Evaluación económica

de medicamentos y
tecnologías sanitarias:

Principios, métodos y
aplicaciones en política sanitaria

Javier Soto Álvarez

 Evaluación económica
de medicamentos y
tecnologías sanitarias:

Principios, métodos y
aplicaciones en política sanitaria

Javier Soto Álvarez

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Autor: Javier Soto Álvarez

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ninguna garantía, explícita o implícita, sobre la actualidad, integridad o exactitud del contenido de la publicación.
Esta publicación contiene información general relacionada con tratamientos y asistencia médica que no debería
utilizarse en pacientes individuales sin antes contar con el consejo de un profesional médico, ya que los tratamien-
tos clínicos que se describen no pueden considerarse recomendaciones absolutas y universales.

El Editor ha hecho todo lo posible para confirmar y respetar la procedencia del material que se reproduce en este
libro y su copyright. En caso de error u omisión, se enmendará a la mayor brevedad posible. Compete al profesional
sanitario averiguar la situación de cada fármaco o producto sanitario que pretenda utilizar en su práctica clínica, por
lo que aconsejamos la consulta con las autoridades sanitarias competentes. Solicitados todos los permisos perti-
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© 2012 del autor
© 2012 de esta edición de Springer SBM Spain, S.A.U.
ISBN: 978-84-940346-1-9
Depósito Legal: M-27232-2012
Dedicado a todos aquéllos que me han enseñado alguna cosa a lo largo de mi vida...
... y a Chus y Javier, por su constante apoyo y comprensión.
 PRÓLOGO
Q
ueda lejos ya el momento en el que decidí embarcarme en esta aventura, la elabo-
ración de un libro de metodología para realizar evaluaciones económicas de medi-
camentos y tecnologías sanitarias; sin embargo, el espíritu que me impulsó en su día
a escribirlo permanece intacto en estos momentos, e incluso ha cobrado nuevos bríos, te-
niendo en cuenta la situación económica que estamos atravesando y la nueva legislación
aparecida en los últimos meses en relación a la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud
y sus prestaciones.
Siempre he pensado que los datos de coste-efectividad deberían tener un peso impor-
tante a la hora de tomar decisiones en política sanitaria y, fruto de este convencimiento, llevo
muchos años luchando para que el criterio de la eficiencia se tenga en cuenta cuando haya
que tomar decisiones sobre medicamentos y tecnologías sanitarias en nuestro país. Queda
mucho por hacer todavía para que esto sea una realidad en nuestro entorno, empezando por
un cambio cultural en el propio Sistema Nacional de Salud que busque y recompense la efi-
ciencia, siguiendo con una formación adecuada de los profesionales sanitarios en la disciplina
de la evaluación económica y finalizando con una mayor sensibilidad y voluntad de las auto-
ridades sanitarias centrales y autonómicas para emplear de verdad el criterio de la eficiencia
a la hora de tomar decisiones en política sanitaria.
Sin embargo, conseguir todo esto no tendría sentido y no serviría para nada si los análisis
económicos existentes no hubieran sido realizados con la mayor calidad metodológica y el
máximo de rigor científico y, por lo tanto, no fueran válidos y creíbles para los profesionales
sanitarios y otros decisores del Sistema Nacional de Salud. En consecuencia, la mayor aspi-
ración de este libro es cubrir un hueco existente en nuestro país y ser una obra de consulta
para todas las personas interesadas en la evaluación económica, al aportar una serie de en-
señanzas, pautas y recomendaciones a todo aquél que quiera efectuar una evaluación eco-
nómica de novo para que sea válida y de calidad.
El camino hasta la finalización del libro no ha sido fácil y ha requerido un esfuerzo adicio-
nal importante al haber tenido que dedicarle días de vacaciones, fines de semana y muchas
horas de sueño, pero para mí el resultado claramente ha merecido la pena. Espero que todos
los lectores del libro también consideren que su contenido les va a ayudar en la toma de de-
cisiones en el día a día, ya que ésta sería la mayor recompensa que podría obtener por todo
el esfuerzo y la dedicación en esta tarea.
Llegado a este punto, me gustaría especificar que las opiniones de cualquier índole verti-
das en este libro son siempre a título personal en su totalidad, y no tienen por qué reflejar de
ninguna manera la visión de las compañías en las que he trabajado en el pasado, ni de la
empresa en la que desarrollo mi actividad profesional en el momento presente.
Estoy seguro de que las evaluaciones económicas van a permitir tomar mejores decisio-
nes para el propio Sistema Nacional de Salud, la sociedad y los pacientes en nuestro país, por
lo que es responsabilidad de todas las personas que trabajamos dentro del sistema que el uso
de los resultados de las evaluaciones económicas se emplee cada vez más en el día a día.

Javier Soto Álvarez

Madrid, julio de 2012
 ÍNDICE
CapÍtulo I
Fundamento e introducción a la evaluación económica de 9
medicamentos y tecnologías sanitarias
CapÍtulo II
Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones 21
económicas: recomendaciones y guías existentes
CapÍtulo III
Tipos de costes a incluir en una evaluación económica 37
CapÍtulo IV
Medición y evaluación de los resultados en salud en 53
las evaluaciones económicas
CapÍtulo V
Estudios de coste de la enfermedad 63
CapÍtulo VI
Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia 75
CapÍtulo VII
Análisis coste-beneficio 85
CapÍtulo VIII
Análisis coste-efectividad 93
CapÍtulo IX
Análisis coste-utilidad 105
CapÍtulo X
Análisis de impacto presupuestario 127
CapÍtulo XI
Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones 147
económicas. Reglas de decisión
CapÍtulo XII
Diseño y realización de evaluaciones económicas a través 171
de modelos analíticos de decisión
CapÍtulo XIII
Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos 217
y diseños observacionales
CapÍtulo XIV
Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre en 249
las evaluaciones económicas
CapÍtulo XV
Revisión crítica de la calidad de evaluaciones económicas publicadas 269
 Índice

CapÍtulo XVI
Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas 277
CapÍtulo XVII
Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones 293
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
CapÍtulo XVIII
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración 305
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país

Índice analítico 325


Fundamento e introducción a la evaluación
económica de medicamentos
y TECNOLOGÍAS SANITARIAS
La felicidad es interior, no exterior; por lo tanto, no depende
E
n los últimos años se ha puesto de mani-
fiesto algo que era previsible desde hace
tiempo, esto es, que los recursos disponi-
bles para cubrir la atención sanitaria de la pobla-
ción no son suficientes ante la ilimitada demanda
de la sociedad en cuidado sanitario. Aunque
cada vez se invierten más recursos en la atención
sanitaria, las necesidades de la población crecen
de manera más rápida de lo que lo hace el presu-
puesto sanitario. Por este motivo, en estos mo-
mentos en todos los países industrializados, los
recursos existentes en los sistemas nacionales
de salud destinados a la financiación de los me-
dicamentos y tecnologías sanitarias con presu-
puestos públicos son cada vez más limitados.
En el año 2011, el gasto sanitario público de
nuestro país ascendió a más de 63.000 millones
de € (alrededor de 88.000 millones de € si se
suman el gasto sanitario público y el privado),
de los que alrededor de 11.200 millones se des-
tinaron a financiar medicamentos adquiridos en
oficina de farmacia, más de 5.000 millones
en sufragar medicamentos de uso hospitalario,
y alrededor de 7.000 millones se utilizaron en la
financiación de productos y tecnologías sanita-
rias en general.
En la actualidad, el gasto sanitario repre-
senta entre el 30%-35% del presupuesto global
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_1,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO I
de lo que tenemos, sino de lo que somos.
Henry Van Dyke
de la mayoría de las Comunidades Autónomas
(CC. AA.) (en alguna este gasto supone cerca del
40%), con incrementos anuales cercanos al 10%
en la última década, muy por encima de los in-
crementos del producto interior bruto (PIB) en
el mismo período de tiempo (1).
Este aumento ha sido debido, básicamente,
a cuatro factores: a) progresivo envejecimiento
de la población en nuestro país, que requiere un
mayor cuidado sanitario que poblaciones más
jóvenes; b) cronificación de muchas enferme-
dades, hasta hace poco mortales, lo que supone
que más pacientes van a necesitar tratamientos
de forma crónica (en muchas ocasiones, de por
vida); c) comercialización de nuevos tratamien-
tos, más eficaces y seguros, pero también más
costosos, y d) mayor acceso de la población a la
atención sanitaria, conjuntamente con un in-
cremento importante de la demanda por su
parte, lo que aumenta el gasto sanitario por un
mayor uso de los servicios sanitarios por parte
de la sociedad.
Este constante y progresivo incremento en
los últimos años del gasto sanitario (y, por ende,
del gasto farmacéutico que representa en estos
momentos entre el 25% y el 30% del gasto sani-
tario total, si se valora conjuntamente atención
primaria y asistencia hospitalaria) y las presio-
9
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias
nes económicas y de contención de costes en
nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS) ha
motivado que se hayan comenzado a emplear
métodos que evalúan conjuntamente los resul-
tados obtenidos y los costes necesarios para su
consecución, en un intento por derivar los recur-
sos disponibles a financiar aquellas intervencio-
nes sanitarias que consigan mejores beneficios
terapéuticos con la inversión efectuada.
En este contexto, y dado que los recursos
existentes son limitados, es necesario gestio-
narlos de la mejor manera, ya que cuando éstos
se asignan para financiar una opción terapéu-
tica concreta se pierde la capacidad de poder
emplearlos en costear otra, lo que va a traer
consigo un sacrificio llamado coste de oportu-
nidad, que no es más que el valor de la mejor
opción terapéutica a la que se renuncia cuando
se elige otra alternativa. O dicho de otro modo,
son los resultados que se podrían haber conse-
guido con unos recursos dados y que no se con-
siguen porque éstos se han empleado para
financiar otras opciones terapéuticas (2).
Aunque los recursos empleados en la finan-
ciación de medicamentos y otras tecnologías
sanitarias tienen un coste de oportunidad im-
portante para la sociedad en nuestro país (ya
que no están disponibles para sufragar otro tipo
de gastos sanitarios, como por ejemplo remo-
delar estructuras hospitalarias, contratar nue-
vos facultativos, construir nuevos centros de
salud u hospitales, etc.), se ha demostrado que
es una inversión positiva, teniendo en cuenta
que los medicamentos y otras tecnologías sani-
tarias son inversiones económicamente renta-
bles para los sistemas sanitarios (3,4).
El dilema actual de nuestro SNS no es tanto
el volumen de recursos que se emplean en
financiar medicamentos y otras tecnologías
sanitarias, sino más bien si éstos se están utili-
10
zando adecuadamente (en los pacientes que
realmente los necesitan) y si se están finan-
ciando aquéllos que proporcionan el máximo
de beneficio terapéutico con un coste asociado
razonable, asumible y aceptado socialmente,
ya que de esta manera el coste de oportunidad
estaría totalmente minimizado para el SNS y
nuestra sociedad. El primer objetivo se va a
garantizar empleando los datos de eficacia, se-
guridad y calidad de los medicamentos y tecno-
logías sanitarias obtenidas a lo largo de la fase
de investigación clínica. Mientras que el se-
gundo objetivo se logra con el uso de los análi-
sis de evaluación económica. En la Tabla I se
detallan las diferentes maneras de evaluar los
resultados producidos por los medicamentos y
tecnologías sanitarias.
La evaluación económica es una disciplina
cuya misión es la descripción, análisis y relación
entre los costes (efectos sobre recursos) y los
resultados clínicos obtenidos (efectos sobre la
salud) tras el uso de diferentes opciones tera-
péuticas en el manejo de una enfermedad, así
como su impacto en el SNS, los pacientes y la
sociedad. Por lo tanto, son análisis que van a
ayudar en la asignación de los recursos por
parte de los decisores y en la priorización de las
opciones terapéuticas a utilizar rutinariamente
por parte de los profesionales sanitarios, ba-
sándose en el concepto de la eficiencia (o coste-
efectividad). En política sanitaria, una opción
terapéutica será eficiente si logra el máximo de
resultados clínicos a partir de unos recursos
dados o si estos resultados obtenidos son, al
menos, tan elevados como el coste de oportu-
nidad, o cuando habiendo comprobado que dos
alternativas terapéuticas producen resultados
similares, se elige la que menos recursos con-
sume (5). En la Tabla II se describen los diferen-
tes tipos de eficiencia existentes.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Evaluación de los efectos de los medicamentos y tecnologías
sanitarias

Eficacia
Se refiere a los efectos producidos en las condiciones experimentales, un tanto artificiales, del ensayo
clínico explicativo, con criterios estrictos de selección de los pacientes y con seguimientos estrechos
y continuos.
Va a responder a la pregunta de si un nuevo medicamento o tecnología sanitaria puede funcionar.
Efectividad
Hace referencia a los efectos de los medicamentos y tecnologías sanitarias cuando se utilizan en las
condiciones de la práctica médica rutinaria, donde todo tipo de pacientes van a ser tratados con la nueva
opción terapéutica, donde los pacientes toman otros tratamientos y van a presentar varias patologías
a la vez, y donde el cumplimiento terapéutico va a ser bajo.
Va a responder a la pegunta de si una alternativa terapéutica funciona en las condiciones de uso rutinario
del mundo real, y se evalúa a través de los estudios pragmáticos o naturalísticos.
Eficiencia
Expresa la relación entre los resultados en salud obtenidos y los costes necesarios para su consecución.
Va a responder a la pregunta de si el empleo de una determinada intervención sanitaria va a compensar
desde el punto de vista económico.
Disponibilidad
Representa la capacidad presupuestaria del ente financiador para poder cubrir los gastos derivados de la
utilización de la nueva opción terapéutica de manera rutinaria en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Para su conocimiento, es necesario efectuar análisis de impacto presupuesto.

Los métodos de investigación de los que se
nutre la evaluación económica están tomados
de diferentes áreas: medicina basada en la evi-
dencia, economía de la salud, epidemiología
clínica, estadística, investigación clínica, farma-
cología y ciencias sociales (6).
Esta área de conocimiento adopta y aplica
los principios y la metodología de la economía
de la salud al campo de la política sanitarias, en
concreto a la oferta y la demanda de medica-
mentos y otras tecnologías sanitarias, y va a
tener un papel muy preponderante a la hora de
determinar si una opción terapéutica aporta
valor terapéutico añadido frente a las alternati-
vas ya existentes, y si ese valor se justifica en
términos de eficiencia (7). De esta manera, las
evaluaciones económicas van a ayudar a maxi-
mizar la ganancia en salud en los pacientes y la
sociedad, minimizando el coste de oportunidad
en el que se puede incurrir dentro de un con-
texto de recursos limitados.
Es necesario recalcar que para que una alter-
nativa terapéutica sea eficiente frente a otros
tratamientos, es condición sine qua non ser tan
eficaz y segura como éstos o incluso más, así
como presentar un buen grado de efectividad,
por lo que la eficiencia es el último eslabón de
la cadena de evaluación de los medicamentos y
tecnologías sanitarias. Por lo tanto, las evalua-
ciones económicas no sustituyen a otro tipo
de evaluaciones (beneficio/riesgo, seguridad,
conveniencia, equidad, etc.), sino que comple-
mentan a éstas y sólo deberían efectuarse una
vez se haya demostrado que la alternativa en

11
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias


Tabla II. Tipos de eficiencia sanitaria

Técnica
Capacidad de obtener el máximo nivel de beneficios en salud con unos recursos dados, en un grupo
determinado de pacientes. Se logra cuando se usan las cantidades mínimas de un recurso para lograr
el beneficio buscado. Se va a medir siempre en unidades de resultados en salud obtenidos.
Productiva
Maximización del resultado en salud para un nivel de recursos dados, o la minimización de costes para
un volumen de resultados en salud obtenidos.
Asignativa
Empleo de los recursos existentes de manera que se consigan mayores beneficios en salud en los distintos
grupos de pacientes que padecen diferentes enfermedades. Se consigue cuando se destinan los recursos
a grupos de población o a pacientes en los que se van a obtener mayores beneficios en salud, y ninguna
reasignación de los recursos podría generar un mayor nivel de resultados en salud. Siempre se va a medir
en unidades monetarias.
Distributiva
Capacidad de distribuir los bienes y servicios producidos de manera eficiente entre todos los pacientes,
de tal manera que se maximice su bienestar y calidad de vida.

evaluación es eficaz/efectiva y segura compa- el SNS y aceptado socialmente en el medio

rada con otras opciones existentes. Además,
para poder decir que una opción terapéutica es
coste-efectiva siempre será necesario indicar
frente a qué otra intervención, en qué indicación
y con qué grupo específico de pacientes.
Los análisis de evaluación económica no
son herramientas de contención de costes, ni
se utilizan para reducir el consumo de recursos,
sino que van a ayudar a los decisores a gastar
mejor los recursos existentes y a conseguir el
máximo de resultados en salud dado un presu-
puesto y un volumen de recursos disponibles.
En algunas ocasiones, el uso de las opciones
más coste-efectivas va a lograr que el gasto
global sea más bajo. Pero en otras muchas oca-
siones, la utilización de las alternativas tera-
péuticas más eficientes genera un mayor
consumo de recursos, pero siempre acompa-
ñado de un incremento notable de los resulta-
dos en salud alcanzados, lo que obligará a
conocer si este coste adicional es asumible por
donde se van a emplear estas intervenciones
terapéuticas.
Es necesario recalcar que los análisis de eva-
luación económica siempre relacionan resulta-
dos clínicos obtenidos con consumo de recursos
y costes asociados en su consecución. Por lo
tanto, aquellos análisis que únicamente com-
paran los costes de distintos tratamientos sin
evaluar los resultados producidos por cada uno
de ellos no se pueden considerar evaluaciones
económicas (son los llamados análisis de cos-
tes, donde muchas veces se asume igualdad de
resultados sin disponer de datos que lo avale).
A la hora de tomar decisiones en política sani-
taria, siempre deberían emplearse evaluacio-
nes económicas donde se relacionen costes con
resultados. El hecho de emplear análisis parcia-
les (sólo de costes, o únicamente de resultados)
puede ser una práctica peligrosa, ya que se pue-
den tomar decisiones que produzcan peores
resultados en salud en los pacientes, con la con-

12

siguiente pérdida del nivel de salud y bienestar
de los pacientes y la sociedad en general. Los
estudios de coste de la enfermedad y los análi-
sis de impacto presupuestario son una excep-
ción, y se revisarán más adelante en este libro.
Aplicaciones de los análisis
de evaluación económica
Las evaluaciones económicas de medicamen-
tos y tecnologías sanitarias van a proporcionar
una información importante a la hora de tomar
decisiones en política sanitaria, tales como:
a) negociación del precio y fijación del esta-
tus de financiación pública de una nueva opción
terapéutica;
b) incorporación de la nueva alternativa
en los formularios y protocolos de uso hospi-
talarios;
c) recomendación de las alternativas tera-
péuticas a emplear de manera rutinaria en la
práctica médica diaria, a través de la evaluación
y selección de los tratamientos existentes,
d) recomendaciones sobre los diversos tra-
tamientos disponibles para tratar una patología
específica a la hora de diseñar o actualizar una
guía terapéutica.
Con el fin de disponer de datos económicos
válidos, creíbles y relevantes en el momento de
la toma de decisiones anteriormente descritas
(durante el período de la “peri-comercialización”
y durante los primeros meses tras la comerciali-
zación), será necesario haber incluido evaluacio-
nes económicas en los ensayos clínicos que se
hayan realizado durante la fase de investigación
clínica, complementados con los modelos de de-
cisión que se efectúen para completar estos re-
sultados (temas que serán revisados en sendos
capítulos en este libro) (8,9).
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Las evaluaciones económicas de medica-
mentos y tecnologías sanitarias van a ser de
ayuda para distintos actores del SNS (10):
a) autoridades sanitarias (centrales y auto-
nómicas), ya que van a permitir conocer el nivel
de eficiencia de la nueva alternativa terapéutica
frente a los competidores existentes, datos
cada vez más importantes a la hora de negociar
el precio y el nivel de financiación y de decidir el
posicionamiento correcto de la nueva alterna-
tiva dentro del arsenal terapéutico disponible
para tratar la enfermedad diana;
b) profesionales sanitarios, ayudándoles a
prescribir de una manera más eficiente al poder
conocer qué tratamientos van a ser más coste-
efectivos y, por lo tanto, poder obtener los me-
jores resultados clínicos con los recursos
disponibles;
c) otros decisores sanitarios (gestores, far-
macéuticos, farmacólogos, etc.), ayudándoles
en la asignación de los recursos existentes, de
tal manera que se utilicen aquellas intervencio-
nes más eficientes en su ámbito de actuación;
d) pacientes, permitiéndoles que reciban los
tratamientos que mejores resultados en salud
van a producir con un consumo de recursos so-
cialmente aceptable,
e) industria farmacéutica, ya que van a ayu-
dar a identificar aquellas intervenciones inno-
vadoras y eficientes, lo que será beneficioso a la
hora de priorizar y maximizar el portfolio de
cualquier compañía.
Tipos de evaluaciones económicas
Dependiendo de si se comparan dos o más
opciones terapéuticas y de si se evalúan tanto
los costes como los resultados en salud, existen
evaluaciones económicas parciales (donde sólo
13
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias

se tendrán en cuenta los costes o los resultados de diferentes maneras y, dependiendo de

por separado, pero no ambos a la vez) y evalua- cómo éstos sean valorados, existen diferen-
ciones económicas completas donde se compa- tes tipos de evaluaciones económicas:
ren dos o más alternativas terapéuticas y se a) Análisis de minimización de costes, en los
valoren tanto los costes como los resultados que los resultados clínicos (independiente-
conseguidos (Figura I). Las llamadas evaluacio- mente de las unidades en las que se midan) son
nes parciales no deberían ser efectuadas para similares o equivalentes, por lo que no se tienen
tomar decisiones, ya que pueden confundir al en cuenta en el análisis, y solamente se compa-
decisor al no tener en cuenta toda la informa- rarán los costes de las diferentes opciones en
ción existente, sino sólo información parcial. De estudio.
hecho, los análisis de impacto presupuestario b) Análisis coste-efectividad, donde los re-
(un tipo de análisis parcial que cada vez se utiliza sultados clínicos se expresan en forma de uni-
más para la toma de decisiones) se recomienda dades habitualmente utilizadas en clínica para
que se realicen siempre después de haber efec- evaluar la eficacia de los tratamientos adminis-
tuado un análisis completo, como datos com- trados, bien en forma de variables intermedias
plementarios a éstos. (porcentaje de éxito terapéutico, curación exi-
En todas las evaluaciones económicas tosa, paciente controlado, porcentaje de reduc-
completas, esto es, donde se evalúan tanto ción de LDL-colesterol plasmático, mmHg de
los costes como los resultados clínicos, los disminución de la tensión arterial, etc.) o bien a
costes siempre se cuantifican en unidades través de variables finales de morbimortalidad
monetarias (euros, dólares, libras, etc.), mien- (vidas salvadas, eventos evitados, años de vida
tras que los resultados se van a poder valorar ganados).

¿Se evalúan tanto los costes como los resultados?

NO SÍ
¿Existe comparación entre dos o más

Valoración de efectos Valoración de costes

EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN PARCIAL
Descripción de resultados Descripción de costes Análisis coste-consecuencia
* Estudios de coste
alternativas?
NO

de la enfermedad
* Análisis de impacto
presupuestario
EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN COMPLETA
Evaluación de eficacia Análisis de costes AMC
SÍ

o efectividad ACE
ACU
ACB

AMC: Minimización de costes; ACE: Análisis coste-efectividad

ACU: Análisis coste-utilidad; ACB: Análisis coste-beneficio

Figura I. Tipos de evaluaciones económicas

14

c) Análisis coste-utilidad, para muchos un
tipo especial de análisis coste-efectividad, en
los que los resultados se miden aunando la
cantidad de vida ganada (expectativa de vida)
con la calidad de vida de esos años vividos (va-
lorada a través de una variable denominada
utilidad), resultando un parámetro llamado
año de vida ajustado por calidad ganado
(AVAC).
d) Análisis coste-beneficio, donde los resul-
tados clínicos se miden en unidades moneta-
rias, a través de técnicas específicas que se
revisarán en el capítulo dedicado a este tipo de
análisis.
e) Análisis coste-consecuencias, en los que
se notifican los costes por una parte y los resul-
tados obtenidos por otra, pero sin relacionarlos
entre sí en el análisis del caso base de referen-
cia, de tal manera que los investigadores que
quieran puedan relacionar el tipo de costes
que deseen y los resultados que consideren más
apropiados (consecuencias) entre sí y calcular el
cociente coste/consecuencia incremental.
Además, existen dos tipos adicionales de
evaluaciones económicas donde no se tienen
en cuenta los resultados obtenidos, sino que
solamente se cuantifican los recursos consumi-
dos y los costes generados. El primero de ellos
son los estudios de coste de la enfermedad,
donde se cuantifican todos los costes genera-
dos en el manejo de una enfermedad específica
durante un período de tiempo determinado
(habitualmente, un año). Y el segundo son los
análisis de impacto presupuestario, en los que
se intenta conocer todo el consumo de recursos
derivado de la introducción en el mercado de
una nueva alternativa terapéutica, en un in-
tento por ayudar a planificar al decisor los re-
cursos que le van a hacer falta para poder
financiarlo.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Situación actual de los análisis
de evaluación económica en los países
industrializados
En los tiempos actuales, en los que estamos
asistiendo a una rápida escalada de los costes
sanitarios, el hecho de disponer de evidencias
sobre la eficacia y seguridad de una nueva alter-
nativa terapéutica no es suficiente para demos-
trar todo el valor que ésta aporta. De manera
creciente, en muchos países las nuevas opcio-
nes terapéuticas deben demostrar una mayor
eficiencia frente a los comparadores ya existen-
tes (si quieren conseguir ser financiados con los
presupuestos de los SNS), de tal manera que se
consigan ganancias importantes en salud con
costes adicionales socialmente aceptables (11).
El primer país que introdujo una regulación
específica y formal de evaluación de los crite-
rios de coste-efectividad para decidir la finan-
ciación de nuevas intervenciones sanitarias fue
Australia en 1993. Canadá fue el segundo país
en 1994 en requerir una evaluación económica
a la hora de negociar la financiación de las nue-
vas alternativas terapéuticas, en concreto la
provincia de Ontario.
En Europa, desde mediados de la década de
los noventa, el criterio de la eficiencia se ha ido
incorporando en las negociaciones del precio y
nivel de financiación de los nuevos medicamen-
tos y tecnologías sanitarias. De hecho, en estos
momentos hay nueve países donde ya se ha in-
troducido como exigencia formal la necesidad
de disponer de datos de coste-efectividad a la
hora de negociar el precio y financiación de las
nuevas opciones terapéuticas: Reino Unido,
Alemania, Bélgica, Holanda, Suecia, Noruega,
Finlandia, Portugal y Hungría. En otros países
como Francia, Italia, Dinamarca, Austria e Ir-
landa, el hecho de disponer de este tipo de
15
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias
datos ayuda en las negociaciones, aunque aún
no sea obligatoria su presentación (12-18).
En España, la situación ha sido similar a lo que
ocurría en estos últimos países hasta hace muy
poco, ya que en agosto de 2011 se publicó un Real
Decreto-Ley que modifica la normativa a la hora
de fijar el precio y la financiación de los nuevos
medicamentos y productos sanitarios (19), y el
criterio de coste-efectividad pasa a ser un requi-
sito oficial a la hora de negociar el precio y el nivel
de financiación con la Dirección General de Far-
macia. Recientemente, en abril de 2012 se ha
publicado un nuevo Real Decreto-Ley que con-
firma lo aparecido en el anterior Real Decreto-
Ley y que recalca el uso de los análisis
coste-efectividad y de impacto presupuestario a
la hora de negociar el precio y financiación de los
nuevos medicamentos y productos sanita-
rios (20). En el último capítulo del libro se tratará
este tema con más profundidad.
Desde que el primer país decidió emplear
las evaluaciones económicas para negociar el
precio y nivel de financiación de los nuevos me-
dicamentos y tecnologías sanitarias (hace más
de 15 años), la metodología en el diseño y ela-
boración de estos estudios ha mejorado consi-
derablemente, sobre todo en: a) la aplicación
de las pruebas estadísticas; b) la evaluación y el
manejo de la incertidumbre de los resultados;
c) la realización e interpretación de los modelos
económicos; d) la medición de los estados de
salud de los pacientes a través del cálculo de la
utilidad social, y e) la metodología que permite
la transferencia y extrapolación de los resulta-
dos de un país a otro, manteniendo y asegu-
rando la calidad y validez de los mismos (21).
Sin embargo, aún con todos estos progresos
logrados en los últimos años en la metodología
y la manera de realizar, analizar e interpretar las
evaluaciones económicas, todavía queda un
16
largo camino por recorrer en cuanto a la aplica-
ción y uso de estos estudios en el proceso de
toma de decisiones en política sanitaria. Es
completamente necesario que los resultados de
las evaluaciones económicas sean datos que
cada vez se integren más con el resto de infor-
mación disponible (datos de eficacia, seguridad,
efectividad, conveniencia, calidad de vida, equi-
dad, etc.) a la hora de tomar decisiones, lo que
ayudará a que éstas sean cada vez más razona-
bles, lógicas y coherentes.
Por otra parte, desde distintos estamentos
(sociedades científicas, profesionales sanitarios,
decisores sanitarios, autoridades sanita-
rias, entre otros) no es inusual oír voces críticas
sobre la transparencia, validez y objetividad de
las evaluaciones económicas, al considerar que
los diseños de estos estudios no tienen un claro
soporte metodológico y que no son efectuados
con la suficiente transparencia e independencia
y con el correcto rigor científico (22,23).
Por lo tanto, en aras de incrementar la trans-
parencia, validez y calidad de las evaluaciones
económicas entre los decisores del SNS, es ne-
cesario seguir de manera estricta las recomen-
daciones y guías elaboradas a la hora de diseñar,
realizar y analizar las evaluaciones económi-
cas  (24,25), tanto cuando se utilizan modelos
económicos, como cuando se incorporan este
tipo de análisis en los ensayos clínicos o diseños
observacionales (26). En este libro hay distintos
capítulos centrados en estos temas, de tal ma-
nera que los lectores puedan adquirir los conoci-
mientos y habilidades necesarias para efectuar
evaluaciones económicas con la mejor metodo-
logía y el mayor rigor científico.
Pero además, es imprescindible que los edito-
res de las revistas sean más exigentes y estrictos
a la hora de publicar las evaluaciones económi-
cas, promoviendo la existencia de expertos en

esta disciplina dentro de los comités editoriales
de las revistas biomédicas (lo que garantizará una
revisión exhaustiva y competente) y solicitando a
los autores que en determinadas circunstancias
(por ej., cuando la evaluación se haya efectuado
a través de modelos complejos, o cuando existan
parámetros complejos en su cálculo) manden in-
formación adicional que permita a los revisores
evaluar su contenido con más profundidad. De
esta manera, se garantiza que sólo se publi-
quen aquellas evaluaciones económicas que
sean de suficiente calidad y que realmente
vayan a ayudar a tomar decisiones en política
sanitaria. La elaboración de directrices y listas-
guía por parte de las revistas para que los au-
tores sepan la información que tienen que
incluir en las evaluaciones económicas sería
también de gran ayuda para incrementar la
calidad y validez de los análisis publicados en
las mismas (27-29).
Conclusiones
A día de hoy, nadie duda de que el SNS de
nuestro país presenta una elevada calidad asis-
tencial con un nivel de prestaciones gratuitas
que está a la cabeza de los sistemas sanitarios
europeos. Sin embargo, también es verdad que
en los últimos años las demandas de la socie-
dad en atención sanitaria se han visto incremen-
tadas a más velocidad de lo que lo han hecho los
recursos financieros existentes para destinar al
cuidado sanitario, por lo que cada vez es más
necesario priorizar y racionalizar la asignación
de los recursos existentes de cara a hacer soste-
nible y viable el SNS a medio-largo plazo. En la
actualidad, uno de los montantes más impor-
tantes del gasto sanitario es la partida destinada
a sufragar el gasto en medicamentos y tecnolo-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
gías sanitarias, por lo que es necesario financiar
aquellas intervenciones que sean más coste-
efectivas, ya que nos permitirán maximizar el
beneficio terapéutico alcanzado con costes aso-
ciados razonables y asumibles por el SNS y la
sociedad (30).
Las evaluaciones económicas van a permitir
conocer qué opciones terapéuticas son más efi-
cientes (es decir, más coste-efectivas) y, por lo
tanto, van a ayudar a seleccionar (junto con
otros criterios) las alternativas terapéuticas
empleadas de forma rutinaria en la práctica
médica diaria en nuestro SNS que deberían ser
financiadas con presupuesto público (31). De
alguna manera, las evaluaciones económicas
permitirán a los decisores sanitarios gastar de
mejor manera los recursos existentes (no gas-
tar menos), minimizando el coste de oportuni-
dad para el SNS y la sociedad en general.
De esta forma, este tipo de análisis permi-
ten maximizar la eficiencia económica de los
recursos destinados al cuidado sanitario y son
un instrumento de ayuda en la toma de decisio-
nes en política de medicamentos y tecnologías
sanitarias. Por este motivo, es previsible que en
los próximos años, las evaluaciones económi-
cas cada vez tengan un mayor protagonismo en
la asignación de los recursos existentes por
parte de los agentes decisores, tanto de orga-
nismos centrales como de estamentos autonó-
micos (32,33).
En nuestro país (lo mismo que ha ocurrido en
otros países europeos), es muy probable que la
implantación del criterio de coste-efectividad a
la hora de tomar decisiones en política sanitaria
siga los pasos emprendidos en su día por la agen-
cia de evaluación de tecnología sanitaria del
Reino Unido (National Institute for Health and
Clinical Excellence-NICE) (34), seguida más tarde
por Alemania con la creación del Instituto para la
17
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias

Calidad y Eficiencia en la Atención Sanitaria de hoy un papel muy importante en la asigna-

(IQWiG) (35), y por Suecia con la implantación de ción de los recursos disponibles en los sistemas
una Agencia (Dental and Pharmaceutical Benefit sanitarios de los países donde se encuentran
Board Agency- TLV) (36), las cuales tienen a día ubicadas.

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Sistema Nacional de Salud y mejorar la calidad y seguridad de sus prestaciones. BOE de martes 24
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18
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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36. Dental and Pharmaceutical Benefit Board Agency (TLV) (www.tlv.se).

19

Estandarización en el diseño y realización
de evaluaciones económicas: recomendaciones
y guías existentes
L
a evaluación económica de medicamen-
tos y tecnologías sanitarias es una disci-
plina relativamente nueva, donde conflu-
yen metodologías llegadas de distintas áreas de
conocimiento (medicina, farmacia, epidemiolo-
gía, estadística, psicometría, economía, etc.).
Por este motivo, durante un tiempo la metodo-
logía y las reglas empleadas en su elaboración y
realización han sido un tanto heterogéneas y
anárquicas, dado que cada investigador em-
pleaba diferentes criterios y seguía distintas re-
comendaciones a la hora de diseñar, poner en
marcha y analizar las evaluaciones económicas.
La consecuencia más inmediata de esta
falta de armonización a la hora de elaborar y
efectuar estos análisis ha sido durante mucho
tiempo la falta de credibilidad y relevancia de
los resultados de estos estudios para los profe-
sionales sanitarios y otros decisores, dado que
han sido percibidos como poco objetivos y
transparentes al considerarse que faltaba rigor
científico en su realización (1,2). Pero, además,
esta falta de homogeneidad en su diseño ha
motivado que durante años haya sido muy difí-
cil poder comparar los resultados de distintas
evaluaciones económicas entre sí, lo que incluso
ha complicado más las cosas a los decisores
cuando han querido utilizar los resultados de
estos estudios para la toma de decisiones (3).
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_2,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO II
Cuanto más grandes somos en humildad,
tanto más cerca estamos de la grandeza.
Rabindranath Tagore
Por estos motivos, poco a poco surgió la ne-
cesidad de estandarizar la elaboración, realiza-
ción y análisis de las evaluaciones económicas,
en un intento por disminuir al máximo las dis-
crepancias en los criterios y metodologías em-
pleadas en su diseño, lo que ayudaría a incre-
mentar la objetividad, transparencia y el rigor
científico en su realización, paso imprescindible
para aumentar su validez, credibilidad y rele-
vancia para los profesionales sanitarios y otros
decisores (4,5).
Al final, la estandarización va a establecer
unas recomendaciones o directrices que permi-
tan homogeneizar los procedimientos y méto-
dos a emplear en el diseño y puesta en marcha
de estos estudios, con el fin último de incre-
mentar la calidad, validez y credibilidad de sus
resultados, así como lograr que los resultados
de distintas evaluaciones económicas puedan
ser comparados entre sí.
Recomendaciones a seguir
en la elaboración, realización y análisis
de las evaluaciones económicas:
estandarización del proceso
En la Tabla y Figura I se especifican los crite-
rios a valorar y los pasos sucesivos que deberían
21
 Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones
económicas: recomendaciones y guías existentes


Tabla I. Criterios a seguir para el diseño y la realización de evaluaciones
económicas

1) Objetivo de la evaluación
• El objetivo de la evaluación y la hipótesis a contestar deberán estar claramente definidos.
2) Perspectiva del análisis
• Deberá estar bien especificada y su elección apoyada con argumentos.
• Es recomendable adoptar la perspectiva de la sociedad, aunque sea en el análisis de sensibilidad.
3) Elección del comparador
• Hay que valorar todas las posibles opciones existentes como comparador, antes de tomar la decisión sobre las
que se incluirán en el análisis; siempre hay que justificar la elección.
• Se incluyen en el estudio las más adecuadas (más eficaces, menos costosas o más empleadas).
• Los comparadores elegidos disponen de evidencias sólidas sobre los resultados en salud que produce
y los costes asociados generados.
4) Diseño metodológico de la evaluación económica
• Queda claro si el análisis es prospectivo, retrospectivo o predictivo.
• Se describe y justifica el horizonte temporal elegido para el estudio y se describen las características
de los pacientes que serán evaluados en el mismo.
• Si es prospectivo, hay que indicar si se va a efectuar a través de un ensayo clínico o un estudio observacional,
y hay que describir la metodología y características de éstos.
• Si es retrospectivo, habrá que especificar la fuente de los datos utilizados: literatura, bases de datos,
historias clínicas y/o técnicas cualitativas (métodos Delphi y paneles de expertos).
• Si es predictivo, es necesario asegurar la calidad del modelo escogido y hay que justificar
la elección del tipo de modelo y los parámetros clave que se van a incorporar.
5) Resultados en salud a valorar
• Se notifica la unidad de efectividad escogida para evaluar los resultados en salud (vida salvada, año de vida
ganado, año de vida ajustado por calidad, complicaciones evitadas, etc.).
• Si se evalúa la utilidad social, se especifica el método y/o el instrumento empleado para su medición
(EuroQoL, HUI-3, SF-6, juego estándar, equivalencia temporal, etc.) y de donde se ha obtenido
(pacientes, población general, profesionales sanitarios).
• Se detallan las fuentes de obtención de los resultados en salud.
• Se aportan datos y detalles del diseño y resultados de las fuentes empleadas (ensayos clínicos, revisiones
sistemáticas, metaanálisis, etc.).
6) Costes incluidos
• Se incluyen en el estudio todos los costes relevantes, acorde a la perspectiva y la enfermedad diana; si algún
tipo de costes no se ha incluido, se aportan las razones para tal decisión.
• Se especifica si se han tenido en cuenta los costes futuros, y en caso negativo se aportan las razones para esa
decisión.
• Se especifican las cantidades de recursos empleados, junto con el precio o coste unitario de cada uno de ellos
y las fuentes de donde se han obtenido (microcostes, GRD o tarifas).
• Se detalla la unidad monetaria empleada en la evaluación, la fecha a la que corresponden los precios o costes
unitarios utilizados y si se ha efectuado algún ajuste.
7) Tipo de evaluación económica empleada
• El tipo de evaluación económica empleada es el más conveniente, acorde a la enfermedad evaluada,
las opciones estudiadas y la perspectiva elegida.
• Se ha realizado un análisis de impacto presupuestario, como un análisis complementario.
8) Ajuste temporal de coste y resultados
• Se descuentan tanto los costes como los resultados empleando la misma tasa de descuento, si el horizonte
temporal del estudio es superior a un año; en caso negativo, se justifica la decisión.
• Se indica y justifica la tasa de descuento utilizada.

22
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Continuación

9) Análisis de los resultados de la evaluación económica

• Se notifican los resultados del análisis del caso base de referencia.
• Se presentan los datos de costes y resultados de manera desagregada.
• Se efectúa un análisis incremental, calculando el cociente coste/efectividad incremental (CCEI) o el cociente
coste/utilidad incremental (CCUI).
• Se calculan los CCEI de diferentes subgrupos de pacientes (los más graves, los que mejores resultados
presentan, etc.).
• Se expresan los resultados en forma del beneficio neto sanitario de cada opción en estudio.
• Se detallan los resultados del análisis de impacto presupuestario, si se ha realizado.
10) Manejo de la incertidumbre
• Se realiza un análisis de sensibilidad, justificando el tipo (univariante, multivariante, umbral, tornado)
y las variables afectadas, así como el rango de valores que se van a modificar.
• Se efectúa un análisis probabilístico, si la evaluación se ha efectuado a través de un modelo, y un análisis
de remuestreo (bootstrap) si se ha realizado en el seno de un diseño prospectivo.
• Se notifican los intervalos de confianza del CCEI obtenido y se expresan los resultados a través de un análisis
de dispersión en el plano coste-efectividad y de la curva de aceptabilidad.
• Se realiza un análisis del valor de la información, calculando el valor esperado de la información perfecta.
• Se elabora una versión interactiva de la evaluación realizada y de sus resultados, de tal manera que cada
decisor pueda incorporar sus datos locales y las asunciones más realistas para él.
11) Conclusiones de la evaluación económica
• Las conclusiones responden a la pregunta de investigación planteada y son coherentes con los resultados
obtenidos.
• Se presentan las limitaciones y los puntos débiles de la evaluación económica.
• Se valora la validez externa de la evaluación económica efectuada.
• Es posible transferir los resultados a otros contextos y entornos sanitarios.
• Se describe la fuente de financiación de la evaluación económica.
• Se detallan posibles conflictos de intereses de los investigadores que han elaborado el análisis.
• Se sugieren posibles actualizaciones y revisiones de los resultados con el paso del tiempo, con el fin
de intentar que no pierdan vigencia.

seguirse y tenerse en cuenta a la hora de diseñar,
efectuar y analizar una evaluación económica.
Uno de los puntos clave en el proceso de es-
tandarización de la metodología de las evalua-
ciones económicas es facilitar la comparación
de diferentes evaluaciones realizadas con la
misma opción terapéutica o con diferentes al-
ternativas terapéuticas, para lo cual es necesa-
rio que se homogenicen muchos de los aspectos
metodológicos existentes en su diseño. Con
este fin, a mediados de la década de los no-
venta se creó un panel de coste-efectividad en
salud y medicina que publicó una serie de reco-
mendaciones sobre la metodología a seguir a la
hora de planear y efectuar evaluaciones econó-
micas (6). Uno de los aspectos más innovadores
de sus recomendaciones fue el hecho de definir
el denominado “caso base de referencia”, con-
junto de directrices sobre algunos aspectos
clave de estos estudios, tales como: a) perspec-
tiva a elegir; b) evaluación de los recursos con-
sumidos y de los resultados obtenidos; c) tipo
de costes a incorporar; d) medición de los resul-
tados obtenidos a través de los años de vida
ajustados por calidad, y e) tasa de descuento a
aplicar a los costes y resultados. Este punto es
un aspecto crítico e importante a la hora de ela-
borar evaluaciones económicas, por lo que al-
gunos autores han sugerido la posibilidad de
que se desarrollase un caso base de referencia

23
 Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones
económicas: recomendaciones y guías existentes

Definición del objetivo

Elección de la perspectiva

Descripción de las opciones

terapéuticas a comparar

Definición del diseño del estudio

(prospectivo, retrospectivo o predictivo)

Tipo de recursos Resultados en salud

a cuantificar a valorar
Elección del tipo de
evaluación a emplear

Ajuste temporal de
costes y resultados

Análisis de los resultados del caso

base de referencia

Conclusiones y aplicaciones de los

Generabilidad de los resultados y resultados hallados Propuesta de nuevos estudios y
limitaciones del estudio disponer de información perfecta

Figura I. Pasos a dar en el diseño y realización de una evaluación económica

para las evaluaciones económicas efectuadas Perspectiva a elegir

en Europa, lo que crearía una metodología es-
tándar y facilitaría las comparaciones entre dife-
rentes evaluaciones existentes en la literatura (7).
En la Tabla II se describen las características
esenciales del caso base de referencia.
A continuación, se revisarán los puntos y
aspectos que habría que tener en mente a la
hora de diseñar una evaluación económica:
Objetivo y definición
El objetivo y propósito de la evaluación de-
berá estar bien definido, de forma clara, con-
cisa y evaluable. Se deberá describir claramente
la hipótesis que se quiere contestar con el estu-
dio o la cuestión que va a abordar la evaluación
económica.
Será necesario definir el porqué de la eva-
luación económica, comentar los antecedentes
y proceder a la introducción del problema cuya
solución constituye el objetivo del análisis.
La perspectiva se refiere al punto de vista
desde el que se lleva a cabo la evaluación, iden-
tificando al agente social que utilizará los resul-
tados del estudio para tomar decisiones con
más información y datos. Dependiendo de la
perspectiva elegida, habrá que incluir en el es-
tudio un tipo de coste y de resultados, por lo
que al final el resultado del estudio podrá ser
diferente según la perspectiva escogida.
Las perspectivas más frecuentemente ele-
gidas son el hospital, la gerencia de atención
primaria, el Sistema Nacional de Salud (SNS),
una aseguradora privada, la del paciente y la de
la sociedad en su conjunto.
Cada perspectiva (o punto de vista) puede
tener diferentes necesidades de información y
manejar distintos criterios para valorar costes
y  resultados. Por este motivo, es muy impor-
tante definir desde el principio la perspectiva de
la evaluación económica, ya que el tipo de costes

24
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla II. Elementos a incluir en el caso base de referencia de una evaluación
económica

Elementos de una evaluación económica Caso base de referencia

Perspectiva Sociedad
Tipo de evaluación económica Coste-utilidad
Costes Directos médicos y no médicos (costes informales)
  e indirectos
Futuros relacionados
Resultados en salud Años de vida ajustados por calidad (AVAC)
Adicionalmente, se pueden emplear otros: eventos
  evitados, casos curados, años de vida ganados, etc.
Descuento (ajuste temporal) Costes y resultados en la misma cuantía (3%-5%)
Manejo incertidumbre Análisis de sensibilidad univariante, multivariante
  y probabilístico
Comunicación de resultados Elaboración de un “informe técnico”
Notificación para cada alternativa en estudio de:
  costes totales y AVAC totales
Análisis incremental de coste y AVAC entre las
  opciones en estudio y cociente coste/utilidad
  incremental entre ellas

a cuantificar, la manera de evaluar los resulta-
dos, la forma en que se van a agregar los costes
y resultados e incluso, las alternativas que se van
a comparar en la evaluación, dependerán de la
perspectiva elegida para la evaluación (8).
Aunque un estudio puede ser realizado bajo
la perspectiva que el analista considere más
adecuada (teniendo en cuenta el tipo de alter-
nativa terapéutica evaluada y la patología
diana), se recomienda incorporar siempre en la
evaluación la perspectiva de la sociedad en su
totalidad, si no en el caso base de referencia, al
menos en el análisis de sensibilidad.
En la perspectiva social se incluirán y regis-
trarán todos los costes y resultados sin impor-
tar a quien afecten y donde se produzcan, lo
que generará resultados más útiles para los de-
cisores sanitarios al reflejar los datos de eficien-
cia para el global de la sociedad (9). Como ya se
ha especificado con anterioridad, para el análi-
sis del caso base de referencia se recomienda
emplear siempre la perspectiva de la sociedad
en su conjunto.
Elección del comparador
Toda evaluación económica lleva implícita la
comparación de una opción terapéutica res-
pecto de otra u otras (comparadores), con el fin
de conocer cuál es la más eficiente. Depen-
diendo de las alternativas que se escojan como
comparadores, el resultado de la evaluación po-
dría variar enormemente, por lo que es básico y
crucial elegir el comparador más adecuado.
En teoría, la evaluación económica perfecta
requeriría tener en consideración como compara-
dores a todas las opciones terapéuticas existentes
que podrían ser tratamientos alternativos al trata-
miento valorado. En la práctica, para la mayoría de
las evaluaciones económicas es imposible poder
incluir en el estudio a todos los posibles compara-

25
 Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones
económicas: recomendaciones y guías existentes
dores, salvo en aquellas patologías donde exis-
tan muy pocas opciones de tratamiento.
Por lo tanto, en cada evaluación económica
será necesario incluir los comparadores más
relevantes para la toma de decisión, debiendo
escoger entre: a) los más baratos; b) los más
eficientes; c) los que presentan una mayor efi-
cacia; d) los que más se utilizan en la práctica
médica rutinaria (tratamiento estándar), y e)
aquéllos a los que, presumiblemente, va a sus-
tituir la nueva opción evaluada. En ocasiones, y
dependiendo de la enfermedad diana, habrá
que considerar también la posibilidad de incluir
como comparador a la opción de no hacer nada.
Aunque el caso base de referencia no especifica
el tipo de comparador a incorporar en una eva-
luación económica, los mejores comparadores
van a ser o bien los tratamientos más emplea-
dos en la práctica diaria, o bien aquéllos a los
que va a sustituir la nueva alternativa en estu-
dio, ya que de esta manera los resultados de la
evaluación económica serán más útiles para
la toma de decisiones.
Siempre habrá que justificar fehaciente-
mente el comparador escogido para incluir en
la evaluación económica y dar argumentos só-
lidos que apoyen esta decisión. Independiente-
mente del comparador elegido, siempre será
conveniente realizar un análisis de sensibilidad
incorporando los datos de las opciones más
efectivas, las más empleadas en la práctica mé-
dica y las menos costosas (10).
Una práctica recomendable a la hora de ele-
gir el comparador a incorporar en una evalua-
ción económica es discutir con los decisores
que van a emplear sus resultados qué compara-
dor les gustaría que fuera incluido, en un in-
tento por disponer más tarde de los datos de
eficiencia más útiles y relevantes para la toma
de decisiones.
26
Diseño metodológico de la evaluación
Es un punto crucial dentro del diseño y ela-
boración de una evaluación económica, ya que
describe la manera en que se obtienen los
datos de resultados en salud y costes genera-
dos (fuentes de información) y cómo se es-
tructura y efectúa la evaluación. Además,
define el horizonte temporal del estudio (pe-
ríodo de tiempo durante el cual se valoran los
efectos sobre la salud y los recursos consumi-
dos, que debería ser lo suficientemente am-
plio para poder capturar todos los beneficios
terapéuticos de las opciones en evaluación), si
se emplean datos primarios o secundarios (a
la hora de valorar los resultados en salud) y la
población de pacientes a la que se refiere
la evaluación (cualquier tipo de pacientes y en
cualquier estadio de la enfermedad, o bien
sólo un subgrupo que se encuentre en un esta-
dio concreto).
Las fuentes primarias para obtener datos
pueden ser estudios descriptivos o analíticos
(según si describen o analizan la realidad), estu-
dios transversales o longitudinales (según la
temporalidad en la recogida de los datos) y es-
tudios experimentales u observacionales (de-
pendiendo de si se decide de antemano o no la
alternativa terapéutica con la que se trate al pa-
ciente). Por su parte, las fuentes secundarias
para obtener datos pueden ser la revisión de
bases de datos existentes o de historias clínicas
disponibles, la puesta en marcha de estudios
cualitativos (como los métodos Delphi o los pa-
neles de consenso de expertos) o la realización
de revisiones sistemáticas y metaanálisis de es-
tudios existentes.
En el caso de que el diseño empleado para
efectuar la evaluación económica haya sido un
ensayo clínico o un estudio observacional,
siempre habrá que describir los detalles meto-

dológicos de estos estudios y los resultados
más importantes obtenidos. Además, será ne-
cesario valorar si la población incluida en los
mismos es similar a la población susceptible de
recibir la nueva opción terapéutica en el medio
donde se realiza la evaluación económica y, por
lo tanto, si se pueden aplicar sus resultados en
la toma de decisiones.
Si la evaluación económica se efectúa a tra-
vés de la realización de un modelo analítico de
decisión, es necesario especificar el tipo de mo-
delo a emplear (modelo de decisión simple,
modelo de Markov, modelo de simulación de
eventos discretos o modelos dinámicos) y hay
que describir en detalle las características del
mismo y de donde se obtienen los datos que lo
alimentan, así como su estructura y horizonte
temporal. Como regla general, siempre que se
pueda se deben obtener estos datos de ensayos
clínicos donde se comparen las opciones tera-
péuticas en estudio o de metaanálisis de varios
ensayos clínicos realizados, aunque a veces es
necesario incorporar datos de estudios observa-
cionales o de comparaciones indirectas, de-
biendo estar seguros de que la metodología
empleada ha sido la adecuada, de tal manera que
los resultados sean válidos y de calidad (11).
Resultados en salud a valorar
Es imprescindible detallar cómo se van a
medir los resultados en salud y cuál será la uni-
dad de efectividad elegida para la evaluación
económica. Aunque los resultados en salud se
pueden evaluar de múltiples maneras (porcen-
taje de éxitos o de pacientes curados, complica-
ciones evitadas, etc.), se aconseja que siempre
que se pueda se evalúen en términos de vidas
salvadas, años de vida ganados o años de vida
ajustados por calidad, ya que son bastante más
relevantes para los profesionales sanitarios y
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
otros decisores. Hay patologías donde se suelen
emplear otras unidades para evaluar los resulta-
dos, como en oncología donde es frecuente uti-
lizar la supervivencia global, la supervivencia
libre de progresión, el año de vida ganado libre
de enfermedad o el porcentaje de pacientes li-
bres de efectos adversos (12).
Si los resultados en salud se miden en años
de vida ajustados por calidad, será necesario
especificar el método empleado para obtener
el valor de utilidad social (EuroQoL, HUI-3,
SF-6, equivalencia temporal, juego estándar,
etc.) y el origen de este dato (pacientes, pobla-
ción general, profesionales sanitarios, familia-
res, etc.), ya que el valor final podría variar de
manera importante dependiendo del método
empleado para su obtención y del grupo de
donde éste se haya obtenido (13).
Además, será necesario describir las fuen-
tes de origen de estos resultados y comprobar
su validez, fiabilidad y calidad. Cuando los re-
sultados en salud se hayan obtenido de un en-
sayo clínico, será necesario describir su diseño
y los principales resultados logrados, lo mismo
que cuando los resultados se hayan extraído de
un conjunto de estudios ya publicados, a través
de la revisión sistemática y metaanálisis reali-
zado. Si se va a emplear algún tipo de panel de
expertos u otras técnicas de consenso para ob-
tener algún tipo de resultado, será deseable
describir en detalle la metodología seguida.
Aunque en muchos casos los resultados se
obtienen de ensayos clínicos y, por lo tanto,
serán datos de eficacia, siempre que se pueda
se recomienda extraerlos de ensayos clínicos
pragmáticos (o naturalísticos) con el fin de dis-
poner de datos de efectividad (y no de eficacia),
ya que estos datos van a ser mucho más útiles
para tomar decisiones que afectan a la práctica
médica diaria (14).
27
 Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones
económicas: recomendaciones y guías existentes
En el caso de que se efectúen extrapolacio-
nes de variables intermedias a variables finales
de resultados en salud, se debería describir el
método seguido (por ej., datos de un ensayo
clínico donde se notifica la reducción de las ci-
fras de tensión arterial con datos a medio-largo
plazo de disminución de complicaciones car-
diovasculares), lo mismo que si se van a extra-
polar los resultados obtenidos durante un corto
período de seguimiento (por ej., dos años) a
más largo plazo (por ej., 10-15 años), metodo-
logía frecuentemente utilizada cuando se efec-
túan modelos analíticos de decisión con
horizontes temporales largos (15).
Costes incluidos
En una evaluación económica pueden dis-
tinguirse los siguientes costes:
a) Costes directos, que son los relacionados
directamente con la atención sanitaria, que se
dividen en sanitarios (también llamados médi-
cos) y no sanitarios (también llamados no mé-
dicos). En el primer grupo se encuentran los
costes de hospitalización, medicamentos, prue-
bas complementarias, analíticas, etc., mientras
que en el segundo grupo se incluye el trans-
porte al hospital, los servicios sociales, los cui-
dados informales, el pago a cuidadores, etc.,
que en la mayoría de los casos son financiados
por el propio paciente y sus familiares.
b) Costes indirectos, que se asocian con el
absentismo laboral producido por la pérdida de
capacidad productiva (horas/días de baja labo-
ral) derivada de su enfermedad.
c) Costes intangibles, asociados al dolor, su-
frimiento, ansiedad, temor, etc., que sufre el
paciente como consecuencia de su enferme-
dad. Este tipo de costes no se suele tener en
consideración debido a la dificultad para medir-
los y cuantificarlos.
28
Siempre será necesario incluir todos los cos-
tes que se consideren relevantes para el estudio
(el tipo de evaluación y la perspectiva elegida
van a ser clave para la definición de los costes
más importantes), justificando el motivo por el
cual no se tendrán en cuenta otro tipo de costes.
Además, habrá que especificar si se tendrán en
consideración los costes futuros y, en caso nega-
tivo, habrá que explicar esta decisión.
Por otra parte, es necesario especificar la
cantidad de unidades de recursos utilizados en
cada grupo en estudio (número de TAC hechos,
número de días de ingreso hospitalario, nú-
mero de analíticas efectuadas, etc.) junto al
coste unitario de cada uno de ellos (coste de
cada TAC, de cada día de hospitalización, coste
de cada analítica, etc.). Además, habrá que de-
tallar la fuente de origen de los valores del
coste de cada unidad de recursos consumida,
lo mismo que la metodología empleada para
conocer el número de unidades de recursos
consumidas en cada grupo en estudio (micro-
costes, GRD, etc.). De la misma forma, será
necesario especificar la unidad monetaria em-
pleada (euros, dólares, libras, etc.), la fecha a la
que corresponden los costes unitarios y si se
han efectuado ajustes por inflación o por tipo
de cambio.
Tipo de evaluación económica empleada
Dependiendo de cómo se vayan a valorar los
resultados en salud de las opciones estudiadas
en la evaluación económica y de cómo se haya
definido la unidad de efectividad a emplear, se
elegirá uno u otro tipo de evaluación económica:
minimización de coste (si los resultados clínicos
de las alternativas son similares o equivalentes);
coste-efectividad (si los resultados se cuantifican
en unidades físicas habituales: vidas salvadas,
años de vida ganados, eventos evitados, etc.);

coste-utilidad (si los resultados se evalúan como
años de vida ajustados por calidad); coste-bene-
ficio (si tanto los costes como los resultados se
trasladan a unidades monetarias) y coste-conse-
cuencia (si los costes y los resultados se notifican
por separado, sin que se relacionen entre sí en el
estudio). En los últimos años, cada vez se efec-
túan más los análisis de impacto presupuestario
de manera complementaria, en un intento por
conocer el impacto que supondrá en el presu-
puesto del financiador (SNS, hospital, etc.) la co-
mercialización de una nueva opción terapéutica.
Ajuste temporal de costes y resultados
La sociedad y todos los individuos prefieren
disfrutar de los beneficios terapéuticos cuanto
antes y diferir los costes lo más posible, esto es,
existe una preferencia temporal en relación con
los costes y beneficios futuros.
Por lo tanto, parece lógico incorporar esta di-
mensión temporal de las preferencias a las eva-
luaciones económicas, introduciendo ajustes
sobre las magnitudes futuras que permitan ex-
presarlas en su valor actual, es decir, su valor
equivalente en el momento presente. Por este
motivo, cuando el horizonte temporal del estu-
dio es superior a un año, es necesario un ajuste
temporal (descuento), tanto a los costes como a
los resultados en salud, con el fin de actualizarlos
y transformarlos a valores del momento presente
en el que se efectúa la evaluación económica
(16,17). Esta operación de ajuste temporal con-
siste en aplicar una tasa de descuento a las canti-
dades futuras (con el fin de convertirlas en valores
equivalentes al tiempo presente), a través de la
siguiente fórmula:
VA = VF / (1+r)t
donde (VA) es el valor actual, (VF) es el valor fu-
turo, (r) es la tasa de descuento en tanto por uno y
(t) es el número de años transcurridos desde el mo-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
mento presente hasta el momento en que se dis-
fruta de los beneficios o se incurre en los costes.
Mientras que hay unanimidad absoluta a la
hora de recomendar el ajuste temporal a los
costes, existe diversidad de opiniones a la hora
de ajustar los beneficios clínicos. Así, hay inves-
tigadores que opinan que los resultados no de-
berían actualizarse (ya que no entienden que
haya que asignar valores diferentes a las mejo-
ras en salud en función del momento en que se
disfruten) (18), aunque la tendencia actual es
que hay que actualizar tanto los costes, como
los resultados clínicos empleando la misma
tasa de descuento, y así lo recomiendan la ma-
yoría de la guías existentes para el diseño y rea-
lización de evaluaciones económicas (19). El
hecho de efectuar ajustes temporales facilita
que se puedan comparar los resultados de dife-
rentes evaluaciones económicas realizadas con
distintos horizontes temporales, ya que de otra
manera no podrían compararse entre sí.
Es recomendable emplear las tasas de des-
cuento que más se han utilizado en la literatura
(entre el 3% y el 6%, lo que está en consonancia
con el 3% que se recomienda emplear en nuestro
país). Y, además, se recomienda que en el análi-
sis de sensibilidad se incluyan valores extremos
de tasa de descuento, por ejemplo 0% y 8%.
Análisis de los resultados de la evaluación
económica
Con el fin de lograr que las distintas evalua-
ciones económicas se puedan comparar entre
sí y se puedan realizar revisiones sistemáticas
de evaluaciones publicadas en la literatura, es
deseable que el análisis de los resultados se
realice acorde a las especificaciones del caso
base de referencia (6,20).
Por otra parte, siempre deberían presen-
tarse los costes y los resultados en salud de
29
 Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones
económicas: recomendaciones y guías existentes
manera desagregada (ya que esto facilita la in-
terpretación de los resultados y añade transpa-
rencia a los mismos), además de notificar el
análisis incremental efectuado entre las opcio-
nes en evaluación, calculando el cociente coste/
efectividad (o utilidad) incremental. Cuando se
calculen los cocientes coste/efectividad incre-
mentales de subgrupos de pacientes (por ej., en
los pacientes con mejores resultados en salud o
en los más graves), siempre será necesario ra-
zonar apropiadamente la realización de este
análisis suplementario.
Con el fin de poder obviar el hecho de que
puedan aparecer cocientes coste/efectividad
incremental negativos, con la dificultad inhe-
rente a la toma de decisión en este caso, ya que
tanto las opciones dominadas (no deberían uti-
lizarse) como las opciones dominantes (debería
fomentarse su uso) presentan un cociente ne-
gativo, en la actualidad se recomienda notificar
los resultados también a través del cálculo del
beneficio neto sanitario (BNS) aportado por las
alternativas en estudio (21).
Como ya se ha dicho anteriormente, cada
vez es más frecuente presentar conjuntamente
con los resultados de la evaluación económica
un análisis de impacto presupuestario (22).
Manejo de la incertidumbre
En cualquier evaluación económica van a
existir parámetros en los que desconocemos el
verdadero valor de los mismos y, por lo tanto,
será necesario intentar conocer cómo las varia-
ciones de estas variables afectan al resultado
final de la evaluación. Por este motivo, siempre
será necesario efectuar un análisis de sensibili-
dad, modificando los valores de aquellos pará-
metros donde exista mayor grado de
incertidumbre. Como mínimo, debería efec-
tuarse un análisis de sensibilidad univariante (el
30
cual se representa como un análisis de tornado),
aunque en muchos casos será necesario reali-
zar uno multivariante, modificando a la vez el
valor de distintas variables.
Por otra parte, cada vez es más recomen-
dable llevar a cabo un análisis de sensibilidad
probabilístico (análisis de Monte Carlo si la
evaluación se ha desarrollado a través de un
modelo, o análisis de remuestreo, si se ha rea-
lizado a través de un diseño prospectivo), lo
que permite obtener el intervalo de confianza
del cociente coste/efectividad incremental y
proporciona una evaluación más detallada de
la incertidumbre asociada con los parámetros
de la evaluación económica y las posibles inte-
racciones entre ellos. Además, el análisis pro-
babilístico permite valorar la dispersión de los
cocientes coste/efectividad incremental en el
plano coste-efectividad y la elaboración de la
curva de aceptabilidad, que nos indica la pro-
babilidad de que las opciones evaluadas sean
coste-efectivas acorde a la disponibilidad a
pagar por conseguir una unidad adicional de
efectividad (un año de vida ganado, un año
de  vida ajustado por calidad, un evento evi-
tado, etc.) (23,24).
Siempre existirá una probabilidad de que
las alternativas en estudio no sean coste-efec-
tivas (cuando el valor del coste/unidad de efec-
tividad sea más elevado que el valor que se está
dispuesto a pagar por cada unidad de efectivi-
dad extra), que será de 1 menos la probabilidad
de que sea coste-efectivo, que representa el
nivel de incertidumbre sobre la decisión a tomar
(probabilidad de error). Si finalmente se toma
la decisión equivocada (se adopta la nueva op-
ción terapéutica, aunque no sea coste-efectiva),
existirá un consumo de recursos extra y no se
generarán ciertos resultados clínicos, lo que
producirá un coste esperado derivado de la in-

certidumbre de la evaluación económica.
Estos costes pueden interpretarse como el
valor esperado de la información perfecta
(VEIP) (coste que el SNS estaría dispuesto a
pagar por obtener evidencias adicionales que
ayudasen a disponer de mayor información y
poder tomar la decisión correcta en el futuro),
ya que la información perfecta eliminaría com-
pletamente la posibilidad de tomar una deci-
sión equivocada. Cuando este VEIP es elevado,
es esperable que la investigación adicional
pueda tener mayores retornos que cuando es
bajo (25,26).
Dado que es posible que existan variables
que se modifiquen de manera importante en
diferentes entornos y contextos (por ej., los
costes pueden diferir de manera importante en
hospitales terciarios con respecto a los hospita-
les secundarios o comarcales, o la efectividad
clínica podría variar de manera significativa en
distintos medios), es altamente recomendable
que los resultados de la evaluación económica
se puedan presentar en formatos interactivos,
donde sea posible modificar los datos introdu-
ciendo cifras locales de diferentes parámetros,
de tal manera que el decisor pueda valorar los
resultados de la evaluación económica con sus
propios datos y no con datos provenientes de
otros entornos.
Conclusiones de la evaluación económica
Las conclusiones extraídas deberán dar res-
puesta a la hipótesis testada y ser coherentes y
apropiadas según los resultados obtenidos.
Siempre será necesario expresar y discutir
las posibles limitaciones, puntos débiles y po-
sibles sesgos de la evaluación económica rea-
lizada (26,27), intentando reflejar de manera
clara y honesta aquellos aspectos a mejorar
para futuros estudios de similares caracterís-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
ticas, lo que incrementará la credibilidad de
los resultados para cualquier lector. Además,
en este apartado deberían discutirse las posi-
bles discrepancias encontradas en esta eva-
luación con respecto a otras efectuadas con
anterioridad.
De la misma manera, siempre habrá que va-
lorar la validez externa de la evaluación econó-
mica efectuada, lo que permitirá explorar si son
aplicables los resultados encontrados a la prác-
tica médica rutinaria del medio donde se tome
la decisión. Este punto es muy importante, ya
que si en la evaluación económica se han incor-
porado datos de eficacia y de consumo de recur-
sos obtenidos de estudios que no representan lo
que va a suceder en condiciones de uso habitua-
les, su empleo a la hora de tomar decisiones
será muy limitado. Si se prevé que los datos de
efectividad y de consumo de recursos de las al-
ternativas evaluadas van a modificarse sustan-
cialmente una vez éstas empiecen a emplearse
de forma habitual en el mundo real, será nece-
sario actualizar la evaluación económica una
vez se disponga de datos de lo que sucede en
condiciones de uso rutinario.
Por otra parte, será imprescindible valorar
la transferibilidad y generabilidad de los resul-
tados obtenidos, esto es, la extrapolación o
aplicabilidad externa de los resultados de la
evaluación (28). En este punto, se necesitará
valorar si los resultados clínicos incluidos en la
evaluación económica reflejan la efectividad de
las opciones en estudio en el medio donde se
está realizando y donde se van a emplear los
resultados para tomar decisiones. Igualmente,
habrá que analizar si los datos de costes son los
más apropiados para poder extrapolar los re-
sultados, así como si los grupos de pacientes
incluidos en los ensayos clínicos (fuente de los
resultados en salud) de los diferentes países
31
 Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones
económicas: recomendaciones y guías existentes

participantes son homogéneos en el momento

CCEI
basal del estudio (29).

Sí

Sí

Sí
Tabla III. Características más importantes de las principales guías existentes en la actualidad para
En otro orden de cosas, siempre será necesa-
rio describir claramente la fuente de financiación

elaborar y realizar evaluaciones económicas de medicamentos y tecnologías sanitarias

Probabilístico

Probabilístico
aceptabilidad
Multivariante

Multivariante
sensibilidad
Univariante

Univariante
Análisis de
de la evaluación y el encargado de su realización,

Plano C-E

Tornado
IC CCEI
así como especificar la posible existencia de con-

Curva
flicto de intereses entre los investigadores que
han participado en el diseño y su realización. De

Resultados:

Resultados:

Resultados:
la misma manera, sería deseable que los analis-

descuento
Coste: 5%

Coste: 5%

Coste: 3%
Tasa de
tas que han llevado a cabo el estudio expusieran

1,5%
el plan existente para actualizar los resultados

5%

5%
de la evaluación económica en el futuro, en un

Equivalencia
instrumento
intento por mantener vigentes sus resultados

Cálculo de

empleado

temporal
EuroQoL

Justificar

estándar
utilidad
con el paso del tiempo.

Juego
Guías existentes en la actualidad para
Valoración
resultados

Depende
objetivo
diseñar, realizar y analizar
AVAC

AVAC
AVG
evaluaciones económicas
de medicamentos
perspectiva

perspectiva
y tecnologías sanitarias
Relevantes

Indirectos
Costes a

Directos
incluir
Según

según

En estos momentos, existen multitud de

guías para elaborar evaluaciones económicas, la
análisis

mayoría de ellas auspiciadas por las administra-

AMC

AMC
Tipo

ACU

ACU

ACU
ACE

ACE

ciones sanitarias de distintos países o por socie-

dades científicas de distinta índole. Todas persi-
enfermedad
Toda la vida
especificar
Horizonte

guen el mismo objetivo: ayudar a aquéllos que

temporal

objetivos

Duración
Terapia que va Hay que

diseñan y ponen en marcha una evaluación eco-

Según

nómica que sea de calidad y válida.

En la Tabla III, se describen las principales ca-
Comparador

reemplazada

racterísticas de las guías existentes en la actuali-

Más usado

Más usado
Más eficaz
Estándar

dad para elaborar evaluaciones económicas,

a ser

donde se puede ver que los aspectos metodológi-

cos a seguir son muy parecidos en todas ellas (30).
Perspectiva

Financiador
Cualquiera

En España, se ha publicado recientemente una

Sociedad

Sociedad

propuesta de guía para el diseño, la realización y



el análisis de evaluaciones económicas de medi-

camentos, tecnologías sanitarias y otras interven-
Hungría

Bélgica
Austria

ciones sanitarias, la cual sigue los mismos princi-

País

pios que la mayoría de las guías existentes (31).

32
 Tabla III. Continuación

País Perspectiva Comparador Horizonte Tipo Costes a Valoración
Cálculo de Tasa de Análisis de CCEI
temporal análisis incluir resultados
utilidad descuento sensibilidad
Francia La más Más usado Suficiente AMC Todos los Resultados
Equivalencia Coste: 5% Univariante Sí
amplia Estándar para detectar ACB relevantes finales temporal Resultados: Multivariante
resultados en ACE Juego 5%
salud ACU estándar
ACC VAS
Alemania Sociedad Estándar Según ACE Relevantes AVAC Se pueden Coste: 5% Probabilístico Sí
Financiador objetivos ACU según Otras utilizar Resultados:
perspectiva medidas distintos 5%
también son instrumentos
aceptadas (EuroQoL,
HUI-3, SF-6)
Holanda Sociedad Más usado Más adecuado ACE Todos según AVG Equivalencia Coste: 4% Univariante Sí
Estándar en según ACU la AVAC temporal Resultados: Multivariante
GT tratamientos perspectiva Juego 1,5% Probabilístico
y patología social estándar
VAS
Reino Financiador Más usado Suficiente ACU Directos AVAC EuroQoL Coste: 3,5% Probabilístico Sí
Unido Estándar para detectar Indirectos Resultados:
costes y 3,5%
resultados
Finlandia Sociedad Más usado Suficiente AMC Directos No No notificado Coste: 3% No notificado Sí
Va a ser para detectar ACB Indirectos de notificado Resultados:
reemplazado costes y ACE manera 3%
Más eficaz resultados ACU separada
Noruega Sociedad Más usado Período que AMC Todos los No No notificado Coste: 2,5%- Univariante Sí
Financiador Más barato permita ACB relevantes notificado 5% Multivariante
No hacer nada detectar ACE Resultados: Probabilístico
costes y ACU 2,5%-5%
resultados
Suecia Sociedad Más usado Período que ACE Todos los AVAC Equivalencia Coste: 3% No notificado Sí
permita ACU relevantes temporal Resultados:
detectar Juego 3%
Javier Soto Álvarez
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias

costes y estándar

33
resultados EuroQoL
34
Tabla III. Continuación

País Perspectiva Comparador Horizonte Tipo Costes a Valoración Cálculo de Tasa de Análisis de CCEI
temporal análisis incluir resultados utilidad descuento sensibilidad
Italia Sociedad Más usado No notificado ACE Directos AVAC Equivalencia Coste: 3% Univariante Sí
Financiador ACU Indirectos Unidades temporal Resultados: Multivariante
naturales Juego 3%
también se estándar
aceptan
Portugal Sociedad Más usado Período que AMC Directos No Equivalencia Coste: 5% No notificado Sí
Más barato permita ACB Indirectos notificado temporal Resultados:
Más eficaz detectar ACE Juego 0%-5%
costes y ACU estándar
resultados EuroQoL
Canadá Sociedad Más usado Período que
AMC Directos AVAC No notificado Coste: 5% Univariante Sí
Más barato permita ACB Indirectos Resultados: Multivariante
detectar ACE 5% Probabilístico
costes y ACU
económicas: recomendaciones y guías existentes
Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones

resultados
ACC
Brasil Sociedad Más usado Suficiente
AMC Directos e No Equivalencia Coste: 5% Univariante Sí
Financiador para capturar
ACB indirectos notificado temporal Resultados: Multivariante
costes y ACE según Juego 5% Probabilístico
resultados
ACU perspectiva estándar
ACC VAS
Australia Sociedad Estándar Según historia AMC Directos Efectividad No notificado Coste: 5% Univariante Sí
Financiador enfermedad y ACB Indirectos QoL Resultados: Multivariante
propósito del ACE 0%-5%
estudio ACU
España Sociedad Más usado Suficiente AMC Directos e AVAC Cualquier Coste: 3% Univariante Sí
Financiador para capturar ACB indirectos método, si se Resultados: Multivariante
costes y ACE según justifica 3% Probabilístico
resultados ACU perspectiva
ACC
México Financiador Más relevante Suficiente ACE Directos Efectividad Cualquier Coste: 5% Univariante Sí
Va a ser para capturar ACU método, si se Resultados: Multivariante
reemplazado costes y justifica 5%
resultados

AVG = Año de vida ganado; AVAC = Año de vida ajustado por calidad; AMC = Análisis de minimización de costes; ACB = Análisis coste-beneficio; ACE = Análisis coste-efectividad; ACU = Análisis
coste-utilidad; ACC = Análisis coste-consecuencia; IC CCEI = Intervalo de confianza del cociente coste/efectividad incremental; Plano C-E = Plano coste-efectividad; GT = Guía terapéutica
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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2010; 24: 209-214.

36
 CAPÍTULO III
Tipos de costes a incluir en una evaluación
económica
Todo el mundo trata de realizar algo grande, sin darse cuenta
de que la vida se compone de cosas pequeñas.

Frank Clark

C
omo se ha especificado en el Capítulo I, las
evaluaciones económicas tienen como
objetivo relacionar los resultados en salud
obtenidos cuando se utiliza una alternativa tera-
péutica para el tratamiento de una enfermedad
con los costes generados en su consecución, es
decir, calcular su relación coste/efectividad y
compararla con la de otra intervención terapéu-
tica ya disponible (comparador), con el fin de co-
nocer si se puede considerar una opción
coste-efectiva y, por lo tanto, si debería em-
plearse rutinariamente en el Sistema Nacional de
Salud (SNS) para tratar la patología diana.
La valoración monetaria de los recursos con-
sumidos va a representar la estimación de los
costes atribuibles al empleo de la alternativa te-
rapéutica y del comparador estudiados en la
evaluación económica. Estrictamente hablando,
las evaluaciones económicas deberían tratar de
valorar todos los recursos consumidos en térmi-
nos de sus costes de oportunidad (mejor opción
terapéutica a la que se renuncia en una elec-
ción). Aunque, por razones prácticas lo usual es
valorar los recursos en términos de los precios
observables en el mercado (suponiendo que
éstos reflejen razonablemente bien el coste de
oportunidad), a menos que exista una sólida evi-
dencia de que los precios de mercado difieren
de manera importante de los costes de oportu-
nidad (por estar sometidos a fuertes impuestos,
estar favorecidos por subvenciones, etc.) (1).
De esta manera, en las evaluaciones económi-
cas, los costes finales de los medicamentos
y tecnologías sanitarias en estudio se van a cal-
cular multiplicando las cantidades de recursos
empleados por el coste unitario de cada uno
de ellos, a unos precios que pueden ser constan-
tes o variar a lo largo de toda la duración del
estudio.
Tipos de costes existentes
a) Costes directos médicos o costes
sanitarios
Son los costes relacionados directamente con
los servicios sanitarios y se producen como con-
secuencia de su utilización para el tratamiento de
la enfermedad que padece el paciente. En este
grupo de costes entrarían los tratamientos de se-
gunda línea, el manejo de los efectos adversos
producidos, el tratamiento de recaídas/recidivas
tras el alta del paciente y el manejo de las compli-
caciones a medio-largo plazo, además de todos
los detallados en la Tabla I.
Es el tipo de costes más importante y, por
lo tanto, siempre deberían ser tenidos en
cuenta en cualquier tipo de evaluación econó-
mica, independientemente de la perspectiva de
la evaluación.

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 37

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_3,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica


Tabla I. Costes directos médicos más importantes

* Salario de los profesionales sanitarios (médicos, farmacéuticos, enfermeras, etc.).

* Medicamentos (adquisición, preparación y administración), dispositivos médicos y otras tecnologías
sanitarias.
* Nutrición parenteral.
* Procedimientos médico-quirúrgicos (biopsia, diálisis, hemocultivos, etc.).
* Pruebas complementarias y exámenes radiológicos (TAC, resonancias, ecografías,
electroencefalograma, radiografías, etc.).
* Pruebas diagnósticas y analíticas de todo tipo.
* Estancias hospitalarias e institucionalización en residencias públicas.
* Visitas al servicio de urgencias.
* Tratamientos en hospital de día y hospitalización domiciliaria.
* Visitas a consulta externa hospitalaria/ambulatorio de especialidades y al médico de familia.
* Diagnóstico y tratamiento de las reacciones adversas producidas por medicamentos.
* Rehabilitación, cirugía ambulatoria y transporte en ambulancia.

b) Costes directos no médicos o costes
no sanitarios
Son costes financiados directamente por
el paciente o su familia/amigos, no sufraga-
dos por el sistema sanitario. Este tipo de cos-
tes es importante en patologías crónicas que
cursan con distintos grados de discapacidad
(artrosis, artritis reumatoide, enfermedad de
Parkinson, etc.) y en enfermedades que cursan
con alteraciones cognitivas que van a necesitar
la contratación de un cuidador (enfermedad de
Alzheimer, trastornos psiquiátricos, etc.) y que
generan los costes derivados de los cuidados
informales, los cuales serán revisados en pro-
fundidad más tarde en este capítulo. En la
Tabla II se describen los costes directos no mé-
dicos más usuales e importantes.
fermedad. Estos costes abarcan tanto la menor
productividad de un sujeto enfermo o discapa-
citado en el trabajo (presentismo), como los
días de trabajo perdidos por bajas temporales
(absentismo). Otro tipo de coste indirecto es el
coste de productividad, que son los costes deri-
vados de la pérdida de productividad y reem-
plazo debido a una enfermedad con discapacidad
o muerte de personas en edad laboral activa y,
por lo tanto, todavía productivas.
Existe cierta polémica en la literatura sobre
la necesidad o no de incluir este tipo de costes
en las evaluaciones económicas, ya que su
transformación a unidades monetarias no es
fácil, aunque existen distintos métodos para
realizarlos que serán analizados más tarde en
este capítulo.

c) Costes indirectos d) Costes intangibles

Son los relacionados con la disminución o Son aquéllos asociados a la pérdida de bien-
cesación de la capacidad productiva del indivi- estar por parte de los pacientes y sus familiares,
duo derivada de las ausencias laborales por en- así como los derivados de aspectos subjetivos

38
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla II. Costes directos no médicos más relevantes

* Tiempo perdido del paciente y sus familiares/amigos.

* Desplazamientos y transporte de pacientes (taxis, autobuses, etc.).
* Cuidados informales (cuidadores y parientes de los pacientes).
* Dependencia e institucionalización en residencias privadas.
* Inversiones efectuadas en los domicilios debido a la enfermedad que padece el paciente.
* Contratación de terceras personas para ayudar en tareas domésticas.

que sufre el paciente y sus seres más allegados,
tales como el dolor, el sufrimiento, el temor, la
ansiedad, etc.
Su cuantificación en unidades monetarias
es muy difícil o imposible, salvo que se pre-
gunte directamente a los pacientes sobre el
dinero que estarían dispuestos a pagar por evi-
tarlos o minimizarlos a través de la metodolo-
gía de disponibilidad a pagar (que se revisará en
el capítulo de los análisis coste-beneficio).
Por otra parte, hay que diferenciar entre
los costes fijos (no varían cuando cambia el
nivel de actividad, como por ejemplo, el coste
de mantenimiento de un hospital) y los cos-
tes variables (aumentan cuando se incre-
menta el nivel de producción de resultados,
véase, el mantenimiento de un equipo de re-
sonancia magnética que es mayor cuanto
más funciona).
Además, existen los denominados costes
de capital, que son empleados para adquirir los
grandes activos fijos necesarios para producir
resultados en salud (equipamiento técnico, edi-
ficios, terrenos, etc.) que representan una in-
versión en un activo que se va a utilizar a lo
largo del tiempo. Estos costes no suelen in-
cluirse en las evaluaciones económicas de ma-
nera habitual porque son difíciles de medir y
cuantificar y, además, suelen ser empleados
por muchos programas e intervenciones sanita-
rias, siendo casi imposible asignar un montante
al uso de una opción terapéutica en concreto.
Solamente cuando se considere que pudieran
ser relevantes para el resultado de la evaluación
económica (por ej., una alternativa terapéutica
que necesite un aparato específico para su ad-
ministración) se podría valorar la conveniencia
de su inclusión.
Adicionalmente, hay otro tipo de costes de-
nominados costes de estructura (overheads),
que son los recursos que se utilizan en la prepa-
ración y dispensación de diferentes opciones de
tratamiento (por ej., la campana de flujo lami-
nar en los servicios de farmacia hospitalaria o
los aparatos empleados para la determinación
de niveles plasmáticos de distintos medica-
mentos) que no suelen incorporarse como tal
en las evaluaciones económicas, ya que se
asume que ya están incluidos en el coste de
cada uno de los procesos en los que se emplean
(en el ejemplo anterior, en cada determinación
de niveles plasmáticos y en cada preparación de
un nuevo medicamento que necesita una cam-
pana de flujo laminar en el servicio de farmacia
hospitalaria) (2).
¿Qué tipo de costes deberían
incluirse en una evaluación económica?
El tipo de costes a incluir en una evaluación
económica va a depender, básicamente, de la
patología y las opciones terapéuticas en eva-
luación, así como de la perspectiva elegida para

39
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica
la evaluación económica. En relación con la en-
fermedad que va a ser tratada con las alternati-
vas terapéuticas en estudio, siempre habrá que
incorporar todos los costes relevantes que se
produzcan en su tratamiento, tanto los costes
directos médicos, los directos no médicos, así
como los costes indirectos, si son de una cuan-
tía importante en esta patología. En las enfer-
medades agudas, suelen ser mucho más
relevantes los costes directos médicos que los
costes directos no médicos y los costes indirec-
tos, mientras que en las patologías crónicas,
aunque los costes directos médicos van a seguir
siendo muy importantes, los costes directos no
médicos y los costes indirectos van a cobrar re-
levancia, por lo que será necesario tenerlos en
cuenta y recogerlos de manera apropiada.
La perspectiva escogida determinará tam-
bién el tipo de costes a incluir en la evaluación
económica. Si la perspectiva elegida fuera la so-
ciedad en su conjunto (la recomendada por la
mayoría de expertos y en la mayoría de guías
existentes para realizar este tipo de análisis), ha-
bría que considerar todo tipo de costes (directos
médicos, directos no médicos e indirectos), in-
dependientemente de quién los produzca y fi-
nancie. Si, por el contrario, la perspectiva elegida
fuera más restrictiva (el hospital, una gerencia
de atención primaria, el SNS, etc.) solamente
habría que incluir los costes que interesan y van
a ser financiados directamente por esos esta-
mentos, no teniendo que incorporar el resto de
costes (por ej., si la perspectiva es la gerencia
de un hospital, no habría que tener en considera-
ción costes que se generen en atención prima-
ria). En la actualidad, se recomienda que cuando
la perspectiva elegida no haya sido la de la socie-
dad, en el análisis de sensibilidad se incluya esta
perspectiva, con el fin de conocer los resultados
de la evaluación económica cuando se incorpora
40
la perspectiva más universal y poder comparar
estos resultados con los obtenidos con otras más
restrictivas (3).
En relación con la inclusión de los costes fu-
turos en una evaluación económica, tema con-
trovertido y donde existen diversidad de
opiniones, la más extendida en la actualidad es
que siempre habrá que incorporar los costes
médicos futuros relacionados derivados del in-
cremento en la expectativa de vida de los pa-
cientes. Más adelante, en este capítulo se
tratará este tema con más profundidad.
No será necesario incorporar en una evalua-
ción económica las transferencias (una categoría
de costes específica), ya que son pagos moneta-
rios sin contrapartida, pero no son costes reales
ya que no reflejan ningún coste de oportunidad.
Las transferencias, como pueden ser las presta-
ciones por invalidez laboral transitoria o las pen-
siones, representan flujos monetarios de un grupo
de sujetos a otros, pero sin que ello realmente su-
ponga un consumo de recursos para la sociedad
en su conjunto, por lo que no se recomienda su
inclusión en las evaluaciones económicas.
Tampoco será necesario incorporar en una
evaluación económica que se realice en el seno
de un ensayo clínico, los costes derivados del
protocolo del estudio pero que no se van a ge-
nerar en la práctica médica diaria, lo que se de-
nomina como costes por protocolo. Este tema
será tratado en profundidad en el capítulo de-
dicado a las evaluaciones económicas incluidas
en ensayos clínicos.
Estimación y cuantificación de los
costes en una evaluación económica
En el proceso de estimación y medición de
los costes se producen tres pasos diferentes:

a) identificación de los recursos más relevantes
a incorporar en la evaluación; b) cuantificación
del volumen de estos recursos, y c) valora-
ción del coste que supone el consumo de estos
recursos (4). Siempre será necesario obtener
esta información de fuentes de elevada calidad
y credibilidad, y cuando se notifiquen los resul-
tados de la evaluación económica habrá que
detallar las fuentes de origen.
a) Identificación de los recursos relevantes
La perspectiva elegida para la evaluación
económica va a determinar el tipo de recurso
a valorar y a tener en cuenta. Para identificar
los recursos más relevantes cuando se está
diseñando una evaluación económica, es
necesario elaborar un listado con el tipo de
recursos que con más probabilidad serán con-
sumidos acorde a las opciones en estudio en
la evaluación, la patología diana y la perspec-
tiva elegida.
Tal y como se ha comentado anterior-
mente, si la perspectiva escogida fuera la de la
sociedad, la identificación de los recursos más
importantes a recopilar en la evaluación eco-
nómica deberá ser amplía, ya que incluirá
todos los recursos consumidos, independien-
temente de quién los vaya a financiar. Si la
perspectiva fuera más restringida (hospital,
gerencia de atención primaria, etc.), solamente
habría que identificar aquellos recursos que
van a ser financiados por estos estamentos,
pero no el resto.
b) Cuantificación de los recursos
consumidos
Una vez se han identificado los recursos
más importantes a valorar, se procederá a esti-
mar el número de unidades consumidas en la
evaluación económica.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
La cuantificación de los recursos empleados
consiste en contabilizar la cantidad que se ha
cosumido de los mismos en unidades naturales
(número de días de hospitalización, número de
visitas al servicio de urgencia, número y tipo
de analíticas realizadas, número de TAC efec-
tuados, etc.) que se produce con el empleo de
cada una de las intervenciones terapéuticas en
estudio. Esta medición de los recursos puede
ser más o menos exhaustiva, dependiendo de
la importancia que se piense que cada uno de
ellos tendrá en el cómputo global de recursos
consumidos por cada alternativa en evaluación.
Siempre habrá que emplear un mayor esfuerzo
y más tiempo en cuantificar adecuadamente y
de manera certera aquellos recursos que se
piense que van a tener un mayor peso en la eva-
luación económica.
A la hora de cuantificar los recursos emplea-
dos, existen dos tipos diferentes de técnicas,
según el detalle con el que se realiza la medi-
ción y evaluación de los recursos consumidos.
La primera de ellas es un método basado en
datos primarios (obtenidos de fuentes prima-
rias); mientras que la segunda se va a funda-
mentar en datos secundarios (obtenidos de
fuentes secundarias, básicamente, revisiones
sistemáticas).
Los métodos que se basan en datos prima-
rios emplean fuentes de información específi-
cas de un estudio (ensayo clínico, diseño
observacional, uso de bases de datos), en el
cual se incorpora la evaluación económica. En
este caso, se van a poder obtener datos indivi-
duales de consumo de recursos en cada pa-
ciente participante y, además, se va a poder
ajustar el volumen de recursos utilizados con
las características sociodemográficas, comorbi-
lidades y otros datos de los pacientes, lo que
incrementa su validez y precisión.
41
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica
Los métodos que emplean datos secunda-
rios se basan en revisiones sistemáticas de la
literatura y, si no se encontrase demasiada in-
formación publicada o no fuera de suficiente
calidad, habría que recurrir a obtener esta in-
formación de un panel de expertos, los cuales
nos podrían proporcionar esta información de-
pendiendo de su experiencia y de la práctica
médica rutinaria del entorno donde se está rea-
lizando la evaluación económica. El principal
problema del uso de paneles de expertos es que
la información que nos proporciona se basa en
sus opiniones y no va a permitir contrastarla
con datos reales. Por otra parte, y salvo que se
empleen paneles con un número muy elevado
de expertos, sus opiniones difícilmente van a
ser representativas del consumo de recursos en
general.
En los últimos años, cada vez se emplean
más a nivel hospitalario los grupos relacionados
con el diagnóstico (GRD) para cuantificar el vo-
lumen de recursos consumidos. Cada GRD es el
conjunto de pacientes con una enfermedad cla-
sificada etiológicamente por sus causas y mani-
festaciones clínicas, los cuales van a necesitar
pruebas complementarias, tratamientos, etc.,
muy similares en todos ellos, por lo que consu-
mirán cantidades muy parecidas de recursos
dentro del mismo hospital o de hospitales de la
misma categoría (5).
Cuando la evaluación económica se desa-
rrolla en el seno de un ensayo clínico o un di-
seño observacional, a la hora de analizar los
recursos consumidos en el global de pacientes,
habitualmente se calcula la media y la desvia-
ción estándar. Sin embargo, dado que la distri-
bución del consumo de recursos no suele ser
normal (ya que existe un grupo pequeño de su-
jetos que van a consumir una elevada propor-
ción de los recursos), lo más lógico parece que
42
es emplear la mediana. Aunque ha habido cierta
discusión sobre este tema, a día de hoy está
más o menos claro que los decisores necesi-
tan más la media que la mediana de los recur-
sos consumidos para tomar decisiones, por lo
que la tendencia actual es emplear la media a la
hora de agrupar el consumo de recursos de un
grupo de pacientes. Además, también se suele
recurrir a técnicas estadísticas más sofisticadas
(como el análisis multivariante) a la hora de
analizar los datos de consumo de recursos en
un intento por emplear los datos más exactos y
precisos (6).
Con el fin de lograr que la estimación de
los recursos consumidos sea válida y fiable,
será necesario manejar adecuadamente los
datos perdidos empleando las pruebas esta-
dísticas más adecuadas (7). En el capítulo de-
dicado a la incorporación de evaluaciones
económicas en ensayos clínicos y diseños ob-
servacionales, se tratará este asunto en más
profundidad.
c) Valoración monetaria de los recursos
consumidos
Consiste en asignar un coste (habitual-
mente, un precio) a los recursos identificados y
cuantificados para cada opción terapéutica en la
evaluación económica. Cuando existen precios
observables en el mercado, y se puede suponer
que éstos van a reflejar el coste de oportunidad,
basta con multiplicar el precio de cada recurso
por el número de veces que se ha utilizado para
obtener el coste global del recurso empleado
(por ej., si se han realizado cinco radiografías y
el precio de cada una es de 20 €, el coste global
en radiografías será de 100 €).
Nos encontramos situaciones y recursos
en los que no existen precios observables en
el mercado, mientras que en otros casos, aun-

que sí existan, no reflejan el verdadero coste
de oportunidad de los recursos, siendo nece-
sario emplear precios ajustados (aunque no
sean del todo exactos) o recurrir al uso de las
tarifas.
Es importante tener en cuenta a la hora de
valorar los recursos consumidos, que el precio
de los recursos puede variar dependiendo de la
zona geográfica, el tipo de institución (por ej.,
un hospital terciario y un hospital comarcal), a
lo largo del tiempo (véase, si un medicamento
pierde la patente y aparecen genéricos) y en
función del tipo de paciente. Por lo tanto, habrá
que intentar que los precios empleados sean
representativos del entorno en el que se van a
utilizar las alternativas estudiadas en la evalua-
ción económica.
En relación a los costes de los medicamen-
tos (uno de los más importantes en muchas eva-
luaciones económicas), a la hora de su valoración
es preciso tener en mente que si la perspectiva
empleada es la de la sociedad, va a ser necesario
incorporar el coste total de los medicamentos,
esto es, PVP IVA 4% en los medicamentos de
uso ambulatorio y de venta en la oficina de far-
macia, y PVL (precio de venta del laboratorio)
para los medicamentos de uso hospitalario. Si
se piensa que el coste de un medicamento en
particular está sujeto a descuentos (hecho muy
frecuente en el medio hospitalario), si no es po-
sible conocer dicha cuantía, habrá que aplicar
una tasa general de descuento que sea lógica y
razonable en el medio donde se realiza la eva-
luación económica.
Los datos de coste de los medicamentos
habrá que obtenerlos de la publicación oficial
del Consejo general de Colegios Oficiales
de Farmacia (8). Además, es necesario que se
detallen otras posibles fuentes de donde se han
obtenido datos de costes, y que en el análisis de
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
sensibilidad efectuado se modifique el valor del
coste de los medicamentos acorde a las varia-
ciones más plausibles en el entorno donde se
esté efectuando el análisis.
En relación al resto de costes directos mé-
dicos (o costes sanitarios), en nuestro país no
existen listados oficiales con los costes de dis-
tintas tecnologías sanitarias, analíticas, prue-
bas complementarias, procesos asistenciales,
etc., contrariamente a lo que sucede en países
de nuestro entorno. Dado que no contamos
con una fuente oficial para obtener estos cos-
tes, una manera de conocerlos es preguntar en
cada centro (hospital o centro de salud) que
participa en la realización de la evaluación eco-
nómica por los costes de los diferentes recur-
sos que van a consumir las opciones en
evaluación. Otra forma es buscar los datos de
los costes que necesitamos en bases de datos
estatales de costes sanitarios, donde se pue-
den encontrar costes de distintos GRD, además
de los de diferentes procesos, analíticas, prue-
bas complementarias, así como los de cada día
de estancia hospitalaria, de cada visita a ur-
gencias, de cada visita a consulta externa del
especialista, etc. (9).
Otra posible fuente de datos de costes di-
rectos son las tarifas publicadas por cada Co-
munidad Autónoma (CC. AA.) en los boletines
oficiales con los costes que pagan por diferen-
tes servicios, pruebas complementarias, días
de hospitalización, etc. a proveedores privados
en su ámbito de actuación. El problema del uso
de las tarifas es que representan un coste es-
trictamente financiero, pero reflejan mal el
coste de oportunidad. Por esta razón, suelen
ser de una cuantía mayor que el coste real,
ya que son calculadas más para garantizar la
financiación que para representar los costes
reales de producción. La gran ventaja de utilizar
43
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica
tarifas es que son oficiales. En general, no
se recomienda su uso (salvo que no se dis-
ponga de ninguna otra fuente), ya que no van
a cubrir todos los costes y no suelen tener nin-
guna relación con el coste real de los diferen-
tes servicios.
Para la valoración de los costes directos no
médicos (costes no sanitarios), se emplearán
los precios de mercado, intentando conocer
el valor medio y la desviación estándar (o
el  rango), con el fin de incorporar este valor
en el análisis de sensibilidad de la evaluación
económica.
Los costes indirectos y los costes de los cui-
dados informales se tratarán en un apartado
aparte dentro de este capítulo, lo mismo que el
manejo de los costes futuros en cualquier eva-
luación económica.
Actualización de los costes: ajustes
temporales
Entre los individuos de una sociedad, existe
la denominada preferencia temporal de retrasar
los costes hacía el futuro, en lugar de pagarlos
en el momento actual. Esta preferencia tempo-
ral no es una consecuencia de la inflación e
igualmente existiría en un mundo con inflación
cero y sin intereses bancarios, básicamente de-
bido a que las personas dan prioridad a vivir el
presente, ya que el futuro se suele contemplar
con incertidumbre y piensan que en el futuro sus
ingresos económicos irán en aumento. Por este
motivo, cuando los costes de las alternativas en
evaluación se producen en un período superior
a un año, resulta necesario convertirlos en uni-
dades equivalentes a los valores monetarios del
año en el que se realiza el análisis (año basal), a
través del uso de la tasa de descuento (cálculo
44
del valor actual) que va a atribuir menos valor
(descuento) a los costes que se producirán en el
futuro (10).
Para calcular el valor monetario actual del
coste, se utiliza la siguiente fórmula:
VA = VF/(1+r)t
donde (VA) es el valor monetario actual,
(VF) es el valor monetario futuro, (r) es la tasa
de descuento y (t) es el número de años trans-
curridos desde el momento presente hasta el
momento en el que se producen los costes. En
la Tabla III se describe un ejemplo de actualiza-
ción de costes, dependiendo del horizonte
temporal de la evaluación económica.
A la hora de elegir la tasa de descuento a
aplicar en un análisis para conocer el valor ac-
tual de los costes, hay que tener en cuenta que
la tasa de descuento ha de reflejar la tasa de
preferencia social, que se supone está represen-
tada en el tipo de interés real (esto es, una vez
descontada la inflación) de la deuda a largo
plazo. A efectos prácticos, y en un intento por
poder comparar distintas evaluaciones econó-
micas realizadas en diferentes países, se reco-
mienda emplear una tasa de descuento entre el
3% y el 5% (en España se recomienda emplear
el 3%, en Reino Unido el 3,5% y en Canadá el
5%), y en el análisis de sensibilidad incluir el o%
y el 5% como tasas de descuento, con el fin de
poder valorar cómo cambian los resultados
cuando se aplican distintas tasas de des-
cuento (11-13).
Valoración de los costes indirectos
Se denomina coste indirecto a toda pérdida
de producción de bienes y servicios ocasionada
por la morbilidad o mortalidad prematura pro-
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla III. Actualización de los costes de dos alternativas terapéuticas en una
evaluación económica con un horizonte temporal de diez años y el
uso de una tasa de descuento del 3%

Coste del Factor de Coste Coste del Factor de Coste

tratamiento A descuento actualizado tratamiento B descuento actualizado
Año 1 8.000 1/(1+0,03)1 7.766 10.000 1/(1+0,03)1 9.708
Año 2 8.000 1/(1+0,03)2 7.540 10.000 1/(1+0,03)2 9.425
Año 3 8.000 1/(1+0,03)3 7.321 10.000 1/(1+0,03)3 9.151
Año 4 8.000 1/(1+0,03)4 7.107 10.000 1/(1+0,03)4 8.884
Año 5 8.000 1/(1+0,03)5 6.900 10.000 1/(1+0,03)5 8.626
Año 6 8.000 1/(1+0,03)6 6.699 10.000 1/(1+0,03)6 8.374
Año 7 8.000 1/(1+0,03)7 6.504 10.000 1/(1+0,03)7 8.130
Año 8 8.000 1/(1+0,03)8 6.315 10.000 1/(1+0,03)8 7.894
Año 9 8.000 1/(1+0,03)9 6.131 10.000 1/(1+0,03)9 7.664
Año 10 8.000 1/(1+0,03)10 5.952 10.000 1/(1+0,03)10 7.440

ducida por una enfermedad. Existen tres tipos
de costes indirectos bien diferenciados: a) los
que se generan como consecuencia de una
reducción o ausencia de la productividad re-
munerada debida a la enfermedad (horas o
días de baja laboral); b) los que se producen
por la reducción de la productividad no remu-
nerada debido a la enfermedad (por ej., dis-
minución de actividades habituales en el
hogar), y c) los que se deben a la pérdida de
productividad de familiares/amigos del en-
fermo como consecuencia de estar cuidán-
dolo o acompañándolo.
A la hora de evaluar las pérdidas de produc-
tividad laboral, hay que tener en cuenta tanto
el absentismo como el presentismo. El primero
de ellos hace referencia al incumplimiento de la
jornada laboral dentro de las horas laborales
que corresponden a la jornada legal de trabajo,
mientras que el presentismo se refiere al traba-
jador que está presente en su puesto de trabajo
durante la jornada laboral pero manifiesta una
productividad reducida debido a la enferme-
dad, lo que hace que se encuentre trabajando
por debajo del nivel de sus capacidades al no
encontrarse completamente bien. Es impor-
tante valorar siempre el presentismo junto al
absentismo al cuantificar los costes indirectos,
ya que se ha comprobado que la disminución
de la productividad laboral debido al presen-
tismo es importante, y si no se evalúa correcta-
mente se va a infravalorar el coste indirecto de
una enfermedad causado por la pérdida de pro-
ductividad laboral y, por lo tanto, los resultados
de la evaluación económica no van a ser válidos
y fiables (14,15).
Para la cuantificación de la pérdida de pro-
ductividad laboral se han desarrollado diferen-
tes instrumentos de medida, siendo el más
empleado el denominado como “número de
días equivalentes a días de trabajo perdidos por
mes” (lost workday equivalents-LWDE), en el
que las pérdidas de productividad se calculan a
través de la suma de días de absentismo más el
“equivalente”, en días de absentismo, de los
días en que el enfermo ha acudido a su trabajo
con su capacidad productiva mermada (presen-
tismo), según la siguiente fórmula:
LWDE = W1 + W2 (1-p)

45
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica
siendo (W1) el número de días sin poder tra-
bajar por la enfermedad (absentismo), (W2) el
número de días trabajados con problemas de
salud (presentismo), (p) es el porcentaje
de efectividad en el trabajo y (1-p) el porcen-
taje de discapacidad laboral en el trabajo (16).
Como ya se ha dicho, la inclusión del indicador
del presentismo es clave, ya que se ha compro-
bado que en muchas de las enfermedades que
causan más pérdidas de productividad (mi-
graña, gripe, lumbalgia, etc.), la mayor parte de
las mismas se producen por la merma en el ren-
dimiento de los pacientes en el trabajo, más
que por el número de días de absentismo.
En estos momentos, la inclusión de los cos-
tes indirectos en las evaluaciones económicas
es un tema de debate (dado que su medición y
valoración son complicadas), aunque cuando la
perspectiva elegida es la de la sociedad, su in-
corporación es muy recomendable. En la mayo-
ría de las guías existentes para efectuar
evaluaciones económicas se recomienda co-
municar estos costes de manera separada y
recogerlos cuando se adopte una perspectiva
social (17). Aunque existen diferentes métodos
para valorar los costes indirectos, en la mayoría
de estas guías tampoco existe consenso sobre
qué método de valoración debería emplearse
de manera rutinaria.
A la hora de cuantificar la productividad la-
boral perdida, existen principalmente dos mé-
todos alternativos (18,19):
a) método del capital humano, donde los
costes indirectos se cuantifican en función de la
reducción de ganancias brutas de los pacientes
en el futuro debido a la morbilidad o mortalidad
producida por la enfermedad y que vienen de-
terminados por el salario del paciente. Una de
las críticas a este método es que su empleo
puede perjudicar a colectivos con niveles retri-
46
butivos más bajos y que penaliza a los colecti-
vos que no se encuentran en el mercado de
trabajo (jubilados, niños, amas de casa, etc.). A
pesar de los problemas que presenta este mé-
todo, a día de hoy es el más empleado a la hora
de calcular los costes indirectos en las evalua-
ciones económicas en el ámbito sanitario,
b) método de los costes de fricción (o costes
coyunturales), donde la cantidad de productivi-
dad perdida como consecuencia de la enferme-
dad va a depender del período de tiempo
(período de fricción) que las empresas necesitan
para encontrar a un sustituto del trabajador en-
fermo. En este período se incluye el tiempo que
tarda en buscarse al sustituto más el tiempo
que este nuevo trabajador emplea en alcanzar
la productividad que tenía el trabajador en-
fermo. Con este método, los costes indirectos
serán más elevados cuanto más especializado
sea el trabajo del paciente a sustituir.
Además, con esta metodología las pérdidas
de productividad a corto plazo deberían ser
menores que las obtenidas por el método del
capital humano (los pacientes enfermos recu-
perarán parte del trabajo cuando se reincorpo-
ren y, además, parte del trabajo podría ser
efectuado por los compañeros), y a largo plazo
los costes indirectos serán iguales a los costes
de fricción (costes incurridos en la búsqueda y
formación del trabajador alternativo que va a
sustituir de forma permanente al trabajador
enfermo).
Estimación de los costes de los
cuidados informales
Los costes informales son costes que perte-
necen a la categoría de los costes directos no
médicos o costes no sanitarios. Estos costes ha-

bitualmente los financia el propio paciente o sus
familiares y en algunos casos, los servicios so-
ciales. Son costes que van a tener una gran rele-
vancia en el coste global del manejo de las
enfermedades crónicas con un componente de-
generativo importante (enfermedad de Alzhei-
mer, enfermedad de Parkinson, ictus, etc.).
Se denominan cuidados informales a la
prestación de cuidados a personas dependien-
tes por parte de la familia, amigos, vecinos u
otras personas (que no reciben ninguna com-
pensación económica por la ayuda que propor-
cionan), o bien por parte de cuidadores
especializados, a los que suele pagar la familia
del paciente (20). Estos costes se dividen en
cinco componentes: a) cuidado del hogar; b)
cuidado personal (vestirse, alimentarse, etc.);
c) ayudas para moverse; d) ayuda con tareas
administrativas, y e) ayudas para desenvolverse
en el ámbito social.
La valoración de los cuidados informales
implica tanto la identificación y medición de
la cantidad de tiempo dedicado a cada una
de las tareas definidas, como su posterior va-
loración monetaria. Existen dos grandes mé-
todos para su valoración: el método de
preferencia revelada y el método de preferen-
cia declarada (21).
Entre los métodos de preferencia revelada,
las técnicas más empleadas son el coste de
oportunidad (identificar y valorar el coste que
supone para el cuidador dedicar su tiempo a
cuidar al enfermo, en lugar de realizar activida-
des alternativas como trabajar o dedicarlo al
ocio) y el coste de sustitución (valoración del
tiempo dedicado a un determinado cuidado,
empleando el precio del mercado de un servicio
sustitutivo cercano). Dentro de los métodos de
preferencia declarada, las técnicas más em-
pleadas son la valoración contingente (se in-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
tenta conocer la  mínima cantidad de dinero
que un cuidador informal esperaría recibir por
estar dispuesto a prestar el servicio o la canti-
dad máxima que se estaría dispuesto a pagar
por cada hora de cuidado) y el análisis de con-
junto (se trata de estimar las preferencias de un
individuo o de un grupo de sujetos a partir de la
clasificación ordinal proporcionada por técnicas
de encuesta).
Medición y cuantificación de los costes
futuros
En relación a los costes futuros de los medi-
camentos, hasta ahora se ha asumido que la
depreciación de su valor con el tiempo sería si-
milar al valor de la inflación y, por lo tanto, sería
suficiente el ajuste temporal para actualizar el
coste de los mismos. Sin embargo, en recientes
trabajos se ha visto que el precio real de los me-
dicamentos disminuye más que el valor de la
inflación, por lo que el valor de actualización
empleando el ajuste temporal no es exacto y
sobreestima el valor del coste de los medica-
mentos, lo que incrementa el cociente coste/
efectividad incremental en las evaluaciones
económicas.
Para evitar este problema, algunos autores
recomiendan que en las evaluaciones económi-
cas de medicamentos se asuma que el coste
futuro real de éstos va a decrecer a lo largo del
tiempo (un 4% por año), lo que garantizará que
los resultados de estas evaluaciones sean más
válidos y precisos (22).
Al margen de los costes futuros de los me-
dicamentos, la incorporación del resto de cos-
tes futuros en las evaluaciones económicas es
un tema de controversia entre los expertos en
esta disciplina. Se consideran costes futuros a
47
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica
todos los costes adicionales que se van a produ-
cir debido al aumento de la expectativa de vida
de los pacientes, como consecuencia del trata-
miento administrado para tratar su enferme-
dad. Existen tres tipos de costes futuros:
a) Costes médicos futuros directamente
relacionados con las opciones terapéuticas
empleadas para tratar la enfermedad basal y
la propia evolución de esta patología (eventos,
complicaciones, enfermedades relacionadas,
etc.). Estos costes se producen gracias a que
estos tratamientos administrados generan
una ganancia en esperanza de vida en los pa-
cientes. En este grupo de costes entrarían los
costes de los medicamentos que van a tener
que tomar los pacientes, así como las pruebas
complementarias, analíticas y consultas nece-
sarias para el control de su enfermedad du-
rante los años de vida ganados. También
entrarían en este grupo los costes derivados
de tratar posibles complicaciones de la patolo-
gía basal.
b) Costes médicos futuros no relacionados
con la patología basal, esto es, costes que se
producen como consecuencia de tratar enfer-
medades que van a aparecer en los pacientes
por el mero hecho de vivir más tiempo, pero
que no están relacionados con la patología
basal, ni son consecuencia de los tratamientos
administrados para sus dolencias. En este
grupo entrarían los costes derivados de tratar
patologías que aparecerán sólo por el hecho de
vivir más años, pero que no están relacionadas
con la enfermedad basal original.
c) Costes no médicos (o no sanitarios) futu-
ros, que son todos los costes no sanitarios re-
lacionados con el consumo que va a ocurrir
durante el período de vida ganada (derivado
de una mayor supervivencia), tales como la
alimentación, vestido, vivienda, ocio, etc. En
48
este grupo están las ganancias en productivi-
dad, consecuencia de la vida laboral más larga
de los sujetos, como costes futuros negativos.
Este grupo de costes solamente tiene sentido
tenerlos en cuenta cuando la perspectiva de la
evaluación económica sea la sociedad en ge-
neral, pero no cuando la perspectiva escogida
sea más restrictiva (hospital, área de salud,
etc.).
A los costes médicos futuros (los relaciona-
dos y los no relacionados con la enfermedad
basal) también se les denomina en la literatura
costes médicos indirectos (indirect medical
costs), y a los costes no médicos futuros tam-
bién se les conoce como costes de consumo y
ocio (survivor consumption and leisure forgone
costs).
En estos momentos, existe un consenso ge-
neralizado de que los costes médicos futuros
relacionados con la enfermedad y con el trata-
miento administrado siempre deberían ser te-
nidos en cuenta en una evaluación económica,
ya que se producen gracias al aumento en la
esperanza de vida o a la disminución de la mor-
bilidad producida por los tratamientos emplea-
dos (23).
Sin embargo, la incorporación de los costes
médicos futuros no relacionados con la enfer-
medad basal ha sido un tema controvertido du-
rante mucho tiempo, existiendo autores a favor
de incluirlos (con el fin de incorporar todos los
costes derivados del uso de las opciones em-
pleadas) y otros partidarios de no incorporarlos
(ya que no son consecuencia directa de las alter-
nativas terapéuticas administradas, ni de la en-
fermedad basal y, además, su peso final en el
análisis es muy bajo debido al ajuste temporal)
(24-27). En los últimos años ha surgido una co-
rriente que aboga por su incorporación sistemá-
tica en las evaluaciones económicas con el fin de

que éstas ganen en consistencia interna y ex-
terna, a pesar de que en la mayoría de las guías
existentes para efectuar evaluaciones económi-
cas, o bien se recomienda expresamente no in-
corporar estos costes, o bien se deja al criterio
del analista la decisión de incorporarlos o no (in-
cluyéndolos en el análisis de sensibilidad si no se
incorporaron en el análisis del caso base de re-
ferencia), probablemente porque la gran mayo-
ría de ellas fueron elaboradas hace bastante
tiempo (28,29).
Teniendo en cuenta que cada vez se consi-
dera más importante la incorporación de los
costes médicos futuros (relacionados y no re-
lacionados) en las evaluaciones económicas,
recientemente se ha elaborado una estandari-
zación a la hora de cuantificar estos costes
médicos futuros, habiéndose creado un pro-
grama cuya finalidad es lograr que la estima-
ción de estos costes futuros sea de calidad y
que se efectúe de una manera uniforme. El
programa se denomina aplicación práctica
para incluir costes futuros de la enfermedad
(practical application to include future disease
costs-PAID 1.0) (30).
En relación a los costes no médicos (o no
sanitarios) futuros, tradicionalmente ha exis-
tido una mayor controversia sobre si deben o
no ser incorporados a las evaluaciones econó-
micas. Para algunos expertos, siempre debe-
rían ser incluidos en una evaluación económica,
ya que consideran que estos costes son atribui-
bles y resultado del tratamiento aplicado y,
además, los pacientes tienen que vivir y llevar
una vida digna (24,31). Mientras que para otros
no deberían incluirse ya que no son consecuen-
cia directa de las alternativas terapéuticas en
estudio y, por lo tanto, no tiene sentido su in-
corporación (32). Por otra parte, en los últimos
tiempos hay autores que consideran que estos
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
costes solamente deberían incluirse si sus be-
neficios asociados obtenidos están incluidos
en los años de vida ajustados por calidad
(AVAC) de la evaluación económica (33,34).
Acorde con esta teoría, según algunos investi-
gadores, estos costes futuros no médicos no
deberían incorporarse en una evaluación eco-
nómica, ya que los beneficios que generan no
se incluyen en la valoración de los AVAC (35,36).
En relación con las guías existentes para efec-
tuar evaluaciones económicas, solamente la
guía de Suecia para elaborar este tipo de estu-
dios recomienda sistemáticamente la inclusión
de estos costes futuros no médicos a la hora de
realizar una evaluación (31), mientras que en
las guías de Portugal, Francia, Holanda, Aus-
tralia y Canadá se recomienda la exclusión de
cualquier coste futuro no médico en las evalua-
ciones económicas (37).
Conclusiones
La identificación y medición de los recur-
sos consumidos, así como su posterior valora-
ción en costes, es una de las piedras angulares
de cualquier evaluación económica, por lo que
siempre habrá que esforzarse por descifrarlos
y cuantificarlos de una manera fiable y pre-
cisa.
Los costes directos médicos son los más im-
portantes en casi todas las evaluaciones econó-
micas, por lo que habrá que poner especial
interés en su cuantificación de manera fide-
digna. Los costes directos no médicos (incluidos
los costes informales) suelen ser importantes en
enfermedades crónicas y en aquéllas con un alto
componente de dependencia de los pacientes,
por lo que en estos casos será necesario reco-
gerlos de manera exhaustiva. Los costes indi-
49
 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica

rectos cada vez se tienen más en cuenta, ya que
en muchos países se recomienda adoptar la
perspectiva social en las evaluaciones económi-
cas, bien en el análisis del caso base de referen-
cia o en el análisis de sensibilidad, incluyendo
los costes de productividad (38).
En relación con los costes futuros, en cual-
quier evaluación económica los costes futuros
médicos relacionados con la enfermedad basal
y los tratamientos administrados siempre de-
berían ser incluidos en la misma, mientras que
aquéllos no relacionados habrá que decidir si se
incluyen o no, razonando la decisión final (39).
Si no fueran incorporados en el análisis del caso
base de referencia, siempre será necesario ha-
cerlo en el análisis de sensibilidad, ya que se ha
comprobado que su exclusión puede favorecer
a las alternativas terapéuticas destinadas a pa-
cientes de mayor edad frente a los grupos de
pacientes más jóvenes (40).
Salvo en los estudios de coste de la enfer-
medad y en los análisis de impacto presupues-
tario, donde no se van a tener en cuenta los
resultados en salud (se revisarán en sendos ca-
pítulos de este libro más adelante), en el resto
de evaluaciones económicas siempre habrá
que relacionar los costes generados con los
resultados en salud obtenidos tras la aplica-
ción de las distintas opciones de tratamiento
en evaluación. El hecho de valorar únicamente
los costes sin fijarse en los beneficios terapéu-
ticos es un análisis parcial de costes que no
debería utilizarse para la toma de decisiones
en política sanitaría ya que podría derivar en
el establecimiento de decisiones erróneas e
incorrectas.

