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DISEO DE

ESTUDIOS
ESTUDIOS
EXPERIMENTALES
Pal E. Pachas MD, MPH (C),
MSc (C)
Instituto Nacional de Salud
Ministerio de Salud

Estudios experimentales
El investigador elige sus variables, y, mediante la
manipulacin de ellas, en un ambiente controlado,
puede buscar la evidencia que apoye su hiptesis.
Caractersticas:
1. Considera uno a ms grupos experimentales
y uno o ms grupos controles, comparables
entre s.
2. La asignacin de los individuos a cada uno de
los grupos debe ser aleatoria.
3. Idealmente, el estudio debe ser enmascarado
o ciego.

Estudios experimentales
Dependiendo sobre quienes se realiza el estudio,
hay 3 tipos:
1. Ensayo Clnico Controlado Aleatorio
2. Prueba de Campo (Field Trial)
3. Ensayo Quasiexperimental o Comunitario o
de Intervencin

Ensayos clnicos controlados


Estudio experimental en humanos, con
la finalidad de medir y comparar la
eficacia de una intervencin de tipo
profilctica, diagnstica o teraputica.

Ensayo clnico controlado - ventajas


Es el gold standard de los diseos de
investigacin
Proporciona la mejor evidencia
Controla los sesgos (con el cegamiento)
Controla posibles confusores (aleatorizacion)
Grupos comparables (aleatorizacion)

Ensayo clnico controlado - desventajas


Tamao de muestras grandes
Tiempo de seguimiento largo
(posibles perdidas)
Caros
Posibles problemas ticos
Perspectivas para la salud
pblica ?

Clasificacin de los Ensayos Clnicos


1. De acuerdo al objetivo
Fase 0
Fase I
Fase II
Fase III
Fase IV
2. De acuerdo al nmero de centros participante
Unicentrico
Multicentrico

Clasificacin de los Ensayos Clnicos


3. De acuerdo a la metodologa
a) Controlado
Grupo paralelo
Grupo cruzado
b) No controlado
4. De acuerdo al grado de enmascaramiento
Simple ciego
Doble ciegos
Triple ciegos

Ensayos clnicos controlados


Diseo
Poblacin con la
condicin de inters

Criterios de
seleccin

Grupo de
tratamiento

+
-

Muestra

Asignacin

Resultados
Grupo
Control

+
-

Fases de desarrollo de un nuevo


medicamento
N

Fase Sujeto partic.


Objetivo
Clnic Fase I Voluntario 25 - 50 Farmacocintica y
a
s sanos
Farmacodinamia

Fase II Enfermos 100 a Eficacia y


250
seguridad a corto
plazo, preliminar

Fase III Enfermos 150 a Eficacia y


1000 seguridad
comparativa

Fase IV Enfermos + 1000 Estudios postcomercializacin

Preexposure Chemoprophylaxis for HIV Prevention


in Men Who Have Sex with Men
Background: Antiretroviral chemoprophylaxis before exposure is a promising approach
for the prevention of human immunodeficiency virus (HIV) acquisition.
Methods: We randomly assigned 2499 HIV-seronegative men or transgender women
who have sex with men to receive a combination of two oral antiretroviral drugs,
emtricitabine and tenofovir disoproxil fumarate (FTCTDF), or placebo once daily. All
subjects received HIV testing, risk-reduction counseling, condoms, and management of
sexually transmitted infections.
Results: The study subjects were followed for 3324 person-years (median, 1.2 years;
maximum, 2.8 years). Of these subjects, 10 were found to have been infected with HIV at
enrollment, and 100 became infected during follow-up (36 in the FTCTDF group and 64
in the placebo group), indicating a 44% reduction in the incidence of HIV (95% confidence
interval, 15 to 63; P = 0.005). In the FTCTDF group, the study drug was detected in 22
of 43 of seronegative subjects (51%) and in 3 of 34 HIV-infected subjects (9%) (P<0.001).
Nausea was reported more frequently during the first 4 weeks in the FTCTDF group
than in the placebo group (P<0.001). The two groups had similar rates of serious adverse
events (P = 0.57).
Conclusions: Oral FTCTDF provided protection against the acquisition of HIV infection
among the subjects. Detectable blood levels strongly correlated with the prophylactic
effect.
Grant, RM et al. Preexposure Chemoprophylaxis for HIV Prevention in Men Who Have Sex with Men. N
Engl J Med 2010;363:2587-99.

Prueba de campo (Field Trial)


Estudian sujetos sanos pero con riesgo de adquirirla
Estudian factores preventivos: ejem. Aplicacin de
vacunas o dietas.
La recoleccin de la informacin se realiza en la
comunidad, no en un SS.
Generalmente son de alto costo ya que la enfermedad
puede ser de baja frecuencia. Ejem. la vacuna Salk
(antipoliomielitica) involucr ms de un milln de nios.
Grandes tamaos de muestra no son imprescindibles.
Permite probar o evaluar intervenciones, no
enfermedades como evento final, sino otras evidencias
de sta. Ejem. el efecto de la eliminacin del plomo en
las pinturas, se miden las concentraciones de Pb en
sangre de nios. El costo no es tan elevado.

Quasiexperimentos o ensayos
comunitarios o de intervencin
Se conocen como ensayos comunitarios o de intervencin.
Son experimentales porque se disean considerando un
grupo experimental y uno de control.
La diferencia es que el grupo de intervencin y control no
son individuos elegidos por azar sino comunidades
completas (existe manipulacin no aleatorizacin).
Es el diseo ms adecuado para probar hiptesis de
intervencin, para evaluar gestin y organizacin de la
atencin mdica.
Es la mejor eleccin para enfermedades o problemas con
origen en las condiciones socioculturales, que pueden
abordarse modificando el comportamiento.
Es un buen enfoque para las enfermedades crnicas no
transmisibles, asociadas a los estilos de vida

Seleccin del tipo de estudio


A) Frecuencia de la enfermedad:
Si es rara
Casos y Controles
B) Frecuencia del factor de riesgo:
Si es raro
Cohorte
C) Factores o enfermedades mltiples:
Factores
Ca y Co
Enfermedades
Cohorte
Ambos
Transversal
D) Perodo de latencia o incubacin:
Largo
Ca y Co, Transversal
Corto
Cohorte

Jerarquas de evidencias
1. Revisin sistemtica/Meta-anlisis de ensayos clnicos
2. Ensayos clnicos aleatorios y controlados
3. Revisin sistemtica / Meta-anlisis de estudios de cohortes
4. Estudios de Cohortes
5. Estudios de casos y controles
6. Serie de casos
7. Reporte de casos
8. Opinin de expertos