Información adicional.
Lectura de aplicación
¿Por qué es importante la Biología Molecular para la Medicina ?
“Productos terapéuticos fabricados mediante Biología Molecular
(Ingeniería Genética)”
La Biología molecular es una herramienta útil
para la producción de muchas proteínas
humanas; entre ellas, un surtido de hormonas
y proteínas para la coagulación de la sangre y
para otros procesos hematológicos (fig. 1).
Por ejemplo, el activador tisular del
plasminógeno (TPA) (del inglés: tissue
plasminogen activator) es una proteína que se
encuentra en la sangre, y cuya función es
localizar y disolver coágulos de sangre en las
fases finales del proceso de cicatrización. El
TPA presenta una utilidad clínica especial
para pacientes con afecciones cardíacas o
para cualquier persona que sufra algún
trastorno de la circulación debido a una
coagulación excesiva. El TPA puede
administrarse después de sufrir un ataque al
corazón y de la implantación de un bypass
cardíaco, después de un trasplante o de
cualquier otra operación a corazón abierto
para impedir el desarrollo de coágulos que
representan un serio riesgo para la vida.
Las enfermedades cardiovasculares
constituyen una de las principales causas de
muerte en muchos países desarrollados
especialmente en los Estados Unidos, por lo
que el TPA producido por Biología Molecular
cada vez tiene más demanda.
Los factores de coagulación sanguínea VII,
VIII y IX son productos modificados
genéticamente de una gran importancia, al
contrario que el TPA, estas proteínas son
fundamentales para la formación de coágulos
de sangre.
Los hemofílicos presentan una deficiencia de
uno o más factores de coagulación, y pueden
tratarse fácilmente con factores de
coagulación obtenidos por técnicas de
biología molecular. Los factores de
coagulación recombinantes adquieren más
importancia todavía si se tiene en cuenta que,
antiguamente, los pacientes hemofílicos eran
tratados con extractos concentrados de
factores de coagulación procedentes de
mezclas de sangre humana, algunas de las
cuales estaban contaminadas con virus como
el del VIH o la hepatitis C, por lo que los
pacientes tenían un alto riesgo de contraer
dichas enfermedades. Los factores de
coagulación recombinantes han eliminado
este riesgo para la salud.
Algunas proteínas pueden actuar como
agentes anticancerígenos o como
moduladores inmunológicos. Los más
importantes son los interferones, unas
proteínas sintetizadas por células humanas en
respuesta a una infección vírica o a la
activación inmunitaria en el caso del gamma
interferón. Aunque la mayoría de tratamientos
con interferones han tenido resultados
dispares, todavía se espera que algunas de
estas proteínas tengan aplicaciones médicas
específicas.
Algunas proteínas humanas fabricadas
mediante biología molecular no son en
realidad hormonas, sino enzimas. Por
ejemplo, la DNasa I humana se produce y se
utiliza para evitar la acumulación de moco que
contiene el DNA de pacientes con fibrosis
quística va acompañada de infecciones
pulmonares potencialmente letales
provocadas por la bacteria Pseudomonas
aeruginosa, las células bacterianas forman
biopelículas en el interior de los pulmones
que dificultan el tratamiento farmacológico. El
DNA se libera cuando las células bacterianas
lisan, y esto estimula la producción de moco.
La DNasa digiere el DNA, lo cual provoca una
disminución considerable de la viscosidad del
moco. En Colombia actualmente existen
pacientes con fibrosis quística que liasa, puede resultar eficaz para tratar la
experimentan serios problemas con las fibrosis quística, puesto que degrada el
Entidades Promotoras de Salud, para adquirir polisacárido producido por las células de
los medicamentos necesarios en el Pseudomonas aeruginosa. Al igual que el
tratamiento. El tratamiento de la fibrosis DNA de las células lisadas, este polímero
quística con DNasa se aprobó en 1994, y contribuye a formar el moco pulmonar, por lo
actualmente, las ventas de esta enzima que su hidrólisis puede aliviar los síntomas de
salvadora superan los 100 millones de dólares trastornos respiratorios.
americanos. Otra enzima producida mediante
técnicas de Biología Molecular, la alginato

Promotor mRNA de DNasa I humana Facilita el tratamiento de

bacteriano y RBS la infección

mRNA de DNasa I humana

Transcriptasa
Vector de expresión inversa

cDNA de DNasa I humana

rDNasa I
mRNA de DNasa I humana

Ribosoma

Se transforma
DNasa I humana
en células de
recombinante rDNasa I
Escherichia coli

Figura 1. Clonación y expresión de la DNasa I humana para el tratamiento de la fibrosis quística.

Preguntas de aplicación

¿Qué papel tiene la DNasa I humana recombinante en el tratamiento de la fibrosis

quística?

¿Por qué la Biología Molecular moderna es una herramienta importante para encontrar
nuevos fármacos más eficientes?

¿Discute con tus compañeros la importancia de la Biología Molecular para la

busqueda de nuevos fármacos?