Hemoglobinopatas

Intentos de tratar mediante terapia gnica no han sido eficaces, en virtud de que los nmeros de las cadenas de y -globina deben ser iguales. La terapia gnica debe ser especfica de dosis, y esto no es posible por el momento

Fibrosis Qustica
Los avances hasta el momento han sido lentos, y aunque la terapia gnica puede corregir los defectos primarios y secundarios relacionados con la fibrosis qustica, no ha sido adecuada la magnitud y la duracin de la expresin gnica, a causa del rpido recambio de las clulas epiteliales del pulmn.

Hemofilia A y B
Enfermedades que se prestan muy bien a la terapia gnica, ya que un incremento moderado en las concentraciones del factor VIII o IX, respectivamente, aportar un beneficio clnico importante. Los resultados iniciales fueron alentadores, la elevacin transitoria en las concentraciones del factor VIII fueron moderadas (0,5 a 4% de lo normal) y estos ensayos clnicos se han detenido.

Distrofia muscular de Duchenne

La principal dificultad de la terapia gnica es el tamao muy grande del gen de la distrofia. estrategia alternativa consiste en utilizar oligonucletidos antisentido para forzar el salto de exn y convertir deleciones que resultan en un desfase en el marco de lectura que producen DMD en deleciones que no afectan al marco de lectura y que generalmente se relacionan con el fenotipo de distrofia muscular de Becker mucho ms leve

Enfermedades multifactoriales comunes

Cncer
La terapia gnica en el cncer tiene por objeto destruir clulas cancerosas de forma selectiva, sea de manera directa mediante el empleo de toxinas dirigidas a las clulas cancerosas o intensificando la respuesta inmunitaria del organismo.

Artropata coronaria
El VEGF tambin es una molcula diana para la terapia gnica en la arteriopata coronaria cuando los pacientes no pueden tratarse mediante angioplastia o injerto de derivacin (bypass) de la arteria coronaria. El objetivo es la sobreexpresin de VEGF y el aumento de la angiognesis.