Importancia de la investigacin clnica

EN ONCOLOGA

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Por qu es importante la investigacin clnica en Oncologa? Qu son los ensayos clnicos? Por qu participar en un ensayo clnico? Mitos y realidades de los ensayos clnicos Qu tipos de ensayos clnicos existen? Participacin de nios y personas de edad avanzada en los ensayos clnicos Glosario de trminos utilizados en investigacin clnica

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Por qu es importante la 1 1 investigacin clnica en Oncologa?

La Oncologa es un campo de la medicina dedicado a diagnosticar y efectuar los tratamientos contra el cncer. Para demostrar su eficacia se necesita el desarrollo de investigacin clnica, que consiste esencialmente en la investigacin en grupos de pacientes que de forma voluntaria aceptan participar en el estudio de nuevos mtodos de tratar el cncer. De manera general se acepta que en las ltimas dcadas la mejora continuada de los resultados en el tratamiento del cncer viene dada por la realizacin de ensayos clnicos con nuevos frmacos. En los ltimos 20 aos, ha habido grandes avances en el conocimiento de la biologa celular del cncer. En la actualidad conocemos mejor por qu una clula normal pasa a ser una clula cancergena y qu es lo que permite a estas clulas crecer sin control, evitando los sistemas del organismo que mantienen el equilibrio celular y el crecimiento de las clulas. En la ltima dcada, y basndose en estos conocimientos, se ha desarrollado una nueva generacin de frmacos llamados terapias dirigidas. Las terapias dirigidas normalmente se toleran mejor que los medicamentos citotxicos tradicionales. Se ha desarrollado el concepto de terapias individualizadas, ya que algunos de estos tratamientos pueden ser eficaces en aquellos tumores que presentan una alteracin molecular (diana molecular), pero pueden no tener eficacia en los pacientes que no presentan esta diana. Adems, los hospitales con una elevada participacin en ensayos clnicos obtienen mejores resultados en sus pacientes que aquellos en los que la participacin es ms baja.

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Qu son los ensayos clnicos?

Los ensayos clnicos son estudios de investigacin que se realizan para evaluar si un frmaco o tratamiento es seguro y eficaz. Cada ensayo intenta responder a cuestiones y encontrar mejores formas de prevenir, diagnosticar y tratar el cncer.

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Los ensayos clnicos proporcionan a los investigadores informacin valiosa sobre nuevos tratamientos, en algunos casos, tambin les puede dar la oportunidad de encontrar una cura o una mejora en la calidad de vida de los pacientes que no les puede proporcionar los tratamientos habituales. Los ensayos clnicos pueden desde evaluar nuevos frmacos por primera vez en humanos (fase I) a evaluar la eficacia de un frmacos en un tipo determinado de tumor, como por ejemplo el cncer de mama (fase II) hasta evaluar un tratamiento nuevo comparado con el estndar de tratamiento (fase III). Los ensayos clnicos prueban hiptesis planteadas por los mdicos e investigadores para saber si son ciertas. Incluso un ensayo clnico que muestra que la eficacia de un tratamiento no es eficaz, aunque puede ser decepcionante, es igualmente importante para llegar a descubrir otro tratamiento.

Por qu participar en un ensayo clnico?

Si est pensando en participar en un ensayo clnico, debera tratar este tema con el mdico para estar seguro de que cumple las condiciones para participar, y de que su mdico lo considera apropiado en su caso concreto. Despus, debe comparar las alternativas teraputicas, e informarse sobre la eficacia y tolerancia del tratamiento estndar. Si el tratamiento estndar es eficaz y se tolera bien, resulta difcil considerar otras alternativas, especialmente si tienen efectos secundarios que puedan ser graves. Sin embargo, si el tratamiento estndar no funciona tan bien, hay menos que perder por probar un tratamiento nuevo que parece prometedor. Teniendo en cuenta lo dicho anteriormente, puede tener las siguientes razones para participar:

Tener la oportunidad de recibir un mejor tratamiento.  Seguimiento ms frecuente durante el estudio. En algunos ensayos Acceder a frmacos no disponibles por otras vas. Ayudar a otras personas que se encuentren en la misma situacin. Ayudar a responder a importantes cuestiones cientficas.

clnicos, el seguimiento se realiza con mayor frecuencia que en la prctica clnica habitual.

