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MEDICAMENTOS HUERFANOS

Qu es un medicamento hurfano?

Los llamados 'medicamentos hurfanos' van dirigidos a tratar afecciones tan infrecuentes que los
fabricantes no estn dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales.

El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molcula a su comercializacin es largo


(10 aos de media), caro (varias decenas de millones de Euros) y muy poco seguro (de 10
molculas ensayadas, slo una suele tener un efecto teraputico). Desarrollar un medicamento
dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido para su
investigacin.

Los medicamentos hurfanos pueden definirse como:

Frmacos que no son desarrollados por la industria farmacutica por razones econmicas pero que
responden a necesidades de salud pblicas.
De hecho, las indicaciones de un medicamento pueden tambin considerarse como 'hurfanas',
puesto que una sustancia puede ser utilizada en el tratamiento de una enfermedad frecuente pero no
haber sido desarrollada para otra indicacin infrecuente.

De hecho, pueden distinguirse tres casos:

Productos dirigidos a tratar enfermedades raras:


Estos productos son desarrollados para tratar a pacientes que sufren afecciones muy graves que no
tengan tratamiento satisfactorio. Estas enfermedades afectan a una pequea proporcin de la
poblacin (menos de una persona por cada 2000 en Europa), con frecuencia desde el nacimiento o
la infancia. El nmero de enfermedades raras que no tienen tratamiento disponible actualmente se
estima entre 4.000 y 5.000 en el mundo. De veinticinco a treinta millones de personas se ven
afectadas por stas en Europa.

Productos retirados del mercado por razones econmicas o teraputicas:


Por ejemplo, la talidomida fue muy usada como droga hipntica hace algunos aos y fue retirada
del mercado cuando fue descubierto su alto riesgo teratognico (de provocar malformaciones
fetales). Aun as esta droga mostr propiedades analgsicas interesantes en enfermedades como la
lepra o el lupus eritematoso. Son afecciones que no tienen un tratamiento satisfactorio disponible.

Productos que no han sido desarrollados:


O bien porque derivan de un proceso de investigacin que no permite que se patenten.
O bien porque afectan a mercados importantes que, sin embargo, son insolventes

Los pacientes afectados por enfermedades raras tienen que estar informados acerca de los progresos
cientficos y teraputicos. Tienen los mismos derechos a ser atendidos que cualquier otro paciente.
Para estimular la investigacin y el desarrollo en el sector de los medicamentos hurfanos, las
autoridades han establecido incentivos para las industrias sanitaria y de biotecnologa. Esto empez

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cuando se adopt en los Estados Unidos en 1983 el Acta de Medicamentos Hurfanos, le sigui
Japn en 1993, y Australia en 1997. Europa les sigui en 1999 con una poltica comn para la UE
sobre medicamentos hurfanos.

Evaluacin econmica

El desarrollo de un medicamento conlleva para la empresa que lo hace un alto coste en


investigacin, ensayos clnicos y procesos administrativos. Por ese motivo, la industria farmacutica
no encuentra incentivos para trabajar en productos mdicos para enfermedades por las que
obtendrn un bajo porcentaje de retorno de la inversin realizada para desarrollarlos, como sera el
caso de los medicamentos para tratar enfermedades raras.

Sin embargo, los pacientes de Enfermedades Raras (ER) a la espera de tratamiento suponen
un importante problema de salud pblica. Por ese motivo, en el ao 1999 el Parlamento Europeo
adopt el Reglamento sobre Medicamentos Hurfanos y en el ao siguiente se cre, dentro de la
Agencia Europea del Medicamento (EMA) el Comit para los Medicamentos y Productos
Hurfanos. El objetivo de estas medidas sigue siendo crear incentivos que motiven a las compaas
farmacuticas para que dediquen recursos a estas investigaciones. Esos incentivos son de distintas
clases:

Exclusividad de mercado en la UE: durante 10 aos, o 12 si el producto es de tratamiento


peditrico, no podrn comercializarse productos similares en la Unin Europea.