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 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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 Tipos de costes a incluir en una evaluación económica

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52
 CAPÍTULO IV
Medición y evaluación de los resultados en salud
en las evaluaciones económicas
Si quieres ser sabio, aprende a preguntar con respeto, a escuchar con atención,
a responder serenamente y a callar cuando no tengas nada que decir.

Johann Kaspar

E
n cualquier evaluación económica, la co-
rrecta valoración de los resultados en
salud obtenidos tras la administración
de las opciones terapéuticas en estudio es
uno de los pilares básicos (junto con los costes
generados) para poder obtener conclusiones
que sean válidas, creíbles y de relevancia para
los decisores. De hecho, no incorporar los resul-
tados en salud más apropiados (que estén
menos sesgados y que sean de la mayor cali-
dad) es una de las críticas que con más frecuen-
cia se realiza a la hora de valorar evaluaciones
económicas ya efectuadas (1,2).
Los resultados en salud obtenidos tras la
aplicación de cualquier opción terapéutica se
van a poder expresar tanto en unidades clínicas
derivadas de evitar morbimortalidad, como en
unidades humanísticas derivadas de incremen-
tar la calidad de vida y el nivel de satisfacción
de los pacientes (3), siendo siempre necesario
razonar la manera en la que se midan estos
resultados.
Si los resultados se van a expresar en unida-
des clínicas (parámetros que el clínico utiliza
diariamente para valorar la eficacia de los tra-
tamientos administrados), éstas podrán deri-
varse de la disminución de la morbilidad, tales
como: porcentaje de pacientes curados, com-
plicaciones evitadas, eventos evitados (infar-
tos de miocardio evitados, ictus evitados, etc.),
tiempo libre de enfermedad, recurrencias evi-
tadas y otras muchas que los profesionales sa-
nitarios utilizan a diario. Los resultados también
se pueden medir a partir de la disminución de la
mortalidad, en cuyo caso se emplean variables
del tipo de año de vida ganado, muerte evitada,
vida salvada, años de vida ajustados por cali-
dad, supervivencia libre de progresión, supervi-
vencia global, etc.
Aunque en muchas ocasiones se han em-
pleado (y se siguen empleando todavía en estos
días) variables subrogadas o intermedias para
valorar los resultados en salud en las evaluacio-
nes económicas (mmHg reducidos en la cifra de
tensión arterial, disminución de mg de coleste-
rol plasmático, número de lesiones ulcerosas en
endoscopia, número de eventos evitados, etc.),
en la actualidad hay un amplio consenso dentro
del mundo de la evaluación económica en la ne-
cesidad de que siempre se empleen variables
finales derivadas de la reducción de la mortali-
dad a la hora de valorar los resultados en salud
obtenidos tras la aplicación de cualquier alter-
nativa terapéutica. Esto es debido a que van a
ser mucho más útiles para los agentes decisores
a la hora de emplear las evaluaciones económi-
cas para fijar prioridades en política sanitaria.
Solamente en aquellos casos en los que no se
dispusiese de resultados de variables finales de
eficacia se podrían utilizar resultados de varia-

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 53

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_4,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Medición y evaluación de los resultados en salud
en las evaluaciones económicas
bles intermedias, siempre intentando relacionar
éstas con variables finales de una u otra manera
(por ej., reducción de la cifra plasmática de co-
lesterol con disminución de la aparición de infar-
tos agudos de miocardio a través de estudios
epidemiológicos-ecuación de Framingham). El
hecho de emplear resultados de variables inter-
medias obliga a los analistas que están efec-
tuando la evaluación económica a ser muy
conservadores en sus conclusiones.
Independientemente de la unidad clínica
elegida para valorar los resultados en salud,
éstos se podrán expresar como datos de efica-
cia (si los resultados alcanzados se han logrado
en condiciones un tanto controladas e ideales,
como sucede en los ensayos clínicos clásicos), o
bien como datos de efectividad (si los resulta-
dos se han obtenido en condiciones de práctica
médica diaria del mundo real, como sucede en
los ensayos clínicos pragmáticos y los diseños
observacionales). Siempre que sea posible,
habrá que intentar emplear resultados en salud
que reflejen la efectividad de los tratamientos
administrados, ya que van a ser datos mucho
más útiles para la toma de decisión en política
de medicamentos y tecnologías sanitarias (4).
Por contra, si los resultados en salud se no-
tifican como datos humanísticos, existen dos
maneras diferentes de clasificarlos: a) diferen-
cia en la calidad de vida relacionada con la salud
(CVRS), y b) cambios en el valor de utilidad so-
cial o preferencias de los pacientes. Hasta
ahora, el uso de los cambios de puntuación en la
CVRS como el resultado en salud más importante
en evaluaciones económicas ha sido anecdótico
(y muy pocas veces se ha empleado con este
fin), habiéndose utilizado más bien como una
variable adicional de medición de la eficacia/
efectividad obtenida tras la administración de
un tratamiento. En los análisis coste-conse-
54
cuencia (tipo de evaluación económica que se
revisará más adelante en un capítulo de este
libro), se pueden relacionar directamente los
costes generados con la modificación de la
CVRS en los pacientes y obtener el parámetro
del coste/mejora en la puntuación de la CVRS,
aunque no suele ser habitual. Sin embargo, es
posible que en el futuro se empiece a utilizar la
variación en la puntuación de la CVRS (medida
como el porcentaje de pacientes en los que se
logra una mejoría en la puntuación de la CVRS
por encima de la diferencia mínimamente im-
portante del instrumento empleado) como una
forma alternativa de valorar los resultados en
salud obtenidos en las evaluaciones económi-
cas, que podría tener un uso importante en pa-
tologías crónicas, donde el componente de
CVRS es muy importante.
Contrariamente, el uso del valor de la utili-
dad social o de la preferencia de los pacientes
como una variable que evalúa el resultado en
salud obtenido se ha incrementando notable-
mente en los últimos años al unirlo a la expec-
tativa de vida de los pacientes (años de vida
ganados). Esto ha generado el parámetro más
empleado en la actualidad para valorar y medir
los resultados en salud conseguidos tras la ad-
ministración de diferentes alternativas tera-
péuticas, el año de vida ganado ajustado por
calidad (AVAC), parámetro que define a los
análisis coste-utilidad, que serán revisados en
detalle más adelante en el libro (5).
Resultados en salud medidos
en unidades clínicas derivadas
de la disminución de la morbilidad
La valoración de los resultados en salud deri-
vados de una reducción de la morbilidad de la

enfermedad diana va a ser diferente si se trata de
variables categóricas o variables cuantitativas.
En el caso de variables categóricas, la me-
dida del efecto de un tratamiento adminis-
trado se efectúa empleando diferentes
técnicas analíticas, tales como el riesgo abso-
luto y el riesgo relativo, la reducción del riesgo
absoluto (RRA), la reducción del riesgo rela-
tivo (RRR), el odds ratio (OR) y el número nece-
sario a tratar (NNT) (6).
El riesgo absoluto de cada opción terapéu-
tica evaluada representa la proporción de pa-
cientes tratados en los que aparece el resultado
valorado (habitualmente, un evento), por lo
que valores más bajos reflejan unos mejores
resultados. El riesgo relativo (RR) es el cociente
entre el riesgo del grupo en tratamiento con la
nueva opción terapéutica a valorar y el grupo
en tratamiento con el control y, habitualmente,
se expresa como el cociente entre el riesgo del
tratamiento que presenta un mayor riesgo y el
que muestra uno menor (7).
La reducción del riesgo absoluto (RRA) es la
diferencia entre el riesgo absoluto del grupo en
tratamiento con la nueva opción a valorar y el
riesgo absoluto del grupo control y, cuanto más
elevado sea, mejores resultados presenta la
nueva opción terapéutica en estudio frente al
tratamiento control.
La reducción del riesgo relativo (RRR), tam-
bién llamado fracción atribuible, es el cociente
entre la reducción del riesgo absoluto de ambos
grupos de tratamiento (nueva opción en estudio
y control) y el riesgo absoluto en el grupo con-
trol, y nos va a proporcionar información del
beneficio de la nueva opción terapéutica en tér-
minos relativos. Su valor siempre va a ser mucho
más elevado que el RRA, por lo que suele em-
plearse mucho más a la hora de comunicar los
resultados de los estudios de investigación clí-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
nica, tanto en los informes finales como en las
publicaciones. El problema de utilizar el valor de
la RRR en vez del valor de la RRA es que al haber
eliminado la magnitud del riesgo sin trata-
miento (riesgo basal), se puede sobre o infraes-
timar el impacto de la nueva opción terapéutica
en estudio, si el riesgo sin tratamiento fuera
muy bajo o muy alto, respectivamente (8).
El odds ratio (OR) (a veces traducido al cas-
tellano como razón de ventaja) representa el
cociente entre el odds del grupo donde se em-
plea la nueva opción terapéutica a evaluar y el
odds del grupo control, es decir, el cociente
entre la probabilidad de que el resultado eva-
luado ocurra y la probabilidad de que no ocurra
y, habitualmente, se estima por el cociente
entre el número de veces que ha ocurrido el re-
sultado evaluado y el número de veces que no
ha ocurrido. Si no hay efecto de los tratamien-
tos administrados, el OR es 1, mientras que
cuanto mayor sea el efecto, el valor de OR más
se aleja de 1 (en positivo o en negativo).
El número necesario a tratar (NNT) repre-
senta el número de pacientes que deberían re-
cibir la nueva opción terapéutica en estudio
para lograr evitar el resultado evaluado en un
paciente cuando se compara con el tratamiento
del grupo control, y se calcula como el in-
verso del RRA. Tanto el OR como el NNT repre-
sentan el tamaño del efecto cuando la variable
de respuesta es categórica. Por ejemplo, en un
estudio donde se evaluase el efecto protector
de un medicamento anti-hipertensivo en la
aparición de ictus, un NNT de 15 significaría que
sería necesario tratar a 15 pacientes con el me-
dicamento para evitar la aparición de un ictus.
Cuanto mayor sea el tamaño del efecto del
tratamiento administrado, menor será el NNT
y, cuanto más grande sea el NNT, menor va a
ser el tamaño del efecto del tratamiento admi-
55
 Medición y evaluación de los resultados en salud
en las evaluaciones económicas

nistrado. Si no se encontrasen diferencias en la de utilizar el tratamiento A o el tratamiento B en

eficacia entre los grupos en evaluación (por ej.,
nuevo tratamiento y control), la RRA sería cero
y el NNT, infinito (9). En la Tabla I se describen
las diferentes maneras de calcular la magnitud
de los resultados cuando se evalúan variables
categóricas de eficacia.
En la actualidad, la mayoría de los expertos
en metodología de investigación y medicina
basada en la evidencia recomiendan que a la
hora de notificar los resultados de los estudios
clínicos, se comuniquen siempre empleando
una medida relativa y una absoluta, y se apor-
ten los intervalos de confianza de los estánda-
res utilizados (10).
En el caso de variables cuantitativas, la medida
del efecto de un tratamiento administrado se rea-
liza a través del cálculo del tamaño del efecto para
dichas variables cuantitativas. Este tamaño del
efecto nos mide la magnitud del efecto derivado
dos grupos diferentes de pacientes (11).
El más común de los estadísticos emplea-
dos para calcular el tamaño del efecto con va-
riables cuantitativas es la d de Cohen (a veces,
también denominada diferencia de medias es-
tandarizada), parámetro designado para la si-
tuación en la que las respuestas de los
tratamientos A y B presentan distribuciones
normales con desviaciones estándar equivalen-
tes (12). Su cálculo es sencillo y basta aplicar la
siguiente fórmula:
d = m2-m1 /S pooled
donde (m1) y (m2) son las medias de los dos
grupos en estudio y (S pooled) es la desviación
estándar global, cuyo cálculo se efectúa de la
siguiente manera:
S pooled = raíz cuadrada de (n2- 1)S22
+ (n1-1)S12 / (n1 + n2) -2


Tabla I. Cálculo de la magnitud de los resultados, cuando se evalúan
variables categóricas de eficacia en un estudio clínico prospectivo
en el que se compara el tratamiento A (nueva opción terapéutica)
frente al tratamiento B (control)

Evento No evento Total

Tratamiento A a (20) b (180) a + b (200)
Tratamiento B c (15) d (85) c + d (100)
Total a + c (35) b + d (265) a + b + c +d (300)
* Riesgo absoluto de aparición de un evento con el tratamiento A: a/a+b = 20/200 = 0,1 (10%)
* Riesgo absoluto de aparición de un evento con el tratamiento B: c/c+d = 15/100 = 0,15 (15%)
* Reducción del riesgo absoluto (RRA) del tratamiento A frente al tratamiento B: (c/c+d) – (a/a+b) = 0,15 – 0,10 = 0,05 (5%). El tratamiento
A reduce el riesgo de que se produzca un evento en 0,05 (5%) cuando se compara con el tratamiento B.
* Riesgo relativo (RR) del tratamiento A y el tratamiento B (RR): (c/c+d) / (a/a+b) = 0,15 /0,10 = 1,5. (El riesgo de que se produzca un evento
es 1,5 veces mayor cuando se administra el tratamiento B frente al tratamiento A.)
* Reducción del riesgo relativo (RRR): (c/c+d) – (a/a+b) / (c/c+d) = 0,05 /0,15 = 0,333. (El uso del tratamiento A representa una reducción
del 33,3% con respecto al riesgo del tratamiento B, en la aparición de un evento.)
* Odds ratio (OR) del uso del tratamiento A frente al tratamiento B: (a x d) / (c x b) = 20 x 85 / 15 x 180 = 0,63. (El uso del tratamiento A se
asocia con una disminución del 27% en la aparición de un evento, cuando se compara con el tratamiento B.)
* Número necesario a tratar (NNT) = 1/RRA = 1/0,05 = 20 (representa el número de pacientes que deberían recibir el tratamiento A en
lugar del tratamiento B, para que se evite la aparición de un evento).

56

donde (n1) y (n2) son los tamaños muestra-
les de los dos grupos en estudio y (S1) y (S2) son
las varianzas de los dos grupos en evaluación.
Resultados medidos en unidades
clínicas derivadas de la disminución
de la mortalidad
Los resultados que se obtienen a partir de
variables de mortalidad son los que más pueden
ayudar a los decisores sanitarios a la hora de es-
tablecer prioridades y de asignar los recursos
existentes de manera apropiada. Por esta razón,
en las evaluaciones económicas se recomienda,
siempre que se pueda, emplear resultados que
reflejen la disminución en mortalidad (Tabla II).
El número de muertes evitadas (deaths avoi-
ded) o de vidas salvadas (lives saved), pese a ser
un parámetro de gran interés para los clínicos,
en la disciplina de la evaluación económica ra-
ramente se utiliza como resultado de salud, ya
que es un parámetro demasiado agregado y su
utilización en la toma de decisiones no es fácil.
Los años de vida ganados (life-years gained) es
un parámetro que se emplea mucho más, siendo
uno de los más utilizados en los análisis coste-efec-
tividad como medida de los resultados alcanzados
por las opciones terapéuticas en estudio. Para su

Tabla II. Diferentes parámetros existentes para cuantificar la disminución de
la mortalidad y la ganancia en expectativa de vida
* Años potenciales de vida perdidos
* Muertes evitadas
* Vidas salvadas
* Años de vida ganados ajustados por discapacidad
* Años de vida ganados ajustados por calidad
* Esperanza de vida ajustada por nivel de salud
* Esperanza de vida libre de discapacidad
* Años de vida ganados
* Años de vida ganados ajustados por el nivel de salud
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
cálculo, va a ser necesario comparar la edad a la
que los pacientes fallecen en los grupos evaluados
y calcular los años de vida ganados en cada uno de
ellos a partir de las tablas de mortalidad, en el caso
de estudios prospectivos en los que se proyecta la
supervivencia de los pacientes durante toda su ex-
pectativa de vida (13). O bien, simular los resultados
que aparecerán en los grupos en estudio a lo largo
de toda su expectativa de vida, a través de mode-
los de simulación efectuados con la información
obtenida en los estudios prospectivos.
Los años potenciales de vida perdidos (APVP)
(potential years of life lost-YPLL) es un indica-
dor de la mortalidad prematura, el cual está ba-
sado en una esperanza de vida predeterminada,
donde se otorga una mayor importancia a las
causas de muerte que ocurren a edades tempra-
nas de la vida que a las que suceden en edades
más avanzadas (14). Refleja el número de años
que teóricamente una persona deja de vivir si la
muerte se presenta de manera prematura. Este
indicador se utiliza para identificar las principa-
les causas de mortalidad prematura, comparar
los resultados obtenidos por edad, sexo y raza,
establecer las estrategias de prevención y las
prioridades sanitarias en distintas patologías,
así como a la hora de decidir la asignación de los
recursos disponibles para realizar investigacio-
nes sanitarias (15,16).
57
 Medición y evaluación de los resultados en salud
en las evaluaciones económicas
Teniendo en cuenta que es posible padecer
enfermedades con una elevada morbilidad y
una baja mortalidad y viceversa, es útil y reco-
mendable considerar ambos factores en combi-
nación a la hora de evaluar los resultados de
distintas alternativas terapéuticas. Como resul-
tado de esta combinación, van a existir paráme-
tros o medidas que evalúen de manera positiva
la expectativa de vida o los años de vida gana-
dos, tales como la esperanza de vida ajustada
por el nivel de salud, la esperanza de vida libre
de discapacidad y los años de vida ganados ajus-
tados por el nivel de salud. De la misma manera,
también van a existir parámetros que valoren de
manera más negativa la expectativa de vida o
los años de vida ganados, tales como los años
de vida ajustados por discapacidad y los años de
vida ajustados por calidad.
La esperanza de vida ajustada por el nivel de
salud (health-adjusted life expectancy-HALE) es
un indicador que ajusta la expectativa de vida de
los sujetos acorde a su nivel y estado de salud y,
por lo tanto, incorpora mortalidad y estado de
salud en un único parámetro (17). Representa el
número equivalente de años en perfecto estado
de salud que un sujeto puede esperar vivir du-
rante su vida si estuviese expuesto cada año a las
condiciones más predominantes de morbilidad
(aquéllas que empeoren el estado de salud) exis-
tentes en ese momento. Para poder cuantificar
este parámetro en una población definida, se si-
guen dos pasos: a) disponer de la tasa de morta-
lidad ajustada por la edad, y b) tener una medición
del estado de salud ajustado por la edad (18).
La esperanza de vida libre de discapacidad
(disability-free life expectancy-DFLE) es una me-
dida intermedia de la esperanza de vida ajustada
al nivel de salud, y difiere de ésta en la manera en
que son manejados los años de vida vividos. Este
indicador define un umbral acorde al estatus de
58
discapacidad, de tal manera que los años de vida
vividos con un estado de salud por encima de
este valor umbral son contados totalmente, y los
que están por debajo de este valor umbral no
son tenidos en cuenta (19).
El año de vida ajustado por el nivel de salud
(health-adjusted life years-HALYs) es una me-
dida de la salud de la población que permite
combinar el impacto de la mortalidad y la mor-
bilidad de manera simultánea, y que permite
hacer comparaciones entre diferentes enfer-
medades. A la hora de efectuar su cálculo, es
necesario seguir tres pasos: a) describir el nivel
de salud, bien como un estado de salud, o bien
como una enfermedad; b) desarrollar valores o
pesos para corregir el estado de salud o la en-
fermedad, denominado como utilidad o calidad
de vida, y c) combinar los valores de diferentes
estados de salud o enfermedad con la estima-
ción de la esperanza de vida (20).
Sin embargo, los indicadores más empleados
en la actualidad son los años de vida ajustados
por discapacidad y los años de vida ajustados por
calidad, que van a ser revisados en detalle a
continuación.
Los años de vida ajustados por discapacidad
(AVAD) (disability-adjusted life years-DALYs)
combinan los años perdidos por una enferme-
dad y los años vividos con una discapacidad, y
valoran la pérdida derivada de vivir una vida
corta con una discapacidad. Los AVAD se calcu-
lan por una combinación de cuatro componen-
tes: expectativa de vida, el valor de la vida a
diferentes edades, el valor de tiempo futuro y el
valor de evitar la discapacidad (21). De esta ma-
nera, los años de vida ajustados por discapaci-
dad (AVAD) representan la suma de los valores
presentes en los años futuros perdidos debido a
una mortalidad prematura y el valor presente de
los años futuros de vida ajustados por la severi-

dad media (frecuencia e intensidad) de cualquier
discapacidad física o mental causada por una
enfermedad. Por lo tanto, los AVAD son una me-
dida de alguna cosa perdida más que ganada, y
lo que se busca con los tratamientos administra-
dos es evitar que aparezcan AVAD, de tal ma-
nera que cuando se emplea este indicador en los
estudios coste-efectividad el resultado se ex-
presa como el coste/AVAD evitado (22).
Los AVAD son la suma de los años de vida
perdidos y los años de vida vividos con discapa-
cidad y cómo impactan los diferentes trata-
mientos a la hora de reducir la aparición de los
mismos. Cuando se emplea este indicador en
una evaluación económica lo que se hace es
calcular los AVAD producidos en dos diferentes
escenarios: cuando se trata a los pacientes con
la opción terapéutica a evaluar, y cuando ésta
no se utiliza. En este cálculo van a intervenir
distintos factores, tales como la edad de muerte
de los pacientes, la esperanza de vida de los pa-
cientes en el momento de su muerte, una tasa
de descuento, un peso de ajuste a la edad, un
peso de ajuste de la discapacidad, la edad del
comienzo de la enfermedad y la duración de la
discapacidad. La estimación de estos factores
no es tarea fácil, por lo que su uso como indica-
dor en evaluaciones económicas ha sido tradi-
cionalmente escaso (23,24). En la actualidad,
tampoco se recomienda su empleo a la hora de
asignar prioridades en política sanitaria, ya que
se ha visto que no produce una medida útil de
la salud de la población (25).
El año de vida ajustado por calidad (AVAC)
(quality-adjusted life year-QALY) es una me-
dida elaborada para evaluar los efectos de una
alternativa terapéutica en términos de expec-
tativa de vida (años de vida ganados) y de cali-
dad de vida medida como utilidad. La utilidad
refleja la preferencia de un paciente por el es-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
tado de salud que presenta y adopta un valor
entre cero y 1, siendo cero el peor estado de
salud posible, y 1 el mejor. Este indicador es el
empleado en los análisis coste-utilidad, por lo
que será revisado en profundidad en el capítulo
del libro dedicado a este tipo de análisis.
En relación con los resultados en salud futu-
ros (cuando el horizonte temporal de la evalua-
ción económica es mayor de un año), lo mismo
que ocurre con los costes futuros, va a ser nece-
sario actualizarlos al valor presente a través de
un ajuste temporal mediante una tasa de des-
cuento, ya que la sociedad prefiere disfrutar de
los beneficios terapéuticos lo antes posible y no
diferirlos al futuro. En la actualidad, la mayoría
de las guías existentes para realizar evaluacio-
nes económicas aconsejan efectuar un ajuste
temporal, tanto a los costes como a los resulta-
dos en salud futuros (cuando el horizonte tem-
poral es mayor de un año), empleando la misma
tasa de descuento (26,27). La fórmula em-
pleada para realizar el ajuste temporal de los
resultados es la misma que la usada con los cos-
tes futuros, por lo que el lector interesado en
conocerla deberá acudir al capítulo de costes
sanitarios dentro de este libro.
Métodos existentes para obtener
los resultados en salud
En cualquier evaluación económica es esen-
cial disponer de los resultados producidos por
las alternativas en estudio, de tal manera que
éstos sean válidos, precisos y de calidad. Para
llegar a conocer los resultados derivados del
uso de las distintas opciones en evaluación,
existen diferentes métodos (todos ellos com-
plementarios entre sí), cada uno con sus venta-
jas e inconvenientes.
59
 Medición y evaluación de los resultados en salud
en las evaluaciones económicas
Los ensayos clínicos se consideran como la
metodología más válida y con menos sesgos a
la hora de disponer de los datos de resultados,
aunque también presentan sus limitaciones e
inconvenientes (28). Los diseños observaciona-
les presentan la gran ventaja de su mayor vali-
dez externa, aunque los resultados obtenidos
con este método están sujetos a una menor va-
lidez interna y precisión, ya que el control de
posibles sesgos y factores de confusión es com-
plicado (29). Aún con estas limitaciones, en mu-
chas ocasiones los resultados de este tipo de
estudios resultan de gran valor y son total-
mente complementarios a los resultados de los
ensayos clínicos.
Con el fin de poder evaluar diferentes ensa-
yos clínicos y estudios observacionales publi-
cados en la literatura, y poder obtener los
resultados de todos ellos de manera agregada
(cada uno con un peso diferente en el resultado
final, dependiendo del tamaño muestral y de la
varianza), cada vez se realizan más revisiones
sistemáticas de la literatura y metaanálisis (30).
En muchas ocasiones, no existen estudios
comparativos entre las alternativas terapéuti-
cas que se quiere evaluar y, por lo tanto, no se
pueden efectuar metaanálisis directos entre
ellas. En estos casos, se pueden efectuar com-
60
paraciones realizando metaanálisis por sepa-
rado con cada una de las opciones en estudio y,
después, comparando los datos de los resulta-
dos encontrados siempre que el comparador
haya sido común para ambas opciones (pla-
cebo o el mismo comparador activo) y que las
características de los grupos en estudio en
ambos metaanálisis hayan sido similares, de
tal forma que los resultados finales puedan ser
comparados (31).
Otro de los métodos empleados para cono-
cer los resultados de distintas intervenciones
sanitarias son los modelos analíticos de deci-
sión (32), diseños que permiten poder extrapo-
lar los resultados obtenidos en estudios clínicos
prospectivos a horizontes temporales más ex-
tensos que el período de seguimiento del estu-
dio original, datos esenciales para los decisores
sanitarios a la hora de asignar los recursos dis-
ponibles y fijar prioridades en política de medi-
camentos y tecnologías sanitarias.
Todos estos métodos serán revisados en
profundidad en los próximos capítulos, mo-
mento en el que se profundizará en aspectos
técnicos y analíticos y se aportará información
sobre sus ventajas e inconvenientes, así como
los pasos a dar para realizarlos con validez y
rigor científico.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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 Medición y evaluación de los resultados en salud
en las evaluaciones económicas

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62
 CAPÍTULO V
Estudios de coste de la enfermedad
El futuro tiene muchos nombres. Para los débiles es lo inalcanzable.
Para los temerosos, lo desconocido. Para los valientes es la oportunidad.

Víctor Hugo

L
os estudios de coste de la enfermedad
son un tipo de evaluación económica
cuyo objetivo final es la identificación y
cuantificación de todos los costes producidos
en el manejo de una enfermedad específica
(costes de diagnóstico, tratamiento y revisión).
Al final, esta clase de estudios nos va a permitir
disponer de una estimación del coste que su-
pone una enfermedad concreta para la socie-
dad y el sistema sanitario de un país (1).
No es raro encontrar sitios donde a este tipo
de estudios se les denomina estudios de coste
y carga de la enfermedad, aunque únicamente
se evalúen los costes relacionados con el ma-
nejo de la patología sin más. En otras ocasio-
nes, los estudios de coste y carga incluyen datos
de calidad de vida relacionada con la salud
(CVRS), además de los datos de costes, en un
intento por medir la carga de la enfermedad
acorde al deterioro que ésta produce en la CVRS
de los pacientes. Incluso, otros autores van más
allá y en los estudios de coste y carga de la en-
fermedad añaden datos de morbilidad (número
de pacientes afectados, días de hospitalización,
gravedad de las complicaciones, etc.) junto a
datos de uso de recursos y costes de la enfer-
medad.
En los estudios de coste de la enfermedad la
perspectiva elegida debería ser la de la socie-
dad en su conjunto, por lo que siempre será ne-
cesario incluir todos los costes generados, tanto
los directos (médicos y no médicos), como los
indirectos. La identificación, medición y valora-
ción de los recursos consumidos y los costes
producidos se realiza siguiendo la metodología
descrita en el Capítulo III de este libro.
Tipos de estudios de coste
de la enfermedad
Dependiendo de qué horizonte temporal se
elija, de cómo se midan los costes, de la rela-
ción temporal existente entre el inicio del estu-
dio y la recogida de los datos de costes y de si
se recogen los costes totales de la enfermedad
evaluada o solamente los costes incrementales,
van a existir diferentes diseños metodológicos
para realizar un estudio de coste de la enferme-
dad:
1) Según el horizonte temporal del estudio y los
datos epidemiológicos que se utilicen, van a
existir dos tipos diferentes de enfoques:
a) Estudios basados en datos de prevalen-
cia, los cuales miden los costes que genera una
enfermedad en un grupo de pacientes durante
un tiempo concreto (habitualmente, un año),
independientemente de cuándo empezó la en-
fermedad en estudio. Este enfoque es el más
empleado en la práctica, y en él todos los cos-
tes se presentan sin ajuste temporal (2). En este
diseño, lo mismo que en el resto de diseños me-
todológicos que se van a revisar a continuación,
es recomendable estratificar a los pacientes

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 63

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_5,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Estudios de coste de la enfermedad
que padecen la enfermedad según la gravedad
y el estadio evolutivo de la misma, ya que el
consumo de recursos difiere de uno leve a uno
grave y de un paciente recién diagnosticado
con respecto a otro que lleva varios años de
evolución.
Estos estudios con enfoque prevalencia pro-
porcionan al decisor una descripción del coste
global necesario para el manejo de una enfer-
medad y le permiten conocer qué costes son los
más importantes, y son de gran ayuda a la hora
de decidir qué áreas del tratamiento de la enfer-
medad habría que mejorar con el fin de raciona-
lizar el gasto. El enfoque prevalencia es más
apropiado para enfermedades cuya evolución
se produce durante el tiempo que dura el análi-
sis y que no va a modificarse mucho a lo largo
del tiempo, o para enfermedades agudas.
b) Estudios basados en datos de incidencia,
donde se evalúan los costes que genera una en-
fermedad desde que se diagnostica hasta su
desenlace final. En el enfoque incidencia se de-
tectan los casos nuevos de la enfermedad en un
período de tiempo fijado y, posteriormente, se
estiman los costes generados por estos nuevos
casos durante todo el tiempo que dure la enfer-
medad (3). Son muy útiles para valorar y de-
mostrar el posible ahorro de recursos derivado
de implantar medidas preventivas (por ej., va-
cunas) y para intentar conocer el curso tempo-
ral de los costes derivados del manejo de la
enfermedad acorde a su estado evolutivo, lo
que podría ayudar a desarrollar estrategias de
tratamiento más orientadas y focalizadas en
los estadios de la enfermedad que más recursos
consumen. Este enfoque es más adecuado para
enfermedades crónicas y patologías que nece-
sitan mucho tiempo para mostrar su evolución
y complicaciones (por ej., diabetes, hiperten-
sión arterial, etc.).
64
2) Según cómo se midan los costes, van a existir
dos aproximaciones diferentes para realizar es-
tudios de coste de la enfermedad: top-down
(arriba hacia abajo), basados en la población, y
bottom-up (abajo hacia arriba), basados en los
pacientes.
En el tipo top-down, partiendo de un valor
de gasto global de una población que padece
una enfermedad, se van asignando las partes
que correspondan a cada una. Por ejemplo, a
partir del gasto nacional en enfermedades
vasculares, se asignan partidas de costes a
diferentes enfermedades del área cardiovas-
cular, y a continuación en cada una de estas
enfermedades se atribuyen diferentes cate-
gorías de costes (hospitalización, medica-
mentos, pruebas complementarias, analíticas,
rehabilitación, etc.). Este método permite
conocer los costes empleados en el manejo
de la enfermedad sin mucha finura y es el
que más suele emplearse en el enfoque de la
prevalencia.
En el tipo de bottom-up se intenta conocer
los costes generados en cada paciente recopi-
lando los recursos consumidos en cada período
de seguimiento del mismo, procurando obte-
ner los costes que aparecen en cada proceso
del manejo de la enfermedad evaluada. Este
método es más costoso en tiempo y en con-
sumo de recursos, pero los datos obtenidos
son mucho más finos y nos aportan informa-
ción más realista, exacta y de calidad. Este mé-
todo es el que más se emplea en el enfoque de
la incidencia.
3) Acorde a la relación temporal entre el inicio
del estudio y la recogida de los datos, existen
dos modalidades diferentes: estudios retros-
pectivos y diseños prospectivos.
En los estudios retrospectivos, todos los
eventos y costes generados ya han sucedido

cuando se inicia el estudio. Este tipo de diseño
requiere menos recursos para su realización y
se va a poder realizar en espacios de tiempo
más cortos, debido a que ya se han producido
los costes y sólo hay que recopilarlos. Sola-
mente pueden realizarse cuando existan sufi-
cientes datos recogidos en la historia clínica y
cuando éstos sean válidos, fiables y de calidad.
En ocasiones, si no existen suficientes datos
en las historias clínicas, se puede preguntar di-
rectamente a los pacientes por el consumo de
recursos durante el horizonte temporal del estu-
dio de costes de la enfermedad en marcha (nor-
malmente, un año), esto es, por los costes
ocurridos durante el último año (por ej., los me-
dicamentos tomados, las pruebas complemen-
tarias realizadas, los ingresos hospitalarios
sucedidos, los días de baja laboral, etc.). El mayor
problema es que suele aparecer lo que se deno-
mina como sesgo de recuerdo, por el que los pa-
cientes olvidan una serie de recursos consumidos
o sobreestiman el consumo de otros, lo que al
final va a sesgar los resultados del estudio.
Por el contrario, en los diseños prospectivos
los eventos que ocurren en la evolución de la en-
fermedad y los costes que van a generar no han
ocurrido cuando el estudio empieza, por lo que la
recogida de datos se efectúa siguiendo a la co-
horte de los pacientes elegidos para el estudio.
Este tipo de diseño es más costoso y requiere
más tiempo hasta poder disponer de los resulta-
dos finales, pero los datos son de más calidad y
exactitud ya que se pueden diseñar cuestionarios
específicos para recoger toda la información de
consumo de recursos y costes generados de una
manera mucho más precisa (4).
4) Dependiendo de si se van a recoger los cos-
tes totales (estimación del coste total de los
pacientes diagnosticados con la enfermedad),
o si se van a recopilar únicamente los costes in-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
crementales debidos a la enfermedad (estima-
ción del incremento en costes atribuible
únicamente a la presencia de la enfermedad,
pero no debido a otras comorbilidades asocia-
das o a costes asociados con la edad), existen
distintos diseños para efectuar el estudio de
coste de la enfermedad (5).
Los diseños que evalúan costes totales no
utilizan grupos controles en su desarrollo, reco-
giéndose todos los costes derivados del manejo
de la enfermedad. En este tipo de diseño, se
identifican los pacientes con el diagnóstico de
la enfermedad estudiada y se suman todos los
costes que genera el tratamiento de estos pa-
cientes, aunque no se esté seguro de que todos
los costes hayan sido motivados por la enfer-
medad diana en sí misma. La ventaja de este
tipo de diseño radica en su simplicidad, ya que
sólo requiere identificar a pacientes diagnosti-
cados con la enfermedad y recoger todos los
costes generados en su manejo. La mayor des-
ventaja es que en muchos casos se sobreesti-
man los costes finales, ya que se incluyen costes
que no están relacionados con la enfermedad
diana, sino con otras características de los pa-
cientes (edad, comorbilidades, etc.).
En los estudios que valoran los costes incre-
mentales debido a la enfermedad en estudio, la
recogida de datos se limita a aquéllos relacio-
nados exclusivamente con la enfermedad eva-
luada, lo que podría infraestimar el montante
final de los costes recogidos, si se decidiese que
algún tipo de coste podría no estar relacionado
con la enfermedad objeto del estudio, cuando
en realidad sí que lo estaría (por ej., en un estu-
dio de coste de la diabetes no incluir los costes
secundarios al tratamiento de un ictus, al con-
siderar que el ictus nada tiene que ver con la
diabetes, cuando se sabe que existe una clara
relación entre ambas patologías).
65
 Estudios de coste de la enfermedad

Este tipo de estudios proporcionan datos
más reales sobre el verdadero coste derivado
del manejo de la enfermedad, ya que emplean
un grupo control compuesto de sujetos sin la
enfermedad evaluada (habitualmente, sujetos
sanos). De esta manera, se puede calcular el
coste real del manejo de la enfermedad al
poder sustraer los costes que no están relacio-
nados con ésta (costes del grupo control). En
estos diseños, y con el fin de no sobreestimar
el coste derivado del manejo de la enferme-
dad, es imprescindible emparejar los pacien-
tes no sólo por comorbilidades asociadas, sino
también por otros factores de confusión (por
ej., edad y datos sociodemográficos) y, ade-
más, sería deseable emplear casos homogé-
neos entre el grupo de pacientes con la
enfermedad y el grupo control en términos de
estadios y gravedad de la enfermedad, con el
fin de que puedan ser comparables, inten-
tando minimizar en lo posible la aparición de
sesgos (6).
En ocasiones, a la hora de efectuar estos es-
tudios que evalúan los costes incrementales de
una enfermedad, lo que se hace es emplear
análisis de regresión para intentar controlar los
posibles factores de confusión de los costes ge-
nerados por la misma (costes secundarios a co-
morbilidades asociadas, costes debidos a la
edad, etc.), pudiendo o no incorporar un grupo
control al estudio.
Pasos a dar en el diseño y realización
de un estudio de coste de
la enfermedad
A la hora de poner en marcha un estudio de
coste de la enfermedad, va a ser necesario se-
guir las siguientes recomendaciones (Tabla I):
1) Es necesario definir claramente la enfer-
medad a investigar, así como el estadio de la
misma que va a ser estudiado (por ej., leve, mo-
derado o grave). Además, es imprescindible de-
finir el grupo de pacientes que va a ser incluido,
así como los criterios de inclusión que deberán
cumplir y si éstos serán estratificados acorde a
las comorbilidades asociadas.
En este momento, será necesario decidir si
se va a considerar un grupo control, las caracte-
rísticas que éste debería tener y las técnicas a
emplear para lograr el máximo de homogenei-
zación con el grupo de pacientes en estudio
(apareamiento, estratificación, etc.).


Tabla I. Pasos a dar en el diseño y realización de los estudios de coste de la
enfermedad

1. Definir la enfermedad y los pacientes que van a ser incluidos en el estudio.

2. Especificar el tipo de metodología de estudio a emplear.
3. Determinar la perspectiva elegida para el estudio.
4. Definir el tipo de costes que se van a incluir en el estudio.
5. Efectuar el ajuste temporal a través de la aplicación de una tasa de descuento, siempre que el
horizonte temporal sea mayor de un año.
6. Realizar el análisis de sensibilidad, modificando el valor de los parámetros con mayor nivel de
incertidumbre.
7. Presentar los resultados de manera desagregada.
8. Discutir los resultados y extraer las conclusiones del estudio.

66

2) Habrá que decidir qué tipo de metodolo-
gía se va a seguir para efectuar el estudio de
coste de la enfermedad, teniendo que escoger
entre el enfoque incidencia o prevalencia, el di-
seño top-down o bottom-up, si va a ser retros-
pectivo o prospectivo y si se va a evaluar el
coste global o, por el contrario, se va a cuantifi-
car únicamente el coste incremental.
En muchas ocasiones, estas decisiones no
son fáciles de tomar y los criterios a considerar
en la decisión deberían ser:
* El tipo de enfermedad, ya que en enfer-
medades agudas es más fácil utilizar el
enfoque incidencia, mientras que en las
crónicas este enfoque es mucho más
complicado y difícil, siendo más fácil
emplear el enfoque prevalencia.
* La disponibilidad de datos y su calidad, ya
que si se dispusiese de historias clínicas
buenas y de calidad, y extensas bases de
datos, los diseños retrospectivos podrían
ser una opción a valorar. En caso contra-
rio, habría que pensar en diseños prospec-
tivos, más caros y que requieren de más
tiempo para disponer de resultados.
* El presupuesto existente (este hecho va
a limitar la incorporación de un grupo
control en el estudio) y la urgencia que
se tenga en disponer del resultado final
(hay que tener en mente que los diseños
retrospectivos nos van a permitir dispo-
ner antes de los resultados, cuando se
compara con los prospectivos, aunque
con una menor validez y precisión frente
a éstos).
3) Será necesario definir la perspectiva
desde la que se va a realizar el estudio, esto es,
a quién van a interesar los resultados del mismo.
En los estudios de coste de la enfermedad, se
recomienda que la perspectiva sea siempre la
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
de la sociedad, ya que es la más amplia y la que
más ayudará a la hora de emplear los resulta-
dos de estos estudios a los decisores sanitarios.
Otras posibles perspectivas para un estudio de
coste de la enfermedad son la del Sistema Na-
cional de Salud (SNS), la de un hospital, etc.,
aunque no se recomiendan en este tipo de eva-
luación económica.
4) Decidir el tipo de costes que se van a in-
cluir en el estudio, que dependerá en gran parte
de la perspectiva: médicos directos (o sanita-
rios), no médicos directos (o no sanitarios), in-
directos e intangibles.
La valoración de los costes directos (médi-
cos y no médicos) se realizará a través de los
precios de mercado, tarifas nacionales o auto-
nómicas, empleando bases de datos de costes
sanitarios o analizando datos de costes de estu-
dios publicados. Los costes indirectos se van a
obtener a través del método del capital humano
o del coste de fricción, como ya se revisó en el
capítulo de costes de este libro. Aunque la me-
dición de los costes indirectos es más compleja,
siempre se debería intentar incluirlos en los es-
tudios de coste de la enfermedad.
La valoración de los costes intangibles es un
tema mucho más complejo, ya que no es fácil
de efectuar. Aunque existen métodos para su
evaluación (disponibilidad a pagar y otros), ha-
bitualmente no suelen incluirse en los estudios
de coste de la enfermedad.
5) Efectuar el ajuste temporal de los costes
siempre que el horizonte temporal del estudio
sea superior a un año, a través de la aplicación
de una tasa de descuento. En los estudios en los
que se haya elegido el enfoque de la prevalen-
cia, dado que el horizonte temporal suele ser de
un año, no hará falta efectuar el ajuste tempo-
ral. Sin embargo, en los estudios con enfoque
incidencia, teniendo en cuenta el horizonte
67
 Estudios de coste de la enfermedad
temporal mayor de un año, sí que será necesa-
rio realizar el ajuste temporal.
6) Realizar el análisis de sensibilidad modifi-
cando el valor de aquellos parámetros donde
exista mayor incertidumbre, con el fin de valo-
rar cómo se modifican los resultados del estu-
dio. En este análisis de sensibilidad, es habitual
incorporar las principales variables del estudio
(porcentaje de complicaciones, número de
pruebas complementarias y analíticas realiza-
das, hospitalizaciones, visitas al servicio de ur-
gencias, datos de costes, etc.), pudiéndose
efectuar cualquiera de los tipos de análisis de
sensibilidad disponibles (univariante, multiva-
riante, tornado, etc.).
En los estudios de coste de la enfermedad,
es particularmente útil la realización de análisis
de sensibilidad modificando la fuente y los mé-
todos empleados para estimar los diferentes
tipos de costes, con el fin de conocer cómo se
modifica el resultado cuando el valor de deter-
minados costes se altera (por ej., cambiar el
dato de un coste obtenido a través del precio
de mercado por el valor del mismo coste si se
emplea una tarifa).
7) La presentación de los resultados de los
estudios de coste de la enfermedad deberán
ser consistentes con los datos recogidos y, ade-
más, deberán ser comunicados de manera
agregada (todos los costes juntos) y de forma
desagregada (de manera separada cada uno de
los tipos de costes incluidos: costes directos
médicos, costes directos no médicos y costes
indirectos). De esta manera, será fácil conocer
qué tipo de costes genera el mayor montante
del coste global de la enfermedad.
8) En la parte de la discusión, se deberán
intentar comparar los resultados hallados en el
estudio realizado con los resultados de otros
estudios ya efectuados, tratando de explicar
68
las diferencias encontradas. En esta sección,
es muy común que el coste obtenido en el es-
tudio se ponga en relación con el gasto público
en sanidad o el % del producto interior bruto
(PIB) empleado en atención sanitaria. De ma-
nera adicional, otra forma de relativizar los
datos de costes obtenidos es compararlos con
los costes agrupados de enfermedades donde
se encuentra la enfermedad estudiada (por ej.,
si se está estudiando el coste de la EPOC, la
referencia sería el coste de la categoría “enfer-
medades del aparato respiratorio”). De esta
forma, se va a poder concluir que el coste de
una enfermedad específica supone un porcen-
taje del coste total necesario para el manejo
de todas las enfermedades agrupadas en la
misma categoría.
Aplicaciones prácticas de los estudios
de coste de la enfermedad
Este tipo de estudios aportan una informa-
ción relevante en sí misma y, además, suponen
una fase de primera aproximación a una eva-
luación económica completa, sirviendo como
fuente de conocimiento importante de datos
de consumo de recursos, los cuales van a ser
esenciales para su realización.
Los estudios de coste de la enfermedad per-
miten conocer la importancia de la enfermedad
evaluada en relación a los recursos que se nece-
sitan para su manejo y los costes generados y
su tipo (costes directos o costes indirectos).
Además, ayudan a valorar las consecuencias
socioeconómicas que representa la enferme-
dad para la sociedad y el SNS, poniendo de re-
lieve aquellos costes que no son totalmente
visibles o de los que no se conoce su cuantía
con exactitud (7).

Por otra parte, van a concienciar a los profe-
sionales sanitarios y otros agentes sanitarios
sobre los recursos que podrían ahorrarse si la en-
fermedad fuera evitada o prevenida, lo que po-
dría ayudar a fijar las áreas en las que sería
prioritario invertir e investigar (aquéllas que van
a disminuir los costes de manera especial) y a
planificar los programas sanitarios a implantar
por parte de las autoridades sanitarias (8).
Los estudios de coste de la enfermedad rea-
lizados con el enfoque prevalencia permiten
conocer en qué se gastan los recursos existen-
tes durante un período de tiempo determinado,
lo que puede ayudar a orientar sobre dónde es
necesario destinar más recursos (por ej., propo-
ner medidas preventivas o establecer protoco-
los de tratamiento para evitar la evolución de
ciertas enfermedades, etc.) (9).
Limitaciones de los estudios de coste
de la enfermedad
Los estudios de coste de la enfermedad han
sido objeto de críticas y polémicas. Algunos au-
tores afirman que su realización es poco útil, ya
que puede dar lugar a conclusiones erróneas
(derivadas de la metodología poco válida y pre-
cisa empleada en la mayoría de los estudios de
coste de la enfermedad efectuados) y, además,
sus resultados pueden inducir a tomar decisio-
nes poco acertadas al no reflejar el coste de
oportunidad de las posibles opciones existen-
tes (10,11). Por estas razones, consideran que el
uso de la magnitud de los costes de una enfer-
medad como criterio de asignación de recursos
es perverso y está sesgado, ya que es posible
que existan otras enfermedades con costes más
bajos pero donde la inversión podría resultar en
un mayor incremento de resultados en salud
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
para la sociedad. Para estos autores, los resulta-
dos de este tipo de estudios hay que tenerlos en
cuenta conjuntamente con los datos que nos
proporcionan otro tipo de análisis (evaluaciones
económicas, datos humanísticos, estudios clíni-
cos, datos de tolerabilidad y seguridad, etc.) a la
hora de tomar decisiones en política sanitaria.
Según su opinión, tampoco serían útiles para
fijar prioridades en materia sanitaria, ni para de-
cidir dónde investigar o para recomendar trata-
mientos o medidas preventivas a aplicar en
determinadas enfermedades.
Otros autores han expresado sus dudas en
cuanto a la credibilidad de los resultados de
estos estudios, ya que en muchas ocasiones es
muy complicado llegar a identificar los costes
reales del manejo de una enfermedad y, en
otros casos, existen muy pocos datos sobre los
costes indirectos y los costes intangibles, lo que
hace que al final el resultado de esta clase de
estudios infra o sobreestime el verdadero coste
de la enfermedad (12).
En otras ocasiones, se ha puesto en tela de
juicio la consistencia metodológica de los estu-
dios de coste de la enfermedad como conse-
cuencia de la calidad de los datos y la variación
existentes en la estimación de los costes en di-
ferentes estudios, dado que en unos estudios
se ajustan los costes por las comorbilidades
presentes y la severidad de la enfermedad,
mientras que en otros no se realiza este ajuste.
Debido a estas inconsistencias y a los diferen-
tes métodos empleados en la realización de los
estudios de coste de la enfermedad, es muy di-
fícil y arriesgado comparar los resultados de
distintos estudios ya realizados, lo que merma
la capacidad de ayuda en la toma de decisiones
(13,14). En la Tabla II se describen las ventajas e
inconvenientes de los estudios de coste de la
enfermedad.
69
 Estudios de coste de la enfermedad


Tabla II. Ventajas e inconvenientes de los estudios de coste de la
enfermedad

Ventajas
•
de las distintas enfermedades según sus costes.
•
completas.
•
con costes más elevados.
•
a través de medidas preventivas o instaurando tratamientos más efectivos.
Inconvenientes
•
•
tratar una enfermedad específica.
•
en salud.
•
método para su valoración.
•
en el tratamiento de la enfermedad y los costes existentes en su manejo es totalmente criticable y,
muchas veces, inexacta.
•
que más recursos consumen, sino aquéllas en las que aún existen muchas necesidades terapéuticas no
bien cubiertas.

¿Cómo podría mejorarse el diseño
y la utilidad práctica de los estudios
de coste de la enfermedad?
Una de las áreas donde hay más posibilidad
de mejora es en la identificación, medición y
valoración de los tipos de costes a incluir. Es to-
talmente necesario incorporar solamente aque-
llos recursos que realmente se consumen y los
costes generados, debiendo utilizar siempre las
fuentes más representativas, más creíbles y de
mayor calidad (15). Además, es necesario reco-
ger de la manera más apropiada los costes indi-
rectos y los costes informales (que no son
fáciles de obtener), aspectos que en muchos
estudios de coste de la enfermedad se tiende a
obviar pensando que son de una cuantía no
muy importante (16,17).
La notificación separada de los diferentes
costes (directos e indirectos) y la posibilidad de
identificar los componentes por separado
de cada uno de estos grupos ayuda tremenda-
mente al decisor a la hora de poder extraer con-
clusiones del estudio y su posterior utilización
en la toma de decisiones.
Por otra parte, en el análisis de sensibilidad
sería deseable que los investigadores se aven-
turasen e hiciesen alguna proyección del coste
de la enfermedad en el futuro (donde se po-
dría valorar el posible impacto en el coste glo-
bal de determinadas alternativas terapéuticas
y de otras prácticas médicas), siempre con

70

asunciones y suposiciones conservadoras, ya
que este ejercicio sería de gran utilidad para el
decisor (18).
Aunque los diseños retrospectivos son más
baratos y se tarda menos tiempo en disponer
de los resultados, presentan inconvenientes
metodológicos en su realización y, además, su
validez y calidad no será muy elevada, ya que
van a existir sesgos y factores de confusión de
difícil control. Su credibilidad y relevancia para
los decisores es menor que los diseños prospec-
tivos, por lo que es recomendable que siempre
que se pueda se realicen estudios prospectivos,
ya que nos van a permitir recoger el consumo
de todos los recursos de manera más fidedigna,
y la calidad de datos siempre se puede mejorar
con técnicas como la monitorización de los pa-
cientes.
El tema de la obtención del coste total o
bien del coste incremental (lo que va a exigir la
inclusión de un grupo control o, en su defecto,
el uso de técnicas estadísticas complejas multi-
variantes) no está bien resuelto en la actuali-
dad. Hay autores que consideran que el
beneficio adicional de incluir un grupo control
no compensa el coste extra y la dificultad del
análisis estadístico, mientras que otros piensan
que siempre debería incluirse un grupo control
en aras de poder disponer de los costes reales
generados por el manejo de una enfermedad
específica. Siendo pragmáticos, una solución
sería incorporar un grupo control a un estudio
de coste de la enfermedad si a priori se piensa
que los pacientes incluidos en el estudio van a
generar unos costes elevados independiente-
mente de la enfermedad evaluada (simple-
mente por la edad, las comorbilidades
asociadas, etc., que haría muy difícil saber exac-
tamente qué costes han sido generados por la
enfermedad y cuáles no). Mientras que no haría
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
falta incorporar un grupo control si se pensase
que los costes asociados que no están en rela-
ción con la enfermedad van a ser de una cuantía
pequeña y, por lo tanto, no tendría mucho sen-
tido emplear recursos y tiempo en incluir un
grupo control en el estudio.
De todas formas, siempre será necesario
razonar la elección de uno u otro diseño a la
hora de efectuar un estudio de coste de la en-
fermedad.
Evaluación de la calidad metodológica
de un estudio de coste de
la enfermedad ya realizado
(publicado o no)
Aunque los estudios de coste de la enfer-
medad tienen sus puntos débiles y han sido
criticados por distintos autores, la realidad es
que es uno de los tipos de evaluación econó-
mica que más se realiza y publica en la litera-
tura.
Como se ha visto a lo largo de este capítulo,
existen distintos métodos para efectuar este
tipo de estudios y es necesario seguir unas re-
comendaciones a la hora de su diseño, realiza-
ción y análisis de los resultados, por lo que sería
deseable disponer de una lista-guía que permi-
tiese conocer si la metodología seguida ha sido
la más adecuada y, por lo tanto, los resultados
obtenidos son válidos, precisos, creíbles y de
calidad (Tabla III) (19).
Esta lista-guía será también de gran ayuda
a la hora de elaborar revisiones sistemáticas de
la literatura con todos los estudios de coste
de una enfermedad específica publicados (ya
que nos permitirá conocer si la metodología se-
guida en su diseño y realización ha sido la más
adecuada), hecho que ya es una realidad en la
71
 Estudios de coste de la enfermedad


Tabla III. Lista-guía para evaluar la calidad metodológica de estudios de
coste de la enfermedad ya realizados

1) ¿Se define claramente la enfermedad a valorar?

2) ¿Se describe si se va a estratificar a los pacientes que padecen la enfermedad según la gravedad,
comorbilidades asociadas, etc.?
3) ¿Se especifica el enfoque del estudio: incidencia o prevalencia?
4) ¿Se ha calculado el coste global producido por la enfermedad o bien el coste incremental que ésta
genera frente a un grupo control?
5) ¿Se describe si el estudio fue retrospectivo o bien prospectivo y se aportan las razones para su
elección?
6) ¿Se indica la perspectiva elegida para el estudio y se razona su elección?
7) ¿Se detalla el tipo de costes que se han recopilado, los métodos que se han empleado para su
valoración y las fuentes utilizadas?
8) ¿Se explicita el método que se ha empleado para cuantificar y valorar los costes indirectos?
9) ¿Se ha realizado un ajuste temporal a los costes que ocurren más allá de un año?
10) Si se está evaluando una revisión sistemática de estudios de coste de la enfermedad publicados, ¿se
han actualizado los datos de los costes de todos los estudios empleando la misma tasa de inflación?
11) ¿Se presentan los resultados de manera desagregada para los costes directos e indirectos, y de
manera detallada cada uno de los dos tipos de costes?
12) ¿Se ha efectuado un análisis de sensibilidad modificando el valor de las variables con mayor nivel de
incertidumbre, así como el valor de las asunciones incorporadas al estudio (si las hubiera)?
13) ¿Se ha realizado una proyección futura de los costes de la enfermedad a medio y largo plazo?
14) ¿Se han extraído unas conclusiones del estudio acorde a los resultados obtenidos?
15) ¿Se detallan las posibles limitaciones del estudio y se proponen nuevos estudios para el futuro?

actualidad y que irá en aumento en el futuro
(20-24), aunque es necesario estandarizar aún
más su realización, con el fin de que se puedan
comparar entre sí los estudios realizados en di-
ferentes países (25).
Perspectivas futuras de los estudios
de coste de la enfermedad
Los estudios de coste de la enfermedad pro-
porcionan información importante que puede
ayudar y orientar en la toma de decisión en po-
lítica de medicamentos y tecnologías sanita-
rias.
Este tipo de estudios difieren de otras eva-
luaciones económicas en que no comparan
costes y resultados, sino que son estudios des-
criptivos que proporcionan unos datos, cuyos
principales objetivos son:
* Evaluar la carga económica de una enfer-
medad para la sociedad, lo que conjunta-
mente con los datos de morbimortalidad
nos va a permitir conocer el coste y la
carga global de la enfermedad.
* Identificar los costes más importantes en
el manejo de una enfermedad y la contri-
bución de cada tipo de coste al montante
total de recursos consumidos.
* Identificar el manejo terapéutico de la
enfermedad a nivel de cada país, de tal
manera que aquellas actividades que
se identifiquen como poco eficientes se
puedan corregir.
* Explicar la variabilidad de los costes e
intentar saber si están asociados con

72
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

alguna característica de la enfermedad hiciesen, debería incorporarse un grupo control

(por ej., la severidad) o de los pacien-
tes (véanse, variables demográficas,
la edad, etc.) o de los proveedores de
la atención sanitaria (por ej., hospita-
les terciarios frente a hospitales co-
marcales).
Para poder conseguir este objetivo, es ne-
cesario realizar este tipo de estudios con la
mejor metodología y el máximo rigor científico,
de tal manera que siempre que se pueda debe-
rán emplearse diseños prospectivos con el uso
de la metodología de abajo hacia arriba (los di-
seños de arriba hacia abajo deberían abando-
narse o dejarse como último recurso, ya que
son muy poco precisos y en el caso de que se
siempre), y además deberán ser innovadores
en su diseño y capaces de cuantificar los verda-
deros costes de la enfermedad para la socie-
dad, e identificar los distintos procesos que
generan estos costes explicando la variabilidad
existente en los mismos.
Si somos capaces de elaborar estudios de
coste de la enfermedad que aglutinen todos
estos aspectos, este tipo de estudios va a ser
una excelente herramienta de ayuda para
la toma de decisiones en política sanitaria
(por ej., integrándose en los planes de salud de
las CC. AA.) y, por lo tanto, es previsible que en
el futuro cada vez se efectúen más estudios de
coste de la enfermedad.

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74
 CAPÍTULO VI
Análisis de minimización de costes
y análisis coste-consecuencia
Solamente aquél que contribuye al futuro tiene derecho
a juzgar el pasado.

Friedrich Nietzsche

E
l análisis de minimización de costes
(AMC) debería ser el tipo de evaluación
económica a realizar cuando dos o más
alternativas terapéuticas hayan demostrado
que producen resultados en salud similares o
equivalentes. Si dos o más intervenciones son
clínicamente equivalentes, solamente deberían
considerarse y compararse los costes de las
mismas, sin tener en cuenta los resultados en
salud obtenidos (1), esencia de los AMC.
En muchas ocasiones, los AMC han sido em-
pleados como herramienta para justificar la in-
troducción de tratamientos más baratos, pero
potencialmente menos efectivos, al asumir los
analistas que estos nuevos tratamientos produ-
cen resultados en salud similares o equivalen-
tes a otras opciones terapéuticas disponibles
en el mercado, sin disponer de evidencias váli-
das y fiables que puedan justificar tal afirma-
ción (por ej., asumiendo un efecto de clase de
un nuevo tratamiento con otro de la misma
familia terapéutica sin estudios que lo hayan
evidenciado).
Sin embargo, para poder utilizar este tipo
de evaluación económica, además de demos-
trar equivalencia terapéutica entre las opciones
terapéuticas en estudio (tema absolutamente
crucial), es necesario estar seguros de que éstas
se han empleado en grupos de pacientes ho-
mogéneos (que presentan unas características
sociodemográficas y unas comorbilidades com-
parables) y con similares factores de riesgo aso-
ciados. Además, tendremos que estar seguros
de que se han empleado dosis “equieficaces” de
las opciones en estudio, esto es, que se han uti-
lizado las dosis que van a producir resultados
clínicos equivalentes, ya que éstas pueden ser
diferentes en cada alternativa terapéutica de-
pendiendo de su potencia intrínseca y de sus
características farmacocinéticas y farmaco-
dinámicas (2).
Por lo tanto, antes de poder emplear un
AMC es necesario que se haya demostrado con
rigor científico que los tratamientos en estudio
producen resultados en salud equivalentes.
Demostración de la equivalencia de los
resultados en salud de las alternativas
terapéuticas en evaluación:
equivalencia terapéutica
Ensayos clínicos controlados
La mayoría de los AMC efectuados en el
seno de un ensayo clínico se han realizado
con datos provenientes de ensayos clínicos
designados para demostrar diferencias en los
tratamientos en evaluación (diseños de supe-
rioridad). Pero, al no encontrarse diferencias
estadísticamente significativas, se asumió
que los resultados en salud obtenidos eran
equivalentes (3,4).

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 75

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_6,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia
Sin embargo, en los ensayos clínicos diseña-
dos para demostrar diferencias (estudios de su-
perioridad) el hecho de no encontrar diferencias
estadísticamente significativas en los resultados
obtenidos no significa que los tratamientos en
estudio sean equivalentes, ya que la ausencia de
significación estadística en un ensayo clínico no
implica automáticamente equivalencia terapéu-
tica (ausencia de evidencia no es evidencia de
ausencia) (5). Por lo tanto, en ensayos clínicos
cuyo tamaño muestral se ha calculado para de-
mostrar diferencias en resultados clínicos entre
las opciones en evaluación (superioridad de una
opción frente a la otra en estudio), cuando no se
encuentran diferencias estadísticamente signi-
ficativas existe tendencia a interpretar este ha-
llazgo como la existencia de una equivalencia
terapéutica. Pero el hecho de no haber hallado
diferencias sólo indica que no se han encon-
trado, no que no existan en realidad, por lo que
no se puede afirmar que exista una equivalencia
terapéutica (la ausencia de diferencia no es evi-
dencia de equivalencia).
Por este motivo, cada vez hay más autores
que defienden que a menos que un ensayo clí-
nico haya sido diseñado para demostrar que la
nueva intervención terapéutica tiene efectos
similares o no inferiores (esto es, que la nueva
opción terapéutica no es clínicamente peor que
el comparador –no es inferior– o es clínica-
mente similar –es equivalente– con el compa-
rador), es totalmente inapropiado efectuar un
análisis de minimización de costes basado en la
ausencia de significación estadística de los re-
sultados en salud encontrados, si el diseño del
ensayo clínico fue realizado para demostrar di-
ferencias (superioridad) entre la nueva alterna-
tiva terapéutica y el comparador. Hay que tener
en cuenta que la ausencia de significación esta-
dística no significa equivalencia terapéutica, ya
76
que no se puede concluir que ambos tratamien-
tos sean equivalentes, sino que no hay suficien-
tes pruebas para afirmar que sean diferentes (la
falta de significación estadística puede deberse
a que el tamaño de la muestra sea pequeño, la
disparidad de los datos elevada, y la magnitud
de la diferencia menor de la esperada).
En este caso, situación más frecuente en la
actualidad con los AMC publicados, lo más apro-
piado sería efectuar un análisis coste-efectivi-
dad y calcular el cociente coste/efectividad
incremental, junto con su intervalo de confianza
(tal y como se verá en el capítulo dedicado en
este libro a los análisis coste-efectividad) (6).
Por lo tanto, si se quiere realizar un análisis
de minimización de costes metodológicamente
correcto y con rigor científico, es necesario que
los datos que avalan la similitud o equivalencia
de los efectos clínicos entre las opciones en es-
tudio provengan de ensayos clínicos de equiva-
lencia y de no inferioridad. Además, es necesario
que cualquier diferencia en los objetivos secun-
darios del estudio sea pequeña y sin significa-
ción clínica (7). Para poder declarar equivalencia
clínica va a ser necesario rechazar simultánea-
mente las dos hipótesis unilaterales referidas a
que la diferencia entre las tasas de respuesta
encontradas (d) con ambas alternativas tera-
estudios de equivalencia (máxima diferencia
que se considera clínicamente irrelevante).
El problema es que el diseño de los estudios
de equivalencia o de no inferioridad (equivalen-
cia de una cola) no es sencillo, y no siempre está
recomendada su realización. El aspecto meto-
dológico más complejo es la definición y justifi-
cación del margen o rango de equivalencia
(máxima diferencia que puede aceptarse entre
dos tratamientos para poder considerarlos

equivalentes desde el punto de vista clínico) de
manera apropiada, y que esté basado en una
metodología válida y reconocida. De hecho,
según algunos autores, solamente es aconseja-
ble su realización en patologías en las que se co-
nozca con mucha precisión la magnitud del
efecto terapéutico y donde exista un intervalo
de confianza estrecho. Por otra parte, en ocasio-
nes se van a requerir tamaños muestrales muy
elevados, especialmente si el margen de no infe-
rioridad es muy estrecho, a pesar de utilizar para
el cálculo el análisis de una sola cola (8,9).
Por todas estas razones, hasta hace poco no
se realizaban con mucha asiduidad los ensayos
de equivalencia y de no inferioridad, aunque es
probable que en el futuro se empiecen a utilizar
cada vez más (10,11). De hecho, cada vez es
más frecuente encontrar análisis de minimiza-
ción de costes que se han efectuado en el
seno  de un ensayo clínico diseñado como un
estudio de no inferioridad (12,13).
Revisiones sistemáticas y metaanálisis
Cuando se utilizan revisiones sistemáticas y
metaanálisis para comparar los resultados en
salud producidos por dos o más alternativas
en estudio, se pueden dar distintas situaciones:
a) que existan varios ensayos clínicos con-
trolados de equivalencia y de no inferioridad
que comparen directamente las opciones tera-
péuticas en estudio. Aunque es raro que esto
suceda, en este caso se calculará el odds ratio o
el riesgo relativo (si los resultados se han expre-
sado en variables categóricas) o la diferencia de
medias estandarizada (si los resultados se han
notificado en variables cuantitativas). Y si el
valor de estos parámetros junto con el intervalo
de confianza se encuentra dentro del margen de
equivalencia (delta) o el rango de no inferiori-
dad, se asumirá equivalencia o similitud tera-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
péutica entre ellas. Siempre habrá que estar
seguros de que las dosis empleadas en todos los
ensayos clínicos son equiefectivas, esto es, que
se comparan dosis equipotentes para que pue-
dan producir similares resultados en salud.
Sin embargo, lo más usual es que se dis-
ponga de varios ensayos clínicos que hayan
comparado las opciones en estudio pero con un
diseño de superioridad. En este caso, también
se realiza un metaanálisis calculando el odds
ratio, riesgo relativo o la diferencia de medias
estandarizadas (según se trate de variables
cualitativas o cuantitativas) y el intervalo de
confianza. Si el valor de estos parámetros junto
con el intervalo de confianza contiene al 1, se
acepta que no existen diferencias estadística-
mente significativas entre las alternativas en
estudio y, por lo tanto, se asume erróneamente
equivalencia terapéutica entre ellas. Cuando el
metaanálisis se haya realizado con ensayos clí-
nicos diseñados para demostrar superioridad,
tampoco es apropiado asumir equivalencia te-
rapéutica de los resultados obtenidos simple-
mente porque no se hayan encontrado
diferencias estadísticamente significativas
entre las opciones en evaluación y, por lo tanto,
no se debería realizar un AMC con estos datos,
b) que no se disponga de ensayos clínicos
donde se hayan comparado de manera directa
las alternativas en estudio, sino que únicamente
se disponga de ensayos clínicos de cada una de
estas alternativas frente a placebo o frente a un
comparador activo común. En este caso, lo que
se suele hacer es efectuar comparaciones indi-
rectas siempre que se haya comprobado que las
poblaciones objeto de todos los ensayos son
comparables (en edad, comorbilidades, riesgo
basal, etc.), y que las características de la enfer-
medad evaluada son similares (estadio evolu-
tivo, grado de severidad, etc.). Una vez se hayan
77
 Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia
comprobado estos datos, lo que se hace a conti-
nuación es valorar la reducción absoluta del
riesgo (o la reducción relativa o el odds ratio) de
los ensayos clínicos de cada una de las alternati-
vas por separado, y se analiza si son de cuantías
similares y si los respectivos intervalos de con-
fianza (IC) al 95% se solapan y son superponibles
o no (14,15). Aunque está bastante extendida la
creencia de que si existe solapamiento del IC del
95% de la reducción absoluta del riesgo de las
alternativas en estudio se puede considerar que
son equivalentes y, por lo tanto, se puede efec-
tuar un AMC, existen diferentes estudios que
han demostrado que el solapamiento del IC del
95% de la medida de eficacia de dos opciones
terapéuticas no significa que automáticamente
se pueda concluir que no existen diferencias
entre las opciones y que, por ello, son equivalen-
tes (16-18). Por lo tanto, no es apropiado realizar
un AMC basándonos en comparaciones indirec-
tas de distintas alternativas terapéuticas donde
se haya encontrado solapamiento de los IC del
95% de la reducción absoluta del riesgo (u otras
medidas de la eficacia), y en función de este dato
se asuma equivalencia terapéutica.
Si los resultados de las comparaciones indi-
rectas sugiriesen una equivalencia terapéutica
entre los tratamientos evaluados, antes de rea-
lizar un AMC será necesario efectuar estudios
con el diseño apropiado para poder demostrar
esta supuesta equivalencia terapéutica (los más
adecuados serían ensayos clínicos comparati-
vos de equivalencia o de no inferioridad).
Estudios observacionales
Aunque en teoría se podrían utilizar datos
de resultados en salud de diferentes interven-
ciones terapéuticas obtenidos a través de di-
seños observacionales, estos métodos no son
los mejores para establecer una relación de
78
causa-efecto y para evaluar los resultados tras
la administración de diferentes opciones tera-
péuticas. Esto es debido, básicamente, al difí-
cil control de los sesgos (en especial el de
canalización y el de indicación), de los posibles
factores de confusión y de los posibles facto-
res pronósticos de los grupos en estudio.
Por estos motivos, y como regla general,
siempre que sea posible se deberían evitar los
datos provenientes de diseños observacionales
como fuente para poder asegurar la equivalen-
cia terapéutica de dos o más alternativas tera-
péuticas, y si no hubiera más remedio que
emplearlos, habría que evaluar detenidamente
la metodología seguida y estar seguros de la
validez y fiabilidad de los datos.
Tipo de costes a incluir en los análisis
de minimización de costes
Cuando se realice este tipo de análisis, será
necesario estar seguros de que todos los costes
relevantes han sido considerados e incluidos. La
mayoría de los costes a evaluar y recoger van a
ser los costes médicos directos, y dentro de
éstos, los de los tratamientos administrados
para el manejo de la patología diana en los pa-
cientes van a ser los más relevantes. Los costes
no médicos directos (desplazamientos, cuidados
informales, etc.) y los costes indirectos (deriva-
dos de la pérdida de horas/días de producción
laboral) van a ser, básicamente, similares para
todas las alternativas en estudio, por lo que no se
suelen tener en cuenta en el análisis de los cos-
tes, salvo que se sospeche que puedan ser dife-
rentes entre las opciones evaluadas.
Los costes directos más importantes a tener
en mente son los siguientes: coste de adquisi-
ción de los medicamentos y tecnologías sanita-

rias, coste de su preparación, coste de su
distribución desde farmacia a las plantas de hos-
pitalización, coste de su administración a los pa-
cientes, coste de la medicación que se desecha,
coste del tratamiento de los efectos adversos
aparecidos y coste de la monitorización para
prevenir toxicidad o asegurar la correcta efecti-
vidad clínica. Otros costes directos importantes
a tener en cuenta son el coste de los días de hos-
pitalización, analíticas, pruebas complementa-
rias, visitas a urgencias, etc., siendo más o
menos relevantes si la patología se trata a nivel
hospitalario o en atención primaria.
No siempre será necesario recoger todos
estos costes en estos análisis, ya que si se com-
paran dos alternativas que se administran por
vía oral, probablemente los costes de prepara-
ción, distribución y administración serán muy
similares entre las distintas opciones evalua-
das, pudiéndose obviar estos costes en aras de
la claridad y concisión del análisis. Sin embargo,
si las intervenciones comparadas necesitan di-
ferente preparación o son administradas por
diferentes vías, será necesario recoger los re-
cursos consumidos en estas actividades de
forma individualizada.
Evaluación de los resultados en los
análisis de minimización de costes
La regla de decisión más lógica del análisis de
minimización de costes consiste en calcular y
comparar los costes de todas ellas, que vienen
representados de la siguiente manera:
costes (n), siendo (a), (b) ... (n) las diferentes op-
ciones terapéuticas evaluadas.
Para conocer cuál de todas las intervenciones
es la más eficiente, calcularemos el coste incre-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
mental de las opciones que más costes generan
frente a las que van a producir un menor consumo
de recursos y, por lo tanto, menores costes.
La idea es que al final se seleccione aquella
alternativa que dé lugar a los costes más bajos,
ya que será la que presente una mejor relación
coste/efectividad y la que va a ser más eficiente,
puesto que todas las intervenciones en estudio
van a presentar una efectividad similar.
Pasos a seguir para diseñar y realizar
un análisis de minimización de costes
Cuando se tenga en mente efectuar una eva-
luación económica del tipo de minimización de
costes, se deberán seguir los siguientes pasos:
a) Determinar las opciones que se van a com-
parar, las cuales habrán demostrado con eviden-
cias sólidas su equivalencia clínica y terapéutica.
b) Definir las características de la población
de pacientes que van a incluirse en el estudio, lo
que va a influir en las dosis a emplear de las op-
ciones en evaluación y la posible toxicidad que
pudiese aparecer (edad, función renal y hepática,
grado de severidad de la patología basal, etc.).
c) Fijar el régimen posológico (dosis y fre-
cuencia) para cada alternativa en el estudio. Ex-
plorar si con alguna de las intervenciones tera-
péuticas será necesario administrar dosis de
carga.
d) Establecer el horizonte temporal del estu-
dio, esto es, durante cuánto tiempo se va a reco-
ger el consumo de recursos de las alternativas
terapéuticas comparadas. En patologías cróni-
cas, clásicamente el tiempo de administración
de las opciones terapéuticas puede ir de sema-
nas a meses (e incluso años), mientras que para
las enfermedades agudas, las pautas de trata-
miento serán más cortas, típicamente días o
79
 Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia
semanas. En este punto, será importante fijarse
en si alguna de las opciones del estudio necesita
más o menos tiempo de administración que el
resto para conseguir los resultados clínicos
deseados.
e) Para cada tratamiento en evaluación, de-
terminar las diferentes presentaciones existen-
tes y la conveniencia de cada una de ellas para la
población diana del estudio. Será imprescindible
fijar para cada opción terapéutica, la dosis y po-
sología más adecuada, acorde a los pacientes a
tratar, que será la dosis que posteriormente se
tendrá en cuenta para imputar los costes de
adquisición.
f) Si se están evaluando medicamentos, valo-
rar si existen envases clínicos de las presentacio-
nes elegidas y si en el centro donde se va a reali-
zar el análisis existe descuento para esta medi-
cación.
g) En tratamientos parenterales, intentar co-
nocer el impacto de la medicación que se mal-
gasta, estimando el porcentaje de cada vial que
se tira (si alguna de las alternativas en estudio
fuese un inyectable), así como la proporción de
medicación que se pierde, básicamente por ca-
ducidad (sobre todo en soluciones y/o prepara-
ciones).
h) Si las opciones en evaluación son medica-
mentos, evaluar el tiempo empleado en el Servi-
cio de Farmacia para su preparación y el material
empleado (jeringuillas, guantes, campana de
flujo, etc.). En este punto, se debería considerar
también el material empleado para su adminis-
tración al paciente, y el tiempo empleado por el
personal sanitario (si fuera considerado como
relevante).
i) Valorar la aparición de efectos adversos
acaecidos con todas las alternativas del análisis,
contabilizando los recursos consumidos en su
diagnóstico y tratamiento (medicación alterna-
80
tiva, pruebas complementarias, analíticas, días
extra de hospitalización, etc.).
j) Recopilar los costes inherentes a la monito-
rización de todas las opciones terapéuticas en
estudio. La monitorización debe incluir cualquier
tipo de prueba que se realice para garantizar que
se obtiene la eficacia clínica deseada, así como
cualquier otro tipo de intervención cuyo fin sea
intentar evitar la aparición de efectos adversos.
Por lo tanto, la monitorización debería incluir las
visitas extra al especialista y/o médico de familia
y todas las pruebas y exámenes complementa-
rios efectuados para el control de la eficacia y/o
toxicidad, la cuantificación de niveles plasmáti-
cos con el mismo objetivo y otro tipo de analítica
efectuada (analítica renal, pruebas de función
hepática, hemograma, etc.).
k) Valorar el número de pruebas complemen-
tarias y analíticas efectuadas con cada alternativa
en estudio, así como los días de hospitaliza-
ción en el caso de enfermedades que se tratan en
el hospital, o las sesiones de hospital de día nece-
sarias (si se trata de opciones terapéuticas que se
administran en hospital de día), así como el con-
sumo de otros recursos empleados en el trata-
miento de la enfermedad (visita a consulta ex-
terna, cirugía ambulatoria, rehabilitación, etc.).
l) Juntar para cada intervención, todos los
costes derivados de los distintos pasos, lo que
nos dará el coste total necesario para cada alter-
nativa y el coste incremental de utilizar la que
consume más recursos frente a las que presen-
tan un menor consumo.
Limitaciones de los análisis
de minimización de costes
Antes de citar las posibles desventajas de
este tipo de análisis, es conveniente tener claro

que esta clase de evaluación es completamente
diferente del simple análisis de costes. Aunque
en ambos tipos de análisis se sigue la estrategia
de comparar las intervenciones fijándose única-
mente en los costes generados por su uso, en los
estudios de minimización de costes, previa-
mente a la mera comparación de los recursos
consumidos, los analistas han tenido que com-
probar y cerciorarse de que las alternativas en
estudio presentan resultados en salud equiva-
lentes. Sin embargo, en los análisis de costes sin
más, los analistas simplemente comparan y en-
frentan los costes de todas las intervenciones sin
que se haya evaluado si los resultados clínicos
son similares o equivalentes, sino que se da por
hecho que son iguales y, por lo tanto, no se tie-
nen en cuenta para el análisis.
Mientras que el análisis simple de costes es
una evaluación económica parcial (sólo se tienen
en cuenta costes), el análisis de minimización de
costes es una evaluación completa y global, ya
que se evalúan conjuntamente costes y resulta-
dos clínicos obtenidos.
Las mayores limitaciones de esta clase de eva-
luación económica van a venir dadas por el hecho
de que en muchas ocasiones la asunción de simili-
tud o equivalencia de las consecuencias clínicas
logradas por todas las opciones en valoración no
va a estar avalada y fundamentada con la sufi-
ciente evidencia extraída de estudios sólidos y ro-
bustos y diseñados para demostrar equivalencia.
Por estas razones, y dado que en muchos
casos será difícil situar el umbral para considerar
la semejanza de los resultados, es frecuente que
se cuestionen la adecuación y precisión de este
tipo de análisis para resolver dudas sobre el
grado de eficiencia de las alternativas evaluadas.
Será, por tanto, complicado recomendar la toma
de decisiones de cierta relevancia, basándose
solamente en los resultados de los análisis de
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
minimización de costes. Si la decisión que hay
que tomar fuese realmente importante y rele-
vante, sería necesario explorar la posibilidad de
efectuar otros tipos de análisis más consistentes,
con una orientación diferente.
Recientemente, se ha publicado un artículo
en el que se recomienda utilizar AMC solamente
cuando se hayan efectuado ensayos de no infe-
rioridad o equivalencia y se hayan encontrado
diferencias en costes entre las opciones en estu-
dio de gran envergadura, de tal manera que las
diferencias en eficacia no pueden modificar las
conclusiones de ninguna forma. Si las diferencias
encontradas en los costes no fueran importan-
tes, debería realizarse un análisis coste-efectivi-
dad, ya que si se realiza un AMC se pueden pro-
ducir sesgos significativos en la situación del
nivel de incertidumbre del análisis, lo que genera
que las conclusiones del mismo sean menos ro-
bustas y válidas para tomar decisiones (19).
Análisis coste-consecuencia
El término análisis coste-consecuencia tam-
bién se conoce como descripción de costes y
consecuencias. Se considera una forma parcial
de evaluación económica en la que se exa-
mina de forma desagregada el impacto de dos o
más tratamientos sobre los costes o consumo de
recursos y las consecuencias derivadas del uso
de cada uno de ellos. Las distintas consecuencias
derivadas del uso de distintas opciones terapéu-
ticas se expresan de forma tabulada en más de
un indicador de efectividad (por ej., curación de
los síntomas de la enfermedad, años de vida ga-
nados, calidad de vida ganada, utilidad social,
satisfacción del paciente con el tratamiento,
etc.) y no en uno solo, como se hace en los aná-
lisis coste-efectividad o coste-utilidad (20).
81
 Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia


Tabla I. Ejemplo de información recogida en un análisis coste-consecuencia

Medicamento A Medicamento B
Unidades Costes Fuente Unidades Costes Fuente

Costes sanitarios
  Medicamentos
  Otros tratamientos
  Visitas médicas
  Estancia hospitalaria
  Visitas a urgencias
  Pruebas complementarias
  Analíticas efectuadas
Costes no sanitarios
  Transporte financiado por el paciente
  Adaptaciones del hogar
  Coste de cuidadores
Costes indirectos
  Pérdida productividad paciente
  Pérdida productividad familiares
Consecuencias Número Fuente Número Fuente

  Nº de eventos evitados
  Años de vida ganados
  Años de vida ajustados por calidad
  Vidas salvadas
Mejoría en medidas de PRO Porcentaje Fuente Porcentaje Fuente

  Ganancia en CVRS
  Ganancia en satisfacción con el tratamiento
CVRS: calidad de vida relacionada con la salud
PRO: Patient-reported outcomes

En la Tabla I se describe un posible formato fuentes diferentes (ensayos clínicos, estudios

de presentación de un análisis coste-conse-
cuencia del uso de dos medicamentos para el
tratamiento de una enfermedad, en el que se
intenta ofrecer al lector o evaluador toda la
información útil para su toma de decisiones,
independientemente de que ésta provenga de
epidemiológicos, historias clínicas, calidad de
vida, etc.).
Las ventajas de este tipo de evaluación eco-
nómica es que el lector o decisor puede selec-
cionar las consecuencias y los costes más
relevantes y reales en su medio, así como el

82
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

tipo de análisis que quiera efectuar, incorpo-
rando la perspectiva y el horizonte temporal
que considere más relevante acorde al entorno
donde tiene que tomar la decisión. De esta
forma, el análisis de los costes y las consecuen-
cias será más fácilmente aplicable a la realidad
de los diferentes escenarios y situaciones (21).
Además, la presentación de los datos es
muy simple, ya que se describen todos los cos-
tes y resultados clínicos relevantes de forma
tabulada o desagregada, y el analista escoge
los que considera más relevantes para efectuar
la evaluación económica más propicia según su
medio y ámbito laboral.
La mayor desventaja de este tipo de estu-
dios es que el peso relativo o importancia de
cada uno de los costes y consecuencias es rea-
lizado por el propio analista y/o evaluador,
quien podría tomar una perspectiva u orienta-
ción no adecuada o sesgada. En algunos casos,
otro de sus inconvenientes es que no todos los
datos son de calidad comparable, haciendo ne-
cesaria la imputación de costes y la extrapola-
ción de los resultados en salud.

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84
 CAPÍTULO VII
análisis coste- eneFicio
Todas las batallas en la vida sirven para enseñarnos algo,
inclusive aquéllas que perdemos.

