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La terapia gnica es un tratamiento mdico que consiste en manipular la informacin

gentica de clulas enfermas para corregir un defecto gentico o para dotar a las
clulas de una nueva funcin que les permita superar una alteracin.
Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce el gen
correcto y se integra en el ADN de la clula enferma mediante tcnicas de
recombinacin gentica.
En principio existen tres formas de tratar enfermedades con estas terapias:
Sustituir genes alterados.
Se pueden corregir mutaciones mediante ciruga gnica, sustituyendo el gen
defectuoso o reparando la secuencia mutada.
Inhibir o contrarrestar efectos dainos.
Se lleva a cabo mediante la inhibicin dirigida de la expresin gnica. Este proceso se
desarrolla bloqueando promotores, interfiriendo con los mecanismos de expresin
gnica mediante RNAs anti-sentido que son complementarios de RNA-m y se unen a
ellos bloquendolos, o, ms recientemente, que bloquean secuencias especficas de
RNA, por lo que pueden inhibir cualquier gen bloqueando sus RNA-m.
Insertar genes nuevos.
La naturaleza de la propia terapia gnica y sus vectores, implica que en muchas
ocasiones los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque sta no es
estable y su expresin es temporal.
La respuesta inmune del organismo ante un agente extrao como un virus o una
secuencia de ADN exgena. Adems, esta respuesta se refuerza en las sucesivas
aplicaciones de un mismo agente.
Problemas relacionados los vectores virales. Podran contaminarse tanto por sustancias
qumicas como por virus con capacidad de generar la enfermedad. Implican tambin
riesgos de respuesta inmune
Trastornos multignicos: representan un reto muy grande para este tipo de terapia, ya
que se trata de enfermedades cuyo origen reside en mutaciones en varios genes, y
aplicar el tratamiento se encontrara con las dificultades clsicas de la terapia
multiplicadas por el nmero de genes a tratar.
Posibilidad de inducir un tumor por mutagnesis. Esto puede ocurrir si el ADN se
integra por ejemplo en un gen supresor tumoral. Se ha dado este caso en los ensayos
clnicos para SCID ligada al cromosoma X, en los cuales 3 de 20 pacientes desarrollaron
leucemia.

La terapia gnica es un mtodo verdaderamente prometedor en el campo de la


medicina, ya que permite corregir defectos genticos, o sea, eliminar de raiz
las causas de las enfermedades. Pero creemos que este campo no se ha podido
desarrollar debido a que est muy restringido, pensamos que si las leyes que
rigen la terapia gnica fueran un poco mas flexibles y dieran cabida a una
mayor cantidad de experimentos, sta avanzara de manera mucho mas
rpida.