Protocolos de asistencia: la EMA proporciona asesoramiento cientfico gratuito o con coste


reducido para la realizacin de estudios clnicos a aquellas empresas que desarrollen este tipo de
medicamentos.

Reduccin de gastos: las empresas que desarrollan estos medicamentos estn exentas de
pago o se les aplican costes reducidos en los procesos administrativos que tienen que realizar.

Subvenciones para la investigacin: la UE concede subvenciones especficas para la


investigacin de estos medicamentos, y lo mismo hacen muchos programas de los estados
miembros.

Desgraciadamente, la existencia de esta legislacin no asegura que todos los enfermos de una
enfermedad poco frecuente tengan a su alcance de forma accesible la medicacin que necesitan,
bsicamente por un problema administrativo: si bien la designacin de un medicamento hurfano, el
protocolo de asistencia y la autorizacin de comercializacin en exclusiva son procedimientos
centralizados que dependen de la UE, mientras que la evaluacin del valor teraputico y la fijacin
del precio y del reembolso a los pacientes son competencia de cada uno de los estados miembros.

Frmacos para las enfermedades raras. Los medicamentos hurfanos son aquellos frmacos que
estn destinados a diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades poco frecuentes que ponen en
peligro la vida o tienen consecuencias graves para los pacientes.

Qu es una enfermedad rara?

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Las enfermedades raras o enfermedades poco frecuentes son aquellas patologas que tienen una
incidencia muy baja ya que solo afectan a cinco personas por cada 10.000 habitantes. La hemofilia,
la fibrosis qustica, la esclerosis mltiple, la distrofia muscular, la epidermlisis bullosa o piel de
mariposa, son algunas de ellas.
Fuentes: OMS/FEDER

Los defensores de los pacientes, presentes en distintos comits de la EMA, se implican en estos
procesos para promover el desarrollo de estos medicamentos, asegurar que los pacientes reciben una
informacin fiable y clara y lograr un acceso igualitario a los tratamientos a nivel europeo y en cada
estado. Actualmente, y segn datos de FEDER nicamente un 6% de los pacientes de una
enfermedad poco frecuente estn en tratamiento con un medicamento hurfano.

QUE ES LA USAID?

Agencia de los Estados Unidos para el Desarrollo Internacional

La Agencia de los Estados Unidos para el Desarrollo Internacional (en ingls: United States Agency
for International Development), tambin conocida por sus siglas en ingls, USAID, es la institucin
estadounidense encargada de distribuir la mayor parte de la ayuda exterior de carcter no militar. Es
un organismo independiente aunque recibe directrices estratgicas del Departamento de Estado.
Directamente o a travs de agencias subsidiarias su objetivo es el de reforzar la poltica exterior
estadounidense, cooperando con los pases receptores en las reas econmica, agrcola, sanitaria,
poltica y humanitaria.
La agencia ha sido objeto de duras crticas, acusndosele frecuentemente, al igual que en el caso de
la Fundacin Nacional para la Democracia, de trabajar en colaboracin con la CIA o de realizar
actividades propias de la misma en diversos escenarios, como desestabilizacin de gobiernos no
alineados con las polticas de Estados Unidos usando distintos medios.1 Las propias autoridades del
organismo han reconocido su apoyo a fuerzas polticas opositoras a gobiernos de Amrica Latina,
incluso en aquellos en que los regmenes son democrticos.

Agencias reguladoras en el mundo


America
Antillas Holandesas: Departamento de Salud Pblica y Proteccin del Medio Ambiente.
Argentina: Administracin Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologa Mdica.

Bahamas: Agencia Nacional de Medicamentos

Bolivia: Unidad de Medicamentos y Tecnologa en Salud

Brasil: Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (en Portugus).

Canad: Salud Canad.

Chile: Instituto de Salud Pblica.

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Colombia: Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y Alimentos INVIMA.

Cuba: Centro para el Control Estatal de Medicamentos, Equipos y Dispositivos Mdicos -


CECMED.

El Salvador: Direccin de Medicamentos y Productos Sanitarios

Estados Unidos: Administracin de Alimentos y Medicamentos.