Paulo Coelho

E
l análisis coste-beneficio (ACB) es un
tipo de evaluación económica donde
tanto los costes como los resultados en
salud de las opciones terapéuticas evaluadas se
van a valorar en unidades monetarias. Su obje-
tivo primordial es obtener una estimación del
valor monetario del beneficio social alcanzado
tras la aplicación de un medicamento o una tec-
nología sanitaria, intentando cuantificar su ren-
tabilidad social.
Dado que este tipo de análisis evalúa los resul-
tados en salud obtenidos en unidades monetarias,
permite las comparaciones entre intervenciones
sanitarias cuyos resultados se valoran en unidades
muy diferentes, difíciles de comparar si no se tras-
ladan a unidades monetarias, como por ejemplo
una vacuna para prevenir el cáncer cervical, un
nuevo medicamento para prevenir los eventos
cardiovasculares y un programa de prevención
precoz de cáncer de mama (1).
Sin embargo, en el ámbito sanitario en ge-
neral, y en el mundo de los medicamentos y
tecnologías sanitarias en particular, este tipo de
evaluación económica no se utiliza mucho, de-
bido básicamente a la tremenda dificultad para
trasladar a unidades monetarias las ganancias
en salud. Por otra parte, para la mayoría de los
profesionales sanitarios y otros decisores del
Sistema Nacional de Salud (SNS) la idea de
convertir los resultados en salud obtenidos en
dinero es compleja, lo que ha contribuido de
manera adicional a su poca aceptación en el
mundo sanitario (2).
Técnicas existentes para la valoración
monetaria de los resultados en salud
A la hora de asignar valores monetarios a
los resultados clínicos derivados del uso de
medicamentos o tecnologías sanitarias nos en-
contramos con dificultades, ya que no hay mer-
cados para los resultados en salud (años de vida
ganados, eventos evitados, vidas salvadas), ni
para otros resultados aun más intangibles
(dolor evitado, ansiedad mitigada, etc.), por lo
que es difícil poder conocer el dinero que cuesta
su consecución. Por este motivo, los análisis
coste-beneficio intentan estimar cuál es la can-
tidad monetaria que los individuos estarían dis-
puestos a pagar por conseguir una determinada
mejora en su estado de salud o una ganancia de
salud específica, o en qué medida habría que
compensarlos para que aceptaran un empeora-
miento de su nivel de salud.
Inicialmente, la valoración monetaria de los
resultados en salud se reducía a los beneficios
monetarios generados por pérdidas de produc-
tividad laboral evitadas tras la utilización de las
intervenciones evaluadas, empleando la meto-
dología del capital humano. Sin embargo, este
enfoque no se utiliza en la actualidad debido

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 85

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_7,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Análisis coste-beneficio
fundamentalmente a la existencia de deficien-
cias metodológicas importantes (3), tales como:
a) las pérdidas de productividad evitadas (labo-
rales o domésticas) representan una mejora del
bienestar social, pero no todas las mejoras
del bienestar se reducen a este concepto; b) se
ofrece una visión muy estrecha de los benefi-
cios de un medicamento o tecnología sanitaria,
al restringirlos únicamente a los impactos en el
mercado laboral. Y, además, los individuos y la
sociedad valoran la ganancia en resultados en
salud en sí mismos y no solamente cuando se
refieren a actividades productivas; c) en los
mercados laborales suele existir desigualdad e
inequidad, como la discriminación por raza, gé-
nero o edad, y d) sería necesario valorar no sólo
el tiempo remunerado de los que trabajan, sino
también el no remunerado y el de los que no
trabajan por un salario (niños, amas de casa,
etc.) y, por lo tanto, no son productivos.
Métodos de
preferencia
revelada
Análisis
coste-
beneficio
Métodos de
preferencia
declarada
Fi ura I Métodos y técnicas de valoración monetaria de los beneficios sobre la salud
86
En la actualidad, dentro de la valoración
monetaria de los resultados clínicos obtenidos
se pueden distinguir dos grandes grupos: los
métodos de preferencia revelada y los métodos
de preferencia declarada (Figura I).
Métodos de preferencias reveladas
Consiste en una estimación inferida del valor
que un individuo otorga a un determinado bene-
ficio a través de su compartimiento observado. Se
basa en las preferencias reveladas (indirectas) que
los individuos ponen de manifiesto cuando toman
decisiones respecto a situaciones que conllevan
un cierto riesgo de pérdida de salud o incluso
muerte. Por lo tanto, se acude a los mercados rea-
les, se observa, se analiza el comportamiento de
los sujetos y se trata de sacar conclusiones.
Dentro de esta metodología existen cuatro
tipos diferentes de técnicas de análisis: los
precios hedónicos, el coste de viaje, los costes
Precios hedónicos
Estimación de la contribución marginal implícita del atributo relacionado con el
estado de salud al precio de bien objeto de la transacción
(salarios, viviendas, etc.)
Coste de viaje
Valoración del valor monetario del coste que los individuos están dispuestos a
soportar por acceder a un servicio sanitario en términos de tiempo y costes de
desplazamiento
Costes evitados
Consideración de los costes sanitarios necesarios para mitigar o reducir unos
determinados efectos negativos sobre el estado de salud (lesiones sobre
los pulmones ocasionadas por la polución que producen los automóviles)
Contribuciones voluntarias
Evaluación basada en la disposición mostrada por los sujetos a contribuir a
organizaciones no lucrativas para finalidades relacionadas con la mejora de los
resultados en salud
Valoración contingente
Estimación de la disponibilidad a pagar o la disposición a ser compensado/aceptar
mediante la simulación de un mercado hipotético con técnicas de encuesta
Análisis conjunto
Valoración de la disponibilidad a pagar a partir de la clasificación ordinal de
diferentes alternativas mediante técnicas de encuesta
Experimento de elección discreta
Evaluación de la disponibilidad a pagar a partir del valor otorgado a distintos
atributos mediante técnicas de encuesta

evitados y las contribuciones voluntarias. En el
coste de viaje se estima el valor monetario del
gasto que los individuos están dispuestos a so-
portar por acceder a un servicio sanitario en
términos de tiempo y desplazamiento. En los
costes evitados se cuantifican los costes sanita-
rios necesarios para mitigar o reducir unos de-
terminados efectos negativos sobre el estado
de salud. Y en las contribuciones voluntarias se
estima la disposición mostrada por los indivi-
duos a contribuir a organizaciones no lucrativas
para finalidades relacionadas con la mejoría en
el estado de salud de la población.
Todas estas técnicas son bastante difíciles de
aplicar en el ámbito sanitario y, por lo tanto, se
utilizan muy poco. Por este motivo, el lector que
esté interesado en profundizar en la metodolo-
gía de las preferencias reveladas deberá recurrir
a textos específicos sobre el tema (4-6).
Métodos de preferencia declarada
o expresada
La segunda gran familia de métodos son las
técnicas de preferencia declarada, las cuales se
basan en juicios (opiniones) declarados por in-
dividuos acerca de cómo actuarían frente a di-
ferentes situaciones hipotéticas que le son
presentadas y que deben ser lo más aproxima-
das a la realidad. Por lo tanto, se trata de deter-
minar la disposición a pagar de un sujeto por
una nueva alternativa terapéutica que suponga
cambios en su estado de salud o en el estado de
salud de la población (o la disposición a ser
compensado/aceptar para renunciar a los be-
neficios en salud de esta nueva opción terapéu-
tica), mediante la simulación de un mercado
hipotético con técnicas de encuesta. Dentro de
esta familia existen dos tipos de técnicas, el
método de valoración contingente y el análisis
conjunto.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
El método de valoración contingente es la
técnica de preferencia declarada más utili-
zada (7,8). A la hora de evaluar los efectos sobre
la salud, la valoración contingente pregunta a
los individuos cuál sería la máxima disposición
a pagar por incrementar los resultados clínicos
o por lograr una reducción hipotética del riesgo
tras la administración de un tratamiento para el
manejo de una enfermedad. Para su realiza-
ción, se selecciona una muestra de pacientes
que presenten la enfermedad para la que se va
a emplear la nueva opción terapéutica en estu-
dio, y se les solicita que completen un cuestio-
nario que consta de diferentes partes.
A tal fin, lo que se hace es simular un mer-
cado hipotético mediante encuestas a los usua-
rios reales o potenciales a través de un
cuestionario que representa un escenario real,
recayendo el papel de la oferta en el entrevista-
dor, mientras que los individuos entrevistados
van a constituir la demanda. El objetivo del
cuestionario es presentar una situación creíble
para las personas encuestadas, de tal manera
que revelen su disposición a pagar (DAP) o su
disposición a aceptar ser compensadas (DAA)
por la utilización (o por la retirada) de un medi-
camento o tecnología sanitaria que va a influir
en los resultados en salud de estos sujetos o en
los de la sociedad en su conjunto (9).
Existen diversas modalidades de entrevis-
tas: entrevista personal, entrevista telefónica,
enviar los cuestionarios por correo o que el indi-
viduo rellene el cuestionario on-line a través de
una página web. Normalmente, el cuestionario
utilizado en un estudio de valoración contin-
gente consta de tres partes bien diferencia-
das (10,11).
En la primera de ellas, que es de carácter
introductorio, se presenta el medicamento o
tecnología sanitaria a valorar y los datos de
87
 Análisis coste-beneficio
eficacia y seguridad que presumiblemente se
van a presentar, así como sus posibles ventajas
frente a las alternativas ya existentes en el mer-
cado. En la segunda, se describe el mercado
hipotético y la descripción del método de pago,
que puede definirse como pago directo, dona-
ción o a través de impuestos. Finalmente, la
tercera parte hace referencia al proceso de va-
loración de la opción terapéutica en estudio,
donde se pregunta al sujeto la cantidad máxima
que estaría dispuesto a pagar por el uso de la
alternativa valorada.
Como ya se ha dicho anteriormente, para
que el individuo entrevistado disponga de la su-
ficiente información para contestar, será nece-
sario proporcionarle datos de los resultados
que se obtendrán con el uso de la intervención
en estudio, la duración de estos resultados y la
probabilidad de que éstos se produzcan, todo
ello de una manera entendible acorde a su for-
mación y nivel sociocultural. También será ne-
cesario informar de otros resultados que
podrían producirse, como por ejemplo reaccio-
nes adversas, efectos secundarios, etc., y la
probabilidad de que puedan aparecer.
La parte final de la encuesta incluye infor-
mación socioeconómica (renta, profesión, ocu-
pación, nivel de estudios, etc.) y demográfica
(edad, lugar de residencia, etc.) sobre la per-
sona entrevistada. Esta información servirá de
ayuda para la validación de los datos moneta-
rios hallados y la interpretación de la variación
de las respuestas entre individuos.
En el proceso de valoración de una interven-
ción terapéutica, a través del cuestionario se
deberán utilizar preguntas abiertas binarias
(acepto/rechazo), y a la hora de describir la dis-
ponibilidad a pagar se deberán proponer dife-
rentes cantidades. El entrevistado deberá
señalar cuáles pagaría y cuáles no, y se ordena-
88
rán las respuestas en relación a los pagos y la
cantidad o calidad de la intervención a recibir
(que siempre será hipotética).
Una de las principales desventajas de este
método reside en que las respuestas obtenidas
se basan en preguntas hipotéticas que no ofre-
cen al entrevistado ningún incentivo para decir
la verdad, lo que puede generar un posible
sesgo. Los sesgos que suelen aparecer con
mayor probabilidad son el sesgo estratégico, el
hipotético, el de afirmación y el sesgo de racio-
nalización (6).
El sesgo estratégico es el que resulta de un
comportamiento intencionado de la persona
entrevistada, la cual puede querer influir en el
resultado del estudio de acuerdo con sus inte-
reses (por ej., un sujeto que señala una disposi-
ción a pagar más baja que la que realmente
estaría dispuesto a sufragar, si entiende que el
proyecto se puede implantar y entonces ten-
dría que pagar por él). El sesgo hipotético se
define como la diferencia entre lo que estaría
dispuesto a pagar un individuo en un entorno
hipotético y lo que estaría dispuesto a pagar el
mismo sujeto en situaciones reales. Este tipo
de sesgo constituye uno de los más difíciles de
verificar, al no existir un mercado real como
marco de referencia para la mayoría de servi-
cios sanitarios. Y, además, en sistemas sanita-
rios como el de nuestro país (donde la atención
sanitaria es gratuita o casi gratuita) es difícil
que el sujeto entrevistado exprese una cantidad
monetaria real que estaría dispuesto a pagar por
un medicamento o tecnología sanitaria, cuando
sabe que en la actualidad éstos son gratis o su-
ponen un bajo coste para su bolsillo. El sesgo de
afirmación se produce cuando el encuestado de-
cide expresar las preferencias que cree que el
encuestador desea recibir. El sesgo de racionali-
zación se genera cuando el encuestador propor-

ciona respuestas artificiales en un intento por
racionalizar su comportamiento habitual, que
suele ir asociado con un fenómeno del subcons-
ciente.
Otra técnica de preferencia declarada, de
reciente introducción en este campo, es el aná-
lisis de conjunto, metodología ampliamente
empleada en investigación de mercado. En este
caso, se trata de determinar las preferencias de
un sujeto o un grupo de individuos (y su dispo-
sición a pagar) a partir de la clasificación ordinal
de diferentes opciones terapéuticas mediante
técnicas de encuesta. Para ello, se pide a los en-
cuestados que clasifiquen un conjunto de alter-
nativas según su orden de preferencia. Cada
alternativa vendrá definida por diferentes atri-
butos y van a existir distintos niveles para cada
uno de ellos. Los resultados de dichas ordena-
ciones se emplean para elaborar un modelo
estadístico (generalmente, un modelo de elec-
ción discreta), que se utiliza para determinar la
disponibilidad a pagar (marginal o total) por un
resultado en salud o por poder utilizar una al-
ternativa terapéutica concreta (12).
Los pasos a seguir en una aplicación del
análisis conjunto son los siguientes: a) seleccio-
nar los atributos relevantes de la opción que
deben ser valorados por los sujetos; b) asignar
varios niveles posibles a los atributos identifica-
dos con anterioridad; c) seleccionar un número
finito y manejable de combinaciones de atribu-
tos y niveles de los mismos, los cuales tienen
que ser agrupados en escenarios sobre los que
los entrevistados deberán elegir, y d) obtener la
medida de las preferencias de los sujetos me-
diante diferentes técnicas, siendo la más em-
pleada la de ordenación de las opciones (13).
Otra de las técnicas que se ha empezado a
emplear muy recientemente para obtener las
valoraciones monetarias de los resultados sani-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
tarios son los experimentos de elección discreta
(discrete choice experiment), donde la valoración
que los sujetos hacen de una determinada alter-
nativa terapéutica depende de los niveles que
presentan los atributos que la caracterizan. En
este tipo de estudios se listan las características
más importantes de la opción terapéutica a va-
lorar y se estima la importancia relativa de cada
atributo. Una de las características o atributos
es el precio, por lo que es posible calcular la tasa
marginal de sustitución de otros atributos, es
decir, cuánto se está dispuesto a pagar por una
unidad adicional de los otros atributos de la
nueva opción (14-15).
Una de las ventajas de este método es que
guarda similitud con el comportamiento habi-
tual de los individuos, ya que implica tener que
escoger una opción entre un conjunto de alter-
nativas existentes. Además, permite caracteri-
zar una intervención terapéutica en función de
sus atributos y los niveles de éstos de forma
que se puede estimar el valor de la intervención
y la importancia relativa de cada uno de sus
componentes. Por otra parte, este método per-
mite obtener mayor información de cada indi-
viduo (ya que cada sujeto suele realizar varias
elecciones) y, por lo tanto, mejora la eficiencia
de la muestra.
Otra ventaja de esta metodología es que el
sesgo estratégico disminuye, ya que el indivi-
duo se enfrenta a un conjunto de alternativas
para elegir con combinaciones múltiples de los
niveles de los atributos que definen cada una de
ellas, de forma que le resulta difícil intuir cómo
va a poder influir su respuesta en la decisión
final sobre la opción a seleccionar.
El desarrollo de estos estudios implica cinco
etapas diferentes: a) identificación de los atribu-
tos de la opción terapéutica evaluada; b) asigna-
ción de niveles a los atributos; c) diseño de los
89
 Análisis coste-beneficio

escenarios que serán presentados a los indivi- Este índice tiene la siguiente interpreta-
duos (diferentes combinaciones de atributos y ción: si el índice es mayor que la unidad, la op-
niveles); d) obtención de las preferencias para ción terapéutica es rentable; si es igual a 1, es
los escenarios y administración del cuestionario indiferente implementarla o no; si es menor
del estudio a los individuos que participen en el que 1, su implantación no resulta rentable. Esta
mismo, y e) análisis de la información recogida, medida va a proporcionar información acerca
que se puede realizar a través de modelos de del rendimiento de una estrategia terapéutica
regresión o métodos bayesianos (16,17). en términos relativos, al expresar cuántas uni-
dades se van a recuperar mediante los benefi-
cios por cada unidad que se invierte a través de
los costes.
Análisis de los resultados
de los estudios coste-beneficio
Futuro de los análisis coste-beneficio
El principal parámetro por el que se evalúan
en la toma de decisiones en política
los resultados lo constituye el beneficio neto.
sanitaria
Dado que los costes y beneficios se expresan en
unidades monetarias, esta medida de rendi-
El análisis coste-beneficio es un instrumento
miento se calcula fácilmente restando unidades
válido dentro de los análisis de evaluación econó-
monetarias de la siguiente manera:
mica de medicamentos y tecnologías sanitarias.
Beneficio neto = Beneficios – Costes A diferencia de otras evaluaciones económicas,
en este análisis los beneficios de una alternativa
Este dato tiene la siguiente interpretación:
terapéutica se valoran en las mismas unidades
si el beneficio neto es mayor que cero, se es-
que los costes, lo cual puede resultar de suma uti-
tima que la alternativa terapéutica evaluada es
lidad para los responsables de las decisiones a la
rentable; si es igual a cero, resulta indiferente
hora de fijar objetivos de eficiencia asignativa.
ponerla en marcha o no; si es menor que cero,
Así, su empleo se puede entender bien de ma-
se considera que su implantación no es renta-
nera independiente, bien como complemento de
ble. Esta medida nos informa acerca de la ren-
gran utilidad para los análisis coste-efectividad o
tabilidad de una alternativa terapéutica en
coste-utilidad (18).
términos absolutos, y su valor puede relativi-
El objetivo del análisis coste-beneficio
zarse cuando el beneficio neto obtenido por
desde la perspectiva teórica es maximizar los
llevar a cabo una opción se compara con el de
beneficios sociales netos del uso de los recursos
otra opción terapéutica, en cuyo caso en lugar
disponibles, y maximizar el bienestar social. Es
de rentabilidad se puede hablar de eficiencia.
el tipo más amplio de evaluación económica, e
Otra manera adicional de analizar los resul-
intenta averiguar si los efectos positivos de una
tados es calculando el índice beneficio/coste de
intervención sanitaria están justificados acorde
un tratamiento administrado, acorde a la si-
a los costes que genera su implantación. Dado
guiente fórmula:
que los resultados en salud y los costes se con-
Índice beneficio/coste = Beneficios / Costes vierten en unidades monetarias, este tipo de

90
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

estudios van a permitir evaluar la implantación
de una intervención terapéutica frente a no ha-
cerlo, comparar entre la incorporación y uso de
distintas opciones terapéuticas con resultados
diferentes, así como comparar el uso de inter-
venciones sanitarias con otros programas reali-
zados fuera del ámbito sanitario.
En nuestro entorno, su uso en la toma de
decisiones en el ámbito sanitario presenta dos
importantes aspectos conflictivos, como son
el hecho de tener que trasladar a unidades
monetarias los efectos sobre la salud (tarea
difícil de entender por los profesionales sani-
tarios) y el que nuestro sistema sanitario es
público y gratis (en su gran mayoría) para los
pacientes. Estos hechos dificultan en gran me-
dida poder conocer realmente la disponibili-
dad a pagar de los individuos de nuestra
sociedad a la hora de conseguir resultados en
salud adicionales (años de vida, años de vida
ajustados por calidad, etc.), lo que va a dificul-
tar su uso en la práctica diaria por parte de los
decisores sanitarios para tomar decisiones en
política sanitaria.

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92

análisis coste-eFecti i a
El éxito es lo que nos da confianza para poner en práctica
E
l análisis coste-efectividad (ACE) es, sin
duda alguna, el tipo de evaluación eco-
nómica más empleado en el ámbito sa-
nitario y, por ende, en el mundo de los
medicamentos y tecnologías sanitarias. Se em-
pezó a utilizar a mediados de los años sesenta,
y desde entonces se ha considerado como el
tipo de análisis más apropiado para medir la
eficiencia de los nuevos medicamentos y tec-
nologías sanitarias (1).
Este tipo de evaluación económica identi-
fica, evalúa y compara los costes y los benefi-
cios clínicos (efectividad) de diferentes
alternativas terapéuticas, con el fin de determi-
nar su eficiencia y poder emplear este dato en
la toma de decisiones en política sanitaria en
general, y en política farmacéutica y de tecno-
logías sanitarias en particular.
Los análisis coste-efectividad van a permi-
tir a los decisores poder contestar la siguiente
pregunta: ¿merece la pena emplear recursos
adicionales derivados de utilizar una nueva
opción terapéutica frente a las ya disponibles,
con el fin de conseguir unidades extra de efec-
tividad? Por lo tanto, es un tipo de evaluación
económica orientada a conseguir el máximo
de eficiencia técnica, esto es, maximizar la
ganancia en salud de los pacientes con un
consumo de recursos moderado y asumible
por la sociedad y el Sistema Nacional de Salud
(SNS). También va a permitir conocer cuántos
recursos adicionales será necesario emplear
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_8,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO VIII
lo que el fracaso nos ha enseñado.
P. Carrasco
para conseguir un objetivo terapéutico esta-
blecido.
Este tipo de evaluación económica podrá
efectuarse cuando las alternativas terapéuticas
en estudio presenten resultados en salud (efec-
tividad) medidos en las mismas unidades natu-
rales, como por ejemplo reducción de los
niveles plasmáticos de colesterol, número de
pacientes tratados con éxito, eventos evitados,
años de vida ganados, etc. Sin embargo, si las
intervenciones terapéuticas estudiadas produ-
cen datos de efectividad que se miden en dife-
rentes unidades (por ej., una alternativa que
reduce eventos cardiovasculares y otra que dis-
minuye el número de micciones diarias) no se
podrá realizar un análisis coste-efectividad,
salvo que se pudiera trasladar la efectividad de
ambas a unidades de efectividad mucho más
amplias y universales, como los años de vida
ganados o las vidas salvadas (2).
En muchas ocasiones, los resultados clíni-
cos se obtienen de ensayos clínicos explicativos
y, por lo tanto, los datos reflejan eficacia y no
efectividad. Sin embargo, cuando se emplea el
término coste-efectividad, en la mayoría de los
casos se refiere de manera indistinta tanto a
datos de eficacia como de efectividad. Aunque
también se puede encontrar a analistas que
cuando los datos de los resultados clínicos pro-
vienen de ensayos clínicos denominan a estos
estudios como análisis coste-eficacia, en vez de
análisis coste-efectividad.
93
 Análisis coste-efectividad
Por otra parte, no es extraño encontrar en la
literatura el término coste-efectiva referido
únicamente a aquellas alternativas terapéuti-
cas más baratas (por presentar un coste de ad-
quisición más bajo) o menos frecuentemente, a
aquellas opciones que son las más efectivas o
eficaces (producen mejores resultados en
salud). Sin embargo, una alternativa coste-
efectiva no tiene necesariamente que ser la
más barata, ni la que mejores resultados clíni-
cos produzca, sino que es aquélla que va a pro-
ducir resultados en salud adicionales con unos
costes extra derivados de esta consecución de
una cuantía razonable y socialmente acepta-
dos. Dado que el nivel de eficiencia depende de
dos variables –costes y resultados–, una opción
terapéutica se puede considerar coste-efectiva
frente a otra u otras cuando: a)  genera un
menor consumo de recursos y es mayor o igual
de eficaz/efectiva; b) produce un mayor con-
sumo de recursos y es también más eficaz/efec-
tiva, y el coste adicional necesario se compensa
con los resultados en salud extra, y c) consume
los mismos recursos y produce mejores resulta-
dos en salud (3).
Diseño y realización de un análisis
coste-efectividad: recomendaciones
a seguir
A la hora de elaborar y poner en marcha un
análisis coste-efectividad, así como en el análi-
sis y presentación de los resultados, es necesa-
rio seguir unos pasos con el fin de lograr que los
resultados sean creíbles, válidos y relevantes
para los profesionales sanitarios y los agentes
decisores del SNS (Tabla I) (4).
Cualquier análisis coste-efectividad debe
iniciarse con la preparación de un protocolo en
94
el que se expongan con total claridad la razón
de ser del análisis y los objetivos del mismo, los
materiales y métodos que se utilizarán, y cómo
se van a analizar y comunicar los resultados ha-
llados. También será necesario especificar la
población que va a ser incluida en el análisis,
así como la perspectiva a emplear en el mismo
(sociedad en su conjunto, atención primaria,
hospital, etc.), ya que dependiendo de la pers-
pectiva elegida, se incluirán unos costes y no
otros.
A continuación, habrá que decidir qué com-
parador se incluirá en el análisis (definiendo la
dosis, vía de administración y posología del
mismo) y razonar la elección, ya que éste es un
punto clave en cualquier análisis coste-efectivi-
dad. Se recomienda que el comparador sea o el
más barato, o el más eficiente; o mejor, la op-
ción terapéutica más empleada en la práctica
médica diaria; o incluso mejor, la alternativa a
la que presumiblemente va a sustituir la nueva
intervención en evaluación en el análisis coste-
efectividad en marcha (5).
Más tarde, será necesario estimar los cos-
tes y la efectividad de las opciones a compa-
rar en el análisis coste-efectividad, debiendo
tener claro el tipo de costes que se incluirán
en el análisis y la manera de valorar la efecti-
vidad.
La estimación de los costes se realiza me-
diante la identificación, medición y valoración
de los recursos sanitarios consumidos. Y, poste-
riormente, mediante la asignación de unos de-
terminados costes unitarios actualizados a los
recursos.
El tipo y número de recursos a incluir en el
análisis deberá reflejar lo que ocurre en la prác-
tica médica habitual, pudiéndose establecer de
las siguientes maneras: a) empleando métodos
de consenso, mediante un panel de expertos
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Pasos a dar a la hora de elaborar y realizar un análisis coste-
efectividad

a De inir de imitar e ro ema

* Identificar el problema existente que necesita ser investigado.
* Especificar los objetivos del análisis y el tipo de población que será incluida.
* Definir la perspectiva del análisis, lo que guiará los costes a valorar y cuantificar.
* Redactar un protocolo del análisis con el objetivo, metodología y método de análisis
e interpretación de los resultados.

Identi icar as a ternati as a com arar en e an isis

* Delimitar las alternativas a comparar, escogiendo el comparador más adecuado para el análisis.
* Definir la dosis, vía de administración, posología, etc. de las alternativas que van a ser evaluadas.
* Razonar la elección del comparador elegido: el más barato, el más empleado, el más efectivo, etc.

c De imitar os costes resu tados en sa ud e ecti idad ue ser n a orados cuanti icados
en e an isis
* Definir el tipo de costes (sanitarios, no sanitarios, indirectos) y qué resultados en salud se van
a evaluar (variables intermedias, variables finales, morbimortalidad, etc.).
* Medir y valorar los costes y resultados que sean más relevantes para el análisis, especificando
las fuentes de origen de estos datos.

d Se eccionar a metodo o ía m s id nea ara rea i ar e an isis

* Escoger entre diseño observacional, ensayo clínico o modelo analítico de decisión.
* Delimitar el horizonte temporal del análisis que sea más adecuado.

e an isis resentaci n de os resu tados

* Presentar los costes y resultados clínicos de manera desagregada.
* Calcular el cociente coste/efectividad medio y el cociente coste/efectividad incremental.
* Estimar el intervalo de confianza del cociente coste/efectividad incremental.
* Obtener el valor del beneficio neto sanitario de las opciones en evaluación.
* Representar los resultados en el plano coste-efectividad.
* Realizar el análisis de sensibilidad más adecuado.

Discutir os resu tados a ados e traer as conc usiones

* Comparar los resultados obtenidos en el análisis con los hallados en otros estudios ya realizados.
* Exponer las posibles limitaciones del análisis.
* Proponer nuevos análisis para el futuro, de cara a clarificar posibles dudas aún existentes.

(por ej., a través del método Delphi u otras me-
todologías); b) mediante un estudio retrospec-
tivo, revisando historias clínicas de pacientes
tratados con las opciones en comparación (en
el momento que las historias clínicas estén in-
formatizadas, estos diseños se emplearán cada
vez más), y c) realizando estimaciones a partir
de estudios de coste de la enfermedad dispo-
nibles.
Los costes unitarios (lo que cuesta un día de
tratamiento, un día de estancia hospitalaria,
una radiografía, etc.) se estiman generalmente
a partir de bases de datos de costes sanitarios,
de tarifas oficiales de hospitales y servicios

95
 Análisis coste-efectividad
regionales de salud y de datos publicados en la
literatura. Siempre habrá que explicitar
la fuente de obtención de los datos y éstos de-
berán estar actualizados. Un tema que merece
una especial atención es la imputación del coste
de la muerte. Es habitual que en los análisis
coste-efectividad (y en otro tipo de evaluacio-
nes económicas) cuando un paciente fallece no
se le impute ningún coste. Sin embargo, esta
manera de proceder es errónea, ya que los pa-
cientes que fallecen normalmente consumen
una cantidad nada despreciable de recursos.
Por lo tanto, es necesario imputar a los pacien-
tes muertos un coste derivado de las pruebas
complementarias y analíticas efectuadas, así
como el coste de los tratamientos administra-
dos y los días de estancia en el hospital (tanto
en UCI, como en planta).
La efectividad en los análisis coste-efectivi-
dad se puede valorar en cualquiera de las uni-
dades naturales con las que los clínicos evalúan
Días libres Vidas salvadas
de síntomas
Pacientes libres de
efectos adversos
Eventos y
complicaciones
evitadas
Número de
casos curados
Reducción del
colesterol
Fi ura I Unidades físicas más frecuentemente utilizadas para medir y valorar la efectividad en los análisis coste-efectividad
96
los resultados obtenidos tras la administración
de una alternativa terapéutica. En la Figura I se
describen las unidades más empleadas a la hora
de evaluar la efectividad en este tipo de estu-
dios, aunque ésta puede ser valorada en cual-
quiera de las unidades y parámetros con los que
los clínicos miden los resultados en salud obte-
nidos en los pacientes. Por ejemplo, en oncolo-
gía las unidades más empleadas son la
supervivencia global, la supervivencia ajustada
por calidad, la supervivencia libre de progre-
sión, la respuesta del tumor y los efectos adver-
sos evitados, mientras que en otras muchas
patologías las unidades más empleadas son los
años de vida ganados, las vidas salvadas y las
complicaciones/eventos evitados (6,7).
Para obtener los datos de efectividad se
puede recurrir a diferentes fuentes, tanto pri-
marias como secundarias (Tabla II). Las fuentes
primarias son más válidas y fiables, pero tam-
bién más caras y se tarda más tiempo en dispo-
Años de vida
ganados
Muertes
evitadas
Supervivencia libre
de progresión
Supervivencia
global
Año libre de
enfermedad
Porcentaje
de éxitos


Tabla II. Fuentes que se pueden emplear para obtener los datos
de efectividad en los análisis coste-efectividad
FuENTES PRIMaRIaS
Dise os ros ecti os
Ensayos clínicos
Ensayos clínicos pragmáticos o naturalísticos
Estudios observacionales (estudios de cohortes)
Dise os trans ersa es retros ecti os
Estudios observacionales (estudios de cohortes y de casos y controles)
Estudios transversales
FuENTES SECuNDaRIaS
Re isi n de ases de datos
Re istros m dicos istorias c ínicas
Re isiones sistem ticas metaan isis
Pane es de e ertos
asunciones
ner de los resultados. Por el contrario, las
fuentes secundarias son más baratas y se tarda
menos tiempo en disponer de los resultados,
pero son menos válidas y precisas, y también
menos creíbles para los profesionales sanitarios
y otros agentes decisores.
A continuación, será necesario decidir qué
diseño metodológico se va a emplear para rea-
lizar el análisis coste-efectividad: ensayo clí-
nico, estudio observacional o un modelo
analítico de decisión. En los próximos capítulos
de este libro se profundizará en los diversos
métodos existentes para su realización.
Finalmente, será necesario analizar los re-
sultados y presentarlos de una manera transpa-
rente, objetiva, precisa y entendible. Por este
motivo, lo primero será presentar los costes y
los resultados de las alternativas en compara-
ción de manera separada y desagregada. De
esta forma, cualquier lector podrá evaluar los
tipos de costes de cada alternativa y saber cuál
de ellos contribuye más al montante final, así
como el tipo de resultados obtenidos con cada
una de las opciones en estudio.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Los parámetros resumen del análisis coste-
efectividad son el cociente coste/efectividad
medio (CCEM) y el cociente coste/efectividad
incremental (CCEI) (Figura II). El CCEM se ob-
tiene con cada una de las alternativas terapéu-
ticas evaluadas por separado (y, por lo tanto,
existirán tantos CCEM como opciones compa-
radas en el análisis), y nos permitirá conocer el
nivel de eficiencia de cada una de ellas. Se cal-
cula dividiendo los costes asociados al uso de la
alternativa evaluada entre los resultados alcan-
zados por la misma, y su representación vecto-
rial se muestra en la Figura III. La alternativa
terapéutica que presente un CCEM más bajo
será la más coste-efectiva (o la más eficiente),
ya que va a ser necesario emplear menos recur-
sos para obtener cada unidad de efectividad
lograda.
El CCEI compara dos alternativas a la vez,
una que presenta una mayor efectividad con un
coste también más alto (situación más habitual
con las nuevas alternativas que llegan al mer-
cado) frente a otra que ofrece una menor efec-
tividad con unos costes asociados más bajos
97
 Análisis coste-efectividad

Cociente coste/ Cociente coste/

efectividad medio efectividad incremental
(CCEM) (CCEI)

C CB - CA
CCEM = CCEI =
E EB - EA

• Coste medio por unidad • Coste extra por conseguir

de efectividad clínica una unidad adicional de
lograda con cada efectividad clínica al
alternativa emplear la alternativa
más efectiva y más costosa (B)
frente a otra opción menos
efectiva y menos costosa (A)

Fi ura II Parámetros resumen del análisis de los resultados en un estudio coste-efectividad

(opción ya existente en el mercado), con el fin mayor efectividad presenta. De esta manera, el
de conocer el volumen de recursos adicionales decisor conocerá el coste extra que tendrá que
que haría falta para emplear la alternativa que pagar por conseguir una unidad adicional de
efectividad derivado de emplear la opción tera-
péutica que genera mejores resultados en cada
paciente, lo que le ayudará a tomar una decisión
más razonada y lógica. En la Figura IV se mues-
Costes tra la representación vectorial del CCEI donde se
demuestra que su cálculo es una división entre
Ca A
la diferencia de costes de las intervenciones
evaluadas en el numerador y la diferencia de
Tangente de =
CCEM
CCEM = Costes A/ efectividades en el denominador.
Efectividad A
El CCEM debería emplearse cuando se estén

evaluando diferentes alternativas terapéuticas
0 Ea
que son completamente independientes, es
Efectividad decir, aquéllas en las que los costes y la efecti-
vidad de una de ellas no se verán afectados (y
no van a afectar tampoco) a la otra (por ej., una
Fi ura III Representación vectorial del cociente coste/ nueva vacuna y una nueva opción terapéutica
efectividad medio (CCEM) de la alternativa terapéutica A
en un análisis coste-efectividad (adaptada de la gráfica ori- para el tratamiento de la epilepsia). Por el con-
ginal elaborada por el Prof. Rubio Cebrián) trario, el CCEI debería utilizarse cuando se

98

Costes
Tangente b= CCEI = BC /
AC = Coste B – Coste A/
Efectividad B – Efectividad A
Cb B
CCEI
b
Ca C CCEM 10.000 2.500 3.125
A
0
Ea Eb
Efectividad
Fi ura IV Representación vectorial del cociente coste/
efectividad incremental (CCEI) cuando se comparan las op-
ciones terapéuticas A y B en un análisis coste-efectividad
(adaptada de la gráfica original elaborada por el Prof. Rubio
Cebrián)
vayan a evaluar diferentes opciones terapéuti-
cas que son mutuamente excluyentes, esto es,
cuando la implantación de una de ellas no per-
mita la incorporación de la otra, o cuando la
implementación de una de ellas produzca cam-
bios en los costes y la efectividad de la otra
(por ej., una nueva opción terapéutica desti-
nada a reducir los niveles de colesterol plasmá-
tico frente a una estatina, ya que el decisor
tendrá que elegir entre la nueva opción o la es-
tatina a la hora de tratar a los pacientes) (8).
Para cualquier decisor, a la hora de asignar
los recursos disponibles para el tratamiento de
una determinada enfermedad, el CCEI es mucho
más útil que el CCEM, ya que le va a permitir co-
nocer el volumen de recursos adicionales que le
supondrá emplear la alternativa que mejores
resultados produce y, por lo tanto, es el paráme-
tro que se emplea de manera rutinaria para
tomar decisiones en política sanitaria (9).
En el ejemplo descrito en la Figura V, si los
tratamientos A, B y C fueran independientes
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
A B C
Costes (€) 20.000 10.000 25.000
Efectividad (AVG) 2 4 8
CCEI 3.750
CCEI : coste extra por cada año de vida ganado adicional derivado del uso
del tratamiento C en vez del B = 25.000 –10.000 / 8 –4 = 3.750 €/AVG
AVG: Año de vida ganado
Fi ura V Análisis coste-efectividad de tres diferentes
alternativas terapéuticas A, B y C, calculándose el co-
ciente coste/efectividad medio (CCEM) y el cociente
coste/efectividad incremental (CCEI)
entre sí, la opción a elegir sería la B, ya que pre-
senta un CCEM más bajo. Mientras que si fue-
ran mutuamente excluyentes, la decisión
estaría entre elegir la C (mayor efectividad y
costes más altos) o la B (menor efectividad
y costes más bajos), ya que la opción A quedaría
descartada dado que presenta un mayor coste
y peores resultados clínicos que la opción B
(menos eficiente). A la hora de elegir entre la
opción B o C, para el decisor es clave conocer el
volumen de recursos extra necesarios para con-
seguir cada unidad de efectividad adicional al
emplear C frente a B, por lo que tendría que
calcular el CCEI. Si el coste extra resultante
fuera razonable y socialmente aceptable, se
consideraría que la opción C es coste-efectiva
y, por lo tanto, debería ser la alternativa a em-
plear en la práctica médica rutinaria. En el ca-
pítulo XI de este libro se discute este tema con
más detalle.
El cociente coste/efectividad incremental se
obtiene a partir de los valores medios de los cos-
tes y las efectividades de los tratamientos com-
parados. Sin embargo, es necesario considerar
99
 Análisis coste-efectividad
la variabilidad muestral de los costes y los resul-
tados obtenidos, por lo que es deseable calcular
el intervalo de confianza del CCEI al 95% (o al
99%), con el fin de conocer entre qué valores se
encuentra el valor real del CCEI de la población
con un 95% (o un 99%) de probabilidad. Existen
varias técnicas para su obtención, aunque en el
momento actual la más empleada es la técnica
del remuestreo (bootstrap analysis) en el caso
de que el análisis coste-efectividad se haya rea-
lizado a través de un ensayo clínico o un estudio
observacional (y, por lo tanto, se disponga de
una serie de pacientes con datos de costes
y efectividad). Mientras que si el análisis coste-
efectividad se ha efectuado empleando un mo-
delo analítico de decisión se utilizará el análisis
probabilístico de Monte Carlo (10).
Una vez analizados los resultados del análi-
sis coste-efectividad, el siguiente paso será in-
terpretar los resultados, de tal manera que
puedan ayudar en la toma de decisiones en po-
lítica sanitaria. La cuadrícula coste-efectividad
y la representación gráfica de los resultados en
el plano coste-efectividad ayudan en este co-
metido al facilitar su comprensión.
La cuadrícula coste-efectividad considera
los costes y la efectividad del nuevo tratamiento
y del comparador (tratamiento estándar ya exis-
tente) para determinar cuál de ellos es más efi-
ciente, dependiendo de los resultados
conseguidos y los costes generados (Figura VI).
Si el nuevo tratamiento fuera: a) más efec-
tivo y menos costoso (celda G), b) más efectivo
con el mismo coste (celda H), o c) presentase la
misma efectividad con un menor coste
(celda D), el nuevo tratamiento sería conside-
rado coste-efectivo. De la misma manera, si el
nuevo tratamiento fuera: a) menos efectivo y
más costoso (celda C), b) presentase la misma
efectividad pero con costes más altos (celda F),
100
Nuevo trata-
miento vs
comparador
Menor coste Similar coste Mayor coste
Menor A B C
efectividad Calcular CEEI Dominada
Similar
D E
Valorar otros
F
efectividad
Factores
Mayor
efectividad
G
Dominante
H I
Calcular CEEI
Fi ura VI Cuadrícula coste-efectividad, donde se compara
un nuevo tratamiento en términos de coste y efectividad
con el tratamiento estándar
o c) presentase una menor efectividad con el
mismo coste (celda B), el nuevo tratamiento
no sería coste-efectivo frente al comparador.
Existen otras tres posibilidades: 1) el nuevo tra-
tamiento fuese más costoso pero también más
efectivo (celda I) (situación muy común con los
nuevos medicamentos y tecnologías sanita-
rias), 2) el nuevo tratamiento fuese menos cos-
toso y menos efectivo (celda A), o 3) el nuevo
tratamiento presentase el mismo coste y la
misma efectividad que el comparador (celda E).
En el caso de las celdas I y A, sería necesario
calcular el cociente coste/efectividad incre-
mental para tomar una decisión final, elegir el
nuevo tratamiento o el comparador. En el caso
de la celda E, deberían tenerse en cuenta otros
factores y variables antes de tomar esta deci-
sión final.
El plano coste-efectividad va a permitir en-
cuadrar la nueva opción terapéutica frente al
comparador en un tipo de categoría, acorde
al valor de su CCEI. En el eje de ordenadas se
refleja la diferencia en costes, mientras que en
el eje de las abscisas se muestra la diferencia en
efectividad (11). Acorde a la diferencia en coste
y en efectividad entre la nueva alternativa tera-
péutica y el comparador, el nuevo tratamiento
se puede situar en uno de los siguientes escena-
rios (Figura VII):
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

+ coste

Cuadrante IV Cuadrante I

– Efectividad A
+ Coste A + Efectividad A
A es una opción + Coste A
dominada por B

– efectividad B + efectividad
Cuadrante III Cuadrante II

– Efectividad A + Efectividad A
– Coste A – Coste A
A es una opción A es una opción
dominada por B dominante sobre B

– coste

Fi ura VII Representación gráfica a través del plano coste-efectividad de un análisis coste-efectividad donde se compara
un nuevo tratamiento (A) frente a un comparador ya existente (B)

a) en el cuadrante I (superior derecha), el pecto al comparador. En este caso, solamente

nuevo tratamiento es más efectivo y más caro
que el comparador. En este caso habrá que de-
cidir si el coste extra por conseguir cada unidad
de efectividad adicional derivado de emplear el
nuevo tratamiento es de una cuantía razonable
y asumible por el SNS (esto es, decidir si se con-
sidera coste-efectivo o no), antes de establecer
si se va a emplear el nuevo tratamiento de ma-
nera rutinaria en la práctica médica en vez del
comparador;
b) en el cuadrante IV (superior izquierda), el
nuevo tratamiento será menos efectivo y más
costoso que el comparador, por lo que es una
opción dominada y nunca se utilizará en la
práctica médica rutinaria. En este caso, el com-
parador seguirá siendo la opción a emplear
rutinariamente;
c) en el cuadrante III (inferior izquierda), el
nuevo tratamiento va a presentar una menor
efectividad y un menor coste asociado con res-
se utilizará el nuevo tratamiento cuando exista
una restricción muy severa de recursos y sea
necesaria una priorización focalizada más en
buscar opciones baratas de tratamiento que
en opciones muy efectivas,
d) en el cuadrante II (inferior derecha), el
nuevo tratamiento presenta una mayor efecti-
vidad y un menor coste frente al comparador,
por lo que supondrá una opción dominante y
siempre se empleará el nuevo tratamiento en
vez del comparador.
La interpretación del CCEI de los cuadrantes
II y IV es problemático, ya que en ambos casos
su valor es negativo, pero las implicaciones en
la toma de decisiones son completamente dife-
rentes. Así, en el cuadrante IV hay que rechazar
el empleo del nuevo tratamiento y se debe con-
tinuar empleando el comparador, mientras que
en el cuadrante II hay que utilizar rutinaria-
mente el nuevo tratamiento y desechar el uso

101
 Análisis coste-efectividad
del comparador. Por este motivo, y en un in-
tento por no tener que manejar un valor nega-
tivo del CCEI, se ha desarrollado el enfoque del
beneficio neto sanitario (BNS) como una alter-
nativa al empleo del CCEI a la hora de tomar
decisiones (12).
Para calcular el BNS es necesario fijar de an-
temano el valor umbral que se está dispuesto a
pagar por conseguir una unidad adicional de
efectividad (por ej., 30.000 € por cada año
de vida ganado). Una vez se disponga de este
dato, su valor es el resultante de restar al incre-
mento de efectividad entre el nuevo trata-
el incremento de costes del nuevo tratamiento
Si el valor del BNS es mayor de 1, quiere
decir que el nuevo tratamiento es una opción
coste-efectiva frente al comparador (y cuanto
mayor sea, más coste-efectivo es). Si este valor
fuera de cero, el nuevo tratamiento y el compa-
rador serían igual de coste-efectivos; y si este
valor fuera menor de 1, el comparador sería una
alternativa más coste-efectiva que el nuevo tra-
tamiento (cuanto más negativo, más coste-
efectivo será el comparador).
Una vez analizados e interpretados los re-
sultados, será necesario efectuar un análisis de
sensibilidad (simple, mutivariante, tornado,
probabilístico, etc.) con el fin de conocer el
grado de solidez de los resultados. Dado que en
este libro existe un capítulo que está dedicado
íntegramente al manejo de la incertidumbre y
los análisis de sensibilidad de las evaluaciones
económicas, no se va a profundizar aquí en
estos conceptos.
Finalmente, será necesario discutir los resul-
tados y extraer unas conclusiones lógicas y fia-
102
bles de los mismos. En este punto, será necesario
ahondar en las posibles limitaciones del análisis
coste-efectividad realizado, habrá que valorar las
posibles discrepancias existentes entre los resul-
tados encontrados y los obtenidos en otros estu-
dios ya realizados, y proponer nuevos estudios a
realizar en el futuro, con el fin de disipar posibles
dudas o lagunas no abordadas en el análisis
coste-efectividad realizado.
Aplicaciones y futuro de los análisis
coste-efectividad
Los análisis coste-efectividad son instru-
mentos útiles a la hora de guiar el proceso de
asignación de los recursos disponibles entre
todas las opciones terapéuticas existentes para
tratar una enfermedad específica, ya que van a
comparar los costes y la efectividad conseguida
por todas ellas, lo que permitirá conocer qué al-
ternativa es más coste-efectiva, es decir, cuál va
a conseguir mejores resultados con unos costes
asociados asumibles por el SNS y aceptables
socialmente. Por lo tanto, los análisis coste-
efectividad ayudan a tomar decisiones en polí-
tica sanitaria, conjuntamente con otros muchos
datos (balance beneficio/riesgo, seguridad, as-
pectos éticos, etc.), ya que el fin último de este
tipo de análisis es identificar las alternativas te-
rapéuticas que van a producir los mejores resul-
tados en salud con los recursos existentes. Por
este motivo, y dado que los recursos progresiva-
mente serán más limitados, en el futuro cada
vez se van a realizar más análisis coste-efectivi-
dad en un intento por tomar decisiones cada
vez más apropiadas y razonadas.
Con el fin de incrementar su calidad, credi-
bilidad y relevancia para los decisores, es nece-
sario seguir trabajando para mejorar algunas
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

de las posibles limitaciones metodológicas de la evolución natural y real de la enfermedad va-

estos análisis, tales como utilizar siempre varia- lorada, así como presentar los resultados de tal
bles finales como medida de la efectividad (y no manera que sean fácilmente entendibles por
variables intermedias) y emplear diseños meto- los profesionales sanitarios y otros decisores, lo
dológicos que representen de manera fidedigna que facilitará su uso de manera rutinaria.

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103

análisis coste-utili a
Ser sincero no es decir todo lo que se piensa, sino no decir nunca
E
l análisis coste-utilidad (ACU) es una va-
riante del análisis coste-efectividad, que
combina la cantidad de vida que pro-
duce la administración de una alternativa tera-
péutica, con la calidad de vida que perciben los
pacientes tras su administración, la cual va a
estar representada por la utilidad o preferencia
de los pacientes hacia el estado de salud que
presentan. El fin último de este tipo de análisis
es maximizar la ganancia en salud de los pa-
cientes y el beneficio social con los recursos
disponibles en cada momento.
Los resultados de este tipo de análisis vie-
nen dados por una medida multidimensional:
los años de vida ajustados por calidad (AVAC)
(quality-adjusted life year, QALY), que es la me-
dida común a todos los análisis coste-utilidad,
independientemente de la enfermedad o de las
opciones terapéuticas que se estén evaluando.
Este hecho nos permite comparar diferentes
alternativas terapéuticas empleadas en diver-
sas enfermedades en términos de coste/AVAC
ganado (1).
Dadas las ventajas de este tipo de análisis
sobre otro tipo de evaluaciones económicas (al
aunar cantidad y calidad vida en el mismo aná-
lisis), en la actualidad distintas agencias de
evaluación de tecnologías sanitarias de dife-
rentes países consideran al análisis coste-utili-
dad como el análisis de elección y referencia
de cara a evaluar la eficiencia de las distintas
alternativas terapéuticas disponibles en el ma-
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_9,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO IX
lo contrario de lo que se piensa.
Andres Maurois
nejo de una enfermedad específica, con el fin
de ayudar a una asignación de recursos y a una
toma de decisión fundamentada y racional en
política de medicamentos y tecnologías sani-
tarias (2).
De hecho, en la última década ha habido un
espectacular incremento en la cantidad de aná-
lisis coste-utilidad efectuados y publicados, ha-
biéndose empleado en la evaluación económica
de múltiples opciones terapéuticas e interven-
ciones sanitarias de distintas especialidades
médicas y quirúrgicas (3,4).
¿En qué circunstancias es recomendable
efectuar un análisis coste-utilidad?
Aunque no existe un total consenso entre
los diferentes autores, la mayoría están de
acuerdo en que debería efectuarse un análisis
coste-utilidad en las siguientes situaciones (5):
a) cuando se considere que la calidad de
vida del paciente es el resultado clínico más im-
portante a valorar y a tener en cuenta (por ej.,
un nuevo cistostático que aumenta discreta-
mente la supervivencia pero presenta un perfil
de tolerabilidad mucho mejor que las opciones
disponibles);
b) cuando la evaluación de la calidad de vida
del paciente represente un valor terapéutico
importante para el nuevo medicamento en es-
tudio, aunque existan también otros resultados
105
 Análisis coste-utilidad
en salud importantes (por ej., un nuevo antiepi-
léptico que disminuye el número de crisis del
paciente y que además mejora sustancialmente
su calidad de vida);
c) cuando una nueva alternativa terapéutica
en evaluación vaya a conjuntar un efecto sobre
la mortalidad y sobre la morbilidad, siendo in-
teresante poder cuantificar ambos efectos con
una sola medida (por ej., un nuevo antiviral para
tratar el SIDA que alargue la supervivencia de
los pacientes, a consta de disminuir su calidad
de vida),
d) cuando se quiera conocer la eficiencia de
diferentes alternativas e intervenciones tera-
péuticas destinadas a tratar distintas enferme-
dades, el uso de este tipo de análisis nos permite
poder compararlas entre sí al disponer de un
parámetro común a todas ellas, como es el
coste/AVAC.
Definición de año de vida ajustado
por calidad
Originalmente, el año de vida ajustado por
calidad fue diseñado como una medida de re-
sultado para ser empleada en los estudios de
evaluación económica, donde la supervivencia
(ganancia en expectativa de vida, esto es, los
años de vida ganados) era ajustada (corregida)
por un factor que representaba la calidad de
vida percibida por los pacientes medida a tra-
vés de su utilidad (6).
Un AVAC se puede interpretar como un año
de vida ganado con un estado de salud perfecto.
Según la calidad de vida (nivel de utilidad) se
deteriora y va disminuyendo, el valor del AVAC
asociado a esta situación se va reduciendo (por
ej., un año de vida ganado con un estado de
salud [utilidad] de 0,5 presentará 0,5 AVAC).
106
El AVAC tiene las siguientes propiedades:
a) combina los años de vida ganados con la
calidad de vida de los mismos, de tal manera
que el hecho de vivir más años con calidad de
vida más baja produce un número de AVAC si-
milar a vivir menos años pero con calidad de
vida mayor. Así, un paciente que vive diez años
en un estado de salud que presenta una calidad
de vida (utilidad) de 0,5 y luego muere, pre-
senta el mismo número de AVAC que otro pa-
ciente (de la misma edad) que vive 20 años en
un estado de salud con una calidad de vida de
0,25 y luego fallece;
b) el AVAC nos indicará si una opción tera-
péutica permite ganar más salud que otra, ya
que podremos comparar los resultados (años
de vida ganados ajustados por calidad) entre
ambas,
c) el AVAC permite comparar tratamientos
que mejoran más la calidad de vida (medida
como utilidad) con otros tratamientos que
sobre todo incrementan la expectativa de vida
(medida como años de vida ganados), al me-
dirse en ambos casos a través del AVAC.
Concepto y medida de la utilidad
El término “utilidad” o “preferencia” se re-
fiere a la calidad percibida o al deseo relativo de
los diferentes sujetos entre dos o más estados
de salud. De alguna manera, la utilidad es una
medida de preferencia relativa por un efecto o
estado de salud concreto que nos proporciona
un resumen de todos los aspectos positivos y
negativos de la calidad de vida (tal y como lo
vive y siente el propio sujeto), una vez que han
sido incorporadas actitudes respecto al riesgo y
la duración de la vida (7).
La utilidad se refleja numéricamente por un
valor entre cero y 1, donde el cero representa el
peor estado de salud posible (el menos de-

seado), que suele corresponderse con la muerte
(aunque hay sujetos que definen estados de
salud peores que la muerte y les otorgan valo-
res negativos), y el 1 se corresponde con el es-
tado de salud que se prefiere de todos los
posibles, esto es, aquel estado de salud que se
considera perfecto (sano total). De esta ma-
nera, los diferentes estados de salud existentes
entre el más perfecto y el menos deseado se
corresponden con valores entre cero y 1, es-
tando más cerca del 1 aquellos estados de salud
buenos y deseables, y más cerca del cero aque-
llos otros que se consideran peores y no prefe-
ridos (8).
Técnicas de valoración de la utilidad
A la hora de obtener el valor de utilidad o
preferencia de los individuos para un determi-
nado estado de salud, se pueden emplear téc-
nicas directas e indirectas. Los métodos de
estimación directos más empleados en la ac-
tualidad son: a) la escala de categorías (rating
scale) y la escala visual analógica (visual analo-
gue scale); b) la equivalencia temporal (time
trade-off), y c) la lotería estándar o apuesta nor-
malizada (standard gamble).
El grupo de las escalas son rectas cuyos ex-
tremos están claramente definidos en términos
del peor y el mejor estado de salud imaginable,
a los que se les asignan en general los valores de
cero y 100 (o de cero y 1). Si la escala está divi-
dida en intervalos iguales, se denomina escala
de categorías. Cuando en la escala únicamente
se definen dos puntos extremos, se denomina
escala visual analógica, y cuando la escala está
milimetrada se denomina termómetro.
Para poder conocer el valor de utilidad que
va a asignar el sujeto preguntado, después de
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
haber definido los extremos (peor y mejor es-
tado de salud posible), se pide al individuo que
señale un punto en la escala para el estado de
salud objeto de evaluación, según su preferencia
por el mismo, de tal manera que las distancias
entre los puntos señalados sean proporcionales
a las diferencias de preferencias percibidas por el
sujeto. Los valores asociados al estado de salud
se obtienen midiendo la distancia entre el peor
estado de salud definido (valor cero) y el punto
de la escala identificado por el individuo para su
estado de salud (9).
La principal ventaja de emplear las escalas
es su facilidad de uso y el poco tiempo necesa-
rio para su empleo. Sin embargo, presentan
importantes sesgos de medición, tales como el
sesgo de fin de escala (los sujetos tienden a
abstenerse de emplear los extremos de la
misma) y el sesgo del espaciamiento (los suje-
tos tienden a espaciar los resultados, indepen-
dientemente de cuáles sean, a lo largo de la
escala).
En el método de equivalencia temporal, se
enfrenta a los pacientes a un intercambio entre
calidad y cantidad de vida (expresado en años
de vida), lo que permite medir la utilidad averi-
guando la cantidad de vida (años de vida) que
una persona está dispuesta a ceder a cambio
de una mejora de su calidad de vida.
En esta técnica se le plantean dos posibilida-
des al sujeto encuestado: o bien se le ofrece la
oportunidad de estar en un estado “i” (con una
utilidad inferior al estado de salud normal) du-
rante el resto de su vida y acabar muriendo
(tiempo “t”), o bien se le ofrece la oportunidad
de estar en un estado con una utilidad superior
sin enfermedad, pero por un tiempo menor que
el anterior, y acabar igualmente muriendo
(tiempo “x”). A continuación, se le varía el tiempo
“x” hasta que el encuestado manifieste que le
107
 Análisis coste-utilidad
da igual una alternativa que otra, momento en
el que la utilidad para el estado “i” sería, Ui =
tiempo x / tiempo t (Figura I).
Esta técnica es fácil de administrar y de en-
tender por los pacientes, aunque no incorpora
incertidumbre. Además, esta metodología pre-
supone que el individuo tiene una percepción
del tiempo lineal (y a veces se valora más la su-
pervivencia actual frente a la futura), y presu-
pone que la relación entre las utilidades de los
estados de salud permanecen constantes en el
tiempo (10,11).
El método de la lotería estándar se utiliza,
habitualmente, para estudiar las preferencias
en estados de salud crónicos, en un contexto de
elección en condiciones de riesgo. Para su em-
pleo se diseña un árbol de decisión para discer-
nir entre dos alternativas. La alternativa 1
representa un tratamiento en donde pueden
existir dos posibilidades, o bien el paciente se
cura volviendo a un estado de salud normal
(probabilidad “p”), o bien se muere (probabili-
dad “1-p”). Mientras, la alternativa 2 ofrece sólo
un estado de salud crónico de por vida con una
utilidad “i”. Una vez planteado este árbol, se
Sano
Sano
(Utilidad 1)
Estado i
Enfermo
Muerte
(Utilidad 0)
X t
Utilidad estado i = X/t
Figura I. Método de equivalencia temporal para el cálculo
de la utilidad asociada a un estado de salud concreto
108
pregunta al sujeto qué probabilidad (“p”) es in-
diferente entre las dos alternativas: someterse
a un tratamiento en el que tiene una probabili-
dad (“1-p”) de morir inmediatamente y una
probabilidad “p” de tener buena salud, o que-
darse en el estado crítico “i” en el que presenta
una utilidad “i” hasta que manifieste su indife-
rencia entre las dos alternativas. En este mo-
mento, la preferencia para el estado de salud
crónico “i” sería el valor de la probabilidad “p”
(Figura II). En esta técnica, cuanto peor es el es-
tado de salud evaluado, el individuo aceptará
una mayor probabilidad de muerte, por lo
tanto, menor será la probabilidad “p” (12).
Este método se asemeja más al mundo real,
ya que la mayoría de las decisiones médicas lle-
van asociadas cierto grado de incertidumbre y
riesgo. Aunque es una técnica difícil para los su-
jetos encuestados, y los valores de utilidad po-
drían estar contaminados por la aversión al
riesgo del encuestado, muchos autores la con-
sideran la técnica estándar a la hora de obtener
utilidades (13).
Sano
p
1-p
1
Muerte
a
iv
at
rn
e
alt
al
te
rn
at
iva
2
Estado crónico i
Utilidad estado i (Ui) = valor probabilidad p
Figura II. Método de lotería estándar o apuesta normali-
zada para calcular el valor de utilidad asociado a un estado
de salud determinado

Como métodos indirectos, los que más se
utilizan son cuestionarios donde se pregunta al
sujeto que nos describa su estado de salud ac-
tual y, posteriormente, mediante una fórmula y
unas tablas de conversión (baremo normativo),
las cuales van a corregir el valor de utilidad
acorde a lo valorado por una muestra de la po-
blación general, se calcula el valor de utilidad
que corresponde al estado de salud definido
por el paciente en el cuestionario. Este valor así
obtenido representa la preferencia media que
hubiera estimado una muestra aleatoria de la
población general del mismo entorno sanitario
y país, para el estado de salud definido por el
propio paciente.
Los cuestionarios más empleados en la ac-
tualidad son el EuroQoL (EQ-5D), del cual existe
una versión validada y adaptada al castellano
(14) (Figura III), el Health Utilities Index III (HUI-
3), del que también existe una versión validada
y adaptada al castellano (15) (Figura IV) y el SF-
6D, instrumento desarrollado a partir del cues-
tionario SF-36 (instrumento genérico más
empleado para evaluar la calidad de vida rela-
cionada con la salud) (16,17) (Figura V).
En los últimos años, y con el objetivo de
simplificar la obtención de las utilidades, se
han realizado varios estudios que han tratado
de obtener el valor de la utilidad a partir de los
datos de instrumentos genéricos para evaluar
la calidad de vida ampliamente empleados
en la práctica médica, como son el SF-12 (18),
y a partir de instrumentos específicos (19,20),
tendencia que irá en aumento en el futuro
como método alternativo para calcular el valor
de utilidad. En ocasiones, se pueden encontrar
estudios donde el valor de utilidad se ha obte-
nido de la opinión de clínicos o de familiares,
método que debe desterrarse ya que se ha
demostrado fehacientemente que los valores
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
logrados son muy inexactos y no reflejan
adecuadamente la percepción subjetiva del
paciente.
En un artículo publicado recientemente se
ha visto que en los últimos años es cada vez más
frecuente obtener el valor de utilidad a través de
técnicas indirectas (empleando cuestionarios), y
es más inusual la obtención del valor de utilidad
a partir de paneles de expertos clínicos, lo que
refleja que la metodología empleada para su
cálculo es cada vez más válida y fiable (21).
Dado que existen distintos instrumentos
para medir la utilidad de los pacientes, una
cuestión importante es conocer si el valor obte-
nido es similar cuando se emplean diferentes
cuestionarios para el cálculo del valor de utili-
dad. Así, en diferentes estudios se ha visto que
los valores de utilidad alcanzados con distintos
instrumentos empleados para su medición
(EuroQoL, HUI-3, SF-6D) pueden variar de ma-
nera importante, lo que podría producir altera-
ciones sustanciales en el valor de los AVAC
obtenidos (22-26).
Por otra parte, se ha constatado en distintos
trabajos que el valor de utilidad para un determi-
nado estado de salud puede variar de manera
muy importante de un país y cultura a otros dife-
rentes, pese a que se hayan empleado los
mismos métodos y cuestionarios para su obten-
ción (27-31). Este hallazgo indica que las caracte-
rísticas de cada país y su entorno cultural hacen
que el valor de utilidad que los pacientes otorgan
a los distintos estados de salud puede ser signifi-
cativamente diferente (en algunos casos podría
llegar a variaciones de hasta el 50%) y, de nuevo,
este hecho podría modificar de manera impor-
tante el cálculo de los AVAC y el resultado de los
análisis coste-utilidad.
Por lo tanto, diferentes métodos empleados
para obtener el valor de utilidad pueden generar
109
 Análisis coste-utilidad

Marque con una cruz la respuesta de cada apartado que mejor describa su estado de salud el día
de HOY.
Movilidad
No tengo problemas para caminar. ❏
Tengo algunos problemas para caminar. ❏
Tengo que estar en la cama. ❏

Cuidado personal
No tengo problemas con el cuidado personal. ❏
Tengo algunos problemas para lavarme o vestirme. ❏
Soy incapaz de lavarme o vestirme. ❏

Actividades cotidianas (por ej., trabajar, estudiar, hacer las tareas domésticas,
actividades familiares o actividades durante el tiempo libre)
No tengo problemas para realizar mis actividades cotidianas. ❏
Tengo algunos problemas para realizar mis actividades cotidianas. ❏
Soy incapaz de realizar mis actividades cotidianas. ❏

Do or ma estar
No tengo dolor ni malestar. ❏
Tengo dolor o malestar moderado. ❏
Tengo mucho dolor o malestar. ❏

ansiedad de resi n
No estoy ansioso ni deprimido. ❏
Estoy moderadamente ansioso o deprimido. ❏
Estoy muy ansioso o deprimido. ❏
El mejor estado
de salud imaginable
Para ayudar a los encuestados a describir lo bueno o malo que es su estado de
salud, hemos dibujado una escala parecida a un termómetro en el cual se
marca con un “100” el mejor estado de salud que pueda imaginarse, y con un
“0” el peor estado de salud.

Nos gustaría que nos indicara en esta escala lo bueno o malo que, en su opi-
nión, es su estado de salud en el día de HOY. Por favor, dibuje una línea desde
el casillero donde dice “Su estado de salud hoy” hasta el punto del termóme-
tro que estima es su estado de salud en el día de HOY.

Su estado
de salud hoy

El peor estado
de salud imaginable

Figura III. Dimensiones y niveles de funcionalidad del cuestionario EuroQoL (EQ-5D)

110
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

atri uto Descri ci n de ni e

VISIÓN 1. Capaz de ver lo suficientemente bien como para leer letra de imprenta normal y reco-
nocer a un amigo en la acera de enfrente, sin gafas ni lentillas.
2. Capaz de ver lo suficientemente bien para leer letra de imprenta normal y reconocer a
un amigo en la acera de enfrente, pero con gafas.
3. Capaz de leer letra de imprenta normal con o sin gafas, pero incapaz de reconocer a un
amigo en la acera de enfrente, incluso con gafas.
4. Capaz de reconocer a un amigo en la acera de enfrente con o sin gafas pero incapaz de
leer letra de imprenta normal, incluso con gafas.
5. Incapaz de leer letra de imprenta normal e incapaz de reconocer a un amigo en la acera
de enfrente, incluso con gafas.
6. Totalmente incapaz de ver.
OÍDO 1. Capaz de oír lo que se dice en una conversación de grupo con, al menos, tres personas
más, sin aparatos auditivos de ayuda.
2. Capaz de oír lo que se dice en una conversación con otra persona en una habitación si-
lenciosa sin aparatos auditivos de ayuda, pero necesita de éstos para oír lo que se dice
en una conversación de grupo con al menos tres personas más.
3. Capaz de oír lo que se dice en una conversación con otra persona en una habitación si-
lenciosa con un aparato de ayuda auditiva, y capaz de oír lo que se dice en una conver-
sación de grupo con al menos tres personas más con ayuda de aparatos auditivos.
4. Capaz de oír lo que se dice en una conversación con otra persona en una habitación silen-
ciosa sin ayuda de aparatos auditivos, pero incapaz de oír lo que se dice en una conversa-
ción de grupo con al menos tres personas más incluso con aparatos de ayuda auditiva.
5. Capaz de oír lo que se dice en una conversación con otra persona en una habitación silen-
ciosa con ayuda de aparatos auditivos, pero incapaz de oír lo que se dice en una conversa-
ción de grupo con al menos tres personas más incluso con aparatos de ayuda auditiva.
6. Totalmente incapaz de oír.
HABLA 1. Capaz de hacerse comprender perfectamente cuando habla con extraños o amigos.
2. Capaz de hacerse comprender parcialmente cuando habla con extraños pero capaz de
hacerse comprender completamente cuando habla con gente que le conoce bien.
3. Capaz de hacerse comprender parcialmente cuando habla con extraños o gente que le
conoce bien.
4. Incapaz de hacerse comprender cuando habla con extraños pero capaz de hacerse com-
prender parcialmente por gente que le conoce bien.
5. Incapaz de hacerse comprender cuando habla con otras personas (o totalmente incapaz
de hablar).
MOVILIDAD 1. Capaz de caminar por el barrio sin dificultad, sin equipo para andar.
2. Capaz de caminar por el barrio con dificultad, pero no necesita equipo para andar ni la
ayuda de otra persona.
3. Capaz de caminar por el barrio con ayuda de un equipo para andar, pero sin la ayuda de
otra persona.
4. Capaz de caminar solo cortas distancias con equipo para andar, y necesita una silla de
ruedas para dar una vuelta por el barrio.
5. Incapaz de caminar solo, incluso con equipo para andar. Capaz de caminar cortas dis-
tancias con ayuda de otra persona y necesita una silla de ruedas para dar una vuelta por
el barrio.
6. No puede caminar.
Figura IV. Dimensiones y niveles del cuestionario Health Utilities Index (HUI-3)

111
 Análisis coste-utilidad

atri uto Descri ci n de ni e

DESTREZA 1. Uso completo de las dos manos y los diez dedos.
2. Tiene limitaciones en el uso de las manos o los dedos, pero no necesita herramientas
especiales o ayuda de otra persona.
3. Tiene limitaciones en el uso de las manos o los dedos, pero es independiente con el uso
de herramientas especiales (no necesita la ayuda de otra persona).
4. Tiene limitaciones en el uso de las manos o los dedos, necesita la ayuda de otra persona
para algunas tareas (no es independiente ni con el uso de herramientas especiales).
5. Tiene limitaciones en el uso de las manos o los dedos, necesita la ayuda de otra persona
para la mayoría de las tareas (no es independiente ni con el uso de herramientas espe-
ciales).
6. Tiene limitaciones en el uso de las manos o los dedos, necesita la ayuda de otra persona
para todas las tareas (no es independiente ni con el uso de herramientas especiales).
EMOCIÓN 1. Feliz e interesado por la vida.
2. Algo feliz.
. 3. Algo infeliz.
4. Muy infeliz.
5. Tan infeliz que la vida no merece la pena.
COGNICIÓN 1. Capaz de recordar la mayoría de las cosas, pensar con claridad y resolver los problemas
del día a día.
2. Capaz de recordar la mayoría de las cosas, pero tiene alguna dificultad cuando intenta
pensar y resolver los problemas del día a día.
3. Algo olvidadizo, pero capaz de pensar con claridad y resolver los problemas del día a
día.
4. Algo olvidadizo, y tiene alguna dificultad cuando intenta pensar o resolver los proble-
mas del día a día.
5. Muy olvidadizo, y tiene grandes dificultades cuando intenta pensar o resolver los pro-
blemas del día a día.
6. Totalmente incapaz de recordar nada, e incapaz de pensar o resolver los problemas del
día a día.
DOLOR 1. Libre de dolor y malestar.
2. Dolor medio a moderado que no le impide realizar actividades.
3. Dolor moderado que sólo le impide realizar unas cuantas actividades.
4. Dolor moderado a grave que le impide realizar algunas actividades.
5. Dolor grave que le impide realizar la mayoría de las actividades.

Figura IV. Continuación

mediciones muy distintas. Además, pacientes
de países y culturas diversas pueden dar lugar
también a valores de utilidad muy desiguales
entre ellos, lo que cuestiona emplear valores de
utilidad inter-países como si fueran intercambia-
bles entre sí sin más. La existencia de estas dife-
rencias en los valores de preferencias y valores
de utilidad entre distintas poblaciones ha gene-
rado incertidumbre a la hora de calcular los
AVAC en un país y cultura empleando el valor
de utilidad obtenido en otro (32). Sin embargo,
a día de hoy, es práctica habitual que cuando un
investigador se plantea elaborar y realizar un
análisis coste-utilidad busque el valor de utili-
dad en la literatura (en lugar de obtenerlo de
una cohorte de pacientes del país donde se

112
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

INSTRUCCIONES Las preguntas que siguen a continuación se refieren a lo que usted piensa sobre su
salud. Sus respuestas permitirán saber cómo se encuentra usted y hasta qué punto es capaz de hacer sus
actividades habituales.

Conteste cada pregunta tal como se indica. Si no está seguro/a de cómo responder a una pregunta, por
favor conteste lo que le parezca más cierto.

1.  L
 as siguientes preguntas se refieren a actividades o cosas que usted podría hacer en un día normal. Su
salud actual ¿le limita para hacer esas actividades o cosas? Si es así, ¿cuánto?
(Marque un solo número por pregunta)
aCTI IDaDES Sí me imita Sí me imita No no me
mucho un poco limita nada
1.1.  E
 sfuerzos intensos, tales como correr, levantar
objetos pesados, o participar en deportes agotadores. 1 2 3
1.2.  Esfuerzos moderados, como mover una mesa, pasar la
aspiradora, jugar a los bolos o caminar más de 1 hora. 1 2 3
1.3.  Bañarse o vestirse por sí mismo. 1 2 3

2.  D
 urante las cuatro últimas semanas, ¿ha tenido alguno de los siguientes problemas en su trabajo o en
sus actividades cotidianas a causa de su salud física?
(Marque un solo número por pregunta)
SÍ NO
2.1.  ¿ Tuvo que dejar de hacer algunas tareas en su trabajo o en sus
actividades cotidianas? 1 2

Durante las cuatro últimas semanas, ¿ha tenido alguno de los siguientes problemas en su trabajo o en sus
actividades cotidianas a causa de algún problema emocional (como estar triste, deprimido o nervioso)?
(Marque un solo número por pregunta)
SÍ NO
2.2.  ¿ Hizo menos de lo que hubiera querido hacer por algún
problema emocional? 1 2

3.1.  ¿Tuvo dolor en alguna parte del cuerpo durante las cuatro últimas semanas?
(Marque una sola respuesta)
No nin uno Sí mu oco Sí un oco Sí moderado Sí muc o Sí muc ísimo
❏ ❏ ❏ ❏ ❏ ❏

3.2.  D
 urante las cuatro últimas semanas, ¿hasta qué punto el dolor le ha dificultado su trabajo habitual
(incluido el trabajo fuera de casa y las tareas domésticas)?
(Marque una sola respuesta)
Nada Un oco Re u ar astante Muc o
❏ ❏ ❏ ❏ ❏

Figura V. Dimensiones y niveles de funcionalidad del cuestionario de salud SF-6D

113
 Análisis coste-utilidad

4.  L
 as preguntas que siguen se refieren a cómo se ha sentido y cómo le han ido las cosas durante las
cuatro últimas semanas. En cada pregunta responda lo que se parezca más a cómo se ha sentido usted.
(Marque un solo número por pregunta)
Siem re Casi Muc as a unas S o Nunca
siempre veces veces alguna vez
¿Cuánto tiempo estuvo muy nervioso? 1 2 3 4 5 6
¿Cuánto tiempo se sintió desanimado y triste? 1 2 3 4 5 6

5.  L
 as preguntas que siguen se refieren a cómo se ha sentido y cómo le han ido las cosas durante las
cuatro últimas semanas. En cada pregunta responda lo que se parezca más a cómo se ha sentido usted.
(Marque un solo número por pregunta)
¿Cuánto tiempo tuvo mucha energía? 1 2 3 4 5 6

6.  D
 urante las cuatro últimas semanas ¿con qué frecuencia la salud física o los problemas emocionales le
han dificultado sus actividades sociales (como visitar a los amigos o familiares)?
(Marque una sola respuesta)
Siem re Casi siem re a unas eces S o a unas eces Nunca
❏ ❏ ❏ ❏ ❏

Figura V. Continuación

vaya a realizar el análisis) y, al final, se calculen
los AVAC empleando datos de utilidad obteni-
dos de otro país, a veces muy diferentes cultu-
ralmente, como por ejemplo datos de USA
o Canadá para análisis europeos, o datos de
un país de Europa para emplearlos en otro país
europeo. Esta práctica genera datos que
no son válidos y que pueden llevar a tomar
decisiones erróneas cuando se empleen los
resultados de estos estudios en política
sanitaria.
Con el fin de que los revisores y/o lectores
de un análisis coste-utilidad efectuado puedan
valorar la calidad de los datos de utilidad em-
pleados en el análisis, es recomendable que
siempre se aporten en la parte de material y
métodos del estudio datos de los distintos cri-
terios propuestos para valorar la calidad de los
instrumentos empleados en la medición de la
utilidad, sobre todo de las adaptaciones y vali-
daciones culturales de los diferentes cuestiona-
rios existentes para tal finalidad, tales como la
validez, consistencia interna, fiabilidad, repro-
ducibilidad, sensibilidad al cambio, efecto
techo y suelo e interpretabilidad (33-35).
Cálculo de los años de vida ajustados
por calidad (AVAC)
El AVAC es una medida de salud que tiene
en cuenta la calidad de la vida y la supervivencia
(años de vida ganados) como indicador de
salud. Este índice se basa en el principio de que
un año de vida en un estado de buena salud
(utilidad elevada) es equivalente a más de un
año de vida en un estado de salud inferior (uti-
lidad más baja), por lo que es necesario evaluar
conjuntamente la calidad y la cantidad de vida
a la hora de valorar el estado de salud de un
individuo (36).
Un AVAC es el resultado de multiplicar un
año de vida ganado (como consecuencia de la
administración de un medicamento u otra op-

114

ción terapéutica) por la ponderación de la cali-
dad de vida asociada al estado de salud que
presenta el paciente, evaluada como utilidad o
preferencia.
Imaginemos que dos alternativas terapéuti-
cas producen una esperanza de vida similar de
12 años en dos pacientes diferentes, y que el
estado de salud del primero de ellos se asocia
con una utilidad de 0,75, mientras que la utili-
dad del segundo es de 0,9 durante los 12 años
de vida ganados. El cálculo de los AVAC gana-
dos es fácil:
Alternativa A: AVAC ganados = 12 x 0,75 = 9
Alternativa B: AVAC ganados = 12 x 0,9 = 10,8
Si el paciente presentase diferentes utilida-
des acorde a los distintos años de vida ganados,
entonces el cálculo de los AVAC se realizaría su-
mando la utilidad de cada período de tiempo vi-
vido, y al final obtendríamos los AVAC totales.
AVAC = U1 x T1 + U2 x T2 + U3 x T3 + ........ +
Un x Tn
donde (U) es la utilidad en cada período de
tiempo y (T) son los diferentes períodos
de tiempo que la alternativa incrementa la es-
peranza de vida.
Siguiendo con el ejemplo anterior, supon-
gamos que el paciente que recibe la alternativa
A presenta durante los cinco primeros años una
utilidad de 1, durante los cuatro años siguientes
0,7 y durante los tres años restantes 0,3, lo que
significaría que al final tendría 8,7 AVAC (Fi-
gura  VI). Por el contrario, el paciente que recibe
el tratamiento B va a presentar una utilidad de
1 durante los cinco primeros años vividos, una
utilidad de 0,8 durante los siguientes cuatro
años y 0,5 durante los últimos tres años vividos,
con lo que al final se obtendrían 9,7 AVAC
(Figura VII).
Dado que los resultados de ambas opciones se
evalúan a largo plazo (12 años), es necesario apli-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
car una tasa de descuento con el fin de realizar un
ajuste temporal de los resultados de ambas opcio-
nes. Para efectuar el descuento, hay que aplicar un
ajuste conforme a la siguiente fórmula: 1 / (1+r)t,
donde (t) es el tiempo en el que se van a evaluar
las opciones y (r) es la tasa de descuento. En el
ejemplo que hemos empleado, se ha escogido
una tasa de descuento del 3%. Por lo tanto, los
AVAC ganados con ambas opciones, tras aplicar
el ajuste temporal, serían:
Opción A:
8,7 x 1 / (1 + 0,03)12 = 8,7 x 0,7014 = 6,10 AVAC
Opción B:
9,7 x 1 / (1 + 0,03)12 = 9,7 x 0,7014 = 6,80 AVAC
Análisis e interpretación de los resultados
del análisis coste-utilidad
Una vez hayan sido calculados los AVAC ga-
nados con cada alternativa en evaluación, y des-
pués de conocer los recursos consumidos (costes)
por cada una de ellas, existe la posibilidad de
efectuar dos tipos de análisis: a) calcular el co-
ciente coste/utilidad medio (CCUM) de cada una
de las alternativas, y b) obtener el cociente coste/
utilidad incremental (CCUI) derivado de compa-
rar las intervenciones del estudio entre sí.
Para calcular el CCUM, se divide el coste de
cada opción estudiada entre los AVAC ganados, es
decir, que el CCUM de la opción A = costes A / AVAC
ganados con esta opción, y el CCUM de la opción
B = costes B / AVAC ganados por opción B.
Lo mismo que el CCEM en los análisis coste-
efectividad, el CCUM solamente nos indica qué
opción consume menos recursos por AVAC ga-
nado, es decir, qué alternativa es más eficiente.
Sin embargo, no nos compara las opciones del
estudio entre sí y, por lo tanto, no nos dice nada
sobre cuánto más nos costaría emplear, rutina-
riamente, la opción que mejores resultados clí-
nicos produce (más AVAC gana). Es decir,
115
 Análisis coste-utilidad

Salud
perfecta 12 años

1,0

0,7

Salud
normal Muerte
Artrosis

0,3

Ictus

0,0 Años de vida

Muerte 5 años 4 años 3 años ganados

AVAC ganados = (5 x 1) + (4 x 0,7) + (3 x 0,3) = 5 + 2,8 + 0,9 = 8,7

Figura VI. Cálculo de los años de vida ajustados por calidad ganados en un paciente que recibe el tratamiento A y fallece
12 años más tarde

Salud
perfecta 12 años
1,0

0,8

Muerte

Salud
normal
0,5 Epilepsia

Infarto

0,0 Años de vida

Muerte ganados
5 años 4 años 3 años

AVAC ganados: (5 x 1) + (4 x 0,8) + (3 x 0,5) = 5 + 3,2+ 1,5 = 9,7

Figura VII. Cálculo de los años de vida ajustados por calidad ganados de un paciente tratado con la opción B, según los
valores de utilidad asociados a los años vividos

116

cuánto nos costaría ganar un AVAC si empleá-
semos la alternativa que mejores resultados en
salud produce, lo que limita mucho su utilidad
por parte del agente decisor para la toma de
decisiones. El empleo del CCUM en la toma
de decisiones podría estar justificado en aque-
llas situaciones de extrema restricción de recur-
sos, donde siempre habrá que priorizar sobre la
base de la eficiencia de las alternativas disponi-
bles, empleando aquéllas que consuman menos
recursos por cada unidad de beneficio clínico
evaluado (AVAC ganado).
De forma similar al CCEI de los análisis
coste-efectividad, el cálculo del CCUI exige
comparar las opciones existentes entre sí, con
el fin de poder conocer el coste extra necesa-
rio para poder obtener un AVAC adicional
cuando se emplea la opción que mejores resul-
tados clínicos produce (más AVAC genere) y
que mayores recursos consume (costes más
altos), frente a la opción que produce peores
beneficios clínicos (gana menos AVAC) y con-
sume menos recursos (costes más bajos). De
esta manera, el agente decisor sabrá qué can-
tidad de recursos le va a costar ganar un AVAC
extra si emplea la opción que más AVAC pro-
duce con un mayor coste asociado en cada
paciente.
Para calcular el CCUI, se divide la diferencia
de costes de las opciones evaluadas entre la di-
ferencia de AVAC ganados por ambas opciones:
CCUI = (coste opción B – coste opción A) /
(AVAC ganados por opción B – AVAC gana-
dos por opción A)
Inter enci n Coste
Opción A 27.000 12 0,75 9
Opción B 32.000 12 0,90 10,8
El cociente coste/utilidad medio de la opción A = 27.000 / 9 = 3.000 €. El cociente coste/utilidad medio de la opción B = 32.000 / 10,8 = 2.963 €
Cociente coste/utilidad incremental = 32.000 € – 27.000 € / 10,8 AVAC – 9 AVAC = 2.778 € / AVAC ganado
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
En este caso, el CCUI nos diría cuál es el
coste extra necesario para conseguir un AVAC
adicional cuando se emplee la opción B en lugar
de la opción A, lo que permitirá al agente deci-
sor determinar si la opción B debiera ser la op-
ción de uso rutinario, en caso de que el coste
extra por lograr un AVAC adicional fuese social-
mente aceptable y asequible para el Sistema
Nacional de Salud (SNS).
En el ejemplo anterior, donde se han com-
parado las opciones A y B, los resultados po-
drían resumirse en la siguiente tabla, donde se
detallan los costes, los años de vida ganados,
las utilidades y los AVAC ganados con ambas
alternativas, así como el cociente coste/utilidad
medio y el cociente coste/utilidad incremental
(datos obtenidos sin haber efectuado el ajuste
temporal).
Una vez calculado el CCUM de ambas alter-
nativas, se puede concluir que la opción B es la
opción más eficiente, al conseguir un coste por
cada AVAC ganado más bajo que la opción A.
Teniendo en cuenta que la opción B produce
mejores resultados con un coste asociado más
elevado con respecto a la opción A, si quisiéra-
mos conocer el coste extra derivado de ganar un
AVAC adicional al emplear la opción B en lugar de
la A, debería calcularse el cociente coste/utilidad
incremental = (32.000 € - 27.000 €) / (10,8 AVAC
– 9 AVAC) = 2.778 € por cada AVAC ganado al em-
plear la opción B y no la A.
Dado que los resultados de distintos análisis
coste/utilidad realizados con diferentes alter-
nativas terapéuticas se pueden comparar entre
a os de ida anados Uti idades a aC
117
 Análisis coste-utilidad
sí (al obtenerse en todos ellos una unidad ho-
mogénea, el AVAC), se puede elaborar una tabla
de ordenación, donde se vayan colocando de
menor a mayor los CCUI de diferentes análisis
efectuados con distintos tratamientos emplea-
dos en el manejo de una patología. De esta ma-
nera, el agente decisor podrá decidir más
fácilmente las alternativas a emplear en primer
lugar (aquéllas con un menor CCUI), dejando las
demás para los casos en los que no respondan a
las anteriores o existan contraindicaciones para
su utilización. La creación de estas tablas para el
tratamiento de las patologías que van a consu-
mir un mayor volumen de recursos (las que sean
más prevalentes) es una manera sencilla y explí-
cita de priorizar y racionalizar el uso de los recur-
sos destinados a la atención sanitaria (37,38).
Limitaciones de los análisis coste-utilidad
En los análisis coste-utilidad, la mayoría de
las limitaciones van a ser secundarias a las pro-
pias asunciones que se suelen incluir cuando se
valoran las utilidades o preferencias de los pa-
cientes, tales como la independencia del valor
de la utilidad de la extensión del tiempo valo-
rado, la neutralidad del riesgo (asumiendo una
función lineal de la utilidad a lo largo de los años,
de tal manera que ésta no cambia con la dura-
ción de la vida) y la independencia de la utilidad
con los años de vida que quedan por vivir.
En muchas ocasiones, los valores de utilidad
que se obtengan dependerán de la forma de pre-
guntar al paciente (sobre todo si se emplean los
métodos directos de cálculo de las utilida-
des) (36), y de la habilidad que tengan los sujetos
encuestados con los números y las matemáti-
cas (39), pudiendo obtenerse valores que no re-
flejen las preferencias reales de los pacientes.
En ocasiones, se emplean análisis coste-
utilidad para evaluar la eficiencia de tratamien-
118
tos empleados en enfermedades agudas y, en
estos casos, es muy probable que la variación
en la calidad de vida percibida por el paciente
sea tan pequeña que el uso del ACU pueda in-
ducir al error. En estos casos, probablemente
sea mejor emplear otro tipo de análisis, como
el análisis coste-efectividad o el análisis coste-
beneficio (40).
En la actualidad, existe cierta controversia
sobre la muestra de pacientes de los que se han
obtenido los datos. Esto es debido a que se ha
visto que los sujetos con una enfermedad sue-
len asignar mayores utilidades a una disminu-
ción de la gravedad de la enfermedad que si se
preguntase a sujetos sanos sobre la posibilidad
de disminuir la gravedad de la misma. El pro-
blema es que si a la hora de asignar utilidades a
los pacientes con una enfermedad éstas se cal-
culan basándose en las utilidades obtenidas de
una muestra de la comunidad (o de la población
general), dado que en esta muestra van a existir
muchos sujetos sanos, es posible que al final el
coste/AVAC sea más elevado del que hubiera
sido si se hubiese empleado en el análisis utili-
dades preguntadas directamente a los sujetos
enfermos. A la larga, es posible que se tomen
decisiones que puedan discriminar a los pacien-
tes enfermos frente a los sanos (41).
De la misma manera, existen autores que
han señalado la necesidad de obtener preferen-
cias, no sólo de una muestra de la población ge-
neral de la comunidad (con la que se ponderará
la preferencia obtenida directamente de los pa-
cientes a través de un baremo normativo con el
fin de obtener la utilidad final que se empleará
en el análisis coste-utilidad), sino que sería ne-
cesario incluir preferencias o utilidades de dife-
rentes subgrupos de la población con distintas
patologías. Esto nos permitiría poder obtener,
en muchos casos, utilidades más exactas y pre-

cisas de los pacientes evaluados, al ser mucho
más similares y afines las preferencias halladas
en estos subgrupos poblacionales con las utilida-
des obtenidas directamente de los pacientes (42).
En la actualidad, existe cierta controversia sobre
si los valores de utilidad deberían ser obtenidos
de la población general o si, por el contrario, de-
berían ser sacados de los pacientes directamente.
Es esperable que en el futuro cercano se conoz-
can los resultados de investigaciones en marcha
que orienten a los analistas en esta decisión,
a la hora de efectuar un análisis coste-utilidad
y calcular el valor de utilidad a incorporar al
mismo (43,44).
Por otra parte, cuando se emplean cuestio-
narios para evaluar la utilidad de diferentes al-
ternativas terapéuticas, puede ocurrir que
existan pacientes que valoren algunos estados
de salud como peores que la muerte (valor “0”)
y que, por lo tanto, asignen valores negativos
de utilidad. En este caso y, cuando además no
exista ningún estado de salud que se aproxime
al mejor valor posible de utilidad (valor “1”),
será necesario efectuar transformaciones ma-
temáticas con el fin de obtener valores reales
de utilidad (45).
De forma adicional, se ha comprobado que
cuando se emplean cuestionarios para obtener
los valores de las utilidades, normalmente se
asignan valores altos para alternativas que van
dirigidas a pacientes con problemas de salud
leves y moderados. Mientras que cuando estas
alternativas están focalizadas en pacientes con
enfermedades graves y que amenazan la vida,
la evaluación de la utilidad es mucho más baja,
de tal manera que se sobreestima el valor de las
intervenciones dirigidas a poblaciones con en-
fermedades leves-moderadas con respecto a
aquéllas focalizadas en poblaciones con patolo-
gías graves y severas. Por lo tanto, sería nece-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
sario hacer correcciones de acuerdo con la
gravedad de la patología basal de los pacientes,
con el fin de obtener valores de utilidad que re-
flejen la realidad (46).
Otro de los problemas que se ha detectado
con el uso de los AVAC para medir los estados
de salud es que sólo se valoran los efectos sobre
la salud a corto, pero no a largo plazo. Por este
motivo, se han propuesto otros métodos que
evalúen los efectos sobre la salud de las inter-
venciones, tanto a corto como a largo plazo, en
un intento por capturar todo el espectro de
efectos sobre la salud que producen las enfer-
medades (47).
Por otra parte, en estos análisis se considera
que la ganancia de un AVAC en una enfermedad
leve es del mismo valor que la ganancia de un
AVAC en una enfermedad grave y que compro-
mete la vida de un paciente, cuando la sociedad
da mucho más valor (y, por lo tanto, muy pro-
bablemente está dispuesta a pagar más) por
ganar un AVAC en el caso de una enfermedad
grave que en el caso de una enfermedad menos
severa.
Alternativas a los años de vida ajustados
por calidad como unidad de resultado
de los análisis coste-utilidad
Aunque el cálculo de los AVAC es la meto-
dología más ampliamente aceptada como me-
dida homogénea del análisis coste-utilidad,
existen otras formas de evaluar los estados de
salud que, aunque mucho menos empleadas,
pueden tener su indicación en situaciones con-
cretas. Aunque en el Capítulo IV ya se ha men-
cionado alguna de ellas, a continuación serán
revisadas brevemente las alternativas a los
AVAC más empleadas en la actualidad:
a) Años sanos equivalentes (Healthy-years
equivalent) (HYE)
119
 Análisis coste-utilidad
En esta metodología se mide la preferencia
de todos los estados de salud de los sujetos du-
rante el período total de tiempo (se denomina
perfil) que van a estar en tratamiento con una
alternativa, y no se evalúa la preferencia de
cada estado de salud concreto en un tiempo
determinado.
Para su realización, se emplea la lotería es-
tándar dos veces, midiendo en una ocasión la
utilidad para el período total de tiempo (perfil),
y en la segunda el número de años sanos equi-
valentes que proporcionarían la misma utilidad
en el sujeto (48). Es un método bastante com-
plejo de realizar y, en la actualidad, muy poco
empleado.
b) Años de vida ajustados por incapacidad
(Disability-adjusted life years) (DALYs)
Los años de vida ajustados por incapacidad
aglutinan la suma del valor presente de los años
futuros de vida perdidos por una mortalidad
prematura, junto con el valor presente de los
años futuros ajustados por la severidad media
(frecuencia e intensidad) de cualquier incapaci-
dad mental o física causada por una enferme-
dad. Por lo tanto, miden resultados perdidos en
vez de resultados ganados.
Es una metodología que no se emplea
mucho, aunque en el futuro es posible que se
utilice más, en cuanto se clarifiquen algunos
problemas metodológicos en su cálculo (49).
c) Tiempo sin síntomas de la enfermedad y
toxicidad del tratamiento ajustado por calidad
(Quality-adjusted time without symtoms of di-
sease and toxicity of treatment) (Q-TWiST)
Esta metodología permite comparar trata-
mientos en términos de supervivencia sin sínto-
mas de la enfermedad o toxicidad del
tratamiento, al aunar aspectos de calidad de
vida con resultados clínicos (resultantes de la
propia patología y del tratamiento adminis-
120
trado). Puede ayudar a decidir si merece la pena
administrar un tratamiento, cuando existe una
compensación entre los efectos adversos y los
posibles beneficios clínicos del mismo.
Esta técnica permite efectuar comparacio-
nes de tratamientos en términos de cantidad y
calidad de vida, penalizando aquéllos que dete-
rioran la calidad de vida de los pacientes y pre-
miando los que incrementan la supervivencia y
presentan aspectos positivos sobre la calidad
de vida de dichos pacientes.
Integra los aspectos subjetivos de la valora-
ción de la calidad de vida (medida a través de
utilidades) junto con un análisis de superviven-
cia, lo que proporciona un elenco de resultados
clínicos útil para el agente decisor a la hora de
priorizar la atención sanitaria para un determi-
nado paciente (50,51).
Futuro del análisis coste-utilidad
En la actualidad, la mayoría de los expertos
en la disciplina de la evaluación económica de
medicamentos y tecnologías sanitarias consi-
deran que el análisis coste-utilidad es el tipo de
evaluación de referencia, ya que aúna morbili-
dad y mortalidad en una sola medida, el AVAC.
Además, este tipo de análisis permite poder
comparar diferentes alternativas terapéuticas
que van destinadas a tratar diversas enferme-
dades entre sí, pudiendo elaborarse listas de
ordenación donde se detallen las distintas op-
ciones terapéuticas de mayor a menor efi-
ciencia (medida por el cociente coste/utilidad
incremental), lo que a la postre ayudará enor-
memente en la priorización y asignación de
los recursos existentes a todos los agentes
decisores.
Con el fin de disponer de metodologías al-
ternativas a la hora de obtener el valor de la
utilidad asociada a los diferentes estados de

salud de los pacientes, se está investigando en
otras direcciones para calcular la utilidad, como
son el análisis conjunto (conjoint analysis) (52),
y los experimentos de elección discreta (53)
(ya vistos en el capítulo del análisis coste-be-
neficio). Esto permitirá en un futuro próximo
disponer de metodologías alternativas y com-
plementarias a las actuales para obtener el
valor de utilidad de los diferentes estados de
salud que presentan los pacientes.
Igualmente, a medida que el personal sani-
tario se habitúe a trabajar con datos de AVAC y
aprenda a efectuar su cálculo, cada vez se rea-
lizarán más análisis coste-utilidad. La velocidad
en la que se produzca esta expansión va a de-
pender, básicamente, de que seamos capaces
de desarrollar instrumentos para medir las uti-
lidades o preferencias de los pacientes cada vez
más sencillos, más fiables y con mayor valor
predictivo. Es necesario seguir investigando en
áreas aún no bien consensuadas y estandariza-
das del análisis coste-utilidad, lo que permitirá
lograr que este tipo de análisis sean efectuados,
interpretados y publicados en la literatura bio-
médica cada vez con más transparencia, cali-
dad y validez.
En este sentido, sería deseable que se ho-
mogeneizaran los casos de referencia de los
análisis coste-utilidad, de tal manera que todos
ellos aportasen una información estandarizada
(perspectiva, método de valoración de la utili-
dad, tasa de descuento a emplear, etc.) (54), lo
que ayudaría enormemente a que se pudieran
comparar los resultados de distintos análisis
coste-utilidad efectuados.
Dado que se ha comprobado que el uso de
diferentes métodos para obtener el valor de uti-
lidad puede generar distintos valores en los
AVAC obtenidos, y que la extrapolación de
los valores de utilidad de un país a otro sin más
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
puede producir también modificaciones impor-
tantes en el valor de los AVAC logrados, cuando
se vaya a realizar un análisis coste-utilidad es
muy recomendable obtener el valor de utilidad
de grupos de pacientes del país donde poste-
riormente se vayan a emplear los resultados
para ayudar en la toma de decisión. Si no hu-
biera más remedio que emplear datos de utili-
dades conseguidos en otros países, sería
totalmente necesario incorporar al análisis de
sensibilidad una modificación de los valores
de utilidad, con el fin de comprobar cómo va-
rían los resultados finales. De la misma manera,
sería conveniente que en cada país se desig-
nase un método como la técnica estándar para
calcular el valor de utilidad y que éste se inten-
tase emplear siempre en todos los estudios
coste-utilidad que se pusieran en marcha (lo
que incrementaría la comparabilidad entre di-
ferentes trabajos realizados en un mismo
país).
En otro orden de cosas, cada vez será más
habitual que se realicen revisiones sistemáticas
para conocer los valores de utilidad empleados
en diferentes estudios publicados, lo que ayu-
dará a disponer de información valiosa sobre
los análisis coste-utilidad efectuados en una
patología concreta (55,56).
Es necesario tener en cuenta que los AVAC
no exploran y valoran todas las dimensiones
posibles sobre el valor que pueden aportar las
opciones terapéuticas en estudio (convenien-
cia, adherencia, facilidad de uso, satisfacción,
discapacidad, etc.), ni evalúan otros aspectos
importantes para la toma de decisiones (como
la equidad, justicia social, gravedad de la pato-
logía, etc.), por lo que a la hora de tomar deci-
siones coherentes en política de medicamentos
y tecnologías sanitarias es necesario tener en
consideración aspectos diferentes y comple-
121
 Análisis coste-utilidad
mentarios a los AVAC ganados (57). Además, no
está claro si el AVAC es una medida válida para
conocer la ganancia de salud en algunas pobla-
ciones de pacientes, tales como los pacientes
pediátricos y los pacientes que padecen cáncer,
o si debería emplearse otro tipo de parámetros
en estas subpoblaciones para aglutinar los re-
sultados en salud obtenidos tras el uso de dife-
rentes tratamientos (58,59).
En el futuro, será necesario avanzar en dife-
rentes aspectos sobre el cálculo de los AVAC,
tales como los diversos valores obtenidos de
utilidad cuando se emplean distintos instrumen-
tos para su medición (probablemente será ne-
cesario efectuar estudios para conocer la
relación entre los diversos métodos existentes
para calcular las utilidades), la agregación de la
ganancia de salud en términos de utilidad a lo
largo del tiempo (ir más allá de la manera senci-
lla actual de multiplicar el tiempo pasado en un
determinado estado de salud por el valor de uti-
lidad), y el uso de instrumentos específicos de
calidad de vida para derivar valores de utilidad
cada vez con más asiduidad (60). De manera
adicional, será necesario valorar la posibilidad
de que el valor de utilidad se obtenga de los pa-
cientes y no de la población general (61), e in-
tentar delimitar en qué circunstancias debería
obtenerse de población general y en cuáles de-
bería extraerse de pacientes directamente (62).
Por otra parte, sería interesante evaluar la capa-
cidad de poder obtener valores de utilidad de
pacientes a través de Internet (lo que va a facili-
122
tar que sea mucho más sencillo medir la utilidad
de grupos de pacientes en diferentes paí-
ses) (63), así como la elaboración de un caso de
referencia universal para obtener el AVAC con la
información básica que siempre habría que in-
corporar (64). Además, va a ser necesario seguir
investigando para conocer cuándo es mejor em-
plear un método directo para obtener el valor
de utilidad y en qué situaciones es preferible uti-
lizar un método indirecto para obtener este
valor (65), lo mismo que posicionar el AVAC
como una medida adecuada y válida a la hora de
investigar en la efectividad comparada de dis-
tintas intervenciones sanitarias (66).
Una de las mayores críticas efectuadas al uso
del AVAC es el hecho de que este parámetro no
representa completamente toda la ganancia en
salud derivada del uso de diferentes opciones
terapéuticas, y que no captura de forma apro-
piada otros valores sociales más allá del estado
de salud de los pacientes, tales como satisfac-
ción, equidad, cumplimiento, aparición de efec-
tos adversos, etc., como ya se ha señalado (67).
Por este motivo, en el futuro se debería intentar
buscar un nuevo parámetro que aglutinase más
aspectos del valor que van a aportar las distintas
intervenciones terapéuticas en el tratamiento de
diferentes enfermedades. De tal manera que
éste pudiera ajustar la expectativa de vida de los
pacientes, denominándose como “año de vida
ajustado por valor”, en contraposición al pará-
metro actualmente empleado de año de vida
ajustado por calidad.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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Javier Soto Álvarez

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125
 CAPÍTULO X
Análisis de impacto presupuestario
Muere lentamente quien no gira el volante cuando está infeliz con su trabajo, o su amor,
quien no arriesga lo cierto ni lo incierto para ir detrás de un sueño, quien no se permite,
ni siquiera una vez en su vida, huir de los consejos sensatos.

Pablo Neruda

L
os análisis de impacto presupuestario
(AIP) son evaluaciones económicas que
valoran el consumo de recursos que su-
pone la llegada de una nueva opción terapéu-
tica (o el cambio de estatus de financiación de
una ya existente) en el manejo de una patología
concreta, fijándose especialmente en la canti-
dad adicional de recursos que tendrán que em-
plearse tras la introducción de esta nueva
alternativa terapéutica en el mercado. Este tipo
de estudios no exploran los resultados clínicos
derivados de su implantación, ni relacionan el
consumo de recursos adicional con los resulta-
dos extra obtenidos.
Por lo tanto, el propósito de los análisis de
impacto presupuestario no es otro que estimar
las consecuencias financieras de la adopción,
utilización y difusión de una nueva intervención
sanitaria (medicamento, producto sanitario,
tecnología sanitaria, etc.) en un determinado
entorno y ámbito sanitario (Servicio Nacional
de Salud [SNS], Servicios Regionales de Salud,
asistencia hospitalaria, atención primaria, etc.),
en el tratamiento de una enfermedad, en toda
la población o en un subgrupo de pacientes.
Este tipo de estudios permiten conocer el pre-
supuesto financiero adicional que va a ser nece-
sario para tratar una enfermedad específica
tras la introducción en el mercado de una nueva
alternativa terapéutica (la cual podrá adminis-
trarse de manera adicional a las opciones ya
existentes o, por el contrario, sustituir a alguna
de ellas), en función del número de pacientes
esperables a tratar (que va a depender de la in-
cidencia y prevalencia de la enfermedad diana)
y en distintos horizontes temporales (un año,
tres años, cinco años, etc.) (1), y siempre desde
la perspectiva del financiador.
Estos análisis son complementarios a otro
tipo de evaluaciones económicas, tales como
los análisis coste-efectividad y coste-utilidad
(que permiten conocer si la nueva opción tera-
péutica es coste-efectiva), ya que evalúan un
aspecto distinto como es la asequibilidad y fac-
tibilidad (affordability) del ente financiador una
vez se ha introducido una nueva alternativa te-
rapéutica en el mercado, acorde al impacto que
tendrá el uso de este nuevo tratamiento en su
presupuesto, y si éste es suficiente como para
poder asumirlo y financiarlo (2).
Fundamento de los análisis de impacto
presupuestario
En la práctica habitual, los decisores se en-
frentan a diario a la toma de decisiones con una
limitación de recursos importante y con las di-
ficultades existentes a la hora de intentar tras-
ladar recursos de una partida presupuestaria a
otra y, además, siempre con la mente en el
corto plazo, dado que se les va a pedir respon-
sabilidades de lo que ocurre en el plazo de uno
o dos años.

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 127

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_10,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Análisis de impacto presupuestario
En este contexto, los análisis coste-efectivi-
dad (o los análisis coste-utilidad) efectuados
con una nueva alternativa terapéutica no tie-
nen en cuenta para nada la prevalencia de la
enfermedad a la que va destinada la nueva op-
ción terapéutica, ni el número de pacientes que
van a ser tratados y que van a emplear esta
nueva alternativa. Por este motivo, además de
los análisis coste-efectividad u otro tipo de eva-
luación económica, será necesario efectuar
análisis de impacto presupuestario, los cuales
aportarán datos complementarios a los que
proporcionan los estudios coste-efectividad. En
la Tabla I se detallan las diferencias existentes
entre las evaluaciones económicas y los análisis
de impacto presupuestario.
Es posible que una nueva alternativa tera-
péutica haya demostrado ser coste-efectiva
frente a otras opciones ya existentes. Pero si la
incidencia y prevalencia de la enfermedad a la
que va destinada es elevada (y, por lo tanto, va
a existir un amplio grupo de pacientes que la
utilicen), es posible que su empleo de forma ru-
tinaria tenga un efecto importante en el presu-
puesto necesario para su financiación, lo que
obligará al decisor a valorar si puede permitirse
su adopción o no, dependiendo del volumen de
recursos de que disponga. También podría
darse la situación contraria, cuando una nueva
alternativa terapéutica se haya visto que no es
coste-efectiva, si va a ir destinada a un subgrupo
pequeño de pacientes y, por lo tanto, el im-
pacto en el presupuesto se estima va a ser pe-
queño, el decisor podría decidir su adopción y
financiación, teniendo en cuenta la poca reper-
cusión que van a tener en su presupuesto. Por
esta razón, los análisis de impacto presupues-
tario cada vez son más demandados por los
decisores, conjuntamente con los datos de
coste-efectividad, a la hora de establecer y fijar
128
políticas de medicamentos y tecnologías sani-
tarias lógicas y razonadas (3,4), ya que valora-
rán de manera indirecta el coste de oportunidad
que va a tener para la sociedad y el SNS la fi-
nanciación de una nueva alternativa terapéu-
tica, ya que este volumen de recursos no estará
disponible para financiar otros posibles trata-
mientos.
Aspectos metodológicos que deben
tenerse en cuenta a la hora
de elaborar un análisis de impacto
presupuestario
Para la realización de los análisis de impacto
presupuestario, será necesario disponer de
datos válidos y exactos que reflejen fielmente
la epidemiología de la enfermedad diana y re-
presenten el tratamiento actual de ésta y que
permitan estimar la evolución futura del trata-
miento de la enfermedad tras la introducción
de la nueva alternativa terapéutica en estudio.
En la Tabla II se detalla la información necesaria
para poder elaborar un análisis de impacto pre-
supuestario metodológicamente correcto y con
rigor científico.
Dado que este tipo de análisis intenta esti-
mar las consecuencias en el consumo de recur-
sos derivado de la introducción de una nueva
alternativa en el mercado, siempre habrá que
incluir todos los tipos de costes generados por la
nueva opción terapéutica y por el resto de tera-
pias existentes para el tratamiento de la enfer-
medad (y no sólo los costes de adquisición),
siendo necesario incorporar al análisis también
el resto de costes médicos directos implicados
(hospitalización, analíticas, pruebas comple-
mentarias, visitas al servicio de urgencias, trata-
miento de efectos adversos, etc.), los costes
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Diferencias existentes entre los análisis de impacto presupuestario
(AIP) y los análisis coste-efectividad (ACE) y coste-utilidad (ACU)

AIP ACE/ACU
Tipo de pacientes incluidos Toda la población Grupos de pacientes de unas
características dadas
Perspectiva elegida Financiador Sociedad, hospital, SNS, etc.
Comparador incluido Una mezcla de todas las opciones La opción más empleada
empleadas en el manejo en la práctica medica rutinaria,
de la enfermedad la más eficaz o la más barata
Horizonte temporal Habitualmente 3-5 años En muchas ocasiones, toda
la expectativa de vida o períodos
muy largos (10-15 años)
Dinámica de mercado Se tiene en cuenta No se evalúa; se ignora
Ajuste temporal No se suele efectuar Si el horizonte temporal
es > 1 año, hay que realizarlo
Resultados en salud No se tienen en cuenta como tal, Se evalúan en forma de AVAC,
aunque sí se incluyen los costes AVG u otras unidades
evitados por una mayor efectividad de efectividad
de la nueva opción terapéutica
Objetivo principal Conocer el coste global del manejo Conocer los costes y resultados
de una enfermedad tras incrementales de una nueva
la introducción de una nueva alternativa terapéutica
alternativa terapéutica frente a otros comparadores
¿Es asequible la financiación de ¿Es eficiente esta nueva
esta nueva alternativa para el SNS? alternativa frente a otras
opciones ya disponibles?
Análisis de los resultados Costes globales incrementales Cálculo del cociente coste/
tras la llegada de la nueva alternativa efectividad incremental
frente a cuando no estaba frente al comparador elegido
comercializada
Análisis de sensibilidad Análisis de extremos y de escenarios Diferentes tipos de análisis
(univariante, multivariante,
extremos, escenarios,
probabilístico)
SNS = Sistema Nacional de Salud
AVAC = Año de vida ajustado por calidad
AVG = Año de vida ganado

directos no médicos (costes informales, contra- A la hora de diseñar un análisis de impacto

tación de cuidadores, transportes, etc.) y los presupuestario, será necesario tener en cuenta
costes indirectos (costes derivados de la pérdida algunos aspectos, tales como: a) incorporar en
de productividad y del absentismo laboral). el análisis la variación de la tasa de penetración

129
 Análisis de impacto presupuestario


Tabla II. Información a recoger antes de diseñar y efectuar un análisis
de impacto presupuestario tras la comercialización de una nueva
alternativa terapéutica

• Datos de incidencia y prevalencia de la enfermedad evaluada, ajustados por los diferentes estadios
evolutivos de la misma y por otros factores: edad, sexo, comorbilidades, etc.
• Si la nueva alternativa terapéutica en llegar va destinada a un subgrupo de la población, habrá que
recopilar datos de prevalencia en este subgrupo de pacientes.
• Tratamiento actual de la enfermedad diana, especificando el porcentaje de pacientes que recibe cada
una de las opciones terapéuticas disponibles.
• Coste del tratamiento de la enfermedad diana antes de la aparición de la nueva alternativa,
incluyendo el coste de los medicamentos y otras tecnologías sanitarias utilizadas, las analíticas y
pruebas complementarias efectuadas, así como otro tipo de costes (hospitalización, manejo de
complicaciones, recidivas, etc.).
• Coste de la nueva alternativa incluyendo su administración, monitorización, tratamiento
de los posibles efectos adversos, así como otros posibles costes relacionados con su uso
(medicación concomitante, monitorización de la función hepática o renal, coste del hospital de día
si fuera el caso, etc.).
• Evaluación de la tasa de penetración de la nueva alternativa en el mercado a lo largo del horizonte
temporal del análisis, especificando el porcentaje de pacientes que serán tratados con esta nueva
alternativa.
• Conocer el porcentaje de pacientes que van a seguir recibiendo las opciones terapéuticas disponibles
antes de la llegada de la nueva alternativa y en qué porcentaje ésta va a sustituir a opciones más
antiguas, o se va a administrar de manera concomitante con las mismas.
• Coste del manejo de la enfermedad una vez que la nueva alternativa está disponible, incluyendo el
coste de esta nueva alternativa, el coste de otras opciones empleadas conjuntamente, así como los
posibles ahorros derivados de una mayor efectividad y mejor perfil de seguridad (menos
complicaciones y recidivas, menos hospitalizaciones, menos días de absentismo laboral, menos
efectos adversos, etc.).
• Conocer si está previsto que a lo largo del horizonte temporal del análisis se comercialice alguna otra
alternativa terapéutica para tratar la enfermedad diana, así como si está previsto que aparezcan
genéricos de alguna de las opciones terapéuticas existentes para el manejo de esta enfermedad.

de la nueva opción terapéutica a lo largo del
tiempo; b) tener en mente que si la nueva alter-
nativa es más eficaz o segura, es posible que
haya un mayor número de pacientes para ser
tratados, y c) valorar si se va a incorporar en el
análisis el uso de la nueva alternativa y de las ya
existentes fuera de indicación (off-label), en el
caso de que se pudiera disponer de datos reales
o si fuera posible efectuar una estimación vá-
lida y precisa.
En otro orden de cosas, y dado que el mé-
todo para efectuar un análisis de impacto pre-
supuestario siempre será un modelo, para que
éste sea válido y creíble deberá cumplir tres
requisitos: 1) ser transparente en su elabora-
ción, de tal forma que se expliciten claramente
todos los datos incorporados en el mismo
junto con las fuentes de donde hayan sido ob-
tenidos; 2) ser reproducible por una persona
que no haya trabajado en su diseño y elabora-

130

ción, para lo que es imprescindible que las
suposiciones y supuestos incorporados al mo-
delo sean totalmente manifiestos y estén sufi-
cientemente explicados como para que el
modelo pueda ser replicado, y 3) ser adaptable
a los datos propios de cada entorno sanitario
(CC. AA., hospital, gerencia de atención pri-
maria, etc.), por lo que se tienen que poder
modificar los valores de los distintos paráme-
tros incluidos en el modelo (datos de prevalen-
cia, tasa de penetración de la nueva opción
terapéutica, costes, porcentaje de efectos ad-
versos, etc.).
Además, es necesario escoger el tipo de
modelo que mejor se adapte a la enfermedad
evaluada y a las alternativas terapéuticas en
estudio. Los modelos de impacto presupues-
tario se pueden clasificar en estáticos y evolu-
tivos. Los modelos estáticos son apropiados
para las enfermedades agudas, donde el im-
pacto de las nuevas alternativas terapéuticas
ocurre en un período corto de tiempo o en
enfermedades crónicas donde el horizonte
temporal del análisis es muy corto. Este tipo
de modelos se elabora a partir de modelos de-
terminísticos (árboles de decisión simples),
habitualmente no muy complicados y normal-
mente realizados con la hoja de cálculo Excel
(5,6). Los modelos evolutivos son más apro-
piados para las enfermedades crónicas donde
la nueva opción terapéutica disminuye la pro-
gresión de la enfermedad o reduce la mortali-
dad prematura de la misma, y son necesarias
estimaciones a corto y largo plazo. Se elabo-
ran a través de modelos estocásticos, bien
modelos de Markov o bien modelos de simula-
ción de eventos discretos, utilizando la hoja de
cálculo Excel u otros programas existentes
para diseñar este tipo de modelos (Arena,
Data TreeAge, etc.) (7,8).
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Recomendaciones a seguir
en el diseño, realización y comunicación
de los resultados de un análisis de
impacto presupuestario
A la hora de elaborar, efectuar y analizar un
análisis de impacto presupuestario es conve-
niente seguir un orden y unas reglas, lo que
ayudará al analista en su diseño, al evaluador
en la revisión y análisis del mismo, y al decisor
a realizar una interpretación correcta de los re-
sultados y a emplearlos apropiadamente en la
toma de decisión. En la Tabla III se enumeran
los pasos a seguir en el diseño de un análisis de
impacto presupuestario de novo o a evaluar uno
ya realizado, a través de la confección de una
lista-guía (9,10).
Para conseguir estos objetivos, es necesario
seguir unos pasos y evaluar de forma adecuada
los siguientes elementos clave de cualquier
análisis de impacto presupuestario (11,12):
a) Diseño del análisis
Es esencial que el diseño del análisis sea el
más apropiado, para lo que será necesario tener
en cuenta el conocimiento actual de la enfer-
medad diana (si es aguda o crónica, si es auto-
limitada y el tipo de tratamiento necesario:
preventivo, curativo, paliativo, etc.) y disponer
de las mejores evidencias sobre el tratamiento
actual y las opciones terapéuticas que aparece-
rán en el futuro. Esta información es clave a la
hora de decidir el horizonte temporal del análi-
sis, en el modo de recoger la información y en
la elección del tipo de modelo necesario. El di-
seño final elegido para efectuar el análisis de
impacto presupuestario deberá ser claro y
transparente y siempre habrá que justificar la
elección, aportando las razones que han llevado
a escoger este tipo de diseño.
131
 Análisis de impacto presupuestario


Tabla III. Lista-guía para elaborar un análisis de impacto presupuestario
de novo o evaluar la calidad de uno ya efectuado

Diseño del análisis de impacto presupuestario

— Describir en detalle el objetivo y la pregunta a responder con el análisis.
— Aportar información sobre la naturaleza y el tipo de la enfermedad diana, así como datos
epidemiológicos de la misma (incidencia y prevalencia).
— Especificar la perspectiva adoptada para el análisis, justificando la elección.
— Definir claramente y de manera transparente los escenarios que se van a comparar en el análisis
(escenario de referencia y escenario futuro).
— Detallar la población que va a ser incluida en el análisis (a priori, la aprobada en las fichas técnicas).
— Permitir modificar el tipo de población incluida en el análisis a lo largo del horizonte temporal del mismo
(por ej., inicialmente toda la población y a partir de un momento dado, sólo un subgrupo de pacientes).
— Poder efectuar un análisis de impacto presupuestario a subgrupos de pacientes.
— Explicitar el horizonte temporal del análisis y justificar la elección.
Información del escenario de referencia (manejo actual de la enfermedad)
— Aportar información sobre el manejo de la enfermedad antes de la introducción de la nueva alternativa
a evaluar, indicando el porcentaje de pacientes tratados con cada opción de tratamiento existente.
— Detallar las fuentes de donde se han obtenido estos datos y verificar que son válidos y fiables.
— Notificar los tipos de costes que se van a tener en cuenta en este escenario y cómo se va a efectuar su
cálculo (costes de los medicamentos, así como otros costes sanitarios derivados de su uso).
Información del escenario futuro (manejo de la enfermedad tras la llegada de la nueva alternativa)
— Notificar la estimación del porcentaje de pacientes que van a ser tratados con la nueva alternativa,
intentando que sean obtenidos de fuentes precisas y de calidad.
— Aportar datos creíbles y fiables de la velocidad de penetración de la nueva alternativa, una vez se
haya comercializado.
— Detallar el porcentaje de pacientes en los que la nueva alternativa se va a administrar conjuntamente
con otras opciones de tratamiento y la proporción de pacientes en los que la nueva alternativa
sustituirá a tratamientos previamente disponibles.
— Explicitar los tipos de costes que se van a tener en cuenta en este escenario y cómo se efectuará su
cálculo (costes de la nueva opción terapéutica y de otros medicamentos empleados, así como otros
costes sanitarios derivados de su empleo).
— Tener en cuenta otras posibles alternativas de tratamiento que previsiblemente van a ser
comercializadas a lo largo del horizonte temporal del análisis.
Modelo empleado
— Utilizar un programa informático para construir el modelo que sea fácil de entender y de utilizar
por cualquier sujeto y que, además, esté ampliamente disponible.
— Aportar todas las fuentes de donde se han obtenido los datos incorporados en el modelo, así como
todas las asunciones incluidas.
— Permitir que en el modelo se puedan modificar los datos incluidos, así como las asunciones
y la perspectiva elegida.
— El modelo deberá ser suficientemente transparente y reproducible y se podrá efectuar análisis de
sensibilidad.

