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Aceite de Lorenzo

La administracin de cido oleico (C18:1) y cido ercico (C22:1) en


combinacin con una dieta restringida en grasas, resulta en la disminucin de
AGCML en 6-8 semanas en los individuos afectados. Este aceite, que es una
mezcla 4:1 de gliceril trioleato (GTO) y gliceril trierucato se denomina aceite
de Lorenzo. Es administrado por va oral y generalmente bien tolerado,
aunque se ha observado una reduccin moderada de las plaquetas y la
elevacin de las transaminasas hepticas.
Desde los primeros estudios realizados sobre la funcin de esta mezcla en la
ALD-X, se observ que no alteraba la progresin de la enfermedad cerebral en
los individuos afectados. Esta experiencia ha sido demostrada repetidamente.
El aceite de Lorenzo no altera el curso de las formas infantil o cerebral adulta
de la adrenoleucodistrofia y nunca se indica en la forma cerebral de la
enfermedad. Adems, nunca se ha probado antes de un trasplante de mdula
sea o despus del mismo.
Este tratamiento no est resuelto para la forma adulta de X-ALD,
adrenomieloneuropata (AMN). Los estudios iniciales se realizaron en
poblaciones pequeas con presentaciones variables durante perodos cortos de
tiempo sin efecto definitivo.
Estos ensayos clnicos limitados dieron lugar a especulaciones sobre la falta de
efecto y la preocupacin de que los ingredientes activos no lleguen al cerebro.
Sin embargo, evidencia experimental reciente sugiere que el cido ercico
efectivamente ingresa en el cerebro y se metaboliza rpidamente.
En la dcada de 1990 varios grupos comenzaron a estudiar de forma
independiente el uso del aceite de Lorenzo como una terapia preventiva, un
agente que poda prevenir la enfermedad cerebral en nios en riesgo, pero sin
afectar o retardando la progresin en los hombres con AMN. Todos estos
ensayos fueron abiertos y por lo tanto algo limitado en la capacidad de ser
conclusivos.
Moser et al (2005) reportaron un estudio en un extenso grupo de nios que
tenan MIR normal cuando se iniciaron los ensayos. En este grupo, los AGCML
se redujeron con la terapia y se pudo demostrar una relacin en la disminucin
del riesgo de desarrollar la forma cerebral infantil y la reduccin de los AGCML.
Kohler et al demostraron la estabilizacin en la progresin de la mielopata en
hombres con adrenomieloneuropata. Sin embargo este estudio se vi limitado
por la falta de un grupo placebo, la lentitud de la progresin de la enfermedad,
y la variacin natural.
En este momento, el aceite de Lorenzo contina siendo estudiado. Debido a
los riesgos de desarrollar la enfermedad cerebral infantil, se sugiere que se
utilice en nios presintomticos identificados junto con un programa de
monitoreo. Los nios a los cuales se les administre esta terapia deben
mantener bajos los niveles de AGCML para disminuir el riesgo de desarrollar la
forma cerebral. Dada la estrecha supervisin que debe llevarse a cabo, se
recomienda que esta terapia slo se realice en los centros que tienen la
capacidad de proporcionar seguimiento con MRI, asesoramiento nutricional y
metodologa para medir AGCML y otros cidos grasos esenciales.

En la actualidad el uso en adultos no es recomendado, a menos que sea dentro


de un marco de estudio que evala la eficacia del aceite y la dieta, no est
indicado en la enfermedad cerebral.
El aceite de Lorenzo nunca debe ser administrado sin supervisin mdica. A
pesar de que no se han observado reacciones adversas serias, las personas en
tratamiento deben ser evaluados peridicamente por seguridad. Por ltimo, es
preciso sealar firmemente que dicho aceite slo est indicado para el defecto
bioqumico de la adrenoleucodistrofia y no cumple ningn papel en otras
afecciones neurolgicas progresivas en las que los individuos tienen la
capacidad de metabolizar los AGCML.