Guatemala: Departamento de Regulacin y Control de Productos Farmacuticos y Afines

Guayana: Departamento de Medicamentos y Alimentos

Honduras: Direccin General de Regulacin Sanitaria

Jamaica: Consejo de farmacia

Mxico: Comisin Federal para la Proteccin contra Riesgos Sanitarios

Per: Direccin General de Medicamentos, Insumos y Drogas.

Repblica Dominicana: Direccin General de Drogas y Farmacias (DGDF).

Trinidad y Tobago: Divisin de Qumica, Alimentos y Medicamentos

Venezuela: Direccin de Drogas, Medicamentos y Cosmticos.

Agencias Reguladoras y Evaluadoras de Medicamentos

Directorio de Organismos gubernamentales Reguladores de medicamentos:


http://www.pharmweb.net/pwmirror/pwk/pharmwebk.html

Argentina: ANMAT Administracin Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologa


Mdica
http://www.anmat.gov.ar/index.asp

Australia: TGA Therapeutic Goods Administration


http://www.tga.gov.au/

Bolivia: DINAMED Direccin de Medicamentos y Tecnologa en Salud


http://unimed.sns.gob.bo/. El Estado Plurinacional de Bolivia cuenta con una Biblioteca
Virtual de Salud Pblica: http://saludpublica.bvsp.org.bo/php/index.php.

Brasil: ANVISA Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria


http://www.anvisa.gov.br/

Canad: Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA)


http://www.cadth.ca/index.php/en/home

Colombia: INVIMA Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y Alimentos

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http://www.invima.gov.co

El Salvador: Direccin de Medicamentos y Productos Sanitarios


http://www.salud.gob.sv/temas/politicas-de-salud/dir-med-prod-sanitarios.html

Espaa: AEMPS Agencia Espaola de Medicamentos y Productos Sanitarios


http://www.agemed.es
La Agencia ha incluido en su pgina web un acceso gratuito a los textos completos de unas
4.000 fichas tcnicas de medicamentos autorizados y comercializados en Espaa. Se puede
acceder a ellas a travs del Centro de Informacin on-line de Medicamentos (CIMA) en:
http://www.aemps.gob.es/cima/fichasTecnicas.do?metodo=detalleForm.
Tambin se pueden consultar informes sobre uso de antibiticos, insulina y antidiabticos
orales en el Observatorio del Uso de Medicamentos, en:
http://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/observatorio/home.htm
Los Boletines Mensuales del la AEMPS pueden accederse a travs de:
http://www.aemps.gob.es/informa/boletinMensual/home.htm
Asmismo se puede acceder a los informes de posicionamiento teraputico aqu:
http://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/informesPublicos/home.htm
Y a una Gua de Prescripcin Teraputica aqu:
http://www.aemps.gob.es/medicamentosUsoHumano/gpt/home.htm

Estados Unidos: FDA Food and Drug Administration


http://www.fda.gov/Drugs/default.htm
Hay una base de datos de medicamentos autorizados que puede consultarse aqu:
http://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/default.htm.
Se puede acceder a publicaciones cientficas de la FDA aqu:
http://www.accessdata.fda.gov/scripts/publications/
Informacin sebre seguridad de medicamentos autorizados por la FDA, cambios en la ficha
tcnica, precauciones de uso, reacciones adversas, etc. Todo esto se puede consultar aqu:
http://www.fda.gov/Drugs/DrugSafety/default.htm
Hay otros recursos dirigidos al consumidor aqu:
http://www.fda.gov/Drugs/ResourcesForYou/default.htm

Per: DIGEMID- Direccin General de Medicamentos, Insumos y Drogas


http://www.digemid.minsa.gob.pe/

Portugal: INFARMED Instituto Nacional da Farmcia e do Medicamento


http://www.infarmed.pt/portal/page/portal/INFARMED

REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS

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http://www.eurordis.org/es/content/%C2%BFque-es-un-medicamento-huerfano

http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?
lng=ES&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_TWC

Boletn de informacin farmacoteraputica de navarra, ao 2015 volumen 23, n 1

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