132
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla III. Continuación

Manejo de la incertidumbre del modelo

— Efectuar análisis de sensibilidad, especificando el tipo de análisis que se ha realizado.
— Aportar las razones que justifican la elección de las variables a modificar en el análisis de sensibilidad.
— Explicitar el rango de valores entre los que se van a modificar las variables elegidas para efectuar
el análisis de sensibilidad.
Presentación de los resultados y validación del modelo
— Presentar los resultados de manera clara, concisa y transparente.
— Expresar los puntos débiles del modelo y las incertidumbres no bien resueltas.
— Comunicar los resultados de una manera conveniente y entendible.
— Validar el modelo por una tercera parte independiente.

Dentro del diseño del análisis de impacto
presupuestario, los elementos clave a conside-
rar son los siguientes:
*Perspectiva
Se recomienda que la perspectiva del aná-
lisis sea la del decisor que maneja el presu-
puesto (financiador), pudiendo ser un decisor
nacional (SNS), regional (Servicio Regional de
Salud) o local (gerencia de un hospital o servi-
cio de farmacia hospitalaria) dependiendo de
la responsabilidad que tenga sobre el presu-
puesto sanitario. Cuando se considere ade-
cuado, se podrá incluir en el análisis más de
una perspectiva, lo que incrementará su aplica-
ción y utilidad.
*Escenarios a comparar
Siempre se van a comparar en el análisis de
impacto presupuestario un conjunto de trata-
mientos e intervenciones para el manejo de la
enfermedad, más que un tratamiento único y
específico.
El escenario de referencia es la mezcla ac-
tual de tratamientos para el manejo de la enfer-
medad diana en una población definida (antes
de que haya aparecido la nueva opción tera-
péutica), debiendo incluir tanto los tratamien-
tos que no van a ser modificados tras la
introducción de la nueva alternativa terapéu-
tica, como los que podrían ser reemplazados
por ésta.
El escenario futuro va a ser la nueva realidad
tras la introducción de la nueva intervención
terapéutica comercializada, incluyendo la sus-
titución de tratamientos por esta nueva alter-
nativa y la posible expansión del mercado tras
su introducción (lo que podría llevar consigo la
posible utilización de otros tratamientos adi-
cionales). Para su cálculo será necesario em-
plear modelos realistas, transparentes y
siempre justificando las asunciones incorpora-
das. Al final, el análisis debería considerar el
cambio que se produce en el escenario de refe-
rencia tras la introducción de la nueva alterna-
tiva terapéutica en el mercado.
*Población a incluir
La población a incorporar en el análisis de
impacto presupuestario debería ser todos los
pacientes que padecen la enfermedad diana y
que se están tratando antes y después de la

133
 Análisis de impacto presupuestario
llegada de la nueva opción terapéutica al mer-
cado durante el horizonte temporal del análi-
sis, y va a estar en relación con la incidencia y
prevalencia que presenta la enfermedad eva-
luada. Lógicamente, deberían estar incluidos
todos los pacientes acorde a las indicaciones
aprobadas para esta nueva opción, aunque es
posible que se pueda reflejar en el análisis
las posibles restricciones de uso en el entorno
donde se efectúa (existencia de un visado, fi-
nanciación selectiva a determinados subgru-
pos de pacientes, etc.), así como la posible
demanda inducida tras la llegada de esta
nueva alternativa terapéutica al mercado (pro-
porción de pacientes que antes no recibían
ningún tratamiento, pero que con la llegada
de esta nueva opción van a empezar a ser tra-
tados).
Será necesario que el modelo elaborado
permita modificar las asunciones incorporadas
en relación a la naturaleza y el tamaño de la po-
blación tratada con la nueva alternativa a lo
largo del horizonte temporal del análisis. No se
recomienda la inclusión en el análisis del posi-
ble uso fuera de indicación de esta nueva op-
ción terapéutica, ya que es muy difícil disponer
de datos válidos y fiables en este momento
(salvo que hubiera una metodología que nos
permitiese su cálculo con cierta precisión). Sin
embargo, en el análisis de sensibilidad sí que se
podría incluir el consumo fuera de indicación
esperado de la nueva alternativa, aunque su
cálculo se haya basado en datos con incerti-
dumbre.
El análisis de impacto presupuestario debe-
ría permitir realizar análisis a subgrupos de pa-
cientes (según su grado de severidad,
comorbilidad asociadas, sexo, edad u otras ca-
racterísticas), siempre que se considere rele-
vante acorde a la posible influencia en la
134
evolución de la enfermedad y la posible rele-
vancia de estos subgrupos en el consumo de
recursos. Además, si existiesen datos que mos-
trasen que la nueva alternativa terapéutica pre-
senta una mayor eficacia o seguridad en un
determinado subgrupo de pacientes, podría ser
muy interesante disponer de análisis de im-
pacto presupuestario referidos a estos subgru-
pos de pacientes.
*Horizonte temporal
Los análisis de impacto presupuestario de-
berían ser realizados teniendo en cuenta el ho-
rizonte temporal más relevante para los
financiadores. Habitualmente, el proceso de
fijación de los presupuestos es un ejercicio
anual, por lo que lo más habitual es que este
análisis se calcule anualmente durante un hori-
zonte temporal lo suficientemente amplio
como para que el financiador pueda valorar el
impacto de la nueva alternativa terapéutica en
su presupuesto a lo largo del tiempo.
Dado que el impacto en el presupuesto va a
ir cambiando con el tiempo tras la introducción
de la nueva alternativa terapéutica (debido a la
penetración paulatina de ésta en el mercado y
la propia evolución de la enfermedad), lo más
deseable es notificar el impacto presupuestario
en períodos sucesivos de un año hasta alcanzar
el objetivo de la cuota de mercado de la nueva
opción terapéutica comercializada y, posterior-
mente, al menos durante dos o tres años más.
Por lo tanto, lo más habitual es que el horizonte
temporal se establezca entre tres y cinco años,
aunque en determinadas situaciones y con al-
gunas enfermedades (vacunas, etc.) podría ser
necesario fijar horizontes temporales más lar-
gos, teniendo en cuenta que en estos casos será
necesario introducir numerosas asunciones en
el análisis.

En el análisis se recomienda que la informa-
ción y los resultados se efectúen en cada pe-
ríodo del horizonte temporal (cada año),
notificando los gastos y los ahorros de manera
separada. No se deberían aplicar tasas de
descuento en los análisis de impacto presu-
puestario, dado que no es necesario realizar
actualizaciones de los recursos consumidos, ya
que en estos análisis se pretende conocer el
presupuesto que va a tener que pagar el finan-
ciador cada año. Tampoco se deberían aplicar
ajustes por la inflación en estos análisis, puesto
que habitualmente el coste de los medicamen-
tos y otras tecnologías sanitarias no se incre-
menta con el paso del tiempo.
*Recursos y costes a incorporar
Los pasos a seguir para conocer los costes a
incluir en el análisis son la identificación de los
recursos utilizados (que pueden variar con el
tiempo), la estimación de las características del
cambio y la valoración de esos cambios.
La identificación de los recursos empleados
deberá estar guiada por la perspectiva del aná-
lisis y el interés del financiador. Los recursos a
incorporar deberán ser relevantes para la enfer-
medad diana y la nueva alternativa terapéutica
en estudio a lo largo del horizonte temporal
elegido y deberán estar en relación con la en-
fermedad evaluada (costes futuros relaciona-
dos). La inclusión de los costes futuros no
relacionados con la patología diana, que son
debidos a otras enfermedades que van a apare-
cer por el hecho de vivir más años, es un tema
no resuelto en la actualidad. Si el analista que
está realizando el análisis de impacto presu-
puestario considera que es importante su inclu-
sión, lo podrá hacer justificando siempre la
decisión. Por otra parte, queda la posibilidad de
su incorporación en el análisis de sensibilidad.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Los recursos incorporados deberán reflejar
el uso real y la manera en la que el financiador
va a valorar su consumo. En el caso de medica-
mentos, el precio autorizado aparecerá en
forma de PVP-IVA (si son medicamentos de uso
en atención primaria) y de PVL (si son medica-
mentos de uso hospitalario), mientras que en el
caso de tecnologías sanitarias, el precio que se
aplique a los concursos de los hospitales.
Si el análisis de impacto presupuestario se
realizase en un ámbito reducido (por ej., un ser-
vicio de farmacia hospitalaria) y se conocen las
condiciones específicas de valoración de los re-
cursos (por ej., descuentos en la adquisición de
los medicamentos o tecnologías sanitarias),
será necesaria su incorporación al análisis con
el fin de obtener datos reales y actualizados de
ese entorno, ya que de esta manera los resulta-
dos del análisis van a ayudar mucho más al fi-
nanciador a tomar decisiones apropiadas.
Dado que la perspectiva de los análisis de
impacto presupuestario es la del financiador,
no se recomienda la inclusión de los costes di-
rectos no médicos (costes no sanitarios) que
paga el propio paciente o sus familiares, ni los
costes indirectos, ya que no son competencia
del financiador.
b) Definición del escenario de referencia
(situación antes de la llegada de la nueva
alternativa)
A la hora de elaborar y realizar un análisis de
impacto presupuestario, un punto clave es des-
cribir perfectamente el manejo de la enferme-
dad diana antes de que la nueva alternativa se
haya incorporado al arsenal terapéutico dispo-
nible. Por lo tanto, para la población suscepti-
ble de recibir esta nueva opción terapéutica
(según la ficha técnica), primero será necesario
conocer el porcentaje de pacientes tratados
135
 Análisis de impacto presupuestario
con alguna opción terapéutica y después iden-
tificar los tratamientos más empleados en el
manejo de la enfermedad a valorar (medica-
mentos, tecnologías sanitarias, técnicas de
diagnóstico, etc.), estimando la proporción
de pacientes que son tratados con cada uno de
ellos, teniendo en cuenta que es posible que
haya pacientes que reciban más de un trata-
miento.
Es altamente recomendable que se elabore
una tabla en la que se especifique el porcentaje
de pacientes que reciben cada tratamiento y
que se agrupen los diferentes tratamientos de
la misma categoría por separado (por ej., todos
los medicamentos en una misma tabla, todas
las tecnologías sanitarias en otra, etc.), de
forma que sea fácil y rápido de entender para
cualquier lector o evaluador.
Esta información deberá recopilarse em-
pleando las mejores fuentes y aquéllas más fia-
bles (estudios publicados, bases de datos de
costes sanitarios, tarifas oficiales, etc.). Si no
disponemos de datos fiables sobre cuál es el
patrón de tratamiento de la enfermedad diana,
se puede recurrir a realizar una investigación de
mercado o efectuar un estudio cualitativo para
obtener esta información a partir de la opinión
de expertos.
Por otra parte, será necesario disponer de
los datos de prevalencia de la enfermedad
diana según la perspectiva elegida para el aná-
lisis, con el fin de conocer el número de pacien-
tes a tratar, para después poder obtener el
coste global de dicho tratamiento a todos estos
pacientes.
*Costes a incorporar
Deberían definirse todos los costes relacio-
nados con la adquisición y uso de los diferentes
tratamientos empleados en este escenario (ad-
136
ministración, monitorización de niveles plas-
máticos, pruebas de función hepática o renal,
uso de medicamentos concomitantes, etc.), así
como todos los recursos relacionados con el
manejo de los distintos eventos que van a ir
apareciendo (diagnóstico y tratamiento de los
efectos adversos, analíticas y pruebas comple-
mentarias necesarias para su control, visitas a
urgencias y hospitalizaciones por las complica-
ciones surgidas por un mal control de la sinto-
matología de la enfermedad, etc.). También
sería bueno en este momento contemplar en el
cálculo de los costes el posible impacto del
cumplimiento terapéutico y el grado de persis-
tencia de las opciones terapéuticas empleadas
en el tratamiento de la enfermedad evaluada
(si se dispone de datos fiables), ya que si el
cumplimiento o persistencia fueran bajos, ha-
bría que ajustar el coste final.
El coste del tratamiento de todos los pa-
cientes en este escenario de referencia se ob-
tiene multiplicando el coste de cada paciente
por el total de pacientes que reciben el trata-
miento, teniendo en cuenta que siempre habrá
que detraer los posibles descuentos (por ej., en
los medicamentos de uso hospitalario o en las
tecnologías sanitarias) y los copagos de los pa-
cientes (únicamente en los medicamentos de
atención primaria y en los pacientes laboral-
mente activos).
Los precios de los medicamentos se obten-
drán de listados oficiales (base de datos de Co-
legios Oficiales de Farmacéuticos), mientras
que el resto de los precios deberían obtenerse
de las mejores fuentes, mejor si son oficiales
(base de datos del Ministerio de Sanidad, bole-
tines oficiales de las CC. AA., etc.). Para aque-
llos medicamentos en los que ya existan
genéricos en el mercado, será necesario actua-
lizar el coste de la medicación incorporando el

porcentaje de genéricos con su precio (según su
tasa de penetración en el mercado) junto al
porcentaje de medicamentos de marca con su
coste.
c) Definición del nuevo escenario (manejo
de la enfermedad tras la introducción de
la nueva alternativa)
El cálculo de la población a tratar en este
nuevo escenario deberá basarse en datos de
incidencia y prevalencia creíbles, relevantes y
accesibles para el decisor, así como específicos
del país o área geográfica donde se va a realizar
el análisis de impacto presupuestario tras la co-
mercialización de la nueva alternativa terapéu-
tica. Si no existiesen datos específicos de
incidencia y prevalencia de la enfermedad en el
medio donde se va a efectuar el análisis, se po-
drían extrapolar de los datos epidemiológicos
existentes en otros países del entorno, siempre
validados por un panel de expertos.
Los resultados clínicos que se utilicen para
estimar los recursos consumidos o ahorrados
derivados de la mayor eficacia o seguridad de la
nueva alternativa terapéutica frente a las op-
ciones ya existentes, deberán ser adecuados
para la enfermedad evaluada y han de provenir
de las fuentes que ofrezcan el máximo nivel de
evidencia posible.
El número de pacientes que serán tratados
con la nueva opción terapéutica en el manejo
de la enfermedad diana en este nuevo escena-
rio depende, básicamente, de las indicaciones y
contraindicaciones del uso de la nueva opción
terapéutica existentes en la ficha técnica de la
misma, de su velocidad de introducción y de
adopción, así como de la cuantía en que ésta
reemplace a los tratamientos actuales o se
añada a los mismos y de las posibles restriccio-
nes que presente la nueva alternativa terapéu-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
tica para su uso (financiación selectiva sólo a un
subgrupo de pacientes, visado de inspección,
etc.). La tasa y velocidad de recambio de los
tratamientos anteriormente empleados por la
nueva alternativa comercializada irá cambiando
a lo largo del horizonte temporal del análisis, ya
que los clínicos poco a poco tendrán más infor-
mación sobre esta nueva alternativa de trata-
miento y, por lo tanto, la prescribirán más, y
este hecho deberá estar recogido en el análi-
sis.
Para estimar la velocidad de difusión de la
nueva alternativa, una manera es emplear las
proyecciones efectuadas por la compañía que
la comercializa (proyección de ventas), donde
se calcula el porcentaje de mercado que será
copado por este nuevo tratamiento durante los
primeros años de su lanzamiento, a través de
asunciones sobre el porcentaje de pacientes en
los que la nueva alternativa sustituirá a las ya
disponibles y en los que la nueva opción se em-
pleará conjuntamente con las existentes hasta
este momento. Si esta nueva alternativa ya ha
sido comercializada en otros países, se puede
estimar la velocidad de difusión extrapolando
lo sucedido en esos otros países y, después,
adaptando los resultados al mercado donde se
va a calcular esta velocidad de difusión.
Otra manera de realizar este cálculo de la
velocidad de difusión más probable de la nueva
alternativa cuando no hay otras fuentes dispo-
nibles es a través de modelos que van a prede-
cir su difusión, los cuales se basan en datos
históricos de otros productos de características
similares y que fueron empleados para tratar la
misma enfermedad, así como de datos prove-
nientes de paneles de expertos. Estos modelos
se basan en las siguientes premisas: a) la mayo-
ría de los productos muestran crecimientos con-
tinuos y progresivos a lo largo de los primeros
137
 Análisis de impacto presupuestario
años tras su comercialización; b) el mayor cre-
cimiento de la mayoría de los nuevos productos
se alcanza en los primeros 12-24 meses, aun-
que depende mucho de la enfermedad y del
tipo de alternativa (si es para atención primaria
la penetración será más rápida, mientras que si
es para asistencia hospitalaria la tasa de pene-
tración puede ser mucho más lenta y durar va-
rios años), y c) es difícil encontrar productos
con tasas de penetración mayores del 40% en
el mercado (13,14). Siempre que se utilicen
estos modelos de difusión será importante ex-
plorar su validez y robustez a través del análisis
de sensibilidad.
A la hora de definir este nuevo escenario,
será necesario estar al tanto de la posible lle-
gada de nuevos competidores al mercado a lo
largo del horizonte temporal del análisis, ya
que es probable que este hecho modifique de
manera notable el porcentaje de pacientes que
recibirán la nueva alternativa en evaluación y el
resto de opciones existentes en el tratamiento
de la enfermedad diana.
*Costes a incorporar
Además del coste de adquisición, adminis-
tración y monitorización de la nueva alternativa
terapéutica (que debería ser el coste aprobado
o el coste tras sufrir posibles descuentos, si se
dispone de esa información), deberían incluirse
también todos los costes asociados a su utiliza-
ción (analíticas y pruebas complementarias rea-
lizadas, necesidad de otros procedimientos,
etc.). La dosis para calcular el coste de adquisi-
ción de la nueva opción terapéutica debería ba-
sarse en lo que aparece en la ficha técnica del
producto, al menos los primeros años del análi-
sis. Si con el tiempo apareciesen datos que sugi-
riesen que la dosis empleada en la práctica
médica diaria fuera mayor, debería incorporarse
138
esta información en el análisis, siempre que
fuera fiable y válida. Otra opción posible es rea-
lizar el análisis de impacto presupuestario con la
dosis de la ficha técnica durante todo el hori-
zonte temporal del mismo, y en el análisis de
sensibilidad introducir las dosis empleadas en la
práctica médica rutinaria desde el momento en
que se disponga de esa información. Por otra
parte, sería necesario incorporar también todos
los costes adicionales derivados del manejo de
las reacciones adversas aparecidas, así como de
los eventos y complicaciones que surjan y las
posibles recidivas y recaídas de los pacientes.
Si con la administración de la nueva alterna-
tiva se produjese una disminución de eventos o
complicaciones, habría que intentar evaluar los
recursos ahorrados debidos a esta reducción
(disminución de hospitalizaciones, realización
de menos analíticas y pruebas complementa-
rias, menos visitas a urgencias, etc.). También
será necesario recoger el cambio en el empleo
de otras opciones terapéuticas (medicamentos
u otras tecnologías sanitarias) debido al uso de
esta nueva alternativa terapéutica.
Por lo tanto, habrá que intentar explicitar
claramente los recursos adicionales generados
o ahorrados con el uso de la nueva alternativa
comercializada frente a las intervenciones tera-
péuticas existentes antes de su llegada e inten-
tar identificar claramente la reducción en la
aparición de efectos adversos, la disminución
de costes directos asociados (menos hospitali-
zaciones, menos analíticas y pruebas comple-
mentarias, menor necesidad de tratamientos
de segunda línea, etc.) e indirectos (reduc-
ción de días de baja laboral), cuando se consi-
deren importantes.
Las fuentes sobre la utilización de recursos
y su coste asociado deberán ser creíbles y váli-
das y, a poder ser, de dominio público. Cual-

quier incertidumbre sobre alguno de los costes
incluidos debería ser manejada apropiada-
mente en el análisis de sensibilidad.
Si la introducción de la nueva alternativa te-
rapéutica generase cambios en el manejo de
otras enfermedades concomitantes, los costes
derivados de su tratamiento deberían ser reco-
gidos, tanto si fueran costes nuevos añadidos a
su tratamiento, como costes evitados secunda-
riamente a su introducción. Además, y de ma-
nera similar al escenario de referencia, será
necesario ser totalmente transparentes en este
nuevo escenario con respecto al cumplimiento
y persistencia esperada para la nueva alterna-
tiva, dado que podría modificar su efectividad y
los costes secundarios a su manejo. Si no hu-
biese datos publicados sobre este tema, sería
necesario obtenerlos a través de un panel de
expertos.
d) Modelo empleado para realizar
el análisis de impacto presupuestario
Los modelos de impacto presupuestario de-
berán ser lo suficientemente flexibles como
para poder estimar el impacto presupuesta-
rio para diferentes decisores, por lo que es crí-
tico que en el programa utilizado para su diseño
se puedan modificar los datos con el fin de in-
cluir aquéllos que sean representativos de dis-
tintos ámbitos sanitarios (una C. A., un hospital,
un grupo de hospitales de la misma C. A., etc.).
Habitualmente, estos modelos se diseñan con
unos datos incluidos por defecto (habitual-
mente los datos de todo el SNS), y luego se van
realizando adaptaciones a diferentes entornos:
una C. A., un hospital, etc., según los resultados
vayan interesando a distintos decisores.
A la hora de elaborar estos modelos, es muy
recomendable que se emplee un paquete infor-
mático fácil de utilizar y de amplia disponibili-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
dad, como por ejemplo la hoja de cálculo Excel.
Además, es deseable que exista una primera
parte donde se describa la estructura del mo-
delo, la metodología seguida en su diseño, las
asunciones incorporadas al modelo y el manejo
del mismo. Todas las fuentes y asunciones rela-
cionadas con los parámetros incluidos en el
modelo deberían estar bien documentadas y
también debería existir una parte destinada a
describir las evidencias en las que se basa dicho
modelo.
Como ya se ha indicado antes, existen dos
tipos de modelos para efectuar un análisis de
impacto presupuestario, estáticos y evolutivos,
y en ambos casos los cálculos realizados por el
modelo deberían ser de fácil comprensión para
quien lo utilice y, además, deberían estar pre-
sentados de una manera comprensible, incluso
para personas no expertas en el manejo del
programa informático. Es posible que cuando
se presente aquél a diferentes decisores, algu-
nos quieran conocer sus resultados desde dife-
rentes perspectivas o modificando alguna
asunción, por lo que el modelo debería dispo-
ner de una interface para que esto se pueda
realizar sin mucho esfuerzo. Además, el cambio
de los parámetros del modelo deberá ser senci-
llo, lo que facilitará la posibilidad de explorar
distintos escenarios. Por otra parte, deberá
estar programado para efectuar análisis de sen-
sibilidad sin problemas y de manera rápida.
Los modelos se diseñarán de manera muy
transparente y objetiva y todos los parámetros
incluidos tendrán que estar justificados, de tal
forma que se pueda replicar por cualquier ana-
lista a partir de su descripción y las fuentes em-
pleadas en su elaboración. En el modelo,
cualquier extrapolación y proyección de los
datos de las fuentes primarias (ensayos clínicos,
metaanálisis, estudios observacionales, etc.)
139
 Análisis de impacto presupuestario
respecto a períodos de seguimiento más largos
deberán estar plenamente justificados y razo-
nados. Por último, es deseable que los recursos
incorporados en el modelo se presenten en for-
mato de unidades netas (número de visitas rea-
lizadas, de hospitalizaciones, número de
analíticas efectuadas, etc.), de tal manera que
resulte sencillo para cualquiera ver de donde
salen los resultados finales del mismo.
e) Manejo de la incertidumbre del modelo
de impacto presupuestario
En cualquier modelo de impacto presupues-
tario va a existir una considerable incertidum-
bre, por lo que será necesario intentar manejarla
adecuadamente. Por lo tanto, el analista tendrá
una serie de análisis complementarios para pre-
sentar al decisor un rango de posibles resulta-
dos alternativos basados en la modificación de
aquellos parámetros con mayor nivel de incer-
tidumbre. El rango de valores a modificar con
las variables elegidas deberá estar basado en
escenarios realistas y lo deseable sería decidir
el rango de variación de las variables escogidas
y los escenarios a explorar conjuntamente con
el decisor, ya que es él el que sabe qué valores
de estas variables le gustaría explorar. Adicio-
nalmente, considerar el escenario más opti-
mista y el más pesimista puede ser útil, tanto
con el rango de valores a modificar con las va-
riables elegidas, como con las asunciones incor-
poradas.
Como mínimo, en el análisis de sensibilidad
deberían incluirse los siguientes parámetros:
1) el porcentaje de uso de los tratamientos em-
pleados en el escenario de referencia y en el
nuevo escenario tras la comercialización de la
nueva alternativa; 2) la tasa de penetración de
la nueva alternativa y el porcentaje de uso que
va a lograr a lo largo del horizonte temporal del
140
análisis, lo que estará en detrimento de sus
competidores; 3) el porcentaje de eventos,
complicaciones y reacciones adversas que se
van a producir, tanto en el escenario de referen-
cia como en el nuevo escenario, tras la llegada
de la nueva alternativa; 4) el precio de nuevos
tratamientos aún no comercializados cuando
se realiza el análisis, pero que lo estarán a lo
largo del horizonte temporal del análisis, y 5) el
posible crecimiento del mercado en el nuevo
escenario.
Se pueden efectuar diferentes análisis de
sensibilidad (univariante, multivariante, de ex-
tremos, etc.) y su valor dependerá al final de la
cantidad y calidad de los datos disponibles y las
necesidades finales del decisor. Aunque se
puede efectuar un análisis de sensibilidad pro-
babilístico, no se recomienda, ya que en los
análisis de impacto presupuestario se conoce
poco acerca del grado de variabilidad y la mag-
nitud de correlación entre los parámetros del
modelo y, por lo tanto, no es fácil disponer de
distribuciones de probabilidad fiables de las va-
riables más relevantes del modelo.
Otra manera de valorar el grado de incerti-
dumbre en los análisis de impacto presupuesta-
rio es realizar un análisis de diferentes
escenarios, donde se van a modificar las estra-
tegias terapéuticas del modelo y otras caracte-
rísticas metodológicas del mismo, como por
ejemplo, la perspectiva elegida, el horizonte
temporal, etc. (15).
f) Presentación de los resultados y
validación del modelo
La presentación de los resultados a los deci-
sores deberá realizarse de manera simple y
transparente, de tal forma que todos los poten-
ciales usuarios del análisis de impacto presu-
puestario puedan entenderlos. En la Tabla IV se
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla IV. Presentación de los resultados de un análisis de impacto
presupuestario de una nueva opción terapéutica que se añade a la
terapia estándar de tratamiento disponible en el mercado, con un
horizonte temporal de cinco años

Año 1 Año 2 Año 3 Año 4 Año 5

Población existente en el país 44.000.000 44.050.000 44.100.000 44.150.000 44.200.000
Prevalencia de la enfermedad 1,5% 1,6% 1,7% 1,8% 1,9%
Porcentaje de pacientes tratados 60% 62% 64% 67% 70%
Población diana de pacientes para 396.000 436.976 479.808 532.449 587.860
  el análisis
% de pacientes tratados con 50% 47% 44% 42% 40%
  la terapia estándar
Tasa de penetración y sustitución 10% 15% 20% 25% 30%
  de la nueva opción terapéutica
% de complicaciones graves 1,2% 1,2% 1,2% 1,2% 1,2%
  con la terapia estándar
% de complicaciones graves 0,9% 0,9% 0,9% 0,9% 0,9%
  con la nueva opción terapéutica
Nº de complicaciones graves 2.376 2.464 2.534 2.683 2.822
  con la terapia estándar
Nº de complicaciones graves 356 590 864 1.198 1.959
  con la nueva opción terapéutica
Coste anual/paciente tratado 180 180 180 180 180
  con la terapia estándar (€)
Coste anual/paciente tratado 400 400 400 400 400
  con la nueva opción terapéutica (€)
Coste del tratamiento de cada 850 850 850 850 850
  complicación grave (€)
Coste total derivado de emplear 59,6 61,7 61,5 62,3 62,9
  la terapia estándar (millones €)
Coste total derivado de emplear 26,7 42,8 60,7 80,5 102,4
  la nueva opción terapéutica (millones €)
Coste global del tratamiento de los 86,3 104,5 122,2 142,8 165,3
  pacientes con la enfermedad (millones €)

detalla la presentación de los resultados de un completamente con el análisis de sensibilidad

análisis de impacto presupuestario efectuado
tras la comercialización de un nuevo trata-
miento para una enfermedad específica.
Será necesario explicitar y evaluar los pun-
tos débiles del modelo de forma clara y ho-
nesta, así como la incertidumbre no resuelta
efectuado. En la Tabla V se detallan todos los
aspectos que deberán estar recogidos a la hora
de comunicar los resultados de un análisis de
impacto presupuestario.
Una vez el análisis esté finalizado y se hayan
comunicado los resultados, es recomendable

141
 Análisis de impacto presupuestario


Tabla V. Comunicación de los análisis de impacto presupuestario realizados:
información a incluir en el informe final

1) Introducción del informe

Información epidemiológica de la enfermedad diana
Datos de incidencia y prevalencia junto con información sobre la edad de presentación, sexo y factores de riesgo.
Información clínica de la enfermedad
Descripción de la sintomatología de la enfermedad, pronóstico, estadios de gravedad, evolución y
progresión de la misma, así como las opciones terapéuticas existentes para su tratamiento y el porcentaje
de pacientes tratados con cada una de ellas.
Impacto económico de la enfermedad
Deberían incluirse los resultados de estudios de coste y carga de la enfermedad existente, así como las
evaluaciones económicas realizadas con las opciones de tratamiento disponibles.
2) Nueva alternativa terapéutica a introducir en el mercado
Descripción detallada de las características de la nueva alternativa comercializada (indicaciones, comienzo
acción, eficacia clínica, seguridad, resultados clínicos y datos de cumplimiento/persistencia). Es deseable
presentar un resumen de las principales características y resultados de los ensayos clínicos realizados
con esta nueva alternativa (diseño, población incluida, comparadores, resultados obtenidos, etc.).
3) Objetivo del análisis de impacto presupuestario
Deberá estar bien especificado y ser coherente acorde a la perspectiva del análisis.
4) Diseño del análisis de impacto presupuestario y métodos empleados

Pacientes incluidos
En principio, el grupo de pacientes incluidos en el análisis debería ser el mismo de los ensayos clínicos,
y, por lo tanto, lo aprobado en la ficha técnica. Si no fuera así, y se fueran a incluir grupos de pacientes
distintos, habría que justificar esta decisión.
Tratamiento de la enfermedad
Los tratamientos empleados antes y tras la llegada de la nueva alternativa terapéutica deberían ser
descritos en detalle y, en la medida de lo posible, estar basados en el patrón de tratamiento
del entorno donde se realiza el análisis de impacto y en las guías terapéuticas existentes en el mismo.
Una vez la nueva alternativa esté en el mercado, será necesario detallar el porcentaje de pacientes
en los que ésta va a sustituir otros tratamientos y el porcentaje en el que se va a administrar
conjuntamente con otras terapias.
Horizonte temporal del análisis
Deberá estar bien definido y justificado, así como ser coherente con la perspectiva elegida.
Perspectiva y audiencia diana del análisis de impacto
En este punto, debería quedar clara la perspectiva escogida para el análisis, los costes que serán incluidos
y la audiencia a la que van a interesar los resultados. El modelo debería permitir explorar los resultados
del análisis empleando diferentes perspectivas, para lo que será necesario desagregar los costes
incorporados en el modelo.
Descripción del modelo construido
En esta parte, se describirá en detalle la estructura del modelo de impacto, incluyendo una
representación gráfica del mismo, si procede.

142
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla V. Continuación

Datos incorporados al modelo

Los valores de los parámetros incluidos en el modelo (datos clínicos y costes) deberían ser presentados en
el informe, en todos los escenarios y perspectivas posibles. El nivel de detalle de estos datos debería ser
aquél que permitiese a cualquier lector la replicación de los cálculos del modelo.
Fuentes de los datos
Todas las fuentes de los datos incluidos que aparecen en el modelo se deberían describir en detalle.
Asimismo, habría que evaluar las fortalezas y debilidades del modelo, así como los posibles sesgos
inherentes a las fuentes de los datos. Los criterios de selección seguidos para escoger los estudios y las
bases de datos de donde se han obtenido los datos deberían especificarse en detalle.
Recogida de los datos
El formulario para obtener los datos de los estudios y revisiones sistemáticas/metaanálisis deberán estar
bien descritos, así como cualquier método y proceso empleado para recopilar datos de opinión de grupos
de expertos (por ej., un panel Delphi). Los cuestionarios y formularios empleados deberán estar
disponibles en el apéndice del informe.

5) Resultados del análisis de impacto presupuestario

Deberán comunicarse, tanto el impacto presupuestario total como el impacto incremental en cada año
del horizonte temporal elegido, especificando los recursos consumidos y los costes generados de forma
agregada y desagregada. Los recursos consumidos deberían estar listados en una tabla, separando los
que son secundarios al uso de las opciones terapéuticas de tratamiento, los que son secundarios a
reacciones adversas y los que son producidos por las complicaciones y eventos debidos a la evolución
de la enfermedad. En el caso de que la nueva alternativa comercializada sea capaz de ahorrar consumo
de recursos, será necesario explicitar con detalle el volumen de recursos ahorrados y de qué tipo han sido.
Los resultados de los diferentes escenarios evaluados a través del análisis de sensibilidad deberán ser
descritos en detalle.

6) Incorporación de gráficos y tablas

La representación gráfica de la estructura del modelo puede ser útil para los lectores y también para los
decisores que quieran emplear el modelo en su entorno con datos locales.
Es recomendable elaborar una tabla con las asunciones incorporadas al modelo, lo que va a incrementar
su transparencia y ayudar a su comprensión. También deberían crearse tablas con todos los datos
incorporados y los resultados obtenidos. Por otra parte, es altamente deseable representar los resultados
del análisis de sensibilidad a través de diagramas de tornado.

7) Apéndices y referencias

Es recomendable la inclusión en el informe de todos los apéndices que se consideren relevantes, que
podrán referirse a la búsqueda de datos secundarios (revisiones sistemáticas, metaanálisis, etc.), así como
el nombre y dirección de los investigadores del análisis y el nombre y filiación laboral de los integrantes
de cualquier panel de expertos empleado en el mismo.
Además, habrá que incluir un listado con referencias bibliográficas de todos los artículos empleados
en la realización del análisis de impacto presupuestario.

143
 Análisis de impacto presupuestario
que el modelo empleado para realizar el análi-
sis sea validado por una tercera parte (universi-
dad, agencias de evaluación de tecnologías
sanitarias, sociedades científicas, etc.), lo que
le dará credibilidad y relevancia para la toma de
decisiones en política de medicamentos y tec-
nologías sanitarias.
Perspectivas futuras de los análisis
de impacto presupuestario
Los análisis de impacto presupuestario esti-
man las consecuencias económicas tras la in-
troducción de una nueva intervención sanitaria
en un contexto sanitario concreto (todo el SNS,
Servicio Regional de Salud, hospital, gerencia
de atención primaria, etc.) y permiten al deci-
sor conocer el coste de oportunidad derivado
de adoptar la nueva alternativa terapéutica
frente a no adoptarla en la práctica médica dia-
ria. Los resultados de estos análisis son datos
complementarios a los que proporcionan los
análisis coste-efectividad y coste-utilidad y, por
lo tanto, cada vez son más tenidos en cuenta a
la hora de tomar decisiones en política sanitaria
por parte de los financiadores y otros decisores
sanitarios.
Es evidente que el hecho de que una nueva
alternativa terapéutica haya demostrado ser
coste-efectiva no significa que automática-
mente se vaya a producir un incremento del
presupuesto que se pueda destinar a su finan-
ciación y, por lo tanto, que sea factible y asequi-
ble su incorporación al arsenal terapéutico
existente para tratar la enfermedad diana en la
práctica médica diaria. Para tomar esa decisión
de una manera lógica y razonada, es necesario
disponer de datos adicionales que ayuden a los
financiadores a saber si van a disponer o no de
144
suficientes recursos para su adopción y finan-
ciación universal, o si sólo podrán financiarla en
algún subgrupo de pacientes, ya que no dispon-
drá de un presupuesto suficiente para su finan-
ciación global. Estos datos los van a proporcionar
los análisis de impacto presupuestario, ya que
le permitirán conocer al decisor cuánto va a
costar implantar una nueva intervención tera-
péutica en la práctica médica habitual.
Existirán ocasiones donde los análisis de
impacto presupuestario serán capaces de mos-
trar al decisor los recursos que podrían aho-
rrarse si se introdujese una nueva opción
terapéutica para la prevención de una enfer-
medad específica, bien porque vaya a retrasar
su aparición o bien porque vaya a evitar un
consumo de recursos adicionales (analíticas,
pruebas complementarias, complicaciones, re-
acciones adversas, etc.) (16,17).
De hecho, en estos momentos existen va-
rios países donde estos análisis son tenidos en
cuenta a la hora de tomar decisiones sanitarias,
tales como Australia, Canadá, Reino Unido,
Hungría, Holanda, Francia y Polonia (1, 11, 18).
Y es de esperar que en un futuro no muy lejano
esta lista se incremente, especialmente te-
niendo en cuenta la limitación de recursos cada
vez más acuciante para destinar a la financia-
ción de los medicamentos y tecnologías sanita-
rias en todos los países industrializados y la
necesidad de disminuir el coste de oportuni-
dad. Por este motivo, cada vez va a ser más ha-
bitual que se realicen de manera conjunta
análisis coste-efectividad y análisis de impacto
presupuestario, ya que exploran aspectos com-
plementarios de los nuevos medicamentos y
tecnologías sanitarias (19-26) y, por lo tanto,
los resultados de ambos tipos de análisis se van
a emplear en la toma de diferentes decisiones
(negociación de la financiación de nuevos me-
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

dicamentos, su incorporación en los formula- pero donde el análisis de impacto presupuesta-

rios hospitalarios, su inclusión en guías
terapéuticas, etc.) (22-25). Además, el hecho de
que pueda efectuarse análisis de impacto pre-
supuestario focalizado en diferentes estamen-
tos (por ej., en CC. AA. o en hospitales) va a
facilitar su uso rutinario en la toma de decisio-
nes en política sanitaria (27). En España, en
estos momentos la realización de análisis de
impacto presupuestario es un requisito oficial a
la hora de negociar el precio y financiación de
los nuevos medicamentos, tal y como se verá
en el último capítulo de este libro.
En el futuro, será necesario profundizar en
distintas áreas, tales como la toma de decisio-
nes para los casos en los que una nueva opción
terapéutica haya demostrado ser coste-efectiva
frente a los tratamientos existentes en el mer-
cado para tratar una enfermedad específica,
rio demuestre que el volumen de recursos nece-
sario para su implantación no es asumible para
el financiador. Esta situación va a ser cada vez
más frecuente en el futuro y va a requerir de ele-
vadas dosis de lógica y raciocinio para tomar la
decisión más apropiada en cada caso (como por
ejemplo, acuerdos de riesgo compartido, finan-
ciación exclusiva a los subgrupos de pacientes
donde es más eficiente, etc.) (28).
Además, será necesario seguir trabajando
para que los análisis de impacto presupuestario
sean cada vez más válidos, transparentes, re-
producibles y adaptables a cualquier entorno
sanitario, lo que incrementará su credibilidad y
relevancia para los financiadores y otros deci-
sores sanitarios y, por lo tanto, serán emplea-
dos cada vez más a la hora de tomar decisiones
en política farmacológica y sanitaria (29,30).

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145
 Análisis de impacto presupuestario

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146

Análisis e interpretación de los resultados de las
evaluaciones económicas. Reglas de decisión
Todas las personas cometen fallos, pero sólo las inteligentes
D
entro de las evaluaciones económicas,
los análisis coste-efectividad y coste-
utilidad son los más empleados a la
hora de obtener datos de eficiencia que ayuden
a los profesionales sanitarios y otros decisores a
tomar decisiones más racionales y coherentes
en política sanitaria (1). Por este motivo, este
capítulo se va a dedicar a describir el análisis e
interpretación de los resultados de estos tipos
de evaluaciones. El análisis e interpretación del
resto de evaluaciones económicas existentes se
explican en los capítulos específicos a su temá-
tica de este libro.
En este capítulo, todo lo referente al co-
ciente coste/efectividad incremental es total-
mente extensible al cociente coste/utilidad
incremental, pero en aras de simplificar y no
confundir a los lectores, siempre va a aparecer
el término cociente coste/efectividad incre-
mental en representación de ambos paráme-
tros, y todo lo que se diga sobre el cociente
coste/efectividad incremental será extensible
al cociente coste/utilidad incremental.
A la hora de analizar los resultados de un
análisis coste-efectividad o coste-utilidad, se
dispone de dos tipos de parámetros: a) cociente
(o razón) coste/efectividad medio (CCEM) y el
cociente coste/efectividad incremental (CCEI)
(ICER, incremental cost-effectiveness ratio) y b)
beneficio neto sanitario (net health benefit) y su
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_11,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO XI
aprenden de ellos.
Winston Churchill
variante, el beneficio neto monetario (net
health monetary).
En las Figuras I y II se muestra la manera de
calcular el cociente coste/efectividad medio y el
cociente coste/efectividad incremental. El pri-
mero describe el cociente entre el coste y los
resultados obtenidos de cada opción terapéu-
tica valorada en la evaluación económica por
separado, mientras que el segundo describe el
-
cuando se compara la opción terapéutica que
produce mayores resultados en salud con unos
costes asociados más altos (habitualmente, un
nuevo tratamiento) con la alternativa que pro-
duce menores resultados con costes asociados
más bajos (normalmente, el tratamiento de re-
ferencia que ya estaba en el mercado). Por lo
tanto, el CCEI es el cociente de la diferencia es-
timada entre los costes de las dos alternativas
comparadas en el numerador, y la diferencia es-
timada de efectividad entre las dos opciones en
el denominador. Representa la relación entre el
valor terapéutico añadido y el coste de oportu-
nidad cuando se comparan las dos alternativas
terapéuticas. En la Tabla I se detalla la manera
de presentar los resultados de una evaluación
económica cuando se emplea el CCEI.
Siempre debería notificarse el intervalo de
confianza del CCEI, ya que facilita enormemente
147
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
Cociente coste/efectividad
medio (CCEM)
C CB - CA
CCEM =
E Eb - EA
• Coste medio por cada
unidad de efectividad
clínica lograda
Figura I. Parámetros existentes a la hora de analizar los resultados de una evaluación económica: el cociente coste/efecti-
vidad medio y el cociente coste/efectividad incremental
la toma de decisiones. Si la evaluación econó-
mica se realiza en el seno de un estudio pros-
pectivo (ensayo clínico o estudio observacional),
el cálculo del intervalo de confianza se hará a
través de una técnica estadística denominada
remuestreo o bootstrapping (como se verá en el
capítulo destinado a las evaluaciones económi-
cas incorporadas en ensayos clínicos). Si la
evaluación económica se efectúa empleando
A B C
Coste (€) 20.000 10.000 25.000
Efectividad (AVG) 2 4 8
CCEM 10.000 2.500 3.125
CC respecto a B 3.750
CC coste extra por conseguir cada A adicional derivado del uso
del tratamiento C frente al tratamiento B : 25.000 –10.000 / 8 –4 = 3.750 €
Figura II. Ejemplo práctico del cálculo del cociente coste/
efectividad medio (CCEM) y del cociente coste/efectividad
incremental (CCEI)
148
Cociente coste/efectividad
incremental (CCEI)
CCEI =
• Coste extra necesario para conseguir
cada unidad adicional de efectividad
cuando se emplea la alternativa ue
me ores resultados produce
un modelo económico, el rango de valores y la
dispersión de los mismos del CCEI se obten-
drán a través de análisis de sensibilidad proba-
bilístico.
Dado que el parámetro más importante a
la hora de tomar decisiones es el CCEI, en la
Figura III se detalla la representación vectorial
del mismo, donde el cociente incremental es
la tangente del ángulo resultante de la dife-
rencia de costes dividido por la diferencia en
efectividad.
Cuando una nueva alternativa terapéutica
llega al mercado, su relación coste-efectividad
frente al comparador de referencia se puede
situar en uno de los cuatro cuadrantes del plano
coste-efectividad (Figura IV). El origen del
plano representa los costes y efectividad
del comparador contra el que se va a contrastar
la nueva opción terapéutica, y los valores de los
ejes X e Y son incrementales. En el eje horizon-
tal (abscisa) se representa la diferencia en re-
sultados en salud (efectividad) entre la nueva
opción y el comparador, mientras que en el eje
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Presentación de los resultados de una evaluación económica
efectuada con seis opciones terapéuticas diferentes, a través
del cociente coste/efectividad incremental

Análisis de todas Análisis de opciones

las alternativas no dominadas

Ninguna 0 0,00 — — — — — — —
A 1.700 0,30 5.666 1.700 0,30 5.666 1.700 0,30 5.666
B 4.300 0,40 10.750 2.600 0,10 26.000 (*) — — —
C 5.200 0,20 26.000 900 – 0,20 – 4.500 (*) — — —
D 5.900 0,70 8.428 700 0,50 1.400 4.200 0,40 10.500
E 8.700 0,75 11.600 2.800 0.05 56.000 (*) — — —
F 11.200 0,90 12.444 2.500 0,15 16.666 5.300 0,20 26.500
C= coste del tratamiento de cada paciente; E = efectividad lograda en cada paciente, medida en años de vida ajustados por calidad;

coste/efectividad incremental; (*) = opción dominada

vertical (ordenada) se representa la diferencia tal y como se verá más tarde en este capítulo.
de costes entre ambos. Si la nueva opción terapéutica presenta una
Si la nueva opción terapéutica aporta una mayor efectividad y un menor coste asociado
mayor efectividad, pero con un coste asociado (cuadrante II), el nuevo tratamiento será una
también mayor (cuadrante I), será necesario opción dominante y siempre debería ser adop-
calcular el CCEI para ver si puede considerarse tada para ser empleada rutinariamente, ya que
coste-efectivo o no a este nuevo tratamiento, se considera muy coste-efectiva. Si la nueva
opción terapéutica presenta una menor efecti-
vidad (cuadrante III y IV), siempre serán opcio-
nes dominadas (independientemente del coste
Costes
Ca costes opción A asociado, ya que ninguna agencia aprobaría su
Cb costes opción B
Cb B Ea efectividad opción A
registro al producir menores resultados en
Eb efectividad opción B salud que las alternativas ya existentes) y, por
b
CCEI Bc = Cb – Ca lo tanto, deberán ser rechazadas para su em-
Ac = Eb – Ea
Ca
A
C pleo habitual en el Sistema Nacional de Salud
Tangente b = BC / AC =
(SNS). En el caso de que en la evaluación eco-
Dif. costes / Dif. efectividad =
= Cociente coste/efectividad nómica se valoren alternativas terapéuticas
0
Ea Eb
incremental que ya estén en el mercado, sí es posible que el
Efectividad resultado del CCEI caiga en el cuadrante III
(menor efectividad y menor coste asociado).
Más adelante en este capítulo, se revisará
Figura III. Representación vectorial del cociente coste/
efectividad incremental (adaptada de la gráfica original ela-
cómo el resultado del CCEI puede ayudar a
borada por el Prof. Rubio Cebrián) tomar decisiones en esta situación (2).

149
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
Cuadrante IV
- Efectividad
+ Coste
pción dominada
(Debe ser rechazada o abandonada)
– efectividad
Cuadrante III
– Efectividad
– Coste
pción dominada
n el caso de nuevas opciones de e
ser rec a ada n el caso de opciones
a existentes en el mercado es necesario
evaluar el CCEI)
Figura IV. Plano coste-efectividad con los posibles cuadrantes donde se puede situar una nueva opción terapéutica cuando
se compara con la alternativa de referencia en el mercado
El CCEI tendrá un valor y un signo según el
cuadrante del plano coste-efectividad en el que
se sitúe la nueva opción terapéutica respecto
del comparador, pero su interpretación no será
fácil ni directa en todas las ocasiones. Así, el
CCEI de los cuadrantes II y IV va a ser negativo,
pero la interpretación será muy diferente si la
opción se sitúa en el cuadrante II, va a ahorrar
recursos al sistema y generar mejores resulta-
dos clínicos al ser una opción dominante, (ya
que habría que adoptar siempre el nuevo trata-
miento), o se ubica en el cuadrante IV, va a pro-
ducir peores resultados y costes más elevados,
siendo una opción dominada (donde siempre
habría que rechazar el nuevo tratamiento). En
los cuadrantes I y III, el CCEI será positivo, pero
de nuevo la decisión dependerá de si la nueva
opción se sitúa en el cuadrante I (será necesario
conocer el valor umbral del coste extra que la
sociedad está dispuesta a pagar por cada uni-
150
+ coste
Cuadrante I
+ Efectividad
+ Coste
Es necesario evaluar el valor del
CC antes de tomar una decisión
+ efectividad
Cuadrante II
+ Efectividad
– Coste
pción dominante
e e ser aceptada adoptada de
inmediato)
– coste
dad adicional de efectividad para poder tomar
una decisión) o si se coloca en el cuadrante III
(donde será necesario saber qué volumen de
resultados está dispuesta a renunciar la socie-
dad con el fin de ahorrar costes sanitarios) (Fi-
gura V) (3).
Para evitar tener que tomar decisiones úni-
camente con el valor y signo del CCEI, y evitar
posibles equivocaciones, hace unos años se di-
señó una nueva manera de analizar los resulta-
dos de una evaluación económica, que se
denominó enfoque del beneficio neto, el cual
es fácil y simple de calcular (4). Este enfoque
tiene dos diferentes aproximaciones:
a) Beneficio neto incremental sanitario
(BNS) cuyo cálculo es el siguiente:
BNS incremental de A vs B = (EB – EA) –
donde (EB) y (CB) representan la efectividad
y el coste de la nueva opción terapéutica B; (EA)
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

El enfoque del beneficio neto presenta va-

Cuadrante IV Cuadrante I rias ventajas a la hora de analizar los resultados
de una evaluación económica (5):
Co ) * Facilita el análisis estadístico de los resul-
ci (+
en 0
te > tados al considerar al beneficio neto como cual-
C/ al
t
E en quier otra variable del estudio, pudiéndose
inrem
cc
in rem efectuar un análisis de la varianza (ANOVA) en
E
C/ en
nt
e ta
l< el que el tratamiento se incluye como un tér-
cie 0
Co (-) mino más en el análisis. Además, permite sim-
plificar el cálculo del intervalo de confianza y la
Cuadrante III Cuadrante II comprobación de hipótesis, empleando técni-
cas estadísticas habituales.
Figura V. Valor positivo y negativo del cociente coste/efec-
* Posibilita el cálculo del tamaño muestral
tividad incremental dependiendo del cuadrante donde se cuando se incorpora una evaluación económica
sitúe la nueva opción terapéutica evaluada en un ensayo clínico o un estudio observacio-
nal, tal y como se verá en el capítulo del libro
dedicado a ese tema.
y (CA) representan la efectividad y el coste de la
* Permite el análisis bayesiano y la interpre-
opción A (comparador de referencia en el mer-
tación de las curvas de aceptabilidad de ser
-
coste-efectivo, tal y como se analizará más
dad a pagar de los decisores y la sociedad por
tarde en el capítulo del libro donde se revisa
conseguir una unidad extra de efectividad en el
este tema.
entorno en el que se emplearán los resultados
de la evaluación económica para la toma de de-
cisiones. Si el valor del BNS incremental es Cálculo del cociente coste/efectividad
mayor de cero, la nueva opción terapéutica B incremental en subgrupos de pacientes
es más coste-efectiva respecto de la opción A.
Por el contrario, si este valor fuera menor de En la mayoría de las evaluaciones económi-
cero, la opción A será más coste-efectiva que la cas, los resultados del CCEI se refieren al total
nueva opción terapéutica B. de pacientes incluidos en el estudio de donde
b) Beneficio neto incremental monetario se han obtenido los costes generados y los
(BNM), cuyo cálculo es el siguiente: datos de resultados en salud alcanzados. Sin
embargo, los pacientes suelen diferir en las ca-
racterísticas sociodemográficas y comorbilida-
- des asociadas, así como en la respuesta a los
tan lo mismo que en el caso del beneficio neto tratamientos administrados, esto es, presentan
incremental sanitario. De la misma manera que una elevada heterogeneidad entre ellos, por lo
el BNS, si el valor del BNM incremental es mayor que parece conveniente que, además de presen-
de cero, la opción B es más coste-efectiva que la tar el CCEI global de todos los pacientes, se ob-
opción A y si fuera menor de cero, la opción A tenga también el de diferentes subgrupos ya que
sería más coste-efectiva que la opción B. podría ayudar tremendamente a los agentes

151
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
decisores en la toma de decisiones sobre la
aceptabilidad final de la nueva alternativa en
estudio (6). Así, es posible que una alternativa
no sea coste-efectiva globalmente en todos los
pacientes pero sí lo sea en distintos subgrupos,
lo que ayudará a decidir a los profesionales sa-
nitarios y otros decisores sobre su financiación
y empleo rutinario en la práctica médica.
Sin embargo, el cálculo del CCEI en subgru-
pos de pacientes es relativamente nuevo, por lo
que es necesario tener en cuenta algunos as-
pectos metodológicos habitualmente no consi-
derados en la literatura sobre evaluaciones
económicas y el análisis de sus resultados.
Entre otros, las más importantes son: a) es ne-
cesario definir las posibles fuentes de hetero-
geneidad existentes más allá de los diferentes
resultados clínicos hallados, como pueden ser
las diferentes características basales de los pa-
cientes en relación a los diferentes parámetros;
b) hay que definir cómo estimar la heterogenei-
dad en los modelos económicos y cómo debe-
ría ser cuantificada la incertidumbre, y c) habría
que delimitar cuándo se debería emplear el
CCEI de subgrupos de pacientes para tomar de-
cisiones, además del valor del CCEI global de
todos ellos (7).
En el futuro, cada vez va a ser más común
calcular el CEEI de subgrupos de pacientes a la
hora de analizar los resultados de las evaluacio-
nes económicas, ya que pueden ayudar a guiar
la toma de decisión final por parte de los profe-
sionales sanitarios y otros decisores. Sin em-
bargo, sería deseable que siempre se
especificase este hecho en el objetivo de la eva-
luación económica y, por lo tanto, se comuni-
case a priori la intención de calcular el CCEI de
subgrupos de pacientes atendiendo a diferen-
tes características y variables (que siempre
habrá que definir de antemano) y no se realiza-
152
sen los cálculos a posteriori, una vez se conoz-
can los resultados globales de la evaluación
económica.
Uso del número necesario a tratar
(NNT) para calcular el cociente
coste/efectividad incremental
Como ya se ha comentado en el capítulo de
este libro dedicado a revisar la manera de eva-
luar la efectividad y los resultados en salud de
los tratamientos administrados, el número ne-
cesario a tratar (NNT) es el inverso de la reduc-
ción del riesgo absoluto (RRA) e indica el
número de pacientes que tienen que ser trata-
dos para evitar la aparición de un evento adicio-
nal (infarto de miocardio, ictus, etc.) o el
número de pacientes que deben ser tratados
con la alternativa terapéutica que se analiza
frente a un competidor para conseguir un resul-
tado favorable en uno de ellos. Este parámetro
se ha empleado mucho desde que fue descrito
en la década de los ochenta, y en la actualidad
se sigue utilizando muy a menudo, dado que es
fácil de entender, calcular y aplicar. Sin em-
bargo, en muchas ocasiones se hace un uso in-
debido, por un mal cálculo y una mala
interpretación, lo que puede llevar a tomar de-
cisiones erróneas (8).
Sin embargo, aunque es un parámetro am-
pliamente empleado por los profesionales sani-
tarios para valorar el tamaño del efecto de una
opción terapéutica cuando se compara con una
alternativa de referencia (de hecho, el consenso
existente para comunicar de manera estandari-
zada los resultados de los ensayos clínicos –CON-
SORT– recomienda su uso a la hora de los
resultados de ensayos con datos binarios –dico-
tómicos– y de supervivencia en un período de

tiempo) (9), es necesario tener claro que el uso
del NNT presenta algunas limitaciones (la más
importante, sus malas propiedades estadísticas)
(10,11). Es por ello que existen diferentes autores
que no recomiendan su uso, y otros recomiendan
solamente su empleo como una medida secun-
daria del efecto de los tratamientos evaluados,
pero nunca como una medida principal que sea la
base para la toma de decisiones (12).
Para que un NNT sea interpretable, es nece-
sario que cumpla con las siguientes premisas:
a) es necesario que se especifiquen clara-
mente las dos alternativas terapéuticas compa-
radas y la duración de la administración de
ambos tratamientos. Además, es aconsejable
que el NNT vaya acompañado de la situación
clínica en que se calculó, el período de tiempo
de aplicación del tratamiento, el tiempo de se-
guimiento, el parámetro que se midió y el
riesgo basal de los pacientes;
b) los valores del NNT deberían comuni-
carse con decimales y no redondeados, y siem-
pre deberían ir acompañados del IC 95% (si éste
incluye el infinito, significa que hay una ausen-
cia de beneficio),
c) siempre habría que valorar si debería no-
tificarse el NNT ajustado, y no el valor crudo sin
ajustar por diferentes factores de confusión.
Este hecho es clave cuando se esté comuni-
cando el NNT de un estudio epidemiológico (no
un ensayo clínico) o cuando se calculen NNT de
metaanálisis (que pueden mezclar ensayos y
estudios observacionales).
El uso del NNT presenta distintos proble-
mas y limitaciones cuando se utiliza como pa-
rámetro para tomar decisiones en política
sanitaria (13-15):
a) no se puede transferir el valor de un NNT
de una subpoblación a otra, aunque en aparien-
cia los resultados parezcan similares;
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
b) el concepto de NNT es tiempo-depen-
diente, por lo que es completamente necesario
informar de la duración del período de segui-
miento de los tratamientos evaluados durante
el cual se van a medir las proporciones acumu-
ladas del evento valorado. El NNT se deriva de
un evento en particular por un período especí-
fico, por lo que no pueden ser comparados NNT
de tratamientos con diferentes períodos de se-
guimiento;
c) el cálculo del NNT en estudios en los que
los pacientes no han estado el mismo tiempo
recibiendo el tratamiento (diferentes períodos
de seguimiento de los pacientes) y en estudios
en los que se evalúan resultados recurrentes
con múltiples eventos (por ej., infecciones y
exacerbaciones) no debería realizarse de la ma-
nera en que se calcula habitualmente, esto es,
empleando proporciones simples de resulta-
dos, sino que debería calcularse empleando la
curva de Kaplan-Meier para estimular la inci-
dencia acumulada, ya que de otra manera el
resultado no es correcto y puede dar lugar a no-
tificar NNT erróneos;
d) es inapropiado comparar NNT de dife-
rentes enfermedades, ya que los estudios de
donde se ha obtenido el valor del NNT se han
realizado bajo determinadas condiciones, dis-
tintas de una patología a otra;
e) dentro de una misma enfermedad no se
pueden comparar NNT obtenidos en diferentes
estudios, excepto si en éstos los resultados se han
evaluado de la misma manera, las poblaciones
son similares en gravedad, factores pronóstico y
comorbilidades, y si los períodos de seguimiento
y duración de los tratamientos administrados han
sido equivalentes. Además, todos los estudios
tienen que haber sido similares en cuanto a
la duración del tratamiento, el estado basal de
los pacientes, su nivel de riesgo para el evento
153
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
evaluado en el estudio, y que el tratamiento con-
trol haya sido el mismo o similar;
f) no deberían utilizarse NNT de variables se-
cundarias del estudio para tomar decisiones, ya
que el estudio no fue diseñado para que tuviese
un suficiente poder estadístico a la hora de eva-
luar esta variable secundaria, por lo que el error
en el valor del NNT puede ser importante;
g) en el caso de que el estudio evalúe como
variable principal el tiempo de supervivencia,
habitualmente se emplean métodos inadecua-
dos para calcular el NNT (tasa de eventos por
100 pacientes/año) y deberían utilizarse técni-
cas específicas para que su cálculo fuera el ade-
cuado (proporción de eventos acumulados). El
cálculo del NNT empleando las tasas de evento
por persona/tiempo sin convertirlos antes a
proporciones de incidencia acumulada es lo
más exacto en este caso;
h) si el riesgo basal de los grupos en estudio
no es similar, los pacientes que presentan un
mayor riesgo van a mostrar NNT más bajos,
i) el NNT sólo puede ser calculado cuando
los resultados de los eventos se expresan de
manera dicotómica.
Teniendo en cuenta lo anteriormente des-
crito, ¿cuándo se puede emplear el NNT para
calcular el cociente coste/efectividad incremen-
tal en una evaluación económica?
Si la medida del efecto de los tratamientos
administrados se produce en un plazo determi-
nado de tiempo y no se prevé que puedan existir
efectos pospuestos (que aparezcan después del
período de seguimiento), y si, además, el efecto
de los tratamientos en estudio se evalúa en simi-
lares resultados (y éstos son unidimensionales y
no multidimensionales), el uso del NNT para cal-
cular el cociente coste/efectividad incremental
de una evaluación económica puede ser útil y de
fácil y rápido cálculo. En este caso, el CCEI sería
154
igual a coste A – coste B / NNTA – B, siempre te-
niendo claro que el numerador (coste A – coste B)
deberá contemplar todos los costes que están
detrás de la administración de las opciones tera-
péuticas y la atención sanitaria derivada (pruebas
complementarias, analíticas, días de hospitaliza-
ción, monitorización, costes indirectos, compli-
caciones, eventos, etc.) y no sólo el coste de
adquisición de los tratamientos administrados.
Además, el uso del NNT para calcular el CCEI de-
bería ser una primera aproximación y un ejercicio
inicial a otros cálculos más completos (coste/año
de vida ganado, coste/año de vida ajustado por
calidad, etc.), donde se pueden tener en cuenta
criterios más amplios, que harán que su valor sea
mucho más relevante y válido a la hora de tomar
decisiones (16).
Por el contrario, ¿cuándo no debería em-
plearse el NNT para el cálculo del cociente
coste/efectividad incremental en una evalua-
ción económica?
En las siguientes circunstancias no es reco-
mendable el uso del NNT para calcular el CCEI, ya
que su valor va a ser poco válido y fiable (17,18):
* Cuando es esperable que aparezcan efec-
tos más allá del tiempo de seguimiento (efectos
pospuestos), ya que el NNT será una medida
parcial del efecto. En este caso, es mejor em-
plear otras medidas para evaluar los resultados,
tales como los años de vida ajustados por cali-
dad, o los años de vida ganados, que van a per-
mitir evitar horizontes temporales más largos.
* Si se prevé que las alternativas en estudio
van a generar resultados que afectarán a una
prolongación de la expectativa de vida, o que
generarán beneficios en la calidad de vida de
los pacientes, ya que el NNT no es capaz de
tener en cuenta estos aspectos.
* Cuando el valor de los NNT de cada op-
ción en evaluación se haya obtenido de diferen-

tes estudios, o cuando el NNT se haya calculado
con datos de reducción del riesgo absoluto de
las alternativas en comparación provenientes
de diferentes estudios y no de un estudio que
haya comparado ambos tratamientos de ma-
nera directa.
* Si el NNT corresponde a una variable se-
cundaria del estudio (y no a una variable prima-
ria), ya que su valor puede no ser exacto y
válido.
* Cuando la variable de resultado del estu-
dio sea el tiempo de supervivencia de los pa-
cientes, ya que en este caso el cálculo del NNT
adecuado es complicado y necesita de conoci-
mientos avanzados de estadística.
Interpretación de los resultados
de las evaluaciones económicas
Una vez se disponga del resultado de una
evaluación económica (a través del CCEI) en
términos de coste extra por cada unidad de
efectividad adicional (medida como AVG, AVAC,
evento evitado, etc.) de una nueva opción tera-
péutica frente al comparador de referencia, el
siguiente paso es determinar si con este resul-
tado se puede considerar que esta nueva alter-
nativa es coste-efectiva (eficiente) o no frente
al comparador con el que se ha valorado en la
evaluación económica. Existen tres situaciones
diferentes en las que el nuevo tratamiento va a
ser coste-efectivo:
a) si produce peores resultados en salud pero
con unos costes asociados más bajos cuando se
compara con el comparador (cuadrante III del
plano coste-efectividad de la Figura IV). En este
caso, para poder concluir que el nuevo trata-
miento es coste-efectivo, es necesario conocer
el volumen de resultados en salud que la socie-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
dad está dispuesta a sacrificar con el fin de lo-
grar ahorrar recursos y costes asociados. Por lo
tanto, habrá que calcular el cociente coste/efec-
tividad desincremental del nuevo tratamiento,
es decir, el volumen de costes ahorrados por
cada unidad de efectividad (AVG o AVAC) per-
dido, y este dato debería reflejar la pérdida en
salud que la sociedad está dispuesta a asumir
con tal de ahorrar recursos (19);
b) si produce resultados en salud similares o
mejores con unos costes asociados más bajos,
cuando se compara con la alternativa de refe-
rencia (cuadrante II del plano coste-efectividad
de la Figura IV). En este caso, la nueva opción es
una alternativa dominante (ya que es más
coste-efectiva) y por lo tanto, siempre debería
financiarse y adoptarse para su empleo rutina-
rio en el SNS,
c) si los mejores resultados en salud obteni-
dos con el nuevo tratamiento compensan el
coste asociado extra que va a ser necesario
pagar cuando se compara con la alternativa de
referencia (cuadrante I del plano coste-efectivi-
dad de la Figura IV). En este caso, para poder
decir que este nuevo tratamiento es coste-
efectivo será necesario determinar el coste adi-
cional que se está dispuesto a pagar por
conseguir una unidad extra de efectividad
(AVG, AVAC, etc.), esto es, el valor umbral del
CCEI que se está dispuesto a pagar (coste por
cada AVG adicional, coste por cada AVAC extra,
etc.), el cual deberá ser de una cuantía razona-
ble, lógica y asumible por el SNS y la sociedad
(ser socialmente aceptable). Esta estimación
del valor monetario del AVAC que se está dis-
puesto a pagar es necesaria para saber si el
valor de los resultados y los beneficios sociales
derivados del uso de un nuevo tratamiento es
superior, igual o inferior a los costes sociales del
mismo.
155
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
En este caso, la decisión a tomar no es tan
directa para el nuevo tratamiento, ya que el
hecho de ser coste-efectivo o no va a depender
del valor umbral del coste máximo por AVG o
AVAC que refleje la disponibilidad social a pagar
por un AVG o AVAC adicional. Por lo tanto, será
clave que se haya fijado con anterioridad este
valor umbral en el país donde se tiene que
tomar la decisión, ya que de esta manera, para
cualquier nueva opción terapéutica, si el valor
del coste extra a pagar por cada unidad adicio-
nal de efectividad se encuentra por debajo de
ese valor umbral, automáticamente será consi-
derada como una opción coste-efectiva; mien-
tras que si este valor se encuentra por encima
del valor umbral, será considerada como no
coste-efectiva o poco coste-efectiva, depen-
diendo del coste extra a pagar. Este valor va a
ser importante a la hora de tomar decisiones en
política de medicamentos y tecnologías sanita-
rias (fijación del precio, establecimiento del
nivel de financiación, etc.), junto con el coste de
oportunidad de esta decisión y las restricciones
presupuestarias, como se verá más adelante.
Si en la evaluación económica efectuada la
unidad de efectividad empleada no ha sido el
AVG o el AVAC, sino una unidad natural con la
que el clínico evalúa el efecto de los tratamien-
tos (evento evitado, porcentaje de pacientes
curados, días de hospitalización evitados, com-
plicaciones evitadas, etc.), a la hora de determi-
nar si la nueva opción terapéutica es
coste-efectiva o no, será necesario disponer de
un marco de referencia con el que poder com-
parar el coste extra por cada unidad de efectivi-
dad adicional, lo que orientará a poder decidir
si va a ser coste-efectiva o no. Existen tres posi-
bilidades distintas:
1) disponer de información de otras alterna-
tivas del mercado (en las que los resultados se
156
han evaluado de manera similar) que han sido
consideradas como coste-efectivas, lo que per-
mitirá valorar si la nueva opción terapéutica se
puede también considerar como coste-efectiva
o no. La idea es construir una tabla en la que se
describan los resultados de evaluaciones eco-
nómicas efectuadas con diferentes alternativas
terapéuticas con sus costes por unidad de efec-
tividad obtenida, y donde se revise si son consi-
deradas como opciones coste-efectivas o no. Si
el resultado de la evaluación económica reali-
zada con la nueva opción terapéutica se en-
cuentra en valores parecidos a los del resto de
alternativas consideradas eficientes, este dato
apoyaría que la nueva opción fuera considerada
como una intervención coste-efectiva;
2) conocer el coste de manejar la aparición
del suceso que evita la nueva opción terapéutica
(infarto, ictus, hospitalización, complicación, pa-
ciente no curado, etc.), de tal manera que si el
coste de evitar que se produzca un evento es más
bajo que el manejo del suceso en sí, automática-
mente se podrá considerar la nueva opción como
coste-efectiva. Por ejemplo, una nueva alterna-
tiva evitará la aparición de un evento cardiovas-
cular, con un coste extra de 11.000 €. Supongamos
que existen datos que revelan que el tratamiento
de un evento cardiovascular es de 14.000 € (hos-
pitalización + pruebas complementarias + analí-
ticas + medicamentos); en este caso, se puede
decir que la nueva opción terapéutica es alta-
mente coste-efectiva, ya que va a ahorrar recur-
sos al SNS,
3) comparar el coste extra por suceso evi-
tado derivado de emplear la nueva opción tera-
péutica, con el coste que genera en el medio
donde se está efectuando la evaluación econó-
mica una intervención sanitaria que se consi-
dere de referencia (por ej., coste anual de la
hemodiálisis o el coste de un trasplante renal).

De esta manera, se dispondrá de un valor de
referencia con el que poder comparar el coste
extra de emplear esta nueva opción y poder de-
cidir si se va a considerar coste-efectiva o no
(dependiendo de si el coste extra se encuentra
o no por debajo del coste de la alternativa de
referencia).
Por el contrario, cuando la unidad de efecti-
vidad empleada en la evaluación económica ha
sido el AVG o el AVAC, desde hace tiempo dis-
tintos países han establecido unos valores um-
brales del coste máximo por cada AVG o AVAC
que reflejan la disponibilidad social a pagar por
cada AVG o AVAC adicional, con el fin de poder
considerar a una nueva opción terapéutica
como coste-efectiva o no. Estos valores fija-
dos  no son estrictamente oficiales (y, por lo
tanto, no han sido establecidos por ninguna au-
toridad sanitaria), sino más bien oficiosos, y
actúan como valores orientativos para que los
agentes decisores puedan tomar las decisiones
pertinentes en política de medicamentos y
otras tecnologías sanitarias. De hecho, la ma-
yoría de ellos han sido fijados con valores bas-
tante arbitrarios y sin una clara base científica.
Así, en los EEUU, tradicionalmente se ha
manejado como valor umbral un coste por
AVAC de 50.000 $ (supuesto coste anual de los
programas de Medicare para pacientes con in-
suficiencia renal crónica) (20), valor que no ha
sido corregido por la inflación habida desde que
se fijó (en la década de los noventa) (21). Por
ello, distintos autores han puesto en entredicho
la actualidad de ese valor umbral y han cuestio-
nado su base científica, ya que está totalmente
desfasado, no refleja el valor actual de un
AVAC ganado y no fue establecido con crite-
rios científicos válidos (22). Por estos motivos,
en trabajos realizados recientemente con una
metodología mucho más consistente y válida,
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
se ha visto que el valor umbral del cociente
coste/efectividad incremental estaría situado
entre 183.000 $ y 264.000 $ por AVG, o entre
109.000 $ y 297.000 $ por AVAC ganado (23),
aunque sigue siendo un valor orientativo más
que un valor oficial, ya que ninguna autoridad
oficial ha ratificado y oficializado este valor
umbral (24).
En Canadá, no existe un valor umbral del
CCEI bien definido que haya sido fijado de ma-
nera oficial por la Agencia canadiense para Me-
dicamentos y Tecnologías Sanitarias (CADTH).
En el año 1992, Laupacis et al. sugirieron que
una nueva opción terapéutica se consideraría
fuertemente coste-efectiva, y se recomendaría
su adopción, si su coste por AVAC ganado se
situaba por debajo de 20.000 $ canadienses;
moderadamente coste-efectiva si se encon-
traba entre 20.000 $ y 100.000 $ canadienses, y
muy poco coste-efectiva si este valor estaba
por encima de 100.000 $ canadienses (estos va-
lores ajustados por la inflación a dólares cana-
dienses del 2008 serían de 29.000 $ y 145.000 $
canadienses). Los mismos autores reconocie-
ron que estos valores umbrales eran totalmente
arbitrarios y fueron fijados sin una clara meto-
dología y rigor científico (25). En un reciente
estudio en el que se han revisado las recomen-
daciones de financiación efectuadas por el
CEDAC canadiense (Canadian Expert Drug Advi-
sory Committee) entre 2003 y 2007, junto con el
valor umbral del CCEI que presentaban las al-
ternativas evaluadas, se ha constatado que en
las recomendaciones positivas de financiación
el rango del valor umbral fue desde dominante
(ahorraba recursos) hasta 80.000 $ canadienses
por AVAC ganado; mientras que en las reco-
mendaciones negativas de financiación, el
rango del valor umbral se situó entre los
32.000  $ y los 137.000  $ canadienses, lo que
157
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
demuestra que en Canadá no existe un claro
valor umbral del CCEI que determine si una
nueva opción terapéutica se puede considerar
coste-efectiva o no (26).
En Australia, el organismo que aconseja al
Ministerio de Sanidad la recomendación de si
una nueva opción terapéutica debería ser finan-
ciada con fondos públicos es el PBAC (Pharma-
ceutical Benefits Advisory Committee),
considerando el criterio de coste-efectividad
en la decisión final. No existe un valor umbral
del CCEI ni explícito ni oficial (27), aunque en
una revisión efectuada en la que se evaluaron
las decisiones de financiación en este país entre
1994 y 2004, se encontró un aparente valor um-
bral de 69.900 $ australianos por AVAC ganado,
por encima del cual la decisión final de financia-
ción fue muy improbable (28).
En Nueva Zelanda, el estamento que ma-
neja el presupuesto existente para financiar los
medicamentos y tecnologías sanitarias y que
decide los que son financiados es PHARMAC
(Pharmaceutical Management Agency). En junio
de 2007, este organismo publicó la última ver-
sión del documento titulado Prescription for
Pharmacoeconomic Analysis, donde se describe
cómo PHARMAC realiza las evaluaciones eco-
nómicas y cómo interpreta los CCEI obtenidos.
Del contenido de este documento se puede
concluir que no existe un valor umbral explícito
del CCEI en Nueva Zelanda, por debajo del cual
una nueva opción terapéutica se pueda consi-
derar como coste-efectiva (29).
En Gran Bretaña y Gales, el organismo que
se encarga de emitir recomendaciones al NHS
(National Health Service) sobre la financiación
de los nuevos medicamentos y tecnologías sani-
tarias es el NICE (National Institute for Health
and Clinical Excellence) (30). Este organismo se
maneja desde hace tiempo con un rango del
158
valor umbral del CCEI que se encuentra entre
20.000 £ y 30.000 £ por AVAC ganado, aunque
en circunstancias especiales se pueden reco-
mendar para su financiación alternativas tera-
péuticas con valores por encima de 30.000 £ por
AVAC (31,32). De hecho, muy recientemente el
NICE ha puesto en marcha una iniciativa para
incrementar el valor umbral del coste por AVAC
(por encima de 30.000 £) en el caso de trata-
mientos para patologías con esperanza de vida
inferior a dos años, siempre y cuando cumplan
con los siguientes requisitos: a) el tratamiento
debe estar indicado para pacientes con una
corta esperanza de vida (habitualmente menor
de 24 meses); b) debe prolongar la vida al menos
tres meses adicionales; c) no debe existir otra
alternativa disponible, y d) el tratamiento debe
estar indicado para una pequeña población de
pacientes (33,34). Sin embargo, en estos mo-
mentos está en plena discusión dentro del NHS
y del propio NICE si este rango de valores es co-
herente o no, y si debería revisarse su valor in-
tentando que refleje mejor la disponibilidad a
pagar por parte de la sociedad por conseguir un
AVAC adicional (35).
En Holanda, los estamentos que se encargan
de examinar el paquete básico de prestaciones
para todos los pacientes holandeses, y de ase-
sorar al Ministerio de Sanidad, Bienestar Social
y Deportes sobre qué nuevas alternativas tera-
péuticas deberían ser financiadas o no y qué
opciones terapéuticas ya disponibles deberían
financiarse, son el Dutch Health Care Insurance
Board (CVZ, College voor Zorqverzekeringen)
(www.cvz.nl) y el Council for Public Health and
Health Care (www.ruz.net). Aunque el criterio de
coste-efectividad es uno de los aspectos que se
tiene en cuenta a la hora de decidir la financia-
ción de una nueva alternativa, no existe un valor
umbral del CCEI explícito y oficial (aunque en un

estudio reciente se ha encontrado que este valor
se podría situar alrededor de 24.500 € por AVAC
ganado), y está muy ligado al coste y carga de la
enfermedad a la que va destinada la nueva op-
ción terapéutica en evaluación (36).
En Suecia, en octubre de 2002, el Pharma-
ceutical Benefits Board (LFN) fue el organismo
elegido por el gobierno sueco para decidir sobre
la financiación de los nuevos medicamentos y
tecnologías sanitarias. En 2003, este estamento
publicó las recomendaciones para efectuar
evaluaciones económicas (www.lfn.se) y ela-
boró el elenco de criterios que utilizaría para
decidir la financiación de las nuevas opciones
terapéuticas, entre los que se encuentra el cri-
terio de coste-efectividad como uno de los más
importantes (37). Sin embargo, no ha sido defi-
nido específicamente un valor umbral del CCEI
a emplear en este país, aunque podría estar
situado alrededor de 65.000 € por AVAC
ganado (38).
Existen otros países de Europa, como Ale-
mania, Italia, Bélgica, Portugal, Noruega, Fin-
landia, Irlanda y Austria, donde se emplea de
manera más o menos amplia el criterio de
coste-efectividad a la hora de fijar el precio y
decidir el nivel de financiación de las nuevas op-
ciones terapéuticas (junto con otros criterios
adicionales), pero en ninguno de estos países se
ha definido de manera explícita y formal el
valor umbral del CCEI. En el caso de Italia, re-
cientemente la asociación italiana de economía
de la salud ha recomendado un umbral del CCEI
entre 25.000 €-40.000 € / AVAC ganado (39).
Por otra parte, y en relación con valores um-
brales del coste por AVG o del coste por AVAC
ganado, la Organización Mundial de la Salud
(OMS) sugirió hace unos años que una interven-
ción sanitaria se podría considerar como alta-
mente coste-efectiva si el coste por cada AVG
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
derivado de su empleo se encontraba por de-
bajo de la renta per cápita del país (PIB per cá-
pita); coste-efectiva si el coste por cada AVG
estuviera situado entre 1 y 3 veces la renta per
cápita del país, y no sería coste-efectiva si este
valor estuviese situado por encima de tres veces
la renta per cápita (40). Estos valores fueron fi-
jados de manera totalmente arbitraria y muy
raramente han sido empleados por los agentes
decisores a la hora de establecer prioridades y
tomar decisiones en política sanitaria.
En esta misma dirección, el departamento
de salud del Reino Unido encargó hace un tiempo
una investigación para conocer el valor que la
sociedad inglesa estaría dispuesta a pagar por
ganancias en salud, y en el estudio se encontró
que la disponibilidad a pagar por un AVAC adicio-
nal se situaba entre 30.000 £ y 70.000 £ (41).
Valor umbral del cociente
coste/efectividad incremental
en España: situación actual
En España, al igual que en la mayoría de los
países de Europa, no existe un valor umbral ofi-
cial del coste por AVG o AVAC que sea capaz de
reflejar la disponibilidad a pagar de la sociedad
por cada AVG o AVAC adicional, lo que definiría
el umbral de eficiencia. Se han realizado dife-
rentes estudios en los últimos años con el fin de
intentar disponer del valor monetario de cada
AVG o AVAC extra que fuera orientativo para
los profesionales sanitarios y otros agentes de-
cisores a la hora de establecer prioridades y
tomar decisiones, con resultados desiguales.
En un estudio efectuado en 2001, los autores
concluyeron que el valor umbral del coste por
cada AVAC ganado se situaba en 20.000 € (42),
mientras que en otro realizado en el 2002
159
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
se estimó que el valor umbral del coste por AVG
se situaba alrededor de 30.000 € (43). En otro
estudio efectuado en 2004, se concluyó que el
valor umbral del coste por AVAC ganado se po-
dría situar entre 24.000 € y 42.000 € (44), mien-
tras que en otro publicado en 2005, se sugería
que este valor umbral se podría establecer
entre 9.000 € y 38.000 € (45). En el último estu-
dio sobre este tema publicado hasta la fecha,
los autores concluyen que el valor umbral del
coste por AVAC ganado en nuestro país podría
situarse entre 30.000 € y 45.000 € (46).
El problema de todos los valores umbrales
incluidos en estos artículos es que, o bien son
totalmente arbitrarios y sugeridos por los pro-
pios autores de los mismos, o bien se han obte-
nido empleando una metodología no bien
contrastada y con tamaños muestrales peque-
ños, y por lo tanto, no tienen porqué reflejar lo
que la sociedad en nuestro país estaría dis-
puesta a pagar por lograr mejoras importantes
en términos de salud.
¿Cómo podría fijarse el valor umbral
del coste por AVG o AVAC adicional
que la sociedad estaría dispuesta
a pagar en diferentes países?
El problema de que no existan valores um-
brales explícitos y consensuados es que cada
decisor aplica sus propios valores cuando tiene
que tomar decisiones, y éstos pueden variar de
manera importante entre distintos agentes
decisores.
Como primer paso, habría que intentar co-
nocer el valor de lo que cada sociedad y país
globalmente estarían dispuestos a pagar por un
AVG o un AVAC. En este sentido, desde hace
tiempo se ha intentado conocer la disponibili-
160
dad a pagar por un AVAC empleando diferentes
metodologías, aunque con resultados dispares,
lo que ha dificultado la elaboración de un valor
unitario que represente la disponibilidad a
pagar de la sociedad por conseguir resultados
en salud adicionales (47-49). De hecho, y en la
misma dirección, se ha desarrollado un pro-
yecto europeo focalizado en conocer el valor
monetario del AVAC en diferentes países (Euro-
VaQ) (50), que permitirá disponer de resultados
en los próximos años.
Por otra parte, se han realizado estudios en
diferentes países empleando distintas meto-
dologías, con el fin de intentar conocer la dis-
ponibilidad de pagar de sus sociedades por un
AVAC adicional que pudiera ayudar a tomar
decisiones en política sanitaria a la hora de
asignar los recursos y decidir qué opciones te-
rapéuticas son coste-efectivas. Algunos de
ellos se han basado en encuestas realizadas a
individuos de la población, donde se les pre-
guntó directamente la disponibilidad a pagar
por cada AVAC extra ganado (51-54). En estos
estudios se ha comprobado que existe una
gran variabilidad en la disponibilidad a pagar
de los distintos individuos encuestados, de-
pendiendo de la edad, sexo, estatus socioeco-
nómico y de la duración de la enfermedad, lo
que hace difícil poder definir y fijar un valor
umbral del coste de cada AVAC adicional con
esta metodología.
Por este motivo, se han efectuado estudios
empleando otras metodologías, tales como
examinar las decisiones tomadas en el NHS in-
glés e intentar relacionarlas con determinados
valores umbrales tenidos en cuenta a la hora de
tomar la decisión (55), y modelizar la disponibi-
lidad a pagar por un AVAC adicional a partir del
valor existente en la actualidad para prevenir
una fatalidad estadística (41,56,57), cuyos re-

sultados no han sido capaces de vencer los obs-
táculos de los estudios que han empleado los
cuestionarios que preguntan directamente a
los individuos de una sociedad. Por lo tanto, el
problema sigue estando presente ya que no se
dispone de un valor umbral del coste adicional
por conseguir un AVG o AVAC extra que la so-
ciedad estaría dispuesta a pagar, que haya sido
obtenido con una metodología científicamente
validada y contrastada, de tal manera que los
profesionales sanitarios y otros decisores del
SNS puedan fiarse y confiar a la hora de tomar
decisiones en política sanitaria. Sin embargo,
sería muy bueno poder disponer de esos datos,
ya que facilitaría la toma de decisión de una
manera ética y fundamentada.
¿Qué características debería tener
el valor monetario de cada AVG o
AVAC adicional?
Por los estudios efectuados hasta el mo-
mento, parece bastante lógico pensar que el
valor umbral del coste por cada AVG o AVAC
extra debería ser flexible, con un rango de va-
lores y no un valor único. Además, este rango
debería corregirse por diferentes factores,
tales como, gravedad de la enfermedad (a
mayor gravedad, valor umbral más elevado),
edad de los pacientes (a menor edad, valor um-
bral más alto), existencia o no de otras alterna-
tivas para su tratamiento (si no hubiera otras
opciones de tratamiento, valor umbral más
elevado), tamaño del efecto terapéutico del tra-
tamiento (a mayor beneficio en salud, mayor
valor umbral), grado de innovación del trata-
miento (a mayor innovación, valor umbral más
alto), aspectos de equidad (valor umbral
más  alto, cuando se sospeche que pueden
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
aparecer situaciones de inequidad) e impacto
en los presupuestos del nuevo tratamiento
(valor umbral más bajo, si se espera un alto
impacto en los presupuestos derivado de fi-
nanciar el nuevo tratamiento) (58-61). De esta
manera, en el plano coste-efectividad va a
existir una zona que representa cuándo una
nueva opción terapéutica es coste-efectiva
(aquélla que se encuentra por debajo del rango
inferior del valor umbral del CCEI), y otra zona
que va a reflejar cuándo la nueva alternativa
terapéutica no es considerada coste-efectiva
(aquélla que se sitúa por encima del rango su-
perior del umbral del CCEI). Además, existirá
una zona de incertidumbre situada entre el
rango inferior y superior del umbral del CCEI,
donde será necesario tener en cuenta criterios
adicionales para tomar la decisión final (Fi-
gura VI).
Por otra parte, parece razonable que el
rango del valor umbral fuera establecido de ma-
nera explícita y que pudiera ser diferente según
las distintas enfermedades. Además, debería
ser revisado en el tiempo (dinámico), pudiendo
ser modificado periódicamente si fuera necesa-
rio, acorde a las modificaciones del presupuesto
existente en cada país y su situación financiera
(62). En el último capítulo del libro, se abordará
el tema de cómo podría fijarse el valor moneta-
rio del AVG o AVAC en nuestro país.
Aunque el cálculo del CCEI y el conocimiento
de la disposición a pagar por conseguir un AVG
o un AVAC adicional derivado del uso de una
nueva opción terapéutica es un dato cada vez
más empleado en la mayoría de los países para
la toma de decisiones en política sanitaria, hay
voces que siguen cuestionando su empleo (y la
fijación del valor umbral del CCEI) para decidir si
una nueva alternativa terapéutica es eficiente y,
por lo tanto, debería ser financiada dentro del
161
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
ango superior del valor
omo umbral del CCEI
ac
ad
er a
sid tiv Costes
c on efec
-
na te
Zo cos
no
Mayores
Peores
Menores
En la zona de incertidumbre habrá que tener en cuenta otros criterios antes de decidir si la nueva opción terapéutica es coste-efectiva a o no
Figura VI. Representación gráfica de las zonas donde una nueva opción es coste-efectiva y donde no lo es en relación a la
alternativa terapéutica de referencia en el mercado
SNS. El argumento de estos autores es que el
uso del CCEI y la fijación de un valor umbral del
coste extra para conseguir un AVG o un AVAC
adicional para la toma de decisiones lleva siste-
máticamente a un incremento del gasto sanita-
rio (lo que pone en peligro la sostenibilidad de
los propios sistemas), sin que exista una eviden-
cia clara de que se incremente de manera sus-
tancial la ganancia en salud de la población.
Según éstos, si se quiere mejorar la eficiencia en
el uso de los recursos sanitarios existentes, los
agentes decisores necesitan información sobre
el coste de oportunidad de las nuevas opciones
terapéuticas (beneficios terapéuticos que se
pierden al no poder financiar otras posibles al-
ternativas terapéuticas debido a que los recur-
sos existentes se utilizan para financiar este
nuevo tratamiento). De esta manera, una nueva
opción que incremente el número de AVAC lo-
grados pero requiera un consumo de recursos
adicionales, solamente se va a considerar efi-
162
Zona de incertidumbre
Rango inferior del valor
umbral del CCEI
Mejores
Resultados
mo
co
da
ra
s ide a
n v
co cti
na efe
Zo ste-
co
ciente si los AVAC adicionales ganados son su-
periores al coste de oportunidad (medido en
AVAC perdidos) derivado de no poder emplear
otras alternativas terapéuticas, dado que no se
van a poder financiar puesto que los recursos
disponibles se emplearán en financiar la nueva
opción terapéutica (63-65).
Esta aproximación es muy complicada de
poner en marcha a nivel nacional (ya que se ne-
cesitaría conocer las alternativas terapéuticas
que no se van a poder implantar si se financia
una nueva opción terapéutica), pero a nivel local
(en un hospital, por ejemplo) sería más fácil de
implantar ya que existe mucha más informa-
ción. Además, es necesario tener claro que la
implantación de la estrategia del coste de opor-
tunidad obliga a desinvertir (dejar de financiar
diferentes alternativas de tratamiento) siempre
que exista un presupuesto fijo para destinar a la
atención sanitaria. Los primeros candidatos a
dejar de ser financiados deberían ser aquellas

intervenciones que se han vuelto obsoletas o
aquéllas en las que los resultados en salud obte-
nidos no justifican el consumo de recursos nece-
sarios para su consecución (baja eficiencia).
Reglas de decisión para el uso
de los resultados de las evaluaciones
económicas en la toma de decisiones
En esta parte del capítulo se van a describir
las reglas de decisión a la hora de emplear el re-
sultado de las evaluaciones económicas para
tomar decisiones en política de medicamentos y
tecnologías sanitarias. Antes de entrar a describir
las diferentes reglas existentes, es necesario que
quede claro cuál es la diferencia entre opciones
terapéuticas mutuamente excluyentes y opcio-
nes mutuamente compatibles. En las primeras, el
paciente solamente puede recibir una de las al-
ternativas de tratamiento en estudio y, por lo
tanto, el uso y la financiación de una necesaria-
mente implicaría la no utilización y exclusión de
la otra. En las segundas, los distintos tratamien-
tos se administran para diferentes problemas de
salud, por lo que el uso y financiación de uno
de ellos no es impedimento para que también se
pueda emplear y financiar el otro tratamiento. En
el mundo sanitario en general, y en particular
en el mundo de los medicamentos y tecnologías
sanitarias, la gran mayoría de las evaluaciones
económicas comparan tratamientos mutua-
mente excluyentes, ya que suelen valorar distin-
tas alternativas terapéuticas existentes para
tratar un mismo problema de salud.
A la hora de emplear los resultados de una
evaluación económica para decidir el precio y la
financiación de una nueva alternativa terapéutica,
va a ser necesario disponer de información adicio-
nal. Si el resultado de la evaluación económica es
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
que la nueva opción terapéutica es una alterna-
tiva dominante sobre los tratamientos ya existen-
tes (produce mejores resultados en salud con
costes asociados menores), esta nueva opción
debería adoptarse de inmediato y no harían falta
más datos. De la misma manera, si la nueva op-
ción terapéutica es dominada por las alternativas
ya disponibles (es más costosa y produce menos
resultados en salud), la decisión a tomar debería
ser el rechazo. En otras circunstancias, por ejem-
plo si el valor del CCEI de la nueva opción se sitúa
en valores extremos (muy bajo o muy alto), es
muy posible que un decisor pueda considerar que
ya tiene suficiente información para tomar la de-
cisión, de tal manera que si el CCEI fuera de muy
pequeña cuantía (por ej., 2.500 € por cada AVAC
adicional), adoptaría la nueva opción terapéutica,
y si fuese muy elevado (por ej., 340.000 € por cada
AVAC extra) rechazaría la nueva opción terapéu-
tica para ser financiada (66).
En el resto de ocasiones, el resultado de la
evaluación económica es un dato necesario
pero no suficiente para poder tomar una deci-
sión acertada y fundamentada. Además, sería
necesario disponer del valor de los CCEI de
todos los tratamientos mutuamente compati-
bles que componen la cartera de servicios del
SNS y del análisis de impacto presupuestario
de la comercialización de la nueva opción tera-
péutica, así como decidir qué tratamientos ya
disponibles habría que dejar de financiar para
poder asumir los costes adicionales que va a
suponer la introducción de esta nueva opción
terapéutica en el mercado (que deberían ser
aquéllos que tuviesen el CCEI más alto de todas
las alternativas que componen la cartera de
servicios del SNS). De esta manera, se podría
calcular el coste de oportunidad de dejar de fi-
nanciar estos tratamientos para poder financiar
la nueva opción terapéutica.
163
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión
Sin embargo, en la práctica sería muy difícil
poder disponer del CCEI de toda la cartera de
servicios del SNS, y aún menos, de disponer
de  esta información de una manera actuali-
zada. Una tarea más sencilla sería disponer del
valor del CCEI de todos los tratamientos exis-
tentes para tratar la enfermedad a la que va
destinada la nueva opción terapéutica, lo que
podría ayudarnos a conocer el coste de oportu-
nidad de dejar de financiar alguno de ellos para
financiar esta nueva opción.
Para disponer de los datos del CCEI de todas
las alternativas terapéuticas existentes para
tratar una enfermedad específica, la realización
de revisiones sistemáticas de evaluaciones eco-
nómicas publicadas sería de gran ayuda, lo
mismo que el uso de tablas de ordenación de
los diferentes tratamientos disponibles para el
manejo de una enfermedad concreta (67). Otra
opción podría ser el empleo de la aproximación
de la terapia basada en la eficiencia (68,69),
donde se realizan evaluaciones económicas de
todas las opciones terapéuticas existentes para
tratar una enfermedad (empleando en todas la
misma opción de referencia), y luego se orde-
nan todas las opciones terapéuticas disponibles
acorde a su CCEI en una tabla de ordenación; de
esta manera, se podría saber qué alternativa
terapéutica es más coste-efectiva (y por lo
tanto, debería emplearse como tratamiento de
primera línea). Además, cuando llegue una
nueva opción al mercado, se debería comparar
su nivel de eficiencia con el resto de trata-
mientos ya existentes y posicionarla como
tratamiento de primera línea, o bien como tra-
tamiento de segunda línea o de rescate (cuando
todas las demás hayan fracasado) (70), depen-
diendo del valor monetario del AVAC que se
está dispuesto a pagar en el entorno donde hay
que tomar la decisión, y del impacto presupues-
164
tario derivado de implantar la nueva opción te-
rapéutica.
Van a existir muchas ocasiones (en estos
momentos, la mayoría de las veces) en las que
no será posible identificar con precisión el coste
de oportunidad de todas las intervenciones sa-
nitarias, ni de todas las opciones terapéuticas
disponibles para tratar una enfermedad especí-
fica. Por lo tanto, cuando llega una nueva opción
terapéutica al mercado, la única estrategia que
queda para saber si es coste-efectiva o no (lo
que va a orientar la decisión sobre su precio y
financiación) es contar con un valor umbral del
coste de cada AVG o AVAC adicional que la so-
ciedad está dispuesta a pagar (valor monetario
del AVAC). Este valor de referencia va a indicar
que, al menos, el precio que se va a pagar por
ganancias en salud (AVG o AVAC adicionales) es
razonable y socialmente aceptable y, por lo
tanto, debería ser considerada como una inter-
vención coste-efectiva frente a los comparado-
res existentes en el mercado. Este valor umbral
actuaría como indicador del coste de oportuni-
dad de todas las intervenciones sanitarias del
SNS y permitiría seleccionar aquéllas que muy
presumiblemente podrían considerarse como
coste-efectivas, lo que ayudaría a tomar una de-
cisión una vez hubieran sido evaluados otros
criterios adicionales. Los factores adicionales
que deberían tenerse en cuenta a la hora de su
fijación ya se han comentado anteriormente en
este capítulo, y la manera de obtener el valor
umbral se comentará en el capítulo final de este
libro, como ya se ha indicado.
Hay que tener claro que con este enfoque,
muy probablemente el presupuesto se va a ir in-
crementando año tras año, pero también se van
a conseguir más y mejores resultados en salud.
Si el gasto derivado de la financiación de medi-
camentos y tecnologías sanitarias se incremen-

tase mucho (o el presupuesto existente fuera
menor), una solución podría ser disminuir el
valor monetario del AVAC (y por lo tanto, tam-
bién se reduciría el valor que se estaría dispuesto
a pagar por cada AVG o AVAG ganado), de tal
manera que sólo se financiarían aquellas opcio-
nes terapéuticas cuyo valor del CCEI se situase
por debajo de este valor monetario. Esta forma
de funcionar iría en la línea de disponer de valo-
res umbrales flexibles y revisables año tras año,
ya que éstos deberían basarse en un equilibrio
entre la generación de mejoras en salud de la so-
ciedad y la existencia de un gasto presupuestario
asumible y soportable por el SNS.
Otra aproximación que puede ayudar a
tomar decisiones cuando existen diferentes op-
ciones terapéuticas para tratar una enfermedad
conocida y llega una nueva es la elaboración de
la frontera de eficiencia de todas las alternati-
vas terapéuticas disponibles, incluyendo la
nueva opción terapéutica que se está valo-
rando, para lo que se representa en el eje de las
“x” los resultados en salud logrados y en el eje
de las “y”, el coste de los diferentes tratamien-
tos existentes. A continuación, se colocan en la
gráfica cada alternativa disponible (acorde a su
coste y sus resultados obtenidos) y se conectan
los puntos que representan las opciones más
razonables desde una perspectiva de eficiencia
por medio de una línea. Las alternativas que se
sitúan por encima de esta línea se encuentran
en la zona llamada de eficiencia negativa (cos-
tes más elevados y peores resultados que la
mayoría de las alternativas), y son intervencio-
nes que se denominan opciones dominadas.
Existen dos tipos de dominancia: la estricta y la
extendida. Una intervención estará estricta-
mente dominada si existe otra opción más ba-
rata y a la vez más efectiva, mientras que
padecerá dominancia extendida cuando el CCEI
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
no se incrementa al aumentar la efectividad, o
dicho de otro modo, cuando su CCEI es mayor
que el CCEI de la siguiente opción más efectiva.
Las que se sitúan por debajo de esta línea se
van a colocar en la zona denominada de efi-
ciencia positiva (ya que producen mejores re-
sultados con costes asociados más bajos), y van
a ser las opciones que se van a considerar coste-
efectivas (71). En la Tabla II y Figura VII se deta-
lla un ejemplo donde se revisa la toma de
decisión después de haber creado la frontera
de eficiencia con las cinco opciones terapéuti-
cas disponibles para tratar una patología espe-
cífica. En este ejemplo, la opción C está
estrictamente dominada, mientras que la op-
ción D presenta una dominancia extendida,
dado que su CCEI es mayor que el CCEI de la
opción B, la siguiente más efectiva.
El hecho de poder construir la frontera de
eficiencia ayudará a tomar una decisión cuando
una nueva intervención llega al mercado, espe-
cialmente si ésta se sitúa en la zona de eficien-
cia negativa, ya que en este caso la nueva
alternativa no se implantará. Sin embargo, si la
nueva intervención se coloca en la zona de efi-
ciencia positiva, y va a generar costes adiciona-
les, la decisión final sobre su financiación y uso
vendrá dada por el cálculo del impacto presu-
puestario derivado de su implantación en la
práctica médica diaria. Si este impacto presu-
puestario es importante y el presupuesto exis-
tente es limitado (situación habitual en nuestro
medio), antes de decidir si se puede incorporar
esta nueva opción terapéutica al arsenal tera-
péutico existente será imprescindible que otras
alternativas terapéuticas se dejen de financiar
para derivar estos recursos a financiar la nueva
intervención terapéutica (72). Para llegar a
saber qué alternativas terapéuticas se van
a dejar de financiar (ya que van a competir por
165
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión


Tabla II. Proceso de toma de decisión cuando se dispone de cinco opciones
terapéuticas para tratar una patología específica y se conoce
el coste y la efectividad de cada una de ellas

a ternati a coste e ecti idad a costes a coste a

A 10.000 2,5 10.000 2,5 4.000
B 25.000 4,5 15.000 2,0 7.500
C 30.000 1,5 5.000 –3 –1.666
D 40.000 3,5 10.000 2,0 5.000
E 45.000 5,0 5.000 1,5 3.333

La alternativa C genera menos efectividad y más coste que el medicamento A y B, y por lo tanto, es una opción dominada y debería ser
rechazada.
A su vez, la alternativa D produce menos AVG con un coste mayor que la opción B y presenta un coste/AVG más elevado que la alternativa
E, por lo que también se considera una opción dominada y debería ser rechazada. Al final solamente nos quedan tres opciones terapéuti-
cas entre las que elegir la opción a financiar: A, B y E

a ternati a coste e ecti idad a costes a coste a

A 10.000 2,5 10.000 2,5 4.000
B 25.000 4,5 15.000 2,0 7.500
E 45.000 5 20.000 0,5 40.000
El agente que tenga que tomar la decisión de qué alternativa financiar, lo hará dependiendo del coste que está dispuesto a pagar por lograr
un AVG adicional. Si sólo estuviese dispuesto a pagar 7.500 € por cada AVG adicional, entonces escogería la opción B, ya que consigue
mejores resultados clínicos que la A y está dispuesto a pagar el coste extra derivado de un mayor coste de la alternativa B. Si, por el con-
trario, estuviese dispuesto a pagar más de 40.000 € por cada AVG extra, escogería la intervención E, ya que maximiza el beneficio tera-
péutico en los pacientes. Si tuviese una limitación severa de recursos y sólo pudiese pagar 4.000 € por cada AVG adicional, entonces tendría
que escoger la alternativa A.

