Uso teraputico de los siARNs

Inhibicin de la expresin de genes

especficos que originan enfermedades.
Prevencin de infecciones virales por
virus agresivos
ARNi
siARN en enfermedades metablicas
Primeros intentos para usar
la tecnologa del ARNi
Vas de sealizacin de
la insulina.
Inhibicin de la
gluconeognesis y
la estimulacin de
transporte de
glucosa
Silenciamiento
postranscripcional
de la PEPCK
siARN clonados
en vector
glucosa en sangre, cidos
grasos, triglicridos.
Tolerancia a la glucosa.
siARN dirigidos
contra ARNm
Apo B,
metabolismo de
colesterol
Gen deletado
Virus de la inmunodeficiencia humana
Los siARN pueden interferir en
la replicacion del VIH,
inhibiendo
Gag, env
Tat, rev
Vif, nef

El VIH muta demasiado, las
secuencias de los siARN
deberan estar en un coctel que
cubra una amplia gama de
secuencias, los mas
conservadas posibles dentro
del genoma viral

Fue evaluado por el grupo
Berkhout
VIH en clulas CD4, RRC5
Hepatitis C
La hepatitis C es una enfermedad
infecciosa que afecta
principalmente al hgado y es
causada por el virus de la hepatitis
C (VHC).1 La infeccin aguda es por
lo general asintomtica, pero la
infeccin crnica puede producir
lesin en el hgado y a la larga
originar cirrosis.

Se han diseado siARNs que
tienen como blanco secuencias
conservadas en la regin 5 del
ARNm, lo cual es crucial para el
inicio de la traduccin de la
protena y se observa una fuerte
inhibicin en la produccin del
virus en cultivos celulares.
VIRUS DE LA HEPATITIS B
Estudios realizados por
Judy Lieberman, MD, (Inmune Desease Institute, Harvard Medical School

ARNi contra el gen
fas del VHB
10 das
Sin ARNi
3 das
Potencialidades y retos futuros de los siARN
Fase clnicas de evaluacin muy
temprana como es el caso Apo B
Roedores
Primates
Silenciamiento dosis
dependiente
Fase avanzada como es el caso
ALN-RSV01 de Alnylam
Pharmaceuticals
Limitacin es la va de
administracin
Disminuir la expresion de enzimas