John Crowley es un ejecutivo exitoso, padre de tres hijos. Dos de ellos padecen un extraño desorden
genético llamado síndrome de Pompe, originado por la falta de una enzima, que atrofia
paulatinamente sus músculos obligándolos a permanecer en silla de ruedas.
Su esperanza de vida es corta y apoyado por su esposa y sus tres hijos, inicia su carrera hacia el
éxito en el mundo empresarial de américa, pero cuando comienza a despegar, se ve obligado a
detener su carrera al enterarse que dos de sus hijos pequeños, son diagnosticados con una
enfermedad incurable, la cual paraliza los músculos a medida que crecen y les da un promedio de
vida de 9 años.
John y su esposa Aileen investigan sobre el síndrome y encuentran que quien ha hecho más
investigación al respecto es el Dr. Robert Stonehill. Contactan al científico y se encuentran con un
genio de mal carácter, incapaz de llegar a acuerdos y hacer trabajo en equipo. Ante este panorama,
John deberá poner en juego su habilidad empresarial para conciliar el carácter difícil del científico
con las ambiciones económicas de las empresas farmacéuticas y, además, obtener los fondos
necesarios para la investigación, todo ello con el objetivo de salvar la vida de sus hijos.
Juntos John y el Dr. Robert luchan contra lo establecido en la medicina y en los negocios en una
carrera para descubrir una cura y y conducidos por diferentes razones, crean una compañía
biotécnica, donde un por un lado uno quiere encontrar la cura que salve la vida de sus hijos y el otro
busca probarse a sí mismo y sus teorías científicas.
Pero es en el último momento, cuando parece que se ha encontrado una solución, que la relación
entre ambos se enfrenta a una prueba final, cuyas consecuencias afectarán el destino de los hijos de
John. Es ahí donde comienza una carrera contra el tiempo, el orgullo, contra las empresas
farmacéuticas y los inversores que sólo piensan en ganancias.
Relación
La película profundiza en el proceso científico que realizan Robert y John para hallar una enzima
similar a la alfaglucosidasa ácida, cuya actividad es baja o inexistente en los pacientes con pompe,
lo que ocasiona debilidad muscular severa y por ende problemas cardíacos y respiratorios, que
llevan a la muerte a quien padece la enfermedad.
Actualmente, el tratamiento de la enfermedad consiste en el reemplazo exógeno de esta enzima
(similar a la insulina de los diabéticos) acompañado de terapias físicas, respiratorias y
ocupacionales, para que el paciente mejore su tonicidad muscular y logre integrarse a la sociedad
sin problemas.
Un aspecto clave para el desarrollo de la compañía es que se centra en desarrollar un único
producto. Y a partir de ahí vemos cómo debe de buscar inversores para financiar progresivamente el
desarrollo del medicamento y cómo debe dejarse absorber por una compañía mayor cuando
comprueba que su medicamento funciona, ya que lo más costoso y difícil no es el desarrollo del
principio activo, sino pasar los ensayos clínicos que confirmen que el medicamento funciona y sirve
para tratar la enfermedad.