Costes (€)
el presupuesto existente con la nueva interven-
E
45.000 ción), es necesario emplear los llamados pro-
D
gram budgeting and marginal analysis (PBMA),
40.000
C
Zona de eficiencia
negativa
(que van a intentar delimitar los programas o
30.000 B
alternativas que podrían dejar de financiarse)
20.000 (73,74) o la aproximación de la eficiencia de
10.000
A Zona de eficiencia oportunidad (75), donde se intentará conocer la
positiva
eficiencia que se pierde (a la que hay que renun-
0,5 1 1,5 2 2,5 3 3,5 4 4,5 5 ciar) o se gana (que se añade) cuando los recur-
FRONTERA DE LA EFICIENCIA
Efectividad sos existentes se emplean en financiar una
(años de vida ganados)
u otra opción terapéutica, y se deja de financiar
Figura VII. Gráfica de la frontera de eficiencia, donde las otra u otras alternativas terapéuticas disponi-
alternativas C y D se sitúan en la zona de eficiencia nega- bles, a las que va a sustituir la nueva interven-
tiva, mientras que las opciones A, B y E definen la línea que
separa la zona de eficiencia positiva y de eficiencia nega- ción existente.
tiva

166
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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169
 Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones
económicas. Reglas de decisión

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170
 CAPÍTULO XII
Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
Afronta tu camino con coraje, no tengas miedo de las críticas de los demás.
Y, sobre todo, no te dejes paralizar por tus propias críticas.

Paulo Coelho

L
os modelos analíticos de decisión se uti-
lizan para sintetizar de manera explícita
y sistemática la mejor evidencia disponi-
ble sobre la historia natural y la evolución de
una enfermedad, así como la efectividad,
riesgo, costes y coste-efectividad de diferentes
opciones terapéuticas existentes para su trata-
miento, en una población de interés definida.
Por lo tanto, se puede definir un modelo analí-
tico de decisión como una aproximación siste-
mática a la evolución más probable de una en-
fermedad tras la administración de diferentes
alternativas terapéuticas para su tratamiento,
proyectando los resultados en salud que se van
a obtener con cada una de las opciones admi-
nistradas y los costes asociados en su consecu-
ción. Siempre será necesario representar en el
modelo la evolución más probable de la enfer-
medad diana de la manera más sencilla y com-
prensible que se pueda, pero siempre lo más
realista posible, lo que permitirá que el modelo
sea fiable y preciso (1).
Dado que siempre va a existir un grado de
incertidumbre en los modelos, es conveniente
que en su diseño y elaboración colabore un
equipo multidisciplinar, formado por clínicos,
farmacéuticos, farmacólogos, estadísticos,
economistas de la salud, epidemiólogos, etc.,
lo que incrementará la calidad y validez de sus
resultados, así como su transparencia.
¿Por qué es necesario diseñar
modelos analíticos de decisión?
En el momento de la comercialización de
una nueva alternativa terapéutica solamente se
dispone de los datos recogidos durante la fase
de investigación clínica (siempre datos de efi-
cacia y seguridad y, a veces, datos de calidad de
vida y coste-efectividad), los cuales no reflejan
bien lo que va a suceder con estos nuevos trata-
mientos cuando se empiecen a utilizar acorde a
las condiciones de uso de la práctica médica ru-
tinaria. Los modelos van a permitir efectuar si-
mulaciones predictivas para poder conocer
cómo se comportará la nueva alternativa en el
mundo real (desde el punto de vista de resulta-
dos en salud y recursos consumidos), cuando se
compara con otras opciones terapéuticas ya
disponibles en el mercado para tratar la enfer-
medad diana. En concreto, los modelos nos van
a permitir (2,3):
1) extrapolar los datos hallados en un en-
sayo clínico (normalmente con cortos períodos
de seguimiento) a situaciones de uso más cró-
nico, como es el manejo de la mayoría de las
enfermedades en la práctica médica rutinaria;
2) relacionar variables intermedias de efica-
cia con variables finales de efectividad clínica;
3) generalizar datos encontrados en un país
y un entorno sanitario determinado a otro

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 171

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_12,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
medio diferente, adaptando los resultados clí-
nicos, económicos y epidemiológicos emplea-
dos en el país de referencia;
4) comparar diferentes opciones terapéuti-
cas entre sí cuando no se hayan realizado estu-
dios clínicos comparativos entre ellas;
5) trasladar los resultados de los ensayos
clínicos (eficacia y seguridad) a los resultados
que se obtendrán cuando la nueva opción tera-
péutica se empiece a emplear en condiciones
de uso habitual (efectividad);
6) combinar datos de eficacia, seguridad y
consumo de recursos provenientes de ensayos
clínicos y diseños observacionales, lo que va a
permitir poder reflejar más fielmente lo que su-
cederá en la práctica médica diaria;
7) poder obtener rápidamente datos de
coste-efectividad cuando se incorporen nuevos
tratamientos para tratar la enfermedad diana o
actualizar éstos cuando aparezcan nuevas op-
ciones terapéuticas para su manejo,
8) permitir incorporar la calidad de vida y las
preferencias de los pacientes en los resultados
finales de la evaluación económica.
Tipos de modelos analíticos de decisión
existentes
Los modelos pueden ser dinámicos frente a
estáticos (dependiendo de si interviene el
tiempo o no), contínuos frente a discretos
(si cambia el estado del sistema continuamente
o no), y estocásticos frente a determinísticos
(si los valores de entrada son aleatorios o no).
De forma adicional, y dependiendo de las
características del modelo, existen dos grandes
tipos de modelos: a) modelos simples basados
en árboles de decisión y b) modelos de transi-
ción entre estados, que engloban los modelos
172
de Markov, los modelos de simulación indivi-
dual de pacientes, los modelos de simulación
de eventos discretos y los modelos dinámicos.
Además, se puede aplicar la estadística baye-
siana a los modelos, lo que podría considerarse
como un quinto tipo de modelo. La elección de
un tipo u otro de modelo a la hora de efectuar
una evaluación económica depende, básica-
mente, de la enfermedad que se esté evaluando
(aguda, subaguda o crónica), de las alternativas
terapéuticas en estudio, del tipo de resultados
demandados por los agentes decisores (corto o
medio-largo plazo), de la información de cali-
dad disponible, así como de los conocimientos
y experiencia del analista que va a diseñar el
modelo.
A lo largo de este capítulo se van a repasar
las principales características de cada uno de
los tipos de modelos existentes.
Características que debería cumplir
cualquier modelo analítico de decisión
Para que los resultados de un modelo sean
creíbles, válidos y relevantes para los profesio-
nales sanitarios y otros agentes decisores, será
necesario que cumplan unos requisitos míni-
mos (4):
* Su estructura y horizonte temporal debe-
ría ser consistente con el objetivo final del mo-
delo.
* Ser lo más simple posible (mientas repre-
sente de manera fidedigna la evolución más
probable de la enfermedad y sea válido), lo que
ayudará a que sea transparente, fácil de trans-
mitir los resultados y entendible por todos
aquéllos que quieran emplearlo.
* Ser explícitos, definir la perspectiva del
mismo y reflejar las condiciones de uso habitual.

* Describir la población diana (y sus carac-
terísticas) que será evaluada en el modelo.
* Incluir las opciones terapéuticas más em-
pleadas para el manejo de la enfermedad eva-
luada en el entorno sanitario donde se efectúa
el análisis.
* Ser transparente y preciso en la medición
de los resultados clínicos y en la cuantificación
de los costes derivados del uso de las alternati-
vas en estudio.
* Ser lo más realista posible en cuanto a
describir el patrón de tratamiento más usual
para la enfermedad diana en el medio donde se
realiza el estudio.
* Poder ser reproducible por otro investiga-
dor, por lo que será necesario describir en deta-
lle las características y la estructura del
modelo.
* Estar perfectamente documentada la
fuente de los datos incluidos en el modelo y
estar plenamente justificadas las asunciones
incorporadas.
* Describir el tipo de evaluación económica
elegido y argumentar la elección.
* Analizar los resultados apropiadamente,
notificando el cociente coste/efectividad in-
cremental derivado de comparar las diferen-
tes intervenciones entre sí, así como la
representación gráfica en el plano coste-efec-
tividad del análisis de sensibilidad probabilís-
tico.
* Evaluar la incertidumbre del modelo efec-
tuando un análisis de sensibilidad, donde se
incluyan las variables de mayor incertidumbre
y las asunciones incluidas, y donde se justifique
claramente el rango de valores escogido para
cada variable.
* Validar y auditar el modelo, al ser compa-
rado con otros modelos y/o estudios prospecti-
vos ya realizados o en marcha.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Modelos simples basados en árboles
de decisión (Simple decision tree)
Un árbol de decisión es una representa-
ción visual de distintas opciones terapéuticas
empleadas en el tratamiento de una enferme-
dad determinada y los resultados clínicos que
pueden derivarse de cada una de ellas, con-
juntamente con los costes asociados en su con-
secución. De cada alternativa terapéutica
empleada van a salir diferentes ramas que re-
presentan la posible evolución de la enferme-
dad según una probabilidad determinada, la
cual va a depender de las características de los
pacientes (ya que van a presentar diferentes
factores de riesgo) y de las opciones terapéuti-
cas en sí (su nivel de eficacia y seguridad). El
final de cada rama es un evento (curación,
complicación, muerte, etc.) y unos costes aso-
ciados.
Este tipo de modelo es adecuado cuando se
evalúan enfermedades agudas (por ej. una neu-
monía hospitalaria) con un horizonte temporal
corto, donde no suelen existir recaídas y recidi-
vas de la enfermedad, y donde la mortalidad de
los pacientes suele ser similar en los grupos en
comparación (5).
Cuando se elabora un modelo basado en un
árbol de decisión, primero hay que decidir qué
alternativas terapéuticas evaluar. Después, el
árbol de decisión se desarrolla de izquierda a
derecha añadiendo los posibles eventos que
van a surgir de cada una de las opciones valo-
radas. A continuación, es necesario incorporar
la probabilidad de que aparezca cada evento,
así como los resultados en salud obtenidos y los
costes generados. Los datos necesarios para
construir el árbol de decisión (probabilidades,
eventos, resultados en salud, costes) se van a
obtener de revisiones sistemáticas de la litera-
173
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
tura y metaanálisis, de ensayos clínicos, de es-
tudios observacionales y de paneles de
expertos.
Lo más normal es que este tipo de modelos
sea determinístico, lo que significa que todos
los datos incluidos en el modelo (efectividad,
probabilidad, costes, etc.) se van a incorporar al
mismo a través de fórmulas algebraicas sin em-
plear técnicas de simulación para conocer la
variabilidad de estos datos a lo largo de la mo-
delización. En los modelos determinísticos se
utiliza la media de los datos de la población ob-
jeto del estudio, ya que se asume que hay certi-
dumbre en estos datos y que no van a fluctuar
de manera aleatoria debido al azar (por ej., si se
sabe por artículos publicados que la probabili-
dad de que aparezca un evento determinado es
del 85%, en el modelo se pondrá siempre esta
cifra y no se modificará en ningún momento a
lo largo del mismo). En un modelo determinís-
tico, tanto a los parámetros como a las varia-
bles temporales se les asignan valores
determinados con certeza absoluta de que no
van a cambiar a lo largo del horizonte temporal
del estudio.
Sin embargo, en algunas ocasiones estos
modelos se hacen estocásticos, donde sí inter-
viene el azar. En este caso, se utiliza la incerti-
dumbre (azar) como parte del cálculo de los
datos del modelo, simulando las probabilida-
des de distribución de los datos que se van a
producir por azar. En los modelos estocásticos,
la probabilidad de que sucedan los diferentes
datos incorporados al modelo va a ir cam-
biando dependiendo del azar (en el ejemplo
anterior, en un modelo estocástico la probabi-
lidad del 85% iría variando en el modelo a lo
largo del horizonte temporal del análisis,
acorde a la evolución de diferentes factores
asociados y la enfermedad y las características
174
de los propios pacientes, todo ello sujeto a la
variación del azar) (6). En un modelo estocás-
tico, alguna variable o parámetro sigue un pro-
ceso estocástico, es decir, los valores que toma
a lo largo del tiempo no son determinados con
certeza, sino que siguen una distribución de
probabilidad sujeta a la incertidumbre del
azar.
En el desarrollo y diseño de un árbol de de-
cisión, será necesario considerar los siguientes
apartados:
a) patrón de tratamiento de la enfermedad
diana en el entorno donde se van a emplear los
resultados del modelo;
b) progresión y evolución de la enfermedad
diana;
c) probabilidad de que aparezcan los dife-
rentes eventos y resultados con cada interven-
ción evaluada (acorde a los datos de la literatura
publicada, la experiencia y la práctica clínica
habitual en el medio),
d) costes que se asocian a cada evento y re-
sultados en salud producidos.
Los árboles de decisión están compuestos
de dos partes diferentes:
1) nudos, que se representan mediante cier-
tos símbolos geométricos,
2) ramas, que partiendo siempre de un nodo
se representan mediante líneas continuas.
Todos los árboles se desarrollan de iz-
quierda a derecha, a partir de un punto original
o nudo de origen, que se va irradiando de
forma ramificada (a partir de ramas más gran-
des se llega a otras más pequeñas) hasta alcan-
zar el desenlace final, representado por los
nudos terminales.
Por lo tanto, en el diseño de cualquier árbol
de decisión se distinguen tres clases de nudos:
* de decisión, también llamado de elección
o de acción;

* de acontecimientos o de azar,
* finales o terminales.
76
Nudo de
decisión 76
Nudo
Nudo de
terminal
azar
89
76
Los nudos de acción (o de decisión) se en-
cuentran casi siempre en el punto que da origen
al árbol. Se representan, acorde a un símbolo
aceptado de forma universal, a través de un
cuadrado, y de éste pueden salir dos o más
ramas según las opciones terapéuticas que se
van a evaluar, ya que cada una de ellas va a
estar representada por una rama del árbol. El
investigador que está realizando el estudio
tiene un control total sobre las alternativas que
van a emanar de él en forma de ramas, de tal
manera que va a decidir cuántas alternativas se
incluirán en el estudio. Estas alternativas incor-
poradas no llevan asociadas probabilidades, ya
que carece de sentido dado que son sucesos
excluyentes entre sí (si se opta por dar una op-
ción no se puede administrar la otra/s).
Los nudos de acontecimientos (o de azar) se
pueden hallar en cualquier posición del árbol,
excepto en aquellos puntos que corresponden
a su inicio y final. Siempre se van a representar
mediante un círculo o un punto, y de él pueden
salir dos o más ramas, tantas como aconteci-
mientos o desenlaces ocurran. Posteriormente,
cada desenlace a su vez puede conducir a otros
nudos de acontecimientos hasta que desembo-
quen en un nudo final. El investigador no tiene
ningún control sobre los acontecimientos, su-
cesos o resultados que, en forma de ramas,
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
pueden salir de ellos (ya que van a depender de
la evolución de la enfermedad y de los datos de
eficacia y seguridad de las opciones en estudio),
y además, cada rama que parte de estos nudos
debe ir siempre acompañada de sus respectivas
probabilidades de que ocurra, ya que se trata
de sucesos que no son excluyentes (como suce-
día con los nudos de decisión), sino comple-
mentarios entre sí.
Los nudos finales o terminales se encuentran
siempre en el extremo situado a la derecha del
árbol y en ellos se explicitan los resultados clíni-
cos esperados a los que dé lugar el desarrollo del
árbol. Se representan mediante un rectángulo,
óvalo o un triángulo (el más frecuente), y de ellos
no puede partir ninguna otra rama (7).
Para una correcta resolución del árbol de deci-
sión es recomendable aplicar las siguientes reglas
emanadas de la teoría de la probabilidad:
a) la primera regla especifica que la suma de
las probabilidades que están vinculadas a las
ramas que salen de un mismo nudo de azar ha
de ser igual a la unidad. De esta manera, es po-
sible conocer la probabilidad de cualquier acon-
tecimiento siempre que se conozca el resto de
probabilidades de las otras opciones;
b) la segunda regla establece que la proba-
bilidad de que se produzca un resultado con-
creto está condicionada por las probabilidades
de las ramas que le preceden,
c) la tercera regla señala que el resultado
medio esperado de un acontecimiento es igual
al sumatorio de los resultados finales por sus
respectivas probabilidades. Mediante su aplica-
ción se puede llegar a la resolución del análisis,
siempre que se disponga de información pre-
cisa y válida en relación con la probabilidad de
todos los eventos aparecidos y se hayan cuan-
tificado y medido con fiabilidad los resultados
obtenidos.
175
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión

La resolución adecuada de un árbol de deci- tación de un árbol de decisión, su resolución y

sión pasa por calcular las consecuencias prome-
dio esperadas para cada una de las intervencio-
nes comparadas, multiplicando la probabilidad
de cada rama (que lleva a un nudo terminal) por
su correspondiente resultado clínico y costes
asociados, sumando después todos los valores
conseguidos con cada una de las opciones en
estudio (8). En la Figura I se detalla la represen-
su análisis.
Los modelos basados en árboles de decisión
son muy flexibles, y aunque se pueden emplear
para modelizar prácticamente cualquier pro-
ceso, se emplean especialmente cuando los
parámetros del modelo no dependen del
tiempo y cuando el horizonte temporal no es
muy largo. Además, son muy intuitivos y fáciles

Sin complicaciones
9.800
Efectivo 0,900

0,850 0,100 12.900

Alternativa A Complicaciones
Curado: 2ª línea trat.
0,150 14.400
0,950
No efectivo 0,250
5.400
Muerte
Sin complicaciones
7.800
Efectivo 0,800
0,750 0,200
12.900
Complicaciones
Curado: 2ª línea trat.
Alternativa B 14.800
0,250 0,900
No efectivo 0,100
5.400
Muerte

Resultado Costes Probabilidad Costes x

probabilidad
Alternativa terapéutica A

Efectivo
sin complic. 9.800 0,7650 7.497

Efectivo 12.900 0,0850 1.096,5

con complic.

No efectivo 14.400 0,1425 2.052

con curación

No efectivo 5.400 0,0075 40,5

con muerte

10.686

Figura I. Modelo determinístico basado en un árbol de decisión y su análisis (horizonte temporal de un año y se asume que
todas las complicaciones viven)

176
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Resultado Costes Probabilidad Costes x

Alternativa terapéutica B probabilidad

Efectivo
sin complic. 7.800 0,6000 4.680

Efectivo 12.900 1.935

con complic. 0,1500

No efectivo 14.800 0,2250 3.330

con curación

No efectivo 5.400 0,0250 135

con muerte
Costes preparados
10.080

Probabilidad Cociente Cociente

Costes
Alternativas paciente vivo coste/efectividad coste/efectividad
esperados
(AVG) medio incremental

A 10.686 0,9925 (*) 10.766

34.628 /AVG

B 10.080 0,9750 (**) 10.338

AVG = Año de vida ganado

(*) = 0,765 + 0,085 + 0,1425
(**) = 0,600 + 0,1500 + 0,225

Conseguir un año de vida adicional supone un coste extra de 34.628 , cuando se emplea la alternativa terapéutica A
en lugar de utilizar la alternativa terapéutica B

Figura I. Continuación

de entender para aquellas personas no exper- Modelos de transición entre estados

tas en modelos.
Sin embargo, en enfermedades crónicas y
en aquellas enfermedades agudas con múlti-
ples recaídas o con recidivas, si se quiere repre-
sentar apropiadamente la evolución de la en-
fermedad es necesario crear modelos muy
complejos y difíciles de manejar y analizar. Por
estos motivos, en la actualidad se utilizan habi-
tualmente para modelizar procesos agudos,
como ya se ha comentado anteriormente.
de salud (State-transition models)
En este tipo de modelos, el problema de
decisión va a basarse en la descripción de un
grupo de estados en los que pueden estar los
pacientes que padecen la enfermedad objeto
de evaluación, y las transiciones que los mis-
mos efectuarán entre estos estados de salud
definidos para la enfermedad. Existen varios
tipos de modelos que se engloban dentro de

177
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
esta categoría, de tal manera que algunos de
ellos permiten interacciones entre los grupos
de pacientes (por lo que las probabilidades de
transiciones de unos pacientes van a depender
de los estados en los que se encuentran otros),
mientras que en otros no está permitida esta
interacción. En otros tipos de modelos de tran-
sición, las transiciones entre estados sólo ocu-
rren en períodos específicos de tiempo, mien-
tras que en otros modelos esto sucede de ma-
nera continua, por lo que los pacientes van
transitando entre los estados continuamente
mientras el modelo está activo.
Los dos tipos de modelos de transición
entre estados de salud más comunes son los
modelos de cohortes, comúnmente denomina-
dos modelos de Markov, y los modelos basados
en individuos, normalmente llamados modelos
de microsimulación. Estos dos tipos de mode-
los no son capaces de capturar interacciones
entre pacientes, modelan una cohorte cerrada
y las transiciones solamente pueden darse a in-
tervalos específicos de tiempo, pero no de ma-
nera continua. En este capítulo se van a revisar
también otros tipos de modelos de transición
entre estados, como son los modelos de simu-
lación de eventos discretos y los modelos diná-
micos, que presentan unas características es-
pecíficas, como luego se verá.
Modelos de Markov (Markov models)
Los modelos de Markov permiten repre-
sentar la historia natural de la enfermedad en
las evaluaciones económicas de medicamen-
tos y tecnologías sanitarias, ya que calculan la
esperanza de vida en cada estado de salud de-
finido y la aparición de eventos con implicacio-
nes en términos de coste o efectividad. Se pue-
178
den definir como modelos estocásticos de una
patología, la cual se va a representar como
una sucesión de estados discretos con una de-
terminada probabilidad de transición entre
ellos, en donde se asume que el paciente siem-
pre se encuentra en uno de los estados finitos
de salud existentes (denominados estados de
Markov).
Los modelos de Markov son especialmente
útiles para la representación de la historia natu-
ral de las enfermedades que cursan con: a) es-
tados de salud que cambian en el tiempo;
b) cuando en el modelo existen parámetros de-
pendientes del tiempo, y el momento en el que
aparecen los eventos es importante; c) cuando
el modelo debe ser capaz de capturar eventos
que se repiten, y d) en patologías que presen-
tan eventos debidos a la exposición a riesgos
(tales como muerte y complicaciones clínicas
de cualquier tipo).
Los estados de Markov tienen que ser ex-
haustivos (es decir, deben estar presentes todos
los estados posibles dentro de la enfermedad
evaluada), deben ser mutuamente excluyentes
(un paciente no puede estar en dos estados a la
vez durante el mismo ciclo) y pueden ser de dos
tipos diferentes: 1) absorbentes, que son esta-
dos de los que no se puede salir (no se pueden
abandonar), siendo el más típico el estado de
“muerte”, y 2) no absorbentes, que es cualquier
estado desde el que se puede pasar a otro dife-
rente (9).
La evolución de la enfermedad y los eventos
que se van a producir en cada paciente son mo-
delizados como pasos o transiciones de unos
estados de salud a otros, los cuales se van a de-
sarrollar en períodos uniformes y fijos de
tiempo (denominados ciclos de Markov) acorde
a unas probabilidades de transición de un es-
tado de salud a otro, que van a depender del
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

estado en el que se encuentra el paciente en Representación de los modelos de Markov

cada ciclo y que se van a obtener de diferentes Los modelos de Markov se pueden repre-
fuentes (básicamente, de ensayos clínicos efec- sentar gráficamente como una variante de los
tuados con las opciones terapéuticas en estu- árboles de decisión utilizados clásicamente
dio) (10). para representar los modelos determinísticos,
Por lo tanto, los modelos de Markov no son o bien como diagramas en cascada, como se
más que representaciones analíticas de la evo- puede ver a continuación.
lución de un paciente que padece una enferme-
dad a través de una sucesión de eventos discre- Transiciones
permitidas
tos (estados de salud), donde los pacientes van
transitando de un estado a otro de manera es-
tocástica con cada simulación (ciclo). Estados Salud Salud Nudos de
transición
En este tipo de modelos es mandatorio asu- Salud Enfermedad
Enfermedad
mir una suposición importante, lo que se deno- Nudo de Muerte
Markov Muerte
mina como “asunción markoviana”. Acorde a Enfermedad
Enfermedad
esta asunción, el modelo carece de memoria Enfermedad
Muerte
suficiente, y se ha de aceptar que todos los pa- Nudos
de
Muerte
Muerte Estado
cientes que se encuentran en un estado de azar
absorbente
salud (en un momento concreto de la simula-
ción) tienen el mismo pronóstico, independien-
Salud Enfermedad Muerte
temente de su estado previo. Por lo tanto, en
un modelo en el que existiesen tres estados de
salud –sano, enfermedad y muerte–, un pa-
ciente que pasara del estado “sano” al de “en-
fermo” tendría el mismo pronóstico que otro Salud Enfermedad Muerte

paciente situado en el estado de salud “en-

fermo” que transcurrido el ciclo siguiese en el
mismo estado “enfermo” (11).
Dado que la mayoría de las enfermedades
no siguen este patrón (ya que habitualmente el
pronóstico depende en parte de la historia pre-
via del paciente), una de las formas en que se
puede manejar esta asunción markoviana es
expandiendo el número de estados de salud
existentes en la evolución de la enfermedad, lo
que permitirá asociar un pronóstico a distintas
características de la historia clínica del pa-
ciente. El mayor inconveniente de esta manio-
bra es que se complica mucho el análisis del
modelo (12).
¿Cuándo y cómo emplear un modelo
de Markov?
Los modelos de Markov son útiles para mode-
lizar enfermedades con evoluciones complejas y
horizontes temporales largos, con eventos clíni-
cos repetitivos, irreversibles y de larga duración,
ya que si se empleasen modelos determinísticos
más simples y sencillos (árboles de decisión sim-
ples), se simplificaría el proceso en exceso, no
siendo representativo de lo que ocurre en la vida
real, como se ha señalado anteriormente.
Los modelos de Markov presentan las si-
guientes características (13):

179
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
* Solamente están permitidas unas deter-
minadas transiciones entre los diferentes esta-
dos de salud previamente establecidos, aquéllas
que mejor describen la evolución de la enfer-
medad en la práctica.
* La duración de los ciclos de Markov deberá
elegirse de forma razonada y tendrá que estar en
consonancia con la evolución previsible de la en-
fermedad estudiada. Además, deberá ser cons-
tante a lo largo de toda la simulación.
* El horizonte temporal del modelo se di-
vide en incrementos de tiempo llamados ciclos,
que son períodos de tiempo fijos en los que el
modelo avanza.
* Cada paciente sólo puede hacer una tran-
sición de un estado de salud a otro (o quedarse
en el mismo estado) en cada ciclo.
* Todos los pacientes estarán sometidos a
las mismas probabilidades de transición.
* Cada estado de salud lleva asociado un
valor de utilidad y unos costes.
Tipos de modelos de Markov
Existen dos clases de modelos de Markov de
acuerdo con las peculiaridades de las probabili-
dades de transición. En las cadenas de Markov,
todas las probabilidades de transición entre los
distintos estados permanecen constantes a
lo  largo de toda la simulación, mientras que
en los procesos de Markov tiempo-dependien-
tes, las probabilidades de transición van va-
riando con el tiempo.
Las cadenas de Markov son más aplicables a
patologías con evoluciones clínicas dentro de un
horizonte temporal corto, en las que la posibili-
dad de que las probabilidades de transición per-
manezcan constantes en ese período va a ser
elevada. En las enfermedades crónicas de larga
duración, habitualmente se produce un incre-
mento en la tasa de mortalidad con la evolución
180
de la enfermedad y la edad, y por lo tanto, las
probabilidades de transición de un estado a otro
varían con el tiempo. En este caso, es mucho
más preciso y válido utilizar los procesos de
Markov tiempo-dependientes.
Diseño y elaboración de un modelo
de Markov
Los pasos que hay que dar para la elaboración
de un modelo de Markov son los siguientes:
a) Definir los estados de salud, los cuales de-
berán reflejar todos los estados relevantes aso-
ciados con la evolución de la patología y las
alternativas terapéuticas empleadas en su tra-
tamiento a lo largo del horizonte temporal del
modelo, y se debería intentar incluir estados
que reflejen la comorbilidad de los pacientes y
sus antecedentes clínicos. Todos estos estados
definidos deberán ser mutuamente excluyen-
tes. En este punto va a ser esencial consultar
con clínicos expertos en la enfermedad en estu-
dio y su tratamiento.
Con el fin de minimizar el efecto de la asun-
ción markoviana (e intentar que la historia pre-
via de los pacientes sea tenida en cuenta a la
hora de fijar la transición de los pacientes por los
diferentes estados de salud), se han diseñado
dos metodologías diferentes, la elaboración de
los estados túneles temporales y la creación
de variables rastreadoras (tracker variables). Los
estados túneles temporales son una clase espe-
cial de estados que sólo enlazan a otros estados
y que sirven para representar un cambio tempo-
ral en el estado, pero no son estados en sí mis-
mos (por ej., en un modelo que esté evaluando
eventos postinfarto agudo de miocardio, un es-
tado túnel temporal podría ser un subgrupo de
pacientes con un riesgo elevado de padecer otro
infarto en los seis meses siguientes). Las varia-
bles rastreadoras son variables globales que sir-

ven como una memoria temporal que va a
permitir al modelizador rastrear (por ej., resul-
tados) o modificar (por ej., riesgos) el valor de
diferentes variables durante la simulación de
Monte Carlo en los modelos de Markov.
b) Fijar el horizonte temporal del estudio y la
duración de los ciclos (meses, años, etc.) que de-
berá ser constante a lo largo de toda la simula-
ción. La elección del ciclo del modelo va a
depender del tiempo necesario para que apa-
rezcan los eventos en la patología evaluada, y
de la esperanza de vida de la población estu-
diada (ciclos de duración más breve deberían
ser escogidos para esperanzas de vida peque-
ñas), y debería ser el intervalo de tiempo más
corto clínicamente significativo.
c) Establecer las probabilidades de transición
entre los estados definidos en cada ciclo. La
suma de todas las probabilidades tiene que ser
1, y la probabilidad de transición de un estado a
otro puede ser cero, lo que significa que no está
permitida la transición entre esos estados. Las
probabilidades de transición deberían ser obte-
nidas de datos precisos y de calidad.
A la hora de su cálculo, aunque habitual-
mente se utiliza de manera indistinta el término
tasa (número de ocurrencia de un evento por
número de pacientes por unidad de tiempo, pu-
diendo ir de cero a infinito) con el de probabili-
dad (posibilidad de que un suceso ocurra en un
tiempo dado, que puede estar entre cero y 1),
en los modelos de Markov es necesario incluir
probabilidad y no tasas (14).
La diferencia esencial entre tasa y probabili-
dad es el papel del tiempo. En el cálculo de la
tasa, el tiempo está incluido directamente en el
denominador. Por el contrario, en el cálculo de
una probabilidad no se incluye el tiempo en el nu-
merador. El siguiente ejemplo muestra estas di-
ferencias: Una cohorte de 1.000 pacientes es
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
seguida durante tres años, produciéndose en este
tiempo 12 fracturas. Dado que 12 pacientes de
1.000 presentan fracturas, la probabilidad durante
tres años de que aparezca una fractura es: 12/1.000
= 0,012. Por el contrario, la tasa de fracturas es:
12/2.976 = 0,004 fractura por persona, asumiendo
que las 12 fracturas aparecen de media después
de un año. El denominador 2.976 = (1.000-12
+(1.000-12) + (1.000-12) = 2.964 +12 = 2.976.
Una tasa constante (r) en un tiempo dado (t)
se convierte a probabilidad (p) a través de la si-
guiente fórmula:
p = 1-ert
y una probabilidad (p) se puede convertir en
una tasa a través de la siguiente fórmula:
r = - 1ln (1-p)/t
donde (p) es la probabilidad, (r) es la tasa y (t)
es la unidad de tiempo (15). Un ejemplo ayudará
a clarificar este tema. Supongamos que en un
estudio se obtiene que la probabilidad de que
ocurra una complicación en cinco años es del
20%. Si se asume una tasa constante a lo largo de
los cinco años, ¿cuál es la probabilidad anual de
esta complicación? La tasa anual es:
-[ln (1-0,2)] /5 = 0,04463
lo que representa la tasa instantánea por uni-
dad de tiempo anual. La probabilidad anual
será:
p = 1-e(-0,04463x1) = 0,04364
En otro ejemplo, supongamos que en un estu-
dio se encontró que en un grupo de 2.352 pacien-
tes un tratamiento produjo 210 complicaciones en
37 meses de seguimiento. La tasa anual de apari-
ción de la complicación es de 210/2.352 = 0,089/3,11
años = 0,02862. La probabilidad anual será:
p = 1-e(-0,02862x1) = 1-0,9717 = 0, 0283
Cuando los datos disponibles sean medias (o
medianas) de supervivencia global o de supervi-
vencia libre de progresión obtenidas de ensayos
clínicos (por ej., en oncología), la mejor manera
181
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
de calcular las probabilidades anuales (o de otros
períodos de tiempo) es ajustando la curva de su-
pervivencia a una distribución exponencial, de
Weibull, de Gompertz o log-logística. Cuando no
se dispone de la serie de datos de la cohorte de
pacientes incluidos en el ensayo clínico (que per-
mita calcular las probabilidades en un momento
dado a través de modelizaciones, tal y como es
necesario para poder emplear las distribuciones
de Weibull o de Gompertz), se suele emplear la
distribución exponencial empleando los datos
de supervivencia global o de supervivencia
libre de progresión que aparecen en las publica-
ciones de los ensayos clínicos efectuados. En
este caso, los pasos a dar serían los siguientes: a)
obtener la mediana de la supervivencia libre de
progresión en la misma métrica en la que se
quieren calcular las probabilidades de transición
(t) (por ej., semanas); b) calcular el parámetro de
la distribución exponencial (lambda), a través
de la siguiente fórmula: -ln (0,5)/t; y c) calcular la
probabilidad para el momento deseado (s), em-
pleando la siguiente fórmula: 1- exp(-lambda*s).
Un ejemplo ayudará a clarificar la explicación.
Imaginemos que la mediana de supervivencia
libre de progresión obtenida en un estudio ha
sido de 16 semanas y se quiere conocer cuál es la
probabilidad de supervivencia libre de progre-
sión a las cuatro semanas. Si se emplea una dis-
tribución exponencial para efectuar el ajuste de
la curva de supervivencia, se supone que la me-
diana deja el 50% de la probabilidad por debajo
de ese valor, por lo que el cálculo del paráme-
tro de la distribución exponencial (lambda) se
realiza de la siguiente manera:
- ln (0,5)/16 = 0,04332
Para calcular la probabilidad de superviven-
cia libre de progresión a las cuatro semanas, se
emplea la siguiente fórmula:
1-exp (-0,04332 *4) = 15,91% (0,1591)
182
Cuando las probabilidades de transición de-
pendan de la edad, y por lo tanto, cambien a lo
largo de los ciclos (y se utilicen en su cálculo mo-
delos epidemiológicos de riesgos proporcionales),
su cálculo se va a efectuar a partir de las tasas de
incidencia anual de la enfermedad evaluada (ajus-
tada por edad y sexo) y del riesgo relativo, donde
la probabilidad en relación a la tasa y el riesgo re-
lativo se obtiene a través de la siguiente fórmula:
p = 1-e-r x RR
En muchas ocasiones, las probabilidades de
transición se van a obtener de un ensayo clínico
realizado, mientras que cuando existen varios
ensayos clínicos publicados, las probabilidades
se van a obtener de revisiones sistemáticas y
metaanálisis. Si no existen buenas revisiones
sistemáticas y metaanálisis disponibles, se de-
berá proporcionar una tabla con detalles de
todos los estudios existentes, justificando la
elección de los estudios en los que se ha basado
el cálculo de las probabilidades de transición
empleadas en el modelo.
d) Determinar la utilidad y los costes de cada
uno de los estados descritos. Si se asignase una uti-
lidad de 1 a todos los estados, excepto a la muerte
(a la que se asignaría el valor cero), entonces el
modelo calcularía la expectativa de vida o años de
vida ganados (AVG). Por el contrario, si cada es-
tado presentase una utilidad distinta, dado que
ésta representa un ajuste por la calidad relacio-
nada con la salud encontrada en cada estado de
salud, entonces el modelo nos calcularía la expec-
tativa de vida ajustada por calidad de vida o años
de vida ajustados por calidad (AVAC).
El cálculo de los costes durante todos los ci-
clos del modelo se va a obtener sumando los cos-
tes incurridos durante el ciclo 1 en cada uno de los
estados del modelo y posteriormente del resto
de ciclos elegidos para el modelo, sumándose los
costes acaecidos en cada uno de los estados.

Además, será necesario efectuar dos cla-
ses de ajustes a los costes y resultados en
salud. Por una parte, será deseable realizar un
ajuste temporal, tanto a los costes como a los
resultados, aplicando una tasa de descuento,
lo que nos permitirá comparar ambos en tér-
minos del valor neto presente. En los modelos
de Markov este descuento se puede efectuar
en el momento en que ocurran, ya que este
tipo de modelos trabaja expresamente con la
dimensión del tiempo, explicitada por los ci-
clos elegidos.
Además, será necesario realizar lo que se
denomina como “la corrección de la mitad de
ciclo”. Los modelos de Markov asumen que las
transiciones que ocurren entre los ciclos y el nú-
mero de pacientes de cada uno de los estados
del modelo es constante durante la duración del
ciclo. Sin embargo, en realidad los pacientes se
pueden estar moviendo entre los distintos esta-
dos de salud continuamente, y no sólo en cier-
tos momentos. Con el fin de no tener que
asumir que los pacientes se van a mover entre
los estados al inicio o al final de cada ciclo úni-
camente, se puede emplear esta corrección, lo
que equivale a asumir que de media los pacien-
tes se moverán entre los estados a la mitad del
ciclo. La realización de esta corrección es im-
portante para obtener resultados en salud váli-
dos, especialmente cuando el horizonte
temporal del modelo es toda la expectativa de
vida de los pacientes; cuanto más largos sean
los ciclos del modelo, más importante será su
incorporación. Esta corrección deberá aplicarse
a los costes y los resultados en salud, y deberá
ser empleada en el primer ciclo y también en el
ciclo final en los modelos en los que el horizonte
temporal sea toda la vida del paciente.
e) Analizar los resultados de la simulación del
modelo. El cálculo básico en un modelo de
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Markov es conocer la supervivencia de cada es-
tado definido, siempre que el estado final ab-
sorbente sea la muerte (situación más frecuente
en este tipo de modelos).
El análisis de los modelos de Markov se rea-
liza mediante la simulación de una cohorte y el
modelo funciona hasta que todos los individuos
están en el estado absorbente o hasta que se
alcanza el horizonte temporal del estudio.
Con la simulación de una cohorte lo que se
pretende es seguir a una hipotética cohorte de
pacientes comenzando en el estado de salud
inicial de la evolución de la enfermedad (habi-
tualmente pacientes sanos o no enfermos), y a
medida que se van sucediendo los diferentes
ciclos del modelo (períodos en los que los pa-
cientes van pasando de un estado a otro, acorde
a unas probabilidades de transición conocidas)
se van desplazando los pacientes de la cohorte
de manera simultánea por los distintos esta-
dos de salud en función de las probabilidades
asociadas a cada transición, hasta que todos
ellos alcanzan el estado absorbente (normal-
mente, la muerte) y se finalizan los ciclos pro-
gramados al inicio de la simulación.
A cada estado del modelo se pueden aso-
ciar las variables que se quiera sobre la situa-
ción del paciente y los recursos consumidos
(costes, utilidad, etc.), obteniéndose al final de
la simulación el valor medio de los años de vida
ajustados por calidad ganados y los costes aso-
ciados para la cohorte analizada. Si esta simu-
lación se realiza con cada opción terapéutica
en estudio, al final tendremos para cada una de
ellas los resultados en salud obtenidos (años
de vida ajustados por calidad o años de vida
ganados, si no se evalúa la utilidad) junto con los
costes asociados. De esta manera, se podrá cal-
cular el cociente coste/efectividad (o coste/utili-
dad) incremental de las distintas alternativas
183
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
evaluadas, lo que nos permitirá conocer cuál
es la más eficiente de todas ellas. La simula-
ción repetida de un número suficiente de pa-
cientes (por ej., 1.000) va a permitir obtener el
valor medio de cada indicador analizado para
la cohorte total, y además va a proporcionar
medidas de dispersión de las variables analiza-
das. En la Figura II se detalla un modelo de
Markov y su análisis a través de una simula-
ción de cohortes.
Cuando se utiliza la simulación de una co-
horte en los procesos de Markov, donde la pro-
babilidad de transición entre los diferentes
estados en salud se va modificando con el
tiempo, la situación es algo diferente y más
complicada, aunque también más realista, ya
que en la vida real la tasa de complicaciones
(eventos cardiovasculares, tumores, etc.) y de
mortalidad, se van incrementando con el paso
del tiempo en la mayoría de las enfermedades.
En este caso, se modifican las probabilidades de
transición mediante fórmulas que incorporan
las tasas en función de la edad y sexo (que habrá
que obtener de estudios epidemiológicos o de
tablas de supervivencia). En cualquier caso, el
análisis es mucho más complejo y requiere tener
conocimientos avanzados de los programas
empleados para efectuar el análisis.
Las ventajas de la simulación de cohortes es
que se trata de un método rápido, intuitivo y
bastante transparente, aunque presenta el in-
conveniente de que necesita que exista un es-
tado diferente para cada evolución clínica
relevante de la enfermedad, lo que hace que a
veces se elaboren modelos complejos, con mu-
chos estados de salud y difíciles de manejar.
En la actualidad, la gran mayoría de los mo-
delos de Markov se realizan empleando los pro-
gramas de Microsoft Excel o Data TreeAge
Software.
184
Modelos de simulación individual
de pacientes (Microsimulation models)
En este tipo de modelos de transición entre
estados de salud, se realiza una simulación indi-
vidual efectuada a través de la técnica de simu-
lación de Monte Carlo de primer orden. Se va a
efectuar una simulación paciente a paciente de
una hipotética cohorte de pacientes (cada uno
de ellos empieza en el primer estado de salud y
es simulado hasta que alcanza el estado absor-
bente), por lo que también se denomina simula-
ción a nivel de paciente (patient-level simulation).
En este caso, no va a existir la limitación de la
asunción markoviana, ya que se podrá incorpo-
rar la historia previa de cada paciente.
Para simular el paso de cada paciente de un
estado de salud a otro, se emplea un generador
de números aleatorios en combinación con las
probabilidades de transición, lo que permite de-
terminar en qué estado de salud estará el pa-
ciente en cada nuevo ciclo del modelo. El número
de pacientes incluido en estos modelos debe ser
suficientemente alto como para generar estima-
ciones estables y fiables del valor obtenido. De
manera similar a la simulación de cohortes de los
modelos de Markov, a cada paciente se le van a
asociar las características de cada estado en el
que permanece (costes, utilidad, etc.).
Este tipo de modelo es el recomendado
cuando la representación más adecuada y ló-
gica de la enfermedad valorada genera tener
un número inmanejable de estados de salud,
siendo muy complejo utilizar un modelo de co-
hortes de Markov. El mayor problema a la hora
de emplear estos modelos es que su realización
lleva mucho tiempo y son menos transparentes
que los modelos de Markov, y además, necesi-
tan ser realizados por personas expertas en
este tipo de simulaciones.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Supongamos que se quiere conocer la eficiencia de dos diferentes opciones terapéuticas en el tratamiento
de una enfermedad, en la que se han definido tres posibles estados de salud: sano, enfermo y muerte.
La evaluación económica se va a realizar a través de un modelo de Markov con ciclos de un año
y un horizonte temporal de toda la vida del paciente. Tanto los resultados en salud como los costes han
sido actualizados aplicando una tasa de descuento del 3% a ambos.
Las probabilidades de transición entre los estados de salud, tanto para la opción A como para la opción B,
se han obtenido de un ensayo clínico y se especifican a continuación, junto a los costes y los datos
de utilidad de cada estado de salud, dependiendo de la opción de tratamiento.
Opción A
Transición hacia
Transición desde Sano Enfermo Muerte
Sano 0,75 0,10 0,15
Enfermo 0 0,7 0,3
Muerte 0 0 1
Coste (€)(*) 0 100 0
Utilidad 1 0,6 0
(*) Coste medio por paciente en cada estado de salud durante la duración de un ciclo (1 año)

Opción B
Transición hacia
Transición desde Sano Enfermo Muerte
Sano 0,7 0,25 0,05
Enfermo 0 0,6 0,4
Muerte 0 0 1
Coste (€)(*) 0 150 0
Utilidad 1 0,7 0
(*) Coste medio por paciente en cada estado de salud durante la duración de un ciclo (1 año)
El modelo se ha analizado a través de la simulación de una cohorte de 1.000 pacientes con los siguientes
resultados:
Opción A
Ciclo Sano Enfermo Muerte
1 1.000 0,15 = 150 0 0

0,75 = 750 0 0
0,10 = 100 0
2 750 0,15 = 113 100 0,30 = 30 150
0,75 = 563
0,10 = 75 150
0,7 = 70
3 563 145 293
0,30 = 43
0,15 = 84
0,75 = 422 293
0,10 = 56 0,7 = 102
4 158 420
422

25 1 1 998

Figura II. Análisis de un modelo de Markov a través de la simulación de una cohorte de pacientes

185
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión

Ciclo Nº de pacientes AVAC ganados Costes acumulados

en cada estado en cada estado totales
Sano Enfermo Muerte Sano Enfermo Muerte Sano Enfermo Muerte
  0 1.000 0 0 1.000 0 0 0 0 0
  1 750 100 150 728,2 58,3 0 0 9.708,7 0
  2 563 145 293 530,2 82 0 0 13.667,6 0
  3 422 158 420 386,1 86,6 0 0 14.436,4 0
  4 316 153 531 281,1 81,4 0 0 13.559,4 0
  5 237 138 624 204,7 71,7 0 0 11.944,5 0
  6 178 121 701 149,1 60,6 0 0 10.105,0 0
  7 133 102 764 108,5 49,9 0 0 8.314,6 0
  8 100 85 815 79 40,2 0 0 6.704,4 0
  9 75 69 855 57,5 31,9 0 0 5.323,7 0
10 56 56 888 41,9 25,1 0 0 4.176,7 0
11 42 45 913 30,5 19,5 0 0 3.245,4 0
12 32 36 933 22,5 15 0 0 2.501,8 0
13 24 28 948 16,2 11,5 0 0 1.916,0 0
14 18 22 960 11,8 8,8 0 0 1.459,2 0
15 13 17 969 8,6 6,6 0 0 1.106,0 0
16 10 13 977 6,2 5,0 0 0 835,0 0
17 8 10 982 4,5 3,8 0 0 628,1 0
18 6 8 986 3,3 2,8 0 0 471,0 0
19 4 6 990 2,4 2,1 0 0 352,3 0
20 3 5 992 1,8 1,6 0 0 262,8 0
21 2 4 994 1,3 1,2 0 0 195,7 0
22 2 3 995 0,9 0,9 0 0 145,4 0
23 1 2 997 0,7 0,6 0 0 107,8 0
24 1 2 997 0,5 0,5 0 0 79,9 0
25 1 1 998 0,4 0,4 0 0 59,1 0
AVG esperados en los 25 ciclos = 4,33
AVAC ganados en los 25 ciclos = 4,34
Costes esperados en los 25 ciclos = 111,31 €

Opción B

Ciclo Sano Enfermo Muerte

1 1.000 0,05 = 50 0 0

0,70 = 700 0,25 = 250 0 0

0
2 700 0,05 = 35 250 0,40 = 100 50
0,70 = 490
0,25 = 175 50
0,60 = 150
3 490 325 0,40 = 130 185
0,05 = 24,5
0,70 = 343 185
0,25 = 122,5 0,60 = 195
4 318 340
343

25 0 0 1.000

Figura II. Continuación

186
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Ciclo Nº de pacientes AVAC ganados Costes acumulados

en cada estado en cada estado totales
Sano Enfermo Muerte Sano Enfermo Muerte Sano Enfermo Muerte
0 1.000 0 0 1.000 0 0 0 0 0
1 700 250 50 679,6 169,9 0 0 36.407,8 0
2 490 325 185 461,9 214,4 0 0 45.951,6 0
3 343 318 340 313,9 203,4 0 0 43.583,6 0
4 240 276 484 213,3 171,8 0 0 36.816,7 0
5 168 226 606 145,0 136,3 0 0 29.213,3 0
6 118 177 705 89,5 104,0 0 0 22.295,8 0
7 82 136 782 67,0 77,4 0 0 16.575,1 0
8 58 102 840 45,5 56,4 0 0 12.093,3 0
9 40 76 884 30,9 40,6 0 0 8.701,5 0
10 28 56 916 21,0 28,9 0 0 6.194,8 0
11 20 40 940 14,3 20,4 0 0 4.373,9 0
12 14 29 957 9,7 14,3 0 0 3.068,0 0
13 10 21 969 6,6 10,0 0 0 2.140,6 0
14 7 15 978 4,5 6,9 0 0 1.487,2 0
15 5 11 985 3,0 4,8 0 0 1.029,6 0
16 3 8 989 2,1 3,3 0 0 710,7 0
17 2 5 993 1,4 2,3 0 0 489,4 0
18 2 4 994 1,0 1,6 0 0 336,3 0
19 1 3 996 0,7 1,1 0 0 230,7 0
20 1 2 997 0,4 0,7 0 0 158,1 0
21 1 1 998 0,3 0,5 0 0 108,2 0
22 0 1 999 0,2 0,3 0 0 73,9 0
23 0 1 999 0,1 0,2 0 0 50,5 0
24 0 1 999 0,1 0,2 0 0 34,5 0
25 0 0 1.000 0,1 0,1 0 0 23,5 0
AVG esperados en los 25 ciclos = 4,41
AVAC ganados en los 25 ciclos = 4,39
Costes esperados en los 25 ciclos = 272,14 €

Tratamientos Costes (€) AVG AVAC

Opción A 111,31 4,33 4,34
Opción B 272,14 4,41 4,39
Diferencia 160,83 0,08 0,051
CCEI opción B frente a opción A 2.010 €/AVG 3.153 €/AVAC
AVG: Año de vida ganado
AVAC: Año de vida ajustado por calidad
CCEI: Cociente coste/efectividad incremental

Figura II. Continuación

Limitaciones de los modelos de Markov limitaciones, en muchos casos de difícil solu-

y los modelos de simulación individual
de pacientes
Pese a las ventajas de este tipo de modelos
frente a los modelos simples basados en árbo-
les de decisión, también presentan importantes
ción, tales como (16):
* Ausencia de memoria de los modelos de
Markov (conocida como asunción markoviana),
por la que la probabilidad de moverse de un es-
tado de salud a otro no tiene en cuenta la historia

187
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
anterior del paciente antes de llegar a ese es-
tado de salud.
* En enfermedades con múltiples eventos
que se van repitiendo, es necesario describir un
número muy alto de estados de salud, si se
quiere representar adecuadamente la progre-
sión de la enfermedad y los eventos sucedidos
en la práctica médica diaria. Este hecho hace
que al final exista un número tan grande de es-
tados de salud y de tránsitos de los pacientes
entre todos ellos, lo que hace que el modelo sea
muy complejo y de una envergadura que en
cada ciclo se tardaría muchísimo tiempo en ob-
tener resultados.
* Estos modelos están basados en la repre-
sentación de la enfermedad en categorías y es-
tados de salud discretos (la mayoría de las veces
escogidos de manera arbitraria), de tal manera
que los pacientes que la padecen van transitando
por ellos a intervalos de tiempo. Sin embargo, en
el mundo real los pacientes transitan de manera
continua por las enfermedades, no de ma-
nera discreta por distintos estados de salud.
* En los modelos de Markov se comparan
los costes y resultados obtenidos por hipotéti-
cas cohortes de pacientes que son tratados con
distintas opciones terapéuticas y que transitan
por cada rama del modelo, siendo muy compli-
cado incorporar cualquier posible interacción
entre pacientes, tema muy importante en pa-
tología infecciosa o cuando exista limitación de
recursos a compartir entre los pacientes.
* En estos modelos, el analista fija la dura-
ción de cada ciclo (tiempos discretos de un día,
una semana, un mes, un año, etc.) y con cada
ciclo los pacientes se quedan en el estado de
salud en el que están, o pasan a otro. La dura-
ción de cada ciclo es constante mientras se
analiza el modelo y no se puede ir modificando.
Sin embargo, en muchas enfermedades los
188
eventos van apareciendo en diferentes mo-
mentos, y no siempre con cada ciclo.
* Estos modelos no permiten la incorporación
de diferentes tipos de pacientes, con diferentes
comorbilidades y factores de riesgo (heterogenei-
dad de pacientes), ya que se basan en las caracte-
rísticas medias de la población evaluada.
Por todas estas limitaciones, los modelos de
Markov y los modelos de simulación individual de
pacientes serían los más apropiados si las carac-
terísticas de los pacientes no afectasen a las pro-
babilidades de transición entre los diferentes
estados, si no hubiera competición de riesgos
entre los pacientes y si no fuera necesario reflejar
que el tiempo, la historia previa y otros factores
pueden alterar el curso de la enfermedad y modi-
ficar los estados de salud y las probabilidades de
transición de los pacientes entre ellos. Estas cir-
cunstancias raramente se dan en el mundo real,
por lo que hay que asumir que en muchas ocasio-
nes va a ser necesario valorar si es deseable utili-
zar diseños alternativos a la hora de elaborar un
modelo analítico de decisión.
Modelos de simulación de eventos
discretos (Discrete event simulation
models)
Son herramientas que permiten estudiar los
procesos (eventos) clínicos que van a ir apare-
ciendo a lo largo de la evolución de una enferme-
dad determinada cuando se administran distintas
opciones terapéuticas para su tratamiento. En
este tipo de modelos, el estado de evolución de
la enfermedad se va a modificar sólo en instantes
discretos de tiempo (esto es, de forma separada
y en momentos distintos) debido a la aparición
de algún evento. De esta manera, se va a poder
representar la evolución natural de la enferme-

dad y la aparición de los eventos en el momento
real en el que aparecen durante la simulación, los
cuales pueden afectar a los pacientes y a otros
componentes del modelo.
En este tipo de modelos, la probabilidad de
que ocurra cada uno de los eventos es conse-
cuencia de las características y factores de
riesgo de los pacientes, así como de su historia
previa, y siempre aparecerán en el mismo
orden en el que hubieran ocurrido en el mundo
real. Por lo tanto, los modelos de simulación
de eventos discretos están centrados en: a) el
paciente; b) la evolución natural de la enfer-
medad; c) los eventos que van a ir apareciendo
de manera discreta; d) los recursos consumi-
dos por los pacientes y el sistema sanitario en
el manejo de los eventos, y e) los resultados
en salud desarrollados a partir de los eventos
aparecidos.
Teniendo en cuenta las importantes limita-
ciones de los modelos de Markov y los modelos
de simulación individual de pacientes, el uso de
este tipo de modelos permite solventar muchas
de estas limitaciones, por lo que en bastantes
evaluaciones económicas (especialmente, en
aquellas efectuadas en patologías crónicas, y
en las que es posible que existan interacciones
entre los pacientes) los modelos de simulación
de eventos discretos van a jugar un papel pre-
ponderante a la hora de obtener resultados vá-
lidos, precisos y de calidad (17).
Elementos que componen los modelos
de simulación de eventos discretos
Los componentes esenciales de un modelo
de simulación de eventos discretos son los
siguientes:
*Entidades
Son un componente primordial de cualquier
modelo de simulación de eventos discretos y
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
un elemento explícito del mismo. Las entidades
son los elementos que se van a simular a través
del modelo y son los que sufren los eventos. Se
pueden mover a través del modelo o estar está-
ticas en el sistema y tienen la capacidad de
poder interactuar con otras entidades.
Normalmente, en una simulación clínica de
una enfermedad, las entidades son los pacien-
tes, pero también podrían ser otros componen-
tes del sistema sanitario, como enfermeras,
familiares, médicos, cuidadores, etc. (18).
*Atributos
Son las características de las entidades (por
ej., sexo, edad, duración de la enfermedad, co-
morbilidades asociadas, complicaciones sufri-
das, etc.) y cada entidad tiene unos valores
diferentes (todas tienen los mismos tipos de
atributos, pero con valores distintos).
Estos valores son definidos al inicio de la si-
mulación y pueden ser actualizados a medida
que los eventos van apareciendo (se incrementa
la edad, se modifica la severidad de la enferme-
dad, se cambia la dosis de los medicamentos,
se asocia un nuevo tratamiento, se modifica el
grado de adherencia de los pacientes, etc.).
Estas actualizaciones pueden suceder en mo-
mentos particulares en el tiempo (por ej., la
edad se actualiza cada seis meses, se revisan
los tratamientos cada 12 meses, etc.), cuando
el paciente simulado presenta un evento (por
ej., se asocia un nuevo tratamiento) o de ma-
nera continua, si fuera importante para la en-
fermedad evaluada (por ej., incremento diario
del peso, aumento de creatinina diaria, etc.). El
analista que está efectuando el modelo es quien
tendrá que definir cuándo y cómo se realizan
las actualizaciones de los atributos.
A través de los atributos de los pacientes se
va a poder incorporar al modelo toda su historia
189
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
clínica previa (enfermedades pasadas, trata-
mientos médicos recibidos, operaciones recibi-
das, comorbilidad existente en los últimos 5-10
años, tiempo pasado desde el diagnóstico de la
enfermedad, etc.).
En una evaluación económica, uno de los
atributos importantes es la calidad de vida de
los pacientes medida a través de la utilidad so-
cial, la cual se podrá definir como un valor de-
terminado o bien como un valor extraído de un
conjunto de instrumentos de calidad de vida
(genéricos o específicos) que se transforma en
un valor de utilidad.
*Variables
Las variables definirán el modelo y reflejan
una característica del conjunto, no de entida-
des específicas. Son datos que se mantienen a
lo largo de la simulación, aunque sus valores
pueden ir cambiando conforme la simulación
avanza.
Las variables más comunes son el horizonte
temporal (duración de la simulación), las tasas
de descuento para los costes y resultados, las
tasas de incidencia, la proporción de pacientes
que recibe al inicio cada tratamiento y la tasa
de adherencia de los pacientes con los trata-
mientos prescritos.
*Eventos
Se refiere a cualquier acontecimiento que
puede suceder a una entidad durante la simula-
ción, dependiendo de la enfermedad que se
está evaluando. Un evento puede ser un efecto
adverso, la aparición de un infarto o un ictus, un
ingreso hospitalario, la introducción de un
nuevo medicamento, una baja laboral, el con-
sumo de un recurso, etc.
Aunque, normalmente, suele existir una se-
cuencia temporal lógica en la aparición de los
190
eventos, éstos pueden ocurrir de manera simul-
tánea y pueden hacerlo siguiendo cualquier se-
cuencia lógica acorde a la evolución plausible
de la enfermedad en estudio. La aparición de
eventos puede modificar el curso que experi-
mente un paciente, al influir en los atributos del
mismo y la aparición de ulteriores eventos, sin
que exista ningún tipo de restricción de memo-
ria (los antecedentes del paciente se tienen en
cuenta y los eventos futuros son dependientes
de lo que sucedió en el pasado).
La probabilidad de que los eventos ocu-
rran puede tomar la forma de funciones de-
pendientes de los datos (o asunciones) y
depender de algunos atributos y variables, las
cuales pueden modificarse durante la simula-
ción a lo largo del horizonte temporal del mo-
delo (19).
*Tiempo
Para incorporar el concepto tiempo en el
modelo, será necesario introducir un reloj de si-
mulación, el cual va a registrar el tiempo virtual
transcurrido desde que se inicia la simulación y
permitirá conocer el momento exacto en el que
ocurre cada uno de los eventos.
El tiempo incorporado al reloj de simulación
permitirá conocer cómo avanza el modelo y el
tiempo transcurrido en el mismo y es, además,
continuo. De esta manera, se podrá fijar el co-
mienzo y el fin de la simulación, así como el mo-
mento exacto en el que aparezcan los eventos
clínicos, sin que sea necesario definir de ante-
mano cuándo van a aparecer. Este hecho hace
que tengamos una simulación mucho más efi-
ciente y realista sobre el momento de aparición
de los eventos a lo largo del curso de la enferme-
dad evaluada.
Adicionalmente, se pueden crear relojes de
simulación secundarios que van a determinar

distintos tiempos importantes en la simulación
del modelo, tales como la estancia hospitala-
ria, el tiempo sin que aparezcan efectos adver-
sos, el tiempo libre de enfermedad o la
supervivencia de los pacientes.
En los modelos de simulación de eventos
discretos el tiempo avanza en saltos discretos,
pero la unidad de salto puede ser minutos, días,
meses o el que se considere más oportuno (20).
*Recursos
El cómputo de los recursos consumidos es
un dato clave en cualquier evaluación econó-
mica, por lo que es necesario cuantificarlos en
este tipo de modelos.
Los recursos se incorporan directamente
en los modelos de simulación de eventos dis-
cretos, de tal manera que una entidad puede
consumir un recurso en cualquier momento.
Este hecho lleva implícito el consumo de un
número definido de unidades (utilizadas du-
rante un período de tiempo especificado en el
modelo), siendo posible consumir a la vez múl-
tiples recursos.
En el ámbito sanitario, estos recursos se
pueden dividir en los relacionados con personas
(salario de personal sanitario, contratación de
cuidadores, etc.), bienes (medicamentos, prue-
bas complementarias, analíticas, biopsias, etc.),
espacios (cama hospitalaria, uso de quirófanos,
etc.) y otros.
Mientras un paciente esté utilizando un re-
curso particular, es posible que no se encuentre
disponible para ser empleado por otro, depen-
diendo de la capacidad del sistema. Este hecho
puede producir colas (donde los pacientes tienen
que esperar hasta que el recurso esté disponible),
situación que raramente se tiene en cuenta en una
evaluación económica, ya que se suele asumir que
el sistema sanitario tiene una capacidad infinita a
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
la hora de proveer las analíticas, pruebas comple-
mentarias y otros recursos a los pacientes.
*Depósitos de datos estadísticos
Son sistemas que acumulan la información
de lo que ha pasado a lo largo de la simulación,
sin intervenir activamente. Algunos ejemplos
son los datos de supervivencia de los pacientes,
los costes asociados al tratamiento de los pa-
cientes o el número de visitas efectuadas al es-
pecialista en un tiempo determinado.
Al finalizar la simulación, se utilizan para
obtener el resultado final y los parámetros
sobre los que se va a basar la evaluación econó-
mica (cociente coste/efectividad incremental,
beneficio neto sanitario, etc.).
*Ecuaciones de riesgo y generadores
de números aleatorios
Se emplean en el momento de la simulación
del modelo. Las ecuaciones de riesgo se refieren
a ecuaciones que se aplican de manera indivi-
dual a cada paciente del modelo, y pueden ser:
funciones (lineales, longitudinales, de riesgo,
etc.) o distribuciones estadísticas de probabili-
dad (normal, exponencial, Weibull, beta,
gamma, etc.).
Los números aleatorios se generan me-
diante algoritmos computacionales avanzados,
lo que garantiza la aleatorización y la creación
del componente estocástico del modelo. Se
basan en variables pseudoaleatorias creadas a
través de un procedimiento determinístico.
Elaboración y desarrollo de los modelos
de simulación de eventos discretos
El primer paso a dar en el diseño de un mo-
delo de simulación de eventos discretos es de-
finir claramente el problema existente y crear el
concepto del modelo. En este punto, es esen-
191
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
cial el diálogo entre el investigador que va a
desarrollar el modelo y los decisores sanitarios
y otros agentes que van a emplear los resulta-
dos del modelo a la hora de tomar decisiones
en política sanitaria y de medicamentos. En
este momento, es necesario también consultar
con clínicos expertos en la patología a evaluar y
en los tratamientos existentes para su manejo.
El segundo paso es formular una pregunta
clara que se intentará contestar con el modelo;
además deberá obtener resultados de interés
para los agentes decisores y evaluar resultados
relevantes de la enfermedad valorada. Depen-
diendo del tipo de resultados a valorar, el mo-
delo podrá tener una u otra estructura (21).
A continuación, será necesario definir y
crear la población diana evaluada en el modelo
mediante la especificación de las característi-
cas de los pacientes que serán simulados, la
definición de la progresión de la enfermedad
(que podrá estar representada por la ocurren-
cia de un evento, o de manera continua a
través de una variable específica) y la especifi-
cación del tiempo que va a pasar cada paciente
en los diferentes estados de salud de la enfer-
medad. Además, será necesario generar los
algoritmos y vías por las que los pacientes
transiten a lo largo de la simulación y conocer
el momento en el tiempo en el que aparecerán
los eventos en cada paciente. Habitualmente,
las funciones de riesgo de que aparezcan los
diferentes eventos, así como las característi-
cas clínicas de los pacientes, se obtienen de
diferentes fuentes (ensayos clínicos, estudios
observacionales, revisiones sistemáticas, etc.),
así como información proveniente de paneles
de clínicos expertos en la enfermedad y en los
tratamientos a valorar en el modelo.
A partir de este momento, se inicia la simu-
lación con la creación de una cohorte de pa-
192
cientes (1.000, 2.000 ó 10.000), y a cada uno de
ellos se les asigna unas características demo-
gráficas y clínicas. Este paso se efectúa a través
de un muestreo aleatorio (empleando la téc-
nica de Monte Carlo) de las distribuciones de
estas características (extraídas de los ensayos
clínicos y de otras fuentes empleadas en el mo-
delo), en las que se generan números aleatorios
por simulación con el fin de obtener valores es-
pecíficos de las distribuciones y, de esta ma-
nera, poder asignar unas características
específicas a cada paciente simulado.
Dado que el objetivo en estos modelos es,
normalmente, comparar dos opciones terapéu-
ticas, inmediatamente después de crear la co-
horte de población que va a ser simulada se
efectúa una copia de cada uno de los sujetos
creados, de tal manera que se obtengan dos
poblaciones de pacientes totalmente idénticas
y, posteriormente, se aplica a cada una de ellas
una de las opciones en estudio. De esta ma-
nera, se va a evitar que la diferencia de los re-
sultados hallados se pueda deber a diferencias
en las características de los pacientes de los
grupos en estudio.
A partir de aquí, el modelo de simulación
arranca con la puesta en marcha del reloj de si-
mulación y la especificación de las condiciones
iniciales del sistema (valores iniciales de todos
los atributos y variables, detalles del manejo
de los eventos y los costes asociados, en fun-
ción del tratamiento asignado), conjuntamente
con las características de la simulación (dura-
ción, unidad de tiempo de evaluación y número
de replicaciones del modelo).
Al empezar la simulación, cada uno de los
pacientes está expuesto a que aparezcan dife-
rentes eventos (por ej., si se estuviesen eva-
luando dos alternativas terapéuticas para
manejar la enfermedad coronaria, podrían apa-

recer infartos agudos de miocardio, anginas
inestables, arritmias, accidentes isquémicos
transitorios, ictus, muerte cardíaca, muerte por
otra causa, etc.) y el modelo también podría in-
corporar la posibilidad de que se desarrollasen
distintos procedimientos (por ej., un bypass
aorto-coronario, una angioplastia coronaria,
etc.). Los tipos de eventos y el momento en el
que éstos van a aparecer en cada paciente se
asigna de manera aleatoria a cada uno de ellos a
partir de la distribución elegida para cada uno de
los eventos (Weibull, Gompertz, log-normal,
gamma, etc., escogiéndose la que mejor se ajusta
en cada caso), empleándose los datos de los en-
sayos clínicos y otras fuentes para calcular los
tiempos hasta la aparición de los diferentes even-
tos y la supervivencia de los pacientes tratados
con las alternativas terapéuticas en estudio.
Una vez se produce el primer evento, en el
caso de que el paciente no fallezca, se va a esti-
mar el consumo de recursos y costes que su-
pone. Además, se asigna un valor de utilidad a
cada paciente con el fin de poder calcular la ga-
nancia de años de vida ajustados por calidad. A
continuación, se asigna un nuevo tiempo hasta
que aparezca el siguiente evento, y en este mo-
mento se recalculan los resultados acumulados
y los recursos consumidos y se asigna el valor
de utilidad a este paciente en el que ha apare-
cido este segundo evento. La simulación conti-
núa hasta que el modelo llega a su fin (se agota
el horizonte temporal fijado al inicio), momento
en el que se estima la expectativa de vida del
paciente que no ha fallecido a lo largo de la
misma y se recopilan todos los recursos consu-
midos durante la simulación. En la Figura III se
expresa el diagrama simplificado de un modelo
de simulación de eventos discretos que evalúa
el uso de dos opciones terapéuticas en el ma-
nejo de la enfermedad coronaria.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Por lo tanto, un modelo de simulación de
eventos discretos es por definición, una simula-
ción estocástica individual para cada paciente.
En este momento existen distintos programas
comerciales para efectuar este tipo de modelos
(Arena, Simul8, Extend, Sigma, etc.), los cuales
permiten realizar simulaciones de grandes co-
hortes de pacientes (por ej., 10.000) en un corto
espacio de tiempo (22).
Ventajas y limitaciones de los modelos
de simulación de eventos discretos
La gran ventaja de los modelos de simula-
ción de eventos discretos es que reflejan muy
bien la historia natural de la enfermedad y son
muy flexibles, permitiendo ajustar fielmente el
número de eventos y el momento en el que
éstos van a aparecer en los pacientes tratados
con las alternativas en estudio. Y, además, per-
miten tener en cuenta las posibles correlacio-
nes entre los diferentes eventos. No va a ser
necesario asignar los pacientes a estados de
salud fijos, ni prefijar de antemano ciclos tem-
porales definidos donde se valora el tránsito
de los pacientes entre los diferentes estados de
salud en los que puede estar el paciente. Por
otra parte, permiten definir muy bien la pobla-
ción en estudio, teniendo en cuenta las caracte-
rísticas más importantes que la definen: perfiles
de riesgo, indicaciones y contraindicaciones de
los tratamientos, flexibilidad en la asignación
de los costes a cada paciente según sus carac-
terísticas y posibilidad de asignar los valores de
calidad de vida y utilidades según las peculiari-
dades de cada paciente.
En este tipo de modelos se pueden diseñar
estructuras más claras y flexibles, donde los
eventos que van a aparecer en los pacientes (y
sus consecuencias) sean muy explícitos y donde
las rutas a través de las cuales los pacientes
193
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión

Crear pacientes y Tiempo en el que

asignar van a aparecer
características a Opción terapéutica A
Creación de dos los eventos: IAM,
los mismos (edad, angina inestable,
sexo, cohortes
comorbilidades, de pacientes ictus, AIT,
medicación, Opción terapéutica B muerte,
similares
tiempo de abandono de
evolución de la tratamiento
enfermedad, etc.

Determinar el Recalcular la expectativa Proceso: grabar la hora

siguiente evento de vida y los resultados del evento, contabilizar
y el tiempo en el acumulados (costes, el número de eventos,
años de vida ganados reasignar los costes, valorar
que va a aparecer la utilidad
y AVACs)

NO Muerte o fin
del modelo

Obtener los
SÍ resultados y costes
asociados y salir
del modelo

Figura III. Diagrama simplificado de un modelo de simulación de eventos discretos que evalúa el empleo de dos opciones
terapéuticas para el manejo de la enfermedad coronaria

transitan en la simulación se representen de ma-
nera transparente. Van a ser capaces de capturar
la heterogeneidad de la población simulada, de la
progresión de la enfermedad y de los resultados
y van a permitir incorporar probabilidades de
transición dependientes del estado de salud en el
que se encuentre el paciente y del tiempo que ha
permanecido en este estado.
Además, en estos modelos, la variable
tiempo se trata de manera explícita y no se res-
tringe a ciclos fijos e inamovibles, sino que se
ajusta en cada momento acorde al evento que
se analiza. Se pueden emplear diferentes tiem-
pos en función de los eventos que vayan a suce-
der y el momento en el que aparezcan.
Por otra parte, permiten valorar la severi-
dad de la enfermedad con múltiples medidas
que son seguidas en cada paciente (medidas
continuas de la gravedad en lugar de medidas
agregadas). Y además, estos modelos permiten
contemplar resultados múltiples, lo que se ade-
cúa mucho más a la realidad, ya que una enfer-
medad puede tener diferentes variables finales
que se pueden considerar de manera simultá-
nea a la hora de valorar el resultado en salud
global generado por las opciones en estudio.

194

Estos modelos manejan de manera desagre-
gada los costes y recursos utilizados y producen
distintas medidas de eficacia (tales como,
tiempo libre de sintomatología, días evitados
de ingreso hospitalario, etc.).
Además, informan sobre resultados interme-
dios en los momentos definidos en la simulación
(al día, a los tres meses, cuando aparecen compli-
caciones, al año, etc.) y van a permitir ofrecer
resultados desde distintas perspectivas (hospital,
gerencia atención primaria, sociedad, etc.) sin
tener que ejecutar el modelo más de una vez.
En este tipo de modelos también es más
fácil la incorporación de diferentes característi-
cas de las alternativas terapéuticas en estudio,
tales como cambio de dosis en determinados
momentos, monitorización en situaciones es-
peciales, uso de medicación concomitante du-
rante períodos específicos, etc.
Cuando se han efectuado estudios compa-
rando los resultados obtenidos con los modelos
de simulación de eventos discretos y los mode-
los de Markov, se ha comprobado que en oca-
siones los primeros producen resultados más
precisos que estos últimos, mientras que en
otras situaciones los resultados son bastante
similares (23,24).
Sin embargo, los modelos de simulación de
eventos discretos también presentan algunas li-
mitaciones, tales como la necesidad de disponer
de muchos datos (que en muchas ocasiones no
se pueden obtener al no existir) y la ausencia de
información, en muchos casos, sobre las caracte-
rísticas de las distribuciones que van a seguir los
datos empleados para desarrollar las medidas de
riesgo y sobre la posible correlación entre los fac-
tores de riesgo de los pacientes. Otra limitación
clásica de estos modelos era la necesidad de es-
perar mucho tiempo hasta conseguir los resulta-
dos (días), aunque en la actualidad esta limitación
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
se ha minimizado mucho al existir programas y
ordenadores potentes que permiten ejecutar el
modelo en un espacio de tiempo mucho más re-
ducido. Hay que decir que estos programas son
caros y requieren de unos conocimientos y entre-
namientos de elevada complejidad, lo que signi-
fica que para poder manejarlos es necesario
emplear bastante tiempo de formación.
Por otra parte, dado que su uso en evalua-
ción económica es relativamente nuevo, los
agentes decisores y los evaluadores en general
ven a estos modelos como grandes “cajas ne-
gras”, poco transparentes y claros, donde en
base a análisis complejos y sofisticados se pue-
den obtener los resultados que se desee. Dado
que la metodología que está detrás de estos
modelos es compleja y difícil de entender para
profesionales que trabajan en el mundo sanita-
rio (que, habitualmente, no están muy introdu-
cidos en el mundo de las matemáticas y ciencias
afines), su credibilidad es aun baja entre estos
profesionales y otros agentes decisores en po-
lítica sanitaria.
En la Tabla I se describen las situaciones en
las que sería conveniente emplear un modelo
de simulación de eventos discretos cuando se
vaya a realizar una evaluación económica a tra-
vés de un modelo.
Modelos dinámicos de transmisión
(Transmission dynamic models)
Este tipo de modelos son muy empleados
en el mundo de las infecciones y las vacunas, ya
que los modelos estáticos asumen que la fuerza
de la infección (tasa instantánea a la que la po-
blación susceptible es infectada) es constante a
lo largo del tiempo, mientras que en los mode-
los dinámicos, la fuerza de la infección es una
195
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión


Tabla I. Situaciones en las que es aconsejable emplear un modelo
de simulación de eventos discretos a la hora de efectuar
una evaluación económica

• En enfermedades crónicas en las que es necesario tener memoria de lo que ha sucedido, ya que el
pronóstico futuro va a depender de la historia previa de los pacientes y de la evolución de la
enfermedad (por ej., en una enfermedad autoinmune, el pronóstico de un paciente varía en función
del número de eventos presentados y de los órganos afectados).
• Cuando las características y los factores de riesgo de los pacientes (edad, sexo, historia de la
enfermedad, comorbilidades asociadas, etc.) puedan afectar a los resultados obtenidos cuando se
aplican las opciones de tratamiento.
• Si se prevé que las diferentes variables de los pacientes (factores de riesgo, historia clínica previa,
tratamientos actuales, etc.) pueden tener distintos efectos (con una posible interacción entre ellos) a
la hora de que aparezcan los eventos y, por lo tanto, modifiquen los resultados.
• Si se prevé que puedan ocurrir en una misma unidad de tiempo y a la vez los diferentes eventos que
van a suceder en una enfermedad.
• Si se piensa que pueda haber retrasos en la administración de los tratamientos debido a la limitación
de recursos y la generación de listas de espera (de tal manera que los pacientes tengan que esperar
para ser tratados), lo que pudiera afectar a los costes generados y a los resultados obtenidos.

función de la proporción de la población que es enfermedades. Además, van a producir resulta-

infectada y del coeficiente de transmisión del
agente infectante y, por lo tanto, cambia a lo
largo del tiempo (25,26). De hecho, las evalua-
ciones económicas clásicas en el mundo de las
vacunas sólo consideraban los beneficios y cos-
tes de los individuos vacunados, sin tener en
cuenta los beneficios y los costes evitados que
aparecen debido a la reducción de la transmi-
sión de la enfermedad producida por la inmuni-
zación de los miembros de la comunidad. Los
modelos dinámicos tienen en cuenta los con-
tactos entre infectados y susceptibles de serlo,
y van a permitir captar tanto el efecto directo
derivado de la reducción del número de pacien-
tes susceptibles, como el indirecto (efecto re-
baño) asociado a la disminución del número de
contactos entre susceptibles e infectivos. Por lo
tanto, este tipo de modelos son ideales para
representar la naturaleza dinámica de las enfer-
medades infecciosas cuando se aplican vacunas
para su prevención y son más realistas que otro
tipo de modelos para emplear en este tipo de
dos más precisos, ya que son capaces de prede-
cir que un mayor número de infecciones son
prevenidas por la intervención (la propia de la
vacuna y la producida por el efecto rebaño), y
también una reducción más rápida del número
de infectivos.
Este tipo de modelos se pueden analizar a
través de ecuaciones de diferencias finitas, o bien
empleando las ecuaciones diferenciales, siendo
este último método el más utilizado (27).
Sin embargo, el desarrollo de estos mode-
los lleva tiempo y requiere mayor información
epidemiológica, no son fáciles de comunicar
los resultados obtenidos y es muy complicado
realizar un análisis de sensibilidad probabilís-
tico. En muchas ocasiones, las tasas de trans-
misión no se pueden obtener de las
observaciones directas y los datos de los patro-
nes de contacto entre diferentes grupos de la
población son desconocidos. Además, los
datos a incluir en el modelo no son fáciles de
conseguir para infecciones con períodos de la-

196

tencia largos, y a menudo se necesita el em-
pleo de muchas asunciones y métodos de
calibración, conjuntamente con el uso de pro-
gramaciones específicas complejas y que obli-
gan a tener unos conocimientos avanzados en
estas áreas.
Modelos analíticos de decisión
bayesianos (Bayesian analytic decision
models)
Son modelos que van a incorporar los méto-
dos bayesianos en su realización y análisis. En
la metodología bayesiana, los parámetros se
suponen variables aleatorias con distribuciones
de probabilidades asociadas. Además, en el
análisis bayesiano se va a poder incorporar in-
formación a priori sobre los parámetros de in-
terés, proveniente de la lógica, la intuición, la
opinión de expertos (clínicos o epidemiólogos)
o de estudios anteriores. La información espe-
cificada en la distribución a priori luego se com-
bina con los datos provenientes de los estudios
y se convierte en la distribución a posteriori, y
según el teorema de Bayes va a existir una rela-
ción precisa entre la distribución a priori y la a
posteriori.
En muchas ocasiones, la distribución a pos-
teriori no tiene una forma adecuada a partir de
la que se puedan obtener simulaciones de los
parámetros de interés, lo que complica su apli-
cación. Sin embargo, en los últimos años han
surgido potentes herramientas informáticas
que permiten simular a partir de prácticamente
cualquier distribución a posteriori, siendo la si-
mulación de Monte Carlo a través de cadenas
de Markov la más empleada (28).
Según los defensores de esta metodología,
sus principales ventajas son: a) la incorpora-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
ción de nuestro nivel de información y/o creen-
cias acerca del evento estudiado que no
provienen de los resultados de un estudio con-
creto; b) la facilidad de interpretación de los
resultados; c) la robustez del marco analítico
para la toma de decisiones bajo incertidumbre,
y d) la posibilidad de estimar de manera senci-
lla problemas complejos no resueltos por la
estadística clásica (29).
Es una metodología que ha ganado terreno
en los últimos años, aunque aún no se emplea
con demasiada frecuencia en la actualidad.
Aquel lector que esté interesado en el tema
puede consultar artículos publicados reciente-
mente sobre este tipo de modelos, donde
se describe en detalle su metodología y los
programas existentes para su realización y
análisis (29,30).
Estandarización en el diseño
y elaboración de un modelo económico:
pasos a dar en su construcción,
realización y análisis
En el Capítulo II ya se abordó el tema de la
estandarización en el diseño y realización de las
evaluaciones económicas, y mucho de lo tra-
tado es ese capítulo es extensible al mundo de
los modelos (recogida de costes, elección de la
perspectiva del análisis, tipo de análisis a efec-
tuar, tasa de descuento a emplear a los costes y
los resultados, etc.), por lo que estos aspectos
no se van a valorar ahora. Tampoco se revisarán
otros aspectos, tales como el análisis de la in-
certidumbre de las evaluaciones económicas
efectuadas con modelos, ni la manera de anali-
zar los resultados e interpretarlos, ya que estos
temas serán tratados en los próximos capítulos
de este libro.
197
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
En la Tabla II se detallan las recomendacio-
nes que deberían ser seguidas cuando se vaya
a diseñar un modelo económico de novo, o
cuando se quiera valorar uno ya existente, con
el fin de poder evaluar su calidad, validez y
transparencia, para lo que será necesario fi-
jarse especialmente en los siguientes aspec-
tos: estructura, datos incorporados en el
modelo (especialmente los datos de resulta-
dos en salud), consistencia del modelo, su va-
lidación, su calibración y la reproducibilidad
del mismo (31).
a) Estructura del modelo
La estructura del modelo deberá ser consis-
tente con la naturaleza y la evolución natural de
la enfermedad modelizada y con la evidencia
existente sobre la relación causal de las varia-
bles del modelo. Deberá representar fielmente
los patrones de tratamiento donde se desarro-
lla el modelo y reproducir la evolución más pro-
bable de la enfermedad y los diferentes eventos
y complicaciones que puedan ir apareciendo
con el transcurso del tiempo.
Es importante enfatizar que la estructura
del modelo deberá ser lo más simple posible,
con tal que refleje apropiadamente la evolución
más plausible de la enfermedad e incluya todas
las intervenciones terapéuticas que podrían ser
empleadas en el manejo del paciente. Sin em-
bargo, no es buena práctica simplificar su es-
tructura simplemente porque no se disponga
de información de algunas variables, o en
aras de no complicar en exceso el análisis del
mismo. Si el modelo no representa fielmente la
evolución de la enfermedad en la práctica mé-
dica diaria, y no se recogen todos los posibles
eventos y complicaciones que pudieran apare-
cer, los resultados no van a ser válidos y no van
a representar lo que va a ocurrir en ese medio.
198
Si se está diseñando un modelo de Markov, será
necesario justificar los estados de salud creados
e incorporados al modelo, así como el período
de los ciclos empleados y la duración de la si-
mulación (horizonte temporal) (32).
b) Datos incorporados en el modelo
Siempre será necesario incorporar al mo-
delo las evidencias y los datos de más nivel y
mayor calidad posible, y siempre habrá que es-
pecificar la fuente de donde se han obtenido.
Cuando se pueda, los datos de los resulta-
dos en salud deberán ser obtenidos de ensayos
clínicos o de metaanálisis de ensayos clínicos,
ya que son las metodologías de mayor validez,
precisión y calidad (33,34).
Los datos provenientes de diseños obser-
vacionales (estudios de cohortes, casos y con-
troles y estudios transversales) pueden ser de
gran utilidad de cara a introducir en el modelo
datos que reflejen la práctica médica diaria y
que complementen a los datos obtenidos de
los ensayos clínicos. De la misma manera, se
pueden incorporar datos de estudios epide-
miológicos, los cuales van a reflejar la inciden-
cia o prevalencia de la enfermedad valorada o
la aparición de los eventos en la misma, al igual
que estudios que evalúen el grado de cumpli-
miento terapéutico y de persistencia de las op-
ciones terapéuticas evaluadas. Es importante
incorporar siempre evidencias de calidad y que
tengan su origen en fuentes creíbles, lo que in-
crementará la validez y relevancia de los mo-
delos y, por lo tanto, se consideren de utilidad
para la toma de decisiones en política sanita-
ria (35).
Cuando no existan ensayos clínicos que
hayan comparado directamente las opciones
terapéuticas en estudio entre sí, pero los com-
paradores empleados en los ensayos clínicos
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla II. Recomendaciones a seguir cuando se vaya a diseñar un modelo
analítico de decisión de novo o cuando se quiera evaluar uno ya
existente

1) Expresar claramente el objetivo y la hipótesis de la evaluación económica

2) Justificar la necesidad de elaborar un modelo y no emplear otra metodología
– ¿Se discute el hecho de no haber realizado la evaluación económica a través de un ensayo clínico
o de un diseño observacional?
3) Describir con detalle las alternativas terapéuticas que se evalúan en el modelo
– ¿Son las más adecuadas y las que más se emplean en la práctica médica rutinaria del medio donde
se van a utilizar los resultados de este modelo?
4) Detallar el diseño y la estructura del modelo
– ¿Se justifica la elección del tipo de modelo que se va a construir?
– ¿Representa fielmente la evolución de la patología, el patrón de tratamiento y las opciones más
empleadas en el entorno donde se realiza el análisis?
– ¿Se describe en detalle y de forma transparente la estructura del modelo, bien en la parte de
material y métodos o bien en un informe técnico adicional?
– ¿Se ha consensuado con los decisores que utilizarán los resultados del modelo las características
básicas del mismo, la fuente de los datos y las asunciones incorporadas?
– Si se trata de un modelo de Markov, ¿los ciclos definidos son coherentes y reflejan la evolución de
la enfermedad evaluada?
5) Especificar la población diana que es evaluada en el modelo
– ¿Justifican los datos clínicos incorporados al modelo el grupo de población elegido (se pueden
extrapolar los datos de los ensayos clínicos a todo el grupo de pacientes diana)?
6) Exponer y razonar el horizonte temporal escogido en el modelo
– ¿Es el más adecuado acorde a la evolución de la enfermedad estudiada y las opciones evaluadas?
¿Está suficientemente razonada su elección?
– ¿Es este horizonte temporal adecuado para capturar todos los resultados clínicos importantes y
cuantificar los costes más relevantes de las alternativas incluidas?
7) Describir detalladamente la perspectiva elegida en el modelo y los agentes decisores diana del
estudio
– ¿Es la perspectiva más adecuada, acorde a la patología y las alternativas terapéuticas evaluadas
en el modelo? ¿Se razona su elección?
8) Identificar, recopilar y cuantificar los costes más importantes para ser incluidos
– ¿Está descrita y es apropiada la metodología seguida para estimar la cantidad de unidades de
recursos consumidos por cada alternativa en evaluación?
– ¿Se transforman las unidades de recursos consumidas en costes de manera apropiada?
– ¿Se detallan las fuentes de donde se han obtenido los datos de los costes?
9) Incorporar en el modelo los resultados clínicos más relevantes producidos por las opciones en
estudio, así como las probabilidades de que éstos sucedan
– ¿Se especifican los métodos de identificación de los datos de resultados en salud incorporados al
modelo? ¿Son transparentes y apropiados acorde al objetivo del modelo?
– ¿Se han obtenido los resultados de fuentes precisas, válidas y creíbles?
– ¿La mayoría de resultados provienen de ensayos clínicos (revisiones sistemáticas y/o
metaanálisis), dejando los diseños observacionales y la opinión de expertos para cuando no
existen otras fuentes? ¿Las asunciones incorporadas son lógicas y conservadoras?
– Si se ha empleado la opinión de expertos, ¿se describen y justifican los métodos empleados?

199
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión


Tabla II. Continuación

– Si se ha medido utilidad y/o calidad de vida, ¿se han empleado cuestionarios para su medición
adaptados y validados a la lengua y cultura del medio donde se realiza el análisis?
– En los modelos de Markov, ¿se han calculado apropiadamente las probabilidades de transición
entre los distintos estados de salud?
10) Efectuar un ajuste temporal de los costes y de los resultados clínicos incluidos si el horizonte
temporal es mayor de un año
– ¿Se justifica la tasa de descuento empleada?
11) Analizar y presentar los resultados de la evaluación económica
– ¿Se notifican los resultados del caso base de referencia del análisis económico?
– ¿Se notifican los costes generados y los resultados clínicos obtenidos de manera desagregada?
– ¿Se ha efectuado un análisis incremental, calculando el cociente coste/efectividad incremental
(CCEI) de las opciones en evaluación?
– ¿Se ha calculado el beneficio neto sanitario de las alternativas estudiadas?
– ¿Se presentan los datos del CCEI de manera gráfica en el plano coste-efectividad?
12) Manejar adecuadamente la incertidumbre del análisis
– ¿Se han revisado las posibles fuentes de incertidumbre del modelo, incluyendo la incertidumbre
metodológica, estructural y de parámetros del modelo?
– ¿Se ha efectuado un análisis de sensibilidad, modificando el valor de las variables con mayor
incertidumbre y de las asunciones incorporadas?
– ¿Se ha realizado un análisis de sensibilidad probabilístico, obteniéndose la curva de aceptabilidad
de ser coste-efectivo?
13) Evaluar la consistencia del modelo elaborado
– ¿Se han validado los resultados obtenidos con el modelo?
– ¿Se han comparado los resultados conseguidos con los datos encontrados en ensayos clínicos,
estudios observacionales u otros modelos efectuados y se han explicado las diferencias halladas?
14) Discutir los resultados, extraer las conclusiones más realistas y expresar la magnitud de los
posibles sesgos y limitaciones
– ¿Están justificadas las conclusiones/recomendaciones del análisis en función de los resultados del
estudio?
– ¿Se han evaluado los posibles sesgos y las limitaciones del modelo empleado?
– ¿Se aportan suficientes detalles del modelo como para que pudiera ser replicado por cualquier
otro investigador?
15) Declarar una relación de los intereses y de la financiación del estudio por parte de terceras partes
– ¿Se especifica quién ha financiado el análisis?
– ¿Existe un contrato entre el financiador y los investigadores para no interferir en la publicación de
los resultados?

efectuados por separado con cada una de esas
opciones sean los mismos, se pueden emplear
datos provenientes de comparaciones indirec-
tas de las alternativas en evaluación. De la
misma manera, también se pueden obtener
datos comparativos de las alternativas en eva-
luación aunque los comparadores utilizados
hayan sido diferentes, a través de la compara-
ción de múltiples tratamientos y las compara-
ciones mixtas de tratamientos (multiple
treatment comparison and mixed-treatment
comparisons). De esta manera, se va a poder
emplear toda la evidencia existente sobre las
alternativas en evaluación en el modelo.

200

Cuando la metodología seguida es la adecuada,
y se ajustan los datos existentes con diferentes
variables, se ha comprobado que los resultados
de las comparaciones indirectas son bastante
similares a las que se hubieran obtenido si se
hubieran efectuado estudios comparativos di-
rectos entre las opciones en estudio y, por lo
tanto, es una metodología que se puede em-
plear con total garantía, dada la validez y fiabi-
lidad de sus resultados (36-38).
En la actualidad, no es inusual que se utili-
cen datos de variables intermedias (surrogate
outcomes) a la hora de incorporar los resultados
en salud en los modelos. El problema de esta
práctica es que puede conducir a errores en los
resultados finales del modelo, ya que es posible
que se sobreestime el verdadero valor del be-
neficio terapéutico del nuevo tratamiento y
que, por lo tanto, los resultados finales del mo-
delo no sean muy exactos. Para evitar este pro-
blema, siempre que se pueda se deberían
incorporar en un modelo datos de variables fi-
nales de eficacia/efectividad (mortalidad, años
de vida ganados, supervivencia global, etc.), a
poder ser obtenidos a partir de revisiones siste-
máticas y metaanálisis, o de ensayos clínicos
comparativos con una orientación pragmática.
Si no hubiera más remedio que incorporar va-
riables intermedias, debería revisarse la infor-
mación existente sobre la validación y relación
entre estas variables intermedias y las variables
finales de efectividad, y solamente incluir varia-
bles intermedias si el grado de evidencia es ele-
vado (bien porque se han obtenido de ensayos
clínicos o de estudios efectuados con la meto-
dología adecuada) (39).
En la mayoría de los modelos será necesario
incorporar información y evidencias que no
están disponibles en las publicaciones existen-
tes, tales como el manejo de los efectos adver-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
sos, los tratamientos de segunda o tercera línea
a emplear, los patrones de tratamiento de una
determinada enfermedad, etc. En este caso,
solamente existen dos opciones: a) efectuar un
estudio ad hoc para intentar disponer de estos
datos, y b) preguntárselo a un panel de exper-
tos acostumbrados a tratar a pacientes que pa-
decen la enfermedad diana evaluada en el
modelo. La primera opción requiere tiempo
hasta que se disponga de la información y re-
trasa la disponibilidad de los resultados. Por
esta razón, casi siempre se recurre a la segunda
opción, es decir, reunir a un grupo de expertos,
preguntarles y llegar a un consenso.
Con el fin de que los datos incorporados al
modelo provenientes de los métodos de con-
senso sean válidos y creíbles para los agentes
decisores, es necesario seguir una metodología
validada a la hora de obtener los datos de los
paneles de expertos. Existen diferentes méto-
dos para llegar al consenso, tales como la téc-
nica Delphi, la técnica del grupo nominal y el
método RAND.
La técnica Delphi busca el consenso de ex-
pertos en un tema sin la presencia física de los
mismos (se contacta por correo ordinario o por
correo electrónico), pudiéndose acceder a un
número muy amplio de expertos simultánea-
mente, sin que éstos sepan quiénes son el resto
de integrantes del grupo y, por lo tanto, no
haya influencias de unos sobre las opiniones de
los otros. De esta manera, todos los participan-
tes podrán expresar sus opiniones reales sin
temor o influencias debido al efecto autoritario
de alguno de los expertos. Esta metodología
consta de las siguientes etapas: a) formulación
de las preguntas, intentando que los partici-
pantes puedan dar una información precisa,
concisa y basada en su experiencia; b) selección
de los participantes, que deberán ser expertos
201
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
en el manejo de la patología diana y de los tra-
tamientos que se están evaluando, pudiendo
coexistir expertos de diferentes especialidades
y áreas de conocimiento (clínicos, farmacéuti-
cos, estadísticos, economistas, etc.). El número
de participantes puede variar dependiendo de
cada estudio, pero deberá ser lo suficiente-
mente amplio como para que las conclusiones
que se obtengan reflejen lo que sucede en la
práctica médica diaria. En general, en el ámbito
sanitario la mayoría de las veces es suficiente
un número de expertos de entre 10 y 15, aun-
que será necesario evaluar caso por caso por si
fuera necesario incorporar a más expertos en el
estudio (por ej., si se quisiera que hubiera un
experto de cada una de las CC. AA. de nuestro
país); c) elaboración del cuestionario que de-
berá ser respondido por los expertos y envío de
la carta de introducción al estudio y del propio
cuestionario a los participantes en el mismo. Es
importante que el cuestionario no sea excesiva-
mente largo y que las respuestas se puedan
responder de manera rápida. Siempre que sea
posible, el cuestionario y la carta de presenta-
ción deberían ser sometidas a una evaluación
por expertos que no vayan a participar en el
panel oficial; d) análisis de los resultados del
primer cuestionario, valorando aquellas pre-
guntas en las que exista un claro consenso entre
los participantes y en las que no; e) envío del
segundo cuestionario con las preguntas en las
que no hubo consenso, modificando las mismas
en un intento por aclarar lo que no estaba claro
en el anterior cuestionario; f) análisis del se-
gundo cuestionario para valorar si se ha llegado
al consenso en aquellas preguntas en las que no
se había conseguido con el primer cuestionario.
Si se hubiera llegado a un consenso en todas las
preguntas, el siguiente paso sería la redacción
del informe final, donde se deberían detallar los
202
objetivos del estudio, el proceso seguido, el nú-
mero de panelistas y su nombre y filiación labo-
ral, así como los resultados obtenidos.
Si todavía hubiera alguna pregunta donde
no se hubiera llegado al consenso, se enviaría
un tercer y último cuestionario en un intento
por alcanzarlo en todas las cuestiones (40). En
los últimos años, se ha empleado el envío de
cuestionarios a través de internet a los exper-
tos, lo que facilita y agiliza su respuesta (41).
En la técnica del grupo nominal, los exper-
tos están presentes y hay interacción entre
ellos, lo que permite profundizar más en los
cuestionarios. Es relativamente más rápida que
la técnica Delphi. Cada participante contribuye
en la discusión con distintas ideas y, habitual-
mente, se crean pequeños grupos donde se dis-
cuten determinadas cuestiones y donde se
llegan a consensos preliminares. Posterior-
mente, cada subgrupo presenta sus conclusio-
nes a todo el grupo y se discuten los resultados
hasta que se alcanza un acuerdo (42).
El método RAND tiene varias fases: revisión
crítica de la bibliografía sobre el tema; creación
de escenarios comprensibles y mutuamente
excluyentes basados en las principales varia-
bles sobre las que llegar al consenso; selección
de los expertos a nivel nacional (de diferentes
especialidades, si fuera necesario) que forma-
rán parte del panel y puntuación de los diferen-
tes escenarios creados en dos rondas, una de
forma individual y otra presencial, siguiendo un
proceso Delphi modificado (43).
En la Tabla III se indican los detalles y datos
que deberían ser notificados en cualquier eva-
luación económica que haya empleado opinio-
nes de expertos para incorporar información
necesaria en los modelos de decisión.
A la hora de efectuar un modelo analítico de
decisión, no es raro que haya información que
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla III. Información que debería aparecer en aquellas evaluaciones
económicas basadas en modelos en las que se hayan empleado
datos provenientes de paneles de expertos

• Cómo se ha identificado a los expertos del panel.