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1 Mitos y realidades 4 de los ensayos clnicos

En la actualidad, an persisten muchos falsos mitos relativos a la participacin en ensayos clnicos, que aclararemos a continuacin: Mito: Los pacientes en los ensayos clnicos son poco ms que animales de laboratorio. Realidad: Muchas personas dudan de participar en un ensayo clnico porque no estn seguras del trato personal que van a recibir. Sin embargo, la mayora de los pacientes con cncer que han participado en un ensayo clnico afirman que la experiencia ha sido positiva. Mito: Los ensayos clnicos no son seguros. Estara poniendo en riesgo mi salud si participo en uno de ellos. Realidad: Los nuevos tratamientos solo se prueban sobre las personas una vez que existe una evidencia suficiente de su seguridad. Si participa en un ensayo de fase III, el frmaco o el tratamiento ya se habr probado su eficacia y seguridad en pequeos grupos de pacientes. Mito: Solo hay que participar en un ensayo clnico si se tiene un cncer terminal o no existen otros tratamientos fuera del ensayo clnico. Realidad: La mayor parte de ensayos clnicos se realizan para el tratamiento de diferentes situaciones de la enfermedad que no siempre son avanzadas. Mito: Participar en un ensayo clnico es un riesgo, porque me pueden dar un placebo. Realidad: Como norma general, el placebo no se utiliza en los ensayos clnicos del cncer. Lo habitual es recibir bien el frmaco en estudio o el tratamiento estndar que haya para ese tipo de cncer. Solo se utiliza el placebo cuando no existe una alternativa teraputica para ese cncer y se quiere comprobar la eficacia de un nuevo tratamiento. El placebo tambin se puede administrar cuando se evalan frmacos que puedan prevenir el cncer pero los participantes en estos ensayos no padecen cncer.

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Mito: El tratamiento que se recibe en un ensayo clnico es peor.

Realidad: Los pacientes en los ensayos clnicos reciben el mejor tratamiento disponible hasta ese momento o un nuevo tratamiento que los investigadores consideran que podra aportarle algn tipo de benefcio o es al menos tan bueno como el tratamiento estndar. Sin embargo no se puede garantizar el beneficio en todos los casos. Mito: El tratamiento que se recibe en un ensayo clnico es mejor. Realidad: Realmente, tampoco este es el caso. Los investigadores no pueden garantizar la obtencin de mejores resultados. Sin embargo, los pacientes que participan en los ensayos clnicos pueden obtener mayores tasas de supervivencia que los que reciben un tratamiento estndar. Mito: Si participo en un ensayo clnico, no podr dejar el estudio sin poner en riesgo mi salud. Realidad: Usted puede abandonar el tratamiento cuando usted lo desee sin dar mayores explicaciones, sin que ello condicione una peor atencin hacia usted, pero le recomendamos que siga las instrucciones que le de su mdico para su seguridad. Mito: No quieren que participen personas mayores en los ensayos clnicos. Realidad: Los pacientes de edad avanzada estn poco representados en los ensayos clnicospor dos razones, una porque existen pocos estudios diseados para ellos yla otra,porque muchos estudios limitan la edad de participacin a los 65-70 aos. Mito: Los mdicos e investigadores no informan a los pacientes de todos los riesgos asociados a la participacin en un ensayo clnico. Realidad: Adems de la informacin que le den los mdicos, los riesgos de participar en un ensayo clnico se explican con detalle en el consentimiento informado.

Qu tipos de ensayos clnicos existen?

