del MYBPC3 a lo largo con dos oligodesoxinucleotido monocatenario exógenos, codificando

brazos homólogos en la región dirigida.

Eficiencia de HDR (imágenes de alto rango dinámico) en heterocigotos MYBPC3

Se evaluó los resultados dirigidos en cigotos humanos producidos por fertilizar un ovocito de
un donador saludable con esperma de un paciente con mutación en el MYBPC3, Se considero
que el Cas 9 era más eficiente que usar un plásmido. Se uso entonces la micro inyección
citoplasmática de CRISPR cas 9 confirmando ser eficiente con un 97.1 de taza de supervivencia
después de la inyección.

La orientación de los gametos elimina el mosaicismo

Mosaicismo en los embriones genéticamente orientados es inaceptable en aplicaciones

clínicas. La presencia siquiera de un blastómero mutante dentro de un embrión de mosaico
haría detección por el diagnostico genético preimplantacional. Por lo tanto, mecanismos
moleculares responsables del mosaicismo fueron investigados

Discusión:

El rompimiento de la doble elice inducido por la edición del genoma son primordialmente
resueltos por la via propensa a errores NHEJ y tales reparaciones son predominantemente
usados para generar knockouts en células y organismos. Mientras que las imágenes de alto
rango dinámico actúan con una menor eficiencia, estos son necesarios para la corrección del
gene, particularmente cuando la terapia de línea germinal del gen esta prevista.