• Los criterios que se han seguido para su elección, el número de expertos que iniciaron y acabaron
el estudio, su nombre, cualificación y filiación laboral.
• Especificar la técnica de consenso seguida: Delphi, Delphi modificado o grupo nominal.
• Si se ha realizado una revisión de la literatura, especificar las técnicas seguidas para la identificación
de la literatura relevante.
• El proceso de desarrollo del cuestionario con las preguntas que tienen que responder los expertos.
• Debería presentarse una copia del cuestionario, con el fin de que se pueda evaluar la información
recogida.
• Una vez elegida la técnica de consenso a emplear, especificar si a lo largo del estudio se efectuó
alguna modificación de la misma.
• Especificar el número de rondas necesarias si se utilizó la técnica Delphi.
• Detallar la definición empleada de consenso y estabilidad en el estudio.
• Comunicar las limitaciones de la técnica empleada y la posible problemática de emplear los datos
obtenidos a través del panel de expertos en el modelo.

hay que incorporar al mismo que no se pueda ob-
tener de ninguna manera y, por lo tanto, la única
forma de disponer de esos datos es a través de
asunciones; esto es, el investigador que está di-
señando el modelo asume algunos datos (por ej.,
en qué momento aparece un efecto adverso,
cuánto tiempo pasa desde que un paciente recibe
un tratamiento y se detecta que no es eficaz,
etc.). Como es fácilmente entendible, en un mo-
delo deberá haber el menor número posible de
asunciones (ya que si no su validez, precisión y
credibilidad será baja), y cuando se incluya al-
guna porque no haya más remedio, ésta deberá
ser muy conservadora, intentando que no bene-
ficie a ninguna de las alternativas en evaluación.
c) Consistencia del modelo
La consistencia del modelo está relacionada
con la calidad global del mismo, es decir, la
combinación de su estructura y las asunciones
y datos incorporados. Dentro de la consisten-
cia, se puede distinguir la consistencia interna y
la externa (44).
La consistencia interna se relaciona con la
lógica matemática del modelo, de tal manera
que cambios en los datos introducidos en el mo-
delo producen cambios esperados en los resul-
tados del mismo. Se puede evaluar empleando
valores nulos o extremos para algunos paráme-
tros del modelo, y después se analiza la direc-
ción de los resultados. También se puede testar
este tipo de consistencia efectuando el modelo
con otro programa diferente del empleado ori-
ginalmente, y después comparar los resultados
obtenidos con ambos programas.
La consistencia externa está relacionada
con si los resultados del modelo son consisten-
tes con información contenida en estudios
primarios relevantes, y se puede valorar com-
parando los resultados del modelo con la mejor
evidencia disponible, viendo si estos resultados
tienen sentido y se pueden explicar de manera
intrínseca. Otra manera de evaluar la consis-
tencia externa es comparar los resultados
del modelo con los datos obtenidos con otros
efectuados previamente y que hayan valorado

203
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
lo mismo, explicando en detalle las diferencias
encontradas (45).
d) Validación del modelo
La validación permite conocer la precisión
del modelo a la hora de hacer predicciones
sobre costes y resultados. Existen cinco tipos
de validación: validación descriptiva, validación
interna o verificación, validez cruzada, valida-
ción externa y validación predictiva (46-48).
La validación descriptiva es el grado en que
las características de un modelo, las asunciones
incluidas y sus aplicaciones se corresponden con
la evidencia y el conocimiento científico exis-
tente, cuando es evaluado por personas que tie-
nen conocimientos amplios del área para la que
el modelo va a ser empleado. Para valorar la va-
lidación descriptiva hay cuatro aspectos clave a
tener en cuenta: la estructura del modelo, la
fuente de los datos, la manera en que ha sido
construido el modelo para formular el problema
y los resultados obtenidos. Una descripción del
proceso empleado para evaluar la validez des-
criptiva debería estar disponible en el momento
en que se estime necesario. Esta validación de-
bería ser realizada por personas que tienen un
alto conocimiento del problema en evaluación y
son imparciales en el resultado del análisis.
La verificación o validación interna valora si
las diferentes partes del modelo se comportan
de la forma correcta, y si el modelo ha sido im-
plementado adecuadamente. Este tipo de vali-
dación, también llamada validación técnica o
consistencia interna, examina el grado con el
que los cálculos matemáticos son realizados
correctamente y son consistentes con las espe-
cificaciones del modelo. Todos los modelos de-
berían estar sujetos a una rigurosa verificación,
y los métodos empleados en esta validación in-
terna deberían ser descritos en la documenta-
204
ción técnica del modelo, y los resultados estar
disponibles previa petición.
La validación cruzada se evalúa compa-
rando el modelo con otros disponibles, y valo-
rando el grado en el que diferentes modelos
producen resultados similares. Este tipo de va-
lidación, también llamada consistencia externa
y validación de la convergencia externa, se basa
en probar el mismo problema en diferentes
modelos y comparar los resultados obtenidos.
Para su valoración, la persona que elabora los
modelos debe buscar aquéllos que se hayan pu-
blicado con anterioridad sobre los mismos (o
similares problemas) y discutir las diferencias y
similitudes encontradas.
En la validación externa, un modelo se em-
plea para simular eventos que ya se sabe que
ocurren en condiciones de uso rutinario (tal y
como se ha comprobado en ensayos clínicos
pragmáticos o estudios observacionales efec-
tuados), y se evalúa su capacidad para reprodu-
cir estos eventos que se han obtenido en
estudios naturalísticos efectuados. Esta valida-
ción compara los resultados de un modelo con
los datos de eventos que ocurren en el mundo
real. Para su valoración, el modelo simula un
grupo de eventos y sucesos que se sabe que
ocurren en la realidad (debido a la existencia de
estudios clínicos realizados con anterioridad), y
se valora si los resultados del modelo son simi-
lares a éstos.
La validación predictiva evalúa el empleo de
un modelo para predecir eventos y sucesos que
no han ocurrido aún, y una vez pasado un tiempo,
se comparan los eventos que predijo el modelo
con los que realmente han sucedido.
e) Calibración del modelo
Los modelos incorporan asunciones que
permiten una representación simple de una

realidad compleja, y siempre habrá incertidum-
bre alrededor de los valores certeros y reales de
los parámetros incorporados en el modelo.
Un importante paso a la hora de valorar la
credibilidad y utilidad de un modelo es el pro-
ceso de calibración, en el que los resultados del
modelo se comparan con datos empíricos, co-
nocidos como los calibradores diana (por ej., la
tasa de prevalencia de la enfermedad) y se ex-
ploran variaciones (dentro de un rango de valo-
res plausibles) de los parámetros del modelo,
con el fin de identificar combinaciones que pro-
duzcan un mejor ajuste con los calibradores
diana.
La calibración de un modelo evalúa la con-
sistencia del mismo con la realidad observada
(proceso para determinar el valor de los pará-
metros que hace que los resultados del modelo
repliquen datos empíricos), y va a ayudar a va-
lorar la precisión matemática de dicho modelo.
En ocasiones, se la denomina también como
validación de segundo orden. En la calibración,
los resultados de un modelo (globales o parcia-
les) son comparados con datos empíricos utili-
zados como información del mismo y, después,
estos parámetros informativos son ajustados
hasta que los resultados del modelo son simi-
lares a los datos empíricos originales incorpo-
rados a dicho modelo. Por ejemplo, un modelo
que evalúa el tratamiento de una enfermedad
lleva incorporado estimaciones de la inciden-
cia, progresión y tasas de supervivencias de la
enfermedad basadas en datos clínicos y epide-
miológicos, y va a generar unos resultados en
salud y unos costes asociados. Estos resultados
deberían ser testados con estimaciones inde-
pendientes de los números agregados de casos
y muertes resultantes de la enfermedad (por
ej., datos obtenidos de estadísticas vitales na-
cionales) y con datos de consumo de recursos
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
reales de los pacientes que sufren esta enfer-
medad (por ej., a través de datos de utilización
de servicios sanitarios de bases de datos pobla-
cionales) (49).
La calibración es un componente clave del
desarrollo de un modelo y, junto con la valida-
ción, establece la credibilidad de los resulta-
dos del mismo. Dado que el proceso de
efectuar la calibración de un modelo es relati-
vamente complicado, recientemente se ha
propuesto una lista-guía para su realización,
lo que ayudará en el futuro a un mayor uso de
la calibración de los nuevos modelos realiza-
dos (50).
f) Reproductibilidad del modelo
La reproductibilidad de un modelo evalúa la
facilidad que tendría un analista experimentado
y con la suficiente formación (y que utilizará los
mismos datos e información) para obtener si-
milares resultados empleando un modelo dise-
ñado por él, es decir, que pudiera reproducir el
modelo original. Un requisito imprescindible
para poder reproducir un modelo es la transpa-
rencia del mismo, tanto en la estructura como
en las asunciones y los datos incorporados al
mismo. Cualquier modelo deberá ser transpa-
rente en su diseño, estructura y en el valor de
los datos de costes y resultados en salud incor-
porados (junto con la fuente de donde se han
obtenido), así como las asunciones incorpora-
das y los cálculos efectuados para obtener los
resultados, incluyendo las ecuaciones emplea-
das (51).
La transparencia de un modelo va a facilitar
su comprensión por los lectores del mismo y,
además, va a permitir que cualquier persona
que quiera considerar los resultados obtenidos
(revisor, decisor, profesional sanitario, etc.)
pueda valorar en profundidad la metodología
205
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
empleada (fórmulas, programación, etc.). Con
el fin de incrementar la transparencia de cual-
quier modelo, debería existir una documenta-
ción no técnica que fuera de acceso libre para
toda persona que estuviese interesada, la cual
debería incluir la siguiente información: tipo de
modelo, fuentes de financiación, estructura
del modelo, inputs y outputs, fuentes de donde
se han obtenido los datos, validación del mo-
delo, sus resultados y limitaciones. Además,
cada modelo debería disponer de un docu-
mento técnico escrito con suficiente detalle
que permitiese a una persona con formación
adecuada poder evaluar el modelo y reprodu-
cirlo. Este documento podría ser de libre ac-
ceso para quien lo solicitase, o solamente
disponible tras la firma de acuerdos de confi-
dencialidad, en un intento por proteger la pro-
piedad intelectual.
Una de las áreas que más contribuye a in-
crementar el nivel de transparencia de cual-
quier modelo es notificar el programa que se ha
empleado en su realización. En estos momen-
tos, los programas más ampliamente emplea-
dos para diseñar y efectuar modelos analíticos
de decisión son: Excel, Data TreeAge y Arena.
La gran ventaja de Excel es que todo usuario de
un ordenador lo tiene instalado dentro del pa-
quete básico de Microsoft, mientras que los
otros programas hay que comprarlos para
poder utilizarlos. El paquete Data TreeAge per-
mite realizar todo tipo de modelos, presenta un
entorno de fácil manejo y es bastante amiga-
ble, aunque requiere de un proceso de aprendi-
zaje importante, sobre todo para realizar los
tipos de modelos más complejos. El programa
Arena se utiliza principalmente para realizar
modelos de simulación de eventos discretos
(aunque en teoría también se puede emplear
para efectuar cualquier otro tipo de modelo), su
206
empleo es complicado y requiere de una forma-
ción adicional importante (52).
Presentación y comunicación
de los resultados de los modelos
analíticos de decisión
A la hora de comunicar los resultados de los
modelos, es necesario seguir unas recomenda-
ciones, lo que facilitará que quienes vayan a em-
plear dichos resultados puedan disponer de la
información necesaria para considerar su vali-
dez, precisión y relevancia. Además, una pre-
sentación adecuada del modelo es clave de cara
a incrementar su transparencia, aspecto crucial
para que los resultados obtenidos se utilicen en
la toma de decisión en política sanitaria.
En la Tabla IV se especifica el formato que
habría que seguir y la información que habría
que comunicar a la hora de presentar un mo-
delo analítico de decisión a través del informe
de su realización (53). En la parte de introduc-
ción del informe habrá que especificar los datos
epidemiológicos de la enfermedad diana, el
pronóstico y la progresión en el tiempo de la
misma, datos clave para más tarde explicar el
tipo de modelo elegido. Los datos de coste de
la enfermedad, y los resultados de las evalua-
ciones económicas disponibles de las diferen-
tes opciones terapéuticas existentes para tratar
la enfermedad van a permitir disponer de datos
importantes a la hora de elegir el comparador
en el modelo y diseñar su estructura final.
En el apartado de la descripción de las in-
tervenciones terapéuticas que serán compara-
das en el modelo, se proporcionará información
sobre la dosis y régimen posológico de las mis-
mas. Es muy aconsejable presentar los datos
de costes y resultados en salud obtenidos e
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla IV. Formato y datos que debería aportar el informe donde se
comunican los resultados de un modelo analítico de decisión

Introducción del informe

– Datos epidemiológicos de la enfermedad diana (incidencia, prevalencia, edad presentación,
factores de riesgo asociados, etc.).
– Pronóstico de la enfermedad (en general y en distintos subgrupos de pacientes).
– Progresión de la enfermedad.
– Patrón de tratamiento de la enfermedad en el entorno donde se desarrolla el modelo.
– Costes del manejo de la patología (estudios de coste y carga de la enfermedad).
– Evaluaciones económicas de las alternativas terapéuticas más empleadas en el manejo de la
enfermedad diana.
Opciones terapéuticas que se comparan en el modelo
– Definir qué opciones terapéuticas se van a comparar en el modelo: la nueva intervención
terapéutica frente a alternativas ya disponibles en el mercado.
– Presentar las dosis recomendadas y los regímenes posológicos más adecuados de cada una de
ellas.
– Aportar datos de las evidencias existentes sobre los resultados en salud que producen las
opciones en evaluación.
Hipótesis y objetivo del modelo
– Describir el por qué se realiza el modelo y cómo van a ayudar sus resultados en la toma de
decisiones.
Diseño y métodos empleados en el modelo
– Describir el tipo de modelo realizado.
– Presentar la estructura del modelo.
– Definir la población que va a ser evaluada en el modelo.
– Especificar el horizonte temporal y la perspectiva del modelo.
– Notificar los datos clínicos y de resultados en salud que se han incorporado en el modelo, junto
con la fuente de donde se han obtenido.
– En el caso de modelos de Markov, detallar las probabilidades de transición entre los diferentes
estados de salud y la fuente de donde se han extraído.
– Describir los recursos consumidos y los costes asociados secundarios al empleo de las
intervenciones en estudio, conjuntamente con las fuentes de donde se han obtenido.
– Especificar los valores de utilidad que se han empleado en el modelo y la fuente de los mismos.
– Describir el análisis de sensibilidad empleado en el modelo, justificando su elección.
– Si se ha realizado un análisis de sensibilidad probabilístico, describir la distribución de
probabilidad elegida para cada variable incluida en el análisis.
– Especificar el programa empleado para la realización del modelo.
Resultados obtenidos
– Presentar los costes y los resultados en salud obtenidos (AVG, AVAC, evento evitado, etc.) de
manera desagregada (costes, costes incrementales, resultados en salud, resultados
incrementales).
– Comunicar el cociente coste/efectividad incremental obtenido y el beneficio neto sanitario del
caso de referencia.
– Describir los resultados de los análisis de sensibilidad efectuados.
– Si se ha efectuado un análisis de sensibilidad probabilístico, presentar los resultados en el plano
coste-efectividad y a través de la curva de aceptabilidad.

207
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión


Tabla IV. Continuación

Discusión de los resultados

– Presentar la validación de los resultados obtenidos al compararlos con otros estudios ya
efectuados, o bien a través de opiniones de expertos.
– Discutir las discrepacias encontradas y recomendar la realización de futuros modelos.
– Valorar el uso de los resultados para la toma de decisiones en el medio donde se ha realizado el
modelo.
Conflicto de interés
– Especificar si alguno de los autores del modelo presenta algún conflicto de interés.
– Detallar la relación y el contrato entre el investigador que ha desarrollado el modelo y el ente que
ha financiado el mismo.
Apéndices y referencias
– Detallar la siguiente información del modelo: fuentes de los datos incluidos, lista de asunciones
incorporadas, lista de fórmulas incluidas en el modelo, nombre y filiación laboral de expertos que
han participado en su desarrollo, etc.
– Especificar todas las referencias en las que se basa el modelo.

incorporados al modelo (incluyendo el valor de
utilidad) en tablas separadas, indicando la
fuente de donde se han obtenido. De la misma
manera, es recomendable que se elabore una
tabla con las probabilidades incorporadas en
el modelo (probabilidades fijas en los modelos
determinísticos y probabilidades de transición
en los modelos de Markov), indicando el ori-
gen de los datos. Asimismo, debería elabo-
rarse una tabla con los parámetros empleados
para medir los resultados clínicos obtenidos
con el uso de las opciones en estudio (RR, odds
ratio, etc.).
Si se va a efectuar un análisis de sensibilidad
probabilístico, es necesario que se presente en
una tabla el tipo de distribución de probabilidad
que vaya a seguir cada variable del modelo
(beta, log-normal, gamma, etc.) y los valores
que van a definir cada distribución.
A la hora de comunicar los resultados del
modelo, es importante presentar en una tabla
el consumo de recursos y los costes asociados y
los resultados en salud obtenidos con las opcio-
nes terapéuticas en estudio, conjuntamente
con el cociente coste/efectividad incremental y
el beneficio neto sanitario del caso de referen-
cia del análisis. De manera adicional, será nece-
sario elaborar una tabla que describa el
resultado del análisis de sensibilidad uni y mul-
tivariante junto a la gráfica que detalle los re-
sultados de este tipo de análisis de sensibilidad
(diagrama de tornado) y el resultado del análi-
sis de sensibilidad probabilístico (nube de pun-
tos en el plano coste-efectividad y la curva de
aceptabilidad).
Selección del tipo de modelo a emplear:
pautas a seguir
Como regla general, cuando elija el tipo
de modelo a emplear, es recomendable usar
modelos que sean lo más simples posibles
(siempre que reflejen de manera adecuada la

208

evolución de la enfermedad diana y los eventos
que van a aparecer y, por lo tanto, sus resulta-
dos sean válidos y creíbles), ya que van a ser
más entendibles por los profesionales sanita-
rios y otros agentes decisores (54).
Además de esta recomendación, a la hora
de elegir el tipo de modelo a emplear será ne-
cesario tener en cuenta las siguientes premisas
(18, 55-57):
* Quién va a emplear los resultados del mo-
delo (la persona que lo ha desarrollado o tam-
bién otras personas: colegas, decisores, etc.).
* En qué contexto se van a utilizar sus resul-
tados: reunión interactiva con una persona (por
lo que se necesitará que el modelo se pueda re-
visar de manera más o menos rápida), o en re-
uniones con grupos para presentar los
resultados (se podrá disponer de más tiempo
para presentar y discutir los resultados del mo-
delo).
* Cuánto tiempo se tiene para disponer
de los resultados del modelo: es necesario te-
nerlos de manera rápida o se dispone de más
tiempo.
* Qué tipo de datos están disponibles para
incorporar al modelo, en relación a la evolución
de la enfermedad o de las opciones en evalua-
ción en el mismo; si la disponibilidad de datos
es limitada, no deberían seleccionarse modelos
que necesitan muchos datos para su realización
(ya que será necesario incorporar muchas asun-
ciones).
* El tipo de enfermedad a evaluar: aguda o
crónica; con recidivas/recaídas o enfermedades
infecciosas.
* El horizonte temporal que pretende ex-
plorar el modelo: corto en el tiempo o más largo
(incluso toda la vida de los pacientes).
* Si es importante la historia previa de los
pacientes a la hora de obtener resultados en
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
salud derivados del uso de las alternativas en
estudio, y si es esperable que puedan existir in-
teracciones entre los pacientes que padecen la
enfermedad.
En la Figura IV se describe un algoritmo a
seguir a la hora de seleccionar el tipo de modelo
que se emplee cuando se efectúe una evalua-
ción económica a través de un modelo analítico
de decisión.
Limitaciones de los modelos analíticos
de decisión
Aunque con más frecuencia se emplean los
modelos para efectuar evaluaciones económi-
cas de medicamentos y tecnologías sanitarias,
estas técnicas presentan limitaciones, debidas
principalmente a las suposiciones incorporadas
(que en determinadas circunstancias no están
del todo justificadas y son poco conservadoras)
y a los datos incluidos, ya que en unas ocasio-
nes no se incorporan todos los disponibles, y en
otras se incluyen datos de fuentes que no son
las más fiables y más válidas. Además, la trans-
parencia de los modelos no suele ser la más
idónea (sobre todo en los cálculos numéricos),
y casi nunca se realiza una validación de sus re-
sultados con lo que acontece después en la
práctica médica habitual (58).
Por una parte, los datos de los resultados en
salud asociados a las alternativas en evaluación
en el modelo o bien son extraídos de ECC publi-
cados, o bien obtenidos de revisiones sistemá-
ticas de la literatura y metaanálisis. Sin
embargo, ambas fuentes presentan importan-
tes lagunas de validez externa y generabilidad
de los resultados al conjunto global de la pobla-
ción. La incorporación al modelo de datos natu-
ralísticos, bien provenientes de ensayos clínicos
209
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión

Enfermedad a modelizar

Enfermedades infecciosas
Enfermedades agudas Enfermedades crónicas y vacunas

¿Se evalúan horizontes ¿Es necesario incorporar

temporales cortos? probabilidades de
exposición dinámicas?
SÍ NO*
NO SÍ

Modelos simples ¿Es importante la

historia previa de los ¿Se incluyen horizontes Modelos
de decisión temporales cortos? dinámicos
pacientes y es previsible
interacción entre ellos?
NO** SÍ
SÍ NO

¿Es importante la Modelos simples

Modelos de simulación historia previa de los de decisión
Modelos de Markov
de eventos discretos pacientes y es previsible
interacción entre ellos?

NO SÍ

Modelos de simulación
Modelos de Markov
de eventos discretos

¿Se van a emplear horizontes ¿Se prevé que va a ser ¿Se piensa que va a
temporales cortos y se prevé que importante la historia previa existir un número muy
el número de estados de salud sea de los pacientes y las elevado de estados de
reducido? interacciones entre ellos? salud?

SÍ NO NO NO SÍ
SÍ
Modelos simples Modelos de simulación
Modelos de Markov de eventos discretos
de decisión

* Se valora la fase subaguda con complicaciones y recaídas de la enfermedad

** Se van a valorar horizontes temporales largos

Figura IV. Algoritmo a seguir para elegir el tipo de modelo a emplear

con orientación pragmática, o bien obtenidos a los posibles sesgos y factores de confusión se
través de diseños observacionales, podría evi- controlen apropiadamente. Además, en la ma-
tar en parte esta problemática, pero es necesa- yoría de los modelos se suelen incorporar datos
rio emplear una metodología correcta donde provenientes de paneles de expertos, sin que se

210

haya seguido la metodología más apropiada
para buscar el consenso, lo que limita la obten-
ción de resultados creíbles y válidos.
Por otra parte, en muchas ocasiones las
asunciones incluidas en el modelo son muy poco
conservadoras y buscan los mejores resultados
para una de las opciones evaluadas en el modelo.
Este punto es extremamente importante a la
hora de lograr que los resultados de los modelos
sean transparentes y creíbles para los profesio-
nales sanitarios y otros agentes decisores.
En otras ocasiones, el análisis de sensibili-
dad se realiza incluyendo sólo aquellas varia-
bles que se sabe de antemano que no van a
modificar sustancialmente los resultados, omi-
tiendo la inclusión de otras que podrían cam-
biar los resultados en una dirección no deseada.
Por este motivo, siempre será necesario expo-
ner las razones de haber elegido unas variables
y no otras en el análisis de sensibilidad.
Aunque a veces no es fácil elegir el tipo de
modelo a elaborar, dada la patología diana y las
peculiaridades de las opciones terapéuticas en
estudio, en muchas ocasiones se tienden a de-
sarrollar modelos demasiado complejos, lo que
dificulta su comprensión por parte de los dife-
rentes agentes decisores y facilita que muchas
veces se considere a estos modelos como au-
ténticas “cajas negras”, donde todo vale y cabe
(siendo relativamente fácil una manipulación
interesada), y donde es difícil y complejo cono-
cer la influencia de cada variable en el resultado
final (59).
Inclusive, los modelos pueden ser manipu-
lados, siendo posible diseñar modelos dirigidos
a obtener unos resultados pensados de ante-
mano (por ej., la opción terapéutica A es más
coste-efectiva que el comparador ya disponi-
ble), para lo que la estructura del modelo va a
ser aquélla que más favorezca a la opción A. En
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
otras ocasiones, se pueden incorporar al mo-
delo datos parciales de resultados de las alter-
nativas en estudio (siempre dirigido a favorecer
aquella opción que se quiere beneficiar) e in-
cluso incorporar asunciones que ayuden a la
opción preferida en detrimento del compara-
dor incluido en el análisis.
Para evitar que estos hechos puedan suce-
der, es necesario que los analistas que están
desarrollando el modelo sigan los más altos
estándares de calidad en su diseño y elabora-
ción, de tal manera que sean totalmente trans-
parentes en su realización y siempre se
incorporen los datos que provengan de las
fuentes más fiables y de mayor calidad. Es to-
talmente necesario que la estructura del mo-
delo refleje la evolución más probable de la
enfermedad y que el comparador sea siempre
la opción terapéutica más relevante de las exis-
tentes en el mercado, y que se incorporen al
modelo todos los datos disponibles (no sólo los
más favorables) de las opciones terapéuticas
evaluadas (la de referencia y la nueva en llegar
al mercado).
Futuro de los modelos analíticos
de decisión
Cada día es más importante disponer de
datos de la eficiencia relativa de las nuevas in-
tervenciones terapéuticas con relación a las ya
existentes en el mercado, lo que nos permitirá
conocer si van a ser o no una inversión rentable
para el Sistema Nacional de Salud (SNS). Estos
datos son esenciales para los agentes decisores
a la hora de asignar los recursos disponibles, y
en el momento de tener que priorizar qué alter-
nativas deberían ser financiadas con fondos
públicos (60).
211
 Diseño y realización de evaluaciones económicas
a través de modelos analíticos de decisión
Los modelos nos van a permitir disponer de
estos datos en el momento de la “pericomer-
cialización”, cuando es más necesario tomar
decisiones que afectarán a su financiación y a
su posible inclusión en los formularios hospita-
larios, guías terapéuticas y protocolos asisten-
ciales (61), por lo que cada vez se realizarán
más modelos analíticos de decisión, no sólo con
las nuevas opciones terapéuticas que lleguen al
mercado, sino también con alternativas que se
han estado empleando desde hace tiempo.
En aras de incrementar la calidad y credibi-
lidad de los modelos y aumentar la relevancia
de sus resultados, es totalmente necesario que
se cumplan las siguientes premisas (62):
a) los modelos deberán ser diseñados para
contestar a preguntas concretas y para una au-
diencia específica. No todas las audiencias necesi-
tan el mismo tipo de modelo, y distintas preguntas
a contestar necesitan diferentes modelos;
b) la validación de los modelos realizados
debería ser una práctica rutinaria obligatoria;
c) es totalmente necesario incrementar la
transparencia de los modelos, tanto en su di-
seño, como en su realización, análisis y comu-
nicación de los resultados;
d) cuando no existan todos los datos nece-
sarios para alimentar el modelo en la literatura
y, por lo tanto, sea necesario incorporar asun-
ciones y datos provenientes de paneles de ex-
pertos, será imprescindible emplear una
metodología apropiada (63), ser muy conserva-
dor en los resultados y realizar extensos análisis
de sensibilidad. Cuando una nueva opción tera-
péutica produzca más de un resultado en salud,
habrá que explorar la correlación existente
entre éstos e incorporar en el modelo los datos
provenientes de la correlación de todos los re-
sultados producidos, lo que incrementará su
precisión y validez (64);
212
e) cuando no haya más remedio que elabo-
rar modelos complejos, dada la evolución de la
patología diana, es mandatorio ser muy explí-
cito a la hora de transmitir la estructura del mo-
delo y de donde salen todos los datos
incorporados al mismo, así como las operacio-
nes efectuadas cuando se analicen los resulta-
dos, lo que ayudará a que los modelos dejen de
ser considerados como “cajas negras”, total-
mente faltos de transparencia y objetividad,
f) es necesario que todas las personas que
emplean los resultados de los modelos (profe-
sionales sanitarios, agentes decisores, otros
agentes evaluadores, etc.) adquieran la sufi-
ciente formación en la metodología de los mo-
delos, lo que ayudará a que puedan entender
bien cómo se ha efectuado y los resultados
obtenidos.
Para que esto sea una realidad, es absoluta-
mente necesario establecer unas guías claras
para el diseño y elaboración de los modelos y
unas normas de buena práctica en modeliza-
ción, que deberían incluir una valoración de la
transparencia, la consistencia interna, la repro-
ducibilidad y la interpretabilidad del modelo, y
que fomentase su consistencia externa y su
parsimonia (se debería evitar una complejidad
excesiva e introducir sólo aquellas variables y
componentes estructurales que sean importan-
tes para el objetivo del modelo). Además, se
debería llegar a un equilibrio entre la búsqueda
de la mayor precisión y la consecución del
máximo de transparencia en la realización de
los modelos. De esta manera, los resultados de
las evaluaciones económicas efectuadas con
modelos serán más creíbles y de mayor calidad
para los agentes decisores y, por lo tanto, se
emplearán más sus resultados a la hora de
tomar decisiones en política de medicamentos
y tecnologías sanitarias.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Dado que cada vez se realizarán más mo-
delos, sería deseable que se crease una red
colaborativa (que podría estar albergada en
alguna página web), donde se elaborase un
registro de modelos diseñados y realizados
que cubriesen diferentes enfermedades y
distintos medicamentos y tecnologías sanita-
rias. De esta manera, se incrementaría la
calidad de los modelos realizados, se evitaría
la repetición de muchos de ellos y se podría
mejorar la eficiencia de su elaboración y rea-
lización (65).

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Javier Soto Álvarez

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 Diseño y realización de evaluaciones económicas
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216

Incorporación de evaluaciones económicas
en ensayos clínicos y diseños observacionales
La vida te trata tal y como tú te tratas a ti mismo.
L
os diseños metodológicos más emplea-
dos para conocer el grado de eficacia/
efectividad, seguridad y calidad de los
medicamentos y tecnologías sanitarias son los
ensayos clínicos comparativos (ECC) y los dise-
ños observacionales. Por este motivo, una ma-
nera lógica de disponer de resultados de
coste-efectividad sería incorporar evaluaciones
económicas en los ECC y en los estudios obser-
vacionales, de tal manera que a la vez que se
recojan datos de los resultados en salud (efica-
cia, seguridad, calidad de vida, utilidad, etc.), se
recopilen también datos de consumo de recur-
sos y sus costes asociados, pudiéndose obtener
al final datos de coste-efectividad. Una gran
ventaja de esta estrategia es que las evaluacio-
nes económicas realizadas en el seno de un ECC
van a ser de elevada credibilidad y relevancia
para los decisores, lo que incrementará su uso
en el establecimiento de políticas sanitarias ra-
cionales y coherentes.
Pero además, la incorporación de evaluacio-
nes económicas en los protocolos de los ECC va
a permitir disponer de los datos de eficiencia de
la nueva alternativa terapéutica en momentos
clave: a) fijación del precio y nivel de financia-
ción; b) inclusión en los formularios hospitala-
rios y guías terapéuticas; c) revisión del valor
terapéutico que aporta por parte de los centros
de evaluación de los nuevos medicamentos de
las CC. AA. y d) demostrar el valor que aporta
en la práctica médica diaria a los profesionales
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_13,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO XIII
Louise L. Hay
sanitarios (clínicos, farmacéuticos, farmacólo-
gos, gestores, etc.) (1,2).
Los resultados de las evaluaciones econó-
micas incorporadas a ECC van a valorar la efi-
ciencia a corto plazo (tiempo de duración de los
ECC, esto es, meses o unos pocos años), por lo
que sus resultados se tienen que complementar
con los resultados que se obtengan de los mo-
delos, los cuales van a permitir conocer datos
de coste-efectividad a medio-largo plazo, una
vez el ECC haya acabado y las alternativas tera-
péuticas se empiecen a utilizar en condiciones
de uso habitual y durante largos períodos de
tiempo (3).
Cuando se vaya a incorporar una evaluación
económica en un ECC, es deseable que su di-
seño sea lo más pragmático posible (lo que ayu-
dará a reflejar de manera más fidedigna la
práctica médica diaria), con criterios de selec-
ción laxos, períodos de seguimiento largos
(cuanto mayor sea el horizonte temporal del
ECC, mejor servirán los datos de coste-efectivi-
dad para la toma de decisiones), con variables
finales de eficacia (datos de morbimortalidad)
y con tamaños muestrales que tengan sufi-
ciente poder estadístico para detectar diferen-
cias económicas, si realmente existen (4).
Hay que resaltar que la incorporación de
una evaluación económica en un ECC significa
una carga de trabajo adicional para el investiga-
dor principal; además hay que formar al moni-
tor y a los investigadores asociados en aspectos
217
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
metodológicos de esta disciplina. Por lo tanto,
sólo se deberían incorporar análisis económicos
a los protocolos de ECC cuando se tenga la cer-
teza de que van a proporcionar datos adiciona-
les de interés para la toma de decisiones en
política sanitaria. Para que esto sea una reali-
dad, es deseable que:
a) los ECC hayan sido diseñados siguiendo
una metodología apropiada y que, por lo tanto,
proporcionen resultados fiables y válidos. Si el
ECC es demasiado restrictivo en los criterios de
inclusión, si refleja pobremente la práctica mé-
dica diaria del medio, si el tamaño muestral no
es el adecuado o si el período de seguimiento es
demasiado corto, será necesario valorar cuida-
dosamente si merece la pena incorporar una
evaluación económica;
b) el comparador empleado en el ECC sea el
tratamiento estándar utilizado en el trata-
miento de la enfermedad diana en el entorno
donde se van a emplear los resultados de la
evaluación económica;
c) sea previsible que una de las alternativas
en evaluación vaya a producir mejores resulta-
dos clínicos con similares o mayores costes aso-
ciados, ya que en este caso será muy interesante
poder conocer cuál va a ser el coste extra por
conseguir una unidad adicional de resultado en
salud (5);
d) las opciones terapéuticas en evaluación
en el ECC vayan a consumir muchos recursos,
una vez estén disponibles en el mercado,
e) las alternativas en estudio vayan a pre-
sentar un alto coste de adquisición o necesiten
una monitorización muy estrecha y cara, por lo
que su empleo podría tener un impacto impor-
tante en los presupuestos sanitarios (6).
Una vez se haya decidido incluir una evalua-
ción económica en un ECC, será necesario esta-
blecer los pasos a dar y describir los cambios a
218
introducir en el diseño del ECC. Lo primero que
habrá que hacer es elaborar el plan de investi-
gación económica a la vez que se desarrolla el
plan de investigación clínica (en el que debería
participar un equipo multidisciplinar compuesto
por expertos en investigación clínica, econo-
mistas, clínicos, estadísticos, etc.), el cual debe-
ría aglutinar los estudios económicos más
importantes a realizar en cada fase del desarro-
llo del nuevo tratamiento. Este plan deberá ser
un plan vivo, esto es, deberá revisarse y actua-
lizarse (acorde al conocimiento de nuevos
datos) de forma periódica, con el fin de que no
se quede obsoleto y sin una utilidad clara, y de-
berá describirse en detalle en una sección del
protocolo del ECC destinado a este come-
tido (7).
En la Tabla I se describen los diferentes tipos
de estudios económicos que podrían ser incor-
porados en las distintas las fases del desarrollo
clínico de una nueva alternativa terapéutica.
Sección del protocolo dedicada
a la evaluación económica: finalidad
y contenido
Siempre que se incluya una evaluación eco-
nómica en un ECC será necesario crear una sec-
ción en el protocolo donde se detalle el plan
económico que se va a llevar a cabo, y donde se
aporten datos sobre las características más im-
portantes de la evaluación económica en mar-
cha (tipo, costes a incluir, perspectiva elegida,
técnicas analíticas a emplear, etc.). De esta ma-
nera, cualquier investigador y monitor partici-
pante en el ECC podrá conocer de primera
mano el objetivo de la evaluación económica y
cómo se analizarán e interpretarán los resulta-
dos de la misma.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Tipos de evaluaciones económicas a incluir en las distintas fases
de investigación clínica de una nueva alternativa terapéutica

Fase I
— Realizar un estudio de coste de la enfermedad diana, obtener datos epidemiológicos de la misma,
y conocer el patrón de tratamiento más usual de esta enfermedad.
— Elaborar la estrategia económica del nuevo tratamiento: decidir qué evaluaciones económicas habría
que incluir en las siguientes fases del desarrollo.
— Dilucidar los agentes decisores clave, sus necesidades y los mensajes económicos a comunicar.
— Diseñar un modelo preliminar: valorar la probabilidad de que el nuevo tratamiento sea coste-efectivo
frente a los comparadores más importantes en el mercado.
— Evaluar la necesidad de medir la calidad de vida y utilidad social producida por los tratamientos
en estudio.
Fase II
— Desarrollar o validar instrumentos existentes para medir la calidad de vida y utilidad social al idioma
y cultura donde se va a desarrollar el ECC.
— Diseñar la hoja de utilización de recursos que se incluirá en los cuadernos de recogida de datos
de los ECC efectuados durante todo el plan de investigación clínica.
— Refinar y actualizar el modelo creado en la fase anterior.
— Buscar y recopilar datos clínicos y evaluaciones económicas de los principales competidores del mercado.
Fase III
— Finalizar el modelo económico y realizar su adaptación a cada país, incluyendo datos locales.
— Incorporar en los ensayos clínicos el tipo de evaluación económica más propicia, acorde
a los resultados de la fase anterior.
— Elaborar la estrategia económica para la negociación del precio y financiación con la Dirección
General de Farmacia.
— Elaborar el dossier de valor terapéutico y económico de la nueva opción terapéutica en estudio.
Fase IV
— Realizar evaluaciones económicas con diseños pragmáticos y naturalísticos.
— Aportar los datos económicos en la negociación sobre la inclusión del nuevo compuesto
en los formularios hospitalarios, guías terapéuticas y protocolos.
— Desarrollar modelos adicionales con datos de efectividad y con los competidores usuales
en la práctica médica habitual.
— Efectuar análisis suplementarios para conocer la eficiencia en nuevas indicaciones del producto.

A la hora de elaborar y desarrollar esta sec-
ción del protocolo, es importante que interven-
gan aquellas personas que están detrás del ECC
(investigador principal, monitores, economis-
tas, estadísticos, etc.), y que este plan se diseñe
a la vez que el protocolo del ECC que se va a
poner en marcha. Dentro de este plan econó-
mico, se aportará la siguiente información:
– objetivo de la evaluación económica e hi-
pótesis a evaluar (8);
– tipo de análisis económico que se va a em-
plear y características del mismo: perspectiva

219
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
elegida, horizonte temporal, tasa de descuento
a emplear, análisis de los resultados, análisis de
sensibilidad, etc.;
– comparador a emplear en la evaluación
económica;
– cálculo del tamaño muestral necesario para
poder demostrar diferencias económicas estadís-
ticamente significativas, si realmente existen;
– tipo de costes que se recopilarán en el ECC
(identificación del consumo de recursos y esti-
mación de los costes);
– valoración de los resultados según el tipo
de evaluación económica elegida (años de vida
ganados, años de vida ajustados por calidad,
eventos evitados, etc.);
– pruebas estadísticas que se emplearán
para analizar el consumo de recursos y los cos-
tes asociados;
– métodos para manejar los abandonos y
los datos perdidos;
– análisis, interpretación y comunicación de
los resultados de la evaluación económica,
– especificar si está previsto realizar algún
análisis intermedio y/o efectuar un análisis eco-
nómico en algún subgrupo de pacientes.
Aspectos importantes a tener
en cuenta en el diseño del ECC cuando
se vaya a incorporar una evaluación
económica
Cuando se vaya a incluir una evaluación
económica en un protocolo de ECC, será im-
prescindible que el diseño del ECC sea ade-
cuado y tenga en cuenta diferentes aspectos a
la hora de su elaboración, tales como:
1) Población a incluir en el ECC
La evaluación económica incorporada a un
ECC pretende ayudar en la toma de decisiones
220
por parte de los profesionales sanitarios y otros
agentes decisores. Para que esto sea una reali-
dad, va a ser necesario disponer de datos de efi-
ciencia de las opciones terapéuticas evaluadas
en condiciones de uso rutinario, no en condicio-
nes ideales o cuando no son del todo represen-
tativas de la práctica médica diaria. Por este
motivo, es necesario que los pacientes incluidos
en el ECC representen a todos los pacientes sus-
ceptibles de recibir las alternativas en estudio
una vez éstas estén comercializadas. Por lo
tanto, es necesario que los criterios de inclusión
del ECC sean laxos y flexibles, y que su diseño
sea lo más pragmático posible (refleje la práctica
médica rutinaria del mundo real) (9).
2) Centros participantes en el ECC
Es necesario que los centros e investigadores
incluidos en el ECC sean representativos de todos
los existentes en el medio donde éste se desarro-
lla. Si solamente se incluyen aquéllos más punte-
ros, con más medios y más experiencia, los
resultados del ECC no podrán ser generalizados y
extrapolados al resto de centros e investigadores
del país donde se haya realizado.
Si el número de centros participantes es ele-
vado, una posibilidad es efectuar una estratifi-
cación acorde a la clasificación de los centros
(por ej., hospitales terciarios, hospitales univer-
sitarios, hospitales comarcales, etc.), de tal ma-
nera que al final se disponga de un número
similar de centros de todas las categorías en el
ECC y, por lo tanto, los resultados encontrados
en la evaluación económica se puedan genera-
lizar a todos los centros.
3) Comparadores a incluir en el ECC
En todo ECC, la nueva opción terapéutica
en estudio se va a comparar frente a otra alter-
nativa ya existente en el mercado. Si el compa-

rador elegido no es el más empleado en la
práctica médica, ni el más importante para los
agentes decisores del país donde se van a em-
plear los resultados del ECC, al final el uso de la
evaluación económica en la toma de decisiones
será muy pequeño.
Con el fin de que esto no suceda, cuando un
ECC lleve incorporada una evaluación econó-
mica, siempre debería incluirse como compara-
dor a aquellas opciones que más se utilicen en
la práctica médica o a aquéllas que se piense
que van a ser sustituidas por la nueva alterna-
tiva, una vez ésta se haya comercializado.
4) Cálculo del tamaño muestral para que
la evaluación económica tenga suficiente
poder estadístico
La predeterminación del tamaño de la
muestra es una parte esencial en el diseño de
una evaluación económica, ya que nos va a per-
mitir asegurar que el análisis dispondrá de un
suficiente poder estadístico para detectar dife-
rencias económicas, si realmente existen.
Si la evaluación económica es un objetivo
secundario, el tamaño muestral del ECC se fi-
jará basándose en el objetivo primario (eficacia
y/o seguridad), y será el adecuado para encon-
trar diferencias estadísticamente significativas
en estos parámetros. Lo que podría suceder en
estos casos es que no tengamos suficiente
poder para demostrar diferencias económicas
que sean estadísticamente significativas, ya que
la variabilidad en los costes habitualmente es
mucho más elevada que la de los resultados clí-
nicos (la varianza de los costes suele ser más
alta que la de los resultados) y, además, es habi-
tual que unos cuantos pacientes produzcan la
mayor parte del consumo de recursos (10).
Estos dos hechos se traducen en la necesi-
dad de disponer de un tamaño muestral más
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
elevado para poder demostrar diferencias eco-
nómicas que para mostrar diferencias en resul-
tados clínicos, por lo que será más fácil que al
final el ECC tenga suficiente poder para detec-
tar diferencias clínicamente relevantes pero no
diferencias económicas, salvo que la diferencia
en costes o en la relación coste/efectividad
entre las alternativas evaluadas sea muy ele-
vada (11-13).
Cuando la evaluación económica sea el ob-
jetivo primario del ECC (o incluso si es un obje-
tivo secundario del ECC) y se quiera efectuar un
cálculo del tamaño muestral que nos permita
disponer del suficiente poder estadístico para
poder demostrar diferencias estadísticamente
significativas en coste-efectividad entre las op-
ciones en estudio, el cálculo del tamaño mues-
tral se tiene que realizar tal y como se describe
a continuación.
Durante un tiempo, este cálculo se basó
en el cociente coste/efectividad incremen-
tal (14,15), lo que dificultó en exceso el cálculo,
ya que este cociente es una razón de dos varia-
bles asintóticamente normales, lo que significa
que la distribución muestral del estimador de
dicho cociente se desconoce. Además, este pa-
rámetro es inestable cuando la diferencia de los
efectos se acerca a cero, ya que pequeñas va-
riaciones dan lugar a grandes cambios en su
valor.
En la actualidad, el cálculo del tamaño mues-
tral de un ECC que lleva incorporada una evalua-
ción económica se realiza empleando el
parámetro del beneficio neto monetario (BNM)
(16-19). Este cálculo se basa en las diferencias
nueva opción terapéutica (B) frente al control
(A), de tal manera que el ECC tenga suficiente
poder estadístico para detectar que el BNM
221
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales

nula del estudio (H0) va a ser la siguiente: H0: Idealmente, debería intentarse conocer
- todos los recursos consumidos a lo largo del
tiva (H1 - ECC, prestando más atención a recopilar aqué-
minado. El tamaño muestral deberá calcularse llos que se considere que van a tener un mayor
de modo que la potencia para rechazar la hipó- peso en el análisis final (días de hospitalización,
tesis nula (H0), a favor de la hipótesis alterna- TAC efectuados, etc.) o los que se prevea que
tiva (H1), venga dada por la potencia requerida puedan ser diferentes en las alternativas en es-
0 es rechazada a favor de H1, existe tudio (efectos adversos, recaídas/recidivas,
evidencia de que la nueva opción terapéu- abandonos, etc.). Los recursos que tengan un
tica  (B) deberá ser adoptada sobre el control peso muy bajo en el coste global (pares de
(A), ya que es más eficiente (el BNM es mayor guantes, número de agujas y jeringuillas em-
de cero). pleadas, tiempo empleado en la preparación de
En la Figura I se detalla la fórmula a emplear la medicación parenteral, etc.) hay que intentar
para calcular el tamaño muestral del ECC obviarlos (ya que su peso en el consumo global
cuando se incorpora una evaluación econó- suele ser muy bajo), salvo que por el tipo de
mica. patología y los tratamientos en estudio se
piense que pudieran ser la clave para demos-
5) Identificación de los recursos a recoger trar diferencias económicas entre los grupos
en el ECC en evaluación.
Para identificar y recoger los recursos con- Los recursos consumidos deberían reco-
sumidos a loI.-largo
Figura
Figura del ECC,
I.- Fórmula
Fórmula será
parapara necesario
efectuar
efectuar
el cálculo ela-
el cálculo
del delgerse
tamaño
tamaño enmuestral
todosdellos
muestral delpacientes
ECC,
ECC,
cuando que hayan partici-
cuando
borarellaselhojas
objetivo
objetivode primario
utilización
primario del del de recursos,
mismo
mismo
es laesevaluación
la evaluación pado
las económica en de
económicael la
ECC.
denuevaAdemás,
la nueva
opción sería conveniente
opción
cualesterapéutica
terapéutica
serán B vsBlavsalternativa
incorporadas la alternativa
terapéutica
al cuaderno terapéuticade referencia
de reco- de referencia
seguir Aa para el calculo
A para
los el calculo
pacientes deldel de haber finali-
después
tamaño
gida de tamaño
datos muestral
del muestral
ECC para que de manera pe- zado el ECC, aunque raramente más allá de tres
riódica, se recopilen los recursos consumidos meses después de la visita final del estudio. La
por los pacientes de los grupos en estudio. idea es recoger datos de costes de efectos

+ αZβ+)2Z[βλ)22[[(σλ2EA
(Zα (Z (σ+2EAσ2+EBσ) 2+EB(σ
) +2CA
(σ+2CAσ2+CBσ) 2–CB2) –λ 2 λ ( σ2EA
( σ+2EA
σ2+EBσ) 2+EB( σ) 2+CA
( σ+2CA ]
σ2+CBσ) 2]CB) ]
n =n =
(λ ∆E
(λB-A
∆E-B-A ∆C) 2B-A) 2
∆C-B-A

Zα +
ZαZβ + =Zβvalores
= valores
críticos
críticos
de lade
distribución
la distribución
normal
normal
para para
α = 0,05
α = 0,05
y β =y0,2
β = 0,2
2
E 2E 2C 2C varianzas de efectos y costes de la nueva opción terapéutica (B) y del control (A)
σ2EAσ,2σ
E2AE, Bσ,2EσB2C, Aσ,2σC2AC, Bσ2=Cvarianzas
B = varianzas
de efectos
de efectos
y costes
y costes
de ladenueva
la nueva
opción
opción
terapéutica
terapéutica
(B) y(B)
dely del
control (A) debe ser superior a cero (opción terapéutica B es más coste-efectiva que la alternativa
control
(A)
terapéutica A). Cuando más elevado sea este valor, más coste-efectiva será la opción (B) frente a la (A).
λ ∆EλB-A
∆E-B-A ∆C-B-A∆C=B-Adebe = debe
ser superior
ser superior
a 0 (opción
a 0 (opción
terapéutica
terapéutica
B es Bmás
es más
coste-efectiva
coste-efectiva
que la
que la
alternativa
alternativa
terapéutica
terapéutica
A. Cuando
A. Cuando
más más
elevado
elevado
sea este
sea este
valor,valor,
más más
coste-efectiva
coste-efectiva
será será
la opción
la opción
B B
frente
frente
a la Aa la A
Figura I. Fórmula para efectuar el cálculo del tamaño muestral del ECC, cuando el objetivo primario del mismo es la eva-
luación económica de la nueva opción terapéutica B frente a la alternativa terapéutica de referencia A

222

adversos de aparición tardía y/o de recaídas/
recidivas ocurridas.
Habitualmente, el consumo de recursos se
recoge en cada visita del paciente al investiga-
dor, aunque en casos especiales se podría hacer
con mayor asiduidad, si se considerase opor-
tuno. Si los períodos inter-visita fueran largos
(meses), se podrían diseñar diarios (donde los
pacientes van anotando los recursos consumi-
dos durante el período entre las consultas), con
el fin de no perder información valiosa.
6) Manejo de los pacientes que
abandonan el ECC
Un aspecto muy importante en las evalua-
ciones económicas parejas a un ECC es cómo
manejar a los pacientes que abandonan el estu-
dio. En el contexto de un ensayo normal, el pa-
ciente que abandona el estudio (por la causa
que sea) pasa a ser tratado por el investigador
con la alternativa terapéutica que éste consi-
dera como la más adecuada. Sin embargo, en el
seno de una evaluación económica, los pacien-
tes que abandonan el estudio deberían ser se-
guidos cuidadosamente, recogiéndose todo el
consumo adicional de recursos (tratamientos
de segunda línea, tratamiento de los aconteci-
mientos adversos aparecidos, visitas extra al
médico, pruebas complementarias y analíticas
adicionales, aparición de recaídas y/o recidivas,
etc.) durante el mismo tiempo que hubiera sido
seguido de haber permanecido en el ECC.
Normalmente, los pacientes que abando-
nan el ECC necesitan un consumo de recursos
mayor que los que permanecen en el ECC, por
lo que es esencial seguir a estos pacientes al
menos durante el mismo tiempo que el resto de
pacientes incluidos en el ECC, con el fin de
poder recoger todos los recursos consumidos
de manera fidedigna (3,12).
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
7) Manejo de los costes por protocolo
A la hora de recoger los recursos consumi-
dos a lo largo del ECC, es crucial poder detec-
tar aquéllos que se consumen debido al proto-
colo del estudio en sí (recursos derivados del
protocolo), pero que no van a ir ligados al uso
de una u otra alternativa en la práctica médica
diaria (por ej., analíticas en cada visita, visitas
programadas, pruebas complementarias re-
gladas, etc.). Estos costes secundarios al pro-
tocolo del estudio no habría que recopilarlos,
dado que no se van a producir en la práctica
médica rutinaria. Con el fin de poder conocer
de antemano en un ECC qué tipo de costes van
a estar producidos por el protocolo en sí y cuá-
les van a ser derivados del uso de las opciones
terapéuticas en estudio, existen dos posibilida-
des:
a) efectuar un estudio para conocer los cos-
tes generados en condiciones de uso habituales
(número de analíticas, tipo y número de prue-
bas complementarias, periodicidad de las visi-
tas, etc.) de un grupo de pacientes similares a
los incluidos en el ECC, que padezcan la misma
enfermedad y presenten similares característi-
cas; y b) preguntar a un panel de expertos sobre
el consumo de recursos derivado del trata-
miento de la patología diana en la práctica mé-
dica diaria, y luego incluir solamente estos cos-
tes en el análisis de los resultados de la evalua-
ción económica.
Sin embargo, hay que tener en cuenta que
en la mayoría de los casos los costes por proto-
colo van a ser muy parecidos en los grupos de
pacientes del ECC, por lo que van a modificar
poco el resultado final de la evaluación econó-
mica. Por este motivo, antes de poner en mar-
cha ninguna medida para intentar evitar los
costes por protocolo (que requiere tiempo, es-
fuerzo y recursos) habrá que valorar si merece
223
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales

la pena o no. Solamente habría que tenerlos en
cuenta y, por lo tanto, identificarlos y cuantifi-
carlos, cuando el diseño del ECC haga sospe-
char que este tipo de costes pudiera ser dife-
rente en los distintos grupos de pacientes en
estudio o éstos pudieran ser de una cuantía su-
perior en uno de los grupos con respecto al
otro.
En la Tabla II se resumen los aspectos bási-
cos a tener en cuenta en el diseño de un ECC
cuando se vaya a incorporar una evaluación
económica en el mismo.
Recogida del consumo de recursos
a lo largo del desarrollo del ensayo
clínico
En cualquier evaluación económica incorpo-
rada a un ECC, es importante valorar detenida-


Tabla II. Aspectos básicos a tener en cuenta en el diseño de un ECC
cuando se vaya a incorporar una evaluación económica en el mismo

• Siempre que sea posible debería evaluarse efectividad en vez de eficacia: diseños pragmáticos.
• Se deberían evitar, en lo posible, las variables intermedias para evaluar los resultados en salud
obtenidos.
• Debería recogerse información (resultados y costes asociados) de todos los pacientes durante todo
el tiempo que dure el ECC.
• A la hora de recoger el consumo de recursos, es necesario fijarse especialmente en aquéllos
de mayor peso y no perder demasiado tiempo y esfuerzo en cuantificar los de pequeña cuantía.
• Es necesario no incluir en el análisis final de los datos los costes por protocolo.
• El ECC debería durar el tiempo suficiente como para ser capaz de poder capturar la mayoría
de los resultados clínicos de las alternativas en estudio.
• A los pacientes que abandonen prematuramente el ECC habría que seguirles hasta la finalización
del mismo, recogiendo todo el consumo de recursos que se produzca.
• Dado que las evaluaciones económicas necesitan un tamaño muestral más amplio que las
evaluaciones clínicas, habrá que intentar tener en cuenta la evaluación económica a la hora
de calcular el tamaño muestral del ECC.
• Es deseable que las variables finales de eficacia se presenten de manera desagregada (muertes,
IAM, ictus, etc.) en vez de juntas (muertes y/o IAM o ictus).
• Si se van a emplear los años de vida ajustados por calidad (AVAC) en la evaluación económica, será
necesario medir la utilidad de la población del ECC y no emplear datos indirectos o de otras fuentes.
• La frecuencia de medición de la utilidad deberá permitir capturar los cambios en los pacientes,
y va a depender de:
— la población en estudio
— la duración del mismo
— el nº de visitas del ECC
— la carga del ECC para el paciente

224

mente el tipo de recursos que será necesario
recoger a lo largo del desarrollo del estudio. De
esta manera, tendremos la certeza de que todos
los costes importantes serán tenidos en cuenta y
que, por tanto, se cuantificarán todos los recursos
de interés consumidos a lo largo del ECC. En esta
tarea, al igual que en el diseño de la hoja de utili-
zación de recursos (HUR), aspecto que será revi-
sado más tarde en este capítulo, será totalmente
necesario que intervenga un equipo multidiscipli-
nar (clínicos, economistas, estadísticos, farma-
céuticos, epidemiólogos, informáticos, etc.), con
el fin de que se recoja información fidedigna de
todos los recursos consumidos importantes.
Tipos de costes a considerar en la
evaluación económica incluida en el
ensayo clínico
Los costes que siempre deberían ser valo-
rados son todos los costes directos, tanto los mé-
dicos o sanitarios (coste de medicación, visitas,
pruebas complementarias y analíticas realizadas,
tratamiento de efectos adversos, hospitalizacio-
nes, cirugías, etc.) como los no médicos o no sa-
nitarios (transporte al hospital y/o consulta
externa, servicios sociales, cuidados informales
en el domicilio del paciente, contratación de cui-
dadores, etc.). Con los costes indirectos (disminu-
ción de la productividad a pesar de que no haya
absentismo o pérdida de productividad por bajas
laborales) no existe unanimidad en su inclusión
sistemática, aunque en ocasiones será necesaria
su recogida, si se prevé que puedan tener un peso
relevante en la evaluación económica.
La perspectiva elegida en el estudio será la
clave a la hora de decidir qué tipos de costes es
necesario recoger. Si la perspectiva elegida es
la más amplia, la de la sociedad, será impor-
tante considerar todos los costes, incluidos los
directos no médicos y los indirectos. Si por el
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
contrario, la perspectiva escogida fuera la del
financiador (hospital, Sistema Nacional de
Salud [SNS], gerencia de atención primaria,
etc.), los costes más relevantes serán los médi-
cos directos, mientras que los otros costes ten-
drán un papel mucho más secundario y serán
mucho menos relevantes.
La enfermedad diana a la que están destina-
dos los tratamientos en estudio también nos
delimitará el tipo de costes a recopilar, ya que si
es una enfermedad aguda (y, además, de trata-
miento hospitalario) lo más importante será
recoger los costes médicos directos, mientras
que en enfermedades crónicas van a tener tam-
bién mucha importancia los costes directos no
médicos y los costes indirectos.
Identificación de los recursos a recoger
durante el desarrollo del ensayo clínico
Los recursos a recopilar deberían ser identi-
ficados en las etapas precoces del diseño del
protocolo del ECC, ya que es fundamental de-
terminar qué tipo de costes serán los más rele-
vantes y cuáles van a tener más peso en el
análisis final (20). En esta tarea, es de extrema
importancia la participación del equipo multi-
disciplinar creado ad hoc para esta actividad.
En esta fase será necesario centrarse en los
costes derivados del tratamiento y la evolución
de la enfermedad basal, intentando no incluir
costes que puedan deberse a comorbilidades
preexistentes en el paciente y que no tengan
relación directa con la enfermedad valorada o
costes secundarios a procesos que aparezcan
mientras se desarrolla el ECC, pero que no
están asociados con la patología basal estu-
diada (o la probabilidad de que estén relaciona-
dos sea muy baja) (por ej., en un ECC en el que
se evalúa una nueva medicación antiepiléptica,
los costes secundarios a una apendicitis aguda
225
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
no deberían incluirse en principio, ya que es
muy dudoso que la apendicitis pueda estar re-
lacionada con la medicación recibida y la epi-
lepsia en sí). Sin embargo, en caso de duda es
recomendable recoger todos los recursos y
luego evaluar en un análisis posterior si todos
están en relación con el tratamiento o la enfer-
medad a través de un panel de expertos.
Como ya se ha dicho, en esta actividad es
necesario centrarse en el consumo de recursos
de mayor cuantía (hospitalizaciones, TAC, reso-
nancias, etc.), e intentar no prestar demasiada
atención a los de menor cuantía.
En ocasiones, a priori puede ser difícil deter-
minar qué recursos van a ser los más relevantes.
En estos casos, será necesario revisar historias
clínicas de pacientes con la enfermedad diana
para conocer los recursos más empleados en su
tratamiento, consultar a un grupo de expertos
en el manejo de la enfermedad o efectuar un es-
tudio piloto para recabar esa información (21).
Cuantificación o medición de los recursos
consumidos
Muchos de los recursos que se van a consu-
mir a lo largo del ECC se recogen de forma ha-
bitual en el cuaderno de recogida de datos
(CRD) de cualquier ECC (efectos adversos y su
manejo, tratamientos administrados, días de
estancia hospitalaria, etc.), por lo que ya van a
estar disponibles. Sin embargo, en la mayoría
de las ocasiones es necesario recoger otro
tipo de recursos de manera suplementaria, bien
porque no se contempla su recogida en el pro-
tocolo del ECC, o bien porque no aparecen con
el suficiente detalle en el CRD.
Todos los recursos se van a recoger usando
las hojas de utilización de recursos (HUR), que
estarán incluidas en el CRD del estudio, a través
de la revisión de historias clínicas de los pacien-
226
tes o a través de la información recogida por el
propio paciente en los diarios.
La mejor opción es intentar recopilar datos
de recursos consumidos empleando dos fuen-
tes: a) las historias clínicas para aquellos recur-
sos médicos directos de gran trascendencia
para el resultado final de la evaluación econó-
mica (hospitalizaciones, pruebas complementa-
rias, analíticas, etc.), y b) los diarios para que los
pacientes apunten los recursos consumidos du-
rante el período entre las visitas (sobre todo,
aquellos costes que no se van a recoger en la
historia clínica, como visitas adicionales al mé-
dico de atención primaria, medicación OTC,
etc.), así como los costes directos no médicos y
los costes indirectos.
Si se emplea un diario, siempre habrá que
intentar hacer un pequeño estudio piloto para
estar seguros de que los pacientes entienden
todas la preguntas y tienen claro el tipo de re-
cursos que deben recoger, así como para pro-
bar la validez y factibilidad del diario en la
práctica médica diaria (22).
En la Tabla III se describen las principales
ventajas e inconvenientes de usar una u otra
estrategia para aglutinar los recursos consumi-
dos a lo largo del estudio.
Valoración de los recursos empleados a lo
largo del ensayo clínico
La asignación de costes a los recursos con-
sumidos es una tarea complicada y entraña im-
portantes retos. Esta labor se puede realizar a
través de la técnica de microcostes, o de una
manera más agregada a través de macrocostes.
Además, el valor unitario (coste) de cada re-
curso consumido se puede obtener de fuentes
internas o externas al propio ECC.
La técnica más exhaustiva para valorar el
coste de los recursos consumidos es el micro-
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla III. Métodos para recopilar datos de consumo de recursos en los
ensayos clínicos

Ventajas Inconvenientes
A través de la historia *D
 atos más precisos y de más *R  equiere del consentimiento
clínica calidad informado de los pacientes
*M
 ínimo consumo de tiempo *P  uede estar incompleta y no suelen
para los pacientes estar recogidos todos los recursos
* Ausencia de costes directos no
médicos y costes indirectos
*F  alta de estandarización entre los
diferentes centros participantes en el
ECC

A través de diarios *P  ermite llegar a un nivel de
de pacientes detalle importante
*P  uede proporcionar datos de
costes directos no médicos y
costes indirectos
* Ayuda a no olvidarse de
consumo de recursos en el
período inter-visitas
* Sesgo del recuerdo, de difícil manejo
* I ncumplimiento a la hora de rellenar el
diario
* Existencia de información falsa
*R  equiere consumo de tiempo y
esfuerzo por parte de los pacientes

coste, empleando el método del tiempo y mo-
vimiento (23). Este procedimiento se emplea
mayoritariamente para conocer el coste de re-
cursos que no suelen modificarse o que van a
depender de la gravedad de la patología (por
ej., el tiempo y dedicación de enfermeras y mé-
dicos a la hora de contabilizar los costes del
manejo de infartos agudos de miocardio con
diferente gravedad).
En la siguiente técnica denominada unidad
de coste, se aplica un coste a cada recurso con-
sumido por el paciente (24). Empleando esta
técnica, el coste de un infarto agudo de miocar-
dio se podría estimar con la suma de los costes
de la visita al servicio de urgencias, el coste de
la estancia en unidad de coronarias, el coste
de  las analíticas y pruebas complementarias
efectuadas, el coste de la medicación recibida y
otros costes médicos directos. A la hora de ob-
tener estos costes, habría que sacarlos de la
historia clínica del paciente.
La última técnica existente es el uso de los
costes agregados o macrocostes, la cual va a
estimar el coste global para cada evento. Con
esta técnica, el coste de un infarto agudo de
miocardio se obtendría del coste asignado al
grupo relacionado por el diagnóstico (GRD) de
esta patología, dato obtenido de un hospital o
bien del global de hospitales del país. Los GRD
constituyen un sistema de clasificación de pa-
cientes que permite relacionar los distintos
tipos de pacientes que padecen una enferme-
dad tratados en un hospital con el coste que
representa su asistencia.
Los GRD son fuentes agregadas de costes y
ofrecen un importe global del proceso, inclu-
yendo los días de estancia hospitalaria, las ana-
líticas y pruebas complementarias efectuadas,

227
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
la medicación administrada, los salarios de los
profesionales sanitarios, los gastos generales,
etc. (25). Todos los hospitales clasifican a sus
pacientes según la enfermedad que padecen y
las complicaciones posteriores en diferentes
GRD, los cuales están totalmente estandariza-
dos y son los mismos en todos los hospitales de
los países industrializados.
En la Tabla IV se detallan las principales ven-
tajas e inconvenientes de cada una de las técni-
cas existentes para conocer el coste de las
opciones en estudio en el ECC.
A la hora de obtener el valor del coste de
cada unidad de recursos consumida, la opción
más adecuada es hacerlo en cada centro parti-
cipante, de tal manera que se multiplique el

Tabla IV. Ventajas e inconvenientes de las técnicas existentes para
conocer el coste de las opciones terapéuticas estudiadas
en un ensayo clínico
Ventajas
Microcoste (tiempo *D  a unas estimaciones muy
y movimiento) precisas
*P  ermite detectar diferencias
según la gravedad de la patología fuerzo importante para recoger todos
* Útil para conocer los costes
asociados a diferentes vías de
administración de los
medicamentos
Unidad de coste * Produce estimaciones muy
precisas
* Va a permitir diferenciar costes
de pequeña cuantía entre las
opciones en estudio
Macrocostes (costes *E
 stimaciones que se pueden
agregados brutos) obtener de manera rápida y con
bajos costes
*E
 s suficiente y válido cuando se
esperan diferencias importantes
en los costes generados por las
alternativas en estudio
228
número de unidades consumidas (por ej., TAC
realizados) por el coste de cada uno en cada
centro y luego se agreguen en un valor final. Si
en un centro no se dispusiese de datos propios,
siempre se podrían aplicar los de un centro de
características similares.
Otra posibilidad consiste en sumar las uni-
dades de recursos consumidas en todos los
centros participantes en un país y después mul-
tiplicarlas por el coste de cada unidad, obtenido
de manera centralizada o bien a través de
bases  de datos de costes a escala nacional.
También es posible recurrir a listados oficiales
de datos de costes sanitarios del país si existen,
o a tarifas con las que los servicios regionales de
salud pagan a los proveedores privados.
Inconvenientes
*D
 ifícil prevenir una doble contabilidad
de costes
*P
 uede ser caro y necesitar tiempo y es-
los costes
*E
 n ocasiones, la información existente
es de baja calidad o no existe
*D
 ifícil de llevar a cabo si los datos de
costes individuales son diferentes y su
recogida exige un gran esfuerzo
*D
 ifícil asignar costes a los gastos
generales
*D
 ifícil detectar pequeñas diferencias en
coste entre las opciones en evaluación
*P
 uede no ser adecuado, si no se
recogen costes directos no médicos y
costes indirectos
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Como regla general, a la hora de asignar Diseño y elaboración de las hojas

costes a las unidades de recursos consumidos,
siempre que sea posible es mejor emplear pre-
cios del mercado y no tarifas que aportan los
organismos públicos o privados que actúan
como entes provisores. Sin embargo, en nues-
tro país no existen listados oficiales de costes
sanitarios, pero los servicios regionales de salud
de las Comunidades Autónomas (CC. AA.) pu-
blican regularmente en sus boletines oficiales
las tarifas de diferentes procesos y procedi-
mientos que van a facturar a los proveedores
privados de su C. A., pudiéndose emplear esta
fuente para obtener el valor de los costes de
distintos procesos y procedimientos acaecidos
a lo largo de un ECC.
de utilización de recursos a incorporar
en el cuaderno de recogida de datos
del ensayo clínico
Las hojas de utilización de recursos (HUR)
deben ser diseñadas por el equipo multidiscipli-
nar anteriormente citado, de tal manera que
sean sencillas de rellenar, no dupliquen infor-
mación que ya se recoge en el CRD e incluyan
información de todos los recursos relevantes
del manejo de la patología. En las Figuras II-V
se presentan algunos ejemplos de HUR
donde se observa que los recursos consumidos
se recogen de una manera sencilla.
Los recursos más importantes y que siem-
pre tienen que estar recogidos en la HUR son

ESTANCIA HOSPITALARIA
¿Ha sido ingresado el paciente en el hospital durante el estudio?
No ❏
Sí ❏ Número de veces .....................................
Por favor, describa a continuación los ingresos hospitalarios:
Lugar y causa Fechas de ingreso y de alta
del ingreso
Sitio ingreso 1 Fecha ingreso (dd/mmm/aaaa): — — - — — —- — — — —
……….…………………………. Fecha alta (dd/mmm/aaaa): — — - — — —- — — — —
Causa……............................….………………………………………………………
Sitio ingreso 2 Fecha ingreso (dd/mmm/aaaa): — — - — — —- — — — —
……….…………………………. Fecha alta (dd/mmm/aaaa): — — - — — —- — — — —
Causa.............................……….………………………………………………………
Sitio ingreso 3 Fecha ingreso (dd/mmm/aaaa): — — - — — —- — — — —
……….…………………………. Fecha alta (dd/mmm/aaaa): — — - — — —- — — — —
Causa.............................……….………………………………………………………

Figura II. Hoja de utilización de recursos que mide recursos relacionados con días de estancia hospitalaria

229
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales

CONSULTAS EXTERNAS
¿El paciente ha realizado alguna consulta externa a lo largo del estudio?
No ❏
Sí ❏
Por favor, indique con una cruz el tipo de consulta y el número de visitas:

Neurología ❏ Número de visitas:.....

Traumatología ❏ Número de visitas:.....
Medicina Interna ❏ Número de visitas:.....
Enfermedades Infecciosas ❏ Número de visitas:.....
Reumatología ❏ Número de visitas:.....
Dermatología ❏ Número de visitas:.....
Endocrinología ❏ Número de visitas:.....
Psiquiatría ❏ Número de visitas:.....
Cardiología ❏ Número de visitas:.....
Atención primaria (médico de cabecera) ❏ Número de visitas:.....
Enfermería ❏ Número de visitas:.....
Otro tipo de visita …………………………………….......……….. (especificar) ❏ Número de visitas:.....
Otro tipo de visita ………………………………….......………….. (especificar) ❏ Número de visitas:.....

Figura III. Hoja de utilización de recursos que recoge el consumo de recursos relacionados con las consultas externas

Analíticas Y PRUEBAS COMPLEMENTARIAS

¿Se ha realizado alguna analítica o prueba complementaria al paciente en el estudio?
No ❏
Sí ❏
Por favor, marque el tipo de prueba o analítica efectuada:

Hemograma ❏ Número de veces:.....

Bioquímica ❏ Número de veces:.....
Análisis de orina ❏ Número de veces:.....
Radiografía ❏ Número de veces:.....
TAC ❏ Número de veces:.....
Resonancia magnética ❏ Número de veces:.....
Arteriografía ❏ Número de veces:.....
Gammagrafía ❏ Número de veces:.....
Ecografía ❏ Número de veces:.....
Endoscopia ❏ Número de veces:.....
Hemocultivo ❏ Número de veces:.....
Otras pruebas …………………………………………….......……….. (especificar) ❏ Número de veces:.....
Otras pruebas ………………………………………….......………….. (especificar) ❏ Número de veces:.....

Figura IV. Hoja de utilización de recursos que cuantifica los recursos relacionados con la realización de analíticas y pruebas
complementarias

230
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

MEDICAMENTOS ADMINISTRADOS
¿Se ha administrado algún tipo de medicamento al paciente en el estudio?
No ❏
Sí ❏
Por favor, indique el principio activo, la posología y el número de días que lo ha tomado:

Principio activo Posología (dosis y veces al día) Nº de días

Figura V. Hoja de utilización de recursos que cuantifican el consumo de recursos relacionados con medicamentos adminis-
trados

aquéllos que van a generar costes directos mé-
dicos o costes sanitarios (medicación, analíticas,
pruebas complementarias, días de estancia hos-
pitalaria, visitas a servicios de urgencias, visitas
extra a especialistas o médicos de familia, ciru-
gías, procedimientos especiales –transfusiones,
hemodiálisis, etc.,– tratamiento de efectos ad-
versos, manejo de recaídas o recidivas, etc.).
La recogida de costes directos no médicos
o costes no sanitarios (transporte del paciente
al hospital o consultas externas, cuidados in-
formales, contratación de cuidadores o terce-
ras personas para realizar labores domésticas,
etc.) y de costes indirectos (pérdida de produc-
tividad por horas/días de baja laboral) será
necesaria si se están evaluando alternativas
terapéuticas dirigidas a patologías crónicas, de
larga evolución y que van a producir discapaci-
dad importante o absentismo laboral frecuente
en los pacientes (26).
Cuando el período inter-visitas vaya a ser
largo (mayor de 2-3 meses), y es posible que el
paciente pueda utilizar recursos adicionales a
los contemplados en la HUR, es conveniente
elaborar diarios para que los pacientes anoten
todos los recursos consumidos en los períodos
entre las visitas, de tal manera que ayude al in-
vestigador a poder recopilar todos los recursos
relevantes consumidos a lo largo del ECC.
Antes de empezar el ECC, sería muy desea-
ble realizar un pequeño estudio piloto con los
investigadores y un grupo de pacientes, con el
fin de poder verificar que la HUR y el diario (si lo
hubiera) son de fácil comprensión y cumpli-
mentación.
Por otra parte, es muy conveniente redactar
unas recomendaciones para rellenar la HUR y el
diario, de tal manera que ayuden a los investi-
gadores y a los pacientes en este cometido.
Además, la HUR y el diario deberían ser presen-

231
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
tados y explicados en detalle en la reunión de
inicio del ECC donde estarán presentes todos
los investigadores y monitores del estudio, de
tal manera que se puedan disipar dudas sobre
su contenido y la recogida de la información.
Una vez puesto en marcha el ECC, el moni-
tor del estudio debería revisar si la información
incorporada a la HUR es correcta y asegurarse
de que la fuente de verificación de los datos es
idónea y de calidad. Si se detectasen datos no
recogidos, es el momento de intentar conse-
guirlos con el fin de tratar de minimizar al
máximo el volumen de datos perdidos.
Análisis y presentación de los resultados
de la evaluación económica desarrollada
a través del ensayo clínico
A la hora de analizar los resultados de la
evaluación económica, va a ser diferente si ésta
es una minimización de costes o si se trata de
un análisis coste-efectividad o coste-utilidad.
Si la evaluación económica efectuada es un
análisis de minimización de costes, dado que se
ha demostrado que los resultados de las opcio-
nes en estudio son similares o equivalentes
(para lo que hace falta que el ECC efectuado
haya sido de equivalencia o de no inferioridad),
solamente se van a analizar los costes de todas
las alternativas comparadas en el ECC, sin tener
en cuenta para nada los resultados clínicos ob-
tenidos. En este caso, se compara la diferencia
encontrada en los costes generados por las di-
ferentes opciones terapéuticas evaluadas en el
ECC, siendo el mejor parámetro la diferencia de
las medias de los costes. Otros parámetros,
tales como la mediana puede ser útil a la hora
de describir los datos, pero no proporcionan in-
formación sobre el coste total en el que se incu-
232
rrirá al tratar a todos los pacientes, ni el coste
que se podrá ahorrar al tratar a los pacientes
con una terapia en estudio frente a otra y, por
lo tanto, no se debe emplear para analizar los
costes en una evaluación económica incorpo-
rada a un ECC (27-28). De hecho, en una re-
ciente revisión realizada con evaluaciones
económicas efectuadas en el seno de un ECC,
se comprobó que en el 84% de todas ellas se
había empleado la media de los costes cuando
se efectuó el análisis de costes (29).
De manera adicional, a la hora de analizar el
coste incremental entre los grupos en estudio y
evaluar si las diferencias encontradas en costes
son estadísticamente significativas o no, va a
ser necesario aplicar pruebas estadísticas clási-
cas para variables cuantitativas. Cuando se
piense que las distribuciones de los costes si-
guen una distribución normal (si el tamaño
muestral es amplio o si las muestras son de si-
milar tamaño y con parecidos sesgos), la prueba
t de Student o el análisis de la varianza (ANOVA)
son las pruebas estadísticas más empleadas.
Hay autores que no son partidarios de em-
plear estas pruebas paramétricas, ya que en
muchas ocasiones los datos de costes no siguen
el patrón de normalidad, debido a sesgos o kur-
tosis que violan la asunción de normalidad. En
estas situaciones se emplean técnicas no para-
métricas como la prueba U de Mann-Whitney o
la prueba de Kruskal-Wallis (aunque estas prue-
bas no nos dicen nada en cuanto a la diferencia
de las medias de los costes de los grupos en
comparación) o bien se realiza una transforma-
ción logarítmica de los costes, de tal manera
que así se solucione el problema de no seguir el
patrón de normalidad. Otra manera de analizar
los datos de costes si no se quieren emplear
técnicas paramétricas es comparar las medias
de los costes utilizando la técnica del bootstrap

paramétrico, ya que ésta permite olvidarse de
la normalidad o no de los datos de coste, por lo
que cada vez se recomienda más su aplica-
ción (30).
Hay ocasiones en las que es conveniente
emplear análisis multivariante a la hora de ana-
lizar los datos de coste en el seno de un ECC,
especialmente cuando los pacientes de los dis-
tintos grupos en estudio difieren de manera
importante en las características basales. Los
análisis multivariantes además van a permitir
explicar la variación de los datos de costes entre
los grupos debido a diferentes factores, e incre-
mentarán el poder estadístico a la hora de de-
mostrar diferencias entre los datos de costes
de  los grupos en comparación (31). Por otra
parte, van a facilitar el análisis de subgrupos de
pacientes (por ej., los de mayor y los de menor
gravedad, diferentes países/centros, etc.) (32).
Cuando aparecen datos de costes con se-
guimientos incompletos (censored data), es ne-
cesario aplicar técnicas especiales para incluir
estos datos en el análisis final de costes, ya que
metodológicamente no es correcto obviarlos y
sólo incluir los datos completos, ni meter en el
mismo análisis los datos de los costes comple-
tos y los incompletos sin más, ya que los resul-
tados en ambos casos no van a ser exactos y
van a generar sesgos (33,34). La técnica esta-
dística más recomendada para manejar los
datos de costes incompletos es el uso del análi-
sis de regresión (35).
En relación con los datos perdidos (missing
data), tampoco es correcto incluir en el análisis
sólo aquellos casos con información completa
(donde no se ha perdido ningún dato), ya que la
muestra final no sería representativa de la po-
blación incluida en el ECC, sobre todo si el por-
centaje de datos perdidos es elevado. Por esa
razón, es necesario efectuar una imputación de
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
los datos perdidos existiendo diferentes méto-
dos para hacerlo, debiendo escoger el más idó-
neo según la asunción efectuada sobre los datos
perdidos y la importancia de mantener la varia-
bilidad en el coste final estimado (36,37). Los
métodos existentes incluyen la extrapolación
lineal más allá del tiempo observado (last obser-
vation carried forward –LOCF– y basal observa-
tion carried forward –BOCF–), la sustitución del
valor perdido por el valor medio de pacientes
similares o de la serie de pacientes, aproxima-
ción a través del análisis de regresión, imputa-
ción múltiple y los modelos mixtos para medidas
repetidas, siendo muchos los autores que reco-
miendan rutinariamente emplear la imputación
múltiple y los modelos mixtos (38,39).
En el caso de que la evaluación económica
efectuada sea del tipo coste-efectividad o
coste-utilidad, los resultados se van a analizar a
través del cálculo del cociente coste/efectividad
incremental (CCEI) (y su intervalo de confianza)
y del beneficio neto incremental.
El cálculo del cociente coste/efectividad in-
cremental (CCEI) proporciona un valor puntual
en el plano coste-efectividad, el cual está so-
metido a incertidumbre relacionada con la me-
todología utilizada para obtener los costes y
efectos de los tratamientos comparados y con
las variaciones muestrales. En consecuencia,
para poder determinar la significación estadís-
tica y el grado de confianza del CCEI obtenido,
es necesario establecer cuantitativamente el
nivel de incertidumbre del resultado y, por
tanto, calcular su intervalo de confianza al 95%
(IC 95%) (40).
Sin embargo, el cálculo del IC 95% del CCEI
no está exento de dificultades, debidas al hecho
de que tanto el numerador (CA-CB
el denominador (EA-EB -
lores incrementales sometidos a error o incerti-
233
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales

treo simple aleatorio con reemplazamiento.

– – –
variables aleatorias, cada una de las cuales puede Calcular C*T y E*T, las réplicas bootstrap de CT
–
ser expresada como un IC 95% en torno a las di- y ET.
ferencias de los tratamientos comparados. Por 2. Extraer una muestra de nC observaciones
- del grupo de control mediante muestreo
ran una distribución normal (como sucede en el simple aleatorio con reemplazamiento. Cal-
– – –
caso de muestras grandes), si el denominador cular C *C y E *C, las réplicas bootstrap de C C
–
y EC.
3. Calcular la réplica bootstrap de R̂*b:
Cauchy con colas muy pronunciadas, aunque – –
C*T – C*C
este punto es objeto de controversia (41). R̂ b = – –
*

Dicho de otra manera, los datos disconti- E*T – E*C

nuos (aleatorios) de costes y efectos impiden 4. Repetir los pasos 1-3 un gran número de
definir el error estándar y la distribución exacta veces (B) y obtener réplicas bootstrap inde-
- pendientes: R̂*1, R̂*2, .... , R̂*b. La estimación
car diferentes soluciones matemáticas que bootstrap de R̂ y su varianza son simple-
permitan calcular el IC 95% del CCEI (42). Entre mente la media y la varianza de B réplicas
estas soluciones, las más conocidas son los bootstrap:
cuasi intervalos de confianza (o método Box),
la expansión de series de Taylor (o método
Delta), las elipses de confianza, el método de
Fieller, y el remuestreo repetitivo (bootstrap)
no paramétrico (43). En el momento actual, el
método más empleado es la técnica del re-
muestreo repetitivo (bootstrap) no paramé-
trico, por lo que será la única a describir en A partir de este resultado y utilizando un
detalle. método estándar normal (asumiendo que R̂ se
El método bootstrap es una técnica no para- distribuye normalmente), podemos construir
métrica y consiste en un muestreo repetitivo que un intervalo de confianza simétrico:
no impone ninguna asunción sobre la distribu-
ción del estimador del CCEI (R̂). A partir de los
resultados en dos grupos de pacientes (trata-
miento y control), se toman distintas muestras al donde (Z1-α/2) es el valor crítico de la distri-
azar (repitiendo el muestreo entre 1.000-2.000
veces) generando una distribución del CCEI con Dado que el CCEI presenta problemas, básica-
un IC 95% para cada grupo (44,45). mente el hecho de un complicado manejo del
Los cuatro pasos que se deben seguir para error estándar y la dificultad a la hora de interpre-
obtener réplicas de (R̂) son los siguientes: tar los resultados (ya que si su valor es negativo,
1. Extraer una muestra de nT observaciones es imposible saber si la nueva alternativa terapéu-
del grupo de tratamiento mediante mues- tica produce mejores resultados y costes más

234

bajos –opción dominante–, o bien es al contrario
y lo que produce son peores resultados con costes
más elevados –opción dominada–), en los últimos
años se utiliza cada vez más otra forma comple-
mentaria de analizar los resultados de la evalua-
ción económica, el cálculo del beneficio neto
incremental (BNI) del nuevo tratamiento frente al
control. Como ya se ha comentado en el capítulo
de este libro destinado al análisis de los resulta-
dos de las evaluaciones económicas, el BNI puede
expresarse como beneficio neto sanitario y como
beneficio neto monetario (46).
El valor medio del beneficio neto sanitario
(BNS) se obtiene de la siguiente manera:
obtenidos con la nueva opción terapéutica
costes entre la nueva opción y el comparador y
por una unidad de efectividad extra.
De esta manera, la nueva alternativa tera-
calculándose el IC 95% de la manera siguiente:
siendo (S2 dos obtenidos y los recursos consumidos du-
(S )
2
2 ) la
n) es el tamaño de la
El beneficio neto monetario (BNM) es otra
medida de la eficiencia de un tratamiento, que
se obtiene aplicando la siguiente fórmula:
   
se entiende que la nueva opción terapéutica es
coste-efectiva frente al comparador.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Una vez calculado el BNM, se obtiene la
curva de aceptabilidad de ser coste-efectivo
que nos va a permitir conocer la probabilidad
de que la nueva opción terapéutica sea coste-
efectiva cuando se modifica el valor de lambda
adicional de efectividad), lo mismo que se hace
en los modelos analíticos de decisión, tal y
como se ha descrito con detalle en el capítulo
del libro destinado a tratar este tema.
Aunque no se realiza de manera rutinaria, a
la hora de analizar la evaluación económica pa-
reja a un ECC es posible efectuar análisis por
subgrupos de pacientes, especialmente en
aquéllos en los que los resultados en salud ob-
tenidos son mejores, lo que va a permitir dispo-
ner de datos de coste-efectividad en estas
subpoblaciones de pacientes. Solamente se van
a poder efectuar estos análisis en subgrupos de
pacientes cuando se haya especificado con an-
telación su realización en la sección del proto-
colo del ECC destinado a explicar la evaluación
económica en marcha. El hecho de efectuarla a
posteriori, cuando ya ha finalizado el ECC, me-
todológicamente es incorrecto y, por lo tanto,
no debería realizarse.
Habitualmente, además de analizar la eva-
luación económica incorporada al ECC (análisis
intra-ensayo), se suelen extrapolar los resulta-
rante el ECC a más largo plazo (a veces, durante
toda la vida del paciente), lo que se ha denomi-
nado como fase de la evaluación económica
extra-ensayo. Para realizar esta extrapolación
de resultados y costes más allá del período de
duración del ECC, se utilizan los modelos analí-
ticos de decisión, cuya metodología ya ha sido
revisada en detalle en el capítulo dedicado a los
modelos.
Esta extrapolación temporal de los resulta-
dos nos va a permitir disponer de datos más allá
235
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
del tiempo de duración del ECC. Además, nos
permite trasladar resultados intermedios (que
muchas veces son las variables de eficacia
valoradas en los ECC) a resultados finales de
morbimortalidad, lo cual es clave para los
profesionales sanitarios y otros decisores a la
hora de emplear los resultados de la evalua-
ción económica en la toma de decisiones en
política de medicamentos y tecnologías sani-
tarias.
Para poder extrapolar los resultados clíni-
cos, básicamente la supervivencia de los pa-
cientes y la aparición de eventos, se pueden
emplear distintas aproximaciones (47-49):
a) uso de modelos paramétricos de superviven-
cia; b) uso de modelos de simulación; c) empleo
de datos de la tabla de vida de diferentes cate-
gorías de pacientes, y d) uso de la opinión de
paneles de expertos y paneles de consenso.
Evaluación de la calidad de una evaluación
económica incluida en un ensayo
clínico
Cada vez se realizan más evaluaciones eco-
nómicas incorporadas a ensayos clínicos. De
hecho, se ha comprobado que en las dos últi-
mas décadas aproximadamente el 30% de las
evaluaciones económicas publicadas en la base
de datos de estudios económicos del National
Health Service británico son evaluaciones eco-
nómicas efectuadas en el seno de un ECC (50).
Sin embargo, cuando se ha revisado la calidad
metodológica de las evaluaciones económicas
incorporadas en un ECC, todavía hay varias
áreas donde se puede mejorar de manera im-
portante (51).
A la hora de valorar si la evaluación econó-
mica incorporada a un ECC ha seguido los prin-
236
cipios metodológicos correctos y ha sido
elaborada y realizada con el rigor científico
adecuado, se ha diseñado una lista-guía que
ayudará a cualquier lector, investigador, eva-
luador o decisor a poder conocer la rigurosidad
y calidad de la evaluación económica efectuada
en un ECC (Tabla V).
De manera adicional, es muy importante
comunicar de la forma más adecuada los resul-
tados obtenidos, aspecto clave para un correcto
entendimiento y una correcta interpretación de
los mismos. En la Tabla VI se detallan los ele-
mentos que deberían estar presentes en la no-
tificación de los resultados de una evaluación
económica realizada pareja a un ECC.
Con el fin de lograr que los resultados de la
evaluación económica incorporada a un ECC
sean relevantes para los decisores en la toma
de decisión, es deseable que el ECC presente
unos atributos y características en su diseño,
tales como (52-54):
a) Incluir como comparador a la opción
terapéutica más coste-efectiva de todas
las existentes en el mercado
Una evaluación económica incluida en un
ECC puede demostrar que la nueva alternativa
es coste-efectiva frente al comparador del ECC,
pero esto no significa que haya probado ser
coste-efectiva frente a otros potenciales com-
paradores existentes en el mercado.
Una manera de solventar este problema es
incorporar como comparador en el ECC a una
opción terapéutica que tenga evidencias que
demuestren que es una intervención coste-
efectiva frente al resto de comparadores posi-
bles. De esta manera, si la nueva alternativa en
estudio demostrase una mayor eficiencia que
este comparador, se podría concluir que ésta va
a ser la opción más coste-efectiva de todas las
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla V. Lista-guía para valorar la calidad de evaluaciones económicas
efectuadas en el seno de un ensayo clínico o un diseño
observacional prospectivo

Diseño del estudio

* ¿Se ha definido una hipótesis económica y su relevancia para la toma de decisiones? ¿Se justifica la
realización de la evaluación económica y se define claramente su objetivo?
* ¿Se describe con detalle la perspectiva escogida para el análisis?
* ¿Es el comparador elegido una alternativa relevante en la práctica médica habitual donde se realiza el
ensayo?
* ¿Se ha incluido en el protocolo del estudio una sección donde se describe en detalle el plan económico
a realizar y cómo se van a analizar los resultados de la evaluación económica? ¿Se ha incluido una hoja
de utilización de recursos en el cuaderno de recogida de datos?
* ¿Se detalla el tipo de evaluación económica que se va a realizar, y se justifica su elección sobre la base
de la hipótesis y objetivo a contestar?
* ¿Se ha efectuado una predeterminación del tamaño muestral necesario para que la evaluación
económica tenga suficiente poder estadístico y sea capaz de detectar diferencias económicamente
significativas?
* Si el tamaño muestral se ha calculado en función del objetivo primario del ECC (eficacia o seguridad),
¿se detalla el poder estadístico del ECC para detectar diferencias económicas, si las hubiere?
Evaluación de los costes
* ¿Se han incluido todos los costes directos relevantes para el análisis?
* ¿Se han contabilizado las unidades consumidas de cada recurso, acorde a la perspectiva elegida?
* ¿Se especifica el precio de cada unidad de recursos empleada, la fuente, si se ha elegido un coste o una
tarifa, y si éstos representan el precio actual del mercado?
* ¿Se han tenido en cuenta los costes directos no médicos y los costes indirectos? ¿Se detalla la manera
de medirlos y su posible relevancia en el análisis?
* ¿Se tienen en cuenta los costes derivados del protocolo en sí, y se discute la manera de obviarlos, así
como la metodología a emplear para intentar obtener los costes en la práctica médica diaria?
Evaluación de los resultados en salud
* ¿Se especifica claramente cuáles son las variables de eficacia evaluadas en el análisis? ¿Son medidas
finales? ¿Se presentan de manera desagregada? En los diseños observacionales, ¿se han controlado los
posibles sesgos y factores de confusión?
* ¿Son éstas las más adecuadas acorde a la enfermedad diana estudiada y la población incluida en el es-
tudio (años de vida ganados, vidas salvadas, años de vida ajustados por calidad, muertes evitadas,
etc.?
* ¿Se emplea la metodología más adecuada para su medición y valoración?
* ¿Se mide la utilidad o preferencia de los pacientes? ¿Se ha empleado la metodología más adecuada para
este propósito? ¿Se razona la elección del instrumento empleado?
* ¿Se ha incluido un resumen de los recursos consumidos, costes y resultados obtenidos en forma de tabla
(donde se aporte el valor medio y su IC) con todas las alternativas en evaluación?
Análisis e interpretación de los resultados
* ¿Se ha realizado un correcto análisis de los costes de las alternativas en estudio? ¿Se aportan datos de
las pruebas estadísticas empleadas? ¿Son las más apropiadas? ¿Se ha efectuado un análisis por intención

237
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales


Tabla V. Continuación

de tratar? ¿Se han valorado los costes y resultados durante un período de tiempo similar?
* ¿Se utiliza el tipo de evaluación económica más idónea acorde a los resultados obtenidos y los costes
generados?
* ¿Se ha aplicado un ajuste temporal a los costes y resultados si el horizonte temporal ha sido mayor a un
año?
* ¿Se ha calculado el cociente coste/efectividad incremental (CCEI) (o coste/utilidad incremental) a la hora
de analizar los resultados? ¿Se notifica su intervalo de confianza al 95%? ¿Se ha notificado el beneficio
neto sanitario? ¿Se han realizado análisis en determinados subgrupos de pacientes?
* ¿Se notifica cómo se ha manejado el grado de incertidumbre de los resultados? ¿Se ha efectuado un
análisis de sensibilidad? ¿Se ha realizado una simulación del CCEI a través de la técnica de remuestreo
(boostrapping)? ¿Se ha efectuado una representación de los resultados en el plano coste-efectividad?
* ¿Se notifica la cantidad de datos perdidos (missing data)? ¿Se ha especificado cómo se van a tratar y qué
técnicas se van a emplear (imputación, etc.)?
* ¿Se ha efectuado un análisis extrapolando los resultados a horizontes temporales mayores que la dura-
ción del ECC? ¿Se describen las características y peculiaridades del modelo empleado?
* En un ensayo multipaís, ¿se comunica cómo se han integrado los costes y resultados provenientes de
los distintos países?
* ¿Se han interpretado los resultados obtenidos? ¿Se considera que la opción en evaluación es coste-
efectiva? ¿Se aportan razones para ello? ¿Se notifica la curva de aceptabilidad de ser coste-efectiva
según la disponibilidad a pagar por conseguir resultados adicionales?
* ¿Se informa sobre quién ha realizado el ensayo clínico y la evaluación económica? ¿Son independientes
los autores del financiador del estudio? ¿Es explícito el contrato entre ambas partes?
Discusión de los resultados y conclusiones
* ¿Son válidos los resultados obtenidos y contestan las preguntas y objetivos de la evaluación económica?
* ¿Son generalizables los resultados a la práctica clínica habitual del entorno sanitario donde se ha efec-
tuado el análisis? ¿Son extrapolables a otros grupos poblacionales o a otros entornos sanitarios?
* ¿Están justificadas las conclusiones? ¿Son las más adecuadas acorde a los resultados obtenidos?
* ¿Se discuten las limitaciones del análisis y la relevancia de las conclusiones extraídas para la toma de
decisiones?

existentes en el mercado una vez haya sido co-
mercializada y, por lo tanto, debería ser de
elección.
b) Valorar los resultados obtenidos en
forma de años de vida ajustados por
calidad o años de vida ganados
Si se emplean variables intermedias para
evaluar los resultados en salud (por ej., días li-
bres de enfermedad, porcentaje de pacientes
curados, número de eventos evitados, etc.),
dado que no se han establecido valores umbra-
les de disponibilidad a pagar por evitar cada
uno de ellos, el valor del cociente coste/efecti-
vidad incremental (CCEI) va a ser difícil de inter-
pretar y de utilizar en la toma de decisiones.
c) Incluir en el ECC una muestra
representativa de la población de
pacientes que va a emplear la nueva
alternativa una vez esté en el mercado
Si solamente se incluye en el ECC una mues-
tra de la población (por ej., los que presentan
un mayor riesgo de sufrir una complicación), el

238
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla VI. Comunicación de los resultados de una evaluación económica
realizada en un ensayo clínico: elementos que deberían ser
incorporados

Datos relacionados con el ensayo clínico

— Descripción general con las características más importantes: países participantes, centros implicados,
criterios de inclusión, alternativas terapéuticas en estudio, horizonte temporal, etc.
— Resultados clínicos encontrados con relevancia clínica y significación estadística
Datos económicos evaluados
— Control de los costes por protocolo
— Tipos de costes valorados
— Instrumento empleado en el cálculo de las utilidades sociales
— Horizonte temporal de la recogida de costes
— Cantidad de datos perdidos y datos con diferentes tiempos de seguimiento
Métodos analíticos
— Recogida y cálculo de los costes y resultados obtenidos en el ensayo
— Cálculo del cociente coste/efectividad incremental y su intervalo de confianza
— Métodos para manejar los datos perdidos y los datos con diferentes seguimientos
— Pruebas estadísticas empleadas para comparar los recursos consumidos, costes y resultados
obtenidos entre las alternativas en estudio
— Métodos y asunciones empleados para proyectar los costes y resultados a más largo plazo, más allá
del horizonte temporal del ensayo
— Desviaciones habidas acorde al plan de análisis preespecificado y justificación de los cambios
sucedidos en los análisis realizados
Resultados obtenidos
— Notificar el consumo de recursos (número de unidades consumidas) y el coste de cada una de manera
desagregada para cada opción en estudio, junto a la desviación típica
— Comunicar los resultados obtenidos (años de vida ganados, años de vida ajustados por calidad,
eventos evitados, etc.) de todas las alternativas evaluadas, junto a la desviación típica
— Informar del cociente coste/efectividad incremental durante el período intra-ensayo y durante las
proyecciones a más largo plazo, conjuntamente con el intervalo de confianza al 95%.
— Exponer los gráficos generados a la hora de revelar los resultados y manejar la incertidumbre de los
mismos (nube de puntos en el plano coste-efectividad y curva de aceptabilidad)
— Difundir la media y el error estándar de los costes y resultados incrementales de las alternativas en
estudio, con el fin de facilitar la síntesis de diferentes evaluaciones económicas publicadas

grado de coste-efectividad obtenido sólo se La mejor manera de solucionar este posible

podrá aplicar a esta subpoblación de pacientes,
pero no se podrá extender al global de pacien-
tes, ya que es posible que en una población de
menos riesgo la nueva alternativa en estudio no
sea ya coste-efectiva.
problema es que la muestra que se incluya
en el ECC incorpore a todo tipo de pacientes,
tanto los de mayor riesgo como al resto. Otra
solución podría ser estratificar a la población
acorde al riesgo de que se produzca un evento

239
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
(por ej., alto, medio, bajo) y luego calcular los
CCEI en cada subgrupo de población. El pro-
blema de esta propuesta es que requiere un
mayor tamaño muestral.
d) Adoptar un período de seguimiento del
ECC que sea suficientemente largo
Es necesario que los ECC tengan una dura-
ción lo suficientemente larga como para que se
puedan producir los resultados clínicos de las
opciones en estudio (datos de morbimortalidad
e incluso datos de mejoría de calidad de vida), y
para que se puedan recoger de una manera fia-
ble los recursos consumidos de las alternativas
en evaluación.
En patologías crónicas, donde el tratamiento
se va a administrar de manera crónica (y, mu-
chas veces, de por vida) por muy larga que sea la
duración del ECC, la evaluación económica efec-
tuada intra-ensayo debería ser completada con
otra con un horizonte temporal más extenso (5,
10, 15 años o toda la vida) a través de modelos,
como ya se ha señalado anteriormente.
e) Incorporar al ECC un número adecuado
de pacientes para que éste tenga
suficiente poder estadístico
Es deseable que el ECC tenga el suficiente
poder para demostrar ventajas económicas
entre las opciones en estudio, de tal manera
que los valores del intervalo de confianza del
CCEI y del beneficio neto sanitario permitan
tomar decisiones acertadas y fiables a los deci-
sores y a las autoridades sanitarias.
Por este motivo, es importante que cuando
la evaluación económica sea un objetivo secun-
dario del ECC (dado que el cálculo del tamaño
muestral se habrá hecho con las variables del
objetivo primario), se calcule a priori el poder
estadístico del ECC para saber si vamos a ser
240
capaces de detectar diferencias económicas, si
realmente existieran.
f) Recoger los recursos más importantes
consumidos a lo largo del ECC
En la hoja de utilización de recursos consumi-
dos habrá que recoger todos los recursos que se
piense serán importantes para realizar la evalua-
ción económica, así como para poder demostrar
diferencias en costes entre las alternativas en
evaluación, poniendo más esfuerzo en aquéllos
que sean de una cuantía importante.
g) Intentar evitar al máximo los costes
por protocolo
Cuando se analizan los recursos consumi-
dos por las alternativas a lo largo del ECC y se
generan los costes correspondientes, es nece-
sario intentar no incluir los que no se van a
producir en la práctica médica real (analíticas
y pruebas complementarias con relativa asi-
duidad, visitas repetidas, etc.), ya que pueden
falsear los datos y generar un CCEI que no es
real y, por lo tanto, no será de utilidad para
tomar decisiones en condiciones de uso habi-
tuales.
h) Recoger suficientes datos de consumo
de recursos para facilitar la transferencia
y adaptación de los resultados de la
evaluación económica de un medio a otro
Con el fin de que los datos obtenidos en la
evaluación económica intra-ensayo se puedan
generalizar a todos los países participantes, e
incluso a aquéllos que no han participado, es ne-
cesario recoger el volumen de recursos consu-
midos en forma del número de unidades
consumidas, de tal manera que luego en cada
país se pueda multiplicar el número de unidades
consumidas por el coste unitario de cada una de

ellas y se pueda obtener el coste global gene-
rado por cada alternativa en estudio.
Cuando se piense que las características de
los pacientes de distintos países pudieran ser
diferentes, lo mismo que el patrón de manejo
de las patologías en cada país, será necesario
efectuar ajustes mediante técnicas multiva-
riantes.
Incorporación de evaluaciones
económicas en diseños
observacionales: peculiaridades
El uso de diseños observacionales para
efectuar evaluaciones económicas es una me-
todología poco empleada hasta ahora, básica-
mente debido a la baja validez interna y el
difícil control de sesgos y factores de confusión
de estos estudios, lo que hace que la comuni-
dad científica considere que los resultados en
salud obtenidos con estos diseños sean de una
credibilidad y validez no muy elevada, cuando
se compara con los ECC (aunque presentan
una elevada validez externa y generabilidad de
los resultados)(55). Sin embrago, existen técni-
cas estadísticas que van a permitir mejorar su
validez interna y la comparabilidad de los gru-
pos en estudio (56,57), lo que va a facilitar su
empleo para realizar evaluaciones económicas
en el futuro.
A la hora de incorporar una evaluación eco-
nómica en un diseño observacional, existen dos
posibilidades: a) incluir el estudio económico
en el seno de un estudio de cohortes prospec-
tivo (58), y b) realizar la evaluación económica
pareja a un estudio de cohortes retrospectivo
empleando una base de datos (59,60).
En la Tabla VII se detallan y comparan los
diferentes diseños existentes con seguimiento
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
de grupos de pacientes para efectuar una eva-
luación económica, especificando las ventajas
e inconvenientes de cada uno de ellos.
Todo lo tratado y especificado en este capí-
tulo en relación a la incorporación de evaluacio-
nes económicas en ECC es aplicable a la
inclusión de estudios económicos en diseños
observacionales prospectivos (estudios de co-
hortes). Lo único que es diferente, y en lo que
hay que poner un gran esfuerzo cuando se vaya
a emplear un diseño observacional para realizar
una evaluación económica, es que hay que ase-
gurarse de que la metodología seguida en el
estudio observacional sea válida y que el estu-
dio se haya realizado con rigor científico y si-
guiendo los más altos estándares de calidad, de
tal manera que los resultados en salud obteni-
dos sean válidos, fiables y creíbles.
A la hora de diseñar, realizar y analizar este
tipo de estudios es necesario seguir unas reco-
mendaciones con el fin de que los resultados
obtenidos sean precisos y presenten una ade-
cuada validez interna, tales como: a) es crucial
especificar claramente el objetivo del estudio y
éste debe disponer de una hipótesis; b) los es-
tudios deberán estar diseñados para intentar
extraer relaciones de causalidad, cuando sea
posible; c) es necesario que los grupos que van
a ser valorados estén bien definidos, así como
los resultados en salud y el tipo de costes que se
van a recoger a lo largo del desarrollo del estu-
dio; d) hay que intentar identificar los posibles
factores de confusión del estudio, así como los
posibles sesgos que pudieran darse (indicación,
selección, etc.), e intentar evitarlos o minimi-
zarlos al máximo; e) siempre será necesario es-
pecificar las técnicas estadísticas que se van a
emplear en el análisis de los datos y el manejo
de los posibles sesgos del estudio y siempre
habrá que efectuar una predeterminación del
241
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales


Tabla VII. Ventajas e inconvenientes de los diferentes diseños existentes
con seguimiento de pacientes para efectuar evaluaciones
económicas

Diseños Ensayos clínicos Ensayos clínicos

observacionales pragmáticos exploratorios (piggyback)
Contexto Estudios de cohortes ECC en condiciones de ECC donde se busca evaluar
uso rutinario del mundo la eficacia y seguridad
real
Diseño Prospectivos o Prospectivo Prospectivo intervencionista
retrospectivos intervencionista
Validez Baja interna, elevada Media interna, elevada Elevada interna, baja externa
externa externa
Objetivo Efectividad, seguridad Efectividad, seguridad, Eficacia, seguridad
primario eficiencia, QoL
Población Grupos de pacientes Cualquier paciente Pacientes seleccionados para
incluida tratados con una opción susceptible de recibir la demostrar eficacia y
terapéutica, donde el opción terapéutica en seguridad de la nueva opción
clínico ha elegido el estudio en la práctica terapéutica en estudio
tratamiento médica diaria
Comparador El más empleado en el El más empleado en la El más eficaz o placebo
mundo real práctica médica rutinaria
Criterios Laxos (similar a lo que Laxos (similar a lo que Estrictos y restrictivos
de inclusión ocurre en el mundo real) ocurre en el mundo real) (selección de los pacientes
para demostrar una mayor
eficacia y/o seguridad)

cálculo muestral necesario para demostrar la
hipótesis del estudio, y f) el estudio deberá
estar recopilado en registros públicos existen-
tes sobre estudios clínicos antes de su realiza-
ción, lo que va a incrementar la credibilidad y
relevancia de sus resultados entre los deciso-
res sanitarios. El uso de listas-guías existentes
para valorar críticamente la calidad de un es-
tudio observacional realizado pueden ser de
gran utilidad en este cometido (61).
Cuando la evaluación económica se efectúa
a través de la revisión de una base de datos ya
existente, es necesario seguir unos pasos en su
realización con el fin de que los resultados que
se obtengan sean válidos, creíbles y preci-
sos (62). El problema a la hora de emplear la
información existente en la base de datos para
elaborar una evaluación económica es que, ha-
bitualmente, estas bases de datos fueron crea-
das con fines administrativos (no para efectuar
estudios clínicos u otro tipo de análisis), por lo
que hay información que falta, y de la que está
presente raramente se ha validado su calidad.
Por estos motivos, hay que estar seguros de
que los datos que se extraigan de la base de
datos (tanto los datos de consumo de recursos,
como los de resultados en salud obtenidos por
la opciones en estudio) son de calidad y váli-
dos (63-65). En la Tabla VIII se detallan las pre-
guntas que hay que hacerse cuando se vaya a
emplear una base de datos para efectuar una
evaluación económica.

242
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla VIII. Lista-guía para valorar la calidad metodológica de evaluaciones
económicas realizadas a través de la revisión de una base de
datos existente

* ¿Se describe el contenido de la base de datos y se discute su pertinencia para realizar la evaluación
económica?
* ¿Se ha verificado de alguna manera la fiabilidad y validez de la información contenida en la base de
datos?
* ¿Se detalla la información que se va a extraer de la base de datos?
— la enfermedad diana
— la población de pacientes evaluados
— las opciones terapéuticas valoradas que van a ser comparadas
— los recursos sanitarios y costes que se van a recopilar
— los resultados en salud que se van a valorar
* ¿Se especifica cómo se han identificado a los pacientes incluidos en la evaluación económica y se deta-
llan los criterios de inclusión/exclusión seguidos en la selección?
* ¿Se notifica el horizonte temporal de la evaluación económica y la perspectiva escogida?
* ¿Se ha definido claramente cómo se van a evaluar los resultados en salud obtenidos (AVG, eventos evitados,
porcentaje de pacientes curados, proporción de pacientes en los que se alcanza un criterio de eficacia, etc.)?
* ¿Se han controlado adecuadamente los posibles factores de confusión a través de la estratificación y el
análisis multivariante? ¿Se ha comprobado que el riesgo basal al inicio del estudio era similar en los
grupos en comparación y que el grado de evolución y gravedad de estos grupos era comparable?
* ¿Se ha intentado descartar que no haya existido un sesgo de indicación a la hora de tratar a los pacientes
con las distintas alternativas en evaluación, a través de técnicas de ajuste de riesgo de los pacientes y con-
trolando las características de éstos (comorbilidades asociadas, estadio evolutivo de los pacientes, etc.?
* ¿Se han definido y medido todos los recursos que están en relación con el uso de las opciones terapéu-
ticas en estudio, acorde a la perspectiva elegida? ¿Los costes empleados para cuantificar los recursos
consumidos reflejan el coste de oportunidad? ¿Se ha notificado la fuente de donde se han obtenido?
* ¿Se ha evaluado la calidad de los datos de consumo de recursos derivados del uso de las alternativas
terapéuticas en estudio de alguna manera (por ej., revisando la historia clínica de los pacientes, etc.)?
* ¿Se describen las técnicas estadísticas empleadas para analizar los costes y los resultados en salud en-
contrados? ¿Son las más adecuadas? Si se han empleado múltiples análisis de los grupos en estudio,
¿se han ajustado adecuadamente las técnicas estadísticas para reflejar este hecho?
* ¿Se ha calculado el cociente coste/efectividad incremental (CCEI) (o coste/utilidad incremental) a la hora
de analizar los resultados? ¿Se notifica su intervalo de confianza al 95%? ¿Se ha notificado el beneficio
neto sanitario? ¿Se han realizado análisis en determinados subgrupos de pacientes?
* ¿Se notifica cómo se ha manejado el grado de incertidumbre de los resultados? ¿Se ha efectuado un
análisis de sensibilidad? ¿Se ha realizado una simulación del CCEI a través de la técnica de remuestreo
(boostrapping)? ¿Se ha efectuado una representación de los resultados en el plano coste-efectividad?
* ¿Se notifica la cantidad de datos perdidos (missing data)? ¿Se ha especificado cómo se van a tratar y qué
técnicas se van a emplear (imputación, etc.)?
* ¿Son válidos los resultados obtenidos y contestan a las preguntas y objetivos de la evaluación económica?
* ¿Son generalizables los resultados a la práctica clínica habitual del entorno sanitario donde se ha efec-
tuado el análisis? ¿Son extrapolables a otros grupos poblacionales o a otros entornos sanitarios?
* ¿Están justificadas las conclusiones? ¿Son las más adecuadas acorde a los resultados obtenidos?
* ¿Se discuten las limitaciones del análisis y la relevancia de las conclusiones extraídas para la toma de
decisiones?