Antes de que un nuevo tratamiento se pruebe en humanos, se han realizado investigaciones preclnicas en animales. Los resultados de eficacia o/y tolerancia con la experimentacin en animales del nuevo tratamiento apoyan su posterior investigacin en humanos. A continuacin se pasa a la investigacin en humanos:

Ensayos en fase I: seguridad

Los ensayos en fase I estudian cmo se tolera el frmaco y se utilizan para determinar cul es la dosis ms alta que se puede administrar con seguridad. Los investigadores pueden comenzar dando una dosis baja a un

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nmero reducido de personas, una dosis ligeramente superior a otro grupo de pacientes, y as sucesivamente, mientras que se hace un seguimiento de los pacientes para vigilar la aparicin de efectos adversos. En general, estos estudios solo pretenden averiguar cul es la dosis mxima tolerada y la toxicidad, no la eficacia del tratamiento. Algunos ensayos en fase I evalan nuevas combinaciones de tratamientos o nuevas pautas de dosificacin de frmacos que ya han demostrado su eficacia.

Ensayos en fase II: eficacia

Los ensayos en fase II se llevan a cabo para determinar si un tratamiento es eficaz. Los ensayos en fase II normalmente incluyen a un nmero relativamente pequeo de pacientes que tienen el mismo tipo de cncer. Se investiga la eficacia del tratamiento, generalmente midiendo la tasa de respuestas al mismo. Para la mayor parte de los cnceres, esto supone una reduccin en el tamao tumoral. Algunos pacientes presentan una respuesta parcial, lo que significa que hay una reduccin del tumor pero no ha desaparecido completamente. Otros pacientes pueden tener una respuesta completa, lo que significa que no hay presencia de tumor detectable. Normalmente, para participar en un ensayo de fase II hay que tener un cncer en estadio avanzado y haber recibido previamente el tratamiento estndar para ese tipo de cncer.

Ensayos en fase III: comparacin de tratamientos

Una vez completados los ensayos de fase I y II, si el tratamiento sigue demostrando su eficacia, se realizar un ensayo en fase III en un mayor grupo de pacientes. Un mismo ensayo en fase III puede estarse realizando en distintos centros hospitalarios de Espaa e incluso puede ser multinacional. Un ensayo en fase III compara dos o ms tratamientos, generalmente uno o ms tratamientos experimentales y un tratamiento estndar, para ver si la supervivencia es mayor que con el tratamiento estndar. Algunos ensayos en fase III comparan los efectos secundarios de dos o ms tratamientos. En lneas generales, un ensayo de fase III se realiza con aleatorizacin, lo que quiere decir que los pacientes se asignan a uno de los grupos de tratamiento al azar. La aleatorizacin es importante para garantizar la validez cientfica de la investigacin.

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 Ensayos en fase IV: estudios a largo plazo

Algunos frmacos y tratamientos se evalan una vez que est aprobada su comercializacin, lo que se denominan ensayos de fase IV. En estos ensayos, los investigadores pueden hacer un seguimiento de los efectos del uso a largo plazo del tratamiento. Tambin puede evaluar el uso del frmaco o tratamiento en diferentes poblaciones, o aspectos de la calidad de vida.

Participacin de nios y personas de edad avanzada en los ensayos clnicos

Una de las razones por las que los nios participan con ms frecuencia en un ensayo clnico es que la mayora de los pacientes jvenes con cncer se tratan en centros con una elevada actividad investigadora. Los nios deben incluirse en los ensayos clnicos porque en la mayora de los casos desarrollan tipos de cncer distintos a los de los adultos. Por ello, cualquier nuevo tratamiento debe evaluarse en los nios. Adems, los nios responden de diferente manera a los tratamientos, y por ejemplo, pueden tolerar dosis ms elevadas de frmaco que un adulto en comparacin con su tamao. Es importante para los padres darse cuenta de que los mdicos e investigadores no estn experimentando con sus hijos con medicamentos cuyo efecto no est demostrado, ya que estos medicamentos se han estudiado previamente en poblacin adulta. En el caso de los pacientes ancianos, stos pueden pensar que no deben participar en los ensayos clnicos, pero eso no es necesariamente as. Ocurre que los participantes en ensayos clnicos que superan los 65 aos de edad son escasos, aunque ms de la mitad de los pacientes con cncer pertenecen a este grupo de edad. Adems, para poder generalizar los resultados a una poblacin general, es necesario tener una representacin suficiente de los distintos pacientes afectados por la enfermedad. La participacin de ms pacientes de edad avanzada en los ensayos clnicos simplemente permitir obtener resultados ms completos. No importa la edad que se tenga, si tienes cncer es importante considerar la participacin en un ensayo clnico, y que consultes con tu mdico esta posibilidad. 9

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Glosario de trminos utilizados en investigacin clnica

Adyuvante
Son tratamientos adyuvantes tambien denominados complementarios que se administran tras un tratamiento inicial para disminuir el riesgo de una recada. En el caso del cncer, el tratamiento inicial es la ciruga. Despus puede ir acompaada de tratamientos adyuvantes como la quimioterapia, radiacin, terapia hormonal o tratamientos biolgicos.

