Interrogantes tico-jurdicos planteados por la terapia gnica

Los progresos de la ingeniera gentica han llevado a desarrollar poderosos mtodos de diagnstico. Pero hacen posible, adems, diversas intervenciones en el material gentico humano. Entre todas, destaca por sus potencialidades la terapia gnica, entendida como "la curacin de enfermedades o defectos graves debidos a causas genticas, actuando directamente en los genes, mediante la adicin, modificacin, sustitucin o supresin de genes". Es aplicable a defectos genticos de diversa ndole: i) hereditarios, cuando son transmitidos por Alos genes de los padres; ii) No hereditarios, cuando las anomalas se producen por errores imprevistos en la formacin de las clulas sexuales; y iii) congnitos, cuando ocurren durante el desarrollo embrionario. Por el momento, se trata en su mayora de intervenciones para corregir defectos de origen monognico. Como especificamos en el captulo anterior, cabe distinguir intervenciones en clulas somticas y en clulas de la lnea germinal.

3. El Derecho espaol no excluye la TG en lnea germinal:

Nos remite a la Ley sobre Tcnicas de Reproduccin Asistida, que admite la terapia gnica (art. 1.3) en embriones y fetos en el tero nicamente si se cumplen ciertos requisitos, entre ellos el de disponer de una lista de enfermedades en las que la teraputica sea posible desde criterios estrictamente cientficos. Dicha lista debe aprobarla el Gobierno de la nacin por Real Decreto (disposicin final 10, d), siempre que no se influya en los caracteres hereditarios no patolgicos ni se busque la seleccin de los individuos o la raza (art. 13.3.c y d, resp.).

5. Ventajas de las TG y perspectivas a corto plazo

Como hemos visto, en los dos ltimos aos se han producido progresos sustanciales dirigidos a la correcin gentica de enfermedades hereditarias. La aproximacin gentica se ir imponiendo progresivamente por varias razones:

1. Evita las complicaciones potenciales del trasplante, puesto que se introduce el gen normal en el propio tejido somtico del paciente. 2. En un tratamiento ideal, el gen corrector sera diseminado en una lnea celular auto-regeneradora, que replicara el gen transferido y se replicara a s misma, eliminando la necesidad de una terapia repetitiva. Ya hemos comentado los logros parciales en la expresin prolongada de los genes transferidos (tratamiento de la deficiencia de ADA y de la FQ, por ejemplo). Recientemente, James Wilson y su equipo en la universidad de Michigan consiguieron resultados positivos en el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar. 3. Procedimientos tcnicos como la recombinacin homloga evitan el azar biolgico de los vectores virales y permite realizar la sustitucin del gen defectuoso por un gen normal. Se ha conseguido una recombinacin autntica en cultivos de clulas humanas y de ratn usando grandes segmentos de ADN introducidos mediante microinyeccin o por electroporacin (mediante la cual se induce a las clulas diana a absorber el ADN extrao). Este mtodo, una vez perfeccionado lo suficiente, tiene la ventaja de que permite reemplazar genes defectuosos por genes normales, en lugar de integrar los genes correctos (va vector retroviral) entre las clulas portadoras del gen defectuoso. 4. El mismo procedimiento est siendo ampliamente utilizado como un medio para obtener ratones transgnicos, de gran inters mdico porque permiten construir modelos animales de enfermedades humanas con los que experimentar y desarrollar posibles terapias. En relacin con la corea de Huntington, por ejemplo, puesto que conocemos la mutacin gentica que la provoca, podramos reproducirla mediante ingeniera gentica en los genes homlogos del ratn. El ratn se convertira as en un modelo para estudiar las maneras de evitar la enfermedad, al menos hasta que aparezca una terapia capaz de corregir las consecuencias de esta trgica alteracin. Toda una variedad de enfermedades humanas estn siendo reproducidas en ratn para determinar las estrategias teraputicas adecuadas. En concreto, para el estudio de enfermedades del sistema inmune se dispone ya un amplio muestrario de modelos murinos. Aparte de sistemas modelo para es estudio de enfermedades, los ratones transgnicos estn siendo utilizados tambin como biorreactores.

4. La seleccin de sexo con fines teraputicos

Relacionada con la TG est la seleccin de sexo con fines teraputicos, como medio de impedir la transmisin de enfermedades hereditarias ligadas a los cromosomas sexuales, as como la creacin de mosaicos genticos beneficiosos por medio de la ciruga, al transplantar clulas, tejidos y rganos de los embriones o fetos a enfermos en los que estn biolgica y genticamente alterados o falten, tambin permitidos por la Ley (art. 8.2.c de la Ley 42/1988). No se contempla la seleccin de sexo con fines distintos.