243
 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
y diseños observacionales
Apuntes para en futuro
La incorporación de evaluaciones económi-
cas en los protocolos de ECC y de diseños ob-
servacionales es una metodología alternativa y
complementaria a la realización de modelos
analíticos de decisión, y cada una de ellas pre-
senta ventajas e inconvenientes (66).
El mayor reto de las evaluaciones económi-
cas incluidas en ECC es adaptar su diseño, de tal
manera que presenten una orientación prag-
mática e incluyan todo tipo de pacientes que
luego van a ser tratados con las opciones tera-
péuticas en estudio en la práctica médica ruti-
naria (67-70). De esta manera, los resultados
obtenidos serán válidos y podrán ser utilizados
por los decisores a la hora de establecer priori-
dades y asignar recursos.
En el futuro próximo, el porcentaje de ECC
y estudios observacionales que van a incorpo-
rar evaluaciones económicas irán en constante
aumento y es necesario que se diseñen con la
mejor metodología y que en su realización,
análisis y comunicación se sigan los más altos
estándares de calidad (71,72).
Con el fin de que los resultados de las eva-
luaciones económicas incorporadas en ECC se
empleen cada vez más en la toma de decisio-
nes, es necesario seguir las siguientes normas:
a) los resultados deberán estar disponibles en el
momento de la “pericomercialización” del
nuevo tratamiento (momento en el que se tiene
que negociar el precio y la financiación, así
como su incorporación a los formularios hospi-
talarios y las guías terapéuticas); b) si existen
subgrupos de pacientes en los que los resulta-
dos obtenidos son mejores que la media, debe-
244
rían efectuarse evaluaciones económicas de
estos subgrupos de pacientes; c) es necesario
presentar los resultados de la evaluación eco-
nómica de manera transparente, siguiendo la
siguiente metodología: presentar los costes
desglosados (sanitarios, no sanitarios e indirec-
tos); aportar las unidades consumidas de cada
recurso y el coste unitario de cada uno de ellos
de forma separada; presentar de forma inde-
pendiente los resultados en salud obtenidos y
el valor de utilidad (si aplica); mostrar informa-
ción detallada de los diferentes subgrupos de
pacientes en los que los resultados sean mejo-
res; aportar los resultados acorde a distintas
perspectivas de la evaluación económica.
Dado que la mayoría de los ECC son multina-
cionales, a la hora de comunicar los resultados
de las evaluaciones económicas incorporadas es
necesario comunicar el número de países que
han participado y la contribución de cada uno al
tamaño muestral del mismo, lo que va a facilitar
la transferencia y generabilidad de los resulta-
dos de la evaluación económica de un país a
otro (73). Además, y en aras de poder generali-
zar los resultados de los estudios económicos
incluidos en ECC multinacionales a todos los
países participantes con garantías, es recomen-
dable emplear modelos jerárquicos bayesianos,
los cuales usan información de los pacientes de
cada país participante en el ECC (74). Por otra
parte, los ECC en los que la aleatorización se
efectúe por grupos de pacientes y no por pa-
cientes individuales (cluster randomized trials)
cada vez van a ser más frecuentes en el futuro,
pudiéndose incluir evaluaciones económicas
también, aunque con algunas características es-
peciales (75).
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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 Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos
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248

Análisis de sensibilidad y manejo de la
incertidumbre en las evaluaciones económicas
El hombre nunca sabe de qué es capaz hasta que lo intenta.
A
ntes de revisar las diferentes metodolo-
gías existentes para reducir la incerti-
dumbre en las evaluaciones económicas,
es necesario dejar claro la diferencia entre varia-
bilidad, heterogeneidad e incertidumbre, ya que
a veces se confunden los tres términos, y en
otras ocasiones se tienden a utilizar de manera
indistinta.
La variabilidad representa la variación natu-
ral existente entre los pacientes en su respuesta
a los tratamientos administrados, aunque se
hayan seleccionado pacientes de característi-
cas y comorbilidades muy similares. Además,
es muy difícil de disminuir, ya que el hecho de
disponer de evidencia adicional no la reduce. La
heterogeneidad se corresponde con las diferen-
cias entre los pacientes que presentan distintas
características, los cuales en principio tienen
que ser tratados de manera diferente. La incer-
tidumbre se refiere al hecho de que no se puede
saber siempre de manera cierta la media espe-
rada de los costes y resultados que un trata-
miento producirá en una población específica
de pacientes, incluso cuando éstos presenten
unas características y comorbilidades similares.
El hecho de disponer de mayor evidencia sí
puede reducir la incertidumbre y generar esti-
maciones más precisas.
Teniendo en cuenta que los sistemas nacio-
nales de salud buscan maximizar las ganancias
en salud de los pacientes con el presupuesto
disponible, y que las evaluaciones económicas
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_14,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO XIV
Charles Dickens
van a permitir conocer qué opciones terapéuti-
cas son las más coste-efectivas (y, por lo tanto,
deberían emplearse de manera rutinaria), el
hecho de disponer de métodos que permitan
minimizar o sortear la incertidumbre de las
evaluaciones económicas es un objetivo priori-
tario para cualquier sistema sanitario, ya que
permitirá disponer de resultados más fiables y
válidos.
Tipos de incertidumbre existentes
y métodos disponibles para su manejo
La clase de incertidumbre existente depen-
derá de si la evaluación económica se ha reali-
zado a través de un modelo analítico de decisión
o a través de análisis de series de pacientes,
bien en ensayos clínicos o en diseños observa-
cionales (1).
En el primer caso, cuando la evaluación
económica se ha realizado empleando un mo-
delo, existen cuatro tipos diferentes de incerti-
dumbre:
a) incertidumbre metodológica, que se re-
fiere a la incertidumbre sobre si se ha em-
pleado el método analítico más apropiado en
la evaluación económica; se va a manejar a tra-
vés del análisis de sensibilidad determinístico,
modificando el valor de las variables del caso
base de referencia de la evaluación económica
(Tabla I) (2);
249
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas


Tabla I. Principios metodológicos que deberán estar recogidos en el caso
base de referencia de cualquier evaluación económica

* Deberá estar adoptada la perspectiva social.

* La estimación de la efectividad (resultados en salud) deberá incorporar beneficios terapéuticos y efec-
tos adversos.
* Las consecuencias de la morbimortalidad deberán recogerse a través del cálculo de los años de vida
ajustados por calidad.
* Los costes incorporados deberán incluir la atención sanitaria (costes médicos directos), el tiempo del
paciente y cuidadores (si aplica) y los costes derivados de aspectos no sanitarios (costes no médicos
directos y costes indirectos).
* La comparación de la nueva alternativa terapéutica deberá efectuarse con la práctica habitual (y el
tratamiento más empleado) en el manejo de la enfermedad diana y con una alternativa de bajo coste
(si se considera necesario).
* Se deberán descontar los costes y los resultados en salud con una tasa de ajuste del 3% anual, utilizando
un 5% cuando se quieran comparar los resultados con otras evaluaciones económicas ya disponibles.
* Se deberá realizar un análisis de sensibilidad determinístico univariante y multivariante, incluyendo los
parámetros más importante del modelo, y un análisis de sensibilidad probabilístico cuando se considere
adecuado.

b) incertidumbre en la estimación de los va- 1) incertidumbre metodológica, que se tra-

lores de los parámetros a incorporar en el mo-
delo, la cual se va a tratar a través del análisis de
sensibilidad probabilístico;
c) incertidumbre en la estructura del mo-
delo y en el proceso de modelización (incerti-
dumbre sobre si se ha empleado la metodología
apropiada a la hora de combinar los paráme-
tros incorporados al modelo y su estructura),
que se va a manejar a través del análisis de sen-
sibilidad determinístico,
d) incertidumbre a la hora de generalizar los
resultados de un contexto y entorno a otro, que
se manejará empleando los análisis de sensibi-
lidad determinísticos.
En el segundo caso, cuando la evaluación
económica se ha efectuado en el seno de un
ensayo clínico o de un diseño observacional,
existen cuatro posibles tipos de incertidum-
bre:
tará a través del análisis de sensibilidad deter-
minístico;
2) incertidumbre debida a la variación de la
obtención de datos de los pacientes, manejada
con análisis estadísticos;
3) incertidumbre sobre la extrapolación de
los resultados a más largo plazo, que se trata
con técnicas de modelización,
4) incertidumbre a la hora de generalizar y
transferir los resultados de un entorno sanitario
a otro, manejada a través del análisis de sensi-
bilidad determinístico.
En este capítulo solamente se va a revisar el
manejo de la incertidumbre en las evaluacio-
nes económicas efectuadas a través de mode-
los económicos, mientras que la incertidumbre
que aparece en los análisis económicos que se
realizan incorporados en los ensayos clínicos o
diseños observacionales se verá en el capítulo

250

dedicado en este libro a esa metodología para
efectuar evaluaciones económicas.
Dado que los métodos que más se emplean a
la hora de manejar la incertidumbre son los aná-
lisis de sensibilidad, a continuación se revisan los
tipos de análisis de sensibilidad existentes, con
las principales características de cada uno de
ellos, así como sus ventajas e inconvenientes.
Análisis de sensibilidad determinístico
Se puede definir el análisis de sensibilidad
determinístico como un procedimiento analí-
tico a través del cual se evalúa la solidez de los
resultados de un análisis económico, mediante
el cálculo de los cambios en los resultados y en
las conclusiones que se producen cuando las
variables más relevantes del análisis se varían
en un rango fijo de valores (3).
Tipos de análisis de sensibilidad
determinístico
Dependiendo del número de parámetros en
los que se modifica su valor, existen diferentes
tipos de análisis de sensibilidad determinístico:
a) Análisis de sensibilidad univariante
(one-way analysis)
En este tipo de análisis se modifica única-
mente el valor de un parámetro cada vez, de tal
manera que calculado el caso base de referen-
cia del análisis económico, el CCEI se vuelve a
calcular manteniendo constante el valor de
todos los parámetros del modelo excepto el del
parámetro elegido para ser modificado. Este
proceso se puede repetir de nuevo con todos
aquellos parámetros que se hayan elegido para
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
efectuar el análisis de sensibilidad univariante,
pero modificando solamente el valor de un pa-
rámetro cada vez (manteniendo el resto de va-
riables sin modificar).
Cuando un cambio del valor de un parámetro
modifica de manera muy importante el resul-
tado de la evaluación económica, se puede con-
cluir que el resultado de la misma es muy sensible
a las modificaciones de este parámetro. Contra-
riamente, cuando el resultado de la evaluación
económica no se modifica con el cambio de valor
de un parámetro, se puede afirmar que el resul-
tado de la evaluación es robusto y sólido, lo que
garantiza su uso en la toma de decisiones.
En principio, en una evaluación económica
se debe modificar el valor de todos aquellos pa-
rámetros en los que exista una mayor incerti-
dumbre con los valores incluidos en la misma
(por ej., valores de eficacia o efectividad, pro-
babilidades incorporadas, etc.), y aquellos otros
que son muy sensibles para el resultado de la
evaluación económica (por ej., costes impor-
tantes, tasa de descuento, tratamientos de se-
gunda línea, porcentaje de efectos adversos,
etc.). Cuando el horizonte temporal de la eva-
luación económica sea amplio, siempre hay que
tener en cuenta la posibilidad de que a lo largo
del estudio puedan aparecer nuevos tratamien-
tos, o que las opciones incluidas en la evalua-
ción cambien de estatus (por ej., si se trata de
un medicamento puede pasar a ser genérico), y
estos aspectos deberían tenerse en cuenta a la
hora de decidir las variables a modificar.
Aunque este tipo de análisis se utiliza
mucho, el hecho de analizar cada vez un pará-
metro produce una visión incompleta e infraes-
tima la incertidumbre de los resultados. El
problema es que, habitualmente, los resultados
van a depender de muchos parámetros a la vez,
y no solamente de uno.
251
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas
Normalmente, con todas las variables inclui-
das en el análisis de sensibilidad univariante se
elabora el diagrama tipo tornado (Figura I) (tam-
bién llamado análisis de influencia), donde cada
barra del diagrama representa el resultado del
análisis de sensibilidad de una variable. Aquéllas
que tienen el mayor efecto en el valor esperado
del modelo son más amplias y aparecen en la
parte superior del diagrama. Cada variable in-
cluida en el análisis univariante es después situada
en el diagrama acorde a su influencia, desde la
parte de arriba hasta la parte de abajo, lo que le da
la apariencia de tornado al diagrama.
b) Análisis de umbral (threshold analysis)
En este tipo de análisis, el analista va modifi-
cando el valor de un parámetro dentro de un
rango de valores y determina por encima o por
debajo de qué valor las conclusiones de la evalua-
ción económica van a cambiar. Además, calcula el
valor umbral de ese parámetro en el que el resul-
tado de la evaluación económica es similar para
las opciones terapéuticas evaluadas en la misma.
Valor esperado
Figura I. Diagrama de tornado, donde están clasificadas siete variables acorde a la influencia de cada una de ellas en el
resultado final de la evaluación económica en el análisis de sensibilidad multivariante (la “Variable 1” presenta la mayor
influencia y la “Variable 7”, la menor)
252
Por lo tanto, este valor umbral es aquél que hace
que cambie la dominancia de una opción terapéu-
tica sobre otra y que, por lo tanto, presenten dife-
rentes niveles de eficiencia. En otras palabras,
este análisis identifica el valor de una o varias va-
riables, por debajo o por encima del cual el resul-
tado del análisis favorecerá a una intervención
específica. Por ejemplo, este tipo de análisis ayu-
daría a conocer el valor umbral del precio de una
nueva alternativa terapéutica para que sea coste-
efectiva cuando se compara con otra opción ya
disponible en el mercado.
c) Análisis de sensibilidad multivariante
(multi-way analysis)
En este tipo de análisis, el valor de dos o más
variables es modificado de manera simultánea,
ya que se asume que existe incertidumbre en
más de una variable a la vez. Esta aproximación
es más realista, pero a menos que haya sola-
mente unas pocas variables con incertidumbre,
el número de combinaciones potenciales será
muy grande y difícil de manejar (4).
Variable 1
Variable 2
Variable 3
Variable 4
Variable 5
Variable 6
Variable 7

El tipo más sencillo de los análisis multiva-
riantes son los análisis de dos variables (two-
way analysis), donde se modifica el valor de dos
variables a la vez evaluando su repercusión en
los resultados de la evaluación económica. Otro
tipo de análisis multivariante es el análisis de
escenarios (scenario analysis), donde se evalúa
el resultado de la evaluación económica en dife-
rentes escenarios: 1) análisis de extremos
(mejor/peor caso posible), donde se incorpora el
peor y el mejor valor posible de diferentes varia-
bles con incertidumbre, y se analiza el resultado
en ambas situaciones; 2) análisis incluyendo los
principios recogidos en el caso base de referen-
cia (Tabla I), valorando cómo se modifican los
resultados de la evaluación económica, lo que
reducirá la llamada incertidumbre metodoló-
gica, y 3) análisis de sensibilidad estructural,
evaluando diferentes estructuras del modelo,
donde se valora la manera en que los paráme-
tros están relacionados entre sí en un modelo y
la propia estructura del mismo. La mejor ma-
nera de efectuar este análisis es obteniendo los
resultados de la evaluación económica creando
diferentes escenarios, cada uno de ellos con di-
ferentes asunciones en relación con la estruc-
tura del modelo o con diferentes interpretaciones
de la evidencia disponible. Otra manera es que
diferentes analistas (o grupos de analistas) ana-
licen sus propios modelos con los mismos datos
incorporados en los otros tipos de modelos exis-
tentes. Otra posible estrategia para valorar la
incertidumbre estructural sería comparar los re-
sultados de modelos más simples y de modelos
más complejos que evalúen las mismas patolo-
gías y tratamientos (5).
Los análisis de sensibilidad multivariantes
presentan resultados más realistas que los
univariantes. Cuando se evalúan dos o tres va-
riables a la vez proporcionan resultados útiles
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
para identificar el mejor escenario. Sin em-
bargo, presentan el problema de que son difí-
ciles de interpretar si las variables empleadas
son dependientes unas de otras. Además, los
análisis de sensibilidad multivariantes necesi-
tan mucho más tiempo para su realización (ya
que al final se pueden crear muchas posibles
combinaciones de variables) y son de utilidad
reducida si los resultados fueran sensibles a
las combinaciones de los valores extremos
de las variables incorporadas (6).
Recomendaciones a seguir a la hora
de realizar un análisis de sensibilidad
determinístico
A la hora de efectuar un análisis de sensibi-
lidad determinístico es necesario seguir los si-
guientes pasos:
1) identificar qué variables, parámetros o
partes del modelo deberían ser incorporadas al
análisis de sensibilidad, teniendo en cuenta que
en principio la estructura del modelo en sí, y
cualquier parámetro del mismo, podrían ser
candidatos;
2) escoger de entre todas las variables exis-
tentes aquéllas que se piense que son más im-
portantes a incluir en el análisis de sensibilidad,
y aportar las razones de esta decisión, así como
las causas de no haber incluido a otros paráme-
tros del modelo. A la hora de elegir las variables
a incorporar es importante tener en mente las
siguientes premisas: las que más incertidumbre
presentan, las que tienen una mayor variabili-
dad, las que están basadas en la evidencia más
débil (por ej., las asunciones), las que más eva-
lúan los decisores, las que más van a influir en
los resultados de la evaluación económica, y
otras que el analista piense que pudieran tener
253
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas
un peso importante en los resultados finales de
la evaluación económica,
3) elegir el rango de valores de las variables
escogidas y las diferentes estructuras del mo-
delo que van a ser sustituidas en el caso base de
referencia, siempre aportando los motivos de la
elección efectuada. El rango de valores puede
ser obtenido de una revisión sistemática de la
literatura, de un panel de expertos estable-
ciendo un rango de valores (alto y bajo), modifi-
cando los valores en un porcentaje que se
considere adecuado (por ej., + 25% y – 25% del
valor de la variable) o utilizando el rango de va-
lores del intervalo de confianza de la variable, si
se dispone de este dato. Si el valor de una varia-
ble se basa en una asunción o en la opinión de
un panel de expertos, se deberían incluir en el
análisis de sensibilidad varios valores de la varia-
ble (por ej., un + 10%, un + 20%, un + 30%, un
–10%, un –20%, un –30%, etc.). Si hubiera varias
estimaciones del valor de una variable, se podría
efectuar un metaanálisis y utilizar el intervalo de
confianza del estimador común del efecto.
No se debería descartar la incorporación de
un parámetro en el análisis de sensibilidad en
base a que no existe suficiente información
para estimar el nivel de incertidumbre. En este
caso, habrá que adoptar una aproximación con-
servadora y modificar los valores del paciente
de manera muy amplia.
Limitaciones de los análisis
de sensibilidad determinísticos
* Sólo se puede modificar de manera prác-
tica un número pequeño de variables a la vez,
pero lo habitual en un modelo es que existan
muchas variables con incertidumbre interrela-
cionadas entre sí.
254
* No es realista asumir que cuando se modi-
fica el valor de una variable todas las demás no
cambien; lo más lógico es que se modifiquen
varias a la vez.
* Si se modifican varias variables a la vez (3,
4 ó 5), los resultados son difíciles de transmitir
apropiadamente a los profesionales sanitarios
y a los demás decisores.
* Si existen variables que están correlacio-
nadas en el modelo, es muy complejo manejar
la incertidumbre con este tipo de análisis de
sensibilidad. En la vida real estos parámetros
no permanecen invariables cuando las otras va-
riables son modificadas, sino que existe cierta
correlación, por lo que en estos casos el análisis
de sensibilidad determinístico está infravalo-
rando la incertidumbre.
* No existe una medida resumen de los re-
sultados de los análisis de sensibilidad determi-
nísticos. Solamente se puede presentar el rango
de resultados asociados con una variable espe-
cífica, pero no conocer la probabilidad de que
aparezca un resultado determinado.
* En el mundo real, las variables pueden
tomar valores más altos y más bajos que los in-
corporados en el análisis de sensibilidad deter-
minístico y, por lo tanto, este tipo de análisis no
es capaz de manejar apropiadamente la incer-
tidumbre existente en el valor de los paráme-
tros en las condiciones de uso habitual de la
atención sanitaria.
Análisis de sensibilidad probabilístico
(Probabilistic sensitivity analysis)
Los análisis de sensibilidad determinísticos
permiten valorar el impacto de cada variable
importante del modelo (al ir modificando sus
valores) en el resultado final de la evaluación

económica. Sin embargo, el análisis de sensibi-
lidad probabilístico valora el impacto de todas
las variables importantes del modelo cuando
se modifica su valor simultáneamente en un
análisis y, por lo tanto, es un análisis comple-
mentario a los análisis de sensibilidad determi-
nísticos.
El análisis de sensibilidad probabilístico se
basa en la realización de cientos o miles de si-
mulaciones, variando en cada una de ellas el
valor de las variables de manera aleatoria, para
lo que se emplean distribuciones estadísticas
de probabilidad. De esta manera, los paráme-
tros del modelo van a tener la consideración de
variables aleatorias. Al efectuar un número muy
elevado de simulaciones (1.000, 2.000, 3.000 e
incluso 10.000), los resultados del análisis de
sensibilidad probabilístico van a reflejar de ma-
nera muy fidedigna lo que sucedería en la prác-
tica rutinaria del mundo real, en cuanto a la
efectividad de las opciones terapéuticas en es-
tudio y los costes asociados y, por lo tanto, va a
permitir disponer de datos de coste-efectividad
en el mundo real de manera aproximada.
Los análisis de sensibilidad probabilísticos
se realizan a través de la simulación de Monte
Carlo (7). Existen dos tipos de simulación de
Monte Carlo, la simulación de primer orden y la
simulación de segundo orden, con característi-
cas y metodologías totalmente diferentes. La
simulación de primer orden evalúa la incerti-
dumbre de primer orden, esto es, la variabilidad
de la población evaluada, a la que pertenecen
los pacientes incluidos en el modelo econó-
mico. La simulación de segundo orden va a
explorar la incertidumbre de segundo orden,
la cual está alrededor del valor de los paráme-
tros del modelo. Ninguna de las dos simulacio-
nes valora la incertidumbre metodológica o de
estructura.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
En la simulación de primer orden (o simula-
ción individual) se generan números aleatorios
para seleccionar los pacientes a incluir en el
modelo, de tal manera que cada paciente tran-
sita a través del modelo, y esta acción es repe-
tida un número muy alto de veces (1.000, 2.000,
etc.), produciéndose una distribución de los va-
lores de las variables. En este caso, los valores
de las variables del modelo permanecen fijas y
el generador de números aleatorios en combi-
nación con las probabilidades de transición de-
terminan el camino que va a seguir el paciente
en cada simulación (en qué estado de salud es-
tará el paciente en cada nuevo ciclo del modelo)
y el porcentaje de eventos que van a aparecer.
Para efectuar la simulación de primer orden,
un número muy elevado de pacientes son se-
guidos a través del modelo pero de manera in-
dividualizada, es decir, cada paciente empieza
en el primer estado de salud y es simulado
hasta que alcanza el estado absorbente. La si-
mulación repetida de un número suficiente de
pacientes (por ej., 1.000 ó 2.000) permite obte-
ner el valor medio de cada indicador analizado
para la cohorte total (por ej., el CCEI) y, además,
nos proporciona medidas de dispersión de las
variables analizadas.
Imaginemos que en un modelo de Markov
con tres diferentes estados de salud –asintomá-
tico, enfermo y muerte–, con ciclos anuales y
donde se comparan dos alternativas terapéuti-
cas, se realiza una simulación de primer orden
con 1.000 simulaciones para cada una de las
opciones en estudio. Con la primera alternativa
terapéutica, el primer paciente se pasa 15 años
en el estado de salud asintomático, cinco en el
de enfermo y después fallece. Este individuo
habrá generado 17,5 AVACs con un coste aso-
ciado de 13.590 €. Un segundo paciente se pa-
sará sólo cinco años en el estado asintomático,
255
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas
cuatro en el de enfermo y después fallecerá, ha-
biendo generado 6,5 AVACs y un coste de
5.540 €. De la misma manera, se irán simulando
los 998 pacientes restantes a través del modelo,
generando diferentes valores de AVACs con sus
respectivos costes asociados. El mismo proceso
se realizaría con la segunda opción terapéutica
en estudio, efectuándose también 1.000 simula-
ciones, generándose un número total de AVACs
y unos costes asociados. Al final, se va a obtener
una media de AVACs y costes asociados con
ambas alternativas en evaluación con su desvia-
ción típica derivada de los valores de las 1.000
simulaciones de cada una de ellas, y se podrá cal-
cular el cociente coste/efectividad incremental
con su rango (valor más bajo y más elevado) (8).
En las simulaciones de Monte Carlo de se-
gundo orden, se representa cada una de las varia-
bles mediante funciones de distribuciones
probabilísticas en lugar de hacerlo mediante esti-
maciones puntuales (como se haría en el análisis
de sensibilidad determinístico), de tal manera que
en cada simulación se asigna una distribución
probabilística a cada parámetro del modelo (9).
La elección de la distribución de probabilidad a
emplear con cada variable va a depender de la
naturaleza de la misma, la forma de los datos y el
método de estimación empleado (10).
En este tipo de análisis de sensibilidad proba-
bilístico se realizan múltiples simulaciones de los
pacientes (1.000, 2.000, 10.000, etc.) empleando
diferentes valores de las variables del modelo,
acorde a las distribuciones de probabilidad se-
guidas por cada una de ellas, y todas de manera
simultánea. En cada simulación se obtienen
unos resultados en salud y unos costes asociados
para cada una de las opciones en estudio, por lo
que se va a poder calcular el CCEI. Una vez se
hayan efectuado todas las simulaciones previs-
tas se dispondrá de una distribución con los dife-
256
rentes valores del CCEI de cada una de las
simulaciones, conjuntamente con el rango de
valores (valor mínimo y máximo del CCEI).
Pasos a dar a la hora de efectuar un
análisis de sensibilidad probabilístico
a) Evaluar la validez de la estructura
del modelo
Es necesario estar seguros de que el modelo
diseñado representa fielmente la evolución na-
tural de la enfermedad y que están representa-
dos todos los posibles estados de salud en los
que puede encontrarse un paciente que padece
la enfermedad y todos los posibles eventos que
pueden ir apareciendo a lo largo del tiempo. Es
recomendable que en esta tarea participe un
equipo multidisciplinar (clínicos, farmacéuticos,
economistas de la salud, estadísticos, etc.) de
cara a lograr que el modelo creado sea válido y
represente fielmente la posible evolución de la
enfermedad y su patrón de tratamiento más
usual en el medio donde se está desarrollando
la evaluación económica.
b) Identificar los parámetros estocásticos
del modelo
El análisis de sensibilidad probabilístico
considera la incertidumbre alrededor del valor
de un parámetro (también se conoce como in-
certidumbre de segundo orden), de tal manera
que es necesario especificar la distribución de
probabilidad que van a seguir estos paráme-
tros, más que aportar un único valor. Por este
motivo, es necesario tener claro qué paráme-
tros (variables) del modelo deberán ser especi-
ficadas como distribuciones de probabilidad y
cuáles no. El efecto terapéutico de los trata-
mientos en estudio (riesgo relativo, odds ratio,

etc.), las probabilidades de transición entre los
estados de salud (en el caso de un modelo de
Markov), los recursos consumidos (costes) y el
valor de utilidad son parámetros que deberán
especificarse como distribuciones de probabili-
dad, mientras que la tasa de descuento y el ho-
rizonte temporal no deberán ser especificados
como distribuciones, sino como valores únicos.
c) Asignar distribuciones de probabilidad
a estos parámetros
Una distribución de probabilidad describe el
rango de valores que puede tomar una variable
aleatoria y la probabilidad asignada a cada valor
o rango de valores y, por tanto, determina
cómo se espera que varíen los valores de esta
variable cuando se efectúan múltiples simula-
ciones del modelo. Cada distribución de proba-
bilidad refleja en parte el carácter estocástico
del modelo generalizado, y en parte la incerti-
dumbre acerca del comportamiento del pará-
metro. Para eventos repetitivos y medibles, la
probabilidad va a representar la frecuencia re-
lativa de ocurrencia de un evento.
La distribución más adecuada para un pará-
metro determinado dependerá, básicamente,
del tipo de parámetro, y no se puede escoger
cualquier tipo de distribución. Habitualmente,
se suele elegir aquella distribución que más se
ha empleado en la literatura para cada tipo de
parámetro, aunque en muchas ocasiones se
puede utilizar otro tipo de distribución siempre
que se razone su elección. En la Figura II se des-
criben las distribuciones de probabilidad más
frecuentemente empleadas a la hora de realizar
un análisis de sensibilidad probabilístico. Los
programas más utilizados para la elaboración
de modelos, Excel y Data TreeAge, disponen de
una serie de distribuciones de probabilidad en
forma de funciones que permiten obtener valo-
res aleatorios a partir de los parámetros que de-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
finen a cada distribución. De esta manera, una
vez conocida la distribución más adecuada para
cada variable, se pueden calcular sus paráme-
tros a partir de los datos primarios.
Según los valores que pueden tomar las va-
riables, existen diferentes distribuciones de
probabilidad, tales como:
– Discretas: cada variable aleatoria represen-
tada puede tomar un valor de entre un conjunto
de valores, cada uno de los cuales tiene asignada
una determinada probabilidad de ocurrencia
(por ej., binomial, geométrica, Poisson, etc.);
– Continuas: en las distribuciones continuas,
la variable aleatoria puede tomar cualquier valor
dentro de un rango determinado (por ej., normal,
log-normal, uniforme, triangular, histograma);
– No limitadas: la variable aleatoria puede
tomar valores entre + infinito y – infinito (por
ej., normal, logística);
– Limitadas: los valores de la variable aleatoria
quedan confinados entre dos valores extremos
(por ej., binomial, beta, uniforme, triangular, etc.);
– Parcialmente limitadas: los valores de la
variable quedan limitados en uno de los extre-
mos de la distribución (por ej., Poisson, expo-
nencial);
– Paramétricas: proceso aleatorio que cum-
ple con determinados supuestos teóricos, y
donde los parámetros que definen la distribu-
ción en general no guardan relación intuitiva
con la forma de la distribución (por ej., normal,
log-normal, exponencial, beta),
– No paramétricas: los parámetros que se
usan para definir estas distribuciones describen
la forma de la distribución, y no se apoyan en
una teoría que explique el proceso de genera-
ción de valores aleatorios (por ej., triangular,
histograma, general, uniforme, etc.).
257
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas

Función de densidad de probabilidad Función de densidad de probabilidad

1,4 0,18
1,2 0,16
0,14
1
0,12
0,8 0,1
0,6 0,08
0,06
0,4
0,04
0,2 0,02
0 0
0 0,1 0,2 0,3 0,4 0,5 0,6 0,7 0,8 0,9 1 5 10 15 20 25
Beta (1,5; 2; 0; 1) Log Gamma (2; 1)

Función de densidad de probabilidad Función de densidad de probabilidad

0,36 0,24
0,32 0,22
0,2
0,28 0,18
0,24 0,16
0,2 0,14
0,12
0,16
0,1
0,12 0,08
0,08 0,06
0,04 0,04
0,02
0 0
0 1 2 3 4 5 6 7 0 2 4 6 8 10 12
Gamma (2; 1) Log-normal (1; 1)

Función de densidad de probabilidad Función de densidad de probabilidad

0,4
0,72
0,36
0,32 0,64
0,28 0,56
0,24 0,48
0,2 0,4
0,16 0,32
0,12 0,24
0,08 0,16
0,04 0,08
0 0
–3,2 –2,4 –1,6 –0,8 0 0,8 1,6 2,4 3,2 0,5 1 1,5 2 2,5 3
Normal (1; 0) Weibull (1,5; 1)

Figura II. Representación gráfica de las distribuciones de probabilidad más comúnmente empleadas en el análisis de sen-
sibilidad y probabilístico

Por otra parte, según los límites de los valo-
res de las variables, existen diferentes tipos de
distribuciones:
* Distribución normal
En esta distribución el valor de la media es el
más probable. Es asimétrica alrededor de la
media. Habitualmente, los valores están cerca
de la media (95% de los valores se encuentran
entre dos desviaciones estándar de la media),
son ilimitados y se permiten valores negativos.
Aplica a fenómenos naturales y está definida por
dos parámetros: media y desviación estándar.
* Distribución log-normal
El límite superior es ilimitado pero los valores
del parámetro no pueden ser menores de cero.
La distribución está sesgada positivamente, es-

258

tando la mayoría de los valores cerca del límite
bajo de los mismos. Representa bien a los pará-
Se define por la media y la desviación estándar.
* Distribución beta
El rango de valores se sitúa entre cero y un
valor positivo (si la escala = 1, entonces está li-
mitada entre cero y 1). Estima la probabilidad
de ocurrencia “p” de un evento a partir de la ob-
servación de “x” eventos en “n” pruebas. Se de-
fine por tres parámetros: alfa, beta y escala, y
es muy flexible. Alfa y beta representan el nú-
mero de éxitos y fracasos en una muestra de
tamaño n = alfa + beta.
* Distribución gamma
Estudia la distribución del tiempo requerido
para que sucedan alfa eventos, cuando los even-
tos se ajustan a un proceso tipo Poisson (describe
el número de veces que sucede un evento en un
intervalo dado, normalmente de tiempo), con
tiempo medio de ocurrencia entre eventos de
beta. Se define por los siguientes parámetros:
gamma (alfa, beta). Alfa = m2 /s2 y beta = s2 / m,
siendo m = media y s = desviación estándar.
* Distribución Weibull
Asume que la probabilidad “p” de ocurrencia
de un evento cambia con el transcurso del tiempo.
 distribución uniforme 0-1.
empleadas para las variables
de un modelo
Lo más habitual es que las probabilidades
de transición entre los estados de salud (pro-
porción de sujetos que han seguido un curso
determinado) se ajusten a una distribución
beta, dado que siempre se van a generar valo-
res entre cero y 1; el riesgo relativo, riesgo
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
absoluto y el odds ratio se ajustan a una distri-
bución log-normal; los costes se ajusten a una
distribución de probabilidad log-normal o
gamma, que se representan como curvas asi-
métricas, con un máximo próximo al origen y
una cola muy larga hacía la derecha (general-
mente, muchos pacientes tienen costes bajos
y un número reducido generan costes muy
elevados). Las utilidades plantean problemas
especiales a la hora de conseguirlas aleatoria-
tal manera que cuando no haya valores nega-
tivos, la distribución beta puede ser una buena
opción, mientras que si el estado de salud va-
lorado requiere la posibilidad de que se pue-
dan obtener valores negativos, se puede
transformar la utilidad en desutilidades (d =
1-utilidad) y ajustar ésta a una distribución
log-normal o gamma. No obstante, el analista
que está realizando la evaluación económica
puede elegir la distribución de probabilidad
que considere más adecuada para cada varia-
ble, siempre que se razone la elección.
Con el objeto de lograr parámetros aleato-
rios, se utilizan las funciones estadísticas inver-
sas (recíprocas) de las distribuciones, ya que
son las que permiten obtener valores paramé-
tricos a partir de probabilidades. Estas últimas
se incorporan a la función mediante un genera-
dor de números aleatorios que produce aleato-
riamente una probabilidad a partir de una
Una vez se haya decidido la distribución a la
que se va a ajustar cada variable del modelo, es
necesario elaborar una tabla donde se detalle
para cada variable incluida en el análisis de sen-
sibilidad probabilístico la distribución que se-
guirá y los parámetros que la definen, lo que va
a facilitar la comprensión del análisis e incre-
menta la transparencia del mismo.
259
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas
d) Realización de la simulación del modelo
Una vez que el modelo ha sido alimentado
con los datos relevantes, se efectúa un número
de simulaciones (habitualmente 1.000, 2.000 o
incluso un número mayor). El motivo de reali-
zar un número tan elevado de simulaciones es
permitir que el valor de los parámetros pueda
escoger cualquier punto de la distribución de
probabilidad escogida para cada variable. En
cada simulación, diferentes valores serán obte-
nidos de las distribuciones de probabilidad, lo
que permitirá que se puedan registrar diferen-
tes resultados en salud y costes y, posterior-
mente, calcular diferentes CCEI. Una vez se
hayan efectuado todas las simulaciones previs-
tas, será necesario obtener la distribución de
frecuencias de la simulación, así como el valor
medio del CCEI, junto con su desviación están-
dar e intervalo de confianza.
e) Notificar el resultado obtenido
en el análisis de sensibilidad probabilístico
El resultado de un análisis de sensibilidad
probabilístico se puede representar y dibujar en
el plano coste-efectividad, a través de un grá-
fico con la dispersión de puntos en el que los
valores del eje de abscisas representan la efec-
tividad incremental (expresada habitualmente
como AVG o AVAC) y los del eje de ordenadas,
el coste incremental (expresado en unidades
monetarias, €, £, $, etc.) de cada simulación
efectuada. En la Figura III se representa el resul-
tado habitual de un análisis probabilístico en el
plano coste-efectividad. La pendiente de la
línea recta que une cualquier punto de la nube
de puntos con el origen de coordenadas repre-
senta el CCEI de esa simulación específica.
Como puede verse, la mayoría de los valores
del CCEI caen en el cuadrante superior-derecho,
lo que significa que la nueva opción terapéutica
en evaluación produce mejores resultados en
260
salud (gana más AVACs), pero con un coste
mayor asociado (coste incremental) que el
comparador. Sin embargo, también puede ob-
servarse cómo un número no despreciable de
simulaciones se sitúan en el cuadrante inferior-
derecho, lo que significa que en muchas simu-
laciones la nueva opción es más eficaz que el
comparador (gana más AVACs), pero en esta
ocasión con un ahorro en consumo de recursos
(coste incremental negativo).
La representación en el plano coste-efecti-
vidad de los resultados de un análisis de sensi-
bilidad probabilístico permite valorar de una
manera rápida los resultados del mismo y
conocer si la nueva alternativa terapéutica en
estudio en el modelo va a ser globalmente
coste-efectiva o no.
Una manera adicional al plano coste-efecti-
vidad a la hora de presentar los resultados de un
análisis de sensibilidad probabilístico es la elabo-
ración de la curva de aceptabilidad de ser coste-
efectivo. La curva de aceptabilidad es un gráfico
de líneas donde los valores de la serie son el por-
centaje de simulaciones en que se considera que
la opción terapéutica evaluada es coste-efectiva
(cuando el beneficio neto es positivo), y los rótu-
los del eje de abscisas son las etiquetas de los
diferentes valores umbrales del coste/AVAC que
se está dispuesto a pagar. A medida que se incre-
menta el valor umbral, también aumenta el por-
centaje de simulaciones en las que se acepta que
la opción terapéutica evaluada es coste-efectiva.
En la Figura IV, se presenta una curva de acepta-
bilidad de ser coste-efectivo, donde el eje hori-
zontal representa el valor máximo (disponibilidad
máxima) que el decisor está dispuesto a pagar
por conseguir cada AVAC adicional, y en el eje
vertical el porcentaje de simulaciones o puntos
de la nube que se sitúan dentro de ese rango, el
cual representa la probabilidad de que esa op-
ción terapéutica sea coste-efectiva para cada

7.000
5.000
Diferencia en costes (€)
3.000
1.000
–1.000
–3.000
–5.000
0 5 10 15
Diferencia de años de vida ajustados por calidad (AVAC)
Figura III. Resultados de un análisis de sensibilidad probabilístico en el plano coste-efectividad
valor fijado de disponibilidad a pagar por cada
AVAC extra ganado. A medida que la disponibi-
lidad a pagar por cada AVAC aumenta, también
se incrementa la probabilidad de que la nueva
opción terapéutica en evaluación sea coste-
efectiva. Cuando la evaluación económica
incluye a más de dos comparadores, cada uno
debe aparecer en la gráfica de la curva de acep-
tabilidad.
Esta curva de aceptabilidad se basa en el
cálculo del porcentaje de simulaciones en las
que la alternativa terapéutica estudiada pre-
senta un valor del CCEI inferior a la disponibili-
dad a pagar del decisor por cada AVAC extra,
para diferentes valores de éste. Este porcentaje
también equivale a la probabilidad de que el be-
neficio neto monetario incremental (BNMI) sea
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
-
puesto a pagar por cada AVAC adicional, (Ei)
representa la efectividad incremental de la al-
ternativa evaluada frente al comparador expre-
sado en AVAC y (Ci) significa el coste incremental
de la alternativa frente al comparador, expre-
sado en €. Cuando este valor es mayor de cero,
la alternativa terapéutica en estudio es más
coste-efectiva que el comparador (12).
En la Tabla II se describe la manera de co-
municar el resultado de una evaluación econó-
mica, aportando información de los AVACs y
costes generados por las opciones en estudio,
conjuntamente con el CCEI y la probabilidad de
ser coste-efectivos (obtenida a través de la
curva de aceptabilidad).
261
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas

Curva de aceptabilidad

1,0
0,9
Posibilidad de ser coste-efectivo

0,8
0,7
0,6
0,5
0,4
0,3
0,2
0,1
0,0
0 5.000 10.000 15.000 20.000 25.000 30.000

Disponibilidad a pagar (€/AVAC adicional)

Figura IV. Curva de aceptabilidad de ser coste-efectivo de los resultados de un análisis de sensibilidad probabilístico

En la mayoría de las publicaciones donde se Aunque la curva de aceptabilidad de ser

presenta una curva de aceptabilidad, ésta casi coste-efectivo es una herramienta muy útil para
siempre empieza en la probabilidad cero, ha- los decisores a la hora de tomar decisiones y
ciéndose asintótica a una probabilidad de 1 a asignar los recursos disponibles a financiar aque-
medida que la disponibilidad a pagar por cada llas alternativas que sean más coste-efectivas
resultado en salud adicional (un AVAC, por ejem- (ya que son muy gráficas y permiten disponer de
plo) se va incrementando, dibujándose una curva una información muy valiosa de manera rápida)
suave con un ascenso muy gradual, que recuerda también presentan sus limitaciones, las cuales
a una ojiva. Sin embargo, una curva de aceptabi- vienen dadas por la incapacidad de esta curva
lidad puede tener diferentes formas, ya que re- para distinguir entre diferentes distribuciones
presenta una transformación gráfica del plano conjuntas de costes y resultados incrementales
coste-efectividad, donde la densidad conjunta de las opciones que se están comparando. La
de costes y efectividad incremental puede estar curva de aceptabilidad no es sensible a los cam-
repartida por distintos cuadrantes, con disconti- bios en la distribución comparativa de costes y
nuidad y asintoticidades relacionadas. De hecho, resultados incrementales en el cuadrante supe-
no tiene por qué cortar al eje y en el punto cero, rior-izquierdo e inferior-derecho del plano coste-
ni ser asintótica a 1, y no siempre crece a medida efectividad. Por lo que diferentes distribuciones
que aumenta la disponibilidad a pagar, sino que de costes y resultados incrementales pueden ge-
puede tener diferentes formas (13). nerar curvas de aceptabilidad muy similares. Sin

262
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla II. Resultados de una evaluación económica en la que se comparan
dos tratamientos (A y B) con la terapia estándar, donde se
comunican los AVAC ganados y los costes asociados, así como
el CCEI y la probabilidad de ser coste-efectiva de los dos
tratamientos

Probabilidad de ser coste-efectivo (*)

Terapia AVAC Costes CCEI 10.000 € 20.000 € 30.000 € 40.000 €
Estándar 5,93 7.230€ N/A
Tratam. A 6,10 8.430€ 7.059 0,470 0,542 0,610 0,657
Tratam. B 6,34 9.100€ 4.561 0,782 0,825 0,876 0,950
N/A: No aplicable
(*) Diferentes valores umbrales de disponibilidad a pagar por cada AVAC adicional

embargo, la toma de decisión puede ser muy di-
ferente dependiendo de las distribuciones de
costes y resultados incrementales entre las op-
ciones terapéuticas en evaluación (14). Además,
se ha demostrado que la curva de aceptabilidad
difiere en muchos casos de la maximización de
los beneficios netos esperados con las alternati-
vas en estudio, por lo que algunos autores la
consideran como una herramienta poco fiable
para tomar decisiones (15). Por esta razón, se
recomienda evaluar siempre la curva de acepta-
bilidad junto con otros resultados de la evalua-
ción económica, tales como la distribución de los
costes y resultados de las opciones en estudio y
el valor esperado de la información perfecta a la
hora de tomar decisiones (16).
La curva de aceptabilidad de ser coste-efec-
tivo tampoco proporciona información sobre la
pérdida de bienestar y salud, o sobre el beneficio
neto sanitario en los casos en los que una opción
terapéutica no es óptima. Por estos motivos, re-
cientemente se ha diseñado otra herramienta
que sí es capaz de dar esa información, la curva
de beneficio incremental, la cual va a presentar
la distribución del beneficio neto incremental de
cada opción evaluada para un valor dado de la
disponibilidad a pagar por conseguir una unidad
de resultado adicional. Por lo tanto, la curva de
beneficio incremental va a proporcionar al
agente decisor información sobre la potencial
pérdida de bienestar y salud derivada del uso de
una opción terapéutica en aquellos escenarios
en los que no es la alternativa más óptima y, por
lo tanto, es un buen complemento a la curva de
aceptabilidad a la hora de tomar decisiones co-
herentes y fundamentadas (17).
Un tipo de análisis adicional que puede rea-
lizarse con el resultado de un análisis de sensi-
bilidad probabilístico es el llamado análisis del
valor de la información, el cual va a dar infor-
mación sobre las consecuencias de adoptar el
tratamiento erróneo al comparar el valor espe-
rado de una decisión basada en la información
disponible (con incertidumbre) con el valor es-
perado de una decisión tomada con informa-
ción adicional (18). A la hora de tomar decisiones
en política sanitaria, una pregunta habitual para
el agente decisor es si merece la pena emplear
recursos adicionales para reducir el nivel de in-
certidumbre de las evaluaciones económicas y
del CCEI antes de tomar una decisión, y qué ac-
tividades de investigación deberían ser priorita-
rias teniendo en cuenta la limitación de recursos
existente. Los análisis del valor de la informa-

263
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas
ción van a explorar cuál es el valor derivado de
recopilar información adicional para reducir o
eliminar el nivel de incertidumbre de los pará-
metros del modelo, ya que el hecho de tomar
una decisión equivocada genera un coste de
oportunidad que es igual a los beneficios tera-
péuticos perdidos por una toma de decisión
incorrecta, y que se define como la diferencia
entre el máximo beneficio neto alcanzable (con
información perfecta, sin ninguna incertidum-
bre) y el beneficio neto asociado a la estrategia
seleccionada (con información imperfecta).
Los costes esperados de la incertidumbre
pueden ser debidos a: 1) la probabilidad de que
la decisión basada en el CCEI existente, y basada
en la evaluación económica, sea incorrecta, y 2)
el tamaño de la pérdida de oportunidad si se
toma una decisión incorrecta.
El primer paso a la hora de realizar un análi-
sis del valor de la información es la estimación
del valor esperado de la información perfecta
(VEIP), que representa la máxima cantidad que
un agente decisor estaría dispuesto a pagar por
disponer de una información perfecta y eliminar
la incertidumbre global en la toma de deci-
sión (19). El VEIP es una aproximación bayesiana
que integra el conocimiento actual (la distribu-
ción de probabilidad a priori), añade la informa-
ción propuesta que tiene que ser recogida (datos
adicionales) y produce una distribución a poste-
riori, la cual sintetiza la probabilidad de distribu-
ción basada en la información disponible. Este
parámetro representa, de alguna manera, la
medida del impacto económico de la incerti-
dumbre en la toma de decisiones, y se puede
considerar como una medida de la reducción del
coste de oportunidad asociado con la obtención
de información perfecta. Por lo tanto, cuanto
mayor es el VEIP más elevado es el coste de
oportunidad de una decisión incorrecta. El VEIP
264
es igual al beneficio neto de la estrategia óp-
tima, teniendo en cuenta la información per-
fecta menos el beneficio neto de la estrategia
que hubiera sido adoptada con la información
disponible, tras valorar la media de todas las si-
mulaciones del modelo. Para calcular el VEIP es
necesario disponer de los resultados del caso
base de referencia del modelo, tras lo cual se
efectúa el análisis de sensibilidad probabilístico,
y después se fija el valor de la disponibilidad a
pagar por cada AVAC adicional; además, es ne-
cesario conocer el número de personas afecta-
das por la decisión adoptada. Un ejemplo
clarificará su cálculo (20).
Se ha realizado una evaluación económica
donde se ha comparado la opción A y la opción
B, habiéndose encontrado que la opción A es
resultados en salud 0,08 AVAC) con un CCEI de
16.250 €/AVAC. Se ha establecido que la dispo-
nibilidad a pagar es de 20.000 € por cada AVAC
extra, por lo que como el CCEI es menor se va a
recomendar la adopción del tratamiento A.
A continuación se efectúa el análisis de sen-
sibilidad probabilístico, realizando 2.000 simu-
laciones, obteniendo un resultado por cada
efectividad y su CCEI particular, por lo que al
final se dispondrá de 2.000 resultados, uno por
cada paciente. En la mayoría de las simulacio-
nes la alternativa A será la opción más eficiente,
pero habrá casos donde no sea así. En la Tabla
III se describen los datos de todas las simulacio-
nes de este ejemplo, junto con el valor perdido
en cada una de ellas.
La pérdida de oportunidad se calcula para
cada simulación como la diferencia entre el be-
neficio máximo de esa simulación y el beneficio
neto de la alternativa elegida (en la simulación
2 sería [20.000 x 0,03]- 1.400 = 800). Este sería
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

el coste de oportunidad de elegir la opción B en
este caso. Si el beneficio neto máximo alcan-
zado coincide con el de la alternativa favorita
(opción A) no se incurrirá en ninguna pérdida de
oportunidad (simulaciones 1, 3 y 5).
Posteriormente, se calcula la pérdida de
oportunidad media del global de simulaciones
y este valor va a representar el coste esperado
de la incertidumbre, que es similar al VEIP (en
este ejemplo es de 300 €).
El VEIP va a calcular el coste medio de opor-
tunidad por la incertidumbre existente. El VEIP
total es el VEIP por paciente multiplicado por el
número de pacientes susceptibles de ser trata-
dos con el tratamiento más eficiente (en nues-
tro ejemplo la opción A) y equivale al límite
máximo del coste que sería necesario para ob-
tener más información (21). En el ejemplo em-
pleado, si el número total de pacientes fuera de
8.500, el VEIP sería 2.550.000 €.
Lo más habitual es que el VEIP se notifique
en unidades monetarias empleando el benefi-
cio neto monetario. Otra posibilidad será me-
dirlo en AVAC, utilizando el beneficio neto
sanitario para su cálculo.
Si el valor del VEIP sobrepasa el valor mí-
nimo de los costes esperados que se pueden
financiar, se puede calcular el valor esperado de
la información parcial perfecta (VEIPP), el cual
describe el valor de obtener información per-
fecta en un subgrupo de parámetros no en el
global de ellos, y representa la cantidad máxima
que el decisor estaría dispuesto a pagar por eli-
minar la incertidumbre de un parámetro o de
un subgrupo de parámetros (22). La obtención
del VEIP y del VEIPP va a permitir fijar las prio-
ridades para decidir qué investigación habría
que realizar en el futuro.
El análisis del valor de la información es im-
portante en situaciones donde un agente deci-
sor podría preferir posponer la toma de decisión
hasta disponer de una mayor información. Este
parámetro es un índice del valor máximo que
convendría pagar por conseguir información
adicional antes de tomar la decisión (sólo la in-
vestigación que cueste menos que el valor del
VEIP tiene el potencial de ser eficiente). Este
análisis también es una medida de la oportuni-
dad perdida, ya que si el VEIP es grande, es una
señal para que el decisor busque otra alterna-


Tabla III. Cálculo del valor esperado de la información perfecta en una
evaluación económica donde se han comparado dos opciones
de tratamiento (A y B), donde la opción A presenta un CCEI de
16.250 €/AVAC, sabiendo que la disponibilidad a pagar por
un AVAC es de 20.000 €/AVAC en este medio

n simu aci n coste a ac ccei a ternati a a e e ir a or erdido

1 1.200 0,07 17.142 A 0
2 1.400 0,03 46.666 B 800
3 1.350 0,08 16.875 A 0
4 1.900 0,02 95.000 B 1.500
5 1.100 0,06 18.333 A 0
. . . . . .
. . . . . .
Global simulaciones 1.300 0,08 16.250 300

Cálculo valor perdido simulación 2: (20.000 x 0,03) – 1.400 = 800. Cálculo valor perdido simulación 4: (20.000 x 0,02) –
1.900 = 1.500. Cálculo valor perdido global simulación: (20.000 x 0,08) – 1.300 = 300
El valor esperado de la información perfecta (VEIP) = número de pacientes susceptibles de recibir el tratamiento A, 8.500
por la pérdida de oportunidad media de todas las simulaciones (300) = 8.500 x 300 = 2.550.000 €.

265
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas


Tabla IV. Lista-guía para valorar la calidad del análisis de sensibilidad
efectuado en una evaluación económica realizada a través
de un modelo

1. ¿Se ha efectuado algún análisis de sensibilidad en la evaluación económica?

2. ¿Se aporta información del tipo de análisis de sensibilidad empleado y se dan las razones que han mo-
tivado su elección? ¿Es el más adecuado acorde al tipo de evaluación económica, las alternativas valo-
radas y la enfermedad diana?
3. Si el análisis de sensibilidad es determinístico:
— ¿se justifica la elección de los parámetros y variables que son modificados?
— ¿se razona el rango de valores escogidos para cada variable incluida en el análisis?
— ¿se aportan las fuentes de donde se han obtenido estos valores?
— ¿se han considerado para su inclusión todas las variables con incertidumbre? Si alguna no se ha
incorporado, ¿se aportan las razones?
4. Si el análisis de sensibilidad es probabilístico:
— ¿se especifica si el análisis elegido es una simulación de primer orden o es un análisis de Monte Carlo
de segundo orden?
— ¿se detalla y justifica la distribución de probabilidades elegidas para cada variable del modelo:
costes, riesgo relativo, utilidades, etc.?
5. A la hora de comunicar los resultados:
— ¿se notifica el valor medio del cociente coste/efectividad incremental del global de simulaciones,
con su rango y dispersión?
— ¿se aporta una representación gráfica en el plano coste-efectividad de las simulaciones efectuadas?
— ¿se adjunta una curva de aceptabilidad de ser coste-efectivo, a medida que se modifica el valor de
la disposición a pagar por una unidad extra de resultado en salud (AVG, AVAC, etc.)?
— ¿se ha efectuado un análisis del valor de la información, con la estimación del valor esperado de la
información perfecta?
6. ¿Se han analizado e interpretado los resultados del análisis de sensibilidad efectuados y se comentan
cómo éstos pueden modificar la toma de decisión final por parte de los agentes decisores?

tiva terapéutica que no se haya considerado
hasta ese momento, ya que la inversión nece-
saria para reducir la incertidumbre es dema-
siado elevada (23).
Manejo de la incertidumbre en modelos
económicos publicados: lista-guía
para la evaluación crítica del análisis
de sensibilidad empleado
Toda evaluación económica debe contener
un análisis de sensibilidad con el fin de valorar
el grado de incertidumbre existente, y cómo los
resultados obtenidos son robustos y sólidos
cuando se modifica el valor de aquellas varia-
bles donde existe un mayor nivel de incerti-
dumbre. A la hora de valorar críticamente la
bondad y calidad del análisis de sensibilidad
efectuado en un modelo económico, es desea-
ble seguir una lista-guía con la información que
es necesario verificar (Tabla IV).
Conclusiones
La realización del análisis de sensibilidad es
una parte importante de cualquier evaluación

266
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

económica, y la ausencia de su realización evi- publicadas presentan datos del manejo de la

dencia una pobre calidad de la misma.
Los análisis de sensibilidad van a ayudar al
analista a evaluar la credibilidad y solidez de
las conclusiones de la evaluación económica,
así como a la generabilidad y extrapolación de
los resultados de la misma a otros países y en-
tornos.
Los análisis de sensibilidad determinísticos
ofrecen una valoración sencilla y rápida de
cómo la variación de los valores de las principa-
les variables de la evaluación económica van a
modificar sus resultados finales. Los análisis de
sensibilidad probabilísticos complementan los
resultados de los análisis determinísticos y, por
lo tanto, deberían efectuarse de manera con-
junta ambos tipos de análisis de sensibilidad en
todas las evaluaciones económicas. En una re-
visión publicada recientemente se ha visto que
cerca del 90% de las evaluaciones económicas
incertidumbre, mientras que sólo el 33% comu-
nican resultados de la incertidumbre metodoló-
gica, y menos del 10% reportan hallazgos de la
incertidumbre estructural del modelo. Estos
datos ponen de relieve la necesidad de seguir
trabajando para que cada vez se realicen más y
mejores análisis de sensibilidad en las evalua-
ciones económicas (24).
En el futuro, será necesario seguir traba-
jando en tres direcciones: a) establecer qué
rango de valores deberían ser modificados en
las variables elegidas para el análisis de sensibi-
lidad; b) estandarizar el tipo de distribución de
probabilidad que es más adecuado para cada
tipo de variable, cuando se realiza el análisis de
sensibilidad probabilístico, y c) seguir investi-
gando en la mejor manera de abordar la incer-
tidumbre estructural de los modelos, aspecto
no demasiado estudiado hasta la fecha (25).

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267
 Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre
en las evaluaciones económicas

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268

Revisión crítica de la calidad de evaluaciones
económicas publicadas
No hay mayor felicidad que ser cómplice de la felicidad de los demás.
E
n la situación actual en la que vivimos,
con una progresiva y creciente limita-
ción de los recursos existentes para
poder destinar a la atención sanitaria, el criterio
de la eficiencia se va a emplear cada vez con
más asiduidad en la toma de decisiones en po-
lítica sanitaria.
En muchos países, el criterio de coste-efec-
tividad se emplea rutinariamente a la hora de
decidir el precio y la financiación de una nueva
alternativa terapéutica y, además, cada vez es
más habitual que estos datos se empleen tam-
bién en la incorporación de los nuevos medica-
mentos en los formularios hospitalarios y en las
guías terapéuticas. Por estos motivos, cada vez
se realizan más evaluaciones económicas y es
más frecuente que éstas se publiquen en revis-
tas biomédicas. Además, cada vez es más
común que las compañías farmacéuticas pre-
senten resultados de evaluaciones económicas
a las autoridades sanitarias y otros agentes en-
cargados de tomar decisiones en política de
medicamentos y tecnologías sanitarias, con el
fin de demostrar el valor que aportan sus nue-
vos productos desde el punto de vista de la
eficiencia.
Por lo tanto, cuando un decisor tenga que
evaluar una opción terapéutica y quiera valorar
el criterio de la eficiencia (junto con otros crite-
rios), lo más sensato es revisar las evaluaciones
económicas que ya existen (antes de pensar en
efectuar una nueva), por si los resultados de
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_15,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO XV
Carmina Martorell
éstas pudieran servir para obtener datos de
coste-efectividad de la nueva alternativa tera-
péutica a evaluar. A la hora de revisar las eva-
luaciones económicas disponibles, hay que
fijarse en tres aspectos diferentes: a) si la cali-
dad metodológica es buena y, por lo tanto, los
resultados son válidos y creíbles; b) si el medio
donde se han realizado es comparable al
medio donde se van a utilizar los resultados, y
c) si los resultados de estas evaluaciones eco-
nómicas pueden hacerse extensibles al entorno
sanitario donde se está evaluando la nueva op-
ción terapéutica y, por lo tanto, pueden em-
plearse para la toma de decisiones.
En este capítulo se revisarán los puntos
que habría que considerar a la hora de efec-
tuar una revisión crítica de la calidad metodo-
lógica de una evaluación económica ya
existente. Además, se describirán los puntos a
analizar cuando se evalúa el grado de compa-
rabilidad del entorno donde se han realizado
estas evaluaciones económicas disponibles y
el entorno en el que se quieren emplear sus
resultados para la toma de decisiones, con el
fin de tener claro si éstos se pueden tener
en cuenta o no en el proceso de toma de deci-
siones.
En otro capítulo del libro se tratará el tema
de la transferencia y adaptación de evaluaciones
económicas efectuadas en un entorno a otro di-
ferente, y cuándo y de qué manera se pueden
transferir los resultados de una evaluación
269
Revisión crítica de la calidad de evaluaciones económicas publicadas
económica realizada en un medio a otro dife-
rente.
Por lo tanto, lo primero que se va a definir
en este capítulo es una lista-guía para poder
evaluar de manera rápida la calidad metodoló-
gica de una evaluación económica ya disponi-
ble, de tal manera que se pueda conocer su
grado de calidad: elevado, medio o bajo. Esta
lista-guía va a recoger muchos de los principios
tratados en el Capítulo II de este libro sobre la
estandarización de las evaluaciones económi-
cas y los pasos a dar en su diseño y realización.
Además, recogerá y sintetizará el contenido de
las principales listas-guías publicadas en la lite-
ratura que analizan cómo efectuar una revisión
crítica de la calidad de evaluaciones económi-
cas ya existentes (1-9) (Tabla I).
Con el fin de que esta lista-guía pueda servir
para incrementar la comparabilidad de diferen-
tes evaluaciones económicas publicadas, y que
pueda ser de utilidad para efectuar recomenda-
ciones de mejora (acorde a la puntuación final
obtenida en su evaluación), se pondera numé-
ricamente cada uno de los 13 apartados de que
consta (dando una puntuación a cada ítem), de
tal forma que se pueda cuantificar la calidad
metodológica y la evidencia recogida en la eva-
luación económica evaluada.
La forma de aplicar esta lista-guía a la hora
de valorar una evaluación económica es fácil e
intuitiva. Cada apartado tiene una puntuación
si se cumple enteramente; si alguno de los
subapartados no se cumple, se resta su puntua-
ción del global y así se obtiene la puntuación
final del apartado.
El máximo de puntos de la lista-guía son
100, y acorde con el nivel de puntuación alcan-
zado, se crean tres categorías de las evaluacio-
nes económicas en revisión: a) calidad elevada:
270
puntos; c) calidad baja: entre cero y 49 puntos.
Por debajo de 49 puntos, los resultados de la
evaluación económica no deberían ser conside-
rados y, por lo tanto, no se deberían tener en
cuenta para la toma de decisiones.
Una vez se disponga de la evidencia de la
calidad de la evaluación económica valorada,
el siguiente paso es juzgar si los resultados en-
contrados son generalizables al medio donde
se necesitan los datos de coste-efectividad
para la toma de decisión. Para poder afirmar
que son comparables, el entorno donde se rea-
lizó la evaluación económica y el medio donde
hay que tomar la decisión (y, por lo tanto, que
son extrapolables los resultados de un entorno
al otro), es necesario comprobar que ambos
medios son realmente comparables y similares
en diferentes aspectos clave. En la Tabla II se
detalla una lista-guía que permite conocer el
grado de comparabilidad del entorno donde se
ha realizado la evaluación económica con el
medio donde se pretenden emplear sus resul-
tados, con el fin de estar seguros de que es fac-
tible esta acción. Esta lista-guía consta de diez
ítems, cada uno de ellos con tres opciones de
respuesta: “sí”, “dudoso” y “no”. Si la respuesta
“dudoso”, 3 puntos, y si es “no”, cero puntos. Si
la puntuación obtenida al juzgar una evalua-
ción económica existente se encuentra entre
los entornos es elevado; si la puntuación obte-
nida se encuentra entre 20 y 40 puntos, el
grado de comparabilidad es medio, y si la pun-
tuación alcanzada se sitúa por debajo de 20
puntos, el grado de comparabilidad es bajo.
El siguiente paso a dar, una vez se tengan
estas dos listas-guía (una para valorar la calidad
metodológica de una evaluación económica ya
realizada y la otra para conocer el grado de
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Lista-guía para evaluar la calidad metodológica de evaluaciones
económicas (EE) publicadas

Aspectos a valorar Puntuación

¿Se especifica el objetivo de la EE de una manera clara, específica y medible 6 puntos total
y quedan claras las opciones que se van a comparar?
¿Se detalla la perspectiva elegida en la EE?
– Se adopta una perspectiva social (sola o conjuntamente con la del financiador). 4 puntos
– Se adopta además la perspectiva del financiador 4 puntos
(hospital, Sistema Nacional de Salud (SNS), área de salud de atención primaria).
¿Se describe la población objeto de la EE? 4 puntos total
¿Se ha elegido el comparador más adecuado para efectuar la EE? ¿Se justifica
la elección?
– Se incluye como comparador la opción terapéutica más empleada 4 puntos
rutinariamente, la más eficiente o aquélla a la que va a sustituir la alternativa
en estudio.
– Se aportan razones para la elección efectuada. 4 puntos
¿Se ha elegido el diseño metodológico más conveniente para efectuar la EE, 10 puntos total
acorde a la patología y las opciones evaluadas? (a o b)
a) EE incorporada a un ensayo clínico o un diseño observacional prospectivo:
– El estudio presenta una metodología válida y de calidad (criterios 4 puntos
de inclusión no muy restrictivos, análisis por intención de tratar, control
de costes por protocolo, etc.).
– Se presentan de manera clara los resultados de la EE (notificación del CCEI 4 puntos
y del beneficio neto sanitario, junto con el intervalo de confianza).
– Si se aportan resultados de la EE a un horizonte temporal más largo que 2 puntos
el del ensayo clínico, se emplea un modelo válido.
b) EE efectuada a través de un modelo analítico de decisión:
– Se describe y razona la estructura del modelo, junto a las asunciones 2 puntos
incorporadas.
– Se detalla y justifica la fuente de obtención de los datos 2 puntos
de los resultados clínicos incorporados (ensayos clínicos, estudios
observacionales, metaanálisis, comparaciones indirectas, etc.).
– Si se trata de un modelo de Markov, se razonan los ciclos elegidos 2 puntos
y se describe la fuente de obtención de las probabilidades
de transición entre los estados de salud.
– Se han validado los resultados del modelo a través de una comparación 2 puntos
con los resultados de otros, si existen.
– Se describen las limitaciones del modelo. 2 puntos
¿Se aporta información de los recursos consumidos y de los costes incluidos 10 puntos total
en la EE?
– Se han identificado, cuantificado y valorado los costes relevantes, acorde 4 puntos
a la perspectiva elegida.
– Se aporta información pormenorizada y precisa de los recursos consumidos 4 puntos
(unidades consumidas).
– Se notifica la fuente del coste de cada recurso consumido. 2 puntos

271
Revisión crítica de la calidad de evaluaciones económicas publicadas


Tabla I. Continuación

¿Se han medido de manera adecuada los resultados clínicos obtenidos 10 puntos total
por las opciones en evaluación?
– Se han recogido todos los resultados en salud importantes. 3 puntos
– Se han evaluado los resultados en salud con medidas de variables finales
de eficacia (AVG, AVAC, muertes evitadas, vidas salvadas). 3 puntos
– Se han empleado medidas de resultados intermedias. 2 puntos
– Si se emplean los AVAC, el valor de utilidad se ha obtenido a partir 2 puntos
de preferencias de la población general, y empleando un instrumento validado.
¿Se ha adoptado en la EE un horizonte temporal adecuado?
– El horizonte temporal es suficientemente amplio como para poder disponer 4 puntos total
de todos los resultados y costes relevantes de las opciones en estudio.
¿Se ha efectuado un ajuste temporal de los costes y resultados futuros, 6 puntos total
si el horizonte temporal es mayor de un año?

como a los resultados.
– Se incluyen distintos valores de la tasa de descuento en el análisis 3 puntos
de sensibilidad.
¿Se ha realizado un análisis incremental de los costes y resultados 10 puntos total
de las alternativas en evaluación en la EE?
– Se presentan de manera agregada y desagregada los datos de costes y resultados, 2 puntos
así como la información del caso base de referencia.
– Se aportan datos del número de recursos consumidos y el coste aplicado 2 puntos
a cada uno de ellos.
– Se notifica el cociente coste/efectividad (o coste/utilidad) incremental junto 2 puntos
con el intervalo de confianza.
– Se aportan los datos del beneficio neto sanitario (BNS). 2 puntos
– Se notifican los datos del CCEI en subgrupos de pacientes. 2 puntos
¿Se aportan datos del manejo de la incertidumbre de la EE? 10 puntos total
– Se ha practicado un análisis de sensibilidad determinístico (univariante, 4 puntos
multivariante, extremos, etc.).
– Se presentan en detalle los resultados del análisis de sensibilidad a través 2 puntos
de tablas y gráficas.
– Se ha realizado un análisis de sensibilidad probabilístico, presentando 4 puntos
los resultados en el plano coste-efectividad y a través de la curva de aceptabilidad.
¿Se discuten los resultados de la EE y se aportan recomendaciones acorde
a los resultados hallados?
– Están justificadas las conclusiones extraídas de la EE. 4 puntos
– Se discuten los posibles sesgos y limitaciones de la EE. 4 puntos
¿Se proporciona una relación del conflicto de interés de los autores y datos 6 puntos total
de la financiación de la EE?
– Queda claro quien ha financiado la EE. 2 puntos
– Se especifican los posibles conflictos de interés de los investigadores 2 puntos
que han realizado la EE.
– Se detalla la existencia de un contrato entre el financiador y los investigadores 2 puntos
que han efectuado la EE (donde se especifica la independencia de los mismos),
y está disponible.

272
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla II. Lista-guía para valorar el grado de comparabilidad del entorno
donde se ha efectuado la evaluación económica (EE) (entorno
previo) con el entorno donde se va a utilizar la nueva opción
terapéutica estudiada en la EE (entorno diana)

SÍ DUDOSO NO
• ¿Es esperable que los pacientes del entorno diana sean de similares
características (edad, sexo, comorbilidades, etc.) con los pacientes
del entorno donde se realizó la EE?
• ¿Son extrapolables los resultados del cociente beneficio/riesgo hallado
en los pacientes del entorno previo, a lo que sucederá en los pacientes
del entorno diana?
• ¿Son similares los patrones y las pautas de tratamiento del entorno
en el que se efectuó la EE con los que existen en el entorno diana?
• ¿Son las variables de eficacia/efectividad evaluadas en los estudios
que han servido para realizar la EE similares a las variables que se emplean
habitualmente en el entorno diana?
• En el caso de que la EE sea un análisis coste-utilidad, ¿es esperable
que los valores de utilidad empleados sean similares a los del entorno diana?
• ¿Se han incluido en la EE todos los costes relevantes del entorno diana?
¿Hay costes importantes del entorno diana que no están bien recogidos
en la EE?
• ¿Es extrapolable al entorno diana la estimación de recursos consumidos
efectuada en la EE? ¿Es esperable un consumo de recursos similar
en el entorno donde se realizó la EE y el entorno diana?
• ¿Es esperable que los costes generados en el entorno donde se realizó la EE
sean similares a los del entorno diana?
• ¿Es el comparador empleado en la EE una opción terapéutica de uso
frecuente en el entorno diana? ¿Existe otro tratamiento de mayor uso
en el entorno diana?
• ¿La dosis empleada de las opciones evaluadas en el EE es la que más
se emplea en la práctica médica del entorno diana?
• ¿Son la perspectiva y la tasa de descuento empleadas en la EE las que más
se utilizan en EE efectuadas en el entorno diana?

comparabilidad del entorno donde fue efec-
tuada y el medio donde se quieren emplear sus
resultados) es disponer del valor de la disposi-
ción social a pagar por cada año de vida ganada
(AVG) o por cada año de vida ajustado por cali-
dad (AVAC) en el entorno donde se tiene que
tomar la decisión de si implementar la alterna-
tiva terapéutica en estudio. Dado que es nece-
sario explicitar este valor umbral, en este
capítulo se va a emplear el valor umbral que se
maneja en estos momentos en nuestro país (de
manera oficiosa, no de forma oficial), el cual se
ha obtenido de recientes publicaciones sobre el
tema (19.200 €-42.600 €) (10-12). Una vez se dis-
ponga de este dato, el siguiente paso es relacio-
narlo con el coste/AVG o AVAC que presenta la
evaluación económica valorada, lo que va a ayu-
dar a tomar la decisión final sobre si se pueden o
no emplear sus resultados para tomar la decisión
sobre el uso de la nueva opción terapéutica en el

273
Revisión crítica de la calidad de evaluaciones económicas publicadas

nuevo entorno donde se está valorando. Si la Si la calidad de la evaluación económica es

evaluación económica existente presentase los
resultados como coste por otra unidad de efec-
tividad diferente del AVG o AVAC, no se podrá
relacionar con el valor umbral antes definido
(ya que éste está fijado sólo para AVG o AVAC)
para tomar la decisión final.
Una vez se disponga de los tres datos (la ca-
lidad de la evaluación económica, el grado de
comparabilidad de los entornos y el valor um-
bral de la disposición a pagar por cada AVG o
AVAC del medio donde se quiere implantar la
nueva opción terapéutica), se puede construir
una tabla que ayude a tomar una decisión sobre
la conveniencia o no de emplear los resultados
de la evaluación económica disponible a la hora
de decidir si introducir la nueva alternativa en
un entorno diana (Tabla III).
elevada, el grado de comparabilidad entre el en-
torno donde fue efectuada y el entorno donde se
quiere introducir la nueva opción en estudio es
también elevado, y el valor del coste/AVG o
AVAC que proporciona la evaluación económica
se encuentra por debajo del rango alto del valor
umbral de disponibilidad a pagar de este medio,
el resultado de la evaluación económica se puede
emplear para la toma de decisión en este en-
torno. En el momento que o bien la calidad de la
evaluación económica, o bien el grado de com-
parabilidad entre los entornos sea solamente
media, para que sus resultados se puedan em-
plear para tomar decisiones, el valor del coste/
AVG o AVAC deberá estar situado por debajo del
rango bajo del valor umbral aceptado en el en-
torno diana para que pueda ser tenido en cuenta


Tabla III. Grado de recomendación del uso de los resultados de la evaluación
económica (EE) existente a la hora de tomar una decisión
en el entorno donde se va a aplicar la nueva opción terapéutica
en estudio

Calidad de la EE Comparabilidad de la EE Valor umbral coste/AVAC (*) Recomendación

Elevada Elevada < rango bajo valor umbral Positiva
Elevada Elevada entre rango alto y bajo Positiva
Elevada Elevada > rango alto valor umbral Otros datos
Elevada Media < rango bajo valor umbral Positiva
Elevada Media entre rango alto y bajo Otros datos
Elevada Media > rango alto valor umbral Negativa
Media Media < rango bajo valor umbral Positiva
Media Media entre rango alto y bajo Otros datos
Media Media > rango alto valor umbral Negativa
Media Baja < rango bajo valor umbral Otros datos
Media Baja entre rango alto y bajo Negativa
Media Baja > rango alto valor umbral Negativa
Baja Baja < rango bajo valor umbral Negativa
Baja Baja entre rango alto y bajo Negativa
Baja Baja > rango alto valor umbral Negativa
(*) Rango del valor umbral del coste/AVG o AVAC que se acepta en el entorno donde se va a emplear la nueva alternativa terapéutica en
estudio (entorno diana) para ser considerada como una intervención coste-efectiva

274
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

a la hora de tomar decisiones sobre su uso en la mendación siempre debería ser que los
práctica médica diaria. En el momento en que o resultados de la evaluación económica no pue-
bien la calidad metodológica, o el grado de com- den emplearse para tomar la decisión sobre si
parabilidad entre los entornos sea bajo, la reco- implantar o no la nueva opción terapéutica.

1. Drummond MF, Jefferson TO. Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions

2. Sacristán JA, Soto J, Galende I. Evaluation of pharmacoeconomic studies: utilization of a check-list.

3. Motheral B. Assessing the value of the Quality of Health Economic Studies (QHES). J Manag Care

REFERENCIAS

4. Chiou C, Hay J, Wallance JF, Bloom BS, Newmann PJ, Sullivan SD, et al. Development and valida-
tion of a grading system for the quality of cost-effectiveness studies. Med Care 2003; 41: 32-44.
5. Evers S, Goossens M, de Vet H, van Tulder M, Ament A. Criteria list for assessment of methodolo-
gical quality of economic evaluations: consensus on health economic criteria. Int J Technol Assess

6. An F, Prahardhi S, Shiell A. Reliability of two instruments for critical assessment of economic eva-

7. Abellán Perpiñán JM, Sánchez Martínez FI, Martínez Pérez JE. La medición de la calidad de los
estudios de evaluación económica. Una propuesta de ‘check-list’ para la toma de decisiones. Rev

8. Siegel JE, Torrance GW, Russell LB, Luce BR, Weinstein MC, Gold MR. Guidelines for pharmacoeco-
nomic studies. Recommendations from the panel on cost-effectiveness in health and medicine.

9. Ramsberg J, Odeberg S, Engström A, Lundin D. Examining the quality of health economic analyses

10. De Cock E, Miravitlles M, González-Juanatey JR, Azanza JR. Valor umbral del coste por año de vida
ganado para recomendar la adopción de tecnologías sanitarias en España: evidencias procedentes

11. Pinto JL, Rodriguez R. ¿Cuánto vale la pena gastarse para ganar un año de vida ajustado por la
calidad? Un estudio empírico. En: El valor monetario de la salud. Barcelona. Springer-Verlag; 2001;

12. Pinto JL, Martínez JE. Estimación del valor monetario de los años de vida ajustados por la calidad:

275
 CAPÍTULO XVI
Revisiones sistemáticas de evaluaciones
económicas publicadas
Sólo aquéllos que arriesgan podrán saber como de lejos pueden llegar.

T.S. Elliot

L
as revisiones sistemáticas de evaluacio-
nes económicas existentes en la litera-
tura son investigaciones científicas
secundarias que van a resumir y analizar la evi-
dencia económica respecto de una pregunta
específica de manera estructurada, explícita y
sistemática. Este tipo de investigación res-
ponde a la necesidad de agrupar todas las eva-
luaciones económicas que abordan un mismo
tema con una visión general clara, completa,
rigurosa y actualizada.
Las características que definen a una revi-
sión sistemática de evaluaciones económicas
son las siguientes: a) son síntesis y análisis de la
información disponible con la idea de obtener
una conclusión práctica; b) se basan en la mejor
evidencia científica existente; c) formulan pre-
guntas claramente definidas, y d) emplean mé-
todos sistemáticos y explícitos para identificar
y seleccionar las evaluaciones económicas a in-
cluir, evaluar éstas críticamente, extraer los
datos de interés y analizarlos conveniente-
mente.
Por lo tanto, las revisiones sistemáticas de
evaluaciones económicas pretenden ser rigu-
rosas (ya que solamente se incluirán las evalua-
ciones de mayor calidad), informativas (esto
es, que sus resultados ayuden a tomar decisio-
nes en el mundo real), exhaustivas (ya que su
objetivo es identificar y utilizar la mayor canti-
dad posible de información de calidad, inten-
tando no introducir sesgos) y explícitas (ya que
todos los métodos empleados en la revisión
deben ser descritos con suficiente detalle, de
tal manera que otro investigador pueda repli-
carla).
La finalidad última de las revisiones siste-
máticas de evaluaciones económicas es poder
conocer qué alternativa terapéutica (de todas
las existentes para tratar una enfermedad) es la
más coste-efectiva, o si una opción terapéutica
en concreto es coste-efectiva o no en el manejo
de una enfermedad específica, siempre a par-
tir de la valoración e interpretación cualitativa
de las evidencias existentes. A diferencia de las
revisiones narrativas, donde es el propio autor
quien selecciona sin ningún criterio previa-
mente establecido las evaluaciones económi-
cas que serán incluidas y revisadas, en una
revisión sistemática de evaluaciones económi-
cas se establece a priori un protocolo explícito y
sistemático, con el objetivo de no poder inter-
venir a posteriori sobre los resultados obteni-
dos. Este protocolo debe permitir, como se ha
dicho antes, ser replicado por otros investiga-
dores, si estuviesen interesados (1).
Ventajas y limitaciones de las revisiones
sistemáticas de evaluaciones
económicas publicadas
Las revisiones sistemáticas de evaluaciones
económicas son análisis secundarios que van a

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 277

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_16,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas
permitir aglutinar la evidencia económica exis-
tente sobre un tema concreto, lo que permite
disponer de datos más definitivos sobre la efi-
ciencia de una alternativa terapéutica concreta
en situaciones donde los estudios económicos
primarios no han arrojado luz sobre ese tema,
evitando el tener que efectuar nuevas evalua-
ciones económicas con esa opción terapéutica.
Además, permiten valorar la consistencia de los
resultados de diferentes evaluaciones econó-
micas, así como su calidad y el rigor metodoló-
gico con el que fueron efectuadas, permitiendo
llegar a conclusiones claras que ayuden a expli-
car el origen de las discrepancias en los resulta-
dos de las distintas evaluaciones económicas.
También van a ayudar a evaluar la validez y re-
levancia de cada evaluación económica (inclu-
yendo las asunciones incorporadas y la
población incluida en las mismas), a examinar
el lugar donde cada una de ellas ha sido publi-
cada (distinguiendo entre las que han sido edi-
tadas en revistas fiables y de calidad, o bien las
que provienen de literatura gris o de otras fuen-
tes poco contrastadas) y a disponer de datos
que ayuden a decidir si los resultados de estas
evaluaciones económicas son comparables
entre sí o no.
Las mayores utilidades de las revisiones sis-
temáticas de evaluaciones económicas son las
siguientes (2):
a) aportar una información muy importante
a los analistas e investigadores que vayan a
efectuar una nueva evaluación económica, ya
que les va a permitir disponer de información
sobre las evaluaciones ya efectuadas hasta ese
momento y las características metodológicas
de las mismas: qué comparador se ha em-
pleado, qué metodología se ha seguido en su
realización, qué tipo de costes se han incluido,
etc., lo que ayudará tremendamente a la hora
278
de diseñar y realizar la nueva evaluación econó-
mica;
b) permitir identificar las evaluaciones eco-
nómicas efectuadas con diferentes opciones
terapéuticas existentes para el manejo de una
enfermedad concreta y poder elegir las que son
más relevantes para los agentes decisores que
tienen que decidir el tratamiento a emplear
para tratar la enfermedad diana;
c) explicar los diferentes grados de eficien-
cia mostrada por las evaluaciones económicas
incluidas en la revisión sistemática y conocer
cuáles son las principales causas de que haya
discrepancias entre ellas;
d) identificar áreas de incertidumbre en las
evaluaciones económicas efectuadas, teniendo
en cuenta la patología y las alternativas tera-
péuticas valoradas, con el fin de realizar futuras
investigaciones y estudios que permitan mini-
mizar o despejar la incertidumbre existente,
e) facilitar la labor de los agentes decisores
que quieren emplear los resultados de las eva-
luaciones económicas existentes para tomar
decisiones racionales en política de medica-
mentos y tecnologías sanitarias a la hora de
tratar una enfermedad específica.
Las mayores limitaciones de las revisiones
sistemáticas de evaluaciones económicas pu-
blicadas a la hora de generalizar sus resultados
y ayudar en la toma de decisiones son los dife-
rentes métodos empleados en la realización de
las distintas evaluaciones incluidas y las dife-
rentes características de las mismas (diferente
población incluida, distintos subgrupos de pa-
cientes evaluados, distinta localización geográ-
fica, distintos horizontes temporales, inclusión
en las mismas de diferentes tipos de costes, de
distintas tasas de descuento, etc.), por lo que
en muchas ocasiones va a ser muy difícil o im-
posible poder compararlas y que puedan ser

combinadas entre sí. Estos hechos hacen que
sea complicado poder comparar distintas eva-
luaciones económicas con ciertas garantías de
que los resultados de la revisión sistemática
sean válidos, precisos y creíbles. Por este mo-
tivo, y con el fin de que las evaluaciones econó-
micas incluidas en una revisión sistemática
sean lo más comparables posible, es necesario
que los estudios que se incorporen a una revi-
sión sistemática sean de la máxima calidad
metodológica y cumplan unos criterios de in-
clusión, los cuales deberán ser explícitos y ra-
zonados antes de empezar el estudio. Además,
y con el fin de minimizar al máximo las limita-
ciones de las revisiones sistemáticas, es nece-
sario que en su diseño y realización se sigan
unas recomendaciones que se revisarán a con-
tinuación.
Recomendaciones a seguir en
la elaboración de una revisión
sistemática de evaluaciones
económicas publicadas
A la hora de diseñar una revisión sistemá-
tica de evaluaciones económicas es necesario
seguir los siguientes pasos con el fin de lograr
que ésta sea de calidad (3):
a) Definir el objetivo de la revisión
sistemática y formular una pregunta
concreta a contestar por ésta
La primera y más importante decisión a la
hora de elaborar una revisión sistemática es de-
terminar su objetivo, lo que se va a conseguir
planteando preguntas claramente delimitadas
y que puedan ser contestadas (por ej., ¿qué op-
ción terapéutica es más coste-efectiva en el
tratamiento de tal enfermedad?, ¿qué tipos de
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
costes son los más determinantes en el manejo
de una patología X?, ¿en qué subgrupos de pa-
cientes es más eficiente la alternativa terapéu-
tica X en el manejo de una determinada
enfermedad?, etc.).
A continuación, será necesario explicar los
criterios de selección de las evaluaciones eco-
nómicas que podrán formar parte de la revisión
sistemática, siendo necesario definir y razonar
los siguientes aspectos: a) qué tipos de evalua-
ción económica se van a incluir, esto es, cual-
quier tipo de evaluación económica (parciales
o completas) o sólo aquéllas que evalúen al
menos dos opciones de tratamiento, y dentro
de éstas, cualquiera o únicamente análisis
coste-utilidad y coste-efectividad, por ejem-
plo; b) qué tipo de pacientes se van a evaluar y
en qué estadio de la enfermedad (por ej., pa-
cientes con insuficiencia cardiaca con una evo-
lución clínica de más de cinco años, en clase
funcional III-IV); c) qué tipo de intervenciones
terapéuticas se evaluarán; d) qué tipo de com-
paradores se van a permitir (sólo uno determi-
nado o cualquier opción terapéutica existente
en el mercado para tratar la población diana);
e) qué tipo de resultados económicos se permi-
tirán (por ej., cualquier resultado, incluyendo
coste asociado a resultados intermedios –coste
por % de pacientes curados o coste por evento
evitado–, o únicamente los costes/AVAC o
coste/AVG); f) qué lengua se permitirá (sólo in-
glés, inglés y castellano o cualquier idioma), y
g) qué años va a cubrir la búsqueda (por ej.,
desde 1980 hasta 2008). Además, también es
deseable que se definan los criterios de exclu-
sión a aplicar en la revisión sistemática, tales
como, por ejemplo la no inclusión de evalua-
ciones económicas que sean artículos de revi-
sión o que estén focalizadas en aspectos
metodológicos, etc.
279
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas
Una vez se hayan definido los criterios de
selección de las evaluaciones económicas a in-
corporar en la revisión sistemática, será nece-
sario determinar y establecer los términos o
palabras clave a utilizar para realizar la bús-
queda de las evaluaciones económicas existen-
tes en la literatura (lo que los anglosajones
llaman “medical subject heading”–MsSH–),
como por ejemplo, “cost”; “cost-analysis”;
“cost-effectiveness analysis”, etc.
b) Localizar las evaluaciones económicas
a incorporar en la revisión sistemática
Una vez concretado el objetivo de la revi-
sión sistemática, y tras delimitar los criterios de
inclusión de las evaluaciones económicas que
podrán ser incluidas, el siguiente paso es reali-
zar una búsqueda sistemática por las diferentes
bases de datos y otras fuentes de información.
La idea es intentar evitar o minimizar en lo po-
sible la aparición del sesgo de publicación, que
se origina cuando lo que se publica no es repre-
sentativo de lo que se investiga. Este sesgo se
origina por el hecho de que hay muchas evalua-
ciones económicas realizadas que al final no se
publican por diversas causas: a) por falta de
tiempo y recursos para hacerlo; b) porque los
resultados obtenidos no son los esperados, y
c) por desidia.
Por este motivo, la estrategia de búsqueda
debe contener varias actividades y cubrir dife-
rentes fuentes, de tal manera que se pueda ob-
tener información de la literatura gris u opaca
(informes técnicos, actas de congresos y tesis
doctorales, entre otros). Por orden de priori-
dad, las acciones deberían ser las siguientes:
1) buscar informes de evaluaciones económicas
publicadas en revistas indexadas en bases de
datos bibliográficas informatizadas; 2) buscar
en internet y en las bases de datos de los póste-
280
res presentados en congresos orientados a la
evaluación económica, que muchas sociedades
han creado (por ej., ISPOR); 3) buscar en la sec-
ción bibliográfica de todos los artículos que se
recuperen en las bases de datos consultadas;
4) examinar artículos de revisión y otras revisio-
nes sistemáticas publicadas, por si se pudiera
identificar alguna evaluación económica no en-
contrada en la base de datos; 5) revisar resúme-
nes de congresos orientados a la evaluación de
tecnologías sanitarias, economía de la salud o
farmacoeconomía e investigación de resulta-
dos; 6) buscar tesis doctorales que pudieran
incluir evaluaciones económicas efectuadas
con las opciones terapéuticas de interés; 7) re-
visar libros de texto sobre evaluaciones econó-
micas; 8) contactar con expertos, sociedades
científicas, grupos de trabajo, etc., que se sepa
que han trabajado en la realización de evalua-
ciones económicas en la enfermedad y con las
alternativas en estudio; 9) establecer contacto
con las compañías farmacéuticas y agencias de
evaluación de tecnologías sanitarias existentes,
por si se hubieran realizado evaluaciones eco-
nómicas con las intervenciones de interés que
no hubiesen visto la luz nunca. En la Tabla I se
enumeran las principales bases de datos, revis-
tas, agencias de evaluación de tecnologías sa-
nitarias, sociedades científicas, fuentes de
resúmenes de congresos y literatura gris donde
buscar evaluaciones económicas existentes.
La estrategia de búsqueda deberá ser des-
crita con suficiente detalle en la parte de mate-
riales y métodos de la revisión sistemática
como para que el proceso pueda ser reprodu-
cido por otro investigador, debiéndose aportar
la siguiente información: las principales fuentes
de información utilizadas para identificar las
evaluaciones económicas, la estrategia de bús-
queda para cada base de datos consultada
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Principales bases de datos, revistas, sociedades, agencias
de evaluación de tecnologías sanitarias, fuentes de resúmenes de
congresos y literatura gris donde buscar evaluaciones económicas
existentes

Bases de datos clínicos

– Medline: http://www.ncbi.nlm.nih.gov
– Embase: http://www.embase.com
– Cochrane Library Plus: http://www.update-software.com/Clibplus/ClibPlus.asp
– Excerpta Medica: http://excerptamedica.com
– Índice Médico Español: http://bddoc.csic.es:8080
– Biblioteca Virtual en Salud: http://www.bvsalud.org
Bases de datos de evaluaciones económicas
– NHS Economic Evaluations Database: http://www.york.ac.uk/int/crd/nhshp.htm
– CEA registry at the Harvard School of Public Health: http://www.hsph.harvard.edu/cearegistry
– CEA registry at Tufts Medical Center: https://research.tufts-nemac.org/cera/default.aspx
– BIOSIS Previews: http://www.ovid.com/site/catalog/Database/26.jsp
– Econlit: http://www.econlit.org
– Ovid HealthStar database: http://www.ovid.com
– CINAHL: http://www.ebscohost.com
– DARE: http://www.crd.york.ac.uk
– EURON HEED (European Network of Health Economics Evaluation Databases):
http://indoc.inserm.fr/euronheed/Publication.nsf
– HEED (Health Economics Evaluation Database):
http://www.wiley.com/trackthrough?ur/code=HEED-feature
– HMIC (Health Management Information Consortium Database): hppt://www.ovid.com/site/catalog/
DataBase/PP/jsp
– IDEAS (Internet Documents in Economics Access Service): http://ideas.repec.org
Revistas internacionales de evaluación económica
– Value in Health
– Health Technology Assessment
– Health Economics
– Pharmacoeconomics
– Journal of Health Economics
– European Journal of Health Economics
– Journal of Medical Economics
– Expert Opinion in Pharmacoeconomics and Outcome Research
– Current Medical Research and Opinion
– Medical Decision Making
– Clinical Therapeutics
– Annals of Pharmacotherapy
– International Journal of Health Technology Assessment of Health Care
– Medical Care
– ClinicoEconomics and Outcomes Research
– Cost-Effectiveness and Resources Allocation
– Health Economics Review

281
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas


Tabla I. Continuación

Revistas nacionales de evaluación económica

– Revista Española de Economía de la Salud
– Pharmacoeconomics Spanish Research Articles
– Revista Española de Salud Pública
– Gaceta Sanitaria
– Farmacia Hospitalaria
– Atención Farmacéutica
– Farmacia de Atención Primaria
Sociedades de Farmacoeconomía y Economía de la Salud
– ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research)
– Society for Medical Decision Making
– HTAi (Health Technology Assessment International)
– iHEA (International Health Economics Association)
– AES (Asociación de Economía de la Salud)
Agencias de evaluación de tecnologías sanitarias
– CADTH (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health): http://www.cadth.ca
– NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence): http://www.nice.org.uk
– Scottish Medicines Consortium: hppt://www.scottishmedicines.org.uk
– PHARMAC (The New Zealand Pharmaceutical Management Agency): http://www.pharmac.govt.nz
– IQWiG (Alemania): http://www.iqwig.de
– TLV (Dental and Pharmaceutical Benefits Agency; Suecia): http://www.tlv.se
– Infarmed (Portugal): http://www.infarmed.pt
– CVZ (Holanda): http://www.cvz.nl
– HAS (Francia): http://www.has-sante.fr
– PBAC (Pharmaceutical Benefits Advisory Committee; Australia): http://www.pbs.gov.au
Fuentes de búsqueda de resúmenes de congresos
– International Health Economics Association: http://www.healtheconomics.org
– ISPOR Research Digest: http://www.ispor.org
– Institute of Health Economics (IHE): http://www.ihe.ca
Recursos de literatura gris
– Base de datos de tesis doctorales (TESEO): http://www.micinn.es/teseo/login.jsp
– Grey literature network service: http://www.greynet.org
– CSA Illumine. http://www.csa.com
– Organización Panamericana de Salud: http://www.paho.org

(incluyendo las palabras claves empleadas) y la en esta tarea intervenga un especialista en

fecha en la que se efectuó la búsqueda, conjun- información médica o alguien que esté muy
tamente con las posibles limitaciones incluidas acostumbrado a realizar búsquedas de infor-
(de idioma o de otra clase). Es aconsejable que mación.

282

c) Seleccionar las evaluaciones
económicas que van a ser incorporadas
a la revisión sistemática
Una vez se disponga del resultado de la bús-
queda de evaluaciones económicas existentes,
será necesario efectuar un cribado a partir del
título y resúmenes, con el objetivo de conocer
las evaluaciones encontradas que potencial-
mente van a cumplir con los criterios de inclu-
sión definidos, y aquéllas que claramente no los
cumplen. Estas últimas se excluirán automáti-
camente, mientras que con el resto será nece-
sario conseguir los artículos íntegros para poder
valorarlos en profundidad. También se obten-
drán los manuscritos completos de aquellas
evaluaciones económicas que, a partir de la lec-
tura del título y del resumen, no se pueda de-
terminar su inclusión o exclusión de la revisión
sistemática.
Dada la importancia que tiene esta decisión,
es aconsejable que más de un revisor examine
cada artículo encontrado en la búsqueda antes
de ser rechazado definitivamente, lo que su-
pone que también será necesario definir cómo
resolver las discrepancias entre revisores
cuando aparezcan (generalmente por simple
discusión, para verificar si la causa de la discre-
pancia es un descuido de alguno de los reviso-
res, pero a veces es necesario que intervenga
un tercero, si la causa de discrepancia es una
diferencia en la interpretación de los resulta-
dos). Este proceso se debe llevar a cabo con
una exquisita transparencia, de tal manera que
no exista ningún sesgo a la hora de seleccionar
las evaluaciones que van a ser incluidas en la
revisión sistemática.
En la Figura I se detalla el flujo de búsqueda
de artículos, con el número final de manuscri-
tos incluidos en una revisión sistemática de
evaluaciones económicas publicadas.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Bases de datos consultadas y
número de evaluaciones económicas
encontradas en cada una de ellas
Número de evaluaciones económicas
seleccionadas por cumplir
con los criterios de inclusión
Número de evaluaciones económicas
rechazadas por no cumplir
con los criterios de inclusión,
detallando las causas de exclusión
Número de evaluaciones
encontradas a partir de
Número final de evaluaciones
económicas incluidas
una búsqueda manual en la revisión sistemática
Figura I. Diagrama de flujo para la búsqueda sistemática de
evaluaciones económicas, con el número final de manuscri-
tos incluidos en la revisión
d) Evaluación de la calidad metodológica
de las evaluaciones económicas incluidas
en la revisión sistemática
Si la calidad de las evaluaciones económicas
incorporadas en la revisión sistemática no es la
adecuada, la revisión sistemática en sí misma
será deficiente y de baja calidad. Por lo tanto,
es necesario asegurarse de que las evaluaciones
económicas individuales que van a ser incluidas
en la revisión son metodológicamente correctas
y se han realizado siguiendo los más altos están-
dares de calidad y rigor. Además, habrá que ve-
rificar que la interpretación de sus resultados es
la apropiada, ya que el objetivo final de la revi-
sión es que sus hallazgos se puedan aplicar a la
hora de tomar decisiones en política de medica-
mentos y tecnologías sanitarias.
Para valorar la calidad individual de cada
una de las evaluaciones económicas de la revi-
sión sistemática, se puede emplear la lista-guía
expuesta en el capítulo de este libro que trata
de la revisión crítica de la calidad de las evalua-
283
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas
ciones económicas publicadas en la literatura,
o bien otras ya existentes (4,5). De nuevo, es
totalmente aconsejable que esta labor sea rea-
lizada por más de un revisor. Por otra parte,
siempre debería adjuntarse en la publicación o
informe de la revisión sistemática una copia de
la lista-guía empleada para valorar la calidad
metodológica de las evaluaciones económicas
incluidas en la misma.
e) Proceso de extracción de los datos
de las evaluaciones económicas
seleccionadas para ser incluidas
en la revisión
En este paso se intenta simplificar la infor-
mación que contienen las evaluaciones econó-
micas halladas, para lo que se tiene que elaborar
el formulario de recogida de datos que va a ser-
vir de puente entre lo que han informado los
investigadores de las evaluaciones económicas
primarias y lo que, en último término, va a in-
formar el revisor, que servirá para efectuar la
revisión sistemática.
Estos formularios de recogida de datos se
pueden diseñar tanto en formato papel como
de forma electrónica, y deberían contener los
puntos esenciales y los elementos clave que
pueden impactar en los resultados de la evalua-
ción económica: autores, año de publicación,
país de referencia, perspectiva de la evaluación,
características de la población estudiada, hori-
zonte temporal, tipo de análisis, alternativas en
comparación, fuentes utilizadas para la obten-
ción de la efectividad y los costes, medidas de
efectividad elegidas (AVG, AVAC, eventos evi-
tados, etc.), resultados y tasa de descuento, así
como las técnicas empleadas en su realización,
análisis e interpretación de la misma, junto con
el análisis de sensibilidad efectuado y la comu-
nicación de los resultados. Toda esta informa-
284
ción de cada evaluación económica de la
revisión sistemática tiene que ser extraída a
través de este formulario por dos investigado-
res de manera independiente.
Además, será necesario fijarse especial-
mente en las siguientes áreas:
* Objetivos de la evaluación económica, po-
blación incluida, alternativas terapéuticas eva-
luadas (incluyendo el comparador) y lugar
donde se ha efectuado.
* Si la evaluación económica se ha realizado
a través de un modelo, será necesario evaluar la
calidad del mismo.
* Por el contrario, si se ha efectuado em-
pleando un diseño prospectivo (ensayo clínico
o estudio observacional), habrá que valorar su
calidad metodológica.
* Las fuentes y la calidad de los datos clíni-
cos y de los costes empleados en la evaluación
económica.
* Los resultados clínicos, el consumo de re-
cursos y los métodos utilizados para su síntesis
en la evaluación económica.
* La metodología empleada para tratar la
incertidumbre.
* Los resultados obtenidos y su interpreta-
ción, incluyendo los resultados del análisis de
sensibilidad.
En la Figura II se detalla un posible modelo
de formulario de recogida de datos de una eva-
luación económica incluida en una revisión
sistemática de evaluaciones económicas publi-
cadas.
f) Síntesis, análisis y presentación de los
resultados de la revisión sistemática
La síntesis debería comenzar con una com-
paración descriptiva del objetivo, metodología
empleada y resultados de cada una de las eva-
luaciones económicas que se incluyen en la re-

Tipo de evaluación económica:
Autor:
Objetivo de la misma:
País y año de realización:
Intervenciones comparadas:
Metodología:
- Perspectiva elegida en la EE
- Horizonte temporal de la EE
- Método empleado (modelo, EE pareja a un
ECC)
- Tipo de costes recogidos
- Consumo de recursos recogidos (unidades)
- Coste de cada una de ellas
- Resultados en salud recogidos
- Instrumento empleado para valorar la
utilidad (si aplica)
Resultados:
- Costes agregados y desagregados
- Análisis de los resultados
*C ociente coste/efectividad incremental
(CCEI)
* Beneficio neto sanitario (BNS)
- Análisis de la incertidumbre efectuado
*A nálisis de sensibilidad (univariante,
multivariante, extremos, etc.)
*C álculo del intervalo de confianza del
CCEI
* Análisis de sensibilidad probabilístico
* Cálculo de la curva de aceptabilidad
Conclusiones del investigador sobre la EE
Figura II. Modelo de formulario de recogida de datos de
una evaluación económica (EE) publicada en la literatura
visión sistemática. A tal efecto, es deseable
elaborar unas tablas, donde aparezca la infor-
mación clave de cada una de las evaluaciones
económicas (6-9). En la Tabla II se detalla una
manera resumida de recopilar esta información
a modo de ejemplo:
– Autores
– País y año de la evaluación económica
– Tipo de evaluación económica
– Alternativas comparadas
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
– Horizonte temporal de la evaluación eco-
nómica
– Perspectiva de la misma
– Tipos de costes incluidos y las fuentes de
obtención de los mismos
– Medición de los resultados clínicos y las
fuentes origen de los mismos
– Método empleados para cuantificar el
valor de utilidad, si procede
– Datos de los costes generados (agregados
y desagregados) y de los resultados obte-
nidos
– Cociente coste/efectividad incremental y
beneficio neto sanitario (incluyendo inter-
valo de confianza o rango de valores)
– Interpretación de estos resultados (si las
opciones terapéuticas se consideran o no
coste-efectivas)
– Análisis de sensibilidad efectuado y los
resultados obtenidos
– Ente financiador de la evaluación econó-
mica
A continuación, será necesario valorar la ca-
lidad metodológica global de cada evaluación
económica (validez interna) y su extrapolación
y relevancia en otros medios (generabilidad de
los resultados a otros entornos).
El siguiente paso debería ser valorar si
existe o no homogeneidad entre las evalua-
ciones económicas a la hora de analizar y pre-
sentar los resultados obtenidos, de tal forma
que sea más sencillo comparar los resultados
de las diferentes evaluaciones que se incluyen
en la revisión sistemática. Cuanto más des-
agregados estén los resultados de las evalua-
ciones económicas en los artículos y más
homogéneos sean los datos de las diferentes
evaluaciones, más fácil será realizar el ajuste
de los resultados para que puedan ser compa-
rables.
285
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas


Tabla II. Información a recoger de cada una de las evaluaciones económicas
(EE) incluidas en la revisión sistemática (EE 1 a EE 7)

Autor Año Tipo Alternativas Perspectiva Horizonte Costes Efectividad Resultados Pr. CE CM
EE a comparar temporal (CCEI
y BNS)

EE 1
EE 2
EE 3
EE 4
EE 5
EE 6
EE 7
CCEI = Cociente coste/efectividad incremental
BNS = Beneficio neto sanitario
Pr. CE = Probabilidad de ser coste-efectivo
CM = Calidad metodológica de la EE

Habitualmente, los costes son más sencillos
de ajustar en todas las evaluaciones económi-
cas, y la mayoría de las veces es suficiente con
actualizar y convertir los diferentes costes a un
año y una moneda determinada (euros, dólares
americanos, libras esterlinas, etc.). Si se dispu-
siese de las unidades de recursos consumidos
en cada una de las evaluaciones económicas, la
tarea sería aun más sencilla, ya que se podría
emplear un mismo coste para cada tipo de re-
curso consumido, lo que nos permitiría ajustar
los costes de todas las evaluaciones económi-
cas de una manera fiable y válida.
El ajuste de los resultados clínicos (unidad
de efectividad empleada) en todas las evalua-
ciones económicas es un tema mucho más
complejo normalmente, ya que no siempre se
valoran de la misma manera los resultados clí-
nicos obtenidos (en unos casos AVG, en otros
AVAC, y en otros resultados intermedios, como
eventos evitados, número de pacientes cura-
dos, complicaciones evitadas, etc.). Este hecho
va a complicar en exceso la uniformidad y el
ajuste de los resultados de todas las evaluacio-
nes económicas incorporadas a la revisión sis-
temática.
Además de las tablas con la información
pormenorizada de las distintas evaluaciones
económicas aportadas en la revisión sistemá-
tica, existen otras dos maneras de presentar los
resultados de las mismas, lo que ayuda al inves-
tigador y al lector a interpretar los resultados
de la revisión sistemática (Figuras III y IV) (10).
g) Interpretación y comunicación
de los resultados de la revisión
sistemática
Los hallazgos más importantes de la revi-
sión sistemática deberán ser resumidos y cual-
quier limitación de las evaluaciones económicas
incluidas deberá ser comunicada. A la hora de
extraer conclusiones de lo encontrado en la re-
visión se tendrán en cuenta los siguientes fac-
tores: el número de evaluaciones económicas
seleccionadas; la consistencia de los resultados
de cada una de las evaluaciones por separado y

286
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

+ Coste
datos incluidos en cada una de ellas. También
* EE 1 será necesario comparar los resultados finales
* EE 3
* EE 2
de la revisión sistemática con lo encontrado en
* Global todas las EE otras evaluaciones económicas y revisiones sis-
* EE 6
* EE 4
* EE 7 temáticas realizadas anteriormente y siempre
– Efectividad + Efectividad
se debería proponer futuras evaluaciones eco-
* EE 5
nómicas a realizar, teniendo en cuenta los as-
pectos que no hayan quedado claros con la
revisión sistemática efectuada.