Aleatorizado
Con frecuencia este trmino hace referencia a un tipo de ensayo clnico. En dicho ensayo los pacientes se asignan al azar a un grupo u otro de tratamiento o intervencin clnica, se siguen durante un periodo de tiempo y despus se evalan los efectos. La asignacin a un tratamiento u otro suele realizarse mediante un programa informtico, para asegurar la validez de los resultados. Los ensayos clnicos aleatorizados son el mtodo ms riguroso para la evaluacin de la efectividad de los tratamientos en medicina.

Brazo o grupo
Los ensayos clnicos pueden tener dos o ms brazos o grupos de estudio. Un brazo es un grupo de personas que reciben el mismo tratamiento dentro de un estudio.

Consentimiento informado
Antes de que los pacientes tomen la decisin de participar en un ensayo clnico, se les da una informacin detallada sobre el ensayo, en la que se incluye los medicamentos que se van a evaluar, los posibles efectos secundarios y la duracin del estudio. Y se les solicita su participacin.

Doble ciego
Es aquel ensayo clnico en el que ni el investigador ni los pacientes saben quin est recibiendo el tratamiento estndar y quin el tratamiento experimental.

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Dosis Mxima Tolerada (DMT)

Dosis ms alta que se puede administrar con seguridad.

Ensayo clnico
Investigacin para evaluar nuevos frmacos o tratamientos en humanos. Los ensayos clnicos son estudios diseados cuidadosamente en los que se hace un seguimiento a los pacientes a lo largo del tratamiento con un nuevo frmaco.

Investigacin (en)
En investigacin quiere decir que el medicamento o el tratamiento que se est evaluando son experimentales. Si es un frmaco, implica que se puede utilizar en un ensayo clnico, pero que no se ha aprobado su uso fuera de esa situacin. Puede ocurrir que ese determinado medicamento est aprobado con una indicacin distinta para otros tipos de cncer.

Placebo
Un placebo es un medicamento o un tratamiento que tiene la apariencia del frmaco que se est estudiando, pero que no contiene el principio activo eficaz. Los placebos se utilizan en la investigacin para controlar lo que se denomina efecto placebo, un efecto que se atribuye al poder de sugestin, o a la expectativa de que el tratamiento ser eficaz.

Preclnico (ensayo)
Antes de que un medicamento o un tratamiento se prueben en humanos en los ensayos clnicos, se investiga en animales en los llamados ensayos preclnicos.

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La Sociedad Espaola de Oncologa Mdica (SEOM) agrupa a los especialistas espaoles en el tratamiento mdico del cncer y es el principal referente de la Oncologa en Espaa. La SEOM vela para que desde los Servicios de Oncologa Mdica se ofrezca una calidad asistencial de excelencia, estimulando el estudio y la investigacin sobre el cncer y homologando criterios clnico-teraputicos en su diagnstico y tratamiento. Respecto a la educacin sanitaria en lo que concierne al cncer, la SEOM participa activamente mediante la promocin de iniciativas de divulgacin sanitaria y proyectos en favor de los pacientes oncolgicos y sus familiares. La SEOM considera fundamental insistir en la importancia de la prevencin primaria del cncer, el diagnstico precoz y el papel de los test genticos en familias susceptibles de padecer cncer y mantiene un compromiso con los enfermos de cnceren todas las fases de su enfermedad, incluso despus de la finalizacin de los tratamientos mdicos. Desde aqu solicitamos el apoyo de toda la sociedad para seguir contribuyendo a la formacin e informacin de todos frente al cncer.

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