– Coste
Lista-guía para diseñar revisiones
40.000
sistemáticas de evaluaciones
35.000
económicas y para evaluar la calidad
30.000
25.000
de las ya disponibles
20.000
15.000 En la Tabla III se detalla la lista-guía que de-
10.000 bería emplearse para diseñar una nueva revi-
5.000 sión sistemática de evaluaciones económicas o
0
para evaluar la calidad de una ya existente. Esta
–5.000
EE 1 EE 2 EE 3 EE 4 EE 5 EE 6 EE 7 Global lista contiene una serie de ítems que deberán
–10.000
ser evaluados en cualquier revisión sistemática
Figura III. Representación gráfica de los resultados de las de análisis económicos, con el fin de poder ga-
diferentes evaluaciones económicas (EE), medidos como
cociente coste/efectividad incremental, incluidas en una
rantizar su calidad metodológica y la veracidad
revisión sistemática de los resultados de la misma. De esta manera,
las revisiones sistemáticas de evaluaciones eco-
nómicas publicadas irán incrementando su ca-
cuándo se incluyen los resultados de todas en lidad y validez, lo que va a facilitar que los
conjunto; la magnitud de los resultados encon- decisores sanitarios las utilicen cada vez más a
trados en términos de eficiencia de cada opción la hora de tomar decisiones en política sanita-
terapéutica evaluada; la calidad y las limitacio- ria (11).
nes de las evaluaciones incorporadas y la gene- Además de seguir las recomendaciones de
rabilidad, extrapolación y relevancia de los esta lista-guía, es completamente necesario
resultados de la revisión sistemática para la au- que los investigadores que vayan a realizar
diencia diana y para el entorno/país donde se una revisión sistemática de evaluaciones eco-
van a emplear los resultados de la revisión para nómicas velen para que sólo se incluyan aqué-
tomar decisiones. llas que sean metodológicamente correctas y
Los investigadores que han efectuado la re- de calidad. Asimismo, los editores de las revis-
visión sistemática deberán intentar resolver las tas deberían poner todo su esfuerzo para que
diferencias encontradas entre las evaluaciones las publicaciones dispongan de revisores y
incorporadas, comparando los métodos y los evaluadores con experiencia y formación en

287
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas

Resultados nueva opción

terapéutica frente al comparador

Mayores Iguales Menores

Costes nueva opción terapéutica

Mayores A B C
frente al comparador

Iguales D E F
Menores G H I
En la celda A, la nueva opción será coste-efectiva dependiendo del valor umbral del coste adicional que se está dispuesto a
pagar por cada unidad adicional de resultado conseguido.
En las celdas B, C y F, la nueva opción en estudio es menos coste-efectiva que el comparador.
En las celdas G, D y H, la nueva opción en evaluación es más coste-efectiva que el comparador.
En la celda E, dado que los costes y resultados son similares entre la nueva opción y el comparador, será necesario tener en
cuenta otros datos para decidir cuál de los dos es más eficiente.
En la celda I, la nueva opción podría ser considerada como coste-efectiva, si se estuviese dispuesto a renunciar a conseguir
resultados a costa de gastar menos.
Cuantas más EE incluidas en la revisión sistemática presenten datos donde los resultados de la nueva opción son mayores
y los costes menores que el comparador, más fácil será recomendar a la nueva opción terapéutica evaluada como una alter-
nativa más coste-efectiva y, por lo tanto, de uso rutinario.

Figura IV. Presentación y comunicación de los resultados de una revisión sistemática de evaluaciones económicas publi-
cadas, en las que se ha comparado una nueva opción terapéutica con un comparador

esta disciplina, de tal forma que únicamente Las técnicas estadísticas existentes en la
las revisiones de calidad sean finalmente pu- actualidad para efectuar metaanálisis exigen
blicadas en revistas (12). que se disponga de datos de las variables a va-
lorar en los grupos en comparación (diferencia
de la media o media estandarizada con las va-
riables cuantitativas y riesgo relativo u odds
Revisiones sistemáticas cuantitativas ratio para las variables cualitativas o categóri-
(metaanálisis) de evaluaciones cas), así como datos del tamaño muestral de
económicas: situación actual los grupos en comparación. Por lo tanto, se po-
dría efectuar un metaanálisis de evaluaciones
Cuando se realiza una revisión sistemática económicas que hayan sido efectuadas en el
de ensayos clínicos o estudios observacionales, seno de un ensayo clínico o estudio observa-
normalmente los datos encontrados se anali- cional, dado que se va a disponer del tamaño
zan a través de la realización de un metaanáli- muestral de los grupos en estudio y el cociente
sis, lo que permite disponer de un dato coste/efectividad (coste/AVG o coste/AVAC) se
agregado del tamaño del efecto de la alterna- podría manejar como una variable cuantita-
tiva terapéutica en estudio frente al compara- tiva, por lo que sólo sería necesario calcular la
dor (siempre que el nivel de heterogeneidad diferencia de medias o la media estandarizada
existente entre los diferentes estudios permita del cociente coste/efectividad de los grupos en
su comparación con garantías). evaluación.

288
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla III. Lista-guía con los pasos a seguir para diseñar de novo una revisión
sistemática de evaluaciones económicas publicadas o para evaluar
la calidad metodológica de una ya existente en la literatura

Introducción
* ¿Se explica el fundamento y el objetivo de la revisión sistemática?
* ¿Está bien definida la pregunta que se quiere contestar?
* ¿Está justificada su realización? ¿Se puede contestar a esta pregunta de manera adecuada y creíble a
través de una revisión sistemática de evaluaciones económicas publicadas?
Métodos
Estrategia de búsqueda
* ¿Se detallan las fuentes de información empleadas (bases de datos, informes de agencias, capítulos
de libros, resúmenes de congresos, contactos con expertos, etc.?
* ¿Se describen las restricciones incluidas en la búsqueda: tipo de evaluaciones económicas, años
considerados, idioma, tipos de artículos (sólo los publicados o también los resúmenes de
congresos), etc.?
* ¿Se especifican las palabras clave empleadas para la búsqueda en las bases de datos utilizadas?
Selección de evaluaciones económicas a incluir
* ¿Se detallan los criterios de inclusión y exclusión de las evaluaciones que van a ser incorporadas a la
revisión: patologías basales, definición de pacientes, alternativas terapéuticas empleadas y
comparadores, tipo de evaluación económica, costes y resultados evaluados, etc.?
Evaluación de la calidad y validez de las evaluaciones económicas incluidas
* ¿Se analiza la validez y calidad metodológica de las evaluaciones económicas encontradas?
* ¿Se describen los criterios y la lista-guía que se ha tenido en cuenta para evaluar
su calidad?
Proceso de extracción de datos y codificación de las variables
* ¿Se detalla cómo ha sido el proceso de extracción de los datos de los artículos seleccionados y su
codificación?
* ¿Se ha realizado de manera independiente por un solo revisor o por duplicado? ¿Se aporta el
formulario empleado?
* ¿Está dispuesto el sistema de codificación para quien lo solicite? ¿Se notifica la estimación del
acuerdo entre los codificadores?
Resultados
Flujo de evaluaciones económicas identificadas y finalmente incluidas
* ¿Se resume el resultado de la búsqueda: cuántas evaluaciones económicas se han localizado y cuántas
no se han incluido en la revisión? ¿Se especifican las razones?
* ¿Se discuten los posibles sesgos en el proceso de búsqueda?
Características de las evaluaciones económicas incorporadas a la revisión
* ¿Se presenta una tabla con los datos relevantes de cada evaluación económica incluida: año, país, tipo
de evaluación económica, costes recogidos, resultados valorados, horizonte temporal, perspectiva
adoptada, análisis de los resultados, etc.?
* ¿Se ha evaluado la calidad y validez de cada una de las evaluaciones económicas incluidas en la
revisión?

289
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas


Tabla III. Continuación

Síntesis e integración de los datos

* ¿Se ajustan los costes y resultados de todas las evaluaciones económicas incluidas con el fin de
incrementar el grado de homogeneidad de las evaluaciones y, de esta manera, poder compararlas
con más precisión?
* ¿Se presentan los resultados de las evaluaciones económicas en gráficas que van a ayudar a la
interpretación de sus resultados?
Discusión
* ¿Se comentan los resultados de cada una de las evaluaciones económicas incluidas y se realiza una
síntesis de toda la información existente?
* ¿Se discute el grado de heterogeneidad de las evaluaciones económicas incorporadas a la revisión?
* ¿Se interpretan los resultados de la revisión sistemática en función de la totalidad de evidencia
existente y su aplicación en la toma de decisión?
* ¿Se discuten los posibles conflictos de interés de la revisión sistemática?
* ¿Se explora la posibilidad de que pueda haber existido un sesgo de publicación?
* ¿Se explora la utilidad de los resultados de la revisión sistemática en la toma de decisiones en política
sanitaria?
* ¿Se sugieren nuevas evaluaciones económicas a realizar con las opciones terapéuticas en estudio?

Sin embargo, si las evaluaciones económi- la revisión. El mayor inconveniente derivado de

cas se han efectuado a través de modelos ana-
líticos de decisión (técnica más empleada en la
actualidad) no se podrán emplear las técnicas
estadísticas clásicas para realizar metaanáli-
sis, ya que no se dispone del tamaño muestral
de los grupos en estudio. En este caso, es ne-
cesario seguir investigando para diseñar técni-
cas alternativas que nos permitan efectuar
metaanálisis de evaluaciones económicas rea-
lizadas a través de modelos.
Una de las metodologías que podría em-
plearse para poder obtener un valor agregado
sobre la eficiencia (coste-efectividad) global de
dos alternativas terapéuticas con las que se han
realizado diferentes evaluaciones económicas a
través de una revisión sistemática, es el uso del
beneficio neto sanitario (BNS) global de la alter-
nativa terapéutica y el comparador, el cual habrá
que obtenerlo a partir del BNS de cada una de
las evaluaciones económicas que se incluyen en
emplear el BNS es que, habitualmente, las pu-
blicaciones de evaluaciones económicas no sue-
len notificar este parámetro, por lo que será
necesario calcularlo en cada una de ellas, y la
mayor dificultad para su cálculo es que hay que
fijar el valor umbral de lo que la sociedad está
dispuesta a pagar por cada unidad de efectivi-
dad adicional (AVAC o AVG), el cual se aplicará a
todas las evaluaciones incluidas en la revisión
para calcular el BNS. En el Cuadro I se presenta
un valor agregado de eficiencia de una revisión
sistemática de evaluaciones económicas a tra-
vés del cálculo del BNS.
Futuro de las revisiones sistemáticas
de evaluaciones económicas
En la actualidad, las agencias de evaluación
de tecnologías sanitarias de la mayoría de los

290
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

Favorable nueva opción terapéutica Favorable comparador

EE 1

EE 2

EE 3

EE 4

EE 5

EE 6

Global

0,6 0,5 0,4 0,3 0,2 0,1 –0,1 –0,2 –0,3 –0,4 –0,5 –0,6

BNS de EE 1 = 0,5 (0,42; 0,55) BNS de EE 2 = 0,02 (–0,42; 0,215) BNS de EE 3 = 0,28 (0,18; 0,57)
BNS de EE 4 = 0,26 (–0,07; 0,57) BNS de EE 5 = 0,19 (0,16; 0,29) BNS de EE 6 = 0,24 (0,15; 0,35)
BNS Global = 0,25 (1,10; 0,42)

Cuadro I. Ejemplo de un metaanálisis de seis evaluaciones económicas (EE) publicadas donde se compara una nueva opción
terapéutica con el comparador, a través del cálculo del beneficio neto sanitario (BNS) de cada una de ellas y su intervalo de
confianza

países industrializados evalúan cada vez más
datos de coste-efectividad de forma rutinaria a
la hora de tomar decisiones sobre los nuevos
medicamentos y tecnologías sanitarias, por lo
que el número de evaluaciones económicas
realizadas y publicadas se ha incrementado de
manera exponencial en los últimos años. El
hecho de que cada vez están disponibles más
evaluaciones económicas en la literatura hace
que se incremente progresivamente la realiza-
ción de revisiones sistemáticas empleando
estas evaluaciones existentes, tanto a nivel
local como a nivel internacional, lo que va a fa-
cilitar el uso del criterio de la eficiencia en la
toma de decisiones (13-16).
En el futuro va a ser necesario seguir traba-
jando para mejorar el rigor de estas revisiones
sistemáticas, de tal manera que cada vez sean
de más calidad y más válidas y creíbles, así
como más relevantes para los profesionales sa-
nitarios y otros decisores de los sistemas nacio-
nales de salud de los países.

291
 Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas

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292

Transferencia y adaptación de los resultados
de evaluaciones económicas efectuadas en un país
y entorno sanitario a otros diferentes
Hacer o no hacer algo, sólo depende de nuestra voluntad
C
omo ya se ha dicho en anteriores capí-
tulos de este libro, en los últimos años
se ha incrementado de manera expo-
nencial el número de evaluaciones económi-
cas efectuadas y publicadas, debido en gran
parte a la existencia de muchos países que
emplean el criterio de la eficiencia en la toma
de decisiones en política sanitaria. Dado que
cada vez hay más evaluaciones económicas
disponibles, cuando un profesional sanitario u
otro decisor necesitan conocer datos de coste-
efectividad en su medio de influencia, antes
de decidirse a efectuar una evaluación econó-
mica nueva, es lógico y coherente mirar a su
alrededor y ver si existe algún análisis econó-
mico que le pueda servir para obtener los
datos que necesita. Si los encuentra, deberá
intentar generalizar y transferir estos datos al
entorno donde esté y donde tiene que tomar
la decisión, ya que de esta manera dispondrá
de los datos de eficiencia mucho antes y con
un coste mucho menor.
Sin embargo, los resultados de las evalua-
ciones económicas efectuadas en un contexto
y entorno sanitario no pueden generalizarse y
aplicarse sin más en otro país, ya que van a exis-
tir muchos datos que podrían ser diferentes en
ambos medios. Esto significa que para poder
emplear los resultados de evaluaciones econó-
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_17,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO XVII
y perseverancia.
Albert Einstein
micas realizadas en un país o en otro, será ne-
cesario efectuar una transferencia y adaptación
de estos resultados, dado que las peculiarida-
des del nuevo entorno (práctica médica, costes,
comparadores, tasa de descuento, etc.) podrían
ser muy diferentes del medio donde se efectuó
originalmente la evaluación económica (1-3).
Llegados a este punto, es necesario distin-
guir entre generalización y transferencia o adap-
tación de una evaluación económica de un país y
entorno sanitario a otro u otros diferentes, ya
que ambos se refieren a su validez externa.
El concepto de generalización hace referen-
cia al uso de los resultados de una evaluación
económica efectuada en un país para informar
y tomar decisiones en otro diferente, con una
modificación mínima o ningún cambio de los
datos y métodos empleados. Analiza el grado
en que los resultados de una evaluación econó-
mica pueden ser aprovechados en otro
contexto distinto al original, sin excesivas mo-
dificaciones.
Por el contrario, la transferencia y adapta-
ción de una evaluación económica de un país a
otro diferente se refiere a la modificación de los
datos y métodos empleados en la evaluación
económica original, con el fin de que los resul-
tados se puedan aplicar en el nuevo país. El ob-
jetivo de la adaptación de una evaluación
293
 Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
económica es generar estimaciones cuantitati-
vas precisas del impacto económico en el se-
gundo país, a partir de la evaluación económica
realizada en el país de referencia.
Factores que limitan la transferencia
y adaptación de las evaluaciones
económicas de un país a otro
a) Datos demográficos y epidemiológicos
de la enfermedad diana en cada país
Estos datos pueden ser diferentes de un
país a otro, lo que puede derivar en resultados
igualmente diversos en las evaluaciones econó-
micas. Las variables sociodemográficas, así
como los datos de incidencia/prevalencia de la
enfermedad y las comorbilidades asociadas en
un país pueden significar que la aplicación de
una intervención sanitaria pueda ser conside-
rada coste-efectiva en ese país (ya que va a ge-
nerar un importante beneficio terapéutico con
costes asociados razonables). Sin embargo, en
otros entornos donde estas características sean
diferentes, la misma intervención podría ser
mucho menos coste-efectiva (bien porque se
necesite un mayor consumo de recursos en los
pacientes para obtener beneficios terapéuticos,
o bien porque los resultados en salud alcanza-
dos sean peores debido a las comorbilidades
asociadas y otros factores). Por este motivo,
siempre es necesario especificar las principales
características de la población incluida en cual-
quier evaluación económica.
b) Diferencias en la disponibilidad
de recursos y opciones de tratamiento
en cada país
El hecho de que la disponibilidad de alterna-
tivas terapéuticas (y los recursos para su finan-
294
ciación) pueda ser diferente en distintos países
hace que la transferencia de los resultados de
evaluaciones económicas de un país a otro no
se pueda efectuar de manera automática; así,
es posible que el tratamiento de la enfermedad
diana se realice con diferentes tratamientos en
ambos países, lo que puede modificar de ma-
nera importante el resultado de las evaluacio-
nes económicas.
c) Variación en la práctica clínica
de un país a otro
Los patrones de tratamiento de las enfer-
medades suelen ser diferentes de un país a otro
(más en patologías crónicas que en agudas), e
incluso dentro de un país de una región a otra.
Además, las opciones terapéuticas existentes
para el tratamiento de las diferentes enferme-
dades también pueden variar de un país a otro,
como ya se ha dicho. En ocasiones, aunque el
arsenal terapéutico para tratar una enfermedad
sea similar, las opciones terapéuticas de refe-
rencia (tanto en primera como en segunda
línea) pueden ser diferentes. Todo esto hace
que los resultados de las evaluaciones econó-
micas no puedan ser transferidos de un país
a otro de manera directa, sin evaluar si es posi-
ble o no efectuar esta adaptación con validez y
fiabilidad.
d) Diferentes costes entre países
Es bien conocido que los costes sanitarios
varían de un país a otro por múltiples razones,
no sólo por el precio de adquisición de los me-
dicamentos, sino también por el coste de otras
tecnologías sanitarias, analíticas, pruebas com-
plementarias, hospitalizaciones, etc., lo que
hace que los resultados de las evaluaciones
económicas puedan diferir de manera impor-
tante de un medio a otro. Por estos motivos, la

transferencia de estos estudios entre países ne-
cesita de una adaptación de los datos de la ma-
yoría de los costes, salvo que se pueda
demostrar que los costes sanitarios del entorno
donde se ha efectuado el análisis económico
sean muy similares al medio donde se quieren
transferir los resultados de estos análisis.
e) Diferencia en la efectividad de los
tratamientos en distintos países
Habitualmente, se asume que los resultados
en salud producidos por las diferentes alternati-
vas terapéuticas son similares en todos los paí-
ses donde se utilizan, ya que la mayoría son
obtenidos de ensayos clínicos realizados en mul-
titud de países. Sin embargo, el cumplimiento
terapéutico puede variar de un país a otro (posi-
blemente debido a diferencias culturales o a di-
ferentes sistemas de copagos), lo que podría
llevar a que la efectividad final de las opciones
empleadas pudiera ser diferente de un entorno
a otro. Por otra parte, las diferencias genéticas y
de comorbilidades asociadas pueden diferir
mucho de un país a otro, lo que contribuye a que
puedan existir diferencias en la efectividad
cuando se administran los tratamientos.
f) Diferentes valores de utilidad social
en los pacientes de distintos países
Aunque existen diversos tipos de evaluacio-
nes económicas, los análisis coste-utilidad son
los que más se realizan en la actualidad, ya que
son los que recomiendan las agencias de evalua-
ción de diferentes países. Para la realización de
este tipo de análisis, la expectativa de vida de los
pacientes tratados (años de vida ganados) se co-
rrige con la calidad de vida de los pacientes me-
dida a través de su utilidad social.
En diversos estudios se ha visto que el valor
de utilidad varía según el país en el que se mida,
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
ya que este valor está muy ligado a la cultura de
los pacientes de cada zona, al ser una evalua-
ción del resultado en salud percibido de manera
subjetiva por el paciente. Por este motivo, el
valor de utilidad comunicado por pacientes de
diferentes países es posible que sea distinto, lo
que podría modificar de manera importante el
resultado de una evaluación económica (4). Por
otra parte, también se ha comprobado que dis-
tintos instrumentos pueden generar valores de
utilidad diferentes, y el tipo de instrumento es-
tándar empleado para medir la utilidad puede
variar de un país a otro (5).
Aproximaciones para efectuar
la transferencia y adaptación
de los resultados de una evaluación
económica de un país a otro
Cuando se dispone de los resultados de una
evaluación económica y se valora su posible
transferencia y adaptación a otro país y entorno
sanitario, pueden darse dos situaciones dife-
rentes:
a) los resultados de la evaluación económica
no se pueden transferir por diferentes motivos:
1) el comparador empleado no se utiliza en el
país al que se quieren transferir los resultados;
2) la calidad metodológica de esta evaluación
no cumple con los estándares de calidad, y
3) los grupos de población que van a emplear
las opciones terapéuticas estudiadas en la eva-
luación económica son diferentes en el medio
donde ésta se ha realizado y el entorno al que
se quieren transferir sus resultados (6),
b) los resultados del análisis económico son
transferibles y adaptables del país donde se rea-
lizó a otro. Pero esto es sólo posible después de
haber ajustado sus resultados acorde a las dife-
295
 Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
rencias existentes entre ambos países en el pa-
trón de tratamiento, las unidades de costes y
otros elementos. Además, también habría que
tener en cuenta otras características, tales como
la perspectiva que va a ser necesario incorporar
en el medio al que se van a transferir los resulta-
dos de la evaluación económica (ya que podría
ser diferente al país donde se efectuó), lo que po-
dría obligar a modificar los costes a incluir en la
adaptación de sus resultados (por ej., tener que
incorporar los costes indirectos), así como la tasa
de descuento a aplicar en el nuevo entorno (7).
Una vez se tenga claro que los resultados de
la evaluación económica son transferibles y se
pueden adaptar a otro entorno diferente, pue-
den darse dos posibilidades: a) es posible efec-
tuar una transferencia y adaptación directa de
sus resultados, simplemente modificando el
coste de los recursos consumidos, ya que el pa-
trón de tratamiento de la enfermedad y las op-
ciones terapéuticas empleadas son similares en
ambos medios (la dosis empleada y el tipo de
pacientes que son tratados con estos tratamien-
tos) y los requerimientos de los decisores para
efectuar evaluaciones económicas (tipos de
costes a incorporar, perspectivas a elegir, tasas
de descuento a aplicar, etc.) son también muy
parecidos (8), y b) no se puede realizar una
transferencia directa y, por lo tanto, es necesa-
rio efectuar ajustes complejos, los cuales serán
diferentes si la evaluación económica se ha rea-
lizado a través de un ensayo clínico o si se ha
efectuado a través de un modelo de decisión.
Si la evaluación económica se ha llevado a
cabo en el seno de un ensayo clínico, la manera
de efectuar la transferencia será distinta, consi-
derando si en el ensayo clínico fueron incluidos
pacientes del país en el que se quiere efectuar la
transferencia y adaptación de los resultados o no.
En el primer caso, inicialmente será necesario va-
296
lorar si existe heterogeneidad en el patrón del
uso de recursos, costes, efectividad y valor de uti-
lidad entre los distintos países participantes. Si el
grado de heterogeneidad fuera bajo, la transfe-
rencia de los resultados podría hacerse simple-
mente incorporando el valor de los costes del
país en el que se efectúa la adaptación a las uni-
dades de recursos consumidos globalmente en el
ensayo. Si, por el contrario, hubiera un grado alto
de heterogeneidad, habría que explorar las posi-
bles fuentes de la misma, así como valorar la
mejor manera de analizarlos, con el fin de esti-
mar cómo efectuar la transferencia de los resul-
tados de la evaluación económica de un país a
otro (9). Como regla general, a la hora de poder
obtener estimaciones del valor de coste-efectivi-
dad en el país en el que se desea efectuar la trans-
ferencia de los resultados de la evaluación a partir
de los datos de coste-efectividad globales obte-
nidos en el ensayo con todos los países partici-
pantes, se pueden emplear los modelos de
efectos fijos o los modelos multinivel (10,11).
En el caso de no haberse incluido en el ensayo
clínico pacientes del país en el que se quiere efec-
tuar la transferencia de los resultados de la eva-
luación económica, será necesario elaborar un
modelo de decisión analítico donde se incorpo-
ren los datos del país al que se quieren transferir
los resultados, siguiendo las recomendaciones
que se van a exponer a continuación en este capí-
tulo.
Si la evaluación económica se ha efectuado
a través de un modelo analítico de decisión, a la
hora de efectuar la transferencia y adaptación
al nuevo país de los resultados de la misma va a
ser crucial valorar los siguientes aspectos (12):
Es probable que sea necesario modificar la
estructura del modelo para poder transferir y

adaptar los resultados de la evaluación econó-
mica al nuevo país o entorno, ya que es posible
que el comparador empleado en el modelo
original sea diferente del que se emplea de ma-
nera rutinaria en el país de transferencia. O in-
cluso puede que difieran las características de
los pacientes que van a ser susceptibles de reci-
bir las opciones terapéuticas en estudio en la
evaluación económica entre el país donde se
realizó ésta y el país al que se van a transferir los
resultados de la misma. Todos estos hechos
motivarán que la estructura del modelo pudiera
ser diferente en algunos aspectos, si se quieren
transferir los datos.
Siempre que sea posible, el modelo elabo-
rado en el país donde se van a transferir los re-
sultados de la evaluación económica debería
incorporar parámetros existentes en ese medio
(datos de eficacia/efectividad de las opciones
valoradas, datos de cumplimiento terapéutico,
uso de recursos, costes unitarios, valor de utili-
dad, etc.), ya que de esta manera la adaptación
de los resultados de la evaluación económica
será más válida y relevante para los decisores.
Es muy probable que diferentes países y en-
tornos sanitarios necesiten distintos análisis de
los resultados, modificando algunos de los pa-
rámetros originales de la evaluación económica
(costes a tener en cuenta, tasa de descuento,
manera de evaluar la efectividad –AVG o
AVAC–, etc.), lo que va a obligar a realizar dife-
rentes análisis de los resultados de la evalua-
ción económica en el país de transferencia.
También puede ocurrir que en un país sólo haya
que presentar datos del análisis de sensibilidad
univariante o multivariante, mientras que en
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
otro entorno sea necesario aportar datos de un
análisis de sensibilidad probabilístico.
En un estudio publicado recientemente, se
ha comprobado que la mayoría de las veces
se emplea una aproximación basada en mode-
los económicos a la hora de efectuar la transfe-
rencia y adaptación de los resultados de una
evaluación económica de un país a otro. Ade-
más, se ha constatado que en la mayoría de los
casos se utilizan los datos de efectividad apor-
tados por la evaluación económica original,
mientras que el consumo de recursos y los cos-
tes unitarios se obtienen del país destinatario
de la transferencia de los resultados (13).
Pasos a dar a la hora de transferir
los resultados de un modelo analítico
de decisión de un país a otro
A la hora de efectuar la transferencia de una
evaluación económica realizada a través de un
modelo de un contexto y país a otro diferente,
es necesario seguir los siguientes pasos (14,15):
1) valorar si la evaluación económica se
puede transferir a otro país, para lo que se em-
plea una lista-guía que se revisará más tarde en
este capítulo, con el fin de comprobar que la
metodología seguida en la evaluación econó-
mica permite su transferencia con garantías. Si
se concluyese que es posible la transferencia,
se pasaría a los siguientes pasos;
2) adaptación de los datos y factores que li-
mitan la transferencia de la evaluación econó-
mica de un país a otro. Para facilitar esta labor,
es deseable elaborar una tabla donde se deta-
llen, para cada característica del modelo y los
datos incluidos en el mismo, si se le considera un
factor limitante para la transferibilidad o no. Para
los que se consideren factores limitantes, habrá
297
 Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
que explicitar si se va a efectuar una adaptación
del mismo al nuevo entorno y si se van a apor-
tar los nuevos datos a incorporar al modelo en
la adaptación (Tabla I),
3) efectuar el análisis de las evaluaciones
económicas en el nuevo país con los nuevos
datos incorporados al modelo y presentarlos de
manera adecuada, comparando los resultados
de la evaluación económica efectuada en el
país de origen y los que resultan de la adapta-
ción realizada en el nuevo país (Tabla II).
Lista-guía para valorar la posibilidad
de transferir y adaptar los resultados
de una evaluación económica realizada
en un país y entorno a otros diferentes
A la hora de valorar si los resultados de una
evaluación económica van a ser transferibles y
adaptables a otros países y entornos sanitarios,
es necesario tener en cuenta si la evaluación eco-
nómica presenta una serie de características que
harán que sus resultados puedan ser transferi-
dos y adaptados a otros medios. En la Tabla III se
describe la lista-guía creada para valorar la capa-
cidad de ser transferidos y adaptados los resulta-
dos de un análisis económico efectuado en un
país a otro diferente, la cual ha tenido en cuenta
en su elaboración distintas recomendaciones
existentes en la literatura para realizar este co-
metido (6, 16-20).
Esta lista-guía consta de 20 conceptos, valo-
rado cada uno de ellos con una pregunta, pu-
diendo existir cuatro posibles opciones de
respuesta: “sí”, “parcialmente”, “no” o “no se
facilita información” y “no aplicable”. Aunque
en la lista-guía existen 20 conceptos contempla-
dos, para cada evaluación económica valorada
serán medidos únicamente 17 ya que los con-
298
ceptos 6, 7 y 8 solamente serán válidos y aplica-
bles a evaluaciones económicas que hayan sido
elaboradas a través de un ensayo clínico, mien-
tras que los conceptos 9, 10 y 11 lo serán a las
evaluaciones económicas efectuadas a través
de un modelo analítico de decisión.
Grado de transferencia y adaptación
de los resultados de una evaluación
económica a otro país y entorno:
elaboración del índice
de transferibilidad
Como se ha mencionado antes, cada uno de
los conceptos valorados en la lista-guía anterior-
mente especificada puede tener como respuesta
cuatro posibles opciones: “sí” (puntuación = 1);
“parcialmente”, “no” o “no se facilita informa-
ción” y “no aplicable” (no se puntúa y se excluye
del cálculo del índice de transferibilidad).
El cálculo del índice de transferibilidad se
realiza efectuando un promedio simple de las
puntuaciones obtenidas, acorde a la fórmula
elaborada por los componentes del proyecto
EURONHEED a la hora de elaborar unas reco-
mendaciones para efectuar la transferencia y
adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas de un país a otro (21):
– Índice de transferibilidad (IT) :
donde (n) es el número de conceptos valo-
rados, (x) es el número de conceptos con res-
puesta de “no aplicable” y (Si) es la puntuación
de cada concepto.
Este índice toma un valor entre cero y 1, de
tal manera que cuanto más cerca esté de 1, el
grado de transferibilidad y adaptación de los
resultados de la evaluación económica será
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Información a detallar sobre las características del modelo
y los datos incluidos en el mismo, especificando si van a ser
factores limitantes de la transferencia, y en caso positivo,
si van a ser adaptados o no (ejemplo inventado)

Parte del modelo Factor limitante Adaptación Explicación del método

de la transferencia de adaptación
Estructura del modelo
  Estados de salud NO ----------------- Transferencia sin cambios
  Eventos NO ----------------- Transferencia sin cambios
  Patrón de tratamiento NO ----------------- Transferencia sin cambios
Datos generales
  Población incluida NO ----------------- Transferencia sin cambios
  Precio SÍ SÍ Precios del nuevo país
  Tasa de descuento SÍ SÍ Guías del nuevo país para
   de los costes   efectuar EE
  Tasa de descuento SÍ SÍ Guías del nuevo país para
   de los resultados   efectuar EE
Probabilidades de transición
  Valor probabilidades NO ------------------- Transferencia sin cambios
   de transición
  Reducción del riesgo NO ------------------- Transferencia sin cambios
  Mortalidad de la población SÍ SÍ Tablas de mortalidad
  del nuevo país
Utilidades asignadas
a los estados de salud
  Descripción del estado de salud NO NO Transferencia sin cambios
  Valoración del estado de salud SÍ SÍ Utilidades de los estados
  de salud en el nuevo país
Costes asignados a los estados
de salud
  Recursos sanitarios utilizados SÍ SÍ Datos del nuevo país
  Precios unitarios de cada SÍ SÍ Precios unitarios en el nuevo
   recurso   país
  Costes directos no médicos NO NO No incluidos en la EE
  Costes indirectos (pérdida SÍ SÍ Panel de expertos del nuevo
   de productividad)   país
  Valoración de la pérdida SÍ SÍ Precios estándar del nuevo
   de productividad   país
Análisis del modelo
  Tipo de análisis del modelo NO NO Transferencia sin cambios
  Análisis de sensibilidad SÍ SÍ Datos de las variables del
   probabilístico   análisis del nuevo país
  Análisis de sensibilidad SÍ SÍ Datos de las variables del
   univariante   análisis del nuevo país
EE = Evaluación económica

299
 Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes


Tabla II. Resultados del modelo analítico de decisión en el país donde
se efectuó la evaluación económica (EE) y el país donde se ha
efectuado la transferencia de la EE (ejemplo inventado donde
los costes se han valorado en euros y los resultados se han
evaluado en AVAC)

País de origen País donde se han transferido los resultados

Tratam. A Tratam. B Análisis incremental Tratam. A Tratam. B Análisis incremental
Costes AVAC Costes AVAC Costes AVAC CCEI Costes AVAC Costes AVAC Costes AVAC CCEI
(1) 56.424 5,41 50.324 4,92 6.100 0,49 12.448 66.309 6,14 57.852 5,93 8.457 0,21 40.271
(2) 68.434 5,41 63.429 4,92 4.914 0,49 10.028 79.003 6,14 65.403 5,93 13.600 0,21 64.761
(3) 59.315 5,41 51.729 4,92 7.586 0,49 15.481 69.412 6,14 58.603 5,93 10.809 0,21 51.471
(4) 57.421 4,82 52.824 4,51 4.596 0,31 14.825 72.503 5,89 61.904 5,12 10.599 0,77 13.765
(1) = Perspectiva del financiador
(2) = Perspectiva de la sociedad
(3) = Análisis de sensibilidad univariante
(4) = Análisis de sensibilidad probabilístico
CCEI = Cociente coste/efectividad incremental

más elevado y, por lo tanto, la transferencia
será más fácil de realizar y los resultados obte-
nidos en el nuevo país, de mayor validez y fiabi-
lidad. Aunque no se han descrito valores
umbrales de este índice de transferibilidad de
manera oficial, se puede decir que entre un
valor de 0,7 y 1 el grado de transferibilidad es
elevado; entre 0,50 y 0,69 el grado es medio, y
por debajo de 0,5 el grado es bajo, siendo difícil
poder asegurar que los resultados de una eva-
luación económica transferidos a otro país pue-
dan ser utilizados para la toma de decisiones
con un mínimo de garantía.
Recientemente, se ha publicado un nuevo
índice de transferibilidad para evaluaciones eco-
nómicas efectuadas en un país y cuyos resulta-
dos quieran ser transferidos y adaptados a otro
país y entorno, el cual consta de dos fases dife-
rentes, una objetiva o general y otra subjetiva o
específica. Los autores se han planteado en este
nuevo índice que la evaluación económica con
resultados que se traten de transferir tiene que
cumplir con unos requisitos objetivos que per-
mitan la aplicabilidad de sus resultados a otros
países y, además, cumplan con unas cuestiones
subjetivas que faciliten la aceptación o ajuste al
nuevo país y entorno. Aunque este nuevo índice
parece prometedor, es necesario comprobar
que en la práctica es factible su aplicación de
una manera fácil y que los resultados son fiables
y creíbles para los decisores (22).
Recomendaciones en el diseño,
realización y análisis de las evaluaciones
económicas para incrementar
la transferibilidad y adaptación de sus
resultados de unos países y entornos
a otros diferentes
Cada vez se elaboran más evaluaciones eco-
nómicas en distintos países, con el fin de utili-
zar el criterio de coste-efectividad a la hora de
tomar decisiones en política de medicamentos

300
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla III. Lista-guía para valorar si una evaluación económica (EE) realizada
en un país se puede transferir y adaptar a otro país y entorno
sanitario

SÍ NO PARC NA
1) ¿Se describe con detalle la nueva alternativa terapéutica estudiada en la EE?
2) ¿Se especifica el comparador incluido en la EE con suficiente detalle?
3) ¿Se indica claramente el país en el que se efectuó la EE?
4) ¿Indican los autores la perspectiva de la EE realizada?
5) ¿Se menciona en la EE las características del grupo de pacientes a los que se administraron
las alternativas terapéuticas en evaluación?
Si la evaluación económica se ha efectuado en el seno de un ensayo clínico:
6) ¿Representa la muestra de pacientes incluidos en el ensayo a la población susceptible
de emplear las opciones terapéuticas en evaluación en la práctica médica diaria?
7) ¿Se han incluido en el ensayo pacientes del país donde se van a transferir los resultados
de la EE?
8) ¿Se detalla la manera de efectuar el análisis de resultados: por intención de tratar
o por protocolo?
Si la evaluación económica se ha efectuado en el seno de un modelo analítico de decisión:
9) ¿Se describe en detalle la estructura del modelo?
10) ¿Se aportan las fuentes de donde se han obtenido los parámetros del modelo? ¿Son éstas
creíbles y relevantes para los decisores del país donde se quiere efectuar la transferencia de la EE?
11) ¿Representa el modelo el patrón de tratamiento más habitual y la evolución de la enfermedad
más probable en el país y entorno donde se va a efectuar la transferencia de datos?
12) ¿Se describen las medidas de efectividad clínica que se han empleado en la EE (AVG, AVAC,
porcentaje de curación, complicaciones evitadas, etc.? ¿Se aporta la fuente de donde se han
obtenido los datos? ¿Son relevantes para el país donde se van a transferir los resultados?
¿Es esperable que los resultados sean similares en el nuevo país?
13) Si los resultados se han medido en años de vida ajustados por calidad, ¿se notifica la fuente
del valor de utilidad incluido y el instrumento empleado para su medición? ¿Es extrapolable este
valor de utilidad al país a donde se van a transferir los resultados?
14) ¿Se presenta la cantidad de unidades de recursos consumidos con cada una de las opciones
en estudio? ¿Son similares a las del país donde se va a efectuar la transferencia? ¿Son los
costes unitarios de cada uno de los recursos consumidos similares a los del país donde se va a
efectuar la transferencia? En el caso de que sea necesario modificarlos, ¿se dispone de datos
fiables para su cambio? ¿Se valoran los mismos tipos de costes (sanitarios, no sanitarios
e indirectos) en el país de origen y en el país donde se van a transferir los resultados?
15) ¿Se notifica el año de referencia de los costes utilizados en la EE?
16) ¿Se comunica la moneda empleada para realizar la EE?
17) ¿Se notifica el análisis de los resultados de la EE (coste/AVG, coste/AVAC, etc.)
y su interpretación? ¿Son relevantes para el país donde se van a transferir los resultados?
18) ¿Se han comunicado los análisis de sensibilidad efectuados en la EE? ¿Son los adecuados,
acorde al país de transferencia de los datos?
19) ¿Se ha efectuado un análisis cuantitativo o descriptivo para explorar la posible variabilidad
entre el país donde se ha efectuado la EE y el país donde se van a transferir sus resultados?
20) ¿Comentan los autores que han realizado la EE los posibles inconvenientes a la hora
de transferir los resultados encontrados a otros países o entornos sanitarios?
PARC = parcialmente
NA = no aplicable

301
 Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
y tecnologías sanitarias. El hecho de poder
transferir y adaptar los resultados de evaluacio-
nes económicas de un país a otro facilita que
este tipo de análisis se empleen cada vez más
en la toma de decisiones en política sanitaria,
ya que permite disponer de resultados de efi-
ciencia de manera rápida y con un mínimo con-
sumo de recursos.
Con el fin de incrementar el grado de transfe-
ribilidad y adaptación de los resultados de las
evaluaciones económicas realizadas, sería desea-
ble seguir las siguientes recomendaciones a la
hora de su diseño, realización y análisis (23,24):
– cuando la evaluación económica se efec-
túe en el seno de un ensayo clínico, siempre
que sea posible, deberían incluirse pacientes de
diferentes países, ya que de este modo será
más fácil transferir más tarde los resultados
globales de la evaluación a los diferentes países
participantes;
– los pacientes incluidos en la evaluación
económica deberían ser un reflejo de la pobla-
ción susceptible de ser tratados con las alterna-
tivas terapéuticas estudiadas en la evaluación;
– es importante describir la evolución más
probable de la patología diana y el patrón de
tratamiento seguido en el país donde se realice
la evaluación económica. De esta manera, se
podrá comprobar si en otros países la evolución
de la enfermedad y, sobre todo, el patrón de
tratamiento es el mismo o, en caso contrario,
en qué difiere;
– es necesario incluir como comparador en
la evaluación económica una opción terapéu-
tica que sea de referencia en muchos países, ya
que esto facilitará la transferencia futura de los
resultados de un país a otros;
– a la hora de realizar una evaluación econó-
mica, es muy importante que se recojan las uni-
dades de recursos consumidos por cada una de
302
las alternativas terapéuticas en evaluación y los
costes de cada una de ellas por separado;
– si el tipo de análisis económico a realizar
es un análisis coste-utilidad, a la hora de obte-
ner los datos de utilidad social es muy impor-
tante emplear métodos ampliamente
aceptados por los decisores de muchos países
(instrumentos validados en diferentes países);
si la evaluación económica se desarrolla en el
seno de un ensayo clínico, es muy recomenda-
ble que el valor de utilidad se obtenga de pa-
cientes de diferentes países participantes;
– a la hora de analizar los resultados de eva-
luaciones económicas donde han participado
varios países, es recomendable emplear técni-
cas de regresión o modelos multinivel,
– siempre será necesario notificar los resul-
tados del análisis de sensibilidad efectuado, así
como los parámetros que han sido modificados
y los valores empleados en el análisis.
Perspectivas futuras de la transferencia
y adaptación de los resultados
de evaluaciones económicas de un país
a otro
Teniendo en cuenta que cada vez existe un
mayor número de evaluaciones económicas
realizadas, especialmente en aquellos países
donde el criterio de la eficiencia es un requisito
oficial a la hora de negociar el precio y financia-
ción de los nuevos medicamentos y tecnolo-
gías sanitarias, la probabilidad de que un país
quiera emplear los resultados de una evalua-
ción económica realizada en otro será cada vez
mayor.
En este contexto, es necesario que la trans-
ferencia y adaptación de los resultados de estas
evaluaciones económicas se realicen con la
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

mejor metodología existente, para garantizar
que los resultados adaptados al nuevo país
sean válidos, creíbles y relevantes para los
agentes decisores que tienen que tomar las de-
cisiones en política sanitaria. El contenido de
este capítulo se encuentra en esa línea e in-
tenta aportar herramientas que ayuden en el
proceso de transferencia y adaptación, con el
fin de que se efectúen con la máxima garantía
y rigor científico.
Por otra parte, es necesario que las guías
existentes en los diferentes países para realizar
evaluaciones económicas recojan de manera
apropiada la metodología y los pasos a seguir
para efectuar una transferencia y adaptación de
los resultados de una evaluación económica rea-
lizada en un país a otro diferente. Además, es
necesario que estas guías estén actualizadas en
relación al desarrollo de nuevas técnicas orienta-
das a facilitar estas tareas (25,26).

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303
 Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes

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304

Uso y aplicaciones de las evaluaciones
económicas en la elaboración de políticas sobre
medicamentos y tecnologías sanitarias en el
Sistema Nacional de Salud de nuestro país
Sólo aquellos individuos que son capaces de reírse de sí mismos
E
l acceso de los pacientes a los nuevos
medicamentos empieza en el momento
en que éstos han sido aprobados por la
Agencia Europea del Medicamento (EMA) y
una vez que esta decisión haya sido ratificada
en nuestro país por la Agencia Española de Me-
dicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). A
partir de este momento, la compañía propieta-
ria del nuevo medicamento (o de la nueva indi-
cación de un medicamento que ya estaba
comercializado) tendrá que negociar el precio
y nivel de financiación con cargo al erario pú-
blico, y después tendrá que ser evaluado por
diferentes estamentos, tales como el comité
de evaluación de nuevos medicamentos (en
atención primaria), las comisiones de uso ra-
cional de las Comunidades Autónomas
(CC. AA.) y las comisiones de farmacia en los
hospitales.
En diferentes países desde hace años, el re-
sultado de las evaluaciones económicas es uno
de los criterios empleados por las autoridades
sanitarias a la hora de fijar y delimitar la dispo-
nibilidad de los nuevos medicamentos y tecno-
logías sanitarias para ser empleadas en los
Sistemas Nacionales de Salud (SNS), así como
a la hora de asignar los recursos existentes para
su financiación pública (1-4). En España, esta
J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias,
DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4_18,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
CAPÍTULO XVIII
han alcanzado la madurez como personas.
Javier Soto
evolución han sido más lenta, pero en los últi-
mos tiempos las cosas han cambiado de ma-
nera importante, tal y como se verá más tarde.
En este capítulo se va a revisar, inicialmente,
la situación presente del uso de las evaluacio-
nes económicas por los diferentes estamentos
integrantes del Sistema Nacional de Salud
(SNS) español (Industria Farmacéutica, Direc-
ción General de Cartera Básica del SNS y Far-
macia, Direcciones Generales de Farmacia de
las CC. AA., comité de evaluación de nuevos
medicamentos en atención primaria y comités
de farmacia y terapéutica en los hospitales) a la
hora de tomar decisiones en política de presta-
ciones farmacéuticas, productos sanitarios y
otras tecnologías. A continuación, se abordarán
las perspectivas futuras de las evaluaciones
económicas en nuestro país, tanto desde el
punto de vista de la administración central,
como de las autonómicas, a la hora de ser em-
pleadas para tomar decisiones fundamentadas
y racionales en política sanitaria, y se expon-
drán algunas de las mejoras que deberían tener
este tipo de estudios (tanto metodológicas,
como de interpretación de sus resultados) para
que puedan tener el peso que se merecen en los
procesos de discusión y toma de decisiones
dentro de nuestro SNS.
305
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
Aplicación de las evaluaciones
económicas dentro de la industria
farmacéutica y de tecnología sanitaria
En el seno de la industria farmacéutica y las
compañías de tecnología sanitaria, las evalua-
ciones económicas van a tener diferentes usos
y utilidades dependiendo del ciclo de vida del
producto. Así, en etapas precoces de su desa-
rrollo las evaluaciones económicas se van a em-
plear, básicamente, para maximizar el portfolio
de la compañía (con el fin de que aquellos pro-
ductos en los que se demuestre o cuestione su
eficiencia en el futuro frente a los competidores
del mercado se discontinúe su desarrollo), para
ayudar en el diseño de los ensayos clínicos que
se realizarán en la fase de investigación clínica,
y para efectuar las primeras estimaciones de
los escenarios que se va a encontrar el nuevo
tratamiento cuando llegue el momento de ne-
gociar precio y financiación con las autoridades
sanitarias (5,6). Para su realización se van a em-
plear diferentes estrategias y métodos, tales
como el diseño temprano de modelos analíti-
cos de decisión para valorar el nivel de eficien-
cia del nuevo medicamento o tecnología
sanitaria frente a los competidores ya existen-
tes en el mercado (y los que presumiblemente
estarán cuando éstos alcancen el mercado) (7),
el uso del enfoque analítico Bayesiano (8), el
empleo de los análisis del valor de la informa-
ción (9) y la simulación de ensayos clínicos con
ordenadores (10).
En fases más avanzadas del desarrollo del
nuevo medicamento o tecnología sanitaria, las
evaluaciones económicas efectuadas en el seno
de los ensayos clínicos fase II y III van a permitir
conocer su relación coste-efectividad frente al
comparador incluido en el ensayo, y va a servir
de base para elaborar modelos que van a per-
306
mitir conocer el grado de eficiencia de la nueva
intervención sanitaria a más largo plazo (tal y
como se especificó en el capítulo de este libro
destinado a las evaluaciones económicas incor-
poradas en ensayos clínicos), dato que será
muy importante en la fase de negociación de
precio y financiación con las autoridades sani-
tarias (11,12). Una vez que el nuevo producto ha
sido comercializado, se van a realizar nuevas
evaluaciones económicas con el fin de conocer
su nivel de eficiencia en las condiciones de uso
habitual del mundo real, así como para conocer
su relación coste-efectividad en indicaciones
diferentes a la aprobada y con comparadores
distintos.
Todas las evidencias obtenidas en relación
al nuevo medicamento o tecnología sanitaria,
las cuales reflejan su valor terapéutico añadido
frente a los competidores ya disponibles, se van
a recopilar en un documento que se denomina
dossier global de valor terapéutico (global value
dossier) (en algunas compañías se denomina
dossier de utilidad terapéutica o dossier de pre-
cio y financiación (price & reimbursement dos-
sier); este documento es muy importante para
cualquier compañía, ya que recopila todo el
valor añadido que va a aportar la nueva opción
terapéutica, por lo que se va a describir en de-
talle la información que debe ser incluida en el
mismo.
Dossier de valor terapéutico: partes
y contenido en cada una de ellas
El dossier de valor de un nuevo medica-
mento o tecnología sanitaria es un documento
clave y esencial para la compañía que lo va a
comercializar, ya que aglutina todas las evi-
dencias que va a poder demostrar a los profe-

sionales sanitarios y otros decisores del SNS el
valor terapéutico añadido y las ventajas econó-
micas del nuevo medicamento o tecnología,
así como sus ventajas en los resultados percibi-
dos y comunicados por los pacientes (patient
reported outcomes), datos cada vez más impor-
tantes a la hora de demostrar sus ventajas
frente a las opciones ya existentes en el mer-
cado.
Este documento va a ser importante a la
hora de negociar el precio y el nivel de financia-
ción de los nuevos medicamentos cuando haya
que incorporarlos en los formularios hospitala-
rios y guías terapéuticas, y cuando sean evalua-
dos por los comités de evaluación de nuevos
medicamentos y las comisiones de uso racional
creados en muchas CC. AA.
Las secciones de que consta un dossier de
valor y la información que se va a recopilar en
cada una de ellas es la siguiente:
a) Definición de la enfermedad diana y ca-
racterísticas de la misma
– Clínica y diagnóstico
– Grados de severidad
– Pronóstico
b) Epidemiología de la enfermedad diana
y los tratamientos existentes para su manejo
– Incidencia y prevalencia de la enfermedad
a la que va destinado el nuevo medicamento o
tecnología sanitaria
– Factores de riesgo de esta enfermedad
diana
– Tratamientos existentes en la actualidad
para su manejo, con el cociente beneficio/
riesgo de cada uno de ellos y una síntesis de los
siguientes datos:
• -
dad a través de revisiones sistemáticas
y metaanálisis
• – Análisis coste-efectividad (o coste-utili-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
•
por los pacientes (calidad de vida, satis-
facción con el tratamiento, preferencias,
conveniencia, etc.)
•
persistencia
• -
mientos actuales existentes
c) Coste y carga de la enfermedad diana:
impacto socioeconómico
– Costes del tratamiento y manejo de la en-
fermedad diana en el país
– Repercusión clínica y humanística de la
enfermedad en los pacientes y la sociedad en
global:
•
• -
dad de vida y el nivel de satisfacción de
los pacientes, así como el grado de dis-
capacidad que produce
d) Resultados en salud producidos por el
nuevo medicamento o tecnología sanitaria
– Beneficios clínicos (eficacia) obtenida de
los ensayos clínicos efectuados durante la fase
de investigación clínica
– Perfil de tolerabilidad y seguridad
– Cociente riesgo/beneficio
– Datos de eficacia y seguridad en subgru-
pos de pacientes
– Datos de calidad de vida, satisfacción, pre-
ferencias, utilidad, etc.
e) Valor económico del nuevo medicamento
o tecnología sanitaria: evaluaciones económi-
cas y análisis de impacto presupuestario
– Análisis coste-efectividad (o coste-utili-
dad) realizados en el seno de los ensayos clíni-
cos de registros, con sus características más
importantes: perspectiva, horizonte temporal,
costes incluidos, etc.
307
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país

dad) efectuados a través de modelos analíticos – Lugar del nuevo medicamento o tecnolo-
de decisión: gía sanitaria dentro del arsenal terapéutico
• existente para el manejo de la enfermedad
• diana
temporal g) Anexos
• – Bibliografía
• – Informe técnico del modelo analítico de
• - decisión empleado
ción económica – Informe de las revisiones sistemáticas de
• la literatura y los metaanálisis efectuados e in-
• cluidos en el dossier
– Análisis de impacto presupuestario: El dossier de valor debería ser un docu-
• - mento flexible y vivo, de tal forma que se actua-
todología seguida y horizonte temporal lice de manera periódica incluyendo todas las
del mismo nuevas evidencias relevantes. A medida que el
• nuevo medicamento o tecnología sanitaria se
y las fuentes de donde se han obtenido empiece a utilizar en la práctica médica diaria,
los datos será necesario incorporar al dossier datos de
– Datos de coste-efectividad de los compe- efectividad clínica, así como de seguridad en
tidores existentes en el mercado: condiciones de uso habitual, así como datos de
• efectividad comparada frente a otras opciones
económicas publicadas con los competi- de tratamiento disponibles. En las actualizacio-
dores nes del dossier también sería conveniente in-
– Ventajas económicas y en eficiencia del corporar datos de evaluaciones efectuadas al
nuevo medicamento o tecnología sanitaria nuevo medicamento o tecnología sanitaria por
frente a los competidores existentes en el mer- parte de distintas agencias de evaluación, tanto
cado nacionales o autonómicas, como internaciona-
f) Lugar del nuevo medicamento o tecno- les (NICE, IQWiG, CADTH, etc.).
logía sanitaria en el manejo de la enfermedad
diana
– Necesidades médicas que va a cubrir el Uso de las evaluaciones económicas de
nuevo medicamento o tecnología sanitaria medicamentos y productos sanitarios
– Valor terapéutico adicional del nuevo me- por parte del Ministerio de Sanidad,
dicamento o tecnología sanitaria sobre los Servicios Sociales e Igualdad
competidores disponibles en el mercado
– Valor económico y en eficiencia extra En la actualidad, la negociación del precio
frente al resto de tratamientos existentes de un nuevo medicamento o producto sanitario
– Ventajas en la esfera humanística (calidad (o de una nueva indicación de un medicamento
de vida, satisfacción, preferencias, etc.) frente ya existente en el mercado) y la fijación del
a los competidores nivel de financiación con cargo a fondos públi-

308

cos se basa en el Real Decreto-ley 9/2011 y,
sobre todo en el Real Decreto-ley 16/2012, de
medidas urgentes para garantizar la sostenibi-
lidad del SNS y mejorar la calidad y seguridad
de sus prestaciones (13-15). En este real decreto
se especifica que la inclusión de medicamentos
en la financiación del SNS se posibilita me-
diante la financiación selectiva y no indiscrimi-
nada teniendo en cuenta criterios generales,
objetivos y publicados, y concretamente los si-
guientes:
a) gravedad, duración y secuelas de las distin-
tas patologías para las que resulten indicados;
b) necesidades específicas de ciertos colec-
tivos;
c) valor terapéutico y social del medica-
mento y beneficio clínico incremental del
mismo teniendo en cuenta su relación coste-
efectividad;
d) racionalización del gasto público desti-
nado a prestación farmacéutica e impacto pre-
supuestario en el SNS;
e) existencia de medicamentos u otras al-
ternativas terapéuticas para las mismas afec-
ciones a menor precio o inferior coste de
tratamiento,
f) grado de innovación del medicamento.
También se especifica en este real decreto
que para la decisión de financiación de nuevos
medicamentos, además del correspondiente
análisis coste-efectividad y de impacto presu-
puestario, se tendrá en cuenta el componente
de innovación, para avances terapéuticos indis-
cutibles por modificar el curso de la enferme-
dad o mejorar el curso de la misma, el pronóstico
y el resultado terapéutico de la intervención y
su contribución a la sostenibilidad del SNS si,
para un mismo resultado en salud, contribuye
positivamente al Producto Interior Bruto. Por
otra parte, la Comisión Interministerial de Pre-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
cios de los Medicamentos tendrá en considera-
ción los análisis coste-efectividad y de impacto
presupuestario.
Además, este real decreto también detalla
que corresponde a la Comisión Interministerial
de Precios de los Medicamentos, adscrita al Mi-
nisterio de Sanidad, Servicios Sociales e Igual-
dad, fijar de modo motivado y conforme a
criterios objetivos, los precios de financiación
del SNS de medicamentos y productos sanita-
rios para los que sea necesario prescripción mé-
dica que se dispensen en territorio español. Esta
Comisión tendrá en consideración los informes
que elabore el Comité Asesor para la Financia-
ción de la Prestación Farmacéutica del SNS, ór-
gano colegiado, de carácter científico-técnico,
adscrito a la unidad ministerial con competen-
cia en materia de prestación farmacéutica del
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igual-
dad, encargado de proporcionar asesoramiento,
evaluación y consulta sobre la pertinencia, me-
jora y seguimiento de la evaluación económica
necesaria para sustentar las decisiones de la Co-
misión Interministerial de Precios de los Medi-
camentos. Este Comité estará compuesto por
un número máximo de siete miembros designa-
dos por la persona titular del Ministerio de Sani-
dad, Servicios Sociales e Igualdad, de entre
profesionales de reconocido prestigio, con ex-
periencia y trayectoria acreditadas en evalua-
ción farmacoeconómica. Asimismo, en función
de los asuntos que se debatan, podrán asistir a
las sesiones del Comité los evaluadores del ór-
gano competente en materia de medicamentos
y productos sanitarios que hayan elaborado las
evaluaciones de los medicamentos y productos
sanitarios objeto de este debate.
La publicación de este Real Decreto-ley
sienta las bases para que las evaluaciones eco-
nómicas tengan un peso relevante a la hora de
309
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
negociar el precio y nivel de financiación de los
nuevos medicamentos y productos sanitarios,
similar a lo que ya ocurre en muchos países de
la Unión Europea (UE), como ya se ha comen-
tado antes.
Utilidad de las evaluaciones económicas
de medicamentos a nivel de los
Servicios Regionales de Salud
de las Comunidades Autónomas
En nuestro país la atención sanitaria está to-
talmente transferida a las  CC. AA., incluyendo
los recursos necesarios para su financiación.
Dado que estos recursos cada vez son más limi-
tados, distintas CC. AA. han creado organismos
con el fin de controlar el uso correcto y eficiente
de los recursos públicos destinados a financiar
los medicamentos en sus respectivos territorios
e intentar un uso racional de los mismos.
En estos momentos, hay dos  CC. AA. que
han creado estructuras dentro de sus organigra-
mas para que los criterios de coste-efectividad
sean tenidos en cuenta a la hora de tomar deci-
siones sobre las opciones terapéuticas a utilizar
rutinariamente en sus ámbitos de actuación. Así,
la Dirección General del Departamento de Sani-
dad del Gobierno Vasco dispone del área de far-
macoeconomía y evaluación económica de
medicamentos con el objetivo de profundizar en
el análisis económico que se deriva de la intro-
ducción en el mercado de nuevas alternativas
terapéuticas en un entorno de búsqueda de efi-
ciencia y de recursos limitados. Entre las funcio-
nes de esta área están la realización y el análisis
crítico de los estudios de evaluación económica
(análisis coste-efectividad, coste-utilidad, etc.) y
de los análisis de impacto presupuestario de los
nuevos medicamentos comercializados (16).
310
Además, en Cataluña, el Servei Català de la
Salut (CatSalut) dispone de la Comisión de Eva-
luación Económica e Impacto Presupuestario
(CAEIP), la cual está presidida por el Gerente de
Atención Primaria y Prestaciones Complemen-
tarias del CatSalut y está formada por personas
con amplia y reconocida experiencia en medi-
cina basada en la evidencia, investigación clí-
nica y economía de la salud, incluyendo
evaluación económica de medicamentos (17).
Por otra parte, en diferentes CC. AA. se han
creado distintos organismos destinados a con-
trolar el uso adecuado y eficiente de los medica-
mentos: a) Galicia, donde se ha instituido la
Comisión Autonómica Central de Farmacia y Te-
rapéutica; b) Navarra, donde se ha establecido
una Comisión Asesora Técnica para el uso racio-
nal de los medicamentos; c) Aragón, donde se
ha creado la Comisión de Evaluación de Medica-
mentos de los hospitales del Sistema Sanitario
Público; d) País Vasco, donde se ha constituido
una Comisión Corporativa de Farmacia de Osa-
kidetza (Servicio Vasco de Salud); e) Valencia,
donde se han creado estructuras de soporte
para el Programa de Evaluación y Seguimiento
de Medicamentos de Alto Impacto Sanitario y/o
Económico (PAISE) y el Comité de Medicamen-
tos de Alto Impacto Sanitario y/o Económico
(CMAISE); f) Andalucía, donde se han armoni-
zado los criterios de utilización de medicamen-
tos en los centros del Servicio Andaluz de Salud
(SAS), de tal manera que la gerencia del SAS so-
licitará a la Agencia Andaluza de Evaluación de
Tecnología Sanitaria la realización de informes
para evaluar la eficacia, seguridad y eficiencia
de los nuevos medicamentos; g) Cataluña,
donde se ha creado el Programa de Evaluación,
Seguimiento y Financiación de los Tratamientos
de Alta Complejidad (PASFTAC), así como el
Comité de Evaluación de Medicamentos de Uso

Hospitalario (CAMUH), el Consejo Asesor de
Tratamientos Farmacológicos de Alta Compleji-
dad y el Comité de Aprovisionamiento y Finan-
ciación de Tratamientos de Alta Complejidad
(COPIF); h) Islas Baleares, donde se ha consti-
tuido la Comisión de Evaluación de Medicamen-
tos del Servei de Salut de las Islas Baleares;
i) Cantabria, donde se ha creado una Comisión
Corporativa de Farmacia, y j) Madrid, donde se
constituyó el Consejo Asesor de Farmacia. En
todos estos comités/comisiones el criterio de la
eficiencia suele estar presente a la hora de emi-
tir recomendaciones.
Aplicación de las evaluaciones
económicas de medicamentos en el
ámbito de la asistencia hospitalaria
En el mundo hospitalario las evaluaciones
económicas se emplean cada vez más a la hora
de evaluar y seleccionar los nuevos medica-
mentos a ser incluidos en los formularios y
guías terapéuticas hospitalarias, conjunta-
mente con los datos de eficacia y seguridad y
tras su comparación con los medicamentos de
referencia ya existentes.
La Comisión de Farmacia y Terapéutica (CFT)
es un órgano consultivo de la Dirección del hos-
pital y entre sus funciones figura, como una de
las principales, la evaluación y selección de los
nuevos medicamentos para ser empleados en el
hospital con criterios documentados y explícitos
de eficacia, seguridad, eficiencia y conveniencia.
Además, presenta otras funciones, tales como
elaborar y mantener actualizado el formulario y
la guía terapéutica del hospital, promover el uso
adecuado de los medicamentos en el hospital y
apoyar el desarrollo de protocolos de uso, entre
otras. Cada hospital dispone de su CFT, el cual
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
debe evaluar cada nuevo medicamento (inde-
pendientemente de que haya sido evaluado por
otro comité/comisión a nivel de la  C. A., salvo
excepciones) con el fin de decidir su incorpora-
ción o no al formulario del hospital. Tradicional-
mente, esta actividad se repetía en la mayoría de
los hospitales de manera independiente cuando
un nuevo medicamento era comercializado, sin
una coordinación sistemática entre los diferen-
tes hospitales del país. Con el fin de lograr una
cooperación entre los diferentes centros en esta
materia y compartir evaluaciones y experiencia,
en el año 2005 nació un grupo de trabajo dentro
de la Sociedad Española de Farmacia Hospitala-
ria, que se denominó Grupo de Evaluación de
Novedades, Estandarización e Investigación en
Selección de Medicamentos (GENESIS) (18).Este
grupo ha desarrollado una metodología para la
redacción de los informes de evaluación de nue-
vos medicamentos, con los siguientes aparta-
dos: a) un modelo de informe de evaluación de
un nuevo medicamento; b) un manual de proce-
dimientos, y c) un programa de ayuda a la redac-
ción del informe de evaluación de un nuevo
medicamento, el programa MADRE (19). Dentro
del modelo de informe de evaluación de un
nuevo medicamento, hay una parte del mismo
que se focaliza en datos económicos y de evalua-
ción económica del nuevo medicamento, apor-
tando los siguientes datos: 1) coste del
tratamiento del nuevo medicamento y coste in-
cremental frente al medicamento de referencia
ya existente; 2) coste/eficacia incremental (datos
propios); 3) coste/eficacia incremental (estudios
publicados); 4) estimaciones del número de pa-
cientes candidatos al tratamiento con el nuevo
medicamento y coste estimado anual; 5) im-
pacto económico sobre la prescripción en Aten-
ción Primaria, y 6) impacto a nivel autonómico o
estatal.
311
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
El principal instrumento para la difusión de
la metodología y de los informes de evaluación
del grupo GENESIS es la página web del grupo,
la cual permite el acceso a los informes de eva-
luación redactados por diferentes hospitales
españoles desde el 2004 que han sido enviados
por los miembros del grupo de trabajo y/o están
disponibles en las páginas web de cada hospi-
tal  (20). En el año 2010 se inició un procedi-
miento colaborativo de evaluación con dos
grupos de redacción independientes, un coordi-
nador, la elaboración de un borrador a exposi-
ción pública en la página web del grupo (con
posibilidad de emitir alegaciones por parte de
clínicos, sociedades científicas y compañías far-
macéuticas) y la elaboración de un informe de-
finitivo que se cuelga en la página web del
grupo. En un estudio reciente, que evaluó su
funcionamiento desde enero de 2010 hasta
enero de 2011, el número de informes publica-
dos fue de 26, de los cuales nueve estaban en
borrador y 17 estaban finalizados; de los finali-
zados, el coste incremental se evidenció en los
17, el cociente coste/eficacia incremental se cal-
culó con datos propios en 11 de ellos, con datos
de artículos publicados en nueve de los infor-
mes, mientras que la estimación anual del nú-
mero de pacientes y el coste anual se estimo en
seis informes, el impacto en atención primaria
en cuatro, y el impacto a nivel autonómico o es-
tatal se calculó en cinco informes (21).
Uso y aplicación de las evaluaciones
económicas de medicamentos
en Atención Primaria
El medicamento es una de las alternativas
terapéuticas más empleadas en la práctica mé-
dica diaria en este ámbito y, por ello, no resulta
312
extraño que los recursos destinados al capítulo
de farmacia hayan supuesto durante mucho
tiempo cerca de dos tercios del presupuesto
total anual existente en atención primaria, aun-
que durante el año 2011 y lo que llevamos de
2012 ha disminuido de manera importante,
como consecuencia de las medidas impuestas
a lo largo del 2010 para la racionalización del
gasto farmacéutico (22,23).
Hasta ahora, en el ámbito de la Atención Pri-
maria el uso de las evaluaciones económicas de
medicamentos ha sido escaso, probablemente
por una formación en esta materia aun no muy
elevada, por no existir tradición en su utilización
y por no percibir los profesionales sanitarios y
otros decisores de este ámbito el valor que les
puede aportar los resultados de las evaluacio-
nes económicas en la toma de decisiones en la
práctica médica diaria. Sin embargo, cada vez
hay un sentimiento más unánime entre los pro-
fesionales sanitarios de este nivel sobre la utili-
dad que estas evaluaciones pueden tener a la
hora de tomar decisiones terapéuticas más co-
herentes y racionales, y a lograr que de manera
rutinaria se empleen cada vez más los medica-
mentos con mejor relación coste-efectividad en
los pacientes (24,25). Dentro de las estructuras
de atención primaria de los diferentes Servicios
Regionales de Salud de las CC. AA. se han esta-
blecido distintos organismos para evaluar los
nuevos medicamentos, los cuales suelen valorar
la eficacia, seguridad y conveniencia del nuevo
medicamento frente a los productos ya disponi-
bles, junto con aspectos económicos, especial-
mente el coste/día y, en algunas ocasiones, la
relación coste-efectividad.
En el año 2003 se creó el Comité Mixto de Eva-
luación de Nuevos Medicamentos (CMENM) con
el fin de disponer de información objetiva e inde-
pendiente sobre los nuevos medicamentos en

Atención Primaria, por medio de evaluaciones
basadas en la evidencia científica, y realizadas con
una metodología sistemática, rigurosa y transpa-
rente. Este comité está compuesto en la actuali-
dad por los Comités de Evaluación de Andalucía,
Aragón, Cataluña, Navarra y País Vasco, y para el
proceso de evaluación de los nuevos medicamen-
tos se ha elaborado un procedimiento normali-
zado de trabajo que tiene como objetivo mejorar
la transparencia y aportar rigurosidad al proceso,
así como reducir su variabilidad y facilitar que sea
reproducible (26,27). En el informe de evaluación
del nuevo medicamento se incluyen datos econó-
micos, referentes al coste del tratamiento (tanto
del nuevo medicamento, como de los compara-
dores existentes en el mercado) y, en principio, el
método de evaluación económica empleado es la
comparación de costes de los medicamentos,
aunque en los procedimientos de este comité
mixto está contemplada la posibilidad de realizar
evaluaciones económicas más avanzadas cuando
se considere oportuno.
El resto de Servicios Regionales de Salud que
no están integrados en este Comité mixto tam-
bién disponen de Comités locales de evaluación
de los nuevos medicamentos, que en ocasiones se
coordinan entre ellos para emitir recomendacio-
nes; en otras ocasiones, siguen las recomenda-
ciones efectuadas por el CMENM, con pequeñas
modificaciones o sin cambiar nada.
¿Cuál debería ser el papel y cometido
de las evaluaciones económicas de
medicamentos y tecnologías sanitarias
en nuestro país?
En los últimos años el gasto farmacéutico y
de tecnologías sanitarias se ha incrementado
de manera importante, sobre todo en el mundo
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
hospitalario, lo que ha agudizado el coste de
oportunidad de los recursos sanitarios existen-
tes. Con el fin de minimizar este coste de opor-
tunidad, es necesario que se asignen de manera
eficiente los recursos disponibles, priorizando
en la financiación de las opciones terapéuticas
que aporten mayor valor terapéutico adicional
y que sean más coste-efectivas, de tal manera
que la ganancia en salud sea tan importante
que compense la inversión en recursos efec-
tuada; de esta manera, se podrá determinar si
el nuevo medicamento o tecnología sanitaria
vale lo que cuesta y es una inversión rentable
para el SNS (28).
Las evaluaciones económicas van a permitir
demostrar si el valor social de una nueva opción
terapéutica es mayor que el coste social de su
implantación y financiación, al evaluar la rela-
ción entre el valor terapéutico añadido y el
coste de oportunidad frente a otras alternati-
vas terapéuticas ya existentes, lo que va a maxi-
mizar los resultados en salud obtenidos con el
presupuesto disponible (29,30). Así el enfoque
de la relación coste/efectividad incremental
(junto a la efectividad comparada) va a ser el
más idóneo para tomar las decisiones sobre el
precio de una nueva opción terapéutica y su
nivel de financiación con cargo al erario público,
para decidir su incorporación a los formularios
hospitalarios y guías terapéuticas existentes,
así como para determinar las situaciones clíni-
cas y los subgrupos de pacientes en los que se
debería recomendar su empleo de forma habi-
tual (31). Es necesario dejar bien claro que las
evaluaciones económicas no van a ayudar a los
financiadores y decisores sanitarios a gastar
menos recursos (salvo en determinadas ocasio-
nes, no generalizables en absoluto), si no que
les va a proporcionar unos datos que les van a
permitir gastar de la mejor manera los recursos
313
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
disponibles (obteniendo los mejores resultados
para la inversión efectuada), minimizando el
coste de oportunidad, tanto en el ámbito de las
competencias del Ministerio de Sanidad, Servi-
cios Sociales e Igualdad (manejo de la oferta de
nuevos medicamentos y tecnologías sanitarias
en todo el SNS), como en el ámbito de las com-
petencias de los Servicios Regionales de Salud
de las  CC. AA. (gestión de la demanda, incor-
poración a los formularios hospitalarios y guías
terapéuticas, así como implantación de políti-
cas de uso racional de medicamentos).
En las últimas décadas, diferentes países de
la UE y otras latitudes han ido incorporando
paulatinamente la evaluación económica en el
proceso de toma de decisión sobre las condicio-
nes de llegada al mercado de los nuevos medi-
camentos y tecnologías sanitarias. Así, en la
actualidad en UK, Escocia, Holanda, Bélgica,
Suecia, Finlandia, Noruega, Alemania, Portu-
gal, Austria, entre otros dentro de la UE, y Ca-
nadá, Australia, Nueva Zelanda, Brasil, Corea y
otros fuera de la UE, se emplea de forma rutina-
ria la evaluación económica para tomar decisio-
nes en política de la prestación farmacéutica y
de tecnologías sanitarias (32,33). En muchos de
estos países, además de los estudios coste-
efectividad (o coste-utilidad) se realizan de ma-
nera concomitante los análisis de impacto
presupuestario, con el fin de valorar, inicial-
mente, el nivel de eficiencia de la nueva alter-
nativa terapéutica y, posteriormente, conocer
si el SNS dispone de suficiente presupuesto
como para poder adoptarlo y financiarlo (dispo-
nibilidad/asequibilidad presupuestaria), en un
intento por incorporar el coste de oportunidad
en la toma de decisión final (34).
En nuestro país, tras la publicación, primero
del Real Decreto-ley 9/2011 y después del Real
Decreto-ley 16/2012, el uso de la evaluación
314
económica en el proceso de negociación del
precio y nivel de financiación de los nuevos me-
dicamentos y productos sanitarios se ha con-
vertido en un requisito oficial, tanto los análisis
coste-efectividad como los análisis de impacto
presupuestario. Por lo tanto, una vez que ya
existe la base legal en nuestro país para el uso
de la evaluación económica en el proceso de
toma de decisión sobre política de medicamen-
tos y productos sanitarios, a partir de ahora
habrá que ver de qué manera se va a implantar
su utilización, por lo que será necesario desa-
rrollar el procedimiento y la manera en que se
pondrá en marcha. En este cometido podría ser
de ayuda evaluar lo que han hecho (o van a
hacer) otros países, como UK donde lleva fun-
cionando el National Institute for Health and
Clinical Effectiveness (NICE) desde hace más de
una década y donde a partir del 2014 se va a
implantar un nuevo procedimiento para fijar el
precio y la financiación de los nuevos medica-
mentos y tecnologías sanitarias, denominado
precio basado en el valor (value-based pricing),
donde el precio se fijará teniendo en cuenta el
valor que aporta la nueva opción terapéu-
tica (35,36). Otro país de referencia es Alema-
nia, donde a la hora de fijar el precio de un
nuevo medicamento, su cociente coste/efecti-
vidad incremental comparado con el siguiente
medicamento más efectivo existente en el mer-
cado, no debería ser mayor que el de éste
cuando se relaciona con el siguiente medica-
mento más efectivo de los existentes en el mer-
cado; por lo tanto, en este país el cociente
coste/efectividad incremental de un nuevo me-
dicamento (y, por lo tanto, su precio) deberá
ser de una cuantía proporcional al aumento de
los resultados obtenidos (el valor adicional) frente
a los competidores existentes en el mercado,
empleándose el método de la frontera de la efi-

ciencia para determinar qué nuevos medicamen-
tos se van a financiar y a qué precio (37,38).
Por otra parte, las evaluaciones económicas
también se pueden emplear para decidir qué
alternativas terapéuticas se deberían dejar de
financiar por haberse quedado obsoletas desde
el punto de vista de su nivel de eficiencia y, por
lo tanto, habría que desinvertir en ellas, lo que
liberaría recursos para poder financiar nuevas
alternativas terapéuticas altamente innovado-
ras que van a aportar un incremento importante
de valor terapéutico (39).
Hasta ahora, la mayoría de decisiones tera-
péuticas en atención primaria se han tomado en
base a los datos de eficacia, seguridad, conve-
niencia y coste tratamiento/día. Sin embargo,
en el futuro va a ser importante que en el ám-
bito de la atención primaria se empiecen a valo-
rar de manera conjunta los resultados en salud
obtenidos tras el uso de una opción terapéutica
con el consumo de recursos necesarios para su
consecución (no sólo su coste de adquisición), lo
que permitirá conocer si se puede considerar
coste-efectiva o no. De esta manera, el profe-
sional sanitario empezará a emplear cada vez
más el criterio de la eficiencia a la hora de tomar
decisiones terapéuticas en sus pacientes y se
incorporarán a las guías terapéuticas aquellas
alternativas que sean más coste-efectivas (ade-
más de las que presenten una mayor eficacia,
seguridad y conveniencia) (40-42).
En el ámbito de la asistencia especializada,
la evaluación económica va a ayudar a decidir
qué opciones terapéuticas deberían ser incorpo-
radas al formulario hospitalario y a posicionar el
nuevo tratamiento dentro del arsenal terapéu-
tico disponible en el hospital, de tal manera que
el nuevo medicamento se pueda administrar a
todo tipo de pacientes o únicamente a determi-
nados subgrupos (en los que el nuevo trata-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
miento es más coste-efectivo). Por lo tanto, el
criterio de la eficiencia debería ser tenido en
cuenta cada día más por parte de las CFT a la
hora de incorporar nuevas opciones terapéuti-
cas en el hospital, así como por parte de las co-
misiones/comités creados en las CC. AA. para
evaluar los nuevos medicamentos y fomentar
su uso racional. De la misma manera, las evalua-
ciones económicas deberían jugar un papel cada
vez más preponderante a la hora de actualizar
los formularios hospitalarios, excluyendo a
aquellas alternativas que ya no sean coste-efec-
tivas dentro del arsenal terapéutico hospitala-
rio. Además, antes de decidir su incorporación o
no al formulario hospitalario va a ser necesario
conocer el impacto que supondría su inclusión
en el presupuesto hospitalario, con el fin de
estar seguros de que hay suficientes recursos
para su financiación por parte de la gerencia del
hospital. Por este motivo, cada vez es más fre-
cuente (y en el futuro lo será aun más) que se
presenten datos de coste-efectividad junto con
datos de impacto presupuestario ajustado a
cada hospital a las CFT a la hora de valorar la
inclusión de nuevos medicamentos en los for-
mularios hospitalarios (43).
¿Qué retos presentan las evaluaciones
económicas en nuestro país?
Para lograr que las evaluaciones económi-
cas adquieran la mayoría de edad y se utilicen
cada vez más en nuestro SNS de manera ruti-
naria en la toma de decisiones a todos los nive-
les, deberían darse los siguientes pasos en su
elaboración, análisis e interpretación:
• Efectuar las evaluaciones económicas si-
guiendo las recomendaciones y los estándares
de calidad existentes para su realización,
315
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
siguiendo las normas publicadas por socieda-
des científicas (ISPOR, HTAi, etc.) y las publica-
das por agencias de evaluación de tecnologías
sanitarias de nuestro entrono (NICE, IQWiG,
HAS, etc.), así como las publicadas reciente-
mente en nuestro país (44).
• Elaborar unas normas de buena práctica
económica a seguir cuando se vaya a realizar
una evaluación económica a través de un en-
sayo clínico o un diseño observacional.
• Incorporar en la evaluación económica el
comparador que sea más adecuado y rele-
vante en el medio donde ésta se realiza y
donde se van a emplear sus resultados para
tomar decisiones.
• Disponer de un listado oficial de costes sa-
nitarios dentro del SNS, que fuera público y de
libre acceso a investigadores, gestores y analis-
tas que elaboran evaluaciones económicas.
• Efectuar evaluaciones económicas em-
pleando datos de efectividad de las interven-
ciones sanitarias en condiciones de uso habitual
a través de historias clínicas informatizadas o
registros de pacientes, como datos comple-
mentarios a los obtenidos con las técnicas de
modelización.
• Poder disponer de datos de coste-efectivi-
dad de subgrupos de pacientes, conjuntamente
con los datos globales, e incluso el grado de efi-
ciencia en cada paciente a título individual.
• Incorporar en las evaluaciones económi-
cas la visión y necesidades de los profesionales
sanitarios y otros decisores que luego van a
utilizar sus resultados, para lo que habría que
preguntarles sus necesidades específicas con
antelación.
• Las universidades y diferentes estamen-
tos del SNS deberían elaborar y realizar sus
propias evaluaciones económicas, con el fin de
disponer de datos complementarios a los que
316
elaboran las compañías farmacéuticas o los
consultores.
• Crear un registro público de evaluaciones
económicas que se vayan a realizar en el país,
independientemente de quien las va a realizar
(industria farmacéutica, consultor, sociedad
científica, organismo público, universidad,
etc.), que fuera de dominio público y de obli-
gado cumplimiento para que pudiera ser publi-
cada o tenida en cuenta en procesos oficiales
de toma de decisiones.
• Los comités editoriales de las revistas bio-
médicas de nuestro país deberían disponer de
revisores que fueran capaces de evaluar ade-
cuadamente la calidad de las evaluaciones eco-
nómicas enviadas para ser publicadas, de tal
manera que sólo se publicasen las que fueran
de calidad y cumpliesen unos requisitos míni-
mos (notificación de posibles conflictos de inte-
rés, contribución de cada firmante en la versión
final del artículo y relación contractual entre el
autor del manuscrito y quien lo ha financiado).
• Deberían actualizarse las evaluaciones
económicas de manera periódica, ya que una
opción puede ser coste-efectiva en un mo-
mento dado, pero no un tiempo después (por la
llegada de nuevas alternativas o por disponer
de nuevos datos de efectividad).
• Las sociedades científicas más importantes
de nuestro país, tanto de farmacéuticos como de
clínicos (SEFH, SEFAP, SEC, SEMI, SEMFYC, etc.)
deberían crear grupos de expertos en evaluación
económica en su seno, de tal manera que pudie-
ran asesorar a las sociedades en temas de esta
área de conocimiento y elaborar sus propias eva-
luaciones en temas de gran interés para estas
sociedades.
• Seguir avanzando en la búsqueda de pará-
metros que puedan reflejar mejor el valor que
representan los medicamentos en salud conse-

guidos por los medicamentos y otras tecnolo-
gías sanitarias y que incorporen valores adicio-
nales a los contemplados en el AVAC y AVG (be-
neficio social, equidad, aspectos éticos, cumpli-
miento, satisfacción, preferencias, etc.).
• Lograr evaluaciones económicas cada vez
más transparentes en su elaboración y realiza-
ción, de tal manera que los resultados sean per-
cibidos como de alta validez y credibilidad para
todos los posibles usuarios de sus resultados a
la hora de tomar decisiones (45-47).
• Incorporar rutinariamente en las evalua-
ciones económicas los datos de cumplimiento
terapéutico (48) y criterios de equidad (49).
• Realizar evaluaciones económicas tras la co-
mercialización de los medicamentos y tecnolo-
gías sanitarias con el fin de actualizar de manera
periódica su perfil de coste-efectividad (50).
• Individualizar y adaptar los datos de coste-
efectividad globales a cada paciente (51), lo que
ayudará a los profesionales sanitarios a em-
plear los resultados de las evaluaciones econó-
micas en sus pacientes (52).
Perspectivas futuras de las evaluaciones
económicas como instrumentos
de ayuda en la toma de decisiones
en España
En la situación actual de crisis económica
que se está viviendo en nuestro país, y en otros
países industrializados, con una limitación muy
importante de recursos financieros, es comple-
tamente necesario mantener la calidad y equi-
dad del SNS, garantizando su sostenibilidad y
viabilidad. Por lo tanto, los recursos disponibles
para financiar medicamentos y otras tecnolo-
gías sanitarias deben asignarse de una manera
más eficiente que en situaciones de una mayor
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
bonanza, y los ajustes que haya que hacerse en
política de prestación farmacéutica en especial,
y de política sanitaria en general, deberían rea-
lizarse teniendo en cuenta el coste de oportuni-
dad, las necesidades en salud de la población,
los resultados en salud que se van a obtener
con el uso de las alternativas terapéuticas exis-
tentes (y las nuevas en llegar) y la necesidad de
no limitar el acceso de los pacientes a las nove-
dades terapéuticas realmente innovadoras.
En este contexto, las evaluaciones econó-
micas de medicamentos y tecnologías sanita-
rias van a ser herramientas importantes en la
toma de decisiones en política sanitaría y en
lograr niveles de eficiencia más elevados den-
tro del SNS, ya que van a describir y analizar los
costes y los resultados en salud derivados de su
uso, así como su impacto sobre los pacientes, la
sociedad y el propio SNS. Al final, estos análisis
van a permitir dirigir los recursos existentes
hacía donde van a proporcionar una mayor me-
joría en el estado de salud por unidad moneta-
ria invertida, de tal manera que la elección de
los medicamentos y tecnologías sanitarias a
utilizar dentro del SNS debería realizarse por
criterios de eficiencia (relación coste/efectivi-
dad incremental, esto es, la relación entre el
valor terapéutico añadido y el coste de oportu-
nidad), donde siempre se empleasen las opcio-
nes terapéuticas más coste-efectivas, ya que
van a permitir obtener mejores resultados en
salud en los pacientes con los recursos disponi-
bles, y donde la búsqueda del ahorro sin más
(empleo sistemático de las alternativas más ba-
ratas) tuviese un papel residual y anecdótico.
En los últimos años, diversos países de la UE
y de otras áreas geográficas han incorporado el
uso de las evaluaciones económicas entre las he-
rramientas que guían las estrategias de adopción
y difusión de las innovaciones en medicamentos
317
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país

y tecnologías sanitarias, como ya se ha visto
antes. En estos países, los sistemas sanitarios
han decidido basar las decisiones de financiación
pública de medicamentos y tecnologías sanita-
rias en las evidencias disponibles sobre la rela-
ción entre el beneficio marginal (contribución
marginal a la mejora en los resultados en salud
de la población) que generan y el coste extra de
su consecución a través del establecimiento de
un valor umbral indicativo del coste máximo adi-
cional que se está dispuesto a pagar por cada
año de vida ajustado por calidad (AVAC) extra,
que debería ser representativo de la disposición
social a pagar por cada AVAC adicional.
En nuestro país también se ha avanzado en
los últimos meses en esta misma dirección. Así,
se han publicado en el último año dos Reales
Decretos-ley que (13-15) que incorporan de ma-
nera oficial el uso de las evaluaciones económicas
(análisis coste-efectividad y análisis de impacto
presupuestario) como un criterio adicional a
tener en cuenta a la hora de negociar el precio y
nivel de financiación de los nuevos medicamen-
tos y productos sanitarios. De manera adicional,
el 29 de febrero de 2012, el pleno del Consejo In-
terterritorial del SNS creó la Red Española de
Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias
y Prestaciones del SNS, órgano encargado de
evaluar las técnicas y procedimientos de cara a su
inclusión, exclusión y modificación de las condi-
ciones de uso en el SNS. Su misión va a ser garan-
tizar la equidad y mejorar la eficiencia del SNS,
facilitando la toma de decisiones referentes a la
incorporación o exclusión de prestaciones y mo-
dificación de las condiciones de uso en base a
criterios de coste-efectividad, así como colaborar
en el proceso de actualización y mejora de la car-
tera básica de servicios del SNS, de una manera
ágil y basada en la evidencia científica; está pre-
visto que todas las agencias y unidades de eva-
luación de tecnologías sanitarias existentes en
España trabajen en red, compartiendo recursos y
herramientas metodológicas para la evaluación
de tecnologías sanitarias y otras prestaciones. En
la Tabla I se detallan las agencias y unidades que
forman parte de la Red Española de Agencias de
Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestacio-
nes del SNS.
Uno de los puntos más importantes a la hora
de poder interpretar el resultado de las evalua-
ciones económicas es el hecho de disponer de
un valor umbral del coste/AVAC que la sociedad
y el SNS están dispuestos a pagar en nuestro
país (disponibilidad social a pagar por un AVAC
adicional), de tal manera que este valor mone-
tario del AVAC ayudase a decidir qué medica-
mentos y tecnologías sanitarias podrían
considerarse coste-efectivas y cuáles no  (53).
Además, este valor umbral debería representar
y reflejar el coste de oportunidad para el SNS,


Tabla I. Relación de Agencias y Unidades que participan en la Red Española
de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones
del SNS
• Agencia de Evaluación de Tecnología Sanitaria del Instituto de Salud Carlos III (AETS)
• Agencia de Evaluación de Tecnología Sanitaria del País Vasco (OSTEBA)
• Unidad de Evaluación de Tecnología Sanitaria de la Agencia Laín Entralgo de la Comunidad de Madrid (UETS)
• Agencia de Evaluación de Tecnología Sanitaria de Galicia (Avalia-t)
• Agencia de Evaluación y Calidad en Salud de Cataluña (AIQAS)
• Agencia de Información, Evaluación de Tecnología Sanitaria de Andalucía (AETSA)
• Servicio de Evaluación y Planificación del Servicio Canario de Salud (SECS)
• Instituto Aragonés de Ciencias de la Salud (IACS)

318

derivado de los servicios que dejarán de hacerse
y financiarse para poder financiar los nuevos
medicamentos y tecnologías sanitarias (54).
Con estas premisas en mente, ¿cómo podría es-
tablecerse en nuestro país el valor umbral del
coste adicional de cada AVAC extra?
A la hora de establecer el valor monetario de
cada AVAC adicional, lo ideal sería que éste refle-
jase la disponibilidad a pagar de la sociedad en
su conjunto y del propio SNS por conseguir re-
sultados en salud adicionales (un AVAC extra)
como ya se ha expuesto en el capítulo XI de este
libro. Sin embargo, los trabajos efectuados hasta
ahora han puesto de relieve que es difícil poder
interpretar los resultados de los estudios que
preguntan directamente a los pacientes y a la
sociedad por este tema, lo que complica mucho
poder establecer un rango de valores umbrales
con suficiente validez y confianza (55,56). Por
estos motivos, en el futuro va a ser necesario
emplear enfoques metodológicamente diferen-
tes a los utilizados hasta ahora y diseñar estudios
con una orientación diferente, si se quiere cono-
cer el valor monetario del AVAC.
Mientras estos nuevos enfoques metodoló-
gicos nos permitan disponer de datos prove-
nientes directamente de los pacientes y la
sociedad, una posible solución es que los repre-
sentantes legales de la sociedad, tales como las
Autoridades Sanitarias (centrales y autonómi-
cas), fijasen el rango del valor umbral del coste
por AVAC adicional conjuntamente con los re-
presentantes políticos y las sociedades científi-
cas, esto es, el coste que estaría dispuesto a
pagar la sociedad de nuestro país por conseguir
un AVAC adicional derivado de emplear una
nueva opción terapéutica frente a las alternati-
vas ya existentes en el mercado. Este valor um-
bral debería ser flexible, con un rango de valores
más que un valor único, y revisable de manera
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
periódica y, además, debería reflejar el valor
social de la nueva alternativa terapéutica y la
realidad del presupuesto existente del SNS en
cada momento. Por otra parte, este valor um-
bral debería corregirse por diferentes factores
(patologías mortales, edad, gravedad de la en-
fermedad, existencia de laguna terapéutica,
grado de innovación, beneficios para la socie-
dad, incremento en la calidad de vida de los
pacientes, etc.), de tal manera que los nuevos
tratamientos dirigidos a enfermedades graves
(que van a poner en peligro la vida de los pa-
cientes) y a las que aun existen necesidades
terapéuticas no bien cubiertas, se emplease el
rango más alto del valor umbral (se daría un
precio más elevado) (57). Con el fin de poder
establecer este valor umbral en España, se po-
drían utilizar valores de referencia, tales como
la renta per capita media, el coste laboral unita-
rio (coste salarial más otros costes asociados) o
el valor estadístico de la vida (cantidad que es-
taría dispuesta a pagar la población por conse-
guir una reducción del riesgo mortal de una
persona), así como los valores umbrales exis-
tentes en países de nuestro entorno.
Una vez se hubiera fijado la disposición so-
cial a pagar por cada AVAC adicional, el Consejo
Interterritorial del SNS debería ser el órgano
encargado de revisarlo de manera periódica
(anual o bianualmente) con el fin de ir actuali-
zando este valor dependiendo de la renta dis-
ponible del estado y de la sociedad para pagar
por mejoras en salud (AVACs ganados), el pre-
supuesto sanitario disponible, la inflación exis-
tente en el país, la carga de la enfermedad y las
preferencias sociales de cada momento. En
esta tarea, el Consejo Interterritorial del SNS
debería ser totalmente autónomo y actuar con
total independencia y, además, sus decisiones
deberían ser asumidas por todo el SNS. Otros
319
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país
organismos podrían asesorar al Consejo Inter-
territorial en esta tarea, tales como el Consejo
de Política Fiscal y Financiera, el Consejo Eco-
nómico y Social y el propio Consejo de Estado.
El hecho de disponer del valor monetario del
AVAC en nuestro país sería de gran utilidad de
cara a lograr que el proceso de negociación del
precio y nivel de financiación de un nuevo medi-
camento o tecnología sanitaria se tuviese en
cuenta el valor que éste va a aportar a la sociedad
y al SNS, reflejado en gran parte a través de los
resultados de las evaluaciones económicas reali-
zadas, y que el valor umbral del coste/AVAC fuera
un criterio importante en la decisión final. Simila-
res propuestas se están valorando para ser im-
plantadas en diferentes países europeos en estos
momentos y en el futuro cercano, como es el
caso de Alemania y UK antes comentados, en un
intento por racionalizar el uso de los nuevos me-
dicamentos y tecnologías sanitarias, financiando
primordialmente aquéllos que aporten un valor
añadido importante frente a otras opciones tera-
péuticas ya disponibles en el mercado (58,59).
Las evaluaciones económicas van a ayudar
a decidir la financiación de opciones terapéuti-
cas cuyo cociente coste/efectividad incremen-
tal (CCEI) se considera aceptable (van a ser
eficientes) y, al mismo tiempo, van a permitir
hacerlo con el presupuesto existente, lo que va
a exigir que en muchas ocasiones (cuando el
presupuesto disminuye o no se incrementa)
habrá que obtener recursos derivados de dejar
de financiar otras alternativas terapéuticas que
presentan un CCEI menos favorable. De esta
manera, se van a traspasar recursos que que-
dan libres al dejar de financiar tratamientos
menos eficaces con el fin de poder financiar
nuevas opciones terapéuticas más eficientes.
Por lo tanto, las evaluaciones económicas tam-
bién van a ser buenas herramientas para decidir
320
dónde hay que desinvertir y para fijar qué tec-
nologías sanitarias y medicamentos deberían
dejarse de financiar con fondos públicos, lo que
facilitará sin duda que se puedan financiar nue-
vos tratamientos innovadores que aportan
valor añadido y que son coste-efectivos.
El hecho de no incluir en el proceso de toma
de decisiones en política sanitaria el criterio de
la eficiencia (balance entre el valor social adi-
cional de los tratamientos innovadores y su
coste extra) va a afectar a la sostenibilidad y
viabilidad del SNS a medio-largo plazo y, ade-
más, va a generar una disminución significativa
de la calidad asistencial y del acceso de los pa-
cientes a las innovaciones terapéuticas. Invertir
en realizar evaluaciones económicas y en eva-
luar la relación coste-efectividad de las nuevas
tecnologías sanitarias y prestación farmacéu-
tica frente a los tratamientos estándar, y en co-
nocer el impacto presupuestario que va a
suponer su llegada al SNS, es la mejor manera
de garantizar la sostenibilidad y solvencia fi-
nanciera del SNS.
En nuestro país, los últimos cambios nor-
mativos en llegar hacen pensar que la evalua-
ción económica de medicamentos y tecnologías
sanitarias va a ser empleada cada vez más a la
hora de tomar decisiones en diferentes aspec-
tos de política sanitaria. Sin embargo, para que
esto sea una realidad es deseable que se pro-
duzcan cambios estructurales en el procedi-
miento de fijación de precio y financiación de
los nuevos medicamentos y que se explicite la
metodología a seguir a la hora de realizar y ana-
lizar las evaluaciones económicas en nuestro
país, así como el proceso que se seguirá para
incorporar sus resultados en la toma de decisio-
nes y el papel que va a tener cada parte inte-
grante del SNS (sociedades científicas,
universidades, industria farmacéutica, pacien-
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

tes, etc.). Además, sería deseable que el Comité
Asesor para la Financiación de la Prestación
Farmacéutica y la Red de Agencias de Evalua-
ción de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones
del SNS fueran estamentos totalmente inde-
pendientes a la hora de emitir sus decisiones,
transparentes (de tal forma que todas las par-
tes interesadas en la evaluación pudieran opi-
nar y colaborar, así como que pudieran
presentar alegaciones a los dictámenes emiti-
dos y recurrir sus decisiones), rigurosos (se em-
pleen métodos de alto rigor científico,
incluyendo el uso de un umbral de coste/AVAC
que refleje el coste de oportunidad del presu-
puesto del SNS), rápidos (de forma que no se
retrase la toma de decisión y el acceso de los
pacientes a los nuevos tratamientos) y vincu-
lante (todas las partes integrantes del SNS de-
berían seguir las decisiones del comité y acatar
sus decisiones).
Los días de grandes presupuestos para la
atención sanitaria se han acabado. En la actua-
lidad, todos los países (incluido España) se en-
frentan al mismo reto, esto es, obtener mejores
resultados con menores costes o con costes
asumibles por la sociedad y el SNS. En los países
que llevan años empleando el criterio de coste-
efectividad en la toma de decisiones está am-
pliamente reconocido por las Autoridades
Sanitarias y otros decisores el decisivo papel
que han tenido las evaluaciones económicas en
conseguir que sus Sistemas Nacionales de Salud
sean de calidad y sostenibles (60). En nuestro
país es de esperar que las evaluaciones econó-
micas y el criterio de la eficiencia tengan tam-
bién un papel preponderante a la hora de lograr
que nuestro SNS continúe financiando aquellas
prestaciones sanitarias innovadoras y coste-
efectivas, mantenga su calidad asistencial y sea
sostenible desde el punto de vista financiero.

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324
 ÍNDICE ANALÍTICO
A calidad baja, 270
absentismo, 45 - de vida relacionada con la salud, 54
adaptación, 293 - elevada, 270
ajuste/s temporal/es, 29, 44 - media, 270
alternativa coste-efectiva, 94 - metodológica, 269
análisis conjunto, 87 capital humano, 46, 85
- coste-beneficio, 15 carga de la enfermedad, 63
- coste-consecuencias, 15 caso base de referencia, 25
- coste-efectividad, 14 ciclos de Markov, 178
- coste-utilidad, 15 cociente coste/efectividad desincremental, 155
- de impacto presupuestario, 15, 127 - coste/efectividad incremental, 30, 97, 147
- de minimización de costes, 14, 75 - coste/efectividad medio, 97, 147
- de sensibilidad, 251 Comisión Interministerial de Precios de los
- de sensibilidad determinístico, 251   Medicamentos, 309
- de sensibilidad multivariante, 252 comparabilidad, 269 
- de sensibilidad probabilístico, 30, 254 comparaciones indirectas, 77, 201 
- de sensibilidad univariante, 251 - mixtas de tratamientos, 200
- de umbral, 252 comparador, 25 
- del valor de la información, 263 consistencia, 198 
año de vida ajustado por calidad (AVAC), 27, 53, 59, 105 - del modelo, 203 
- ajustado por el nivel de salud, 58 - externa, 203 
- ajustados por discapacidad, 58 - interna, 203 
contribuciones voluntarias, 87 
- ganado, 27, 53, 57
corrección de la mitad de ciclo, 183 
años potenciales de vida perdidos, 57
costes, 10 
árboles de decisión, 172
- de capital, 39
Arena, 206
- de estructura, 39
asistencia hospitalaria, 311
- de fricción, 46
asunción markoviana, 179
- de la enfermedad, 63
asunciones, 211
- de la muerte, 96
Atención Primaria, 312
- de oportunidad, 10
- de viaje, 86 
B - directos, 28 
base de datos, 242 - directos médicos, 37 
beneficio neto monetario, 147 - directos no médicos, 38 
beneficio neto sanitario (BNS), 30, 102, 147 - evitados, 86-87 
bootstrap, 234 - fijos, 39 
- paramétrico, 232-233 - futuros, 40, 47 
bootstrapping, 148 - incremental, 79 
bottom-up, 64 - indirectos, 28, 38 
- intangibles, 28, 38 
C - no sanitarios, 38
cadenas de Markov, 180 - por protocolo, 223
calibración, 198 - sanitarios, 37 
- del modelo, 204 - variables, 39

J. Soto Álvarez, Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias, 325

DOI: 10.1007/978-84-940346-6-4,  Springer Healthcare Iberica, S.L. 2012
 Índice Analítico

coste-efectiva/o, 149, 155 estandarización, 23

cuadrante I, 149  estudios de coste de la enfermedad, 15
cuadrante II, 149  - de equivalencia, 76
cuadrante III, 149 EuroQoL (EQ-5D), 109
cuadrícula coste-efectividad, 100  evaluación económica, 10
cuidados informales, 46 eventos evitados, 53
curva de aceptabilidad, 260 Excel, 206
experimentos de elección discreta, 89
D
Data TreeAge, 206  F
datos perdidos, 233 fijación del precio, 217
diario, 226 
formularios hospitalarios, 217
diseños observacionales, 217, 242 
fuentes primarias, 26
disponibilidad social a pagar, 156
- secundarias, 26
disposición a aceptar ser compensadas, 87
fuerza de la infección, 195
- a pagar, 87 
distribución beta, 259
- de probabilidad, 256-257
G
generalización, 293
- gamma, 259 
grado de comparabilidad, 270
- log-normal, 258 
- de transferencia, 298
- normal, 258 
- Weibull, 259 grupo nominal, 201
documentación técnica del modelo, 204 - relacionado/s por el diagnóstico (GRD), 42, 227
Dossier de valor terapéutico, 306  guías terapéuticas, 217

E H
economía de la salud, 11  Health Utilities Index III, 109
efecto rebaño, 196  heterogeneidad, 249
eficiencia, 10, 269  hoja de utilización de recursos, 225
enfoque incidencia, 64  horizonte temporal, 26
- prevalencia, 64 
ensayos clínicos comparativos, 217 I
- clínicos exploratorios (piggyback), 242 incertidumbre, 30, 171, 249 
- clínicos pragmáticos, 242 - a la hora de generalizar los resultados, 250
- de equivalencia, 77  - en la estimación de los valores, 250
- de no inferioridad, 77 - en la estructura del modelo, 250
equivalencia temporal, 107 - metodológica, 249
- terapéutica, 76 índice de transferibilidad, 298
escala de categorías, 107 industria farmacéutica y de tecnología sanitaria, 306
- visual analógica, 107 intervalo de confianza, 233
escenario de referencia, 132
- futuro, 132 L
esperanza de vida ajustada por el nivel de salud, 58 limitaciones de los modelos, 209
- libre de discapacidad, 58 lista-guía, 270
estados de Markov, 178 lotería estándar o apuesta normalizada, 107

326
 Índice Analítico

M precios hedónicos, 86
macrocostes, 227  preferencia, 105
margen de equivalencia (delta), 77  - declarada, 86
método de Fieller, 234 - revelada, 86
- RAND, 201 presentismo, 45
microcoste, 226-227 probabilidad/es, 181
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales - de transición, 181
  e Igualdad, 308 probabilístico, 148
modelos analíticos de decisión, 171 procesos de Markov, 180
- analíticos de decisión bayesianos, 197
- contínuos, 172 R
- de Markov, 172 ramas, 174
- de microsimulación, 178 recursos, 41
- de simulación de eventos discretos, 172 reducción del riesgo absoluto, 55
- de simulación individual de pacientes, 172 - del riesgo relativo, 55
- de transición entre estados, 172 reglas de decisión, 163
- determinísticos, 172 remuestreo, 148
- dicretos, 172 - repetitivo (bootstrap), 234
- dinámicos, 172 rentabilidad social, 85
- estáticos, 172 reproducibilidad, 198
- estocáticos, 172 - del modelo, 205
- simples, 172 resultados en salud, 53
muertes evitadas, 57 revisión crítica, 269
revisiones sistemáticas, 277
N riesgo absoluto, 55
naturalísticos, 219 - relativo, 55
nivel de financiación, 217
nudos, 174 S
- de acción, 175 Servicios Regionales de Salud, 310
- de acontecimientos, 175 SF-6D, 109
- finales o terminales, 175 simulación de Monte Carlo, 255
número necesario a tratar (NNT), 55, 152 - de primer orden, 255
- de segundo orden, 255
O supervivencia global, 27, 53
odds ratio, 55 - libre de progresión, 27, 53

P T
panel de expertos, 201, 210 tasa, 181
perspectiva, 24 - de descuento, 44
perspectivas futuras, 317 técnica Delphi, 201
plano coste-efectividad, 100, 150, 260 top-down, 64
política sanitaria, 13 transferencia/s, 40, 293
práctica médica diaria, 220 transparencia, 171
pragmático, 217 - de un modelo, 205

327
 Índice Analítico

U - interna o verificación, 204

umbral del coste máximo por AVG, 156 - predictiva, 204
utilidad, 105 validez cruzada, 204
- social, 27 valor esperado de la información perfecta, 31, 264
- social o preferencias, 54 - monetario, 85
- monetario del AVAC, 155
- terapéutico, 217
V - umbral, 155
validación, 198
valoración contingente, 87
- cruzada, 204
variabilidad, 249
- del modelo, 204
variables intermedias, 201, 224
- descriptiva, 204
vidas salvadas, 57
- externa, 204

328